Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo para avaliar o efeito do Aficamten em pacientes pediátricos (de 12 a 12 anos) (CEDAR-HCM)

14 de agosto de 2026 atualizado por: Cytokinetics

Um ensaio de extensão multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de rótulo aberto de fase 2/3 para avaliar a eficácia e segurança de Aficamten em uma população pediátrica com cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva sintomática

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia, segurança e farmacocinética do aficamten em uma população pediátrica com cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva sintomática (oHCM).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo geral do estudo é determinar a eficácia, segurança e tolerabilidade da administração de aficamten em adolescentes (12 a <18 anos) e crianças (6 a <12 anos) com oHCM sintomática. Adolescentes e crianças serão estudados em uma abordagem faseada envolvendo perfis farmacodinâmicos e de segurança favoráveis ​​estabelecidos de aficamten em adolescentes, seguidos de modelagem farmacocinética adicional para informar o regime de dosagem em crianças.

O teste consistirá em 2 períodos:

  1. O período 1 é o período de tratamento randomizado, duplo-cego e controlado por placebo que avaliará a eficácia, segurança e tolerabilidade do aficamten em participantes pediátricos. Duração: aproximadamente 12 semanas.
  2. O Período 2 é o ensaio de extensão aberto que avaliará a segurança a longo prazo do aficamten em participantes pediátricos e avaliará ainda mais a eficácia e tolerabilidade. Duração: aproximadamente 52 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

65

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1E8
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
  • Espanha
      • A Coruña, Espanha
        • Unidad de Cardiología Infantil; Hospital Universitario da Coruña
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10027
        • NYP/Columbia University Medical Center
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27701
        • Duke Clinical Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • LeBonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Ut Southwestern
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Wisconsin
  • Itália
      • Florence, Itália
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
  • Japão
      • Kagoshima, Japão
        • NHO Kagoshima Medical Center
      • Osaka, Japão
        • University of Osaka Hospital
      • Sagamihara, Japão
        • Kitasato University Hospital
      • Suita, Japão
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Japão
        • Juntendo University Hospital
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Reino Unido, SW3 6NP
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Reino Unido, WC1N 3BH
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Período 1: Período de Tratamento

    • Homens e mulheres entre 12 e <18 anos de idade na triagem e no Dia 1.
    • Peso corporal ≥ 45 kg para a coorte inicial e, em seguida, peso corporal ≥ 35 kg após pelo menos 10 participantes da coorte inicial terem sido submetidos a titulação da dose até a semana 4 sem eventos observados de FEVE < 50% na dose inicial de 5 mg uma vez ao dia.
    • Confirmação laboratorial básica dos seguintes critérios ecocardiográficos da oHCM na triagem:
  • Hipertrofia do ventrículo esquerdo (VE) com câmara não dilatada do VE na ausência de outras doenças cardíacas.

  • Espessura da parede diastólica final do VE que atende a um limite de:

    • Escore Z > 2,5 na ausência de sintomas ou histórico familiar ou
    • Escore Z > 2 na presença de história familiar positiva ou teste genético positivo.

  • FEVE ≥ 60% E Valsalva VSVE-G ≥ 50 mmHg.

    • oHCM de origem sarcomérica confirmada por testes genéticos ou, se não for possível confirmar por testes genéticos, oHCM de origem sarcomérica pode ser presumida na ausência de história de distúrbios metabólicos, cardiomiopatias mitocondriais, doenças neuromusculares, síndromes de malformação, doenças/inflamações infiltrativas e doenças endócrinas. distúrbios (como doença de Fabry, síndrome de Noonan com hipertrofia ventricular esquerda e cardiomiopatia amilóide).
    • Classe ≥ II da New York Heart Association (NYHA) na triagem.
    • Janelas acústicas adequadas para ecocardiografia.
    • Os participantes que tomavam betabloqueadores, verapamil, diltiazem ou disopiramida deveriam estar em doses estáveis ​​por mais de 4 semanas antes da randomização.

Período 2: Extensão de rótulo aberto

  • Período 1 concluído. Se não for possível completar o Período 1 devido a circunstâncias não relacionadas à conformidade ou segurança, o Monitor Médico poderá revisar e determinar a elegibilidade.
  • FEVE ≥ 55% após lavagem.

Critério de exclusão:

  • Período 1: Período de Tratamento

Qualquer um dos seguintes critérios excluirá potenciais participantes do estudo:

  • Doença cardíaca valvular significativa.

    • Estenose valvular aórtica moderada ou grave ou obstrução subaórtica fixa.
    • Regurgitação mitral com gravidade superior a leve e não devido ao movimento sistólico anterior da válvula mitral (por julgamento do Investigador Principal ou pessoa designada).
    • Nenhuma evidência de obstrução fixa do lado esquerdo (por exemplo, válvula subaórtica, valva aórtica ou coarctação da aorta).
  • História de disfunção sistólica do VE (FEVE <45%) ou cardiomiopatia de estresse em qualquer momento do curso clínico.
  • História de doença cardíaca congênita diferente de oHCM (pode ser inscrito se não for hemodinamicamente significativo no julgamento do investigador principal e do monitor médico do estudo).
  • Foi tratado com SRT (miectomia cirúrgica ou ablação septal percutânea com álcool) ou tem planos para qualquer um dos tratamentos durante o período experimental.
  • História de fibrilação atrial paroxística ou persistente ou flutter atrial.
  • História de síncope, arritmia ventricular sintomática ou taquiarritmia ventricular sustentada nos 3 meses anteriores à triagem.
  • História ou evidência de qualquer outro distúrbio clinicamente significativo, malignidade, infecção ativa, outra condição ou doença que, na opinião do Investigador Principal (ou pessoa designada) ou do Monitor Médico, representaria um risco para a segurança do participante ou interferiria no estudo avaliação, procedimentos ou conclusão.
  • Uso atual ou anterior de medicamentos conhecidos por causar cardiomiopatia (por exemplo, antraciclinas, anticorpos monoclonais [trastuzumabe], agentes alquilantes [ciclofosfamida] e inibidores de tirosina quinase [sunitinibe e imatinibe]).
  • Atualmente participando de outro dispositivo experimental ou ensaio de medicamento ou recebeu um dispositivo ou medicamento experimental < 1 mês (ou 5 meias-vidas para medicamentos, o que for mais longo) antes da triagem.
  • Implantação de cardioversor desfibrilador implantável (CDI) dentro de 6 semanas após a triagem ou implantação planejada de CDI durante o período experimental.
  • Recebeu tratamento prévio com aficamten ou mavacamten.

Período 2:

Critério de exclusão:

Teve FEVE confirmada < 40% com interrupção da dose associada durante a participação no Período 1.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Aficamten
Os participantes deste braço receberão uma única dose oral diária de aficamten com níveis de dose (5 mg a 20 mg) guiados por avaliações de ecocardiografia, por 12 semanas durante o período duplo-cego, por mais 52 semanas durante o período de extensão de marcha aberta e por mais 144 semanas durante o período de longo prazo.
Medicamento: Aficamten
Comprimido Oral
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes deste braço receberão uma única dose oral diária de placebo por 12 semanas durante o período duplo-cego e, em seguida, receberão a Aficamten por 52 semanas durante o período de extensão de rótulo aberto, seguido de 144 semanas adicionais de Aficamten durante o período de extensão de longo prazo.
Medicamento: Placebo
Comprimido Oral
Medicamento: Aficamten
Comprimido Oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Change from baseline in Valsalva left ventricular outflow tract gradient (LVOT-G)
Prazo: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change from baseline in resting LVOT-G
Prazo: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Trough observed plasma concentration (Ctrough) and concentration 2 hours postdose of aficamten
Prazo: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in values of N-terminal prohormone brain natriuretic peptide (NT-proBNP)
Prazo: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in values of high sensitivity cardiac troponin I (hs-cTnI)
Prazo: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in New York Heart Association (NYHA) Functional Class
Prazo: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Change in peak LVOT-G
Prazo: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Change in peak LVOT-G at rest and with valsalva provocation will be assessed at 12 week intervals during Period 2 and 24 week intervals during Period 3
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Proportion of participants with ≥1 class improvement in NYHA Functional Class
Prazo: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Number of participants that have drug interruption or early discontinuation
Prazo: Up to week 210
Up to week 210
Number of participants with appropriate implantable cardioverter defibrillator (ICD) discharges
Prazo: Up to week 210
Up to week 210
Number of participants with left ventricular ejection fraction (LVEF) < 50%
Prazo: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Number of participants with clinically significant changes in vital signs, 12-lead electrocardiogram (ECGs) and safety laboratory parameters
Prazo: Up to week 210
Up to week 210
Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 50 mmHg
Prazo: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 30 mmHg
Prazo: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Time to first resting LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
Prazo: Time to the following event through last follow-up, up to week 210
Time to the following event through last follow-up, up to week 210
Time to first valsalva LVOT-G < 50 mmHg through last follow-up
Prazo: Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to first valsalva LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
Prazo: Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to event through last follow-up, up to week 210

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Cytokinetics

Colaboradores

Bayer

Investigadores

  • Diretor de estudo: Cytokinetics MD, Cytokinetics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de maio de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de maio de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de maio de 2024

Primeira postagem (Real)

14 de maio de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

14 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CY 6023
  • 2024-511377-30-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever