Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af effekten af ​​Aficamten hos pædiatriske patienter (alder 12 til (CEDAR-HCM)

8. april 2026 opdateret af: Cytokinetics

Et fase 2/3 multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret og åbent udvidelsesforsøg for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Aficamten i en pædiatrisk population med symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten, sikkerheden og PK af aficamten i en pædiatrisk population med symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det overordnede formål med forsøget er at bestemme effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​administration af aficamten til unge (12 til < 18 år) og børn (6 til < 12 år) med symptomatisk oHCM. Unge og børn vil blive undersøgt i en trinvis tilgang, der involverer etablerede gunstige farmakodynamiske og sikkerhedsprofiler af aficamten hos unge efterfulgt af yderligere farmakokinetisk modellering for at informere om doseringsregimet til børn.

Retssagen vil bestå af 2 perioder:

  1. Periode 1 er den randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede behandlingsperiode, der vil vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​aficamten hos pædiatriske deltagere. Varighed: cirka 12 uger.
  2. Periode 2 er det åbne forlængelsesforsøg, der vil vurdere den langsigtede sikkerhed af aficamten hos pædiatriske deltagere og yderligere vurdere effektivitet og tolerabilitet. Varighed: cirka 52 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

55

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1E8
        • Rekruttering
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
        • Kontakt:
          • Bhavikkumar Langanecha
        • Ledende efterforsker:
          • Bhavikkumar Langanecha
  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Alder Hey Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Bernadette Khodaghalian
        • Ledende efterforsker:
          • Bernadette Khodaghalian
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children
        • Kontakt:
          • Juan P Kaski
        • Ledende efterforsker:
          • Juan P Kaski
      • London, Det Forenede Kongerige, SW3 6NP
        • Rekruttering
        • Evelina Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Andres Rico-Armada
        • Ledende efterforsker:
          • Andres Rico-Armada
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Rekruttering
        • Phoenix Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Andrew Papez
        • Ledende efterforsker:
          • Andrew Papez
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
          • Paul Kantor
        • Ledende efterforsker:
          • Paul Kantor
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
        • Kontakt:
          • Nancy Halnon
        • Ledende efterforsker:
          • Nancy Halnon
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Ikke rekrutterer endnu
        • UCSF Benioff Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Othman Aljohani
        • Ledende efterforsker:
          • Othman Aljohani
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
        • Kontakt:
          • Stephanie Nakano
        • Ledende efterforsker:
          • Stephanie Nakano
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Hospital
        • Kontakt:
          • Sairah Khan
        • Ledende efterforsker:
          • Sairah Khan
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Rekruttering
        • Nicklaus Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Ronald Kanter
        • Ledende efterforsker:
          • Ronald Kanter
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Defne Magnetta
        • Ledende efterforsker:
          • Defne Magnetta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Trukket tilbage
        • University of Iowa
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70018
        • Rekruttering
        • Children's Hospital New Orleans
        • Kontakt:
          • Tamara Bradford
        • Ledende efterforsker:
          • Tamara Bradford
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
        • Kontakt:
          • Mark Russell
        • Ledende efterforsker:
          • Mark Russell
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Michigan
        • Kontakt:
          • Swati Sehgal
        • Ledende efterforsker:
          • Swati Sehgal
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
          • Rebecca Ameduri
        • Ledende efterforsker:
          • Rebecca Ameduri
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Rekruttering
        • Children's Mercy Hospital
        • Kontakt:
          • Brian Birnbaum
        • Ledende efterforsker:
          • Brian Birnbaum
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • Rekruttering
        • University of Nebraska Medical Center
        • Kontakt:
          • Jason Cole
        • Ledende efterforsker:
          • Jason Cole
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Rekruttering
        • Morristown Medical Center
        • Kontakt:
          • Matthew Martinez
        • Ledende efterforsker:
          • Matthew Martinez
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10027
        • Rekruttering
        • NYP/Columbia University Medical Center
        • Kontakt:
          • Irene Lytrivi
        • Ledende efterforsker:
          • Irene Lytrivi
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Rekruttering
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Kontakt:
          • Daphne Hsu
        • Ledende efterforsker:
          • Daphne Hsu
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27701
        • Rekruttering
        • Duke Clinical Research Institute
        • Kontakt:
          • Kevin Hill
        • Ledende efterforsker:
          • Kevin Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University
        • Ledende efterforsker:
          • Seshadri Balaji
        • Kontakt:
          • Seshadri Balaji
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
          • Humera Ahmed
        • Ledende efterforsker:
          • Humera Ahmed
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • Rekruttering
        • LeBonheur Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Kaitlin Ryan
        • Ledende efterforsker:
          • Kaitlin Ryan
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37235
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
          • Aarti Dalal
        • Ledende efterforsker:
          • Aarti Dalal
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • Rekruttering
        • Dell Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Chesney Castleberry
        • Ledende efterforsker:
          • Chesney Castleberry
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern
        • Kontakt:
          • Nathanya Baez-Hernandez
        • Ledende efterforsker:
          • Nathanya Baez-Hernandez
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's Wisconsin
        • Kontakt:
          • Alexander Raskin
        • Ledende efterforsker:
          • Alexander Raskin
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
        • Kontakt:
          • Iacopo Olivotto
        • Ledende efterforsker:
          • Iacopo Olivotto
  • Japan
      • Kagoshima, Japan
        • Rekruttering
        • NHO Kagoshima Medical Center
        • Kontakt:
          • Yumiko Ninomiya
        • Ledende efterforsker:
          • Yumiko Ninomiya
      • Osaka, Japan
        • Rekruttering
        • University of Osaka Hospital
        • Kontakt:
          • Jun Narita
        • Ledende efterforsker:
          • Jun Narita
      • Sagamihara, Japan
        • Rekruttering
        • Kitasato University Hospital
        • Kontakt:
          • Yoichiro Hirata
        • Ledende efterforsker:
          • Yoichiro Hirata
      • Suita, Japan
        • Rekruttering
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
        • Kontakt:
          • Kenichi Kurosaki
        • Ledende efterforsker:
          • Kenichi Kurosaki
      • Tokyo, Japan
        • Rekruttering
        • Juntendo University Hospital
        • Kontakt:
          • Hideo Fukunaga
        • Ledende efterforsker:
          • Hideo Fukunaga
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien
        • Rekruttering
        • Unidad de Cardiología Infantil; Hospital Universitario da Coruña
        • Kontakt:
          • Fernando R Nunez
        • Ledende efterforsker:
          • Fernando R Nunez
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
          • Georgia Sarquella Brugada
        • Ledende efterforsker:
          • Georgia Sarquella Brugada

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Periode 1: Behandlingsperiode

    • Mænd og kvinder mellem 12 og < 18 år ved screening og på dag 1.
    • Kropsvægt ≥ 45 kg for den indledende kohorte og derefter kropsvægt ≥ 35 kg, efter at mindst 10 deltagere i den indledende kohorte har gennemgået dosistitrering op til uge 4 uden observerede hændelser på LVEF < 50 % ved startdosis på 5 mg qd.
    • Kernelaboratoriebekræftelse af følgende oHCM ekkokardiografiske kriterier ved screening:
  • Venstre ventrikulær (LV) hypertrofi med ikke-dilateret LV-kammer i fravær af anden hjertesygdom.

  • LV end-diastolisk vægtykkelse, der opfylder en tærskel på:

    • Z-score > 2,5 i fravær af symptomer eller familiehistorie eller
    • Z-score > 2 ved tilstedeværelse af positiv familiehistorie eller positiv genetisk test.

  • LVEF ≥ 60 % OG Valsalva LVOT-G ≥ 50 mmHg.

    • oHCM af sarkomerisk oprindelse bekræftet ved genetisk testning eller, hvis det ikke er i stand til at bekræfte ved genetisk testning, kan oHCM af sarkomerisk oprindelse formodes i fravær af historie med metaboliske lidelser, mitokondrielle kardiomyopatier, neuromuskulær sygdom, misdannelsessyndromer, infiltrative sygdomme/inflammation og endokrine sygdomme lidelser (såsom Fabrys sygdom, Noonan syndrom med venstre ventrikelhypertrofi og amyloid-kardiomyopati).
    • New York Heart Association (NYHA) klasse ≥ II ved screening.
    • Tilstrækkelige akustiske vinduer til ekkokardiografi.
    • Deltagere på betablokkere, verapamil, diltiazem eller disopyramid skulle have været på stabile doser i mere end 4 uger før randomisering.

Periode 2: Open-Label-udvidelse

  • Afsluttet periode 1. Hvis den ikke er i stand til at gennemføre periode 1 på grund af omstændigheder, der ikke er relateret til overholdelse eller sikkerhed, kan den medicinske monitor gennemgå og afgøre berettigelse.
  • LVEF ≥ 55 % efter udvaskning.

Ekskluderingskriterier:

  • Periode 1: Behandlingsperiode

Ethvert af følgende kriterier vil udelukke potentielle deltagere fra forsøget:

  • Betydelig hjerteklapsygdom.

    • Moderat eller svær valvulær aortastenose eller fast subaortaobstruktion.
    • Mitral regurgitation, der er større end mild i sværhedsgrad og ikke skyldes systolisk anterior bevægelse af mitralklappen (efter bedømmelse fra hovedforsker eller udpeget).
    • Ingen tegn på fast venstresidig obstruktion (f.eks. subaorta, aortaklap eller koarktation af aorta).
  • Anamnese med LV systolisk dysfunktion (LVEF < 45%) eller stresskardiomyopati på et hvilket som helst tidspunkt under deres kliniske forløb.
  • Anamnese med medfødt hjertesygdom, bortset fra oHCM (kan tilmeldes, hvis den ikke er hæmodynamisk signifikant efter hovedforskerens og undersøgelsens medicinske monitors vurdering).
  • Er blevet behandlet med SRT (kirurgisk myektomi eller perkutan alkohol septal ablation) eller har planer om enten behandling i forsøgsperioden.
  • Anamnese med paroxysmal eller vedvarende atrieflimren eller atrieflimren.
  • Anamnese med synkope, symptomatisk ventrikulær arytmi eller vedvarende ventrikulær takyarytmi inden for 3 måneder før screening.
  • Anamnese eller bevis for enhver anden klinisk signifikant lidelse, malignitet, aktiv infektion, anden tilstand eller sygdom, som efter den primære investigator (eller udpegede) eller den medicinske monitor ville udgøre en risiko for deltagernes sikkerhed eller forstyrre forsøget evaluering, procedurer eller færdiggørelse.
  • Nuværende eller tidligere brug af lægemidler, der vides at forårsage kardiomyopati (f.eks. antracykliner, monoklonale antistoffer [trastuzumab], alkyleringsmidler [cyclophosphamid] og tyrosinkinasehæmmere [sunitinib og imatinib]).
  • Deltager i øjeblikket i et andet afprøvningsudstyr eller lægemiddelforsøg eller har modtaget et forsøgsudstyr eller lægemiddel < 1 måned (eller 5 halveringstider for lægemidler, alt efter hvad der er længst) før screening.
  • Implanterbar cardioverter defibrillator (ICD) implantation inden for 6 uger efter screening eller planlagt ICD-implantation i forsøgsperioden.
  • Har tidligere modtaget behandling med aficamten eller mavacamten.

Periode 2:

Ekskluderingskriterier:

Havde en bekræftet LVEF < 40 % med tilhørende dosisafbrydelse under deltagelse i periode 1.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Aficamten
Deltagere i denne arm vil modtage en enkelt daglig oral dosis af aficamten med dosisniveauer (5 mg til 20 mg) styret af ekkokardiografipurderinger, i 12 uger i den dobbeltblindede periode, i yderligere 52 uger i den åbne forlængelsesperiode og i yderligere 144 uger i den langvarige forlængelsesperiode.
Medicin: Aficamten
Oral tablet
Placebo komparator: Placebo
Deltagere i denne arm vil modtage en enkelt daglig oral dosis placebo i 12 uger i den dobbeltblindede periode og vil derefter modtage aficamten i 52 uger i den åbne forlængelsesperiode, efterfulgt af yderligere 144 ugers aficamten i den langsigtede forlængelsesperiode.
Medicin: Placebo
Oral tablet
Medicin: Aficamten
Oral tablet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i Valsalva venstre ventrikulære udstrømningskanal gradient (LVOT-G)
Tidsramme: Baseline til uge 12
Baseline til uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i hvilende LVOT-G
Tidsramme: Baseline til uge 12
Baseline til uge 12
Ændring i værdier af NT-proBNP
Tidsramme: Baseline til uge 12
Baseline til uge 12
Ændring i værdier af hs-cTnI
Tidsramme: Baseline til uge 12
Baseline til uge 12
Ændring i New York Heart Association (NYHA) funktionsklasse
Tidsramme: Baseline til uge 12
Baseline til uge 12
Andel af patienter med ≥1 klasseforbedring i NYHA Functional Class
Tidsramme: Baseline til uge 12
Baseline til uge 12
Maksimal observeret koncentration (Cmax), tmax, AUCtau og Ctrough af aficamten
Tidsramme: Uge 8 eller uge 12
Et frivilligt intensivt PK-understudie kan forekomme i uge 8 eller uge 12
Uge 8 eller uge 12
Trough observerede plasmakoncentration (CTROUGH) og C2H Postdosis af aficamten
Tidsramme: Baseline til uge 12
Baseline til uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cytokinetics

Efterforskere

  • Studieleder: Cytokinetics MD, Cytokinetics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. maj 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2030

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

14. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. april 2026

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CY 6023
  • 2024-511377-30-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pædiatrisk

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner