ATTUNE: 메틸 CpG 결합 단백질 2(MECP2) 복제 증후군(MDS) 환자를 대상으로 척수강내 투여된 ION440의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 연구
2026년 3월 20일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
MECP2 복제 증후군 환자에서 척수강내 투여되는 ION440의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1-2상, 이중 맹검, 가짜 대조 다중 증량 투여 연구
이 연구의 주요 목적은 ION440의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이는 MECP2 중복 증후군(MDS)이 있는 소아 및 성인 참가자를 대상으로 ION440을 평가하기 위한 1~2상 무작위 배정, 이중 맹검, 가짜 대조, 다중 증량 용량(MAD) 연구로 두 부분으로 진행됩니다. 파트 1(MAD)(36주) 동안 참가자는 ION440 또는 가짜를 받을 수 있도록 3:1 비율로 무작위 배정됩니다. 파트 1을 완료한 개인은 공개 라벨 장기 연장 연구(LTE)인 파트 2에 들어갈 수 있으며, 여기서 최대 약 156주 동안 ION440을 받게 됩니다. 다중 용량 코호트(용량 A, 용량 B 및 용량 C)가 연구에서 평가됩니다.
모든 투약 코호트는 연령별로 더 세분화됩니다. 하위 코호트 A에는 8세 이상의 참가자가 포함되고, 하위 코호트 B에는 2~7세 참가자가 포함됩니다. 투약 코호트는 서브 코호트 B 이전에 시작하는 서브 코호트 A와 함께 순차적으로 등록될 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
48
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Ionis Pharmaceuticals
- 전화번호: (844) 779-1497
- 이메일: IonisMECP2study@clinicaltrialmedia.com
연구 장소
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California
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San Diego, California, 미국, 92123
- 모병
- Rady Children's Hospital
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- University of Colorado Hopsital - Anschutz Medical Campus
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- 모병
- Kennedy Krieger
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55101
- 모병
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- 모병
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- Baylor College of Medicine
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Barcelona, 스페인, 8950
- 모병
- Hospital Saint Joan de Deu
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Linz, 오스트리아, 4040
- 모병
- Kepler University Hospital
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Dijon, 프랑스, 21079
- 모병
- CHU Dijon Bourgogne
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
파트 1의 포함 기준:
사전 동의 시점에 특정 코호트 및 그룹에 따라 연령이 2세 이상 65세 이하인 남성.
- 그룹 A: 8세 이상 65세 이하
- 그룹 B: 2~7세
- 참가자에게는 사전 동의(서명 및 날짜 기재)를 제공할 수 있고 예정된 모든 연구 방문에 참석하고 프로토콜에 설명된 대로 참가자의 증상 및 성과에 관한 피드백을 제공할 수 있고 이를 준수할 수 있는 18세 이상의 부모 또는 보호자가 한 명 이상 있습니다. 모든 학습 요구 사항 및 활동과 함께,
- 참가자는 MECP2 복제의 유전적 확인과 함께 문서화된 MDS 진단을 받았습니다.
- 현재 기준선 이전 최소 3개월 동안 안정적인 용량의 병용 약물을 받고 있습니다. 약물의 최근 변경(< 3개월 안정)인 경우, 참가자는 스폰서 의료 모니터와 상담하여 조사자의 판단에 따라 허용될 수 있습니다.
- 조사자의 의견에 따르면 모든 연구 절차, 측정 및 방문을 완료할 수 있고 간병인/참가자는 적절하게 지지적인 심리사회적 상황을 가지고 있습니다.
파트 1의 제외 기준:
- 말단 복제 및/또는 전좌를 포함하는 복합 MECP2 복제 또는 MECP2 삼중 복제 또는 (a) 5세 이전 발작 발병(ICF 서명 시 5세 이상인 경우), (b)을 포함하는 복합 변이 구조와 관련된 임상 특징에 대한 문서화된 진단 ) 산소 의존성, (c) 소두증, IF MECP2 유전 구조 정보를 이용할 수 없습니다.
- 스크리닝 시 임상적으로 유의미한 활력징후 또는 ECG 이상[심박수(HR) < 분당 45회; 수축기 혈압 < 수은주 90밀리미터(mmHg) 확인된 혈압 수치 > 170/105mmHg]
- LP 시술을 방해할 수 있는 것으로 알려진 뇌 또는 척추 질환, CSF 순환 또는 기타 요인의 존재는 LP 시술의 안전성에 영향을 미칠 수 있습니다.
- 수반되는 질병, 상태 또는 상황, 또는 조사자의 의견으로 참가자를 등록에 부적합하게 만들거나 연구 수행을 방해할 수 있거나 참가자에게 허용할 수 없는 위험을 초래할 수 있는 스크리닝 결과가 있는 경우 이 연구.
- 스크리닝 후 30일 이내 또는 임상시험용 약제의 5 반감기 중 더 긴 기간 이내에 시험용 약물, 생물학적 제제 또는 장치로 치료합니다.
- 단일 용량을 받은 경우 스크리닝 후 4개월 이내, 다중 용량을 받은 경우 스크리닝 후 12개월 이내에 올리고뉴클레오티드(siRNA 포함)를 사용한 이전 치료(이 제외 사항은 백신에는 적용되지 않습니다. 코로나19를 포함하여 mRNA 및 바이러스 벡터 백신 모두 허용됨) ). 중앙에서 투여되는 ASO의 경우 투여 횟수에 관계없이 최소 12개월의 휴약이 필요합니다.
- 현재 임상 시험용 제제 또는 장치의 임상 시험에 등록되어 있거나 시험용 제제의 5 반감기 중 더 긴 기간 이내에 시험용 제제 또는 장치를 사용한 적이 있습니다.
- 유전자 치료, 세포 이식 또는 기타 실험적 뇌 수술의 병력이 있습니다.
- 기준선(1일차) 이전에 완료되지 않는 전신 항바이러스 또는 항균 요법이 필요한 활동성 감염.
- 지난 6개월 동안 간질 지속증을 경험했습니다.
파트 2의 포함 기준:
- ION440-CS1, 파트 1/MAD를 완료했습니다. 완료자는 최소 1회 분량의 연구 약물을 투여받고 후속 조치를 통해 모든 연구 방문에 참석한 참가자로 정의됩니다.
- 파트 1/MAD의 모든 포함 기준이 적용됩니다(참가자는 새로운 선별 혈액검사를 받을 필요가 없습니다).
파트 2의 제외 기준:
1. 수반되는 질병(예: 위장관, 신장, 간, 내분비, 호흡기 또는 심혈관계 질환)이나 상태 또는 상황이 발생했거나 조사자의 의견으로 참가자가 Part 1/MAD 동안 발견한 결과 지속적인 치료에 부적합합니다(예: 연구 수행을 방해할 수 있거나 이 연구 참가자에게 허용할 수 없는 위험을 초래할 수 있음).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 집단 1: ION440 용량 A
참가자는 파트 1/MAD 동안 척수강 내로 ION440을 투여받고, 파트 2/LTE 동안 ION440 투여 A를 받게 됩니다.
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ION440은 척수강내 볼루스(ITB) 주사로 투여됩니다.
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실험적: 코호트 2: ION440 용량 B
참가자는 파트 1/MAD 동안 Dose B에서 척수강 내로 ION440을 투여받고, 파트 2/LTE 동안 ION440 Dose B를 투여받게 됩니다.
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ION440은 척수강내 볼루스(ITB) 주사로 투여됩니다.
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실험적: 집단 3: ION440 용량 C
참가자는 파트 1/MAD 동안 척수강 내로 ION440 투여를 받고, 파트 2/LTE 동안 ION440 투여 C를 받게 됩니다.
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ION440은 척수강내 볼루스(ITB) 주사로 투여됩니다.
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가짜 비교기: 가짜 절차
파트 1/MAD 기간 동안 요추 시술(LP)은 ION440 투여와 동일한 빈도로 수행됩니다.
참가자는 이 기간 동안 ITB 주사를 맞지 않습니다.
이어서 공개 라벨 파트 2/LTE 기간이 이어지며 참가자는 등록된 코호트와 동일한 용량으로 ION440을 받게 됩니다(예:
복용량 A, 복용량 B 또는 복용량 C).
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LP는 CSF 수집과 함께 수행되지만 ITB 주사에 의한 연구 치료제 투여는 따르지 않습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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1부: 치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 최대 약 36주
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최대 약 36주
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1부: 활력 징후가 기준선과 비교하여 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 기준 최대 약 36주
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기준 최대 약 36주
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파트 1: 신체 및 신경학적 검사 결과의 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 기준 최대 약 36주
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기준 최대 약 36주
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파트 1: 실험실 평가 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 기준 최대 약 36주
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기준 최대 약 36주
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1부: 심전도(ECG) 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 기준 최대 약 36주
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기준 최대 약 36주
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2부: TEAE 참가자 수
기간: 최대 약 192주
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최대 약 192주
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파트 2: 활력 징후의 기준선과 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 기준 최대 약 192주
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기준 최대 약 192주
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파트 2: 신체 및 신경학적 검사 결과의 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 기준 최대 약 192주
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기준 최대 약 192주
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파트 2: 실험실 평가 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 기준 최대 약 192주
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기준 최대 약 192주
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파트 2: ECG 기준치에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 기준 최대 약 192주
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기준 최대 약 192주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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1부: 혈장 내 ION440의 최대 관찰 농도(Cmax)
기간: 투여 전 및 투여 후 36주차까지 여러 지점에서 투여
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투여 전 및 투여 후 36주차까지 여러 지점에서 투여
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1부: 혈장 내 ION440의 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 투여 전 및 투여 후 36주차까지 여러 지점에서 투여
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투여 전 및 투여 후 36주차까지 여러 지점에서 투여
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1부: ION440의 플라즈마 터미널 제거 반감기(t½)
기간: 투여 전 및 투여 후 36주차까지 여러 지점에서 투여
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투여 전 및 투여 후 36주차까지 여러 지점에서 투여
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1부: 혈장 및 CSF 내 ION440의 최저 농도(Ctrough)
기간: 투여 전 및 투여 후 36주차까지 여러 지점에서 투여
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투여 전 및 투여 후 36주차까지 여러 지점에서 투여
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1부: ION440의 혈장 농도
기간: 투여 전 및 투여 후 36주차까지 여러 지점에서 투여
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투여 전 및 투여 후 36주차까지 여러 지점에서 투여
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2부: 혈장 및 CSF 내 ION440의 최저 농도(Ctrough)
기간: 최대 약 192주
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최대 약 192주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 10월 21일
기본 완료 (추정된)
2027년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2030년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 5월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 5월 21일
처음 게시됨 (실제)
2024년 5월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 20일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ION440-CS1
- 2023-507192-22 (EudraCT 번호)
- U1111-1303-4105 (기타 식별자: WHO Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Ionis는 익명화 된 개별 참가자 데이터, 집계 된 임상 데이터 및이 연구 결과를 지원하는 다른 유형의 데이터를 공유 할 수 있습니다.
자격을 갖춘 연구원의 데이터 요청은 다음 세 가지 기준 중 세 가지 모두가 충족되면 고려됩니다. (1) 미국과 유럽 연합에서 연구 약물의 마케팅 승인으로 12 개월; (2) 연구 결론으로부터 18 개월; 및 (3) 연구 기사의 발표로부터 6 개월.
액세스는 안전한 환경을 통해 이루어지며 연구 제안서의 승인 및 적절한 데이터 사용 계약에 진입 할 때 조치를 취하고 있습니다.
액세스 요청은 웹 사이트 https://vivli.org/ourmember/ionis/를 통해 제출할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .