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B세포 급성 림프구성 백혈병에 대한 유전자 치료

2026년 8월 4일 업데이트: Vironexis Biotherapeutics Inc.

재발성 또는 불응성 CD19+ B세포 급성 림프구성 백혈병 환자를 대상으로 한 VNX-101 유전자 치료에 대한 1/2상 안전성, 용량 측정 및 약동학 연구

이는 재발성 또는 불응성 CD19+ B세포 급성 림프구성 백혈병(ALL) 환자를 대상으로 VNX-101의 안전성과 효능을 평가하기 위해 설계된 인간 최초의 공개 라벨 용량 증량 임상 1/2상 시험입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

VNX-101은 분비된 항CD19/항CD3 scFv 디아바디(GP101)를 발현하기 위해 개발된 시험용 AAV(아데노 관련 바이러스) 유전자 치료제입니다. GP101은 분화 클러스터(CD)19와 CD3 모두에 결합하여 T 세포가 양성 및 악성 B 세포를 모두 죽이도록 유도합니다. 단일 정맥(IV) 주입 후 벡터는 간과 주요 조직에서 GP101을 혈류로 지속적으로 분비하도록 유도하여 GP101의 장기간 일관된 혈청 수준을 생성합니다. 자가 CAR-T 치료법에 비해 VNX-101의 잠재적 장점은 기성 제품이고, 작용 시작이 완만하며, 림프구 고갈 화학 요법이 필요하지 않고, 모든 T 세포(골수에서 새로 생성된 세포 포함)를 지속적으로 참여시킨다는 점입니다. , 그리고 천연 T 세포 수용체를 통해 매우 효율적인 신호 전달을 활용합니다.

이 2부분으로 구성된 연구에서는 연구 파트 1(n=~12명의 골수 모세포 <5% 환자)의 용량 결정 데이터를 사용하여 질병 부담이 더 높은 환자(골수 모세포 <50%)의 환자에 대한 파트 2의 용량을 결정합니다. %). 파트 1은 권장 파트 2로 정의된 용량 제한 독성 없이 정상 상태(8주 시점)에서 GP101의 목표 PK 혈청 수준을 달성하는 최소 용량을 결정하기 위해 설계된 18세 이상 성인을 대상으로 한 용량 찾기 PK 연구입니다. 복용량 (RP2D). VNX-101을 투여하기 전에 대상자는 투여 기준을 충족하기 위해 표준 치료 화학요법을 받을 수 있습니다. 파트 2(n=~14)는 파트 1 데이터에 대한 데이터 안전성 모니터링 위원회 검토 후 공개될 예정이며, 백혈병 부담이 더 높은 다양한 대상자를 대상으로 RP2D에서 VNX-101의 안전성과 약동학(PK)을 결정하도록 설계되었습니다. (즉. 골수 폭발 <50%). 파트 2의 연령 범위는 13세 이상의 피험자를 포함하도록 확장됩니다. VNX-101 투여 후 최대 5년까지 환자의 안전성과 효능을 추적 관찰할 예정이다. VNX-101 투여 후 6~15년 동안 안전성에 대한 장기 추적 평가가 실시될 예정이다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

단계

2 단계
1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

이름: Allen Reha
전화번호: 908-938-6019
이메일: allen.reha@vironexis.com

연구 연락처 백업

이름: Recruitment Partner: PatientWing
전화번호: 213-459-2979
이메일: studies@patientwing.com

연구 장소

미국
- California
  - Duarte, California, 미국, 91010
    - 모병
    - City Of Hope
    - 수석 연구원:
      
      Anthony Stein, MD
    - 연락하다:
      
      Anthony Stein, MD
      
      전화번호: 877-467-3411
      
      이메일: AStein@coh.org
  - Los Angeles, California, 미국, 90067
    - 모병
    - Valkyrie Clinical Trials
    - 연락하다:
      
      Myo Zaw
      
      전화번호: 424-535-1874
      
      이메일: clinicaltrials@vctcare.com
- Colorado
  - Denver, Colorado, 미국, 80218
    - 모병
    - Colorado Blood Cancer Institute
    - 연락하다:
      
      Clinical Trial Information Line
      
      전화번호: 720-754-4835
- Florida
  - Jacksonville, Florida, 미국, 32224
    - 모병
    - Mayo Clinic, Clinical Trials Referral Office
    - 연락하다:
      
      전화번호: 855-776-0015
- Minnesota
  - Rochester, Minnesota, 미국, 55905
    - 모병
    - Mayo Clinic, Clinical Trials Referral Office
    - 연락하다:
      
      전화번호: 855-776-0015
- New York
  - Valhalla, New York, 미국, 10595
    - 모병
    - New York Medical College
    - 수석 연구원:
      
      Mitchell Cairo, MD
    - 연락하다:
      
      Mitchell Cairo, MD
      
      전화번호: (914) 594-2150
      
      이메일: mitchell_cairo@nymc.edu
    - 연락하다:
      
      Lauren Harrison
      
      이메일: lauren_harrison@nymc.edu
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
    - 모병
    - University of North Carolina at Chapel Hill/ University of North Carolina Medical Center
    - 연락하다:
      
      Lacey Williams, MD
      
      전화번호: 919-445-9676
      
      이메일: Lacey_Williams@med.unc.edu
- Ohio
  - Columbus, Ohio, 미국, 43210
    - 모병
    - The Ohio State University Wexner Medical Center
    - 연락하다:
      
      Gregory Behbehani, MD, PhD
      
      전화번호: 614-293-3316
      
      이메일: gregory.behbehani@osumc.edu
- Oregon
  - Portland, Oregon, 미국, 97239
    - 모병
    - Oregon Health & Science University
    - 연락하다:
      
      Knight Cancer Institute Clinical Trials
      
      전화번호: 503-949-1080
      
      이메일: trials@ohsu.edu
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, 미국, 37203
    - 모병
    - Tristar BMT
    - 연락하다:
      
      Stephen Strickland, MD
      
      전화번호: 615-329-7274
      
      이메일: stephen.strickland@hcahealthcare.com
- Texas
  - Houston, Texas, 미국, 77030
    - 모병
    - University of Texas MD Anderson Cancer Center
    - 연락하다:
      
      Nicholas J Short, MD
      
      전화번호: 713-563-4485
      
      이메일: NShort@Mdanderson.org

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

어린이
성인
고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

연령: 1부: 18~90세, 2부: 13~90세
골수 아세포가 5% 이상인 재발된 B세포 ALL
프로토콜에 정의된 불응성 B세포 ALL
골수 모세포 요구 사항(유세포 분석): 파트 1: VNX-101 투여 전 >0.01% ~ <5%, 파트 2: VNX-101 투여 전 >0.01% ~ <50%.
CAR-T 치료에 적합하지 않거나 거부된 경우, 해당 치료 후 반응하지 않거나 재발한 경우
이전 블리나투모맙 치료를 받은 경우, 세포는 CD19+ 상태로 유지되며 블리나투모맙에 불응성이 아닙니다.
AAVrh74 총 항체 <1:400
신장, 간, 심장 및 폐 기능에 대한 프로토콜 지정 범위
혈액학 매개변수에 대한 프로토콜 지정 범위

제외 기준:

간독성(AST 또는 ALT > 정상 상한치의 2배)
혈전성 미세혈관병증이나 심근병증의 병력 또는 감각 신경병증의 증거
임신 또는 수유(수유) 여성
급성 이식편대숙주병(GvHD): 2~4등급 또는 모든 등급의 만성 GvHD
코르티코스테로이드에 대한 과민증 병력 또는 코르티코스테로이드 관련 독성 병력
프로토콜에 명시된 중단 일정 내에 제공된 화학요법

프로토콜별로 적용할 기타 포함/제외 기준.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

주 목적: 치료
할당: 해당 없음
중재 모델: 단일 그룹 할당
마스킹: 없음(오픈 라벨)

팔의 수

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔	개입 / 치료
실험적: 그룹 1/그룹 2/그룹 3/그룹 4	유전적: 투여량 수준 1, VNX-101 CD3/CD19 이중특이적 T 세포 결합제(AAV.CD3/CD19)를 코딩하는 아데노 관련 바이러스 벡터, 단일 IV 주입 유전적: 투여량 레벨 2, VNX-101 CD3/CD19 이중특이성 T 세포 참여자(AAV.CD3/CD19)를 인코딩하는 아데노 관련 바이러스 벡터, 단일 IV 주입 유전적: 투여량 레벨 3, VNX-101 CD3/CD19 이중특이적 T 세포 결합제(AAV.CD3/CD19)를 코딩하는 아데노 관련 바이러스 벡터, 단일 IV 주입 유전적: 투여량 레벨 4, VNX-101 CD3/CD19 이중특이적 T 세포 결합제(AAV.CD3/CD19)를 코딩하는 아데노 관련 바이러스 벡터, 단일 IV 주입

참가자 그룹 / 팔

개입 / 치료

실험적: 그룹 1/그룹 2/그룹 3/그룹 4

유전적: 투여량 수준 1, VNX-101

CD3/CD19 이중특이적 T 세포 결합제(AAV.CD3/CD19)를 코딩하는 아데노 관련 바이러스 벡터, 단일 IV 주입

유전적: 투여량 레벨 2, VNX-101

CD3/CD19 이중특이성 T 세포 참여자(AAV.CD3/CD19)를 인코딩하는 아데노 관련 바이러스 벡터, 단일 IV 주입

유전적: 투여량 레벨 3, VNX-101

CD3/CD19 이중특이적 T 세포 결합제(AAV.CD3/CD19)를 코딩하는 아데노 관련 바이러스 벡터, 단일 IV 주입

유전적: 투여량 레벨 4, VNX-101

CD3/CD19 이중특이적 T 세포 결합제(AAV.CD3/CD19)를 코딩하는 아데노 관련 바이러스 벡터, 단일 IV 주입

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	기간
치료 관련 이상반응(TEAE) 및 치료 관련 심각한 사건(TESAE) 기간: 기준선에서 투여 후 5년차로 변경	기준선에서 투여 후 5년차로 변경

2차 결과 측정

결과 측정	기간
B세포 수의 기준선 대비 변화 기간: 기준선에서 투여 후 5년차로 변경	기준선에서 투여 후 5년차로 변경
면역글로불린 수치의 기준선 변경 기간: 기준선에서 투여 후 5년차로 변경	기준선에서 투여 후 5년차로 변경
항종양 활성의 기준선 변경 기간: 기준선에서 투여 후 5년차로 변경	기준선에서 투여 후 5년차로 변경
반응, 진행이없는 생존 및 질병이없는 생존을 달성하는 피험자의 비율/기간. 기간: 기준선에서 5 학년으로 변경 후 투여	기준선에서 5 학년으로 변경 후 투여

기타 결과 측정

결과 측정	기간
탐색적 측정: VNX-101 유전자 산물 수준의 변화 기간: 기준선에서 투여 후 5년차로 변경	기준선에서 투여 후 5년차로 변경
탐색적 측정: VNX-101 벡터 쉐딩의 변화 기간: 기준선에서 투여 후 5년차로 변경	기준선에서 투여 후 5년차로 변경

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Vironexis Biotherapeutics Inc.

수사관

연구 책임자: Vironexis Clinical Trials, Vironexis Biotherapeutics Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

Study Website

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 5월 30일

기본 완료 (추정된)

2027년 6월 1일

연구 완료 (추정된)

2031년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 7월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 7월 29일

처음 게시됨 (실제)

2024년 8월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 4일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

VNX-101-01

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .