Studie k vyhodnocení účinku Aficamtenu u dětských pacientů (ve věku od 12 do (CEDAR-HCM)
8. dubna 2026 aktualizováno: Cytokinetics
Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná a otevřená rozšiřující studie fáze 2/3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku Aficamten u pediatrické populace se symptomatickou obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií
Účelem této studie je zhodnotit účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku aficamtenu u pediatrické populace se symptomatickou obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií (oHCM).
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Celkovým cílem studie je stanovit účinnost, bezpečnost a snášenlivost podávání aficamtenu u dospívajících (12 až < 18 let) a dětí (6 až < 12 let) se symptomatickou oHCM. Adolescenti a děti budou studováni v postupném přístupu zahrnujícím stanovené příznivé farmakodynamické a bezpečnostní profily aficamtenu u dospívajících s následným dalším farmakokinetickým modelováním pro informování o dávkovacím režimu u dětí.
Zkouška se bude skládat ze 2 období:
- Období 1 je randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované léčebné období, které posoudí účinnost, bezpečnost a snášenlivost aficamtenu u pediatrických účastníků. Doba trvání: přibližně 12 týdnů.
- Období 2 je otevřená prodloužená studie, která posoudí dlouhodobou bezpečnost aficamtenu u pediatrických účastníků a dále posoudí účinnost a snášenlivost. Doba trvání: přibližně 52 týdnů.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
55
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Cytokinetics MD
- Telefonní číslo: 6506242929
- E-mail: medicalaffairs@cytokinetics.com
Studijní místa
-
-
-
Florence, Itálie
- Nábor
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
-
Kontakt:
- Iacopo Olivotto
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Iacopo Olivotto
-
-
-
-
-
Kagoshima, Japonsko
- Nábor
- NHO Kagoshima Medical Center
-
Kontakt:
- Yumiko Ninomiya
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Yumiko Ninomiya
-
Osaka, Japonsko
- Nábor
- University of Osaka Hospital
-
Kontakt:
- Jun Narita
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jun Narita
-
Sagamihara, Japonsko
- Nábor
- Kitasato University Hospital
-
Kontakt:
- Yoichiro Hirata
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Yoichiro Hirata
-
Suita, Japonsko
- Nábor
- National Cerebral and Cardiovascular Center
-
Kontakt:
- Kenichi Kurosaki
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Kenichi Kurosaki
-
Tokyo, Japonsko
- Nábor
- Juntendo University Hospital
-
Kontakt:
- Hideo Fukunaga
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Hideo Fukunaga
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1E8
- Nábor
- The Hospital for Sick Children (SickKids)
-
Kontakt:
- Bhavikkumar Langanecha
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Bhavikkumar Langanecha
-
-
-
-
-
Liverpool, Spojené království
- Nábor
- Alder Hey Children's Hospital
-
Kontakt:
- Bernadette Khodaghalian
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Bernadette Khodaghalian
-
London, Spojené království, WC1N 3BH
- Nábor
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Kontakt:
- Juan P Kaski
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Juan P Kaski
-
London, Spojené království, SW3 6NP
- Nábor
- Evelina Children's Hospital
-
Kontakt:
- Andres Rico-Armada
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Andres Rico-Armada
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Nábor
- Phoenix Children's Hospital
-
Kontakt:
- Andrew Papez
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Andrew Papez
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Nábor
- Children's Hospital Los Angeles
-
Kontakt:
- Paul Kantor
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Paul Kantor
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Nábor
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
Kontakt:
- Nancy Halnon
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Nancy Halnon
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- Zatím nenabíráme
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
Kontakt:
- Othman Aljohani
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Othman Aljohani
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Nábor
- Children's Hospital Colorado
-
Kontakt:
- Stephanie Nakano
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Stephanie Nakano
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Nábor
- Children's National Hospital
-
Kontakt:
- Sairah Khan
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Sairah Khan
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33155
- Nábor
- Nicklaus Children's Hospital
-
Kontakt:
- Ronald Kanter
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ronald Kanter
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Nábor
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
-
Kontakt:
- Defne Magnetta
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Defne Magnetta
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- Staženo
- University of Iowa
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70018
- Nábor
- Children's Hospital New Orleans
-
Kontakt:
- Tamara Bradford
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Tamara Bradford
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Nábor
- University of Michigan
-
Kontakt:
- Mark Russell
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Mark Russell
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
- Nábor
- Children's Hospital of Michigan
-
Kontakt:
- Swati Sehgal
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Swati Sehgal
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Nábor
- Mayo Clinic
-
Kontakt:
- Rebecca Ameduri
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Rebecca Ameduri
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Nábor
- Children's Mercy Hospital
-
Kontakt:
- Brian Birnbaum
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Brian Birnbaum
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
- Nábor
- University of Nebraska Medical Center
-
Kontakt:
- Jason Cole
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jason Cole
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
- Nábor
- Morristown Medical Center
-
Kontakt:
- Matthew Martinez
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Matthew Martinez
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10027
- Nábor
- NYP/Columbia University Medical Center
-
Kontakt:
- Irene Lytrivi
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Irene Lytrivi
-
The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
- Nábor
- Children's Hospital at Montefiore
-
Kontakt:
- Daphne Hsu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Daphne Hsu
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27701
- Nábor
- Duke Clinical Research Institute
-
Kontakt:
- Kevin Hill
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Kevin Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Nábor
- Oregon Health & Science University
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Seshadri Balaji
-
Kontakt:
- Seshadri Balaji
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kontakt:
- Humera Ahmed
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Humera Ahmed
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
- Nábor
- LeBonheur Children's Hospital
-
Kontakt:
- Kaitlin Ryan
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Kaitlin Ryan
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37235
- Nábor
- Vanderbilt University Medical Center
-
Kontakt:
- Aarti Dalal
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Aarti Dalal
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78723
- Nábor
- Dell Children's Hospital
-
Kontakt:
- Chesney Castleberry
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Chesney Castleberry
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- Nábor
- UT Southwestern
-
Kontakt:
- Nathanya Baez-Hernandez
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Nathanya Baez-Hernandez
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Zatím nenabíráme
- Children's Wisconsin
-
Kontakt:
- Alexander Raskin
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Alexander Raskin
-
-
-
-
-
A Coruña, Španělsko
- Nábor
- Unidad de Cardiología Infantil; Hospital Universitario da Coruña
-
Kontakt:
- Fernando R Nunez
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Fernando R Nunez
-
Barcelona, Španělsko
- Nábor
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Kontakt:
- Georgia Sarquella Brugada
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Georgia Sarquella Brugada
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Období 1: Období léčby
- Muži a ženy ve věku 12 až < 18 let při screeningu a v den 1.
- Tělesná hmotnost ≥ 45 kg pro počáteční kohortu a poté tělesná hmotnost ≥ 35 kg poté, co alespoň 10 účastníků v počáteční kohortě podstoupilo titraci dávky až do týdne 4 bez pozorovaných příhod LVEF < 50 % při počáteční dávce 5 mg qd.
- Základní laboratorní potvrzení následujících echokardiografických kritérií oHCM při screeningu:
- Hypertrofie levé komory (LV) s nedilatovanou komorou LK bez přítomnosti jiného srdečního onemocnění.
Tloušťka enddiastolické stěny LV, která splňuje práh:
- Z-skóre > 2,5 při absenci příznaků nebo rodinné anamnézy popř
- Z-skóre > 2 v přítomnosti pozitivní rodinné anamnézy nebo pozitivního genetického testu.
LVEF ≥ 60 % A Valsalva LVOT-G ≥ 50 mmHg.
- oHCM sarkomerního původu potvrzeného genetickým vyšetřením, nebo pokud nelze potvrdit genetickým vyšetřením, lze oHCM sarkomerního původu předpokládat, pokud v anamnéze nejsou metabolické poruchy, mitochondriální kardiomyopatie, neuromuskulární onemocnění, malformační syndromy, infiltrativní onemocnění/zánět a endokrinní poruchy (jako je Fabryho choroba, Noonanův syndrom s hypertrofií levé komory a amyloidní kardiomyopatie).
- New York Heart Association (NYHA) třída ≥ II při screeningu.
- Přiměřená akustická okna pro echokardiografii.
- Účastníci užívající betablokátory, verapamil, diltiazem nebo disopyramid by měli být na stabilních dávkách déle než 4 týdny před randomizací.
Období 2: Open-Label Extension
- Dokončené období 1. Pokud nebude možné dokončit období 1 kvůli okolnostem, které nesouvisejí s dodržováním předpisů nebo bezpečností, může lékařský monitor zkontrolovat a určit způsobilost.
- LVEF ≥ 55 % po vymytí.
Kritéria vyloučení:
- Období 1: Období léčby
Jakékoli z následujících kritérií vyloučí potenciální účastníky ze zkoušky:
Významné chlopenní onemocnění srdce.
- Středně těžká nebo těžká chlopenní aortální stenóza nebo fixní subaortální obstrukce.
- Mitrální regurgitace, která je závažnější než mírná a není způsobena systolickým předním pohybem mitrální chlopně (podle posouzení hlavního zkoušejícího nebo pověřené osoby).
- Žádné známky fixované levostranné obstrukce (např. subaortální, aortální chlopně nebo koarktace aorty).
- Anamnéza systolické dysfunkce LK (LVEF < 45 %) nebo stresové kardiomyopatie kdykoli během jejich klinického průběhu.
- Anamnéza vrozené srdeční choroby jiné než oHCM (může být zapsána, pokud není hemodynamicky významná podle úsudku hlavního zkoušejícího a studie Medical Monitor).
- Byl léčen SRT (chirurgická myektomie nebo perkutánní alkoholová septální ablace) nebo má v průběhu zkušebního období plán na kteroukoli léčbu.
- Anamnéza paroxysmální nebo přetrvávající fibrilace síní nebo flutter síní.
- Synkopa, symptomatická ventrikulární arytmie nebo setrvalá komorová tachyarytmie v anamnéze během 3 měsíců před screeningem.
- Anamnéza nebo důkaz jakékoli jiné klinicky významné poruchy, zhoubného bujení, aktivní infekce, jiného stavu nebo onemocnění, které by podle názoru hlavního zkoušejícího (nebo pověřené osoby) nebo lékařského monitoru představovalo riziko pro bezpečnost účastníka nebo narušovalo studii hodnocení, postupy nebo dokončení.
- Současné nebo předchozí užívání léků, o kterých je známo, že způsobují kardiomyopatii (např. antracykliny, monoklonální protilátky [trastuzumab], alkylační činidla [cyklofosfamid] a inhibitory tyrozinkinázy [sunitinib a imatinib]).
- V současné době se účastníte jiného zkušebního zařízení nebo lékového hodnocení nebo jste obdrželi zkušební zařízení nebo lék < 1 měsíc (nebo 5 poločasů pro léky, podle toho, co je delší) před screeningem.
- Implantace implantabilního kardioverteru defibrilátoru (ICD) do 6 týdnů od screeningu nebo plánované implantace ICD během zkušebního období.
- Podstoupil předchozí léčbu aficamtenem nebo mavacamtenem.
Období 2:
Kritéria vyloučení:
Měl potvrzenou LVEF < 40 % s přidruženým přerušením dávkování během účasti v období 1.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: AFICAMTEN
Účastníci této ramene obdrží jedinou denní perorální dávku AFICAMTEN s hladinami dávky (5 mg až 20 mg) vedené hodnocením echokardiografie po dobu 12 týdnů během dvojitě zaslepeného období po dobu dalších 52 týdnů během prodloužení otevřeného a po dobu dalších 144 týdnů během dlouhodobého prodloužení.
|
Perorální tableta
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci této ramene obdrží jednu denní perorální dávku placeba po dobu 12 týdnů během dvojitě zaslepeného období a poté obdrží AFICAMTEN po dobu 52 týdnů během otevřené prodloužení, následuje dalších 144 týdnů AFICAMTEN během dlouhodobého prodlužovacího období.
|
Perorální tableta
Perorální tableta
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty ve Valsalvově gradientu výtokového traktu levé komory (LVOT-G)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
|
Výchozí stav do týdne 12
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna klidového LVOT-G od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
|
Výchozí stav do týdne 12
|
|
|
Změna hodnot NT-proBNP
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
|
Výchozí stav do týdne 12
|
|
|
Změna hodnot hs-cTnI
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
|
Výchozí stav do týdne 12
|
|
|
Změna ve funkční třídě New York Heart Association (NYHA).
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
|
Výchozí stav do týdne 12
|
|
|
Podíl pacientů se zlepšením ≥1 třídy ve funkční třídě NYHA
Časové okno: Výchozí stav do týdne 12
|
Výchozí stav do týdne 12
|
|
|
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax), tmax, AUCtau a Ctrough aficamtenu
Časové okno: 8. nebo 12. týden
|
Dobrovolná intenzivní PK dílčí studie se může uskutečnit v týdnu 8 nebo v týdnu 12
|
8. nebo 12. týden
|
|
Skrytí pozorované koncentraci v plazmě (Ctrough) a C2H podobající AFICAMTEN
Časové okno: Základy do 12. týdne
|
Základy do 12. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Cytokinetics MD, Cytokinetics
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
29. května 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. ledna 2030
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. ledna 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. května 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. května 2024
První zveřejněno (Aktuální)
14. května 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CY 6023
- 2024-511377-30-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .