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一项评估 Aficamten 对儿童患者（12 岁至 12 岁）疗效的研究 (CEDAR-HCM)

2026年8月14日 更新者：Cytokinetics

一项 2/3 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照和开放标签扩展试验，旨在评估 Aficamten 在患有症状性梗阻性肥厚性心肌病的儿科人群中的疗效和安全性

本研究的目的是评估 aficamten 在患有症状性梗阻性肥厚型心肌病 (oHCM) 的儿科人群中的疗效、安全性和 PK。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

该试验的总体目标是确定 aficamten 对患有症状性 oHCM 的青少年（12 至 < 18 岁）和儿童（6 至 < 12 岁）给药的有效性、安全性和耐受性。 将以分阶段的方法对青少年和儿童进行研究，包括在青少年中建立阿非卡坦有利的药效学和安全性概况，然后进行进一步的药代动力学建模，以告知儿童的给药方案。

审判将分为 2 个阶段：

  1. 第 1 期是随机、双盲、安慰剂对照治疗期，将评估 aficamten 在儿科受试者中的疗效、安全性和耐受性。 持续时间：大约12周。
  2. 第 2 期是开放标签扩展试验，将评估 aficamten 在儿科参与者中的长期安全性，并进一步评估疗效和耐受性。 持续时间：约52周。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

65

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1E8
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
  • 意大利
      • Florence、意大利
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
  • 日本
      • Kagoshima、日本
        • NHO Kagoshima Medical Center
      • Osaka、日本
        • University of Osaka Hospital
      • Sagamihara、日本
        • Kitasato University Hospital
      • Suita、日本
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo、日本
        • Juntendo University Hospital
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown、New Jersey、美国、07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York、New York、美国、10027
        • NYP/Columbia University Medical Center
      • The Bronx、New York、美国、10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27701
        • Duke Clinical Research Institute
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38103
        • LeBonheur Children's Hospital
      • Nashville、Tennessee、美国、37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78723
        • Dell Children's Hospital
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • Ut Southwestern
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Children's Wisconsin
  • 英国
      • Liverpool、英国
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London、英国、SW3 6NP
        • Evelina Children's Hospital
      • London、英国、WC1N 3BH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • 西班牙
      • A Coruña、西班牙
        • Unidad de Cardiología Infantil; Hospital Universitario da Coruña
      • Barcelona、西班牙
        • Hospital Sant Joan de Déu

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 第 1 期：治疗期

    • 筛查时和第一天年龄在 12 岁至 < 18 岁之间的男性和女性。
    • 初始队列中的体重≥45kg，并且在初始队列中的至少10名参与者进行剂量滴定至第4周后体重≥35kg，在起始剂量为每天5mg时没有观察到LVEF<50%的事件。
    • 筛查时核心实验室确认以下 oHCM 超声心动图标准：
  • 在没有其他心脏病的情况下，左心室 (LV) 肥厚且左心室未扩张。

  • 左心室舒张末期壁厚度满足以下阈值：

    • 在没有症状或家族史的情况下，Z 分数 > 2.5 或
    • 如果存在阳性家族史或阳性基因检测，Z 分数 > 2。

  • LVEF ≥ 60% 且 Valsalva LVOT-G ≥ 50 mmHg。

    • 通过基因检测证实的肌节起源的 oHCM，或者，如果无法通过基因检测确认，则在没有代谢性疾病、线粒体心肌病、神经肌肉疾病、畸形综合征、浸润性疾病/炎症和内分泌病史的情况下，可推测肌节起源的 oHCM疾病（如法布里病、努南综合征伴左心室肥厚和淀粉样心肌病）。
    • 筛查时纽约心脏协会 (NYHA) 等级 ≥ II。
    • 足够的声窗用于超声心动图检查。
    • 服用β受体阻滞剂、维拉帕米、地尔硫卓或丙吡胺的参与者应在随机分组前服用稳定剂量超过4周。

第 2 期：开放标签延伸

  • 已完成第 1 期。 如果由于与合规或安全无关的情况而无法完成第一阶段，医疗监察员可以审查并确定资格。
  • 冲洗后 LVEF ≥ 55%。

排除标准：

  • 第 1 期：治疗期

以下任何标准都会将潜在参与者排除在试验之外：

  • 明显的心脏瓣膜病。

    • 中度或重度主动脉瓣狭窄或固定性主动脉下梗阻。
    • 二尖瓣反流严重程度大于轻度，且不是由于二尖瓣收缩期前移所致（根据首席研究员或指定人员的判断）。
    • 无固定左侧梗阻的证据（例如，主动脉下、主动脉瓣或主动脉缩窄）。
  • 在其临床过程中的任何时间有左室收缩功能障碍（LVEF < 45%）或应激性心肌病病史。
  • 除 oHCM 之外的先天性心脏病史（如果首席研究员和研究医疗监测员判断血流动力学不显着，则可以入组）。
  • 已接受 SRT（手术心肌切除术或经皮酒精间隔消融术）治疗或在试验期间计划进行任一治疗。
  • 有阵发性或持续性心房颤动或心房扑动病史。
  • 筛查前 3 个月内有晕厥、症状性室性心律失常或持续性室性快速性心律失常病史。
  • 首席研究员（或指定人员）或医疗监察员认为，任何其他临床上显着的病症、恶性肿瘤、活动性感染、其他病症或疾病的病史或证据，这些病症或疾病会对参与者的安全构成风险或干扰试验评估、程序或完成。
  • 目前或之前使用已知会引起心肌病的药物（例如蒽环类药物、单克隆抗体[曲妥珠单抗]、烷化剂[环磷酰胺]和酪氨酸激酶抑制剂[舒尼替尼和伊马替尼]）。
  • 目前正在参加另一项研究设备或药物试验，或在筛选前 < 1 个月（或药物的 5 个半衰期，以较长者为准）接受研究设备或药物。
  • 筛选后 6 周内植入植入式心律转复除颤器 (ICD) 或试验期间计划植入 ICD。
  • 既往接受过阿非卡姆汀或马瓦卡姆汀治疗。

第 2 期：

排除标准：

确认 LVEF < 40%，并在第 1 阶段参与期间出现相关剂量中断。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Aficamten
该手臂的参与者将接受每日口服剂量的剂量，剂量水平（5 mg至20 mg）受超声心动图评估为指导的，在双眼期间，在开放标签的延长期间再持续52周，在长期延长期间又有144周。
药品：阿菲卡姆滕
口服片剂
安慰剂比较：安慰剂
在双盲期间，该部门的参与者将每天接受每天的安慰剂剂量，持续12周，然后在开放标签的延长期内接受Aficamten 52周，然后在长期延长期间再增加144周的Aficamten。
药品：安慰剂
口服片剂
药品：阿菲卡姆滕
口服片剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
Change from baseline in Valsalva left ventricular outflow tract gradient (LVOT-G)
大体时间：Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Change from baseline in resting LVOT-G
大体时间：Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Trough observed plasma concentration (Ctrough) and concentration 2 hours postdose of aficamten
大体时间：Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in values of N-terminal prohormone brain natriuretic peptide (NT-proBNP)
大体时间：Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in values of high sensitivity cardiac troponin I (hs-cTnI)
大体时间：Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in New York Heart Association (NYHA) Functional Class
大体时间：Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Change in peak LVOT-G
大体时间：Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Change in peak LVOT-G at rest and with valsalva provocation will be assessed at 12 week intervals during Period 2 and 24 week intervals during Period 3
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Proportion of participants with ≥1 class improvement in NYHA Functional Class
大体时间：Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Number of participants that have drug interruption or early discontinuation
大体时间：Up to week 210
Up to week 210
Number of participants with appropriate implantable cardioverter defibrillator (ICD) discharges
大体时间：Up to week 210
Up to week 210
Number of participants with left ventricular ejection fraction (LVEF) < 50%
大体时间：Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Number of participants with clinically significant changes in vital signs, 12-lead electrocardiogram (ECGs) and safety laboratory parameters
大体时间：Up to week 210
Up to week 210
Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 50 mmHg
大体时间：Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 30 mmHg
大体时间：Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Time to first resting LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
大体时间：Time to the following event through last follow-up, up to week 210
Time to the following event through last follow-up, up to week 210
Time to first valsalva LVOT-G < 50 mmHg through last follow-up
大体时间：Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to first valsalva LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
大体时间：Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to event through last follow-up, up to week 210

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Cytokinetics

合作者

Bayer

调查人员

  • 研究主任：Cytokinetics MD、Cytokinetics

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年5月29日

初级完成 (估计的)

2030年1月1日

研究完成 (估计的)

2030年1月1日

研究注册日期

首次提交

2024年5月9日

首先提交符合 QC 标准的

2024年5月9日

首次发布 (实际的)

2024年5月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月18日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月14日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CY 6023
  • 2024-511377-30-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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