Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Efgartigimod PH20 SC hos barn mellom 2 og under 18 år med generalisert myasthenia gravis (ADAPT Jr SC)

24. september 2026 oppdatert av: argenx

En åpen, ukontrollert studie for å evaluere farmakokinetikken, farmakodynamikken, sikkerheten og aktiviteten til Efgartigimod PH20 SC hos deltakere fra 2 til under 18 år med generalisert myasthenia gravis

The purpose of this study is to measure the pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), safety, tolerability, and immunogenicity of efgartigimod PH20 SC in pediatric participants with gMG aged 2 to <18 years. The primary goal is to confirm an appropriate dose of efgartigimod PH20 SC for pediatric patients using PK and PD results from this study. Participants will receive injections of efgartigimod PH20 SC and will be monitored for safety until the end of the study. At the end of the follow-up period, eligible participants may roll over to an open-label extension (OLE) study.

The participants will be in the study for up to 14 weeks.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
      • Randwick, Australia, 2031
    • New South Wales
      • Melbourne, New South Wales, Australia, 3052
        • Rekruttering
        • Royal Children's Hospital Melbourne
        • Ta kontakt med:
  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H 8L1
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
    • Texas
      • Denton, Texas, Forente stater, 76208
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Virginia
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Rekruttering
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Ta kontakt med:
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Rekruttering
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
        • Ta kontakt med:
      • Petah Tikvah, Israel, 4920235
        • Rekruttering
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Ta kontakt med:
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Rekruttering
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
        • Ta kontakt med:
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Rekruttering
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
        • Ta kontakt med:
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Rekruttering
        • Leiden University Medical Center
        • Ta kontakt med:
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-211
        • Rekruttering
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
        • Ta kontakt med:
      • Katowice, Polen, 40-689
        • Rekruttering
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Ta kontakt med:
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Rekruttering
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Ta kontakt med:
  • Spania
      • Valencia, Spania, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
      • Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • Rekruttering
        • Oxford Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Sveits
      • Lausanne, Sveits, 1011
        • Rekruttering
        • Hôpital Nestlé
        • Ta kontakt med:
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 613 00
        • Rekruttering
        • Fakultni nemocnice Brno
        • Ta kontakt med:
      • Ostrava, Tsjekkia, 708 00
        • Rekruttering
        • Fakultni nemocnice Ostrava
        • Ta kontakt med:
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Essen
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • The participant (and/or their legally authorized representative) understands the requirements of the study and is capable of providing written informed consent/assent and complying with protocol requirements
  • The participant is aged 2 to <18 years at the time of informed consent/assent
  • The participant has been diagnosed with generalised Myasthenia Gravis that is supported by a physical examination and confirmed seropositivity for anti-acetylcholine receptor antibodies
  • The participant has had an unsatisfactory response to immunosuppressants, corticosteroids, or acetylcholinesterase inhibitors but is on stable concomitant MG therapy. If receiving corticosteroids and/or immunosuppressants, must be on a stable dose for ≥1 month before screening
  • The participant agrees to use birth control consistent with local regulations and people of child-bearing potential must have a negative blood pregnancy test at screening and a negative urine pregnancy test before receiving the study drug

Exclusion Criteria:

  • Is a female adolescent of child-bearing potential who is pregnant and/or lactating or intends to become pregnant during their participation in the study
  • Has worsening muscle weakness secondary to a concurrent infection or as a result of a medication
  • Has a documented lack of clinical response to plasma exchange (PLEX)
  • Received a live or live-attenuated vaccine within <4 weeks before screening
  • Received a thymectomy within 3 months before screening or is planning to get a thymectomy during their participation in the study
  • Has a known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of generalised Myasthenia Gravis or puts the participant at undue risk
  • History of malignancy, cancer, unless considered cured by adequate treatment with no evidence of recurrence for ≥3 years. Adequately treated participants with the following cancers can be included at any time: Basal cell or squamous cell skin cancer, Carcinoma in situ of the cervix, Carcinoma in situ of the breast, Incidental histological findings of prostate cancer
  • Clinically significant active infection that is not sufficiently resolved in the investigator's opinion or positive serum test at screening for active infection with any of the following: Hepatitis B virus (HBV), Hepatitis C virus (HCV), HIV
  • Has a positive PCR test for SARS-CoV-2 at screening
  • Has/had a clinically significant disease, had recent major surgery (within 3 months of screening) or intends to have major surgery during the study, or has/had any other medical condition that, in the investigator's opinion, would confound the results of the study or put the participant at undue risk
  • Has received a different study drug in another clinical study within <12 before screening
  • Is currently participating in another interventional clinical study
  • Has previously participated in an efgartigimod clinical study and received at least one dose of study drug
  • Has a known hypersensitivity to study drug or any of its excipients
  • Has a history of or current episode of alcohol, drug, or medication abuse as assessed by the investigator
  • Use of some medications before screening (more information is found in the protocol)

The complete list of exclusion criteria can be found in the protocol.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Efgartigimod PH20 SC

Participants aged 12 to <18 years receiving efgartigimod PH20 SC treatment
Biologisk: Efgartigimod PH20 SC

Subcutaneous injections

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Efgartigimod serumkonsentrasjoner som input for kompartmentbasert, modelldrevet analyse for å bestemme alder og størrelsesavhengighet av Clearance (CL)
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Efgartigimod serumkonsentrasjoner som input for kompartmentbasert, modelldrevet analyse for å bestemme alder og størrelsesavhengighet av volumfordeling (Vd)
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Totale G-immunoglobuliner (IgG) nivåer som input for farmakokinetikk (PK)/farmakodynamikk (PD) modelleringsanalyse
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Anti-acetylkolin reseptor antistoffer (AChR-Ab) som input for farmakokinetikk (PK) / farmakodynamikk (PD) modelleringsanalyse
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Inntil 14 uker
Inntil 14 uker
Alvorlighetsgraden av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Inntil 14 uker
Inntil 14 uker
Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Inntil 14 uker
Inntil 14 uker
Alvorlighetsgraden av alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Inntil 14 uker
Inntil 14 uker
Forekomst av uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Inntil 14 uker
Inntil 14 uker
Alvorlighetsgraden av uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Inntil 14 uker
Inntil 14 uker
Efgartigimod serumkonsentrasjoner
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Absolutte verdier av totalt immunglobulin G (IgG) fra blodprøver
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Endring fra baseline-verdier for totalt immunglobulin G (IgG) fra blodprøver
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Prosentvis endring fra baseline-verdier av totalt immunglobulin G (IgG) fra blodprøver
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Absolutte verdier av anti-acetylkolinreseptorantistoffer (AChR-Ab) fra blodprøver
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Endring fra baseline-verdier for anti-acetylkolinreseptorantistoffer (AChR-Ab) fra blodprøver
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Prosentvis endring fra baseline-verdier for anti-acetylkolinreseptorantistoffer (AChR-Ab) fra blodprøver
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Forekomst av anti-medikamentantistoffer (ADA) mot efgartigimod i serumprøver
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Prevalens av anti-medikamentantistoffer (ADA) mot efgartigimod i serumprøver
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Forekomst av antistoffer mot rHuPH20 i serumprøver
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Prevalens av antistoffer mot rHuPH20 i serumprøver
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Absolutt verdi av EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y) poengsum
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Endring fra basisverdien til EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y) poengsum
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Endring fra baselineverdien av Neuro-QoL Pediatric Fatigue Score
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Endring fra baselineverdien for Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Endringer i beskyttende antistofftitere mot vaksiner
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Absolute value of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Tidsramme: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
Tidsramme: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Absolute value of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Tidsramme: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Tidsramme: Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

argenx

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. juni 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. april 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. april 2024

Først lagt ut (Faktiske)

30. april 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARGX-113-2207
  • 2023-506159-12-00 (Ctis)
  • 2023 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere