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Eine Studie zur Bewertung der Wirkung von Aficamten bei pädiatrischen Patienten (im Alter von 12 bis 20 Jahren). (CEDAR-HCM)

14. August 2026 aktualisiert von: Cytokinetics

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte und offene Verlängerungsstudie der Phase 2/3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Aficamten in einer pädiatrischen Population mit symptomatischer obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeit, Sicherheit und PK von Aficamten in einer pädiatrischen Population mit symptomatischer obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (oHCM) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das übergeordnete Ziel der Studie besteht darin, die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit der Verabreichung von Aficamten bei Jugendlichen (12 bis < 18 Jahre) und Kindern (6 bis < 12 Jahre) mit symptomatischer oHCM zu bestimmen. Jugendliche und Kinder werden in einem abgestuften Ansatz untersucht, der etablierte günstige pharmakodynamische und Sicherheitsprofile von Aficamten bei Jugendlichen umfasst, gefolgt von einer weiteren pharmakokinetischen Modellierung, um das Dosierungsschema bei Kindern zu informieren.

Der Prozess besteht aus 2 Zeiträumen:

  1. Periode 1 ist die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Behandlungsperiode, in der die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Aficamten bei pädiatrischen Teilnehmern bewertet wird. Dauer: ca. 12 Wochen.
  2. Phase 2 ist die offene Verlängerungsstudie, in der die Langzeitsicherheit von Aficamten bei pädiatrischen Teilnehmern sowie die Wirksamkeit und Verträglichkeit weiter beurteilt werden. Dauer: ca. 52 Wochen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

65

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Florence, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
  • Japan
      • Kagoshima, Japan
        • NHO Kagoshima Medical Center
      • Osaka, Japan
        • University of Osaka Hospital
      • Sagamihara, Japan
        • Kitasato University Hospital
      • Suita, Japan
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Japan
        • Juntendo University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1E8
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien
        • Unidad de Cardiología Infantil; Hospital Universitario da Coruña
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10027
        • NYP/Columbia University Medical Center
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27701
        • Duke Clinical Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
        • LeBonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Dell Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Ut Southwestern
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Wisconsin
  • Vereinigtes Königreich
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, SW3 6NP
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BH
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Zeitraum 1: Behandlungszeitraum

    • Männer und Frauen im Alter zwischen 12 und < 18 Jahren beim Screening und am ersten Tag.
    • Körpergewicht ≥ 45 kg für die erste Kohorte und dann Körpergewicht ≥ 35 kg, nachdem mindestens 10 Teilnehmer der ersten Kohorte bis Woche 4 einer Dosistitration unterzogen wurden, ohne dass bei der Anfangsdosis von 5 mg einmal täglich ein LVEF < 50 % beobachtet wurde.
    • Zentrale Laborbestätigung der folgenden echokardiographischen oHCM-Kriterien beim Screening:
  • Linksventrikuläre (LV) Hypertrophie mit nicht erweiterter LV-Kammer ohne andere Herzerkrankung.

  • LV-enddiastolische Wandstärke, die einen Schwellenwert von Folgendem erreicht:

    • Z-Score > 2,5 bei Abwesenheit von Symptomen oder Familienanamnese oder
    • Z-Score > 2 bei Vorliegen einer positiven Familienanamnese oder eines positiven Gentests.

  • LVEF ≥ 60 % UND Valsalva LVOT-G ≥ 50 mmHg.

    • oHCM sarkomeren Ursprungs, bestätigt durch Gentests, oder, wenn dies nicht durch Gentests bestätigt werden kann, kann von oHCM sarkomeren Ursprungs ausgegangen werden, wenn in der Vorgeschichte keine Stoffwechselstörungen, mitochondriale Kardiomyopathien, neuromuskuläre Erkrankungen, Missbildungssyndrome, infiltrative Erkrankungen/Entzündungen und endokrine Erkrankungen vorliegen Erkrankungen (wie Morbus Fabry, Noonan-Syndrom mit linksventrikulärer Hypertrophie und Amyloid-Kardiomyopathie).
    • Klasse ≥ II der New York Heart Association (NYHA) beim Screening.
    • Angemessene akustische Fenster für die Echokardiographie.
    • Teilnehmer, die Betablocker, Verapamil, Diltiazem oder Disopyramid einnehmen, sollten vor der Randomisierung mehr als 4 Wochen lang stabile Dosen eingenommen haben.

Periode 2: Open-Label-Erweiterung

  • Abgeschlossene Periode 1. Wenn Periode 1 aufgrund von Umständen, die nicht mit der Compliance oder Sicherheit zusammenhängen, nicht abgeschlossen werden kann, kann der medizinische Monitor die Berechtigung prüfen und feststellen.
  • LVEF ≥ 55 % nach Auswaschen.

Ausschlusskriterien:

  • Zeitraum 1: Behandlungszeitraum

Jedes der folgenden Kriterien schließt potenzielle Teilnehmer von der Studie aus:

  • Erhebliche Herzklappenerkrankung.

    • Mittelschwere oder schwere Aortenklappenstenose oder feste subaortale Obstruktion.
    • Mitralinsuffizienz, deren Schweregrad mehr als leicht ist und die nicht auf eine systolische Vorwärtsbewegung der Mitralklappe zurückzuführen ist (nach Einschätzung des Hauptprüfarztes oder seines Bevollmächtigten).
    • Keine Hinweise auf eine feste linksseitige Obstruktion (z. B. Subaorta, Aortenklappe oder Aortenisthmusstenose).
  • Vorgeschichte einer systolischen LV-Dysfunktion (LVEF < 45 %) oder einer Stresskardiomyopathie zu irgendeinem Zeitpunkt während ihres klinischen Verlaufs.
  • Anamnese einer anderen angeborenen Herzerkrankung als oHCM (kann aufgenommen werden, wenn sie nach Einschätzung des Hauptprüfarztes und des Studienmedizinmonitors nicht hämodynamisch signifikant ist).
  • Wurde mit SRT (chirurgische Myektomie oder perkutane Alkoholseptumablation) behandelt oder plant während des Testzeitraums eine der beiden Behandlungen.
  • Vorgeschichte von paroxysmalem oder anhaltendem Vorhofflimmern oder Vorhofflattern.
  • Vorgeschichte von Synkopen, symptomatischer ventrikulärer Arrhythmie oder anhaltender ventrikulärer Tachyarrhythmie innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening.
  • Anamnese oder Hinweise auf eine andere klinisch bedeutsame Störung, Malignität, aktive Infektion, andere Erkrankung oder Krankheit, die nach Ansicht des Hauptprüfers (oder Beauftragten) oder des medizinischen Monitors ein Risiko für die Sicherheit der Teilnehmer darstellen oder die Studie beeinträchtigen würde Bewertung, Verfahren oder Abschluss.
  • Aktuelle oder frühere Einnahme von Arzneimitteln, von denen bekannt ist, dass sie eine Kardiomyopathie verursachen (z. B. Anthrazykline, monoklonale Antikörper [Trastuzumab], Alkylierungsmittel [Cyclophosphamid] und Tyrosinkinaseinhibitoren [Sunitinib und Imatinib]).
  • Nimmt derzeit an einem anderen Prüfgerät oder einer Arzneimittelstudie teil oder hat ein Prüfgerät oder Arzneimittel < 1 Monat (oder 5 Halbwertszeiten bei Arzneimitteln, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor dem Screening erhalten.
  • Implantation eines implantierbaren Kardioverter-Defibrillators (ICD) innerhalb von 6 Wochen nach dem Screening oder geplante ICD-Implantation während des Testzeitraums.
  • Wurde zuvor mit Aficamten oder Mavacamten behandelt.

Periode 2:

Ausschlusskriterien:

Hatte während der Teilnahme an Periode 1 einen bestätigten LVEF < 40 % mit einer damit verbundenen Dosisunterbrechung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Aficamen
Die Teilnehmer an diesem Arm erhalten eine einzige orale orale Dosis von Aficamen mit Dosisspiegeln (5 mg bis 20 mg), die von Echokardiographie-Bewertungen, 12 Wochen lang während der doppelblindlichen Zeit, weitere 52 Wochen während der Open-Label-Verlängerungszeit und für weitere 144 Wochen während des langfristigen Verlängerungszeitraums 12 Wochen lang geleitet werden.
Arzneimittel: Aficamten
Orale Tablette
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer an diesem Arm erhalten während der doppelblindlichen Zeit 12 Wochen lang eine einzige mündliche Dosis Placebo und erhalten dann während der Open-Label-Verlängerungszeit 52 Wochen lang Aficamen, gefolgt von weiteren 144 Wochen Aficamen während der langfristigen Verlängerungszeit.
Arzneimittel: Placebo
Orale Tablette
Arzneimittel: Aficamten
Orale Tablette

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Change from baseline in Valsalva left ventricular outflow tract gradient (LVOT-G)
Zeitfenster: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change from baseline in resting LVOT-G
Zeitfenster: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Trough observed plasma concentration (Ctrough) and concentration 2 hours postdose of aficamten
Zeitfenster: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in values of N-terminal prohormone brain natriuretic peptide (NT-proBNP)
Zeitfenster: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in values of high sensitivity cardiac troponin I (hs-cTnI)
Zeitfenster: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in New York Heart Association (NYHA) Functional Class
Zeitfenster: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Change in peak LVOT-G
Zeitfenster: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Change in peak LVOT-G at rest and with valsalva provocation will be assessed at 12 week intervals during Period 2 and 24 week intervals during Period 3
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Proportion of participants with ≥1 class improvement in NYHA Functional Class
Zeitfenster: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Number of participants that have drug interruption or early discontinuation
Zeitfenster: Up to week 210
Up to week 210
Number of participants with appropriate implantable cardioverter defibrillator (ICD) discharges
Zeitfenster: Up to week 210
Up to week 210
Number of participants with left ventricular ejection fraction (LVEF) < 50%
Zeitfenster: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Number of participants with clinically significant changes in vital signs, 12-lead electrocardiogram (ECGs) and safety laboratory parameters
Zeitfenster: Up to week 210
Up to week 210
Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 50 mmHg
Zeitfenster: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 30 mmHg
Zeitfenster: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Time to first resting LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
Zeitfenster: Time to the following event through last follow-up, up to week 210
Time to the following event through last follow-up, up to week 210
Time to first valsalva LVOT-G < 50 mmHg through last follow-up
Zeitfenster: Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to first valsalva LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
Zeitfenster: Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to event through last follow-up, up to week 210

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cytokinetics

Mitarbeiter

Bayer

Ermittler

  • Studienleiter: Cytokinetics MD, Cytokinetics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Mai 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CY 6023
  • 2024-511377-30-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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