Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení účinnosti a bezpečnosti hypertermických koupelí v léčbě záchvatů u dětí s deficitem CDKL5

12. dubna 2026 aktualizováno: Liankun_Ren, Xuanwu Hospital, Beijing

Hodnocení účinnosti a bezpečnosti hypertermických koupelí při léčbě záchvatů u dětí s deficitem CDKL5: Jednocentrická sebekontrolní studie

Primárním cílem tohoto výzkumu je studovat účinnost a bezpečnost hypertermických koupelí jako doplňkové terapie ke snížení frekvence záchvatů u deficitu CDKL5.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tento projekt si klade za cíl zahrnout 8 účastníků a vyhodnotit účinnost a bezpečnost hypertermických koupelí u pacientů s deficitem CDKL5 prostřednictvím předběžné klinické studie proveditelnosti v jediném centru. Očekává se, že poskytne nové terapeutické možnosti pro pacienty s deficitem CDKL5 s alternativními možnostmi léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100053
        • Xuanwu Hospital，Capital Medical University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza deficitu CDKL5, včetně molekulárního potvrzení patogenní nebo pravděpodobně patogenní varianty CDKL5 a refrakterních záchvatů
  • Muži nebo ženy ve věku od 6 měsíců do méně než 6 let
  • Rodiče nebo LAR ochotni dát písemný informovaný souhlas poté, co byli řádně informováni o povaze a rizicích studie a předtím, než se zapojí do jakýchkoli postupů souvisejících se studií
  • Selhání při kontrole záchvatů navzdory příslušné zkoušce 1 nebo více léků proti záchvatům v terapeutických dávkách
  • Mít v anamnéze alespoň 16 počitatelných záchvatů za 4 týdny během 8 týdnů před screeningem. Počitatelné záchvaty budou definovány následovně: Záchvaty s nebo bez poškození vědomí s jasnou motorickou složkou, včetně generalizovaných tonicko-klonických, fokálních až bilaterálních tonicko-klonických, atonických, bilaterálních klonických, bilaterálních tonických, fokálních motorických záchvatů s nebo bez poškození vědomí, nebo infantilní křeče. Shluky infantilních křečí/tonických záchvatů budou počítány jako jeden záchvat.
  • Účastníci by měli být na stabilním režimu léků proti záchvatům po dobu ≥ 4 týdnů před screeningovou návštěvou, bez předvídatelné změny dávkování po dobu trvání DB fáze.
  • Stimulátor vagusového nervu (VNS) je povolen, ale měl by být implantován po dobu 1 roku před screeningem a nastavení by mělo být během studie nezměněno.
  • Rodič/pečovatel je schopen a ochoten udržovat přesný a úplný denní eDiary o záchvatech po dobu trvání studie.

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli předchozí onemocnění mozku (trauma atd.), které pravděpodobně vyvolá záchvaty.
  • Poškození tkání (ekzém apod.) v oblasti, kde budou na kůži aplikovány hypertermické koupele.
  • Záchvaty spojené s hypertermickými koupelemi.
  • Přítomnost jakéhokoli klinického stavu, který podle názoru hlavního zkoušejícího činí pacienta nevhodným pro účast ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Hypertermické koupele
Pacientům s nedostatkem CDKL5 přiřazeným k hypertermickým koupelím bude jejich tělo ponořeno do horké vodní lázně (40~42°C) po dobu 20 minut na jedno sezení.
Jiný: Hypertermické koupele
Intervence bude spočívat v 12 týdnech opakovaných denních 20minutových ponoření těla.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence záchvatů (SF28)
Časové okno: Až 12 týdnů po hypertermických koupelích

Frekvence záchvatů (SF28) je definována jako počet záchvatů za měsíc (28denní období). SF28 se vypočítá následovně, kde D = celkový počet dní, za které jsou shromažďovány informace o záchvatech pro konkrétní 28denní interval:

SF28 = (Celkový počet záchvatů za D dnů / D) * 28. Kromě toho je bazální frekvence záchvatů definována jako SF28 v základním období. Frekvence záchvatů v léčebné fázi je definována jako SF28 za měsíc během léčebného období. Procentní změna frekvence záchvatů = 100 * (léčebné SF28 - bazální SF28) / bazální SF28.
Až 12 týdnů po hypertermických koupelích

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra odpovědi na záchvaty
Časové okno: Až 12 týdnů po hypertermických koupelích
Podíl pacientů s ≥ 50% snížením frekvence záchvatů oproti výchozí hodnotě (Baseline).
Až 12 týdnů po hypertermických koupelích
Dny bez záchvatů
Časové okno: Až 12 týdnů po hypertermických koupelích
Dny bez záchvatů během celé léčebné fáze
Až 12 týdnů po hypertermických koupelích

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Xuanwu Hospital, Beijing

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Liankun Ren, MD, Xuanwu Hospital, Beijing

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. září 2024

Primární dokončení (Aktuální)

25. června 2025

Dokončení studie (Aktuální)

30. září 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. června 2024

První zveřejněno (Aktuální)

7. června 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2024-111-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Porucha nedostatku CDKL5

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit