Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование эфгартигимода PH20 п/к у детей в возрасте от 2 до 18 лет с генерализованной миастенией гравис (ADAPT Jr SC)

24 сентября 2026 г. обновлено: argenx

Открытое неконтролируемое исследование по оценке фармакокинетики, фармакодинамики, безопасности и активности эфгартигимода PH20 SC у участников в возрасте от 2 до 18 лет с генерализованной миастенией гравис.

The purpose of this study is to measure the pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), safety, tolerability, and immunogenicity of efgartigimod PH20 SC in pediatric participants with gMG aged 2 to <18 years. The primary goal is to confirm an appropriate dose of efgartigimod PH20 SC for pediatric patients using PK and PD results from this study. Participants will receive injections of efgartigimod PH20 SC and will be monitored for safety until the end of the study. At the end of the follow-up period, eligible participants may roll over to an open-label extension (OLE) study.

The participants will be in the study for up to 14 weeks.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

12

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Sabine Coppieters, MD
  • Номер телефона: 857-350-4834
  • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com

Места учебы

  • Австралия
      • Randwick, Австралия, 2031
        • Рекрутинг
        • Sydney Children's Hospital
        • Контакт:
    • New South Wales
      • Melbourne, New South Wales, Австралия, 3052
        • Рекрутинг
        • Royal Children's Hospital Melbourne
        • Контакт:
          • Eppie Yiu, MD
          • Номер телефона: 61 41 2599077
          • Электронная почта: eppie.yiu@rch.org.au
  • Бельгия
      • Ghent, Бельгия, 9000
        • Рекрутинг
        • UZ Gent
        • Контакт:
  • Германия
      • Essen, Германия, 45147
        • Рекрутинг
        • Universitätsklinikum Essen
        • Контакт:
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль, 9112001
        • Рекрутинг
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
        • Контакт:
          • Talya Dor-Wollman, MD
          • Номер телефона: 857-350-4834
          • Электронная почта: clinicaltrials@argenx.com
      • Petah Tikvah, Израиль, 4920235
        • Рекрутинг
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Контакт:
      • Tel Aviv, Израиль, 6423906
        • Рекрутинг
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
        • Контакт:
  • Испания
      • Valencia, Испания, 46026
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Контакт:
          • Teresa Sevilla Mantecón, MD
          • Номер телефона: +34961244000
          • Электронная почта: sevilla_ter@gva.es
  • Италия
      • Genova, Италия, 16147
        • Рекрутинг
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
        • Контакт:
  • Канада
      • Ottawa, Канада, K1H 8L1
        • Рекрутинг
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
        • Контакт:
  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
        • Рекрутинг
        • Leiden University Medical Center
        • Контакт:
          • Erik Harmen Niks, MD
          • Номер телефона: +310715262197
          • Электронная почта: e.h.niks@lumc.nl
  • Польша
      • Gdansk, Польша, 80-211
        • Рекрутинг
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
        • Контакт:
          • Maria Mazurkiewicz-Beldzinska, MD
          • Номер телефона: +48583492390
          • Электронная почта: mmazur@gumed.edu.pl
      • Katowice, Польша, 40-689
        • Рекрутинг
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Контакт:
      • Warsaw, Польша, 02-097
        • Рекрутинг
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Контакт:
  • Соединенное Королевство
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
        • Рекрутинг
        • Oxford Children's Hospital
        • Контакт:
  • Соединенные Штаты
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28207
        • Активный, не рекрутирующий
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
    • Texas
      • Denton, Texas, Соединенные Штаты, 76208
        • Активный, не рекрутирующий
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • Активный, не рекрутирующий
        • University of Virginia
  • Франция
      • Marseille, Франция, 13385
        • Рекрутинг
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Контакт:
          • Cecile Halbert, MD
          • Номер телефона: +33491385605
          • Электронная почта: cecile.halbert@ap-hm.fr
  • Чехия
      • Brno, Чехия, 613 00
        • Рекрутинг
        • Fakultni nemocnice Brno
        • Контакт:
          • Ondrej Havlin, MD
          • Номер телефона: +42532234581
          • Электронная почта: havlin.ondrej@fnbrno.cz
      • Ostrava, Чехия, 708 00
        • Рекрутинг
        • Fakultni nemocnice Ostrava
        • Контакт:
          • Hana Medricka, MD
          • Номер телефона: +420597373612
          • Электронная почта: hana.medricka@fno.cz
  • Швейцария
      • Lausanne, Швейцария, 1011
        • Рекрутинг
        • Hôpital Nestlé
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Inclusion Criteria:

  • The participant (and/or their legally authorized representative) understands the requirements of the study and is capable of providing written informed consent/assent and complying with protocol requirements
  • The participant is aged 2 to <18 years at the time of informed consent/assent
  • The participant has been diagnosed with generalised Myasthenia Gravis that is supported by a physical examination and confirmed seropositivity for anti-acetylcholine receptor antibodies
  • The participant has had an unsatisfactory response to immunosuppressants, corticosteroids, or acetylcholinesterase inhibitors but is on stable concomitant MG therapy. If receiving corticosteroids and/or immunosuppressants, must be on a stable dose for ≥1 month before screening
  • The participant agrees to use birth control consistent with local regulations and people of child-bearing potential must have a negative blood pregnancy test at screening and a negative urine pregnancy test before receiving the study drug

Exclusion Criteria:

  • Is a female adolescent of child-bearing potential who is pregnant and/or lactating or intends to become pregnant during their participation in the study
  • Has worsening muscle weakness secondary to a concurrent infection or as a result of a medication
  • Has a documented lack of clinical response to plasma exchange (PLEX)
  • Received a live or live-attenuated vaccine within <4 weeks before screening
  • Received a thymectomy within 3 months before screening or is planning to get a thymectomy during their participation in the study
  • Has a known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of generalised Myasthenia Gravis or puts the participant at undue risk
  • History of malignancy, cancer, unless considered cured by adequate treatment with no evidence of recurrence for ≥3 years. Adequately treated participants with the following cancers can be included at any time: Basal cell or squamous cell skin cancer, Carcinoma in situ of the cervix, Carcinoma in situ of the breast, Incidental histological findings of prostate cancer
  • Clinically significant active infection that is not sufficiently resolved in the investigator's opinion or positive serum test at screening for active infection with any of the following: Hepatitis B virus (HBV), Hepatitis C virus (HCV), HIV
  • Has a positive PCR test for SARS-CoV-2 at screening
  • Has/had a clinically significant disease, had recent major surgery (within 3 months of screening) or intends to have major surgery during the study, or has/had any other medical condition that, in the investigator's opinion, would confound the results of the study or put the participant at undue risk
  • Has received a different study drug in another clinical study within <12 before screening
  • Is currently participating in another interventional clinical study
  • Has previously participated in an efgartigimod clinical study and received at least one dose of study drug
  • Has a known hypersensitivity to study drug or any of its excipients
  • Has a history of or current episode of alcohol, drug, or medication abuse as assessed by the investigator
  • Use of some medications before screening (more information is found in the protocol)

The complete list of exclusion criteria can be found in the protocol.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Efgartigimod PH20 SC

Participants aged 12 to <18 years receiving efgartigimod PH20 SC treatment
Биологический: Efgartigimod PH20 SC

Subcutaneous injections

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Концентрации эфгартигимода в сыворотке в качестве входных данных для компартментарного анализа на основе модели для определения зависимости клиренса (CL) от возраста и размера.
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Концентрации эфгартигимода в сыворотке в качестве входных данных для компартментального анализа на основе модели для определения зависимости объемного распределения (Vd) от возраста и размера.
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Уровни общих G-иммуноглобулинов (IgG) в качестве входных данных для анализа фармакокинетики (ФК)/фармакодинамики (ФД)
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Антитела к рецепторам ацетилхолина (AChR-Ab) в качестве входных данных для анализа фармакокинетики (ФК)/фармакодинамики (ФД)
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: До 14 недель
До 14 недель
Тяжесть нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: До 14 недель
До 14 недель
Частота серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: До 14 недель
До 14 недель
Тяжесть серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: До 14 недель
До 14 недель
Частота нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI)
Временное ограничение: До 14 недель
До 14 недель
Тяжесть нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI)
Временное ограничение: До 14 недель
До 14 недель
Концентрации эфгартигимода в сыворотке
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Абсолютные значения общего иммуноглобулина G (IgG) в образцах крови
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Изменение по сравнению с исходными значениями общего иммуноглобулина G (IgG) в образцах крови
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Процентное изменение по сравнению с исходными значениями общего иммуноглобулина G (IgG) в образцах крови
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Абсолютные значения антител к рецептору ацетилхолина (AChR-Ab) в образцах крови
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем антител к рецептору ацетилхолина (AChR-Ab) в образцах крови
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Процентное изменение по сравнению с исходными значениями антител к рецептору ацетилхолина (AChR-Ab) в образцах крови
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Частота появления антилекарственных антител (ADA) против эфгартигимода в образцах сыворотки
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Распространенность антилекарственных антител (АДА) против эфгартигимода в образцах сыворотки
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Частота выявления антител против rHuPH20 в образцах сыворотки
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Распространенность антител против rHuPH20 в образцах сыворотки
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Абсолютное значение показателя EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Изменение по сравнению с базовым значением показателя EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y)
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Изменение исходного значения шкалы детской усталости Neuro-QoL
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Изменение по сравнению с исходным значением общего клинического впечатления от улучшения (CGI-I)
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Изменения титров защитных антител к вакцинам
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Absolute value of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Временное ограничение: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Временное ограничение: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Absolute value of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Временное ограничение: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Временное ограничение: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

argenx

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 июня 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 апреля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 апреля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 апреля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ARGX-113-2207
  • 2023-506159-12-00 (Ктис)
  • 2023 (Грант/контракт NIH США)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться