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Une étude pour évaluer l'effet de l'Aficamten chez les patients pédiatriques (âgés de 12 à (CEDAR-HCM)

14 août 2026 mis à jour par: Cytokinetics

Un essai d'extension de phase 2/3 multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo et ouvert pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'Aficamten dans une population pédiatrique atteinte de cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique de l'aficamten dans une population pédiatrique atteinte de cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique (oHCM).

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif global de l'essai est de déterminer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de l'administration d'aficamten chez les adolescents (12 à < 18 ans) et les enfants (6 à < 12 ans) atteints d'oHCM symptomatique. Les adolescents et les enfants seront étudiés selon une approche par étapes impliquant des profils pharmacodynamiques et de sécurité favorables établis de l'aficamten chez les adolescents, suivis d'une modélisation pharmacocinétique plus approfondie pour éclairer le schéma posologique chez les enfants.

L'essai comprendra 2 périodes :

  1. La période 1 est la période de traitement randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo qui évaluera l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de l'aficamten chez les participants pédiatriques. Durée : environ 12 semaines.
  2. La période 2 est l'essai d'extension ouvert qui évaluera l'innocuité à long terme de l'aficamten chez les participants pédiatriques et évaluera davantage l'efficacité et la tolérabilité. Durée : environ 52 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

65

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1E8
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
  • Espagne
      • A Coruña, Espagne
        • Unidad de Cardiología Infantil; Hospital Universitario da Coruña
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Italie
      • Florence, Italie
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer IRCCS
  • Japon
      • Kagoshima, Japon
        • NHO Kagoshima Medical Center
      • Osaka, Japon
        • University of Osaka Hospital
      • Sagamihara, Japon
        • Kitasato University Hospital
      • Suita, Japon
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Tokyo, Japon
        • Juntendo University Hospital
  • Royaume-Uni
      • Liverpool, Royaume-Uni
        • Alder Hey Children's Hospital
      • London, Royaume-Uni, SW3 6NP
        • Evelina Children's Hospital
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3BH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, États-Unis, 07960
        • Morristown Medical Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10027
        • NYP/Columbia University Medical Center
      • The Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27701
        • Duke Clinical Research Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38103
        • LeBonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37235
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
        • Dell Children's Hospital
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Ut Southwestern
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Children's Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Période 1 : Période de traitement

    • Hommes et femmes âgés de 12 à <18 ans au moment du dépistage et au jour 1.
    • Poids corporel ≥ 45 kg pour la cohorte initiale, puis poids corporel ≥ 35 kg après qu'au moins 10 participants de la cohorte initiale ont subi une titration de dose jusqu'à la semaine 4 sans événements observés de FEVG < 50 % à la dose initiale de 5 mg une fois par jour.
    • Confirmation en laboratoire principal des critères échocardiographiques oHCM suivants lors du dépistage :
  • Hypertrophie ventriculaire gauche (VG) avec chambre VG non dilatée en l'absence d'autre maladie cardiaque.

  • Épaisseur de la paroi télédiastolique du VG qui atteint un seuil de :

    • Score Z > 2,5 en l’absence de symptômes ou d’antécédents familiaux ou
    • Score Z > 2 en présence d'antécédents familiaux positifs ou de test génétique positif.

  • FEVG ≥ 60 % ET Valsalva LVOT-G ≥ 50 mmHg.

    • Une oHCM d'origine sarcomérique confirmée par des tests génétiques ou, si elle ne peut pas être confirmée par des tests génétiques, une oHCM d'origine sarcomérique peut être présumée en l'absence d'antécédents de troubles métaboliques, de cardiomyopathies mitochondriales, de maladies neuromusculaires, de syndromes malformatifs, de maladies/inflammations infiltrantes et de problèmes endocriniens. troubles (tels que la maladie de Fabry, le syndrome de Noonan avec hypertrophie ventriculaire gauche et la cardiomyopathie amyloïde).
    • Classe ≥ II de la New York Heart Association (NYHA) lors du dépistage.
    • Fenêtres acoustiques adéquates pour l'échocardiographie.
    • Les participants sous bêtabloquants, vérapamil, diltiazem ou disopyramide devraient avoir reçu des doses stables pendant plus de 4 semaines avant la randomisation.

Période 2 : Extension en ouvert

  • Période 1 terminée. S'il est incapable de terminer la période 1 en raison de circonstances non liées à la conformité ou à la sécurité, le moniteur médical peut examiner et déterminer l'éligibilité.
  • FEVG ≥ 55 % après lavage.

Critère d'exclusion:

  • Période 1 : Période de traitement

L'un des critères suivants exclura les participants potentiels de l'essai :

  • Cardiopathie valvulaire importante.

    • Sténose valvulaire aortique modérée ou sévère ou obstruction sous-aortique fixe.
    • Insuffisance mitrale dont la gravité est plus que légère et qui n'est pas due à un mouvement antérieur systolique de la valvule mitrale (selon le jugement du chercheur principal ou de sa personne désignée).
    • Aucun signe d'obstruction fixe du côté gauche (par exemple, valve sous-aortique, aortique ou coarctation de l'aorte).
  • Antécédents de dysfonctionnement systolique du VG (FEVG <45%) ou de cardiomyopathie de stress à tout moment de leur évolution clinique.
  • Antécédents de cardiopathie congénitale autre que l'oHCM (peuvent être inscrits s'ils ne sont pas hémodynamiquement significatifs selon le jugement du chercheur principal et du moniteur médical de l'étude).
  • A été traité par SRT (myectomie chirurgicale ou ablation septale percutanée à l'alcool) ou prévoit l'un ou l'autre traitement pendant la période d'essai.
  • Antécédents de fibrillation auriculaire paroxystique ou persistante ou de flutter auriculaire.
  • Antécédents de syncope, d'arythmie ventriculaire symptomatique ou de tachyarythmie ventriculaire soutenue dans les 3 mois précédant le dépistage.
  • Antécédents ou preuves de tout autre trouble cliniquement significatif, tumeur maligne, infection active, autre affection ou maladie qui, de l'avis de l'investigateur principal (ou de sa personne désignée) ou du moniteur médical, poserait un risque pour la sécurité des participants ou interférerait avec l'essai. évaluation, procédures ou achèvement.
  • Utilisation actuelle ou antérieure de médicaments connus pour provoquer une cardiomyopathie (par exemple, anthracyclines, anticorps monoclonaux [trastuzumab], agents alkylants [cyclophosphamide] et inhibiteurs de la tyrosine kinase [sunitinib et imatinib]).
  • Participer actuellement à un autre dispositif expérimental ou à un autre essai de médicament ou avoir reçu un dispositif expérimental ou un médicament < 1 mois (ou 5 demi-vies pour les médicaments, selon la période la plus longue) avant le dépistage.
  • Implantation d'un défibrillateur automatique implantable (DCI) dans les 6 semaines suivant le dépistage ou l'implantation prévue du DCI pendant la période d'essai.
  • A reçu un traitement antérieur par aficamten ou mavacamten.

Période 2 :

Critère d'exclusion:

Avait une FEVG confirmée < 40 % avec une interruption de dose associée pendant la participation à la période 1.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Aficamten
Les participants à ce bras recevront une seule dose orale quotidienne d'aficamten avec des niveaux de dose (5 mg à 20 mg) guidés par des évaluations de l'échocardiographie, pendant 12 semaines pendant la période en double aveugle, pendant 52 semaines supplémentaires pendant la période d'extension ouverte et pendant 144 semaines supplémentaires au cours de la période d'extension à long terme.
Médicament: Aficamten
Comprimé oral
Comparateur placebo: Placebo
Les participants à ce bras recevront une seule dose orale quotidienne de placebo pendant 12 semaines pendant la période en double aveugle, puis recevront Aficamten pendant 52 semaines pendant la période d'extension ouverte, suivie de 144 semaines supplémentaires d'Aficamten au cours de la période d'extension à long terme.
Médicament: Placebo
Comprimé oral
Médicament: Aficamten
Comprimé oral

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Change from baseline in Valsalva left ventricular outflow tract gradient (LVOT-G)
Délai: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Change from baseline in resting LVOT-G
Délai: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Trough observed plasma concentration (Ctrough) and concentration 2 hours postdose of aficamten
Délai: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in values of N-terminal prohormone brain natriuretic peptide (NT-proBNP)
Délai: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in values of high sensitivity cardiac troponin I (hs-cTnI)
Délai: Baseline to week 12 (Period 1)
Baseline to week 12 (Period 1)
Change in New York Heart Association (NYHA) Functional Class
Délai: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Change in peak LVOT-G
Délai: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Change in peak LVOT-G at rest and with valsalva provocation will be assessed at 12 week intervals during Period 2 and 24 week intervals during Period 3
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Proportion of participants with ≥1 class improvement in NYHA Functional Class
Délai: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Number of participants that have drug interruption or early discontinuation
Délai: Up to week 210
Up to week 210
Number of participants with appropriate implantable cardioverter defibrillator (ICD) discharges
Délai: Up to week 210
Up to week 210
Number of participants with left ventricular ejection fraction (LVEF) < 50%
Délai: Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Baseline to week 12 (Period 1), week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Number of participants with clinically significant changes in vital signs, 12-lead electrocardiogram (ECGs) and safety laboratory parameters
Délai: Up to week 210
Up to week 210
Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 50 mmHg
Délai: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Proportion of participants with Valsalva LVOT-G < 30 mmHg
Délai: Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Week 14 to week 66 (Period 2), and up to week 210 (Period 3)
Time to first resting LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
Délai: Time to the following event through last follow-up, up to week 210
Time to the following event through last follow-up, up to week 210
Time to first valsalva LVOT-G < 50 mmHg through last follow-up
Délai: Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to first valsalva LVOT-G < 30 mmHg through last follow-up
Délai: Time to event through last follow-up, up to week 210
Time to event through last follow-up, up to week 210

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Cytokinetics

Collaborateurs

Bayer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Cytokinetics MD, Cytokinetics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 mai 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 janvier 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 janvier 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 mai 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 mai 2024

Première publication (Réel)

14 mai 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CY 6023
  • 2024-511377-30-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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