40세 이상의 1차 표준 면역억제 치료 후 불응성/재발 AA 환자에서 조혈모세포 이식의 적응증 (APARR)
2026년 4월 27일 업데이트: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
후천성 재생 불량성 빈혈 불응성 또는 면역억제 후 재발 환자의 40~60세 환자에서 이식 후 시클로포스파미드를 사용한 최적화된 동종 조혈 줄기 세포 이식 프로토콜의 평가
불응성이거나 1차 IST 이후 재발한 40세 이상의 중증 재생불량성 빈혈(SAA) 성인 환자에 대한 결과는 여전히 좋지 않습니다.
조혈모세포 이식(HSCT)은 유일하게 유효한 치료 옵션이지만 40세 이상의 환자에서는 결과가 항상 실망스러웠습니다.
불응성/재발성 SAA 환자에서 조혈모세포 이식 후 첫 번째 사망 원인은 여전히 이식편대숙주병(GvHD)입니다.
최근 이식 후 시클로포스파미드(PTCy)를 투여한 T 세포 충만 이식편을 포함하여 GvHD를 예방하는 새로운 전략은 특히 반수체 동일 기증자 설정에서 해당 분야에 혁명을 일으켰습니다.
줄기 세포의 공급원으로 골수를 사용하고 반수체 기증자 설정뿐만 아니라 일치하는 형제자매 또는 관련 없는 기증자가 있는 경우에도 PTCy 전략을 사용하면 GvHD를 대폭 예방하고 결국 관행을 바꿀 수 있습니다.
이 새로운 전략을 평가하는 것이 "APRR"의 주요 목표입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
52
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
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연구 연락처
- 이름: Jérôme Lambert, MD PhD
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연구 연락처 백업
- 이름: Régis Peffault de Latour, MD PhD
- 전화번호: +33 142385073
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연구 장소
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Amiens, 프랑스
- 모병
- CHU Amiens
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연락하다:
- Magalie Joris
- 전화번호: +33 +33 3 22 45 54 23
- 이메일: joris.magalie@chu-amiens.fr
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Angers, 프랑스
- 모병
- CHU Angers
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연락하다:
- Sylvie François
- 전화번호: +33 +33 2 41 35 44 82
- 이메일: syfrancois@chu-angers.fr
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Besançon, 프랑스
- 모병
- CHU Besançon
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연락하다:
- Etienne Daguindau
- 전화번호: +33 +33370632285
- 이메일: edaguindau@chu-besancon.fr
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Bordeaux, 프랑스
- 모병
- CHU Bordeaux
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연락하다:
- Edouard Forcade
- 전화번호: +33 +33 5 57 65 65 11
- 이메일: edouard.forcade@chu-bordeaux.fr
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Caen, 프랑스
- 아직 모집하지 않음
- CHU Caen
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연락하다:
- Sylvain Chantepie
- 전화번호: +33231272073
- 이메일: Chantepie-s@chu-caen.fr
-
Clamart, 프랑스
- 모병
- HNIA Percy
-
연락하다:
- Johanna Konopacki
- 전화번호: +33 +33 1 41 46 63 03
- 이메일: johanna.konopacki@intradef.gouv.fr
-
Clermont-Ferrand, 프랑스
- 모병
- Hôpital d'Estaing
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연락하다:
- Aurélie Ravinet
- 전화번호: +33 +33 4 73 75 00 65
- 이메일: aravinet@chu-clermontferrant.fr
-
Créteil, 프랑스
- 아직 모집하지 않음
- Hôpital Henri Mondor AP-HP
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연락하다:
- Sébastien Maury
- 전화번호: +33 +33 1 49 81 45 26
- 이메일: sebastien.maury@aphp.fr
-
Grenoble, 프랑스
- 모병
- CHU Grenoble Alpes
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연락하다:
- Claude-Eric Bulabois
- 전화번호: +33 +33 4 76 76 92 09
- 이메일: cebulabois@chu-grenoble.fr
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Lille, 프랑스
- 아직 모집하지 않음
- CHU Lille
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연락하다:
- Micha Srour
- 이메일: Micha.SROUR@chu-lille.fr
-
연락하다:
- Micha Srour
- 전화번호: +33 +33 3 20 44 42 85
- 이메일: Micha.SROUR@chu-lille.fr
-
Limoges, 프랑스
- 모병
- CHU Limoges
-
연락하다:
- Pedro de Lima Prata
- 전화번호: +33 +33 5 55 05 88 67
- 이메일: Pedro.PRATA@chu-limoges.fr
-
Lyon, 프랑스
- 모병
- CHU Lyon Sud
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연락하다:
- Vincent Alcazer
- 전화번호: +33 +33 4 78 86 22 59
- 이메일: vincent.alcazer@chu-lyon.fr
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Marseille, 프랑스
- 아직 모집하지 않음
- Institut Paoli Calmettes
-
연락하다:
- Raynier Devillier
- 전화번호: +33 4 91 22 33 33
- 이메일: DEVILLIERR@ipc.unicancer.fr
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Montpellier, 프랑스
- 모병
- CHU Montpellier
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연락하다:
- Patrice Ceballos
- 전화번호: +33 +33 4 67 33 32 68
- 이메일: p-ceballos@chu-montpellier.fr
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Nancy, 프랑스
- 모병
- CHRU Nancy
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연락하다:
- Simona Pagliuca
- 전화번호: +33 +33383155259
- 이메일: s.pagliuca@chru-nancy.fr
-
Nantes, 프랑스
- 모병
- CHU Nantes
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연락하다:
- Alice Garnier
- 전화번호: +33 +33 2 40 08 42 28
- 이메일: alice.garnier@chu-nantes.fr
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Nice, 프랑스
- 모병
- CHU Nice
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연락하다:
- Michael Loschi
- 전화번호: +33 +33 4 92 03 52 11
- 이메일: loschi.m@chu-nice.fr
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Paris, 프랑스
- 모병
- Hopital Necker - APHP
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연락하다:
- Felipe Suarez
- 전화번호: +33 +331 44 49 51 88
- 이메일: felipe.suarez@aphp.fr
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Paris, 프랑스
- 아직 모집하지 않음
- Hôpital La Pitié Salpêtrière AP-HP
-
연락하다:
- Stéphanie Nguyen-Quoc
- 전화번호: +33 +33 1 42 17 61 84
- 이메일: stephanie.nguyen-quoc@aphp.fr
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Poitiers, 프랑스
- 모병
- CHU Poitiers
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연락하다:
- Natacha Maillard
- 전화번호: +33 5 16 60 43 29
- 이메일: natacha.maillard@chu-poiters.fr
-
Rennes, 프랑스
- 아직 모집하지 않음
- CHU Rennes
-
연락하다:
- Jean-Baptiste Mear
- 전화번호: +33 +33299284321
- 이메일: jean-baptiste.mear@chu-rennes.fr
-
Rouen, 프랑스
- 아직 모집하지 않음
- Henri Becquerel
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연락하다:
- Anne-Lise Menard
- 전화번호: +33 +33 2.32.08.24.98
- 이메일: anne-lise.menard@chb-unicancer.fr
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Saint-Etienne, 프랑스
- 모병
- CHU Saint Etienne
-
연락하다:
- Jérôme Cornillon
- 전화번호: +33 +334 77 82 24 55
- 이메일: Jerome.Cornillon@chu-st-etienne.fr
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Strasbourg, 프랑스
- 모병
- CHU Strasbourg
-
연락하다:
- Bruno Lioure
- 전화번호: +33 +33 3 68 76 74 03
- 이메일: bruno.lioure@chru-strasbourg.fr
-
Toulouse, 프랑스
- 모병
- CHU Toulouse
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연락하다:
- Anne Huynh
- 전화번호: +33 +33 5 31 15 63 31
- 이메일: huynh.anne@iuct-oncopole.fr
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France
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Paris, France, 프랑스, 75010
- 모병
- Saint Louis Hospital
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연락하다:
- Régis Peffault de La Tour, MD PhD
- 전화번호: +33142385073
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 40세부터 60세까지
- 항흉선세포 글로불린, 사이클로스포린과 엘트롬보팍으로 최소 6개월간 치료한 후 후천성 난치성 중증 특발성 재생 불량성 빈혈을 앓고 있거나 재발한 경우
- 재생 불량성 빈혈에 대한 프랑스 참조 센터의 전국 다학제적 전문 회의에서 검증된 동종이식편
- 이용 가능한 유전자 동일 기증자 또는 10/10 일치 기증자 또는 반동일 기증자
- MFI < 1500인 환자에서 기증자 특이적 항체가 검출되지 않은 경우(기증자와 수혜자 사이의 뚜렷한 일배체형에 대한 항체)
HSCT의 일반적인 기준:
- 심전도 ≤ 2
- 심각하고 통제되지 않는 감염 없음
- 고용량의 시클로포스파미드와 호환되는 심장 기능
- 적절한 기관 기능 ASAT 및 ALAT ≤ 3N, 결합 빌리루빈 ≤ 2N(또는 사용할 수 없는 경우 총 빌리루빈 ≤ 2N), 청소율 크레아티닌 ≥ 50ml/분
- 건강보험 적용으로
- 가임기 여성과 남성은 연구에 참여하는 동안과 사이클로포스파마이드 마지막 투여 후 각각 12개월과 6개월 동안 피임법을 사용해야 합니다.
- 서면 동의서에 서명한 후
주의: 승인된 피임 방법은 다음과 같습니다: 가임기 여성 및 영구 불임 수술을 받지 않은 여성의 경우:
- 경구, 질내 또는 경피 복합 호르몬 피임법,
- 경구, 주사 또는 경피 프로게스토겐 단독 호르몬 피임,
- 자궁내 호르몬 방출 시스템(IUS),
- 성적 금욕(임상 시험 기간 및 참가자가 선호하는 일반적인 생활 방식과 관련하여 평가해야 함).
영구적인 불임 수술을 받지 않은 남성의 경우: 성적 금욕, 콘돔.
개인은 연구에 참여할 자격이 있으려면 스크리닝/포함 방문에서 확인된 모든 포함 기준을 충족해야 합니다.
제외 기준:
환자:
- 클론 진화의 형태학적 증거가 있는 경우(분리된 골수 세포유전학적 이상이 있는 환자도 7번 염색체 이상 및 복합 핵형을 제외하고 적격함).
- HIV 또는 HTLV-1-2 또는 활동성 B형 또는 C형 간염 및 관련 간 세포용해에 대한 혈청 양성 반응을 보이는 경우
- 지난 5년간의 암(피부의 기저 세포 암종 또는 자궁 경부의 "상피내" 암종 제외)
- 임신(βHCG 양성) 또는 수유 중인 경우
- 황열병 백신 및 기타 모든 생 바이러스 백신은 이식 전 2개월 이내 및 연구 기간 동안
- 조절되지 않는 관상동맥 부전, 최근 심근경색 < 6개월, NYHA에 따른 현재 심부전 징후(II 이상), 심실 박출률 < 50%
- 크레아티닌 청소율이 <50ml/min인 신부전의 경우
- 컨디셔닝 요법, GVHD 예방, EBV 재활성화 예방, 감염 예방을 포함하여 시험에 사용할 계획인 모든 의약품에 대한 SmPC 및 연구자 브로셔에 언급된 모든 금기 사항
- 연구자 브로셔 및 SmPC에 따라 조절 요법, GVHD 예방, EBV 재활성화 예방, 감염 예방을 포함하여 시험에 사용될 예정인 모든 의약품 및/또는 부형제에 대해 알려진 알레르기 또는 불내증.
- 사전 동의, 최적의 치료 및 후속 조치를 이해하기 어려운 쇠약한 의학적 또는 정신 질환이 있는 사람
- 법적 보호를 받는 경우(튜터십 또는 큐레이터십)
- 국가 의료 지원 하에
- 의약품 또는 세포치료제에 대한 또 다른 중재적 임상시험에 참여
스크리닝/포함 방문에서 확인된 제외 기준 중 하나라도 충족하는 개인은 연구에 참여할 자격이 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 동종 조혈 줄기세포 이식 줄기세포 공급원만 골수
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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GRFS(이식편대숙주병(GvHD) 및 재발/거부반응 없는 생존)
기간: 이식 후 2년
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GRFS는 HSCT부터 다음 이벤트 중 첫 번째 이벤트까지의 시간으로 정의된 복합 우측 관측 중단 끝점입니다.
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이식 후 2년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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전반적인 생존
기간: 24개월
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24개월
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절대 혈소판 수
기간: 생후 1개월
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생후 1개월
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절대 혈소판 수
기간: 3개월
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3개월
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절대 혈소판 수
기간: 생후 6개월
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생후 6개월
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절대 혈소판 수
기간: 생후 12개월
|
생후 12개월
|
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절대 혈소판 수
기간: 24개월
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24개월
|
|
|
전반적인 생존
기간: 생후 12개월
|
생후 12개월
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인류
기간: 12개월에
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12개월에
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호중구 생착
기간: 100일째
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호중구 생착은 호중구 >0.5 G/L인 연속 3일 중 첫 번째 날로 정의됩니다. 기증자 키메라 현상 > 전체 혈액의 85%. |
100일째
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혈소판 생착
기간: 100일째
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혈소판 생착은 혈소판이 >20 G/L인 연속 7일 중 첫 번째 날로 정의됩니다. 기증자 키메라 현상 > 전체 혈액의 85%. |
100일째
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호중구의 절대 수
기간: 1개월에
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1개월에
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호중구의 절대 수
기간: 3개월째
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3개월째
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호중구의 절대 수
기간: 6개월
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6개월
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호중구의 절대 수
기간: 12개월에
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12개월에
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호중구의 절대 수
기간: 24개월에
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24개월에
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호중구의 절대 수
기간: 마지막 혈소판 및 적혈구 수혈 당일(최대 24개월)
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마지막 혈소판 및 적혈구 수혈 당일(최대 24개월)
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혈소판의 절대 수
기간: 마지막 혈소판 및 적혈구 수혈 당일(최대 24개월)
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마지막 혈소판 및 적혈구 수혈 당일(최대 24개월)
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급성 GvHD 발생 등급 2-4
기간: 3개월째
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3개월째
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만성 GvHD 발병률
기간: 24개월에
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24개월에
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중증 만성 GvHD
기간: 24개월에
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24개월에
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이차 이식 실패
기간: 12개월에
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12개월에
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이차 이식 실패
기간: 24개월에
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24개월에
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심각한 감염
기간: 1개월에
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CTCAE 등급 3-4
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1개월에
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심각한 감염
기간: 3개월째
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CTCAE 등급 3-4
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3개월째
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심각한 감염
기간: 6개월
|
CTCAE 등급 3-4
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6개월
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심각한 감염
기간: 12개월에
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CTCAE 등급 3-4
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12개월에
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심각한 감염
기간: 24개월에
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CTCAE 등급 3-4
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24개월에
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심장 독성 발생률
기간: 12개월에
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12개월에
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엡스타인 바 바이러스(EBV) 감염 발생률
기간: 12개월에
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12개월에
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사이토메갈로바이러스(CMV) 감염 발생률
기간: 12개월에
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12개월에
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인류
기간: 24개월에
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24개월에
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삶의 질 설문지
기간: 이식 전 - 기준일 0일
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삶의 질은 PedsQL 설문지를 사용하여 평가됩니다.
점수는 0에서 100까지 다양하며, 점수가 높을수록 건강 관련 삶의 질이 향상됩니다.
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이식 전 - 기준일 0일
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삶의 질 설문지
기간: 6개월
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삶의 질은 PedsQL 설문지를 사용하여 평가됩니다.
점수는 0에서 100까지 다양하며, 점수가 높을수록 건강 관련 삶의 질이 향상됩니다.
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6개월
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삶의 질 설문지
기간: 12개월에
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삶의 질은 PedsQL 설문지를 사용하여 평가됩니다.
점수는 0에서 100까지 다양하며, 점수가 높을수록 건강 관련 삶의 질이 향상됩니다.
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12개월에
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삶의 질 설문지
기간: 24개월에
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삶의 질은 PedsQL 설문지를 사용하여 평가됩니다.
점수는 0에서 100까지 다양하며, 점수가 높을수록 건강 관련 삶의 질이 향상됩니다.
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24개월에
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키메라주의
기간: 1개월에
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기증자 키메라 현상이 85% 이상인 환자 비율
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1개월에
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키메라주의
기간: 3개월째
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기증자 키메라 현상이 85% 이상인 환자 비율
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3개월째
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키메라주의
기간: 6개월
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기증자 키메라 현상이 85% 이상인 환자 비율
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6개월
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키메라주의
기간: 12개월에
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기증자 키메라 현상이 85% 이상인 환자 비율
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12개월에
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키메라주의
기간: 24개월에
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기증자 키메라 현상이 85% 이상인 환자 비율
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24개월에
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면역 재구성
기간: 1개월에
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면역 재구성은 말초 혈액의 T, B, NK, 조절 T 세포 수준을 분석하여 수행됩니다.
모두 동일한 단위 측정값, 즉 절대 숫자/microL을 갖습니다.
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1개월에
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면역 재구성
기간: 3개월째
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면역 재구성은 말초 혈액의 T, B, NK, 조절 T 세포 수준을 분석하여 수행됩니다.
모두 동일한 단위 측정값, 즉 절대 숫자/microL을 갖습니다.
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3개월째
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면역 재구성
기간: 6개월
|
면역 재구성은 말초 혈액의 T, B, NK, 조절 T 세포 수준을 분석하여 수행됩니다.
모두 동일한 단위 측정값, 즉 절대 숫자/microL을 갖습니다.
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6개월
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면역 재구성
기간: 12개월에
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면역 재구성은 말초 혈액의 T, B, NK, 조절 T 세포 수준을 분석하여 수행됩니다.
모두 동일한 단위 측정값, 즉 절대 숫자/microL을 갖습니다.
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12개월에
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면역 재구성
기간: 24개월에
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면역 재구성은 말초 혈액의 T, B, NK, 조절 T 세포 수준을 분석하여 수행됩니다.
모두 동일한 단위 측정값, 즉 절대 숫자/microL을 갖습니다.
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24개월에
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 1월 24일
기본 완료 (추정된)
2030년 1월 24일
연구 완료 (추정된)
2030년 1월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 9월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 10월 16일
처음 게시됨 (실제)
2024년 10월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 27일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- APHP230832
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .