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MDR-SRNS 환자에서 CAR-T 세포 치료의 치료 효능에 대한 연구

2025년 8월 28일 업데이트: Mao Jianhua, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

다약제 내성 SRNS 환자에서 항-B 세포 성숙 항원(BCMA)/분화 클러스터 70(CD70 )CAR-T 세포의 치료 효능에 대한 연구

이는 다약제 내성 SRNS 환자 치료에서 항BCMA/CD70 CAR-T 세포의 안전성과 효능을 평가하는 것을 목표로 연구자가 시작한 임상시험입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

현재 신부전으로 진행될 위험이 높은 다제내성신증후군(MDR-SRNS)은 효과적인 치료법이 없으며, 약 55%의 환자가 신장이식을 받은 후 질병이 재발하게 된다. 새로운 치료법이 시급히 필요합니다.

CAR-T 치료제는 유전자 변형 기술을 이용해 T세포를 리프로그래밍하고, 항원 특이적 인식을 통해 질병 관련 항원을 발현하는 표적세포를 제거하는 입양세포치료제다. 2019년부터 CAR-T 세포치료제는 자가면역질환에 성공적으로 적용됐다. 신증후군의 CAR-T 치료와 관련된 임상 데이터는 공개되지 않았지만, CAR-T는 전신홍반루푸스, 전신경화증에 효과적이다. 화학증후군, 특발성 염증성 피부근염 등 여러 종류의 자가면역질환에 좋은 치료 효과가 있다. 이러한 결과는 CAR T 세포의 치료 효과가 전신홍반루푸스에 국한되지 않고 여러 가지 다른 B세포 매개 및 자가항체 유발 인간 자가면역 질환에서도 역할을 할 수 있음을 시사하며, MDR-SRNS 치료. 이 연구의 목적은 MDR-SRNS 환자 치료에서 항BCMA/CD70 CAR-T 세포의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

18

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 중국
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, 중국
        • 모병
        • Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 1. 연령 ≥2세, 성별 무제한;
  • 2. 2021년 신장 질환: 글로벌 결과 개선(KDIGO) 지침에 따라 SRNS로 진단되었으며, 작용 기전이 다르거나 이후 질병 활동의 재발이 있는 두 가지 표준 용량의 호르몬 대체 약물을 사용하여 12개월간 치료한 후에도 완전한 반응을 얻지 못했습니다. 완화(두 약물 중 적어도 하나는 사이클로스포린 또는 타크로리무스와 같은 칼시뉴린 억제제입니다. 기타 호르몬 대체 약물에는 미코페놀레이트 모페틸, 사이클로포스파마이드, 타이타셉트 또는 리툭시맙이 포함됩니다); 또는 하나의 칼시뉴린 억제제로 적절한 치료를 3~6개월 실시한 후에도 관해가 달성되지 않은 경우, 연구자가 유익성이 위험보다 크다고 판단하고 환자 또는 보호자가 충분한 사전 동의를 받은 경우, 환자는 포함이 고려될 수 있습니다. 글루코코르티코이드나 면역억제제를 사용한 장기간의 전신 치료가 필요한 전신성 홍반성 루푸스와 같은 다른 질병은 조사자가 유익성이 위험보다 크다고 판단하고 환자 또는 보호자가 충분한 정보를 바탕으로 동의한 후에 포함을 고려할 수 있습니다.
  • 3. 신장 생검을 시행하였고 병리학적 유형이 최소 병변 신장병증(MCD) 또는 국소 분절 사구체 경화증(FSGS)으로 결정되었습니다.
  • 4. 중요한 기관의 기능은 기본적으로 정상입니다. 심장 기능: 좌심실 박출률(LVEF) ≥55%이며 ​​심전도상 뚜렷한 이상이 없습니다. 신장 기능: eGFR≥30ML/min/1.73m2# 간 기능: 아스파라거스 코친키넨시스 트랜스아세미나제(AST) 및 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) ≤3.0 정상 상한치, 혈청 내 총 빌리루빈(TBIL) ≤2.0×정상 상한치; 폐 기능: 심각한 폐 병변 없음, SpO2≥92%;
  • 5. 백혈구 채혈 또는 정맥 채혈 기준을 충족하며 세포 채취에 대한 금기 사항이 없습니다.
  • 6. 여성에 대한 음성 임신 테스트 가임기 피험자는 CAR-T 주입 후 첫 해에 효과적인 피임 조치를 취하는 데 동의합니다.
  • 7. 참가자 또는 그 보호자는 임상시험에 참여하는 데 동의하고, 임상시험의 목적과 절차를 이해하고 연구에 참여할 의사가 있음을 나타내는 사전 동의서에 서명합니다.

제외 기준:

  • 1. 이전에 CAR T 세포 치료 또는 기타 유전자 변형 세포 치료를 받은 경험이 있는 경우
  • 2. 6개월 이내에 뇌혈관 사고, 발작, 기타 활동성 중추신경계 질환이 있었던 환자.
  • 3. 유전자 검사를 통해 유전성 신장 질환이 확인되었습니다.
  • 4. 신장 생검은 면역글로불린 A 신장병증, 특발성 막성 신장병 또는 막증식성 사구체신염으로 확인되었습니다.
  • 5. 수혈 전 3개월 이내에 신대체요법을 받았거나 받고 있는 경우. (급성 신장 손상 요인을 고려한 경우, 만성 신장 질환 환자는 제외되었으며 조사자가 결정한 바에 따르면 유익성이 위험보다 크고 환자 또는 보호자의 완전하고 사전 동의가 있는 경우 포함이 고려될 수 있습니다.)
  • 6. 수혈 전 3개월 이내에 신대체요법을 받았거나 받고 있는 경우.
  • 7. 스크리닝 전 6개월 이내에 선천성 심장질환 또는 급성 심근경색의 병력이 있는 자 또는 중증 부정맥(다원성 빈번한 심실상 빈맥, 심실성 빈맥 등을 포함); 또는 중등도 내지 대량 심낭 삼출, 심각한 심근염 등과 결합됩니다. 또는 고혈압 약물이 필요한 불안정한 활력 징후를 가진 환자;
  • 8. 스크리닝 전 3개월 이내에 고형장기이식 또는 조혈모세포 이식을 받은 경우 2등급 이상의 급성 이식편대숙주병(GVHD)이 스크리닝 전 2주 이내에 나타났습니다.
  • 9. B형 간염 표면 항원(HBsAg) 또는 B형 간염 핵심 항체(HBcAb) 양성 및 말초 혈액 B형 간염 바이러스(HBV) DNA 역가가 정상 기준치 범위보다 높습니다. 또는 C형 간염 바이러스(HCV) 항체 양성 및 말초혈 C형 간염 바이러스(HCV) RNA 역가가 정상 기준치 범위보다 높거나; 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항체에 양성이거나; 또는 매독 검사에서 양성 반응이 나타납니다. 또는 거대세포바이러스(CMV) DNA 검사에서 양성 반응이 나타납니다.
  • 10. 스크리닝 전 1개월 이내에 대식세포 활성화 증후군이 발생하였다.
  • 11. 스크리닝 전 4주 이내에 생백신을 접종받았으며,
  • 12. 검진 전 종양 등 악성질환이 있거나 기타 생명을 위협하는 심각한 질환을 앓고 있는 환자
  • 13. 혈액 임신 테스트에서 양성 반응이 나왔습니다.
  • 14. 등록 전 1개월 이내에 다른 임상시험에 참여한 환자
  • 15. 기타 연구자가 연구에 부적합하다고 판단하는 모든 조건.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: CAR-T 치료군
시험은 용량 탐색(파트 A)과 용량 확장(파트 B)의 두 단계로 구성됩니다. 파트 A에서는 저용량군부터 시작하여 3개의 용량군(0.3×105/kg, 1×105/kg, 3×105/kg)을 설정하여 안전하고 효과적인 용량을 탐색합니다. 각 용량군은 3가지 경우로 등록된다. 최고 용량군에서 최적의 유효 용량이 아직 탐색되지 않은 경우 상황에 따라 용량을 증량할 수 있으며 최고 용량은 6×105/kg을 넘지 않는다. Part A가 완료되면 시험자와 기술협력자의 종합적인 판단을 거쳐 1개의 최적 용량을 선택하여 Part B 단계로 진입하게 됩니다. 이후 안전성과 유효성을 지속적으로 검증하기 위해 3~6명의 환자가 그룹에 등록될 예정이다. 전체 임상시험 과정에서 총 12~18명의 환자가 등록될 것으로 예상된다.
생물학적: 항BCMA/CD70 CAR-T 세포
안전하고 효과적인 용량을 탐색하기 위해 저용량 그룹부터 시작하여 세 가지 용량 그룹(0.3×105/kg, 1×105/kg, 3×105/kg)을 설정했습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
MDR SRNS 환자에서 CAR-T 세포 치료의 안전성
기간: 3개월
실험실 수치, 심전도(ECG) 및 CTCAE(CommonTerminology Criteria for Adverse Events) v5.0에 의해 평가된 활력징후의 변화를 포함하여 이상사례(AE) 및 심각한 이상사례(SAE)의 발생률 및 심각도.
3개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
MDR SRNS 환자에서 CAR-T 세포 치료의 효율성
기간: 6개월
완전 반응 및 부분 반응률(요단백/크레아티닌 비율(uPCR)이 3일 연속 200mg/g 이하로 정의된 완전 반응, 기준치보다 단백뇨가 50% 이상 감소하고 uPCR이 200mg/g 미만인 경우를 부분 반응으로 정의함) <2000mg/g)
6개월
세포 동역학
기간: 3개월
재주입 후 말초 혈액에서 증폭된 BCMA/CD70 CAR-T 세포의 최고 혈장 농도(Cmax), 최대 농도에 도달하는 시간(Tmax) 및 재주입 후 28일/90일의 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적( AUC28d/90d).
3개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

수사관

  • 수석 연구원: Jianhua Mao, PhD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 8월 13일

기본 완료 (추정된)

2026년 7월 31일

연구 완료 (추정된)

2027년 7월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 8월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 8월 12일

처음 게시됨 (실제)

2024년 8월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 8월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 8월 28일

마지막으로 확인됨

2025년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2024-IRB-0205-P-01

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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