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Un estudio para evaluar el efecto de Aficamten en pacientes pediátricos (de 12 a 12 años) (CEDAR-HCM)

14 de agosto de 2026 actualizado por: Cytokinetics

Un ensayo de extensión de fase 2/3 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de etiqueta abierta para evaluar la eficacia y seguridad de Aficamten en una población pediátrica con miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de aficamten en una población pediátrica con miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática (oHCM).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El objetivo general del ensayo es determinar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la administración de aficamten en adolescentes (de 12 a <18 años) y niños (de 6 a <12 años) con CMOH sintomática. Se estudiará a adolescentes y niños mediante un enfoque por etapas que incluirá perfiles farmacodinámicos y de seguridad favorables establecidos de aficamten en adolescentes, seguido de modelos farmacocinéticos adicionales para informar el régimen de dosificación en niños.

La prueba constará de 2 periodos:

  1. El período 1 es el período de tratamiento aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evaluará la eficacia, seguridad y tolerabilidad de aficamten en participantes pediátricos. Duración: aproximadamente 12 semanas.
  2. El período 2 es el ensayo de extensión de etiqueta abierta que evaluará la seguridad a largo plazo de aficamten en participantes pediátricos y evaluará más a fondo la eficacia y tolerabilidad. Duración: aproximadamente 52 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

65

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1E8
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
  • España
      • A Coruña, España
        • Unidad de Cardiología Infantil; Hospital Universitario da Coruña
      • Barcelona, España
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10027
        • NYP/Columbia University Medical Center
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27701
        • Duke Clinical Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • LeBonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Ut Southwestern
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Wisconsin
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
  • Japón
      • Kagoshima, Japón
        • NHO Kagoshima Medical Center
      • Osaka, Japón
        • University of Osaka Hospital
      • Sagamihara, Japón
        • Kitasato University Hospital
      • Suita, Japón
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Japón
        • Juntendo University Hospital
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Reino Unido, SW3 6NP
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Reino Unido, WC1N 3BH
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Período 1: Período de tratamiento

    • Hombres y mujeres entre 12 y <18 años de edad en el momento de la selección y el día 1.
    • Peso corporal ≥ 45 kg para la cohorte inicial y luego peso corporal ≥ 35 kg después de que al menos 10 participantes de la cohorte inicial se hayan sometido a un ajuste de dosis hasta la semana 4 sin eventos observados de FEVI < 50 % con la dosis inicial de 5 mg una vez al día.
    • Confirmación de laboratorio central de los siguientes criterios ecocardiográficos de oHCM en el momento de la selección:
  • Hipertrofia del ventrículo izquierdo (VI) con cámara del VI no dilatada en ausencia de otra enfermedad cardíaca.

  • Grosor de la pared diastólica final del VI que alcanza un umbral de:

    • Puntuación Z > 2,5 en ausencia de síntomas o antecedentes familiares o
    • Puntuación Z > 2 en presencia de antecedentes familiares positivos o prueba genética positiva.

  • FEVI ≥ 60% Y Valsalva LVOT-G ≥ 50 mmHg.

    • oHCM de origen sarcomérico confirmada mediante pruebas genéticas o, si no se puede confirmar mediante pruebas genéticas, se puede presumir oHCM de origen sarcomérico en ausencia de antecedentes de trastornos metabólicos, miocardiopatías mitocondriales, enfermedades neuromusculares, síndromes de malformación, enfermedades infiltrativas/inflamación y enfermedades endocrinas. (como la enfermedad de Fabry, el síndrome de Noonan con hipertrofia ventricular izquierda y la miocardiopatía amiloide).
    • Clase ≥ II de la New York Heart Association (NYHA) en el momento del cribado.
    • Ventanas acústicas adecuadas para ecocardiografía.
    • Los participantes que tomaban betabloqueantes, verapamilo, diltiazem o disopiramida debían haber recibido dosis estables durante más de 4 semanas antes de la aleatorización.

Período 2: Extensión de etiqueta abierta

  • Periodo 1 completado. Si no puede completar el Período 1 debido a circunstancias no relacionadas con el cumplimiento o la seguridad, el Monitor Médico puede revisar y determinar la elegibilidad.
  • FEVI ≥ 55% después del lavado.

Criterio de exclusión:

  • Período 1: Período de tratamiento

Cualquiera de los siguientes criterios excluirá a los posibles participantes del ensayo:

  • Valvulopatía significativa.

    • Estenosis valvular aórtica moderada o grave u obstrucción subaórtica fija.
    • Insuficiencia mitral que tiene una gravedad mayor que leve y no se debe al movimiento anterior sistólico de la válvula mitral (según el criterio del investigador principal o su designado).
    • No hay evidencia de obstrucción fija del lado izquierdo (p. ej., válvula subaórtica, aórtica o coartación de la aorta).
  • Historia de disfunción sistólica del VI (FEVI <45%) o miocardiopatía de estrés en cualquier momento durante su curso clínico.
  • Historial de cardiopatía congénita distinta de la CMOH (puede inscribirse si no es hemodinámicamente significativo a juicio del investigador principal y el monitor médico del estudio).
  • Ha sido tratado con SRT (miectomía quirúrgica o ablación septal percutánea con alcohol) o tiene planes para cualquiera de los tratamientos durante el período de prueba.
  • Historia de fibrilación auricular o aleteo auricular paroxístico o persistente.
  • Antecedentes de síncope, arritmia ventricular sintomática o taquiarritmia ventricular sostenida en los 3 meses anteriores a la selección.
  • Antecedentes o evidencia de cualquier otro trastorno, malignidad, infección activa, otra afección o enfermedad clínicamente significativa que, en opinión del investigador principal (o su designado) o el monitor médico, representaría un riesgo para la seguridad del participante o interferiría con el ensayo. evaluación, procedimientos o finalización.
  • Uso actual o previo de medicamentos que se sabe que causan miocardiopatía (p. ej., antraciclinas, anticuerpos monoclonales [trastuzumab], agentes alquilantes [ciclofosfamida] e inhibidores de la tirosina quinasa [sunitinib e imatinib]).
  • Actualmente participa en otro dispositivo o ensayo de fármaco en investigación o recibió un dispositivo o fármaco en investigación <1 mes (o 5 vidas medias para los fármacos, lo que sea más largo) antes de la selección.
  • Implantación de desfibrilador automático implantable (DAI) dentro de las 6 semanas posteriores a la detección o implantación planificada de un DAI durante el período de prueba.
  • Ha recibido tratamiento previo con aficamten o mavacamten.

Periodo 2:

Criterio de exclusión:

Tuvo una FEVI confirmada <40 % con una interrupción de la dosis asociada durante la participación en el Período 1.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Aficionado
Los participantes en este brazo recibirán una sola dosis oral diaria de aficionado con niveles de dosis (5 mg a 20 mg) guiados por evaluaciones de ecocardiografía, durante 12 semanas durante el período doble ciego, durante otras 52 semanas durante el período de extensión abierta, y durante 144 semanas adicionales durante el período de extensión a largo plazo.
Droga: Aficamten
Tableta oral
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes en este brazo recibirán una sola dosis oral diaria de placebo durante 12 semanas durante el período doble ciego y luego recibirán aficionado durante 52 semanas durante el período de extensión abierta, seguido de 144 semanas adicionales de Aficado durante el período de extensión a largo plazo.
Droga: Placebo
Tableta oral
Droga: Aficamten
Tableta oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Change from baseline in Valsalva left ventricular outflow tract gradient (LVOT-G)
Periodo de tiempo: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Change from baseline in resting LVOT-G
Periodo de tiempo: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Trough observed plasma concentration (Ctrough) and concentration 2 hours postdose of aficamten
Periodo de tiempo: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in values of N-terminal prohormone brain natriuretic peptide (NT-proBNP)
Periodo de tiempo: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in values of high sensitivity cardiac troponin I (hs-cTnI)
Periodo de tiempo: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in New York Heart Association (NYHA) Functional Class
Periodo de tiempo: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Change in peak LVOT-G
Periodo de tiempo: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Change in peak LVOT-G at rest and with valsalva provocation will be assessed at 12 week intervals during Period 2 and 24 week intervals during Period 3
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Proportion of participants with ≥1 class improvement in NYHA Functional Class
Periodo de tiempo: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Number of participants that have drug interruption or early discontinuation
Periodo de tiempo: Up to week 210
Up to week 210
Number of participants with appropriate implantable cardioverter defibrillator (ICD) discharges
Periodo de tiempo: Up to week 210
Up to week 210
Number of participants with left ventricular ejection fraction (LVEF) < 50%
Periodo de tiempo: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Number of participants with clinically significant changes in vital signs, 12-lead electrocardiogram (ECGs) and safety laboratory parameters
Periodo de tiempo: Up to week 210
Up to week 210
Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 50 mmHg
Periodo de tiempo: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 30 mmHg
Periodo de tiempo: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Time to first resting LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
Periodo de tiempo: Time to the following event through last follow-up, up to week 210
Time to the following event through last follow-up, up to week 210
Time to first valsalva LVOT-G < 50 mmHg through last follow-up
Periodo de tiempo: Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to first valsalva LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
Periodo de tiempo: Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to event through last follow-up, up to week 210

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Cytokinetics

Colaboradores

Bayer

Investigadores

  • Director de estudio: Cytokinetics MD, Cytokinetics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de mayo de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de enero de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

1 de enero de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de mayo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de mayo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

14 de mayo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CY 6023
  • 2024-511377-30-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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