Evaluación de la eficacia y seguridad de los baños hipertérmicos en el tratamiento de convulsiones en niños con deficiencia de CDKL5
12 de abril de 2026 actualizado por: Liankun_Ren, Xuanwu Hospital, Beijing
Evaluación de la eficacia y seguridad de los baños hipertérmicos en el tratamiento de las convulsiones en niños con deficiencia de CDKL5: un ensayo de autocontrol en un solo centro
El objetivo principal de esta investigación es estudiar la eficacia y seguridad de los baños hipertérmicos como terapia complementaria para reducir la frecuencia de convulsiones en la deficiencia de CDKL5.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este proyecto tiene como objetivo incluir a 8 participantes y evaluar la eficacia y seguridad de los baños hipertérmicos en pacientes con deficiencia de CDKL5 a través de un ensayo clínico preliminar de viabilidad en un solo centro.
Se espera que proporcione nuevas opciones terapéuticas para pacientes con deficiencia de CDKL5 con opciones de tratamiento alternativas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
8
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100053
- Xuanwu Hospital,Capital Medical University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Un diagnóstico de deficiencia de CDKL5, incluida la confirmación molecular de una variante de CDKL5 patógena o probablemente patógena y convulsiones refractarias.
- Participantes masculinos o femeninos de 6 meses a menos de 6 años.
- Padres o LAR dispuestos a dar su consentimiento informado por escrito, después de haber sido informados adecuadamente de la naturaleza y los riesgos del estudio y antes de participar en cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
- Incapacidad para controlar las convulsiones a pesar de la prueba adecuada de 1 o más medicamentos anticonvulsivos en dosis terapéuticas
- Tener antecedentes de al menos 16 convulsiones contables cada 4 semanas durante las 8 semanas previas a la evaluación. Las convulsiones contables se definirán de la siguiente manera: Convulsiones con o sin deterioro de la conciencia con un componente motor claro, incluidas convulsiones tónico-clónicas generalizadas, focales a tónico-clónicas bilaterales, atónicas, clónicas bilaterales, tónicas bilaterales, focales con o sin alteración. conciencia o espasmos infantiles. Los grupos de espasmos infantiles/convulsiones tónicas se contarán como una sola convulsión.
- Los participantes deben estar en un régimen estable de medicamentos anticonvulsivos durante ≥ 4 semanas antes de la visita de selección, sin un cambio previsible en la dosis durante la fase DB.
- Se permiten estimuladores del nervio vago (VNS), pero deben implantarse durante 1 año antes de la selección y la configuración no debe cambiarse durante todo el estudio.
- El padre/cuidador puede y está dispuesto a mantener un diario electrónico de convulsiones diario preciso y completo durante la duración del estudio.
Criterio de exclusión:
- Cualquier historial de enfermedad cerebral previa (trauma, etc.) que pueda precipitar convulsiones.
- Daño tisular (eccema, etc.) en la zona donde se aplicarán los baños hipertérmicos sobre la piel.
- Convulsiones asociadas a baños hipertérmicos.
- Presencia de cualquier condición clínica que a juicio del investigador principal haga que el paciente no sea apto para participar en el ensayo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Baños hipertérmicos
A los pacientes con deficiencia de CDKL5 asignados a baños hipertérmicos se les sumergirá el cuerpo en un baño de agua caliente (40 ~ 42 ° C) durante 20 minutos por sesión.
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La intervención consistirá en 12 semanas de inmersiones corporales diarias de 20 minutos repetidas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Frecuencia de convulsiones (SF28)
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas después de los baños hipertermicos
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La frecuencia de crisis (SF28) se define como el recuento de crisis por período mensual (28 días). El SF28 se calcula de la siguiente manera, donde D = número total de días para los que se recopila información sobre las crisis para el intervalo específico de 28 días: SF28 = (Número total de crisis en D días / D) * 28. Además, la frecuencia de crisis basal se define como el SF28 en el período basal. La frecuencia de crisis en la fase de tratamiento se define como el SF28 por mes durante el período de tratamiento. Porcentaje de cambio en la frecuencia de crisis = 100 * (SF28 del tratamiento - SF28 basal) / SF28 basal. |
Hasta 12 semanas después de los baños hipertermicos
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de Respondedores de Convulsiones
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas después de los baños hipertermales
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La proporción de pacientes con una reducción ≥ 50% en la frecuencia de crisis desde el inicio del estudio.
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Hasta 12 semanas después de los baños hipertermales
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Días sin convulsiones
Periodo de tiempo: Hasta 12 semanas después de baños hipertermales
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Días sin convulsiones durante toda la fase de tratamiento
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Hasta 12 semanas después de baños hipertermales
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Liankun Ren, MD, Xuanwu Hospital, Beijing
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de septiembre de 2024
Finalización primaria (Actual)
25 de junio de 2025
Finalización del estudio (Actual)
30 de septiembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de junio de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de junio de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
7 de junio de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2024-111-002
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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