Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om het effect van Aficamten bij pediatrische patiënten te evalueren (leeftijd 12 tot (CEDAR-HCM)

14 augustus 2026 bijgewerkt door: Cytokinetics

Een fase 2/3 multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde en open-label extensiestudie om de werkzaamheid en veiligheid van Aficamten te evalueren bij een pediatrische populatie met symptomatische obstructieve hypertrofische cardiomyopathie

Het doel van deze studie is om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van aficamten te evalueren bij een pediatrische populatie met symptomatische obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (oHCM).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het algemene doel van het onderzoek is het bepalen van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van toediening van aficamten bij adolescenten (12 tot <18 jaar oud) en kinderen (6 tot <12 jaar oud) met symptomatische oHCM. Adolescenten en kinderen zullen worden bestudeerd in een gefaseerde aanpak waarbij gevestigde gunstige farmacodynamische en veiligheidsprofielen van aficamten bij adolescenten betrokken zijn, gevolgd door verdere farmacokinetische modellering om het doseringsregime bij kinderen te informeren.

De proefperiode zal uit 2 periodes bestaan:

  1. Periode 1 is de gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde behandelingsperiode waarin de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van aficamten bij pediatrische deelnemers wordt beoordeeld. Duur: ongeveer 12 weken.
  2. Periode 2 is het open-label vervolgonderzoek waarin de veiligheid van aficamten op lange termijn bij pediatrische deelnemers zal worden beoordeeld, en de werkzaamheid en verdraagbaarheid verder zullen worden beoordeeld. Duur: ongeveer 52 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

65

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1E8
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
  • Italië
      • Florence, Italië
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
  • Japan
      • Kagoshima, Japan
        • NHO Kagoshima Medical Center
      • Osaka, Japan
        • University of Osaka Hospital
      • Sagamihara, Japan
        • Kitasato University Hospital
      • Suita, Japan
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Japan
        • Juntendo University Hospital
  • Spanje
      • A Coruña, Spanje
        • Unidad de Cardiología Infantil; Hospital Universitario da Coruña
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Verenigd Koninkrijk
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW3 6NP
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10027
        • NYP/Columbia University Medical Center
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27701
        • Duke Clinical Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
        • LeBonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
        • Dell Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Ut Southwestern
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Children's Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Periode 1: Behandelperiode

    • Mannen en vrouwen tussen 12 en < 18 jaar oud bij screening en op dag 1.
    • Lichaamsgewicht ≥ 45 kg voor het initiële cohort en vervolgens lichaamsgewicht ≥ 35 kg nadat ten minste 10 deelnemers in het initiële cohort dosistitratie hebben ondergaan tot week 4 zonder waargenomen voorvallen van LVEF < 50% bij de startdosis van 5 mg eenmaal per dag.
    • Kernlaboratoriumbevestiging van de volgende oHCM-echocardiografische criteria bij screening:
  • Linkerventrikelhypertrofie (LV) met niet-verwijde LV-kamer bij afwezigheid van andere hartaandoeningen.

  • LV einddiastolische wanddikte die voldoet aan een drempel van:

    • Z-score > 2,5 bij afwezigheid van symptomen of familiegeschiedenis of
    • Z-score > 2 in aanwezigheid van positieve familiegeschiedenis of positieve genetische test.

  • LVEF ≥ 60% EN Valsalva LVOT-G ≥ 50 mmHg.

    • oHCM van sarcomerische oorsprong bevestigd door genetische tests of, indien dit niet kan worden bevestigd door genetische tests, kan worden aangenomen dat oHCM van sarcomerische oorsprong is bij afwezigheid van een voorgeschiedenis van metabole stoornissen, mitochondriale cardiomyopathieën, neuromusculaire aandoeningen, misvormingssyndromen, infiltratieve ziekten/ontstekingen en endocriene aandoeningen. aandoeningen (zoals de ziekte van Fabry, het Noonan-syndroom met linkerventrikelhypertrofie en amyloïde-cardiomyopathie).
    • New York Heart Association (NYHA) Klasse ≥ II bij screening.
    • Voldoende akoestische vensters voor echocardiografie.
    • Deelnemers die bètablokkers, verapamil, diltiazem of disopyramide gebruiken, moeten vóór randomisatie langer dan 4 weken een stabiele dosis hebben gehad.

Periode 2: Open-Label-extensie

  • Voltooide Periode 1. Indien Periode 1 niet kan worden voltooid vanwege omstandigheden die geen verband houden met naleving of veiligheid, kan de Medische Monitor de geschiktheid beoordelen en bepalen.
  • LVEF ≥ 55% na uitwassen.

Uitsluitingscriteria:

  • Periode 1: Behandelperiode

Elk van de volgende criteria sluit potentiële deelnemers uit van de proef:

  • Significante hartklepziekte.

    • Matige of ernstige aortastenose of vaste subaorta-obstructie.
    • Mitralisinsufficiëntie die ernstiger dan mild is en niet het gevolg is van de systolische anterieure beweging van de mitralisklep (volgens het oordeel van de hoofdonderzoeker of de aangewezen persoon).
    • Geen bewijs van vaste obstructie aan de linkerkant (bijvoorbeeld subaorta, aortaklep of coarctatie van de aorta).
  • Voorgeschiedenis van systolische LV-disfunctie (LVEF < 45%) of stresscardiomyopathie op enig moment tijdens het klinische beloop.
  • Voorgeschiedenis van aangeboren hartziekte anders dan oHCM (kan worden opgenomen als deze niet hemodynamisch significant is naar het oordeel van de hoofdonderzoeker en de medische monitor van de studie).
  • Is behandeld met SRT (chirurgische myectomie of percutane alcohol-septumablatie) of heeft plannen voor een van beide behandelingen tijdens de proefperiode.
  • Voorgeschiedenis van paroxismale of aanhoudende atriale fibrillatie of atriale flutter.
  • Voorgeschiedenis van syncope, symptomatische ventriculaire aritmie of aanhoudende ventriculaire tachyaritmie binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening.
  • Geschiedenis of bewijs van enige andere klinisch significante aandoening, maligniteit, actieve infectie, andere aandoening of ziekte die, naar de mening van de hoofdonderzoeker (of aangewezen persoon) of de medische monitor, een risico zou vormen voor de veiligheid van de deelnemer of het onderzoek zou verstoren evaluatie, procedures of voltooiing.
  • Huidig ​​of eerder gebruik van geneesmiddelen waarvan bekend is dat ze cardiomyopathie veroorzaken (bijv. antracyclines, monoklonale antilichamen [trastuzumab], alkylerende middelen [cyclofosfamide] en tyrosinekinaseremmers [sunitinib en imatinib]).
  • Momenteel deelnemen aan een ander onderzoeksapparaat of geneesmiddelenonderzoek of een onderzoeksapparaat of medicijn ontvangen < 1 maand (of 5 halfwaardetijden voor medicijnen, afhankelijk van wat langer is) voorafgaand aan de screening.
  • Implanteerbare cardioverter-defibrillator (ICD)-implantatie binnen 6 weken na screening of geplande ICD-implantatie tijdens de proefperiode.
  • Heeft eerder een behandeling gehad met aficamten of mavacamten.

Periode 2:

Uitsluitingscriteria:

Had een bevestigde LVEF < 40% met een bijbehorende dosisonderbreking tijdens deelname aan periode 1.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Afficten
Deelnemers aan deze arm ontvangen een enkele dagelijkse orale dosis Aficamten met dosisniveaus (5 mg tot 20 mg) geleid door echocardiografie-beoordelingen, gedurende 12 weken tijdens de dubbelblinde periode, gedurende nog eens 52 weken tijdens de open-label verlengingsperiode en gedurende een extra 144 weken gedurende de langdurige extensieperiode.
Geneesmiddel: Aficamten
Orale tablet
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers aan deze arm ontvangen een enkele dagelijkse orale dosis placebo gedurende 12 weken tijdens de dubbelblinde periode en ontvangen vervolgens gedurende 52 weken gedurende de open-label verlengingsperiode, gevolgd door nog eens 144 weken Aficamten tijdens de langdurige verlengingsperiode.
Geneesmiddel: Placebo
Orale tablet
Geneesmiddel: Aficamten
Orale tablet

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Change from baseline in Valsalva left ventricular outflow tract gradient (LVOT-G)
Tijdsspanne: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change from baseline in resting LVOT-G
Tijdsspanne: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Trough observed plasma concentration (Ctrough) and concentration 2 hours postdose of aficamten
Tijdsspanne: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in values of N-terminal prohormone brain natriuretic peptide (NT-proBNP)
Tijdsspanne: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in values of high sensitivity cardiac troponin I (hs-cTnI)
Tijdsspanne: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in New York Heart Association (NYHA) Functional Class
Tijdsspanne: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Change in peak LVOT-G
Tijdsspanne: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Change in peak LVOT-G at rest and with valsalva provocation will be assessed at 12 week intervals during Period 2 and 24 week intervals during Period 3
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Proportion of participants with ≥1 class improvement in NYHA Functional Class
Tijdsspanne: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Number of participants that have drug interruption or early discontinuation
Tijdsspanne: Up to week 210
Up to week 210
Number of participants with appropriate implantable cardioverter defibrillator (ICD) discharges
Tijdsspanne: Up to week 210
Up to week 210
Number of participants with left ventricular ejection fraction (LVEF) < 50%
Tijdsspanne: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Number of participants with clinically significant changes in vital signs, 12-lead electrocardiogram (ECGs) and safety laboratory parameters
Tijdsspanne: Up to week 210
Up to week 210
Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 50 mmHg
Tijdsspanne: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 30 mmHg
Tijdsspanne: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Time to first resting LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
Tijdsspanne: Time to the following event through last follow-up, up to week 210
Time to the following event through last follow-up, up to week 210
Time to first valsalva LVOT-G < 50 mmHg through last follow-up
Tijdsspanne: Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to first valsalva LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
Tijdsspanne: Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to event through last follow-up, up to week 210

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cytokinetics

Medewerkers

Bayer

Onderzoekers

  • Studie directeur: Cytokinetics MD, Cytokinetics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 mei 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2030

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 mei 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 mei 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 mei 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CY 6023
  • 2024-511377-30-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren