Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere effekten av Aficamten hos pediatriske pasienter (alder 12 til (CEDAR-HCM)

14. august 2026 oppdatert av: Cytokinetics

En fase 2/3 multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert og åpen utvidelsesstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Aficamten i en pediatrisk populasjon med symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati

Hensikten med denne studien er å evaluere effekten, sikkerheten og farmakokinetikken til aficamten i en pediatrisk populasjon med symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (oHCM).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Det overordnede målet med studien er å bestemme effektiviteten, sikkerheten og toleransen ved administrering av aficamten hos ungdom (12 til < 18 år) og barn (6 til <12 år) med symptomatisk oHCM. Ungdom og barn vil bli studert i en trinnvis tilnærming som involverer etablerte gunstige farmakodynamiske og sikkerhetsprofiler for aficamten hos ungdom etterfulgt av ytterligere farmakokinetisk modellering for å informere om doseringsregimet hos barn.

Rettssaken vil bestå av 2 perioder:

  1. Periode 1 er den randomiserte, dobbeltblinde, placebokontrollerte behandlingsperioden som vil vurdere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til aficamten hos pediatriske deltakere. Varighet: ca 12 uker.
  2. Periode 2 er den åpne utvidelsesstudien som vil vurdere langtidssikkerheten til aficamten hos pediatriske deltakere, og videre vurdere effekt og tolerabilitet. Varighet: ca. 52 uker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

65

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1E8
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10027
        • NYP/Columbia University Medical Center
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27701
        • Duke Clinical Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
        • LeBonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Dell Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Ut Southwestern
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Wisconsin
  • Italia
      • Florence, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
  • Japan
      • Kagoshima, Japan
        • NHO Kagoshima Medical Center
      • Osaka, Japan
        • University of Osaka Hospital
      • Sagamihara, Japan
        • Kitasato University Hospital
      • Suita, Japan
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Japan
        • Juntendo University Hospital
  • Spania
      • A Coruña, Spania
        • Unidad de Cardiología Infantil; Hospital Universitario da Coruña
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Storbritannia
      • Liverpool, Storbritannia
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Storbritannia, SW3 6NP
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Storbritannia, WC1N 3BH
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Periode 1: Behandlingsperiode

    • Menn og kvinner mellom 12 og < 18 år ved screening og på dag 1.
    • Kroppsvekt ≥ 45 kg for den initiale kohorten og deretter kroppsvekt ≥ 35 kg etter at minst 10 deltakere i den initiale kohorten har gjennomgått dosetitrering frem til uke 4 uten observerte hendelser på LVEF < 50 % ved startdosen på 5 mg qd.
    • Kjernelaboratoriebekreftelse av følgende oHCM ekkokardiografikriterier ved screening:
  • Venstre ventrikkel (LV) hypertrofi med ikke-dilatert LV-kammer i fravær av annen hjertesykdom.

  • LV endediastolisk veggtykkelse som oppfyller en terskel på:

    • Z-score > 2,5 ved fravær av symptomer eller familiehistorie eller
    • Z-score > 2 i nærvær av positiv familiehistorie eller positiv genetisk test.

  • LVEF ≥ 60 % OG Valsalva LVOT-G ≥ 50 mmHg.

    • oHCM av sarkomerisk opprinnelse bekreftet ved genetisk testing eller, hvis ikke kan bekreftes ved genetisk testing, kan oHCM av sarkomerisk opprinnelse antas i fravær av historie med metabolske forstyrrelser, mitokondrielle kardiomyopatier, nevromuskulære sykdommer, misdannelsessyndromer, infiltrative sykdommer/betennelser og endokrine sykdommer lidelser (som Fabrys sykdom, Noonan syndrom med venstre ventrikkelhypertrofi og amyloid-kardiomyopati).
    • New York Heart Association (NYHA) klasse ≥ II ved screening.
    • Tilstrekkelige akustiske vinduer for ekkokardiografi.
    • Deltakere på betablokkere, verapamil, diltiazem eller disopyramid skal ha vært på stabile doser i mer enn 4 uker før randomisering.

Periode 2: Open-Label-utvidelse

  • Gjennomført periode 1. Hvis det ikke er mulig å fullføre periode 1 på grunn av omstendigheter som ikke er relatert til samsvar eller sikkerhet, kan den medisinske overvåkeren vurdere og avgjøre kvalifisering.
  • LVEF ≥ 55 % etter utvasking.

Ekskluderingskriterier:

  • Periode 1: Behandlingsperiode

Et av følgende kriterier vil ekskludere potensielle deltakere fra prøven:

  • Betydelig hjerteklaffsykdom.

    • Moderat eller alvorlig valvulær aortastenose eller fast subaortaobstruksjon.
    • Mitralregurgitasjon som er større enn mild i alvorlighetsgrad og ikke skyldes systolisk fremre bevegelse av mitralklaffen (etter vurdering fra hovedetterforsker eller utpekt).
    • Ingen tegn på fast venstresidig obstruksjon (f.eks. subaorta, aortaklaff eller koarktasjon av aorta).
  • Anamnese med LV systolisk dysfunksjon (LVEF < 45%) eller stresskardiomyopati når som helst i løpet av det kliniske forløpet.
  • Anamnese med medfødt hjertesykdom annet enn oHCM (kan registreres hvis den ikke er hemodynamisk signifikant etter hovedetterforskerens og studiens medisinske monitor).
  • Har blitt behandlet med SRT (kirurgisk myektomi eller perkutan alkoholseptumablasjon) eller har planer om enten behandling i løpet av prøveperioden.
  • Anamnese med paroksysmal eller vedvarende atrieflimmer eller atrieflutter.
  • Anamnese med synkope, symptomatisk ventrikulær arytmi eller vedvarende ventrikulær takyarytmi innen 3 måneder før screening.
  • Anamnese eller bevis på enhver annen klinisk signifikant lidelse, malignitet, aktiv infeksjon, annen tilstand eller sykdom som, etter oppfatning av hovedetterforskeren (eller den utpekte) eller den medisinske overvåkeren, ville utgjøre en risiko for deltakernes sikkerhet eller forstyrre forsøket evaluering, prosedyrer eller fullføring.
  • Nåværende eller tidligere bruk av legemidler kjent for å forårsake kardiomyopati (f.eks. antracykliner, monoklonale antistoffer [trastuzumab], alkyleringsmidler [cyklofosfamid] og tyrosinkinasehemmere [sunitinib og imatinib]).
  • Deltar for tiden i et annet undersøkelsesapparat eller medikamentutprøving eller mottok et undersøkelsesapparat eller medikament < 1 måned (eller 5 halveringstider for legemidler, avhengig av hva som er lengst) før screening.
  • Implantasjon av hjertestarter-defibrillator (ICD) innen 6 uker etter screening eller planlagt ICD-implantasjon i løpet av prøveperioden.
  • Har tidligere fått behandling med aficamten eller mavacamten.

Periode 2:

Ekskluderingskriterier:

Hadde en bekreftet LVEF < 40 % med tilhørende doseavbrudd under deltagelse i periode 1.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Aficamten
Deltakere i denne armen vil motta en enkelt daglig oral dose avicamten med dosenivåer (5 mg til 20 mg) veiledet av ekkokardiografivurderinger, i 12 uker i løpet av den dobbeltblindede perioden, i ytterligere 52 uker i løpet av den åpne label-forlengelsesperioden, og i ytterligere 144 uker i løpet av den langsiktige forlengelsesperioden.
Legemiddel: Aficamten
Oral nettbrett
Placebo komparator: Placebo
Deltakere i denne armen vil motta en enkelt daglig oral dose placebo i 12 uker i den dobbeltblindede perioden og deretter motta Aficamten i 52 uker i løpet av den åpne labelforlengelsesperioden, etterfulgt av ytterligere 144 ukers Aficamten i løpet av den langsiktige forlengelsesperioden.
Legemiddel: Placebo
Oral nettbrett
Legemiddel: Aficamten
Oral nettbrett

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Change from baseline in Valsalva left ventricular outflow tract gradient (LVOT-G)
Tidsramme: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Change from baseline in resting LVOT-G
Tidsramme: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Trough observed plasma concentration (Ctrough) and concentration 2 hours postdose of aficamten
Tidsramme: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in values of N-terminal prohormone brain natriuretic peptide (NT-proBNP)
Tidsramme: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in values of high sensitivity cardiac troponin I (hs-cTnI)
Tidsramme: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in New York Heart Association (NYHA) Functional Class
Tidsramme: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Change in peak LVOT-G
Tidsramme: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Change in peak LVOT-G at rest and with valsalva provocation will be assessed at 12 week intervals during Period 2 and 24 week intervals during Period 3
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Proportion of participants with ≥1 class improvement in NYHA Functional Class
Tidsramme: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Number of participants that have drug interruption or early discontinuation
Tidsramme: Up to week 210
Up to week 210
Number of participants with appropriate implantable cardioverter defibrillator (ICD) discharges
Tidsramme: Up to week 210
Up to week 210
Number of participants with left ventricular ejection fraction (LVEF) < 50%
Tidsramme: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Number of participants with clinically significant changes in vital signs, 12-lead electrocardiogram (ECGs) and safety laboratory parameters
Tidsramme: Up to week 210
Up to week 210
Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 50 mmHg
Tidsramme: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 30 mmHg
Tidsramme: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Time to first resting LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
Tidsramme: Time to the following event through last follow-up, up to week 210
Time to the following event through last follow-up, up to week 210
Time to first valsalva LVOT-G < 50 mmHg through last follow-up
Tidsramme: Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to first valsalva LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
Tidsramme: Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to event through last follow-up, up to week 210

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cytokinetics

Samarbeidspartnere

Bayer

Etterforskere

  • Studieleder: Cytokinetics MD, Cytokinetics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. mai 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2030

Studiet fullført (Antatt)

1. januar 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. mai 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. mai 2024

Først lagt ut (Faktiske)

14. mai 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CY 6023
  • 2024-511377-30-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere