난치성 청소년 피부근염에 대한 CD19 표적 CAR-T 치료법의 임상시험

포함 기준:

1. 연령: ≥5세 및 <17세
2. JDM의 진단 기준을 충족하려면 다음 기준 중 4~5가지가 충족되어야 합니다. ① 대칭형 근위부 근육 약화; ②양성 피부염(안와 주위 부종을 동반한 윗 눈꺼풀의 자줏빛 붉은 발진), 고트론 구진(손가락 관절 뒤쪽의 붉은 반점 편평 구진)을 포함한 특징적인 피부 변화; ③ 혈청 내 한 근육 효소의 수치가 증가했습니다. ④ 양성 근염 항체; ⑤근전도검사는 신경제거 및 근육병증을 보여줍니다. ⑥ 근육 생검 결과 괴사와 염증이 나타났습니다.
3. RJDM의 분류 기준은 ① 및 기준 ②~넷 중 하나를 충족해야 합니다. ① 글루코코르티코이드와 2가지 이상의 면역억제제에 불내성 또는 반응이 없고 적절한 호르몬 치료를 받고 6개월 이상 지속되는 환자. ② 질병이 빠르게 진행되거나 폐, 심장, 위장관 등의 장기를 침범하는 경우 ③ 피하 또는 근육 및 관절 조직의 석회화; ④ 발진이나 피부궤양이 반복적으로 나타난다.
4. MDA-5, NXP2, TIF-1γ, Ro-52 및 기타 양성으로 정의되는 근염 특이적 항체 양성;
5. 환자가 RJDM과 동등한 SRP 또는 HMGCR 항체 양성 면역 매개 괴사성 근육병증을 앓고 있는 경우 (2) - (4)의 포함 기준을 충족할 수 있습니다.

6. 중요한 기관의 기능은 기본적으로 정상입니다.

   ① 심장 기능: 좌심실 박출률(LVEF) ≥55%, 심전도상 뚜렷한 이상 없음;

   ② 신장 기능: eGFR≥30ML/min/1.73m2;

   ③ 간 기능 : AST 및 ALT≤3.0 ULN, 총 빌리루빈 ≤2.0×ULN;

   ④ 폐 기능: 폐 기능은 기본적으로 정상이며 SpO2≥92%입니다.

7. 단순 또는 정맥 채혈에 대한 기준이 있고, 세포 채취에 대한 다른 금기 사항이 없습니다.
8. 가임기 피험자는 소변 임신 검사 결과가 음성이고, 주입 후 1년까지의 검사 기간 동안 효과적인 피임 조치를 취하는 데 동의합니다.
9. 환자 또는 그의 보호자는 본 임상시험에 참여하는 데 동의하고 본 임상시험의 목적과 절차를 이해하고 연구에 참여할 의사가 있음을 나타내는 사전동의서에 서명합니다.

제외 기준:

1. 이전에 CAR T 세포 치료를 받은 적이 있음;
2. JDM 이외의 다른 자가면역 또는 류마티스 질환이 있는 경우
3. 원발성 면역결핍 또는 교정되지 않은 중증 이차성 면역결핍;
4. 활동성 결핵, 잠복결핵감염, 활동성 바이러스성 간염 등을 포함하되 이에 국한되지 않는 심각한 전염병을 동반하는 경우
5. 활동성 악성 질환의 증거 또는 악성 종양 진단(혈액 악성 종양 및 고형 종양 포함. 단, 절제 및 치유된 피부 기저세포암종은 제외)
6. 선천성 심장 질환 또는 스크리닝 전 6개월 이내의 급성 심근경색 병력, 또는 중증 부정맥(다원성 빈번한 상심실성 빈맥, 심실성 빈맥 등 포함); 또는 다수의 심낭 삼출, 심각한 심근염 등과 결합됩니다. 또는 혈압을 유지하기 위해 고혈압 약물이 필요한 불안정한 활력 징후를 가진 환자;
7. 글루코코르티코이드 또는 면역억제제의 장기간 사용이 필요한 기타 질병을 앓고 있는 경우
8. 스크리닝 전 1주 이내에 전신 치료가 필요한 활동성 또는 통제 불가능한 감염이 있습니다.
9. 스크리닝 전 3개월 이내에 고형장기이식 또는 조혈모세포 이식을 받은 경우 2등급 이상의 급성 이식편대숙주병(GVHD)이 스크리닝 전 2주 이내에 나타났습니다.
10. B형 간염 표면 항원(HBsAg) 또는 B형 간염 핵심 항체(HBcAb) 양성 및 말초 혈액 B형 간염 바이러스(HBV) DNA 역가가 정상 기준치 범위보다 높습니다. 또는 C형 간염 바이러스(HCV) 항체 양성 및 말초혈 C형 간염 바이러스(HCV) RNA 역가가 정상 기준치 범위보다 높거나; 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항체에 양성이거나; 또는 매독 검사에서 양성 반응이 나타납니다. 또는 거대세포바이러스(CMV) DNA 검사에서 양성 반응이 나타납니다.
11. 스크리닝 전 4주 이내에 생백신을 접종받았습니다.
12. 양성 혈액 임신 테스트;
13. 검진 전 종양 등 알려진 악성질환이 있는 환자
14. 등록 전 3개월 이내에 다른 임상시험에 참여한 적이 있는 환자
15. 다른 연구자가 연구에 참여하는 것이 부적절하다고 생각하는 상황.