Tutkimus Aficamtenin vaikutuksen arvioimiseksi lapsipotilailla (12-vuotiaat) (CEDAR-HCM)
perjantai 14. elokuuta 2026 päivittänyt: Cytokinetics
Vaiheen 2/3 monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu ja avoin jatkotutkimus Aficamtenin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on oireinen obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida aficamtenin tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa lapsipotilailla, joilla on oireinen obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia (oHCM).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kokeen yleisenä tavoitteena on määrittää aficamtenin teho, turvallisuus ja siedettävyys nuorilla (12–< 18-vuotiaat) ja lapsilla (6–< 12-vuotiaat), joilla on oireinen oHCM. Nuoria ja lapsia tutkitaan vaiheittaisesti, ja aficamtenin farmakodynaamiset ja turvallisuusprofiilit on todettu suotuisasti nuorille, minkä jälkeen tehdään farmakokineettinen lisämallinnus lasten annosteluohjelman selvittämiseksi.
Kokeilu koostuu kahdesta jaksosta:
- Jakso 1 on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu hoitojakso, jonka aikana arvioidaan aficamtenin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä lapsipotilailla. Kesto: noin 12 viikkoa.
- Jakso 2 on avoin jatkotutkimus, jossa arvioidaan aficamtenin pitkän aikavälin turvallisuutta lapsipotilailla ja arvioidaan edelleen tehoa ja siedettävyyttä. Kesto: noin 52 viikkoa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
65
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
A Coruña, Espanja
- Unidad de Cardiología Infantil; Hospital Universitario da Coruña
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Florence, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
-
-
-
-
-
Kagoshima, Japani
- NHO Kagoshima Medical Center
-
Osaka, Japani
- University of Osaka Hospital
-
Sagamihara, Japani
- Kitasato University Hospital
-
Suita, Japani
- National Cerebral and Cardiovascular Center
-
Tokyo, Japani
- Juntendo University Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1E8
- The Hospital for Sick Children (SickKids)
-
-
-
-
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
- Alder Hey Children's Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6NP
- Evelina Children's Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
- Morristown Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10027
- NYP/Columbia University Medical Center
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27701
- Duke Clinical Research Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
- LeBonheur Children's Hospital
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37235
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
- Dell Children's Hospital
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- Ut Southwestern
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Children's Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Jakso 1: Hoitojakso
- 12-<18-vuotiaat miehet ja naiset seulonnassa ja ensimmäisenä päivänä.
- Ruumiinpaino ≥ 45 kg alkuperäisessä kohortissa ja sen jälkeen ruumiinpaino ≥ 35 kg sen jälkeen, kun vähintään 10 osallistujaa alkuperäisestä kohortista on titrattu annosta viikkoon 4 asti ilman havaittuja LVEF < 50 % tapahtumia aloitusannoksella 5 mg qd.
- Ydinlaboratoriovarmistus seuraaville oHCM-kaikukardiografisille kriteereille seulonnassa:
- Vasemman kammion (LV) hypertrofia, jossa LV-kammio ei ole laajentunut muiden sydänsairauksien puuttuessa.
LV-pään diastolisen seinämän paksuus, joka täyttää kynnyksen:
- Z-pisteet > 2,5 ilman oireita tai sukuhistoriaa tai
- Z-pisteet > 2, jos suvussa on positiivinen sukuhistoria tai positiivinen geneettinen testi.
LVEF ≥ 60 % JA Valsalva LVOT-G ≥ 50 mmHg.
- Sarkomeerista alkuperää oleva oHCM, joka on vahvistettu geneettisellä testillä tai, jos sitä ei voida vahvistaa geneettisellä testillä, voidaan olettaa olevan sarkomeerista alkuperää olevaa oHCM:ää, jos aiemmin ei ole esiintynyt aineenvaihduntahäiriöitä, mitokondriaalisia kardiomyopatioita, hermo-lihassairauksia, epämuodostumien oireyhtymiä, infiltratiivisia sairauksia/tulehdusta ja endokriinisiä sairauksia. sairaudet (kuten Fabryn tauti, Noonanin oireyhtymä, johon liittyy vasemman kammion hypertrofia, ja amyloidi-kardiomyopatia).
- New York Heart Associationin (NYHA) luokka ≥ II seulonnassa.
- Riittävät akustiset ikkunat kaikukardiografiaa varten.
- Beetasalpaajia, verapamiilia, diltiatseemia tai disopyramidia käyttävien potilaiden olisi pitänyt olla vakailla annoksilla yli 4 viikkoa ennen satunnaistamista.
Jakso 2: Open Label -laajennus
- Täytetty kausi 1. Jos jaksoa 1 ei voida suorittaa olosuhteiden vuoksi, jotka eivät liity vaatimustenmukaisuuteen tai turvallisuuteen, Medical Monitor voi tarkistaa ja määrittää kelpoisuuden.
- LVEF ≥ 55 % pesun jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Jakso 1: Hoitojakso
Mikä tahansa seuraavista kriteereistä sulkee mahdolliset osallistujat pois kokeesta:
Merkittävä sydänläppäsairaus.
- Keskivaikea tai vaikea läppäaorttastenoosi tai kiinteä subaortan tukos.
- Mitraalisen regurgitaatio, joka on vakavuudeltaan suurempi kuin lievä ja joka ei johdu mitraaliläpän systolisesta etummaisesta liikkeestä (päätutkijan tai valtuutetun päätöksen mukaan).
- Ei todisteita kiinteästä vasemmanpuoleisesta tukkeutumisesta (esim. subaortta, aorttaläppä tai aortan koarktaatio).
- Aiempi LV:n systolinen toimintahäiriö (LVEF < 45 %) tai stressikardiomyopatia milloin tahansa kliinisen kulunsa aikana.
- Aiempi synnynnäinen sydänsairaus kuin oHCM (voi olla mukana, jos se ei ole hemodynaamisesti merkittävä päätutkijan ja tutkimuksen Medical Monitorin arvion mukaan).
- Häntä on hoidettu SRT:llä (kirurginen myektomia tai perkutaaninen alkoholiväliseinän ablaatio) tai hänellä on suunnitelmia jompaankumpaan hoitoon koeaikana.
- Aiempi kohtauksellinen tai jatkuva eteisvärinä tai eteislepatus.
- Anamneesissa pyörtyminen, oireinen kammiotakyarytmia tai pitkäkestoinen kammiotakyarytmia 3 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- Aiemmat tai todisteet mistä tahansa muusta kliinisesti merkittävästä häiriöstä, pahanlaatuisuudesta, aktiivisesta infektiosta, muusta tilasta tai sairaudesta, joka päätutkijan (tai nimeämän) tai lääketieteellisen tarkkailijan mielestä aiheuttaisi riskin osallistujien turvallisuudelle tai häiritsisi tutkimusta arviointia, menettelyjä tai loppuun saattamista.
- Sellaisten lääkkeiden nykyinen tai aiempi käyttö, joiden tiedetään aiheuttavan kardiomyopatiaa (esim. antrasykliinit, monoklonaaliset vasta-aineet [trastutsumabi], alkyloivat aineet [syklofosfamidi] ja tyrosiinikinaasin estäjät [sunitinibi ja imatinibi]).
- Osallistut tällä hetkellä toiseen tutkimuslaitteeseen tai lääketutkimukseen tai saanut tutkimuslaitteen tai lääkkeen < 1 kuukausi (tai 5 puoliintumisaikaa lääkkeillä sen mukaan, kumpi on pidempi) ennen seulontaa.
- ICD-istutus 6 viikon sisällä seulonnasta tai suunniteltu ICD-istutus kokeilujakson aikana.
- On saanut aikaisempaa hoitoa aficamtenilla tai mavacamtenilla.
Jakso 2:
Poissulkemiskriteerit:
Vahvistettu LVEF < 40 % ja siihen liittyvä annoksen keskeytys jaksolle 1 osallistumisen aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Aficamten
Tämän käsivarren osallistujat saavat yhden päivittäisen suun kautta annettavan annoksen annostasoilla (5 mg-20 mg), joita ohjataan ehokardiografiaarvioinneilla, 12 viikon ajan kaksoissokkotuksilla, vielä 52 viikkoa avoimen pidennysjakson aikana ja vielä 144 viikkoa pitkän aikavälin jatkojakson aikana.
|
Suun kautta otettava tabletti
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Tämän käsivarteen osallistujat saavat yhden päivittäisen oraalisen annoksen lumelääkkeen 12 viikon ajan kaksoissovelluskauden aikana ja saavat sitten Aficamtenin 52 viikon ajan avoimen pidennysjakson aikana, jota seuraa vielä 144 viikkoa Aficamtenia pitkän aikavälin pidennysjakson aikana.
|
Suun kautta otettava tabletti
Suun kautta otettava tabletti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Change from baseline in Valsalva left ventricular outflow tract gradient (LVOT-G)
Aikaikkuna: Baseline to week 12 (Period 1)
|
Baseline to week 12 (Period 1)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Change from baseline in resting LVOT-G
Aikaikkuna: Baseline to week 12 (Period 1)
|
Baseline to week 12 (Period 1)
|
|
|
Trough observed plasma concentration (Ctrough) and concentration 2 hours postdose of aficamten
Aikaikkuna: Baseline to week 12 (Period 1)
|
Baseline to week 12 (Period 1)
|
|
|
Change in values of N-terminal prohormone brain natriuretic peptide (NT-proBNP)
Aikaikkuna: Baseline to week 12 (Period 1)
|
Baseline to week 12 (Period 1)
|
|
|
Change in values of high sensitivity cardiac troponin I (hs-cTnI)
Aikaikkuna: Baseline to week 12 (Period 1)
|
Baseline to week 12 (Period 1)
|
|
|
Change in New York Heart Association (NYHA) Functional Class
Aikaikkuna: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
|
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
|
|
|
Change in peak LVOT-G
Aikaikkuna: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
|
Change in peak LVOT-G at rest and with valsalva provocation will be assessed at 12 week intervals during Period 2 and 24 week intervals during Period 3
|
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
|
|
Proportion of participants with ≥1 class improvement in NYHA Functional Class
Aikaikkuna: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
|
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
|
|
|
Number of participants that have drug interruption or early discontinuation
Aikaikkuna: Up to week 210
|
Up to week 210
|
|
|
Number of participants with appropriate implantable cardioverter defibrillator (ICD) discharges
Aikaikkuna: Up to week 210
|
Up to week 210
|
|
|
Number of participants with left ventricular ejection fraction (LVEF) < 50%
Aikaikkuna: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
|
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
|
|
|
Number of participants with clinically significant changes in vital signs, 12-lead electrocardiogram (ECGs) and safety laboratory parameters
Aikaikkuna: Up to week 210
|
Up to week 210
|
|
|
Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 50 mmHg
Aikaikkuna: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
|
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
|
|
|
Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 30 mmHg
Aikaikkuna: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
|
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
|
|
|
Time to first resting LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
Aikaikkuna: Time to the following event through last follow-up, up to week 210
|
Time to the following event through last follow-up, up to week 210
|
|
|
Time to first valsalva LVOT-G < 50 mmHg through last follow-up
Aikaikkuna: Time to event through last follow-up, up to week 210
|
Time to event through last follow-up, up to week 210
|
|
|
Time to first valsalva LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
Aikaikkuna: Time to event through last follow-up, up to week 210
|
Time to event through last follow-up, up to week 210
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Cytokinetics MD, Cytokinetics
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 29. toukokuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. tammikuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. tammikuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 9. toukokuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 9. toukokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 14. toukokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 18. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 14. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CY 6023
- 2024-511377-30-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .