CDKL5 결핍 아동의 발작 치료에서 온열 목욕의 효능 및 안전성 평가

포함 기준:

• 병원성 또는 병원성 가능성이 있는 CDKL5 변종 및 불응성 발작의 분자적 확인을 포함한 CDKL5 결핍 진단
• 6개월 이상 6세 미만의 남성 또는 여성 참가자
• 연구의 성격과 위험에 대해 적절하게 안내받은 후 연구 관련 절차에 참여하기 전에 서면 동의서를 기꺼이 제공하려는 부모 또는 LAR
• 1가지 이상의 항경련제를 치료 용량으로 적절하게 시도했음에도 불구하고 발작을 조절하지 못하는 경우
• 스크리닝 전 8주 동안 4주당 최소 16번의 셀 수 있는 발작 병력이 있어야 합니다. 셀 수 있는 발작은 다음과 같이 정의됩니다. 전신 강직성 간대, 초점에서 양측 강직 간대, 무긴장, 양측 간대, 양측 강장, 초점 운동 발작의 손상 여부에 관계없이 명확한 운동 요소를 동반한 의식 장애가 있거나 없는 발작 인식 또는 유아 경련. 영아 경련/긴장 발작의 클러스터는 단일 발작으로 계산됩니다.
• 참가자는 DB 단계 동안 예측 가능한 용량 변화 없이 스크리닝 방문 전 ≥ 4주 동안 안정적인 항발작제 처방을 받아야 합니다.
• 미주 신경 자극기(VNS)는 허용되지만 스크리닝 전 1년 동안 이식해야 하며 연구 기간 동안 설정을 변경하지 않아야 합니다.
• 부모/보호자는 연구 기간 동안 정확하고 완전한 일일 발작 eDiary를 유지할 수 있고 유지할 의지가 있습니다.

제외 기준:

• 발작을 유발할 수 있는 이전 뇌 질환(외상 등)의 병력.
• 피부에 온열욕을 하게 될 부위의 조직 손상(습진 등).
• 고열 목욕과 관련된 발작.
• 연구책임자의 의견으로 환자가 임상시험에 참여하기에 적합하지 않다고 생각하는 임상적 상태가 존재합니다.