Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование эфгартигимода PH20 п/к у детей в возрасте от 2 до 18 лет с генерализованной миастенией гравис (ADAPT Jr SC)

10 сентября 2026 г. обновлено: argenx

Открытое неконтролируемое исследование по оценке фармакокинетики, фармакодинамики, безопасности и активности эфгартигимода PH20 SC у участников в возрасте от 2 до 18 лет с генерализованной миастенией гравис.

Целью данного исследования является измерение фармакокинетики (ФК), фармакодинамики (ФД), безопасности, переносимости и иммуногенности эфгартигимода PH20 SC у педиатрических участников с gMG в возрасте от 2 до <18 лет. Основная цель — подтвердить подходящую дозу эфгартигимода PH20 п/к для педиатрических пациентов, используя результаты ФК и ПД этого исследования. Участники получат инъекции эфгартигимода PH20 подкожно, и их безопасность будет контролироваться до конца исследования. В конце периода наблюдения участники, соответствующие критериям, могут перейти к участию в открытом расширенном исследовании (OLE).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

12

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Sabine Coppieters, MD
  • Номер телефона: 857-350-4834
  • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com

Места учебы

  • Австралия
      • Randwick, Австралия, 2031
        • Рекрутинг
        • Sydney Children's Hospital
        • Контакт:
  • Бельгия
      • Ghent, Бельгия, 9000
        • Рекрутинг
        • UZ Gent
        • Контакт:
  • Германия
      • Essen, Германия, 45147
        • Рекрутинг
        • Universitätsklinikum Essen
        • Контакт:
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль, 9112001
        • Рекрутинг
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
        • Контакт:
          • Talya Dor-Wollman, MD
          • Номер телефона: 857-350-4834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com
      • Petah Tikvah, Израиль, 4920235
        • Рекрутинг
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Контакт:
      • Tel Aviv, Израиль, 6423906
        • Рекрутинг
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
        • Контакт:
  • Испания
      • Valencia, Испания, 46026
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Контакт:
          • Teresa Sevilla Mantecón, MD
          • Номер телефона: +34961244000
          • Электронная почта: sevilla_ter@gva.es
  • Италия
      • Genova, Италия, 16147
        • Рекрутинг
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
        • Контакт:
  • Канада
      • Ottawa, Канада, K1H 8L1
        • Рекрутинг
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
        • Контакт:
  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
        • Рекрутинг
        • Leiden University Medical Center
        • Контакт:
          • Erik Harmen Niks, MD
          • Номер телефона: +310715262197
          • Электронная почта: e.h.niks@lumc.nl
  • Польша
      • Gdansk, Польша, 80-211
        • Рекрутинг
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
        • Контакт:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
          • Номер телефона: +48583492390
          • Электронная почта: mmazur@gumed.edu.pl
      • Katowice, Польша, 40-689
        • Рекрутинг
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Контакт:
      • Warsaw, Польша, 02-097
        • Рекрутинг
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Контакт:
  • Соединенное Королевство
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
        • Рекрутинг
        • Oxford Children's Hospital
        • Контакт:
  • Соединенные Штаты
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
        • Рекрутинг
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
        • Контакт:
    • Texas
      • Denton, Texas, Соединенные Штаты, 76208
        • Рекрутинг
        • Neurology Rare Disease Center
        • Контакт:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • Рекрутинг
        • University of Virginia
        • Контакт:
  • Франция
      • Marseille, Франция, 13385
        • Рекрутинг
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Контакт:
          • Cecile Halbert, MD
          • Номер телефона: +33491385605
          • Электронная почта: cecile.halbert@ap-hm.fr
  • Чехия
      • Brno, Чехия, 613 00
        • Рекрутинг
        • Fakultni nemocnice Brno
        • Контакт:
          • Ondrej Havlin, MD
          • Номер телефона: +42532234581
          • Электронная почта: havlin.ondrej@fnbrno.cz
      • Ostrava, Чехия, 708 00
        • Рекрутинг
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
        • Контакт:
          • Hana Medricka, MD
          • Номер телефона: +420597373612
          • Электронная почта: hana.medricka@fno.cz
  • Швейцария
      • Lausanne, Швейцария, 1011
        • Рекрутинг
        • Hôpital Nestlé
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участник (и/или его законный представитель) понимает требования исследования и способен предоставить письменное информированное согласие/согласие и соблюдать требования протокола.
  • Возраст участника от 2 до <18 лет на момент информированного согласия/согласия.
  • У участника был диагностирован генерализованная миастения гравис, что подтверждается физическим обследованием и подтвержденной серопозитивностью к антителам к рецептору ацетилхолина.
  • У участника наблюдался неудовлетворительный ответ на иммунодепрессанты, кортикостероиды или ингибиторы ацетилхолинэстеразы, но он стабильно принимает сопутствующую терапию MG. Если вы принимаете кортикостероиды и/или иммунодепрессанты, перед скринингом необходимо принимать стабильную дозу в течение ≥1 месяца.
  • Участник соглашается использовать противозачаточные средства в соответствии с местными правилами, и люди с детородным потенциалом должны иметь отрицательный тест на беременность в крови при скрининге и отрицательный тест на беременность в моче перед приемом исследуемого препарата.

Критерий исключения:

  • Является ли девочка-подросток детородного возраста беременной и/или кормящей грудью или намеревающейся забеременеть во время своего участия в исследовании?
  • Усугубляется мышечная слабость вследствие сопутствующей инфекции или в результате приема лекарств.
  • Имеет документально подтвержденное отсутствие клинического ответа на плазмообмен (PLEX).
  • Получили живую или живую аттенуированную вакцину в течение <4 недель до скрининга.
  • Получили тимэктомию в течение 3 месяцев до скрининга или планируют сделать тимэктомию во время участия в исследовании.
  • Имеет известное аутоиммунное заболевание или любое заболевание, которое может помешать точной оценке клинических симптомов генерализованной миастении гравис или подвергает участника неоправданному риску.
  • Злокачественные новообразования в анамнезе, рак, за исключением случаев, когда считается излеченным путем адекватного лечения, без признаков рецидива в течение ≥3 лет. В любое время могут быть включены участники, прошедшие адекватное лечение, со следующими видами рака: базальноклеточный или плоскоклеточный рак кожи, карцинома шейки матки in situ, карцинома молочной железы in situ, случайные гистологические находки рака простаты.
  • Клинически значимая активная инфекция, которая, по мнению исследователя, не решена в достаточной степени, или положительный тест сыворотки при скрининге на активную инфекцию любым из следующих факторов: вирус гепатита B (HBV), вирус гепатита C (HCV), ВИЧ.
  • Имеет положительный ПЦР-тест на SARS-CoV-2 при скрининге.
  • Имеет/имело клинически значимое заболевание, недавно перенес серьезную операцию (в течение 3 месяцев после скрининга) или намеревается сделать серьезную операцию во время исследования, или имеет/было какое-либо другое заболевание, которое, по мнению исследователя, могло бы исказить результаты исследования. изучить или подвергнуть участника неоправданному риску
  • Получал другой исследуемый препарат в другом клиническом исследовании менее чем за 12 дней до скрининга.
  • В настоящее время участвует в другом интервенционном клиническом исследовании.
  • Ранее участвовал в клиническом исследовании эфгартигимода и получил хотя бы одну дозу исследуемого препарата.
  • Имеет известную гиперчувствительность к исследуемому препарату или любому из его вспомогательных веществ.
  • Имеет в анамнезе или текущий эпизод злоупотребления алкоголем, наркотиками или лекарствами по оценке исследователя.
  • Использование некоторых лекарственных препаратов перед скринингом (подробнее см. в протоколе)

Полный список критериев исключения можно найти в протоколе.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Эфгартигимод PH20 SC
Участники в возрасте от 12 до <18 лет, получающие п/к лечение эфгартигимодом PH20.
Биологический: Эфгартигимод PH20 SC
Подкожные инъекции

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Концентрации эфгартигимода в сыворотке в качестве входных данных для компартментарного анализа на основе модели для определения зависимости клиренса (CL) от возраста и размера.
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Концентрации эфгартигимода в сыворотке в качестве входных данных для компартментального анализа на основе модели для определения зависимости объемного распределения (Vd) от возраста и размера.
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Уровни общих G-иммуноглобулинов (IgG) в качестве входных данных для анализа фармакокинетики (ФК)/фармакодинамики (ФД)
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Антитела к рецепторам ацетилхолина (AChR-Ab) в качестве входных данных для анализа фармакокинетики (ФК)/фармакодинамики (ФД)
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: До 14 недель
До 14 недель
Тяжесть нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: До 14 недель
До 14 недель
Частота серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: До 14 недель
До 14 недель
Тяжесть серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: До 14 недель
До 14 недель
Частота нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI)
Временное ограничение: До 14 недель
До 14 недель
Тяжесть нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI)
Временное ограничение: До 14 недель
До 14 недель
Концентрации эфгартигимода в сыворотке
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Абсолютные значения общего иммуноглобулина G (IgG) в образцах крови
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Изменение по сравнению с исходными значениями общего иммуноглобулина G (IgG) в образцах крови
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Процентное изменение по сравнению с исходными значениями общего иммуноглобулина G (IgG) в образцах крови
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Абсолютные значения антител к рецептору ацетилхолина (AChR-Ab) в образцах крови
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем антител к рецептору ацетилхолина (AChR-Ab) в образцах крови
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Процентное изменение по сравнению с исходными значениями антител к рецептору ацетилхолина (AChR-Ab) в образцах крови
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Частота появления антилекарственных антител (ADA) против эфгартигимода в образцах сыворотки
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Распространенность антилекарственных антител (АДА) против эфгартигимода в образцах сыворотки
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Частота выявления антител против rHuPH20 в образцах сыворотки
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Распространенность антител против rHuPH20 в образцах сыворотки
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Абсолютное значение общего показателя активности повседневной жизни при миастении гравис (MG-ADL), подходящее для использования в педиатрии.
Временное ограничение: До 12 недель
Минимальное значение: 0 (без ухудшения); Максимальное значение: 24 (наивысшее ухудшение)
До 12 недель
Изменение общего показателя ежедневной активности при миастении гравис (MG-ADL) по сравнению с исходным уровнем, подходящее для использования в педиатрии
Временное ограничение: До 12 недель
Минимальное значение: 0 (без ухудшения); Максимальное значение: 24 (наивысшее ухудшение)
До 12 недель
Абсолютное значение количественного показателя миастении гравис (QMG)
Временное ограничение: До 12 недель
Минимальное значение: 0 (без ухудшения); Максимальное значение: 39 (самое серьезное нарушение)
До 12 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем количественного показателя миастении гравис (QMG)
Временное ограничение: До 12 недель
Минимальное значение: 0 (без ухудшения); Максимальное значение: 39 (самое серьезное нарушение)
До 12 недель
Абсолютное значение показателя EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Изменение по сравнению с базовым значением показателя EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Изменение исходного значения шкалы детской усталости Neuro-QoL
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Изменение по сравнению с исходным значением общего клинического впечатления от улучшения (CGI-I)
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Изменения титров защитных антител к вакцинам
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

argenx

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 июня 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 апреля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 апреля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 апреля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ARGX-113-2207
  • 2023 (Грант/контракт NIH США: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-506159-12-00 (Ктис)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться