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Efgartigimod PH20 SC 在 2 岁至 18 岁以下儿童全身性重症肌无力中的研究 (ADAPT Jr SC)

2026年9月24日 更新者：argenx

一项开放标签、非对照研究，旨在评估 Efgartigimod PH20 SC 在 2 岁至 18 岁以下全身性重症肌无力参与者中的药代动力学、药效学、安全性和活性

The purpose of this study is to measure the pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), safety, tolerability, and immunogenicity of efgartigimod PH20 SC in pediatric participants with gMG aged 2 to <18 years. The primary goal is to confirm an appropriate dose of efgartigimod PH20 SC for pediatric patients using PK and PD results from this study. Participants will receive injections of efgartigimod PH20 SC and will be monitored for safety until the end of the study. At the end of the follow-up period, eligible participants may roll over to an open-label extension (OLE) study.

The participants will be in the study for up to 14 weeks.

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

12

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 以色列
      • Jerusalem、以色列、9112001
        • 招聘中
        • Hadassah Medical Center- Ein Kerem
        • 接触：
      • Petah Tikvah、以色列、4920235
        • 招聘中
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
        • 接触：
      • Tel Aviv、以色列、6423906
        • 招聘中
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center Ichilov
        • 接触：
  • 加拿大
      • Ottawa、加拿大、K1H 8L1
        • 招聘中
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
        • 接触：
  • 德国
      • Essen、德国、45147
  • 意大利
      • Genova、意大利、16147
        • 招聘中
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
        • 接触：
  • 捷克语
      • Brno、捷克语、613 00
        • 招聘中
        • Fakultni nemocnice Brno
        • 接触：
      • Ostrava、捷克语、708 00
        • 招聘中
        • Fakultni nemocnice Ostrava
        • 接触：
  • 比利时
      • Ghent、比利时、9000
  • 法国
      • Marseille、法国、13385
        • 招聘中
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
        • 接触：
  • 波兰
      • Gdansk、波兰、80-211
        • 招聘中
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku
        • 接触：
      • Katowice、波兰、40-689
        • 招聘中
        • Neurologia Śląska Centrum Medyczne
        • 接触：
      • Warsaw、波兰、02-097
        • 招聘中
        • Centralny Szpital Kliniczny - Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM
        • 接触：
  • 澳大利亚
      • Randwick、澳大利亚、2031
    • New South Wales
      • Melbourne、New South Wales、澳大利亚、3052
        • 招聘中
        • Royal Children's Hospital Melbourne
        • 接触：
  • 瑞士
      • Lausanne、瑞士、1011
  • 美国
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28207
        • 主动，不招人
        • Carolinas HealthCare System Neurosciences Institute - Neurology
    • Texas
      • Denton、Texas、美国、76208
        • 主动，不招人
        • Neurology Rare Disease Center
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22903
        • 主动，不招人
        • University of Virginia
  • 英国
      • Oxford、英国、OX3 9DU
        • 招聘中
        • Oxford Children's Hospital
        • 接触：
  • 荷兰
      • Leiden、荷兰、2333 ZA
        • 招聘中
        • Leiden University Medical Center
        • 接触：
  • 西班牙
      • Valencia、西班牙、46026
        • 招聘中
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

Inclusion Criteria:

  • The participant (and/or their legally authorized representative) understands the requirements of the study and is capable of providing written informed consent/assent and complying with protocol requirements
  • The participant is aged 2 to <18 years at the time of informed consent/assent
  • The participant has been diagnosed with generalised Myasthenia Gravis that is supported by a physical examination and confirmed seropositivity for anti-acetylcholine receptor antibodies
  • The participant has had an unsatisfactory response to immunosuppressants, corticosteroids, or acetylcholinesterase inhibitors but is on stable concomitant MG therapy. If receiving corticosteroids and/or immunosuppressants, must be on a stable dose for ≥1 month before screening
  • The participant agrees to use birth control consistent with local regulations and people of child-bearing potential must have a negative blood pregnancy test at screening and a negative urine pregnancy test before receiving the study drug

Exclusion Criteria:

  • Is a female adolescent of child-bearing potential who is pregnant and/or lactating or intends to become pregnant during their participation in the study
  • Has worsening muscle weakness secondary to a concurrent infection or as a result of a medication
  • Has a documented lack of clinical response to plasma exchange (PLEX)
  • Received a live or live-attenuated vaccine within <4 weeks before screening
  • Received a thymectomy within 3 months before screening or is planning to get a thymectomy during their participation in the study
  • Has a known autoimmune disease or any medical condition that would interfere with an accurate assessment of clinical symptoms of generalised Myasthenia Gravis or puts the participant at undue risk
  • History of malignancy, cancer, unless considered cured by adequate treatment with no evidence of recurrence for ≥3 years. Adequately treated participants with the following cancers can be included at any time: Basal cell or squamous cell skin cancer, Carcinoma in situ of the cervix, Carcinoma in situ of the breast, Incidental histological findings of prostate cancer
  • Clinically significant active infection that is not sufficiently resolved in the investigator's opinion or positive serum test at screening for active infection with any of the following: Hepatitis B virus (HBV), Hepatitis C virus (HCV), HIV
  • Has a positive PCR test for SARS-CoV-2 at screening
  • Has/had a clinically significant disease, had recent major surgery (within 3 months of screening) or intends to have major surgery during the study, or has/had any other medical condition that, in the investigator's opinion, would confound the results of the study or put the participant at undue risk
  • Has received a different study drug in another clinical study within <12 before screening
  • Is currently participating in another interventional clinical study
  • Has previously participated in an efgartigimod clinical study and received at least one dose of study drug
  • Has a known hypersensitivity to study drug or any of its excipients
  • Has a history of or current episode of alcohol, drug, or medication abuse as assessed by the investigator
  • Use of some medications before screening (more information is found in the protocol)

The complete list of exclusion criteria can be found in the protocol.

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Efgartigimod PH20 SC

Participants aged 12 to <18 years receiving efgartigimod PH20 SC treatment
生物：Efgartigimod PH20 SC

Subcutaneous injections

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
Efgartigimod 血清浓度作为区室模型驱动分析的输入，以确定清除率 (CL) 的年龄和大小依赖性
大体时间：长达 12 周
长达 12 周
Efgartigimod 血清浓度作为区室模型驱动分析的输入，以确定体积分布 (Vd) 的年龄和大小依赖性
大体时间：长达 12 周
长达 12 周
总 G 免疫球蛋白 (IgG) 水平作为药代动力学 (PK)/药效学 (PD) 建模分析的输入
大体时间：长达 12 周
长达 12 周
抗乙酰胆碱受体抗体 (AChR-Ab) 作为药代动力学 (PK)/药效学 (PD) 建模分析的输入
大体时间：长达 12 周
长达 12 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件 (AE) 的发生率
大体时间：长达 14 周
长达 14 周
不良事件 (AE) 的严重程度
大体时间：长达 14 周
长达 14 周
严重不良事件 (SAE) 的发生率
大体时间：长达 14 周
长达 14 周
严重不良事件 (SAE) 的严重程度
大体时间：长达 14 周
长达 14 周
特别关注的不良事件的发生率 (AESI)
大体时间：长达 14 周
长达 14 周
特别关注的不良事件的严重程度 (AESI)
大体时间：长达 14 周
长达 14 周
艾加莫德血清浓度
大体时间：长达 12 周
长达 12 周
血液样本中总免疫球蛋白 G (IgG) 的绝对值
大体时间：长达 12 周
长达 12 周
血液样本中总免疫球蛋白 G (IgG) 相对于基线值的变化
大体时间：长达 12 周
长达 12 周
血液样本中总免疫球蛋白 G (IgG) 相对于基线值的百分比变化
大体时间：长达 12 周
长达 12 周
血液样本中抗乙酰胆碱受体抗体 (AChR-Ab) 的绝对值
大体时间：长达 12 周
长达 12 周
血液样本中抗乙酰胆碱受体抗体 (AChR-Ab) 相对于基线值的变化
大体时间：长达 12 周
长达 12 周
血液样本中抗乙酰胆碱受体抗体 (AChR-Ab) 与基线值的百分比变化
大体时间：长达 12 周
长达 12 周
血清样本中针对 efgartigimod 的抗药物抗体 (ADA) 的发生率
大体时间：长达 12 周
长达 12 周
血清样本中抗艾加莫德抗药物抗体 (ADA) 的流行率
大体时间：长达 12 周
长达 12 周
血清样本中抗 rHuPH20 抗体的出现率
大体时间：长达 12 周
长达 12 周
血清样本中抗 rHuPH20 抗体的流行率
大体时间：长达 12 周
长达 12 周
EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y) 分数的绝对值
大体时间：长达 12 周
长达 12 周
EuroQoL 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y) 分数相对于基线值的变化
大体时间：长达 12 周
长达 12 周
Neuro-QoL 儿童疲劳评分基线值的变化
大体时间：长达 12 周
长达 12 周
临床总体改善印象 (CGI-I) 相对于基线值的变化
大体时间：长达 12 周
长达 12 周
疫苗保护性抗体滴度的变化
大体时间：长达 12 周
长达 12 周
Absolute value of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
大体时间：Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of total Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) score, appropriate for pediatric use
大体时间：Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 24 (highest impairment)
Up to 12 weeks
Absolute value of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
大体时间：Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks
Change from baseline of Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
大体时间：Up to 12 weeks

Minimum value: 0 (no impairment); Maximum value: 39 (most severe impairment)
Up to 12 weeks

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

argenx

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年6月28日

初级完成 (估计的)

2027年9月1日

研究完成 (估计的)

2027年9月1日

研究注册日期

首次提交

2024年4月26日

首先提交符合 QC 标准的

2024年4月26日

首次发布 (实际的)

2024年4月30日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月24日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ARGX-113-2207
  • 2023-506159-12-00 (克蒂斯)
  • 2023 (美国 NIH 拨款/合同)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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