Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Indikasjon på HSCT hos pasienter med refraktær/tilbakefall AA etter førstelinje standard immunsuppressiv terapi i alderen mer enn 40 år (APARR)

27. april 2026 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Evaluering av en optimalisert allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjonsprotokoll med post-transplantasjon av cyklofosfamid hos pasienter i alderen 40 til 60 år med ervervet aplastisk anemi som er refraktær eller i tilbakefall etter immunsuppresjon

Utfall for voksne pasienter med alvorlig aplastisk anemi (SAA) i alderen over 40 år som er refraktære eller i tilbakefall etter førstelinje-IST forblir dårlige. Hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) er det unike gyldige terapeutiske alternativet, men resultatene har alltid vært skuffende hos pasienter i alderen 40 år eller eldre. Den første dødsårsaken etter HSCT hos de refraktære/tilbakefallende SAA-pasientene er fortsatt graft versus host disease (GvHD). Nylig har nye strategier for å forhindre GvHD, inkludert T-cellefylte transplantater med administrering av post-transplantasjonscyklofosfamid (PTCy), revolusjonert feltet, spesielt i haplo-identiske donorer. Å bruke marg som kilde til stamceller og en PTCy-strategi, ikke bare i haplo-identiske donorer, men også i tilfelle av en tilgjengelig matchet søsken eller urelatert donor kan forhindre drastisk GvHD og til slutt endre praksis. Evaluering av denne nye strategien er hovedmålene til "APARR".

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Aplastisk anemi

Intervensjon / Behandling

Biologisk: Allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon Kun stamcellekilde Benmarg

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Fase

Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Jérôme Lambert, MD PhD
Telefonnummer: +33 142499742
E-post: jerome.lambert@u-paris.fr

Studer Kontakt Backup

Navn: Régis Peffault de Latour, MD PhD
Telefonnummer: +33 142385073
E-post: regis.peffaultdelatour@aphp.fr

Studiesteder

Frankrike
- - Amiens, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHU Amiens
    - Ta kontakt med:
      
      Magalie Joris
      
      Telefonnummer: +33 +33 3 22 45 54 23
      
      E-post: joris.magalie@chu-amiens.fr
  - Angers, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHU Angers
    - Ta kontakt med:
      
      Sylvie François
      
      Telefonnummer: +33 +33 2 41 35 44 82
      
      E-post: syfrancois@chu-angers.fr
  - Besançon, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHU Besançon
    - Ta kontakt med:
      
      Etienne Daguindau
      
      Telefonnummer: +33 +33370632285
      
      E-post: edaguindau@chu-besancon.fr
  - Bordeaux, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHU Bordeaux
    - Ta kontakt med:
      
      Edouard Forcade
      
      Telefonnummer: +33 +33 5 57 65 65 11
      
      E-post: edouard.forcade@chu-bordeaux.fr
  - Caen, Frankrike
    - Har ikke rekruttert ennå
    - CHU Caen
    - Ta kontakt med:
      
      Sylvain Chantepie
      
      Telefonnummer: +33231272073
      
      E-post: Chantepie-s@chu-caen.fr
  - Clamart, Frankrike
    - Rekruttering
    - HNIA Percy
    - Ta kontakt med:
      
      Johanna Konopacki
      
      Telefonnummer: +33 +33 1 41 46 63 03
      
      E-post: johanna.konopacki@intradef.gouv.fr
  - Clermont-Ferrand, Frankrike
    - Rekruttering
    - Hôpital d'Estaing
    - Ta kontakt med:
      
      Aurélie Ravinet
      
      Telefonnummer: +33 +33 4 73 75 00 65
      
      E-post: aravinet@chu-clermontferrant.fr
  - Créteil, Frankrike
    - Har ikke rekruttert ennå
    - Hôpital Henri Mondor AP-HP
    - Ta kontakt med:
      
      Sébastien Maury
      
      Telefonnummer: +33 +33 1 49 81 45 26
      
      E-post: sebastien.maury@aphp.fr
  - Grenoble, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHU Grenoble Alpes
    - Ta kontakt med:
      
      Claude-Eric Bulabois
      
      Telefonnummer: +33 +33 4 76 76 92 09
      
      E-post: cebulabois@chu-grenoble.fr
  - Lille, Frankrike
    - Har ikke rekruttert ennå
    - CHU Lille
    - Ta kontakt med:
      
      Micha Srour
      
      E-post: Micha.SROUR@chu-lille.fr
    - Ta kontakt med:
      
      Micha Srour
      
      Telefonnummer: +33 +33 3 20 44 42 85
      
      E-post: Micha.SROUR@chu-lille.fr
  - Limoges, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHU Limoges
    - Ta kontakt med:
      
      Pedro de Lima Prata
      
      Telefonnummer: +33 +33 5 55 05 88 67
      
      E-post: Pedro.PRATA@chu-limoges.fr
  - Lyon, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHU Lyon Sud
    - Ta kontakt med:
      
      Vincent Alcazer
      
      Telefonnummer: +33 +33 4 78 86 22 59
      
      E-post: vincent.alcazer@chu-lyon.fr
  - Marseille, Frankrike
    - Har ikke rekruttert ennå
    - Institut Paoli Calmettes
    - Ta kontakt med:
      
      Raynier Devillier
      
      Telefonnummer: +33 4 91 22 33 33
      
      E-post: DEVILLIERR@ipc.unicancer.fr
  - Montpellier, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHU Montpellier
    - Ta kontakt med:
      
      Patrice Ceballos
      
      Telefonnummer: +33 +33 4 67 33 32 68
      
      E-post: p-ceballos@chu-montpellier.fr
  - Nancy, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHRU Nancy
    - Ta kontakt med:
      
      Simona Pagliuca
      
      Telefonnummer: +33 +33383155259
      
      E-post: s.pagliuca@chru-nancy.fr
  - Nantes, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHU Nantes
    - Ta kontakt med:
      
      Alice Garnier
      
      Telefonnummer: +33 +33 2 40 08 42 28
      
      E-post: alice.garnier@chu-nantes.fr
  - Nice, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHU Nice
    - Ta kontakt med:
      
      Michael Loschi
      
      Telefonnummer: +33 +33 4 92 03 52 11
      
      E-post: loschi.m@chu-nice.fr
  - Paris, Frankrike
    - Rekruttering
    - Hopital Necker - APHP
    - Ta kontakt med:
      
      Felipe Suarez
      
      Telefonnummer: +33 +331 44 49 51 88
      
      E-post: felipe.suarez@aphp.fr
  - Paris, Frankrike
    - Har ikke rekruttert ennå
    - Hôpital La Pitié Salpêtrière AP-HP
    - Ta kontakt med:
      
      Stéphanie Nguyen-Quoc
      
      Telefonnummer: +33 +33 1 42 17 61 84
      
      E-post: stephanie.nguyen-quoc@aphp.fr
  - Poitiers, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHU Poitiers
    - Ta kontakt med:
      
      Natacha Maillard
      
      Telefonnummer: +33 5 16 60 43 29
      
      E-post: natacha.maillard@chu-poiters.fr
  - Rennes, Frankrike
    - Har ikke rekruttert ennå
    - CHU Rennes
    - Ta kontakt med:
      
      Jean-Baptiste Mear
      
      Telefonnummer: +33 +33299284321
      
      E-post: jean-baptiste.mear@chu-rennes.fr
  - Rouen, Frankrike
    - Har ikke rekruttert ennå
    - Henri Becquerel
    - Ta kontakt med:
      
      Anne-Lise Menard
      
      Telefonnummer: +33 +33 2.32.08.24.98
      
      E-post: anne-lise.menard@chb-unicancer.fr
  - Saint-Etienne, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHU Saint Etienne
    - Ta kontakt med:
      
      Jérôme Cornillon
      
      Telefonnummer: +33 +334 77 82 24 55
      
      E-post: Jerome.Cornillon@chu-st-etienne.fr
  - Strasbourg, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHU Strasbourg
    - Ta kontakt med:
      
      Bruno Lioure
      
      Telefonnummer: +33 +33 3 68 76 74 03
      
      E-post: bruno.lioure@chru-strasbourg.fr
  - Toulouse, Frankrike
    - Rekruttering
    - CHU Toulouse
    - Ta kontakt med:
      
      Anne Huynh
      
      Telefonnummer: +33 +33 5 31 15 63 31
      
      E-post: huynh.anne@iuct-oncopole.fr
- France
  - Paris, France, Frankrike, 75010
    - Rekruttering
    - Saint Louis Hospital
    - Ta kontakt med:
      
      Régis Peffault de La Tour, MD PhD
      
      Telefonnummer: +33142385073

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

Alder fra 40 til 60 år
Lider av ervervet refraktær alvorlig idiopatisk aplastisk anemi etter minst 6 måneders behandling med anti-tymocyttglobulin, cyklosporin med Eltrombopag eller i tilbakefall
Allograft validert i de nasjonale multidisiplinære ekspertisemøtene til det franske referansesenteret for aplastisk anemi
Med en tilgjengelig genoidentisk donor eller 10/10 matchet giver eller haploidentisk donor
Med fravær av donorspesifikt antistoff påvist hos pasienten med en MFI < 1500 (antistoffer mot den distinkte haplotypen mellom donor og mottaker)
Vanlige kriterier for HSCT:
- ECOG ≤ 2
- Ingen alvorlig og ukontrollert infeksjon
- Hjertefunksjon kompatibel med høy dose cyklofosfamid
- Med tilstrekkelig organfunksjon ASAT og ALAT ≤ 3N, konjugert bilirubin ≤ 2N (eller total bilirubin ≤ 2N hvis ikke tilgjengelig), clearance kreatinin ≥ 50ml/min.
Med helseforsikring
Kvinner i fertil alder og menn må bruke prevensjonsmidler under deres deltakelse i forskningen og i henholdsvis 12 måneder og 6 måneder etter siste dose cyklofosfamid.
Etter å ha signert et skriftlig informert samtykke

NB: De autoriserte prevensjonsmetodene er: For kvinner i fertil alder og ved fravær av permanent sterilisering:

oral, intravaginal eller transdermal kombinert hormonell prevensjon,
oral, injiserbar eller transdermal hormonell prevensjon som kun inneholder gestagen,
intrauterint hormonfrigjørende system (IUS),
seksuell avholdenhet (må vurderes i forhold til varigheten av klinisk utprøving og den foretrukne og vanlige livsstilen til deltakerne).

For menn i fravær av permanent sterilisering: seksuell avholdenhet, kondomer.

Enkeltpersoner må oppfylle alle inklusjonskriteriene som bekreftet ved screening/inkluderingsbesøket for å være kvalifisert til å delta i studien.

Ekskluderingskriterier:

Pasienter:

Med morfologiske bevis på klonal evolusjon (pasienter med isolerte cytogenetiske avvik i benmargen er også kvalifisert, bortsett fra kromosom 7-avvik og kompleks karyotype).
Med seropositivitet for HIV eller HTLV-1-2 eller aktiv hepatitt B eller C og assosiert hepatisk cytolyse
Kreft de siste 5 årene (unntatt basalcellekarsinom i huden eller "in situ" karsinom i livmorhalsen)
Gravid (βHCG positiv) eller ammende
Gulfebervaksine og alle andre levende virusvaksiner innen 2 måneder før transplantasjon og under forskningen
Med ukontrollert koronar insuffisiens, nylig hjerteinfarkt < 6 måneder, nåværende manifestasjoner av hjertesvikt i henhold til NYHA (II eller mer), ventrikulær ejeksjonsfraksjon <50 %
Ved nyresvikt med kreatininclearance <50ml/min
Enhver kontraindikasjon nevnt i preparatomtalen og etterforskerens brosjyre for alle legemidler som planlegges brukt i studien, inkludert kondisjoneringsregime, GVHD-profylakse, forebygging av EBV-reaktivering, infeksjonsprofylakse
Kjent allergi eller intoleranse mot alle legemidler og/eller hjelpestoffer som er planlagt brukt i studien, inkludert kondisjoneringsregime, GVHD-profylakse, forebygging av EBV-reaktivering, infeksjonsprofylakse, ifølge Investigators brosjyre og SmPC.
Som har en svekkende medisinsk eller psykiatrisk sykdom, som utelukker forståelse av informert samtykke samt optimal behandling og oppfølging
Under juridisk beskyttelse (veiledning eller kuratorskap)
Under statlig medisinsk hjelp
Deltakelse i en annen intervensjonsstudie på et legemiddel eller celleterapi

Personer som oppfyller noen av eksklusjonskriteriene som bekreftet ved screening/inkluderingsbesøket vil ikke være kvalifisert til å delta i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Primært formål: Behandling
Tildeling: N/A
Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
Masking: Ingen (Open Label)

Antall våpen

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm	Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon Kun stamcellekilde Benmarg	Biologisk: Allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon Kun stamcellekilde Benmarg Kondisjonsregime Thymoglobulin (0,5/mg/kg à D-9, 2 mg/kg ved D-8 og 2,5 mg/kg à D-7), Fludarabin (30mg/m2/dag i.v: dag -6 til dag -2) , pre-transplantasjon, cyklofosfamid (14,5 mg/kg/dag i.v: dag -6 og dag -5), og total kroppsbestråling (2 grå på dag -1). Stamcellekilde Kun benmarg. Mål på 4 × 10^8 kjerneholdige celler/kg mottakerkroppsvekt. Granulocyttkolonistimulerende faktor gis subkutant fra dag +5 med 5 mg/kg/dag til det absolutte nøytrofiltallet er større enn 1,5 × 10^9/L i 3 dager. GVHD-profylakse Cyklofosfamid 50 mg/Kg/dag ved D+3 og D+4. Takrolimus (0,2 à 0,3 mg/kg/dag per os delt inn i 2 doser eller 0,05 til 0,1 mg/kg/d IVSE) og mykofenolat (MMF) vil begynne fra D+5. I fravær av GvHD vil MMF bli stoppet mellom D35 og D45 og takrolimus på dag 365. Forebygging av EBV-reaktivering Rituximab 150mg/m2 intravenøst på dag+5 etter HSCT (unntatt pasienter og deres donor med EBV-serologi og EBV PCR-negativ).

Deltakergruppe / Arm

Intervensjon / Behandling

Eksperimentell: Allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon Kun stamcellekilde Benmarg

Biologisk: Allogen hematopoetisk stamcelletransplantasjon Kun stamcellekilde Benmarg

Kondisjonsregime Thymoglobulin (0,5/mg/kg à D-9, 2 mg/kg ved D-8 og 2,5 mg/kg à D-7), Fludarabin (30mg/m2/dag i.v: dag -6 til dag -2) , pre-transplantasjon, cyklofosfamid (14,5 mg/kg/dag i.v: dag -6 og dag -5), og total kroppsbestråling (2 grå på dag -1).
Stamcellekilde Kun benmarg. Mål på 4 × 10^8 kjerneholdige celler/kg mottakerkroppsvekt. Granulocyttkolonistimulerende faktor gis subkutant fra dag +5 med 5 mg/kg/dag til det absolutte nøytrofiltallet er større enn 1,5 × 10^9/L i 3 dager.
GVHD-profylakse Cyklofosfamid 50 mg/Kg/dag ved D+3 og D+4. Takrolimus (0,2 à 0,3 mg/kg/dag per os delt inn i 2 doser eller 0,05 til 0,1 mg/kg/d IVSE) og mykofenolat (MMF) vil begynne fra D+5. I fravær av GvHD vil MMF bli stoppet mellom D35 og D45 og takrolimus på dag 365.
Forebygging av EBV-reaktivering Rituximab 150mg/m2 intravenøst på dag+5 etter HSCT (unntatt pasienter og deres donor med EBV-serologi og EBV PCR-negativ).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
GRFS (Graft Versus Host Disease (GvHD) og tilbakefalls-/avvisningsfri overlevelse) Tidsramme: 2 år etter transplantasjon	GRFS er et sammensatt høyresensurert endepunkt, definert som tiden fra HSCT til den første av følgende hendelser: primær graftsvikt, definert som fravær av engraftment fra aplasi på dag 60 etter graft (D0) (dvs. persistens av nøytrofiler < 500 OG blodplater < 20 Giga/L) sekundær graftsvikt, definert som gjentakelse av aplasi etter engraftment (definert som både forekomst av nøytrofiler < 500 i 3 dager og blodplater < 20 Giga/L i 7 påfølgende dager) grad 3-4 akutt GVHD, ifølge MAGIC CONSORTIUM 2016 alvorlig kronisk GVHD, i henhold til NIH-klassifiseringen død, uansett årsak	2 år etter transplantasjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Total overlevelse Tidsramme: Ved 24 måneder		Ved 24 måneder
Absolutt antall blodplater Tidsramme: Ved 1 måned		Ved 1 måned
Absolutt antall blodplater Tidsramme: Ved 3 måneder		Ved 3 måneder
Absolutt antall blodplater Tidsramme: Ved 6 måneder		Ved 6 måneder
Absolutt antall blodplater Tidsramme: Ved 12 måneder		Ved 12 måneder
Absolutt antall blodplater Tidsramme: Ved 24 måneder		Ved 24 måneder
Samlet overlevelse Tidsramme: Ved 12 måneder		Ved 12 måneder
Dødelighet Tidsramme: Ved 12 måneder		Ved 12 måneder
Nøytrofile innpodninger Tidsramme: På dag 100	Engraftment av nøytrofiler vil bli definert som første dag av 3 påfølgende dager med nøytrofiler >0,5 G/L. Med donorkimerisme > 85 % av det totale blodet.	På dag 100
Blodplater engraftment Tidsramme: På dag 100	Blodplatetransplantasjon vil bli definert som første dag av 7 påfølgende dager med blodplater >20 G/L. Med donorkimerisme > 85 % av det totale blodet.	På dag 100
Absolutt antall nøytrofiler Tidsramme: Ved 1 måned		Ved 1 måned
Absolutt antall nøytrofiler Tidsramme: Ved 3 måneder		Ved 3 måneder
Absolutt antall nøytrofiler Tidsramme: Ved 6 måneder		Ved 6 måneder
Absolutt antall nøytrofiler Tidsramme: Ved 12 måneder		Ved 12 måneder
Absolutt antall nøytrofiler Tidsramme: Ved 24 måneder		Ved 24 måneder
Absolutt antall nøytrofiler Tidsramme: På dagen for siste blodplate- og røde blodcelletransfusjoner (opptil 24 måneder)		På dagen for siste blodplate- og røde blodcelletransfusjoner (opptil 24 måneder)
Absolutt antall blodplater Tidsramme: På dagen for siste blodplate- og røde blodcelletransfusjoner (opptil 24 måneder)		På dagen for siste blodplate- og røde blodcelletransfusjoner (opptil 24 måneder)
Akutt GvHD forekomst grad 2-4 Tidsramme: Ved 3 måneder		Ved 3 måneder
Kronisk GvHD-forekomst Tidsramme: Ved 24 måneder		Ved 24 måneder
Alvorlig kronisk GvHD Tidsramme: Ved 24 måneder		Ved 24 måneder
Sekundær graftsvikt Tidsramme: Ved 12 måneder		Ved 12 måneder
Sekundær graftsvikt Tidsramme: Ved 24 måneder		Ved 24 måneder
Alvorlige infeksjoner Tidsramme: Ved 1 måned	CTCAE grad 3-4	Ved 1 måned
Alvorlige infeksjoner Tidsramme: Ved 3 måneder	CTCAE grad 3-4	Ved 3 måneder
Alvorlige infeksjoner Tidsramme: Ved 6 måneder	CTCAE grad 3-4	Ved 6 måneder
Alvorlige infeksjoner Tidsramme: Ved 12 måneder	CTCAE grad 3-4	Ved 12 måneder
Alvorlige infeksjoner Tidsramme: Ved 24 måneder	CTCAE grad 3-4	Ved 24 måneder
Forekomst av hjertetoksisitet Tidsramme: Ved 12 måneder		Ved 12 måneder
Forekomst av Epstein Barr Virus (EBV) infeksjon Tidsramme: Ved 12 måneder		Ved 12 måneder
Forekomst av CytoMegaloVirus (CMV) infeksjon Tidsramme: Ved 12 måneder		Ved 12 måneder
Dødelighet Tidsramme: Ved 24 måneder		Ved 24 måneder
Spørreskjema for livskvalitet Tidsramme: Før transplantasjon - ved baseline dag 0	Livskvalitet vil bli evaluert ved hjelp av PedsQL spørreskjema. Skårene varierer fra 0 til 100, med høyere skår assosiert med bedre helserelatert livskvalitet	Før transplantasjon - ved baseline dag 0
Spørreskjema for livskvalitet Tidsramme: Ved 6 måneder	Livskvalitet vil bli evaluert ved hjelp av PedsQL spørreskjema. Skårene varierer fra 0 til 100, med høyere skår assosiert med bedre helserelatert livskvalitet	Ved 6 måneder
Spørreskjema for livskvalitet Tidsramme: Ved 12 måneder	Livskvalitet vil bli evaluert ved hjelp av PedsQL spørreskjema. Skårene varierer fra 0 til 100, med høyere skår assosiert med bedre helserelatert livskvalitet	Ved 12 måneder
Spørreskjema for livskvalitet Tidsramme: Ved 24 måneder	Livskvalitet vil bli evaluert ved hjelp av PedsQL spørreskjema. Skårene varierer fra 0 til 100, med høyere skår assosiert med bedre helserelatert livskvalitet	Ved 24 måneder
Chimerisme Tidsramme: Ved 1 måned	Andel pasienter med donorkimerisme på 85 % eller mer	Ved 1 måned
Chimerisme Tidsramme: Ved 3 måneder	Andel pasienter med donorkimerisme på 85 % eller mer	Ved 3 måneder
Chimerisme Tidsramme: Ved 6 måneder	Andel pasienter med donorkimerisme på 85 % eller mer	Ved 6 måneder
Chimerisme Tidsramme: Ved 12 måneder	Andel pasienter med donorkimerisme på 85 % eller mer	Ved 12 måneder
Chimerisme Tidsramme: Ved 24 måneder	Andel pasienter med donorkimerisme på 85 % eller mer	Ved 24 måneder
Immunrekonstitusjon Tidsramme: Ved 1 måned	Immunrekonstitusjon vil bli gjort ved å analysere T, B, NK, regulatoriske T-cellenivåer i det perifere blodet. Alle har samme enhetsmål, nemlig absolutte tall/mikroL.	Ved 1 måned
Immunrekonstitusjon Tidsramme: Ved 3 måneder	Immunrekonstitusjon vil bli gjort ved å analysere T, B, NK, regulatoriske T-cellenivåer i det perifere blodet. Alle har samme enhetsmål, nemlig absolutte tall/mikroL.	Ved 3 måneder
Immunrekonstitusjon Tidsramme: Ved 6 måneder	Immunrekonstitusjon vil bli gjort ved å analysere T, B, NK, regulatoriske T-cellenivåer i det perifere blodet. Alle har samme enhetsmål, nemlig absolutte tall/mikroL.	Ved 6 måneder
Immunrekonstitusjon Tidsramme: Ved 12 måneder	Immunrekonstitusjon vil bli gjort ved å analysere T, B, NK, regulatoriske T-cellenivåer i det perifere blodet. Alle har samme enhetsmål, nemlig absolutte tall/mikroL.	Ved 12 måneder
Immunrekonstitusjon Tidsramme: Ved 24 måneder	Immunrekonstitusjon vil bli gjort ved å analysere T, B, NK, regulatoriske T-cellenivåer i det perifere blodet. Alle har samme enhetsmål, nemlig absolutte tall/mikroL.	Ved 24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. januar 2025

Primær fullføring (Antatt)

24. januar 2030

Studiet fullført (Antatt)

24. januar 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. september 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. oktober 2024

Først lagt ut (Faktiske)

17. oktober 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

APHP230832

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Aplastisk anemi

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...

Har ikke rekruttert ennå

Sikkerhet og effekt av JAK1-hemmeren kombinert med intensiv immunsuppressiv behandling ved alvorlig aplastisk anemi

Alvorlig aplastisk anemi | Ildfast aplastisk anemi | Nylig diagnostisert aplastisk anemi
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Har ikke rekruttert ennå

Forhåndsmatchet urelatert donortransplantasjon hos pediatriske pasienter med idiopatisk aplastisk anemi (UPFRONT-MUD)

Alvorlig aplastisk anemi | Idiopatisk aplastisk anemi | Moderat aplastisk anemi som krever transfusjoner
Chinese PLA General Hospital
Beijing Friendship Hospital; Beijing 302 Hospital; The University of Hong... og andre samarbeidspartnere

Påmelding etter invitasjon

Fase I klinisk studie av haploidentisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon kombinert med hypoksisk 3D-dyrkede mesenkymale stamceller fra navlestreng for behandling av alvorlig aplastisk anemi

Alvorlig aplastisk anemi | Alvorlig aplastisk anemi (SAA) | Alvorlig aplastisk anemi, ildfast

Kina
University of Utah
Novartis

Fullført

Effekt og sikkerhet av Eltrombopag hos pasienter med alvorlig og svært alvorlig aplastisk anemi

Alvorlig aplastisk anemi | Moderat aplastisk anemi | Svært alvorlig aplastisk anemi

Forente stater
Peking Union Medical College Hospital

Har ikke rekruttert ennå

Effekt og sikkerhet av rhTPO i kombinasjon med cyklosporin versus cyklosporin alene i behandling av TD-NSAA

Aplastisk anemi | Transfusjonsavhengig anemi

Kina
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fullført

Heste-ATG/CsA hos pasienter med aplastisk anemi som ikke reagerer på eller har en suboptimal respons på kanin-ATG/CsA-behandling

Anemi, aplastisk | Anemi, hypoplastisk

Forente stater
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
Tianjin University

Rekruttering

Brain Cognitive Network Abnormalities in Anemia Patients Using fNIRS (AN-CNA)

Myelodysplastiske syndromer | Aplastisk anemi | Autoimmun hemolytisk anemi | Funksjonell nær-infrarød spektroskopi

Kina
Hospital Universitario Dr. Jose E. Gonzalez

Fullført

Megadose av hydroksokobalamin for behandling av pernisiøs anemi

Pernisiøs anemi | Megaloblastisk anemi nr

Mexico
Assiut University

Har ikke rekruttert ennå

Utfall i benmargsaplasi.

Aplastisk anemi Idiopatisk
Peking University People's Hospital

Rekruttering

Optimalisering av kondisjoneringsregime for HLA Matched HSCT i SAA

Alvorlig aplastisk anemi

Kina

Indikasjon på HSCT hos pasienter med refraktær/tilbakefall AA etter førstelinje standard immunsuppressiv terapi i alderen mer enn 40 år (APARR)

Evaluering av en optimalisert allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjonsprotokoll med post-transplantasjon av cyklofosfamid hos pasienter i alderen 40 til 60 år med ervervet aplastisk anemi som er refraktær eller i tilbakefall etter immunsuppresjon

Studieoversikt

Status

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Registrering (Antatt)

Fase

Kontakter og plasseringer

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Tar imot friske frivillige

Beskrivelse

Studieplan

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Antall våpen

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Intervensjon / Behandling

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål

Tiltaksbeskrivelse

Tidsramme

Sekundære resultatmål

Resultatmål

Tiltaksbeskrivelse

Tidsramme

Samarbeidspartnere og etterforskere

Sponsor

Studierekorddatoer

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Primær fullføring (Antatt)

Studiet fullført (Antatt)

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først lagt ut (Faktiske)

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Sist bekreftet

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

produkt produsert i og eksportert fra USA

Kliniske studier på Aplastisk anemi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Gabon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder