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Uno studio per valutare l'effetto di Aficamten nei pazienti pediatrici (da 12 anni a (CEDAR-HCM)

8 aprile 2026 aggiornato da: Cytokinetics

Uno studio di estensione in aperto e multicentrico di fase 2/3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Aficamten in una popolazione pediatrica con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di aficamten in una popolazione pediatrica con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica (oHCM).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo generale dello studio è determinare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione di aficamten negli adolescenti (da 12 a < 18 anni) e nei bambini (da 6 a < 12 anni) con oHCM sintomatica. Gli adolescenti e i bambini saranno studiati con un approccio graduale che prevede la realizzazione di profili farmacodinamici e di sicurezza favorevoli di aficamten negli adolescenti, seguiti da ulteriori modelli farmacocinetici per definire il regime posologico nei bambini.

La prova si articolerà in 2 periodi:

  1. Il Periodo 1 è il periodo di trattamento randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo che valuterà l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di aficamten nei partecipanti pediatrici. Durata: circa 12 settimane.
  2. Il Periodo 2 è lo studio di estensione in aperto che valuterà la sicurezza a lungo termine di aficamten nei partecipanti pediatrici e valuterà ulteriormente l'efficacia e la tollerabilità. Durata: circa 52 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

55

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1E8
        • Reclutamento
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
        • Contatto:
          • Bhavikkumar Langanecha
        • Investigatore principale:
          • Bhavikkumar Langanecha
  • Giappone
      • Kagoshima, Giappone
        • Reclutamento
        • NHO Kagoshima Medical Center
        • Contatto:
          • Yumiko Ninomiya
        • Investigatore principale:
          • Yumiko Ninomiya
      • Osaka, Giappone
        • Reclutamento
        • University of Osaka Hospital
        • Contatto:
          • Jun Narita
        • Investigatore principale:
          • Jun Narita
      • Sagamihara, Giappone
        • Reclutamento
        • Kitasato University Hospital
        • Contatto:
          • Yoichiro Hirata
        • Investigatore principale:
          • Yoichiro Hirata
      • Suita, Giappone
        • Reclutamento
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
        • Contatto:
          • Kenichi Kurosaki
        • Investigatore principale:
          • Kenichi Kurosaki
      • Tokyo, Giappone
        • Reclutamento
        • Juntendo University Hospital
        • Contatto:
          • Hideo Fukunaga
        • Investigatore principale:
          • Hideo Fukunaga
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • Contatto:
          • Iacopo Olivotto
        • Investigatore principale:
          • Iacopo Olivotto
  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Alder Hey Children's Hospital
        • Contatto:
          • Bernadette Khodaghalian
        • Investigatore principale:
          • Bernadette Khodaghalian
      • London, Regno Unito, WC1N 3BH
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Contatto:
          • Juan P Kaski
        • Investigatore principale:
          • Juan P Kaski
      • London, Regno Unito, SW3 6NP
        • Reclutamento
        • Evelina Children's Hospital
        • Contatto:
          • Andres Rico-Armada
        • Investigatore principale:
          • Andres Rico-Armada
  • Spagna
      • A Coruña, Spagna
        • Reclutamento
        • Unidad de Cardiología Infantil; Hospital Universitario da Coruña
        • Contatto:
          • Fernando R Nunez
        • Investigatore principale:
          • Fernando R Nunez
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Contatto:
          • Georgia Sarquella Brugada
        • Investigatore principale:
          • Georgia Sarquella Brugada
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Reclutamento
        • Phoenix Children's Hospital
        • Contatto:
          • Andrew Papez
        • Investigatore principale:
          • Andrew Papez
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contatto:
          • Paul Kantor
        • Investigatore principale:
          • Paul Kantor
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
        • Contatto:
          • Nancy Halnon
        • Investigatore principale:
          • Nancy Halnon
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Non ancora reclutamento
        • UCSF Benioff Children's Hospital
        • Contatto:
          • Othman Aljohani
        • Investigatore principale:
          • Othman Aljohani
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Colorado
        • Contatto:
          • Stephanie Nakano
        • Investigatore principale:
          • Stephanie Nakano
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Children's National Hospital
        • Contatto:
          • Sairah Khan
        • Investigatore principale:
          • Sairah Khan
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Reclutamento
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Contatto:
          • Ronald Kanter
        • Investigatore principale:
          • Ronald Kanter
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Contatto:
          • Defne Magnetta
        • Investigatore principale:
          • Defne Magnetta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Ritirato
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70018
        • Reclutamento
        • Children's Hospital New Orleans
        • Contatto:
          • Tamara Bradford
        • Investigatore principale:
          • Tamara Bradford
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan
        • Contatto:
          • Mark Russell
        • Investigatore principale:
          • Mark Russell
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Michigan
        • Contatto:
          • Swati Sehgal
        • Investigatore principale:
          • Swati Sehgal
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Contatto:
          • Rebecca Ameduri
        • Investigatore principale:
          • Rebecca Ameduri
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Reclutamento
        • Children's Mercy Hospital
        • Contatto:
          • Brian Birnbaum
        • Investigatore principale:
          • Brian Birnbaum
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198
        • Reclutamento
        • University of Nebraska Medical Center
        • Contatto:
          • Jason Cole
        • Investigatore principale:
          • Jason Cole
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Reclutamento
        • Morristown Medical Center
        • Contatto:
          • Matthew Martinez
        • Investigatore principale:
          • Matthew Martinez
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10027
        • Reclutamento
        • NYP/Columbia University Medical Center
        • Contatto:
          • Irene Lytrivi
        • Investigatore principale:
          • Irene Lytrivi
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Reclutamento
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Contatto:
          • Daphne Hsu
        • Investigatore principale:
          • Daphne Hsu
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27701
        • Reclutamento
        • Duke Clinical Research Institute
        • Contatto:
          • Kevin Hill
        • Investigatore principale:
          • Kevin Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health & Science University
        • Investigatore principale:
          • Seshadri Balaji
        • Contatto:
          • Seshadri Balaji
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
          • Humera Ahmed
        • Investigatore principale:
          • Humera Ahmed
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
        • Reclutamento
        • LeBonheur Children's Hospital
        • Contatto:
          • Kaitlin Ryan
        • Investigatore principale:
          • Kaitlin Ryan
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37235
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contatto:
          • Aarti Dalal
        • Investigatore principale:
          • Aarti Dalal
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Reclutamento
        • Dell Children's Hospital
        • Contatto:
          • Chesney Castleberry
        • Investigatore principale:
          • Chesney Castleberry
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • UT Southwestern
        • Contatto:
          • Nathanya Baez-Hernandez
        • Investigatore principale:
          • Nathanya Baez-Hernandez
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Non ancora reclutamento
        • Children's Wisconsin
        • Contatto:
          • Alexander Raskin
        • Investigatore principale:
          • Alexander Raskin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Periodo 1: Periodo di trattamento

    • Maschi e femmine di età compresa tra 12 e < 18 anni allo screening e al giorno 1.
    • Peso corporeo ≥ 45 kg per la coorte iniziale e poi peso corporeo ≥ 35 kg dopo che almeno 10 partecipanti nella coorte iniziale sono stati sottoposti a titolazione della dose fino alla settimana 4 senza eventi osservati di LVEF < 50% alla dose iniziale di 5 mg una volta al giorno.
    • Conferma del laboratorio principale dei seguenti criteri ecocardiografici oHCM allo screening:
  • Ipertrofia ventricolare sinistra (LV) con camera LV non dilatata in assenza di altre malattie cardiache.

  • Spessore della parete telediastolica del ventricolo sinistro che soddisfa una soglia di:

    • Z-score > 2,5 in assenza di sintomi o storia familiare o
    • Z-score > 2 in presenza di storia familiare positiva o test genetico positivo.

  • LVEF ≥ 60% E Valsalva LVOT-G ≥ 50 mmHg.

    • oHCM di origine sarcomerica confermata da test genetici o, se non è possibile confermarla tramite test genetici, oHCM di origine sarcomerica può essere presunta in assenza di anamnesi di disordini metabolici, cardiomiopatie mitocondriali, malattie neuromuscolari, sindromi malformative, malattie infiltrative/infiammazioni e patologie endocrine. disturbi (come la malattia di Fabry, la sindrome di Noonan con ipertrofia ventricolare sinistra e la cardiomiopatia amiloide).
    • Classe ≥ II della New York Heart Association (NYHA) allo screening.
    • Finestre acustiche adeguate per l'ecocardiografia.
    • I partecipanti che assumevano beta bloccanti, verapamil, diltiazem o disopiramide dovevano aver assunto dosi stabili per più di 4 settimane prima della randomizzazione.

Periodo 2: estensione in aperto

  • Periodo completato 1. Se non è possibile completare il Periodo 1 a causa di circostanze non legate alla conformità o alla sicurezza, il Monitor medico può rivedere e determinare l'idoneità.
  • LVEF ≥ 55% dopo il washout.

Criteri di esclusione:

  • Periodo 1: Periodo di trattamento

Uno qualsiasi dei seguenti criteri escluderà i potenziali partecipanti dallo studio:

  • Cardiopatia valvolare significativa.

    • Stenosi valvolare aortica moderata o grave o ostruzione subaortica fissa.
    • Rigurgito mitralico di gravità superiore a lieve e non dovuto al movimento anteriore sistolico della valvola mitrale (a giudizio del ricercatore principale o del designato).
    • Nessuna evidenza di ostruzione fissa del lato sinistro (p. es., valvola subaortica, aortica o coartazione dell'aorta).
  • Storia di disfunzione sistolica del ventricolo sinistro (FEVS < 45%) o cardiomiopatia da stress in qualsiasi momento durante il decorso clinico.
  • Storia di cardiopatia congenita diversa da oHCM (può essere arruolato se non emodinamicamente significativo a giudizio del ricercatore principale e del monitor medico dello studio).
  • È stato trattato con SRT (miectomia chirurgica o ablazione percutanea del setto alcolico) o ha in programma uno dei due trattamenti durante il periodo di prova.
  • Storia di fibrillazione atriale parossistica o persistente o flutter atriale.
  • Anamnesi di sincope, aritmia ventricolare sintomatica o tachiaritmia ventricolare sostenuta nei 3 mesi precedenti lo screening.
  • Storia o evidenza di qualsiasi altro disturbo clinicamente significativo, tumore maligno, infezione attiva, altra condizione o malattia che, secondo l'opinione dello sperimentatore principale (o designato) o del monitor medico, rappresenterebbe un rischio per la sicurezza dei partecipanti o interferirebbe con lo studio valutazione, procedure o completamento.
  • Uso attuale o precedente di farmaci noti per causare cardiomiopatia (p. es., antracicline, anticorpi monoclonali [trastuzumab], agenti alchilanti [ciclofosfamide] e inibitori della tirosina chinasi [sunitinib e imatinib]).
  • Attualmente partecipante a un altro dispositivo o farmaco sperimentale oppure ha ricevuto un dispositivo o un farmaco sperimentale < 1 mese (o 5 emivite per i farmaci, a seconda di quale sia il periodo più lungo) prima dello screening.
  • Impianto di defibrillatore cardioverter impiantabile (ICD) entro 6 settimane dallo screening o impianto di ICD pianificato durante il periodo di prova.
  • Ha ricevuto un precedente trattamento con aficamten o mavacamten.

Periodo 2:

Criteri di esclusione:

Aveva una LVEF confermata < 40% con un'interruzione della dose associata durante la partecipazione al Periodo 1.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Appassionato
I partecipanti a questo braccio riceveranno una singola dose orale giornaliera di appassionati con livelli di dose (da 5 mg a 20 mg) guidati da valutazioni dell'ecocardiografia, per 12 settimane durante il periodo in doppio cieco, per altre 52 settimane durante il periodo di estensione del marchio aperto e per altre 144 settimane durante il periodo di estensione a lungo termine.
Droga: Aficamten
Tavoletta orale
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti a questo braccio riceveranno una singola dose orale giornaliera di placebo per 12 settimane durante il periodo in doppio cieco e quindi riceveranno appassionati per 52 settimane durante il periodo di estensione in aperto, seguito da ulteriori 144 settimane di appassionato durante il periodo di estensione a lungo termine.
Droga: Placebo
Tavoletta orale
Droga: Aficamten
Tavoletta orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del gradiente del tratto di efflusso del ventricolo sinistro di Valsalva (LVOT-G)
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 12
Riferimento alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel LVOT-G a riposo
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 12
Riferimento alla settimana 12
Cambiamento nei valori di NT-proBNP
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 12
Riferimento alla settimana 12
Cambiamento nei valori di hs-cTnI
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 12
Riferimento alla settimana 12
Modifica della classe funzionale della New York Heart Association (NYHA).
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 12
Riferimento alla settimana 12
Proporzione di pazienti con miglioramento ≥1 classe nella classe funzionale NYHA
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 12
Riferimento alla settimana 12
Concentrazione massima osservata (Cmax), tmax, AUCtau e Ctrough di aficamten
Lasso di tempo: Settimana 8 o Settimana 12
È possibile che venga effettuato un sottostudio intensivo volontario di farmacocinetica alla Settimana 8 o alla Settimana 12
Settimana 8 o Settimana 12
La concentrazione plasmatica osservata da trogolo (CTROUGH) e C2H postdosio di appassionati
Lasso di tempo: Base alla settimana 12
Base alla settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cytokinetics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Cytokinetics MD, Cytokinetics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 maggio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

14 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 aprile 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CY 6023
  • 2024-511377-30-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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