Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффекта афикамтена у педиатрических пациентов (в возрасте от 12 до (CEDAR-HCM)

14 августа 2026 г. обновлено: Cytokinetics

Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, открытое расширенное исследование фазы 2/3 для оценки эффективности и безопасности афикамтена в детской популяции с симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатией.

Целью данного исследования является оценка эффективности, безопасности и ФК афикамтена у детей с симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатией (ОКМП).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Общая цель исследования — определить эффективность, безопасность и переносимость применения афикамтена у подростков (от 12 до <18 лет) и детей (от 6 до <12 лет) с симптоматической ГКМП. Подростки и дети будут изучаться поэтапно, включая установленные благоприятные фармакодинамические профили и профили безопасности афикамтена у подростков с последующим дальнейшим фармакокинетическим моделированием для определения режима дозирования у детей.

Суд будет состоять из 2 периодов:

  1. Период 1 представляет собой рандомизированный двойной слепой плацебо-контролируемый период лечения, в ходе которого будут оценивать эффективность, безопасность и переносимость афикамтена у участников педиатрического возраста. Продолжительность: примерно 12 недель.
  2. Период 2 — это открытое расширенное исследование, в ходе которого будет оцениваться долгосрочная безопасность афикамтена у педиатрических участников, а также дополнительно оцениваться эффективность и переносимость. Продолжительность: примерно 52 недели.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

65

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • A Coruña, Испания
        • Unidad de Cardiología Infantil; Hospital Universitario da Coruña
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Италия
      • Florence, Италия
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1E8
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
  • Соединенное Королевство
      • Liverpool, Соединенное Королевство
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Соединенное Королевство, SW3 6NP
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3BH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10027
        • NYP/Columbia University Medical Center
      • The Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27701
        • Duke Clinical Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38103
        • LeBonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
        • Dell Children's Hospital
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Ut Southwestern
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Children's Wisconsin
  • Япония
      • Kagoshima, Япония
        • NHO Kagoshima Medical Center
      • Osaka, Япония
        • University of Osaka Hospital
      • Sagamihara, Япония
        • Kitasato University Hospital
      • Suita, Япония
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Япония
        • Juntendo University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Период 1: Период лечения

    • Мужчины и женщины в возрасте от 12 до <18 лет на момент скрининга и в первый день.
    • Масса тела ≥ 45 кг для начальной группы, а затем масса тела ≥ 35 кг после того, как по крайней мере 10 участников начальной группы прошли титрование дозы до 4-й недели без наблюдаемых явлений ФВЛЖ < 50% при начальной дозе 5 мг 1 раз в день.
    • Основное лабораторное подтверждение следующих эхокардиографических критериев oHCM при скрининге:
  • Гипертрофия левого желудочка (ЛЖ) с недилатированной камерой ЛЖ при отсутствии других заболеваний сердца.

  • Конечная диастолическая толщина стенки ЛЖ, которая соответствует порогу:

    • Z-показатель > 2,5 при отсутствии симптомов или семейного анамнеза или
    • Z-показатель > 2 при наличии положительного семейного анамнеза или положительного генетического теста.

  • ФВ ЛЖ ≥ 60% И LVOT-G Вальсальвы ≥ 50 мм рт. ст.

    • оГКМП саркомерного происхождения, подтвержденного генетическим тестированием или, если невозможно подтвердить генетическим тестированием, оГКМП саркомерного происхождения можно предполагать при отсутствии в анамнезе метаболических нарушений, митохондриальных кардиомиопатий, нервно-мышечных заболеваний, синдромов пороков развития, инфильтративных заболеваний/воспалений и эндокринных заболеваний. расстройства (такие как болезнь Фабри, синдром Нунан с гипертрофией левого желудочка и амилоид-кардиомиопатия).
    • Нью-Йоркская кардиологическая ассоциация (NYHA) Класс ≥ II при скрининге.
    • Адекватные акустические окна для эхокардиографии.
    • Участники, принимавшие бета-блокаторы, верапамил, дилтиазем или дизопирамид, должны были принимать стабильные дозы в течение более 4 недель до рандомизации.

Период 2: Открытое продление

  • Завершенный период 1. Если невозможно завершить Период 1 по причинам, не связанным с соблюдением требований или безопасностью, медицинский наблюдатель может рассмотреть и определить право на участие.
  • ФВ ЛЖ ≥ 55% после отмывания.

Критерий исключения:

  • Период 1: Период лечения

Любой из следующих критериев исключает потенциальных участников из исследования:

  • Выраженные пороки клапанов сердца.

    • Умеренный или тяжелый клапанный стеноз аорты или фиксированная субаортальная обструкция.
    • Митральная регургитация более легкой степени тяжести, не связанная с систолическим передним движением митрального клапана (по мнению главного исследователя или уполномоченного лица).
    • Нет признаков фиксированной левосторонней обструкции (например, субаортального, аортального клапана или коарктации аорты).
  • Систолическая дисфункция ЛЖ (ФВ ЛЖ < 45%) или стрессовая кардиомиопатия в анамнезе в любой момент клинического течения.
  • Врожденный порок сердца в анамнезе, кроме оГКМП (может быть включен в исследование, если он не является гемодинамически значимым по решению главного исследователя и медицинского монитора исследования).
  • Проходил лечение с помощью СЗТ (хирургическая миэктомия или чрескожная алкогольная перегородочная абляция) или планирует проведение любого из этих методов лечения в течение испытательного периода.
  • В анамнезе пароксизмальная или персистирующая мерцательная аритмия или трепетание предсердий.
  • Обмороки в анамнезе, симптоматическая желудочковая аритмия или устойчивая желудочковая тахиаритмия в течение 3 месяцев до скрининга.
  • История или доказательства любого другого клинически значимого расстройства, злокачественного новообразования, активной инфекции, другого состояния или заболевания, которые, по мнению главного исследователя (или его уполномоченного лица) или медицинского наблюдателя, могут представлять риск для безопасности участника или мешать исследованию. оценка, процедуры или завершение.
  • Текущее или предыдущее использование препаратов, которые, как известно, вызывают кардиомиопатию (например, антрациклины, моноклональные антитела [трастузумаб], алкилирующие агенты [циклофосфамид] и ингибиторы тирозинкиназы [сунитиниб и иматиниб]).
  • В настоящее время участвует в исследовании другого исследуемого устройства или препарата или получил исследуемое устройство или лекарство в течение < 1 месяца (или 5 периодов полураспада для лекарств, в зависимости от того, что больше) до скрининга.
  • Имплантация кардиовертера-дефибриллятора (ИКД) в течение 6 недель после скрининга или плановая имплантация ИКД в течение испытательного периода.
  • Ранее получал лечение афикамтеном или мавакамтеном.

Период 2:

Критерий исключения:

Имел подтвержденную ФВЛЖ < 40% с соответствующим прерыванием приема дозы во время участия в периоде 1.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Афикамтен
Участники этой руки получат одну ежедневную пероральную дозу афикамтена с уровнями дозы (от 5 мг до 20 мг), руководствуясь оценками эхокардиографии в течение 12 недель в течение двойного слепого периода, в течение еще 52 недели в течение периода расширения открытой марки и в течение дополнительных 144 недель в течение длительного периода продолжительности.
Лекарство: Афикамтен
Оральная таблетка
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники этой руки получат одну ежедневную пероральную дозу плацебо в течение 12 недель в течение двойного слепого периода, а затем будут получать афикаттен в течение 52 недель в течение срока продления открытой марки, а затем дополнительные 144 недели афикамтена в течение длительного периода продления.
Лекарство: Плацебо
Оральная таблетка
Лекарство: Афикамтен
Оральная таблетка

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Change from baseline in Valsalva left ventricular outflow tract gradient (LVOT-G)
Временное ограничение: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Change from baseline in resting LVOT-G
Временное ограничение: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Trough observed plasma concentration (Ctrough) and concentration 2 hours postdose of aficamten
Временное ограничение: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in values of N-terminal prohormone brain natriuretic peptide (NT-proBNP)
Временное ограничение: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in values of high sensitivity cardiac troponin I (hs-cTnI)
Временное ограничение: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in New York Heart Association (NYHA) Functional Class
Временное ограничение: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Change in peak LVOT-G
Временное ограничение: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Change in peak LVOT-G at rest and with valsalva provocation will be assessed at 12 week intervals during Period 2 and 24 week intervals during Period 3
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Proportion of participants with ≥1 class improvement in NYHA Functional Class
Временное ограничение: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Number of participants that have drug interruption or early discontinuation
Временное ограничение: Up to week 210
Up to week 210
Number of participants with appropriate implantable cardioverter defibrillator (ICD) discharges
Временное ограничение: Up to week 210
Up to week 210
Number of participants with left ventricular ejection fraction (LVEF) < 50%
Временное ограничение: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Number of participants with clinically significant changes in vital signs, 12-lead electrocardiogram (ECGs) and safety laboratory parameters
Временное ограничение: Up to week 210
Up to week 210
Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 50 mmHg
Временное ограничение: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 30 mmHg
Временное ограничение: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Time to first resting LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
Временное ограничение: Time to the following event through last follow-up, up to week 210
Time to the following event through last follow-up, up to week 210
Time to first valsalva LVOT-G < 50 mmHg through last follow-up
Временное ограничение: Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to first valsalva LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
Временное ограничение: Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to event through last follow-up, up to week 210

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Cytokinetics

Соавторы

Bayer

Следователи

  • Директор по исследованиям: Cytokinetics MD, Cytokinetics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 мая 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 января 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 мая 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 мая 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 мая 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CY 6023
  • 2024-511377-30-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться