Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera effekten av Aficamten hos pediatriska patienter (ålder 12 till (CEDAR-HCM)

14 augusti 2026 uppdaterad av: Cytokinetics

En fas 2/3 multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad och öppen förlängningsstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Aficamten i en pediatrisk population med symtomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati

Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten, säkerheten och PK av aficamten i en pediatrisk population med symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det övergripande syftet med studien är att fastställa effektiviteten, säkerheten och toleransen av administrering av aficamten hos ungdomar (12 till < 18 år) och barn (6 till < 12 år) med symtomatisk oHCM. Ungdomar och barn kommer att studeras i en stegvis metod som involverar etablerade gynnsamma farmakodynamiska och säkerhetsprofiler för aficamten hos ungdomar följt av ytterligare farmakokinetisk modellering för att informera om doseringsregimen hos barn.

Rättegången kommer att bestå av 2 perioder:

  1. Period 1 är den randomiserade, dubbelblinda, placebokontrollerade behandlingsperioden som kommer att bedöma effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av aficamten hos pediatriska deltagare. Varaktighet: cirka 12 veckor.
  2. Period 2 är den öppna förlängningsstudien som kommer att utvärdera den långsiktiga säkerheten för aficamten hos pediatriska deltagare, och ytterligare utvärdera effekt och tolerabilitet. Varaktighet: cirka 52 veckor.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

65

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10027
        • NYP/Columbia University Medical Center
      • The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27701
        • Duke Clinical Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38103
        • LeBonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Dell Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Ut Southwestern
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Children's Wisconsin
  • Italien
      • Florence, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
  • Japan
      • Kagoshima, Japan
        • NHO Kagoshima Medical Center
      • Osaka, Japan
        • University of Osaka Hospital
      • Sagamihara, Japan
        • Kitasato University Hospital
      • Suita, Japan
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Japan
        • Juntendo University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1E8
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien
        • Unidad de Cardiología Infantil; Hospital Universitario da Coruña
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Storbritannien
      • Liverpool, Storbritannien
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Storbritannien, SW3 6NP
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Storbritannien, WC1N 3BH
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Period 1: Behandlingsperiod

    • Hanar och kvinnor mellan 12 och < 18 år vid screening och dag 1.
    • Kroppsvikt ≥ 45 kg för den initiala kohorten och sedan kroppsvikt ≥ 35 kg efter att minst 10 deltagare i den initiala kohorten har genomgått dostitrering fram till vecka 4 utan observerade händelser av LVEF < 50 % vid startdosen på 5 mg varje dag.
    • Kärnlaboratoriebekräftelse av följande oHCM ekokardiografiska kriterier vid screening:
  • Vänsterkammarhypertrofi (LV) med icke-dilaterad LV-kammare i frånvaro av annan hjärtsjukdom.

  • LV-änddiastolisk väggtjocklek som uppfyller en tröskel på:

    • Z-poäng > 2,5 i frånvaro av symtom eller familjehistoria eller
    • Z-poäng > 2 i närvaro av positiv familjehistoria eller positivt genetiskt test.

  • LVEF ≥ 60 % OCH Valsalva LVOT-G ≥ 50 mmHg.

    • oHCM av sarkomeriskt ursprung bekräftat genom genetiska tester eller, om det inte går att bekräfta genom genetiska tester, oHCM av sarkomeriskt ursprung kan antas i avsaknad av anamnes på metabola störningar, mitokondriella kardiomyopatier, neuromuskulär sjukdom, missbildningssyndrom, infiltrativa sjukdomar/inflammationer och endokrina sjukdomar störningar (såsom Fabrys sjukdom, Noonans syndrom med vänsterkammarhypertrofi och amyloid-kardiomyopati).
    • New York Heart Association (NYHA) klass ≥ II vid screening.
    • Lämpliga akustiska fönster för ekokardiografi.
    • Deltagare på betablockerare, verapamil, diltiazem eller disopyramid bör ha haft stabila doser i mer än 4 veckor före randomisering.

Period 2: Open-Label-förlängning

  • Avslutad period 1. Om det inte går att slutföra period 1 på grund av omständigheter som inte är relaterade till efterlevnad eller säkerhet, kan den medicinska övervakaren granska och avgöra behörighet.
  • LVEF ≥ 55 % efter tvättning.

Exklusions kriterier:

  • Period 1: Behandlingsperiod

Något av följande kriterier kommer att utesluta potentiella deltagare från prövningen:

  • Betydande valvulär hjärtsjukdom.

    • Måttlig eller svår valvulär aortastenos eller fixerad subaortaobstruktion.
    • Mitraluppstötningar som är mer allvarliga än lindriga och inte beror på systolisk främre rörelse av mitralisklaffen (enligt bedömning av forskningsledaren eller utses).
    • Inga tecken på fixerad vänstersidig obstruktion (t.ex. subaorta, aortaklaff eller koarktation av aortan).
  • Historik med LV systolisk dysfunktion (LVEF < 45%) eller stresskardiomyopati när som helst under det kliniska förloppet.
  • Historik av medfödd hjärtsjukdom annan än oHCM (kan registreras om inte hemodynamiskt signifikant enligt huvudutredarens och studiens medicinska monitor).
  • Har behandlats med SRT (kirurgisk myektomi eller perkutan alkoholseptumablation) eller har planer på endera behandlingen under försöksperioden.
  • Historik med paroxysmalt eller ihållande förmaksflimmer eller förmaksfladder.
  • Anamnes på synkope, symptomatisk ventrikulär arytmi eller ihållande ventrikulär takyarytmi inom 3 månader före screening.
  • Historik eller bevis på någon annan kliniskt signifikant störning, malignitet, aktiv infektion, andra tillstånd eller sjukdomar som enligt huvudutredaren (eller utsedd) eller den medicinska övervakaren skulle utgöra en risk för deltagarnas säkerhet eller störa prövningen utvärdering, förfaranden eller slutförande.
  • Nuvarande eller tidigare användning av läkemedel som är kända för att orsaka kardiomyopati (t.ex. antracykliner, monoklonala antikroppar [trastuzumab], alkyleringsmedel [cyklofosfamid] och tyrosinkinashämmare [sunitinib och imatinib]).
  • Deltar för närvarande i en annan undersökningsenhet eller läkemedelsprövning eller har fått en prövningsenhet eller läkemedel < 1 månad (eller 5 halveringstider för läkemedel, beroende på vilket som är längre) före screening.
  • Implantation av hjärtdefibrillator (ICD) inom 6 veckor efter screening eller planerad ICD-implantation under försöksperioden.
  • Har tidigare fått behandling med aficamten eller mavacamten.

Period 2:

Exklusions kriterier:

Hade en bekräftad LVEF < 40 % med tillhörande dosavbrott under deltagande i period 1.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Påfången
Deltagare i denna arm kommer att få en enda daglig oral dos av aficamten med dosnivåer (5 mg till 20 mg) styrd av ekokardiografibedömningar, under 12 veckor under den dubbelblindade perioden, under ytterligare 52 veckor under den öppna förlängningsperioden och under ytterligare 144 veckor under den långsiktiga förlängningsperioden.
Läkemedel: Aficamten
Oral tablett
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagare i denna arm kommer att få en enda daglig oral dos av placebo i 12 veckor under den dubbelblinda perioden och kommer sedan att få aficamten i 52 veckor under den öppna förlängningsperioden, följt av ytterligare 144 veckor med aficamten under den långsiktiga förlängningsperioden.
Läkemedel: Placebo
Oral tablett
Läkemedel: Aficamten
Oral tablett

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Change from baseline in Valsalva left ventricular outflow tract gradient (LVOT-G)
Tidsram: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Change from baseline in resting LVOT-G
Tidsram: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Trough observed plasma concentration (Ctrough) and concentration 2 hours postdose of aficamten
Tidsram: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in values of N-terminal prohormone brain natriuretic peptide (NT-proBNP)
Tidsram: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in values of high sensitivity cardiac troponin I (hs-cTnI)
Tidsram: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in New York Heart Association (NYHA) Functional Class
Tidsram: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Change in peak LVOT-G
Tidsram: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Change in peak LVOT-G at rest and with valsalva provocation will be assessed at 12 week intervals during Period 2 and 24 week intervals during Period 3
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Proportion of participants with ≥1 class improvement in NYHA Functional Class
Tidsram: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Number of participants that have drug interruption or early discontinuation
Tidsram: Up to week 210
Up to week 210
Number of participants with appropriate implantable cardioverter defibrillator (ICD) discharges
Tidsram: Up to week 210
Up to week 210
Number of participants with left ventricular ejection fraction (LVEF) < 50%
Tidsram: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Number of participants with clinically significant changes in vital signs, 12-lead electrocardiogram (ECGs) and safety laboratory parameters
Tidsram: Up to week 210
Up to week 210
Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 50 mmHg
Tidsram: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 30 mmHg
Tidsram: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Time to first resting LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
Tidsram: Time to the following event through last follow-up, up to week 210
Time to the following event through last follow-up, up to week 210
Time to first valsalva LVOT-G < 50 mmHg through last follow-up
Tidsram: Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to first valsalva LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
Tidsram: Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to event through last follow-up, up to week 210

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Cytokinetics

Samarbetspartners

Bayer

Utredare

  • Studierektor: Cytokinetics MD, Cytokinetics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 maj 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 januari 2030

Avslutad studie (Beräknad)

1 januari 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 maj 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 maj 2024

Första postat (Faktisk)

14 maj 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CY 6023
  • 2024-511377-30-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera