Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Genterapi for B-celle akut lymfoblastisk leukæmi

24. marts 2026 opdateret af: Vironexis Biotherapeutics Inc.

En fase 1/2 undersøgelse af sikkerhed, dosisbestemmelse og farmakokinetik af VNX-101 genterapi hos patienter med recidiverende eller refraktær CD19+ B-celle akut lymfatisk leukæmi

Dette er et fase 1/2, first-in-human, åbent, dosis-eskalerende forsøg designet til at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​VNX-101 hos patienter med recidiverende eller refraktær CD19+ B-celle akut lymfatisk leukæmi (ALL).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

VNX-101 er en undersøgelse af adeno-associeret virus (AAV) genterapi udviklet til at udtrykke et udskilt anti-CD19/anti-CD3 scFv diastof (kaldet GP101). GP101 binder både cluster of differentiation (CD)19 og CD3, hvilket inducerer T-celler til at dræbe både benigne og maligne B-celler. Efter en enkelt intravenøs (IV) infusion inducerer vektoren leveren og nøglevævene til kontinuerligt at udskille GP101 i blodbanen, hvilket resulterer i langsigtede, konsistente serumniveauer af GP101. Potentielle fordele ved VNX-101 i forhold til autolog CAR-T-terapi omfatter, at den er hyldevare, giver en blid virkning, kræver ikke lymfodepletionskemoterapi, engagerer alle T-celler kontinuerligt (inklusive dem, der er frisk produceret fra knoglemarven) , og udnytter højeffektiv signalering gennem den native T-cellereceptor.

I dette 2-delte studie vil dosisfindende data fra del 1 af studiet (n=~12 patienter med marvblaster <5%) blive brugt til at bestemme dosis for del 2 hos patienter med højere sygdomsbyrde (marvblaster <50) %). Del 1 er et dosisfindende PK-studie hos voksne ≥18 år designet til at bestemme den minimale dosis, der opnår mål PK-serumniveauer af GP101 ved steady state (8-ugers tidspunkt) uden dosisbegrænsede toksiciteter, defineret som den anbefalede del 2 dosis (RP2D). Før VNX-101 dosering kan forsøgspersoner gennemgå standardbehandling kemoterapi for at opfylde doseringskriterierne. Del 2 (n=~14) vil blive åbnet efter gennemgang af datasikkerhedsovervågningspanelet af del 1-data og er designet til at bestemme sikkerheden og farmakokinetikken (PK) af VNX-101 ved RP2D i en bredere vifte af forsøgspersoner med højere leukæmibyrde (dvs. knoglemarvssprængninger <50 %). Aldersintervallet for del 2 vil blive udvidet til at omfatte emner ≥13 år. Patienterne vil blive fulgt for sikkerhed og effekt op til 5 år efter VNX-101 dosering. Langsigtede opfølgningsvurderinger for sikkerhed vil blive udført i 6 til 15 år efter VNX-101 dosering.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

32

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • Rekruttering
        • City of Hope
        • Ledende efterforsker:
          • Anthony Stein, MD
        • Kontakt:
          • Anthony Stein, MD
          • Telefonnummer: 877-467-3411
          • E-mail: AStein@coh.org
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90067
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • Rekruttering
        • Colorado Blood Cancer Institute
        • Kontakt:
          • Clinical Trial Information Line
          • Telefonnummer: 720-754-4835
    • New York
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Rekruttering
        • University of North Carolina at Chapel Hill/ University of North Carolina Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Rekruttering
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
          • Knight Cancer Institute Clinical Trials
          • Telefonnummer: 503-949-1080
          • E-mail: trials@ohsu.edu
    • Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder: Del 1: 18-90 år, Del 2: 13-90 år
  • Recidiverende B-celle ALL med knoglemarvsblaster >= 5 %
  • Refraktær B-celle ALL som defineret i protokollen
  • Krav til knoglemarvsblaster (flowcytometri): Del 1: >0,01 % til <5 % før VNX-101-dosering, Del 2: >0,01 % til <50 % før VNX-101-dosering.
  • Ukvalificeret eller afvist CAR-T-behandling eller udeblevet at reagere eller fik tilbagefald efter en sådan terapi
  • Ved tidligere behandling med blinatumomab forbliver cellerne CD19+ og ikke refraktære over for blinatumomab
  • AAVrh74 totalt antistof <1:400
  • Protokolspecificerede områder for nyre-, lever-, hjerte- og lungefunktion
  • Protokolspecificerede intervaller for hæmatologiske parametre

Ekskluderingskriterier:

  • Levertoksicitet (AST eller ALAT > 2x øvre normalgrænse)
  • Anamnese med trombotisk mikroangiopati eller kardiomyopati eller tegn på sensorisk neuropati
  • Gravide eller ammende (ammende) kvinder
  • Akut graft versus værtssygdom (GvHD): Grad 2-4 eller kronisk GvHD af enhver grad
  • Anamnese med overfølsomhed over for kortikosteroider eller historie med kortikosteroid-relateret toksicitet
  • Kemoterapi givet inden for de protokolspecificerede seponeringstidslinjer

Andre inklusions-/eksklusionskriterier, der skal anvendes pr. protokol.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe 1/Gruppe 2/Gruppe 3/Gruppe 4
Genetisk: Dosisniveau 1, VNX-101
Adeno-associeret viral vektor, der koder for CD3/CD19 Bi-Specific T-Cell Engager (AAV.CD3/CD19), Single IV infusion
Genetisk: Dosisniveau 2, VNX-101
Adeno-associeret viral vektor, der koder for CD3/CD19 Bi-Specific T-Cell Engager (AAV.CD3/CD19), Single IV infusion
Genetisk: Dosisniveau 3, VNX-101
Adeno-associeret viral vektor, der koder for CD3/CD19 Bi-Specific T-Cell Engager (AAV.CD3/CD19), Single IV infusion
Genetisk: Dosisniveau 4, VNX-101
Adeno-associeret viral vektor, der koder for CD3/CD19 Bi-Specific T-Cell Engager (AAV.CD3/CD19), Single IV infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Treatment Emergent Adverse Events (TEAE'er) og behandlingsfremkomne alvorlige hændelser (TESAE'er)
Tidsramme: Skift fra baseline til år 5 efter dosering
Skift fra baseline til år 5 efter dosering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i B-celletal
Tidsramme: Skift fra baseline til år 5 efter dosering
Skift fra baseline til år 5 efter dosering
Ændre baseline i immunoglobulinniveauer
Tidsramme: Skift fra baseline til år 5 efter dosering
Skift fra baseline til år 5 efter dosering
Ændre baseline i antitumoraktivitet
Tidsramme: Skift fra baseline til år 5 efter dosering
Skift fra baseline til år 5 efter dosering
Andel/varighed af forsøgspersoner, der opnår respons, progressionsfri overlevelse og sygdomsfri overlevelse.
Tidsramme: Ændring fra baseline til år 5 efter dosering
Ændring fra baseline til år 5 efter dosering

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Udforskende mål: Ændring i VNX-101-genproduktniveauer
Tidsramme: Skift fra baseline til år 5 efter dosering
Skift fra baseline til år 5 efter dosering
Udforskende foranstaltning: Ændring i VNX-101 vektorudskillelse
Tidsramme: Skift fra baseline til år 5 efter dosering
Skift fra baseline til år 5 efter dosering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vironexis Biotherapeutics Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Vironexis Clinical Trials, Vironexis Biotherapeutics Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. maj 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. juli 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

1. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VNX-101-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Follikulært lymfom

Kliniske forsøg med Dosisniveau 1, VNX-101

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Argentina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner