Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Efgartigimod PH20 SC hos barn mellom 2 og under 18 år med generalisert myasthenia gravis (ADAPT Jr SC)

10. september 2026 oppdatert av: argenx

En åpen, ukontrollert studie for å evaluere farmakokinetikken, farmakodynamikken, sikkerheten og aktiviteten til Efgartigimod PH20 SC hos deltakere fra 2 til under 18 år med generalisert myasthenia gravis

Hensikten med denne studien er å måle farmakokinetikken (PK), farmakodynamikken (PD), sikkerheten, toleransen og immunogenisiteten til efgartigimod PH20 SC hos pediatriske deltakere med gMG i alderen 2 til <18 år. Det primære målet er å bekrefte en passende dose av efgartigimod PH20 SC for pediatriske pasienter som bruker PK- og PD-resultater fra denne studien. Deltakerne vil motta injeksjoner med efgartigimod PH20 SC og vil bli overvåket for sikkerhet til slutten av studien. På slutten av oppfølgingsperioden kan kvalifiserte deltakere gå over til en åpen utvidelsesstudie (OLE).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
      • Randwick, Australia, 2031
  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H 8L1
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
        • Rekruttering
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Denton, Texas, Forente stater, 76208
        • Rekruttering
        • Neurology Rare Disease Center
        • Ta kontakt med:
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • Rekruttering
        • University of Virginia
        • Ta kontakt med:
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Rekruttering
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • Ta kontakt med:
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Rekruttering
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
        • Ta kontakt med:
      • Petah Tikvah, Israel, 4920235
        • Rekruttering
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • Ta kontakt med:
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Rekruttering
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
        • Ta kontakt med:
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Rekruttering
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
        • Ta kontakt med:
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Rekruttering
        • Leiden University Medical Center
        • Ta kontakt med:
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-211
        • Rekruttering
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
        • Ta kontakt med:
      • Katowice, Polen, 40-689
        • Rekruttering
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • Ta kontakt med:
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Rekruttering
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • Ta kontakt med:
  • Spania
      • Valencia, Spania, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
      • Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • Rekruttering
        • Oxford Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Sveits
      • Lausanne, Sveits, 1011
        • Rekruttering
        • Hôpital Nestlé
        • Ta kontakt med:
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 613 00
        • Rekruttering
        • Fakultni nemocnice Brno
        • Ta kontakt med:
      • Ostrava, Tsjekkia, 708 00
        • Rekruttering
        • Fakultni Nemocnice Ostrava
        • Ta kontakt med:
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Essen
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren (og/eller deres juridisk autoriserte representant) forstår kravene til studien og er i stand til å gi skriftlig informert samtykke/samtykke og overholde protokollkrav
  • Deltakeren er i alderen 2 til <18 år på tidspunktet for informert samtykke/samtykke
  • Deltakeren har blitt diagnostisert med generalisert Myasthenia Gravis som er støttet av en fysisk undersøkelse og bekreftet seropositivitet for anti-acetylkolinreseptorantistoffer
  • Deltakeren har hatt en utilfredsstillende respons på immunsuppressiva, kortikosteroider eller acetylkolinesterasehemmere, men er på stabil samtidig MG-behandling. Hvis du får kortikosteroider og/eller immunsuppressiva, må du ha en stabil dose i ≥1 måned før screening
  • Deltakeren godtar å bruke prevensjon i samsvar med lokale forskrifter, og personer i fertil alder må ha en negativ blodgraviditetstest ved screening og en negativ uringraviditetstest før de får studiemedisinen

Ekskluderingskriterier:

  • Er en kvinnelig ungdom i fertil alder som er gravid og/eller ammer eller har til hensikt å bli gravid under sin deltakelse i studien
  • Har forverret muskelsvakhet sekundært til en samtidig infeksjon eller som et resultat av en medisinering
  • Har en dokumentert mangel på klinisk respons på plasmautveksling (PLEX)
  • Fikk en levende eller levende svekket vaksine innen <4 uker før screening
  • Fikk en tymektomi innen 3 måneder før screening eller planlegger å få en tymektomi under deres deltakelse i studien
  • Har en kjent autoimmun sykdom eller en hvilken som helst medisinsk tilstand som vil forstyrre en nøyaktig vurdering av kliniske symptomer på generalisert myasthenia gravis eller setter deltakeren i unødig risiko
  • Anamnese med malignitet, kreft, med mindre det anses kurert ved adekvat behandling uten tegn på tilbakefall i ≥3 år. Tilstrekkelig behandlede deltakere med følgende kreftformer kan inkluderes når som helst: Basalcelle- eller plateepitelhudkreft, Karsinom in situ i livmorhalsen, Karsinom in situ i brystet, Tilfeldige histologiske funn av prostatakreft
  • Klinisk signifikant aktiv infeksjon som ikke er tilstrekkelig løst i etterforskerens mening eller positiv serumtest ved screening for aktiv infeksjon med noen av følgende: Hepatitt B-virus (HBV), Hepatitt C-virus (HCV), HIV
  • Har positiv PCR-test for SARS-CoV-2 ved screening
  • Har/hadd en klinisk signifikant sykdom, nylig gjennomgått større operasjoner (innen 3 måneder etter screening) eller har til hensikt å gjennomgå større operasjoner under studien, eller har/hadd en annen medisinsk tilstand som etter utforskerens mening ville forvirre resultatene av studere eller sette deltakeren i unødig risiko
  • Har mottatt et annet studiemedikament i en annen klinisk studie innen <12 før screening
  • Deltar for tiden i en annen intervensjonell klinisk studie
  • Har tidligere deltatt i en efgartigimod klinisk studie og mottatt minst én dose studiemedisin
  • Har en kjent overfølsomhet overfor studiemedisin eller noen av dets hjelpestoffer
  • Har en historie med eller nåværende episode med alkohol-, narkotika- eller medisinmisbruk som vurdert av etterforskeren
  • Bruk av noen medisiner før screening (mer informasjon finnes i protokollen)

Den fullstendige listen over eksklusjonskriterier finner du i protokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Efgartigimod PH20 SC
Deltakere i alderen 12 til <18 år som får behandling med efgartigimod PH20 SC
Biologisk: Efgartigimod PH20 SC
Subkutane injeksjoner

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Efgartigimod serumkonsentrasjoner som input for kompartmentbasert, modelldrevet analyse for å bestemme alder og størrelsesavhengighet av Clearance (CL)
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Efgartigimod serumkonsentrasjoner som input for kompartmentbasert, modelldrevet analyse for å bestemme alder og størrelsesavhengighet av volumfordeling (Vd)
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Totale G-immunoglobuliner (IgG) nivåer som input for farmakokinetikk (PK)/farmakodynamikk (PD) modelleringsanalyse
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Anti-acetylkolin reseptor antistoffer (AChR-Ab) som input for farmakokinetikk (PK) / farmakodynamikk (PD) modelleringsanalyse
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Inntil 14 uker
Inntil 14 uker
Alvorlighetsgraden av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Inntil 14 uker
Inntil 14 uker
Forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Inntil 14 uker
Inntil 14 uker
Alvorlighetsgraden av alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Inntil 14 uker
Inntil 14 uker
Forekomst av uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Inntil 14 uker
Inntil 14 uker
Alvorlighetsgraden av uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Inntil 14 uker
Inntil 14 uker
Efgartigimod serumkonsentrasjoner
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Absolutte verdier av totalt immunglobulin G (IgG) fra blodprøver
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Endring fra baseline-verdier for totalt immunglobulin G (IgG) fra blodprøver
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Prosentvis endring fra baseline-verdier av totalt immunglobulin G (IgG) fra blodprøver
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Absolutte verdier av anti-acetylkolinreseptorantistoffer (AChR-Ab) fra blodprøver
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Endring fra baseline-verdier for anti-acetylkolinreseptorantistoffer (AChR-Ab) fra blodprøver
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Prosentvis endring fra baseline-verdier for anti-acetylkolinreseptorantistoffer (AChR-Ab) fra blodprøver
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Forekomst av anti-medikamentantistoffer (ADA) mot efgartigimod i serumprøver
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Prevalens av anti-medikamentantistoffer (ADA) mot efgartigimod i serumprøver
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Forekomst av antistoffer mot rHuPH20 i serumprøver
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Prevalens av antistoffer mot rHuPH20 i serumprøver
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Absolutt verdi av total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) poengsum, egnet for pediatrisk bruk
Tidsramme: Inntil 12 uker
Minimumsverdi: 0 (ingen verdifall); Maksimal verdi: 24 (høyeste verdifall)
Inntil 12 uker
Endring fra baseline av total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, egnet for pediatrisk bruk
Tidsramme: Inntil 12 uker
Minimumsverdi: 0 (ingen verdifall); Maksimal verdi: 24 (høyeste verdifall)
Inntil 12 uker
Absolutt verdi av Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) poengsum
Tidsramme: Inntil 12 uker
Minimumsverdi: 0 (ingen verdifall); Maksimal verdi: 39 (mest alvorlig svekkelse)
Inntil 12 uker
Endring fra baseline av Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Tidsramme: Inntil 12 uker
Minimumsverdi: 0 (ingen verdifall); Maksimal verdi: 39 (mest alvorlig svekkelse)
Inntil 12 uker
Absolutt verdi av EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y) poengsum
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Endring fra basisverdien til EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y) poengsum
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Endring fra baselineverdien av Neuro-QoL Pediatric Fatigue Score
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Endring fra baselineverdien for Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Endringer i beskyttende antistofftitere mot vaksiner
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

argenx

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. juni 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. april 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. april 2024

Først lagt ut (Faktiske)

30. april 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARGX-113-2207
  • 2023 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-506159-12-00 (Ctis)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere