소아 환자(12~12세)를 대상으로 아피캄텐의 효과를 평가하기 위한 연구 (CEDAR-HCM)
2026년 8월 14일 업데이트: Cytokinetics
증상이 있는 폐쇄성 비대성 심근병증이 있는 소아 집단에서 Aficamten의 효능과 안전성을 평가하기 위한 2/3상 다기관, 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 및 공개 라벨 연장 시험
이 연구의 목적은 증상이 있는 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM)이 있는 소아 집단에서 아피캄텐의 효능, 안전성 및 PK를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
임상시험의 전반적인 목적은 증상이 있는 oHCM이 있는 청소년(12~18세)과 어린이(6~12세)에서 아피캄텐 투여의 효능, 안전성 및 내약성을 결정하는 것입니다. 청소년과 어린이는 청소년에서 확립된 아피캄텐의 유리한 약력학 및 안전성 프로파일을 포함하는 단계적 접근 방식으로 연구되고, 이어서 어린이의 투약 요법을 알리기 위한 추가 약동학 모델링이 수행됩니다.
재판은 2개 기간으로 구성됩니다:
- 기간 1은 소아 참가자를 대상으로 아피캄텐의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 무작위 이중 맹검 위약 대조 치료 기간입니다. 기간: 약 12주.
- 기간 2는 소아 참가자를 대상으로 아피캄텐의 장기적인 안전성을 평가하고 추가로 효능과 내약성을 평가하는 공개 연장 시험입니다. 기간: 약 52주.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
65
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Hospital
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospital
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198
- University Of Nebraska Medical Center
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, 미국, 07960
- Morristown Medical Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10027
- NYP/Columbia University Medical Center
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The Bronx, New York, 미국, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27701
- Duke Clinical Research Institute
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38103
- LeBonheur Children's Hospital
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Nashville, Tennessee, 미국, 37235
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78723
- Dell Children's Hospital
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- UT Southwestern
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Children's Wisconsin
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A Coruña, 스페인
- Unidad de Cardiología Infantil; Hospital Universitario da Coruña
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Barcelona, 스페인
- Hospital Sant Joan De Deu
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Liverpool, 영국
- Alder Hey Children's Hospital
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London, 영국, SW3 6NP
- Evelina Children's Hospital
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London, 영국, WC1N 3BH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Florence, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
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Kagoshima, 일본
- NHO Kagoshima Medical Center
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Osaka, 일본
- University of Osaka Hospital
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Sagamihara, 일본
- Kitasato University Hospital
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Suita, 일본
- National cerebral and cardiovascular center
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Tokyo, 일본
- Juntendo University Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1E8
- The Hospital for Sick Children (SickKids)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
1기: 치료기간
- 스크리닝 시점 및 1일차의 12세 이상 18세 미만의 남성 및 여성.
- 초기 코호트의 경우 체중 ≥ 45kg, 초기 코호트의 최소 10명의 참가자가 5mg qd의 시작 용량에서 관찰된 LVEF < 50% 사례 없이 4주까지 용량 적정을 받은 후 체중 ≥ 35kg입니다.
- 스크리닝 시 다음 oHCM 심초음파 기준에 대한 핵심 실험실 확인:
- 다른 심장 질환 없이 좌심실 비확장 좌심실 비대.
다음 임계값을 충족하는 좌심실 확장기 벽 두께:
- 증상이나 가족력이 없는 경우 Z-점수 > 2.5 또는
- 긍정적인 가족력 또는 긍정적인 유전자 검사가 있는 경우 Z-점수 > 2.
LVEF ≥ 60% 및 Valsalva LVOT-G ≥ 50mmHg.
- 유전자 검사로 확인된 육종 기원의 oHCM 또는 유전자 검사로 확인할 수 없는 경우 대사 장애, 미토콘드리아 심근병증, 신경근 질환, 기형 증후군, 침윤성 질환/염증 및 내분비 병력이 없는 경우 육종 기원의 oHCM이 추정될 수 있습니다. 장애(파브리병, 좌심실 비대를 동반한 누난 증후군, 아밀로이드 심근병증 등).
- 스크리닝 시 뉴욕심장협회(NYHA) 클래스 ≥ II.
- 심장초음파검사에 적합한 음향 창.
- 베타 차단제, 베라파밀, 딜티아젬 또는 디소피라미드를 복용하는 참가자는 무작위 배정 전 4주 이상 안정적인 용량을 투여받아야 합니다.
기간 2: 오픈 라벨 연장
- 1교시 완료. 규정 준수 또는 안전과 관련되지 않은 상황으로 인해 기간 1을 완료할 수 없는 경우 의료 모니터가 적격성을 검토하고 결정할 수 있습니다.
- 세척 후 LVEF ≥ 55%.
제외 기준:
- 1기: 치료기간
다음 기준 중 하나라도 해당되면 임상시험에서 잠재적인 참가자가 제외됩니다.
심각한 판막 심장 질환.
- 중등도 또는 중증 판막 대동맥 협착증 또는 고정성 대동맥하 폐쇄.
- 승모판의 수축기 전방 운동으로 인한 것이 아니고 중증도가 경미한 승모판 역류(주 연구자 또는 피지명인의 판단에 따라).
- 왼쪽 고정 폐쇄(예: 대동맥하, 대동맥 판막 또는 대동맥 축착)의 증거가 없습니다.
- 임상 과정 중 언제든지 좌심실 수축기 기능 장애(LVEF < 45%) 또는 스트레스성 심근병증의 병력.
- oHCM 이외의 선천성 심장 질환 병력(주 연구자 및 연구 의료 모니터의 판단에 따라 혈역학적으로 중요하지 않은 경우 등록될 수 있음).
- SRT(수술적 근육절제술 또는 경피적 알코올 격막 절제술)로 치료를 받았거나 시험 기간 동안 두 가지 치료 중 하나에 대한 계획이 있습니다.
- 발작성 또는 지속적인 심방세동 또는 심방조동의 병력.
- 스크리닝 전 3개월 이내에 실신, 증상이 있는 심실성 부정맥 또는 지속적인 심실성 빈맥 부정맥의 병력.
- 연구책임자(또는 지정자) 또는 의료 모니터의 의견으로 참가자의 안전에 위험을 초래하거나 임상시험을 방해할 수 있는 기타 임상적으로 중요한 장애, 악성종양, 활동성 감염, 기타 상태 또는 질병의 병력 또는 증거 평가, 절차 또는 완료.
- 심근병증을 유발하는 것으로 알려진 약물(예: 안트라사이클린, 단클론 항체[트라스투주맙], 알킬화제[사이클로포스파미드], 티로신 키나제 억제제[수니티닙 및 이마티닙])을 현재 또는 이전에 사용하고 있음.
- 현재 다른 조사 장치 또는 약물 시험에 참여하고 있거나 스크리닝 전 1개월 미만(또는 약물의 경우 5 반감기 중 더 긴 기간)에 조사 장치 또는 약물을 받았습니다.
- 스크리닝 6주 이내에 이식형 심장율동전환 제세동기(ICD) 이식 또는 시험 기간 동안 계획된 ICD 이식.
- 이전에 aficamten 또는 mavacamten으로 치료를 받은 적이 있습니다.
기간 2:
제외 기준:
기간 1에 참여하는 동안 관련 용량 중단과 함께 LVEF가 40% 미만으로 확인되었습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 애호가
이 팔의 참가자는 심 초음파 평가에 의해 유도 된 용량 수준 (5 mg ~ 20 mg)의 일일 경구 용량, 이중 맹검 기간 동안 12 주 동안, 개방형 연장 기간 동안 52 주 동안, 장기 연장 기간 동안 추가 144 주를받습니다.
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구강 정제
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위약 비교기: 위약
이 팔의 참가자는 이중 맹검 기간 동안 12 주 동안 일일 경구 선량의 단일 위약을받은 다음 개방형 연장 기간 동안 52 주 동안 애호가를 받고 장기 연장 기간 동안 추가 144 주간의 애호가를 받게됩니다.
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구강 정제
구강 정제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Change from baseline in Valsalva left ventricular outflow tract gradient (LVOT-G)
기간: Baseline to week 12 (Period 1)
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Baseline to week 12 (Period 1)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Change from baseline in resting LVOT-G
기간: Baseline to week 12 (Period 1)
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Baseline to week 12 (Period 1)
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Trough observed plasma concentration (Ctrough) and concentration 2 hours postdose of aficamten
기간: Baseline to week 12 (Period 1)
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Baseline to week 12 (Period 1)
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Change in values of N-terminal prohormone brain natriuretic peptide (NT-proBNP)
기간: Baseline to week 12 (Period 1)
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Baseline to week 12 (Period 1)
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Change in values of high sensitivity cardiac troponin I (hs-cTnI)
기간: Baseline to week 12 (Period 1)
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Baseline to week 12 (Period 1)
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Change in New York Heart Association (NYHA) Functional Class
기간: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
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Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
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Change in peak LVOT-G
기간: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
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Change in peak LVOT-G at rest and with valsalva provocation will be assessed at 12 week intervals during Period 2 and 24 week intervals during Period 3
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Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
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Proportion of participants with ≥1 class improvement in NYHA Functional Class
기간: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
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Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
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Number of participants that have drug interruption or early discontinuation
기간: Up to week 210
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Up to week 210
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Number of participants with appropriate implantable cardioverter defibrillator (ICD) discharges
기간: Up to week 210
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Up to week 210
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Number of participants with left ventricular ejection fraction (LVEF) < 50%
기간: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
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Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
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Number of participants with clinically significant changes in vital signs, 12-lead electrocardiogram (ECGs) and safety laboratory parameters
기간: Up to week 210
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Up to week 210
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Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 50 mmHg
기간: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
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Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
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Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 30 mmHg
기간: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
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Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
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Time to first resting LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
기간: Time to the following event through last follow-up, up to week 210
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Time to the following event through last follow-up, up to week 210
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Time to first valsalva LVOT-G < 50 mmHg through last follow-up
기간: Time to event through last follow-up, up to week 210
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Time to event through last follow-up, up to week 210
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Time to first valsalva LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
기간: Time to event through last follow-up, up to week 210
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Time to event through last follow-up, up to week 210
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 5월 29일
기본 완료 (추정된)
2030년 1월 1일
연구 완료 (추정된)
2030년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 5월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 5월 9일
처음 게시됨 (실제)
2024년 5월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 14일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CY 6023
- 2024-511377-30-00 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .