Efgartigimod PH20 SC 在 2 岁至 18 岁以下儿童全身性重症肌无力中的研究

纳入标准：

• 参与者（和/或其合法授权代表）了解研究的要求，并能够提供书面知情同意/同意并遵守方案要求
• 参与者在知情同意/同意时年龄为 2 岁至 <18 岁
• 参与者已被诊断患有全身性重症肌无力，并得到体检的支持并确认抗乙酰胆碱受体抗体血清呈阳性
• 参与者对免疫抑制剂、皮质类固醇或乙酰胆碱酯酶抑制剂的反应不令人满意，但正在接受稳定的 MG 伴随治疗。 如果正在接受皮质类固醇和/或免疫抑制剂，则在筛查前必须保持稳定剂量至少 1 个月
• 参与者同意使用符合当地法规的节育措施，并且有生育能力的人在接受研究药物之前必须在筛选时进行血妊娠试验阴性，并在接受研究药物之前进行尿妊娠试验阴性

排除标准：

• 是具有生育潜力且在参与研究期间怀孕和/或哺乳或打算怀孕的女性青少年
• 由于并发感染或药物导致肌肉无力恶化
• 有记录表明血浆置换 (PLEX) 缺乏临床反应
• 在筛选前 4 周内接种过活疫苗或减毒活疫苗
• 筛选前 3 个月内接受过胸腺切除术或计划在参与研究期间接受胸腺切除术
• 患有已知的自身免疫性疾病或任何会干扰对全身重症肌无力临床症状的准确评估或使参与者面临过度风险的医疗状况
• 有恶性肿瘤、癌症病史，除非认为通过充分治疗已治愈且≥3年无复发证据。 患有以下癌症的经过充分治疗的参与者可以随时纳入：基底细胞或鳞状细胞皮肤癌、子宫颈原位癌、乳腺癌原位癌、前列腺癌的偶然组织学发现
• 临床上显着的活动性感染，研究者认为未得到充分解决，或在筛查以下任何活动性感染时血清检测呈阳性：乙型肝炎病毒 (HBV)、丙型肝炎病毒 (HCV)、HIV
• 筛选时 SARS-CoV-2 PCR 检测结果呈阳性
• 患有/患有临床上显着的疾病，最近进行过大手术（筛查后 3 个月内）或打算在研究期间进行大手术，或者患有/患有任何其他医疗状况，研究者认为这些状况会混淆研究结果研究或将参与者置于不适当的风险中
• 筛选前 <12 天内曾在另一项临床研究中接受过不同的研究药物
• 目前正在参与另一项介入性临床研究
• 之前曾参加过 efgartigimod 临床研究并接受过至少一剂研究药物
• 已知对研究药物或其任何赋形剂过敏
• 经调查人员评估，有酒精、药物或药物滥用史或当前发作情况
• 筛查前使用一些药物（更多信息可在方案中找到）

排除标准的完整列表可以在协议中找到。