Évaluation de l'efficacité et de l'innocuité des bains hyperthermiques dans le traitement des convulsions chez les enfants présentant un déficit en CDKL5
12 avril 2026 mis à jour par: Liankun_Ren, Xuanwu Hospital, Beijing
Évaluation de l'efficacité et de l'innocuité des bains hyperthermiques dans le traitement des convulsions chez les enfants présentant un déficit en CDKL5 : un essai monocentrique d'autocontrôle
L'objectif principal de cette recherche est d'étudier l'efficacité et l'innocuité des bains hyperthermiques comme traitement d'appoint pour réduire la fréquence des convulsions en cas de déficit en CDKL5.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Ce projet vise à inclure 8 participants et à évaluer l'efficacité et la sécurité des bains hyperthermiques chez les patients présentant un déficit en CDKL5 à travers un essai clinique de faisabilité préliminaire monocentrique.
Il devrait offrir de nouvelles options thérapeutiques aux patients présentant un déficit en CDKL5, ainsi que des options de traitement alternatives.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
8
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100053
- Xuanwu Hospital,Capital Medical University
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Un diagnostic de déficit en CDKL5, y compris la confirmation moléculaire d'un variant pathogène ou probablement pathogène de CDKL5 et des convulsions réfractaires
- Participants hommes ou femmes âgés de 6 mois à moins de 6 ans
- Parent(s) ou LAR disposés à donner leur consentement éclairé écrit, après avoir été correctement informés de la nature et des risques de l'étude et avant de s'engager dans toute procédure liée à l'étude
- Incapacité à contrôler les crises malgré un essai approprié d'un ou plusieurs médicaments antiépileptiques à des doses thérapeutiques
- Avoir des antécédents d'au moins 16 crises dénombrables toutes les 4 semaines au cours des 8 semaines précédant le dépistage. Les crises dénombrables seront définies comme suit : Crises avec ou sans altération de la conscience avec une composante motrice claire, y compris les crises tonico-cloniques généralisées, focales à bilatérales tonico-cloniques, atoniques, bilatérales cloniques, toniques bilatérales, focales motrices avec ou sans altération. conscience ou spasmes infantiles. Les groupes de spasmes infantiles/convulsions toniques seront comptés comme une seule crise.
- Les participants doivent suivre un régime stable de médicaments antiépileptiques pendant ≥ 4 semaines avant la visite de dépistage, sans changement prévisible de posologie pendant la durée de la phase DB.
- Les stimulateurs du nerf vague (VNS) sont autorisés, mais doivent être implantés pendant 1 an avant le dépistage et les paramètres doivent rester inchangés tout au long de l'étude.
- Le parent/tuteur est capable et disposé à tenir à jour un journal électronique des crises quotidien précis et complet pendant toute la durée de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Tout antécédent de maladie cérébrale (traumatisme, etc.) susceptible de précipiter des convulsions.
- Lésions tissulaires (eczéma, etc.) au niveau de la zone où les bains hyperthermiques seront appliqués sur la peau.
- Convulsions associées aux bains hyperthermiques.
- Présence de toute condition clinique qui, de l'avis du chercheur principal, rend le patient inapte à participer à l'essai.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Bains hyperthermiques
Les patients présentant un déficit en CDKL5 affectés à des bains hyperthermiques verront leur corps immergé dans un bain d'eau chaude (40~42°C) pendant 20 min par séance.
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L'intervention consistera en 12 semaines d'immersions corporelles quotidiennes de 20 minutes, répétées.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Fréquence des crises (SF28)
Délai: Jusqu'à 12 semaines après les bains hyperthermiques
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La fréquence des crises (SF28) est définie comme le nombre de crises par période mensuelle (28 jours). Le SF28 est calculé comme suit, où D = nombre total de jours pour lesquels les informations sur les crises sont collectées pour l'intervalle spécifique de 28 jours : SF28 = (Nombre total de crises en D jours / D) * 28. De plus, la fréquence des crises de base est définie comme le SF28 pendant la période de base. La fréquence des crises pendant la phase de traitement est définie comme le SF28 par mois pendant la période de traitement. Le pourcentage de changement de la fréquence des crises = 100 * (SF28 de traitement - SF28 de base) / SF28 de base. |
Jusqu'à 12 semaines après les bains hyperthermiques
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de répondeurs aux crises
Délai: Jusqu'à 12 semaines après des bains hyperthermiques
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La proportion de patients présentant une réduction ≥ 50 % de la fréquence des crises par rapport à la valeur initiale.
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Jusqu'à 12 semaines après des bains hyperthermiques
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Jours sans crise
Délai: Jusqu'à 12 semaines après des bains hyperthermiques
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Jours sans crise pendant toute la phase de traitement
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Jusqu'à 12 semaines après des bains hyperthermiques
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Liankun Ren, MD, Xuanwu Hospital, Beijing
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 septembre 2024
Achèvement primaire (Réel)
25 juin 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
30 septembre 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 juin 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 juin 2024
Première publication (Réel)
7 juin 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
15 avril 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2024-111-002
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .