Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające wpływ leku Aficamten u dzieci i młodzieży (w wieku od 12 do 12 lat) (CEDAR-HCM)

14 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Cytokinetics

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo i otwarte badanie uzupełniające fazy 2/3, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania leku Aficamten w populacji dzieci i młodzieży z objawową obturacyjną kardiomiopatią przerostową

Celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa stosowania i farmakokinetyki afikamtenu w populacji dzieci i młodzieży z objawową kardiomiopatią przerostową ze zawężeniem drogi odpływu (oHCM).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ogólnym celem badania jest określenie skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji podawania aficamtenu młodzieży (w wieku od 12 do < 18 lat) i dzieciom (w wieku od 6 do < 12 lat) z objawową oHCM. Młodzież i dzieci będą badane w oparciu o podejście etapowe obejmujące ustalone korzystne profile farmakodynamiczne i bezpieczeństwa aficamtenu u młodzieży, a następnie dalsze modelowanie farmakokinetyczne w celu ustalenia schematu dawkowania u dzieci.

Okres próbny będzie składał się z 2 okresów:

  1. Okres 1 to randomizowany, podwójnie zaślepiony i kontrolowany placebo okres leczenia, podczas którego oceniana będzie skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancja aficamtenu u dzieci i młodzieży. Czas trwania: około 12 tygodni.
  2. Okres 2 to otwarte badanie stanowiące kontynuację, w ramach którego ocenione zostanie długoterminowe bezpieczeństwo aficamtenu u dzieci i młodzieży oraz dalsza ocena skuteczności i tolerancji. Czas trwania: około 52 tygodnie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

65

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • A Coruña, Hiszpania
        • Unidad de Cardiología Infantil; Hospital Universitario da Coruña
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Japonia
      • Kagoshima, Japonia
        • NHO Kagoshima Medical Center
      • Osaka, Japonia
        • University of Osaka Hospital
      • Sagamihara, Japonia
        • Kitasato University Hospital
      • Suita, Japonia
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Japonia
        • Juntendo University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1E8
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10027
        • NYP/Columbia University Medical Center
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27701
        • Duke Clinical Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • LeBonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • Dell Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Ut Southwestern
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Wisconsin
  • Włochy
      • Florence, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
  • Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW3 6NP
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BH
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Okres 1: Okres leczenia

    • Mężczyźni i kobiety w wieku od 12 do < 18 lat w momencie badania przesiewowego i w dniu 1.
    • Masa ciała ≥ 45 kg w początkowej kohorcie, a następnie masa ciała ≥ 35 kg po tym, jak u co najmniej 10 uczestników w początkowej kohorcie doszło do zwiększania dawki do 4. tygodnia bez zaobserwowanych zdarzeń dotyczących LVEF < 50% przy dawce początkowej 5 mg raz na dobę.
    • Potwierdzenie przez laboratorium główne następujących kryteriów echokardiograficznych oHCM podczas badania przesiewowego:
  • Przerost lewej komory (LV) z nieposzerzoną komorą LV przy braku innych chorób serca.

  • Grubość ściany końcoworozkurczowej LV spełniająca próg:

    • Z-score > 2,5 przy braku objawów lub wywiadu rodzinnego lub
    • Z-score > 2 w przypadku dodatniego wywiadu rodzinnego lub dodatniego wyniku testu genetycznego.

  • LVEF ≥ 60% ORAZ Valsalva LVOT-G ≥ 50 mmHg.

    • oHCM pochodzenia sarkomerycznego potwierdzonego badaniami genetycznymi lub, jeśli nie można tego potwierdzić badaniami genetycznymi, można domniemywać oHCM pochodzenia sarkomerycznego w przypadku braku w wywiadzie zaburzeń metabolicznych, kardiomiopatii mitochondrialnych, chorób nerwowo-mięśniowych, zespołów wad rozwojowych, chorób naciekowych/zapaleń i chorób endokrynologicznych zaburzenia (takie jak choroba Fabry'ego, zespół Noonana z przerostem lewej komory i kardiomiopatia amyloidowa).
    • Klasa ≥ II w badaniu przesiewowym New York Heart Association (NYHA).
    • Odpowiednie okna akustyczne do echokardiografii.
    • Uczestnicy przyjmujący beta-blokery, werapamil, diltiazem lub dyzopiramid powinni przyjmować stałe dawki przez ponad 4 tygodnie przed randomizacją.

Okres 2: Rozszerzenie typu Open Label

  • Ukończony okres 1. Jeżeli nie uda się ukończyć Okresu 1 z powodu okoliczności niezwiązanych ze zgodnością lub bezpieczeństwem, inspektor medyczny może sprawdzić i określić uprawnienia.
  • LVEF ≥ 55% po wypłukaniu.

Kryteria wyłączenia:

  • Okres 1: Okres leczenia

Każde z poniższych kryteriów wykluczy potencjalnych uczestników z badania:

  • Znacząca choroba zastawkowa serca.

    • Umiarkowane lub ciężkie zwężenie zastawki aorty lub utrwalona niedrożność podaortalna.
    • Niedomykalność mitralna o nasileniu większym niż łagodny, która nie jest spowodowana skurczowym ruchem zastawki mitralnej do przodu (według oceny głównego badacza lub osoby wyznaczonej).
    • Brak dowodów na trwałą niedrożność po lewej stronie (np. zastawkę podaortalną, zastawkę aortalną lub koarktację aorty).
  • Dysfunkcja skurczowa LV (LVEF < 45%) lub kardiomiopatia stresowa w wywiadzie w dowolnym momencie ich przebiegu klinicznego.
  • Historia wrodzonych wad serca innych niż oHCM (można włączyć, jeśli w ocenie głównego badacza i monitora medycznego badania nie są one istotne hemodynamicznie).
  • Był leczony metodą SRT (chirurgiczna miektomia lub przezskórna ablacja przegrody alkoholowej) lub planuje zastosować którekolwiek leczenie w okresie próbnym.
  • Historia napadowego lub uporczywego migotania lub trzepotania przedsionków.
  • Omdlenie, objawowa arytmia komorowa lub utrwalona tachyarytmia komorowa w wywiadzie w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Historia lub dowody na inne klinicznie istotne zaburzenie, nowotwór złośliwy, aktywną infekcję, inny stan lub chorobę, która w opinii głównego badacza (lub osoby wyznaczonej) lub monitora medycznego mogłaby stwarzać ryzyko dla bezpieczeństwa uczestnika lub zakłócać przebieg badania ocena, procedury lub zakończenie.
  • Obecne lub wcześniejsze stosowanie leków, o których wiadomo, że powodują kardiomiopatię (np. antracykliny, przeciwciała monoklonalne [trastuzumab], środki alkilujące [cyklofosfamid] i inhibitory kinazy tyrozynowej [sunitynib i imatinib]).
  • Obecnie bierzesz udział w innym badanym wyrobie lub badaniu leku lub otrzymałeś badane urządzenie lub lek < 1 miesiąc (lub 5 okresów półtrwania leków, w zależności od tego, który z nich jest dłuższy) przed badaniem przesiewowym.
  • Wszczepienie kardiowertera-defibrylatora (ICD) w ciągu 6 tygodni od badania przesiewowego lub planowane wszczepienie ICD w okresie próbnym.
  • Był wcześniej leczony afikamtenem lub mavacamtenem.

Okres 2:

Kryteria wyłączenia:

Miał potwierdzoną LVEF < 40% z powiązaną przerwą w dawkowaniu podczas udziału w Okresie 1.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Aficamten
Uczestnicy tego ramienia otrzymają jedną codzienną doustną dawkę afikamtenu z poziomami dawki (5 mg do 20 mg) kierowanymi przez oceny echokardiografii, przez 12 tygodni w okresie podwójnie zaślepionym, przez kolejne 52 tygodnie w okresie wydłużenia otwartego i przez dodatkowe 144 tygodnie w okresie długoterminowym.
Lek: Aficamten
Tabletka doustna
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy tego ramienia otrzymają jedną doustną dawkę placebo przez 12 tygodni w okresie podwójnie ślepym, a następnie otrzymają afikamten przez 52 tygodnie w okresie wydłużenia otwartego, a następnie dodatkowe 144 tygodnie afikamten w okresie długoterminowym.
Lek: Placebo
Tabletka doustna
Lek: Aficamten
Tabletka doustna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Change from baseline in Valsalva left ventricular outflow tract gradient (LVOT-G)
Ramy czasowe: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change from baseline in resting LVOT-G
Ramy czasowe: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Trough observed plasma concentration (Ctrough) and concentration 2 hours postdose of aficamten
Ramy czasowe: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in values of N-terminal prohormone brain natriuretic peptide (NT-proBNP)
Ramy czasowe: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in values of high sensitivity cardiac troponin I (hs-cTnI)
Ramy czasowe: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in New York Heart Association (NYHA) Functional Class
Ramy czasowe: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Change in peak LVOT-G
Ramy czasowe: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Change in peak LVOT-G at rest and with valsalva provocation will be assessed at 12 week intervals during Period 2 and 24 week intervals during Period 3
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Proportion of participants with ≥1 class improvement in NYHA Functional Class
Ramy czasowe: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Number of participants that have drug interruption or early discontinuation
Ramy czasowe: Up to week 210
Up to week 210
Number of participants with appropriate implantable cardioverter defibrillator (ICD) discharges
Ramy czasowe: Up to week 210
Up to week 210
Number of participants with left ventricular ejection fraction (LVEF) < 50%
Ramy czasowe: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Number of participants with clinically significant changes in vital signs, 12-lead electrocardiogram (ECGs) and safety laboratory parameters
Ramy czasowe: Up to week 210
Up to week 210
Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 50 mmHg
Ramy czasowe: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 30 mmHg
Ramy czasowe: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Time to first resting LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
Ramy czasowe: Time to the following event through last follow-up, up to week 210
Time to the following event through last follow-up, up to week 210
Time to first valsalva LVOT-G < 50 mmHg through last follow-up
Ramy czasowe: Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to first valsalva LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
Ramy czasowe: Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to event through last follow-up, up to week 210

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cytokinetics

Współpracownicy

Bayer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Cytokinetics MD, Cytokinetics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 maja 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 maja 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CY 6023
  • 2024-511377-30-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj