- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT06654752
소아과의 폐악화에 대한 간소화된 치료 (STOP PEDS RCT)
소아과 무작위 대조 시험(STOP PEDS RCT)에서 폐 악화의 간소화된 치료
연구 개요
상세 설명
STOP PEDS 파일럿 연구는 CF 아동의 경증 폐악화(PEx)에 대한 치료 전략의 무작위 시험이 가능하며 맞춤형 치료군(아래 정의됨)에 배정하면 항생제 노출을 줄일 수 있음을 보여주었습니다.
CF 가족과 임상의가 식별한 연구 우선순위와 파일럿 연구 결과를 기반으로 하는 STOP PEDS RCT는 장기(1년) 및 단기 안전성과 효능을 평가하는 다기관, 병렬, 공개 라벨 무작위 대조 시험입니다. 소아 CF 집단의 외래 환자 PEx 관리를 위한 두 가지 항생제 치료 전략. 두 가지 치료군은 즉각적인 항생제와 맞춤형 치료법입니다. 양쪽 팔에서 참가자는 적격 PEx가 시작될 때 기도 여유 공간을 늘리도록 지시받습니다. 즉각적인 항생제 부문에서는 일차 CF 제공자가 미리 선택한 경구 항생제를 14일 동안 시작하는 반면, 맞춤형 치료법에서는 증상 악화 또는 개선 실패에 대해 미리 지정된 기준이 충족되는 경우에만 항생제를 시작합니다.
STOP PEDS 연구에는 3개의 코호트가 등록됩니다. 주요 코호트에는 HEMT(매우 효과적인 조절자 요법)를 받고 있는 6~18세 어린이가 건강할 때 등록하고 12개월 동안 추적 관찰합니다. 참가자는 무작위로 치료 부문에 배정되며 12개월 등록 기간 동안 모든 후속 적격 PEx에 대해 해당 치료 배정을 유지합니다. 두 개의 추가 파일럿 코호트, 미취학 아동 코호트(HEMT를 사용하는 3~5세 아동)와 비-HEMT 코호트(HEMT에 적합하지 않은 6~18세 아동)가 병행 파일럿 연구에 등록됩니다. 참가자는 건강할 때 등록하고 무작위 PEx를 통해 추적 관찰됩니다.
선택된 현장의 STOP PEDS RCT 참가자는 자격이 있는 경우 선택적 하위 연구에 등록할 수 있는 기회를 갖게 됩니다. 이러한 하위 연구에는 다음이 포함됩니다.
- 클리닉 인후 면봉 대체 연구
- 가정의 인후 및 비강 면봉 채취 연구
- 원격 모니터링 하위 연구(폐 기능, 활력 징후, 활동 및 수면의 홈 모니터링)
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Erika Enright
- 전화번호: 206-897-1922
- 이메일: eenright@uw.edu
연구 장소
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- 모병
- The Children's Hospital Alabama & University of Alabama at Birmingham
-
수석 연구원:
- Christopher Fowler, MD
-
연락하다:
- Valerie Tarn
- 전화번호: 205-638-5134
- 이메일: vtarn@uabmc.edu
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, 미국, 85713
- 모병
- Tucson Cystic Fibrosis Center
-
수석 연구원:
- Cori Daines, MD
-
연락하다:
- Elizabeth (Lisa) Ryan
- 이메일: elizabethryan@arizona.edu
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90027
- 모병
- Children's Hospital of Los Angeles & Anton Yelchin Cystic Fibrosis Clinic
-
수석 연구원:
- Martha McKinney, MD
-
연락하다:
- Jared Lopez, BA
- 이메일: jalopez@chla.usc.edu
-
Palo Alto, California, 미국, 94304
- 모병
- Stanford University
-
연락하다:
- Tina Conti, BSRC, RRT, RRT-NPS, C-NPT
- 이메일: tconti@stanford.edu
-
수석 연구원:
- Lori WaiHang Lee, MD
-
San Diego, California, 미국, 92123
- 아직 모집하지 않음
- Rady Children's Hospital at University of California San Diego
-
연락하다:
- Lisa Ramos, CRC
- 이메일: lramosvallejo@health.ucsd.edu
-
수석 연구원:
- Kathryn Akong, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- Children's Hospital of Colorado
-
수석 연구원:
- Jordana Hoppe, MD
-
연락하다:
- Mary Cross
- 이메일: Mary.Cross@childrenscolorado.org
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- 모병
- Children's Healthcare of Atlanta & Emory University
-
연락하다:
- Joy Dangerfield
- 이메일: jdanger@emory.edu
-
수석 연구원:
- Ajay Kasi, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 모병
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago & Northwestern University
-
연락하다:
- Larissa Rugg
- 이메일: lrugg@luriechildrens.org
-
수석 연구원:
- Maria Dowell, MD
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- 모병
- Riley Hospital for Children & Indiana University
-
연락하다:
- Lisa Bendy
- 이메일: lbendy@iu.edu
-
수석 연구원:
- D. B. Sanders, MD, MS
-
연락하다:
- Misty Thompson
- 이메일: misthomp@iu.edu
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- 모병
- University of Iowa
-
연락하다:
- Mary Teresi
- 이메일: mary-teresi@uiowa.edu
-
수석 연구원:
- Anthony Fischer, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- 모병
- Johns Hopkins Hospital, Johns Hopkins University
-
연락하다:
- Jamelia Maynard
- 이메일: jmaynar8@jhmi.edu
-
수석 연구원:
- Peter Mogayzel, MD, PhD, MBA
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Boston Children's Hospital & Harvard University
-
연락하다:
- Monica Ulles
- 이메일: monica.ulles@childrens.harvard.edu
-
수석 연구원:
- Gregory Sawicki, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-5212
- 모병
- University of Michigan Health System
-
연락하다:
- Dawn Kruse
- 이메일: dmkruse@med.umich.edu
-
수석 연구원:
- Samya Nasr, MD
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- 모병
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
수석 연구원:
- Brooke Moore, MD
-
연락하다:
- Danniella Balangoy
- 이메일: Danniella.Balangoy@childrensmn.org
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- 모병
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center & University of Minnesota
-
수석 연구원:
- Samuel Goldfarb, MD
-
연락하다:
- Alyssa Perry
- 이메일: ahperry@umn.edu
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- 모병
- Children's Mercy Hospital
-
연락하다:
- Jana Lomonte
- 이메일: jblomonte@cmh.edu
-
수석 연구원:
- Hugo Escobar, MD
-
St Louis, Missouri, 미국, 63110
- 모병
- St. Louis Children's Hospital & Washington University School of Medicine
-
수석 연구원:
- Jessica Pittman, MD
-
연락하다:
- Emily Schulte, RN, BSN
- 이메일: e.burns@wustl.edu
-
-
New York
-
Rochester, New York, 미국, 14642
- 모병
- University of Rochester Medical Center Strong Memorial
-
연락하다:
- Barbara Johnson, RN
- 이메일: Barbara_johnson@urmc.rochester.edu
-
수석 연구원:
- Matthew McGraw, MD
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- 모병
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
수석 연구원:
- Jennifer Goralski, MD
-
연락하다:
- Caroline Flowers, CRC
- 이메일: caroline_flowers@med.unc.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- 모병
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
연락하다:
- Sharon Kadon, RN, BSN, CPN
- 이메일: sharon.kadon@cchmc.org
-
수석 연구원:
- Gary McPhail, MD
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239-3098
- 모병
- Oregon Health & Science University
-
연락하다:
- Pierce Nusbaum
- 이메일: nusbaum@ohsu.edu
-
수석 연구원:
- Kelvin MacDonald, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Children's Hospital of Philadelphia & University of Pennsylvania
-
수석 연구원:
- Clement Ren, MD, MBA
-
연락하다:
- Matthew Gari
- 이메일: garim@chop.edu
-
연락하다:
- Erin Donnelly
- 이메일: donnellye4@chop.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- 모병
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC & University of Pittsburgh Medical Center
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수석 연구원:
- Daniel Weiner, MD
-
연락하다:
- Adrienne DeRicco, RN
- 이메일: adrienne.dericco2@upmc.edu
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-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- 모병
- Medical University of South Carolina
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수석 연구원:
- Sylvia E Szentpeter, MD
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연락하다:
- Sarah Shine
- 이메일: shinesa@musc.edu
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-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75235
- 모병
- University of Texas Southwestern & Children's Health
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수석 연구원:
- Preeti Sharma, MD
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연락하다:
- Lindsay Allen, CRC
- 이메일: Lindsay.Allen@utsouthwestern.edu
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- Texas Children's Hospital & Baylor College of Medicine
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수석 연구원:
- Fadel Ruiz, MD
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연락하다:
- Mayel Yepez
- 이메일: Mayel.YepezDonado@bcm.edu
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-
Vermont
-
Burlington, Vermont, 미국, 05401
- 모병
- Vermont Children's Hospital & University of Vermont Medical Center
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수석 연구원:
- Thomas Lahiri, MD
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연락하다:
- Zachary Dichard
- 이메일: Zachary.Dichard@uvmhealth.org
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, 미국, 23298
- 모병
- Virginia Commonwealth University
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수석 연구원:
- Andrew T. Barber, MD
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연락하다:
- Aleksander Subotic, CRC
- 이메일: aleksandar.subotic@vcuhealth.org
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-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98105
- 모병
- Seattle Children's Hospital
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수석 연구원:
- Margaret Rosenfeld, MD
-
연락하다:
- Alan Genatossio
- 전화번호: 206-987-3317
- 이메일: alan.genatossio@seattlechildrens.org
-
연락하다:
- Marissa Nelson, CRC
- 전화번호: 206-987-3921
- 이메일: marissa.nelsen@seattlechildrens.org
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- 모병
- University of Wisconsin
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수석 연구원:
- Hara Levy, MD
-
연락하다:
- Nikki Cole, BS, RRT, CCRC
- 이메일: ndondlinger@wisc.edu
-
Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- 모병
- Children's Wisconsin & Medical College of Wisconsin
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연락하다:
- Laura Roth, CCRC
- 이메일: lroth@mcw.edu
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수석 연구원:
- Nicholas Antos, MD
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
- 모병
- British Columbia Children's Hospital
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수석 연구원:
- Jonathan Rayment, MD
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연락하다:
- Ronak S Ravandi
- 이메일: ronak.salamatravandi@bcchr.ca
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 0A4
- 모병
- The Hospital for Sick Children & Toronto Canada CF Centre Pediatrics
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수석 연구원:
- Felix Ratjen, MD
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연락하다:
- Claire Crompton
- 이메일: claire.crompton@sickkids.ca
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
나이
- 주요 코호트 및 비-HEMT 코호트: 6세 ~ 19세 미만
- 미취학 아동 집단의 경우: 3세 ~ 6세 미만
CF 표현형과 일치하는 하나 이상의 임상 특징 및 다음 기준 중 하나 이상으로 입증되는 CF 진단의 문서화:
- 땀 염화물 ≥ 60 mEq/liter
- 낭포성 섬유증 막관통 조절인자(CFTR) 유전자의 두 가지 질병 유발 변종
- 참가자 또는 참가자의 법적 대리인으로부터 얻은 서면 동의서(및 해당되는 경우 승인) 및 참가자가 연구 요구 사항을 준수할 수 있는 능력
매우 효과적인 조절제 치료
- 주요 코호트 및 유치원 코호트: 등록 시 최소 3개월 동안 ETI 또는 ivacaftor 복용
- 비HEMT 코호트의 경우: CFTR 유전자형을 기준으로 HEMT를 받을 자격이 없거나 자격이 있지만 최소 3개월 동안 복용하지 않았고 내년에 HEMT를 시작할 계획이 없으며 또한 최소 3년 동안 tezacaftor-ivacaftor 또는 lumacaftor-ivacaftor를 복용하지 않습니다. 개월
- 주요 코호트 및 비-HEMT 코호트의 경우: 수용 가능하고 재현 가능한 폐활량 측정을 수행할 수 있습니다.
- 주요 코호트 및 비-HEMT 코호트의 경우: GLI(Global Lung Initiative) 참조 방정식을 기반으로 등록 시 예측된 ppFEV1 ≥ 50%
- 문자 메시지 수신 및 인터넷 접속 가능
제외 기준:
- 연구자의 의견으로 개인의 안전이나 데이터의 품질을 손상시킬 수 있는 상태 또는 이상이 존재하는 경우
- 등록 당시 또는 등록 전 14일 이내에 경구 또는 IV 항생제의 급성 과정을 받은 경우. 자가 보고에 따라 개인이 기본 건강 상태에 있는 경우 항생제 완료 후 ≥21일 후에 재검사를 받을 수 있습니다.
- 등록 시 또는 등록 전 14일 이내에 전신 코르티코스테로이드로 치료합니다. 자가 보고에 따라 개인이 임상 기준선에 도달한 경우 전신 코르티코스테로이드를 완료한 후 ≥21일 후에 재검사를 받을 수 있습니다.
- 고형 장기 이식의 역사
- 등록 전 12개월 동안 농양균(Mycobacterium abscessus)에 대한 양성 배양 이력
- 등록 시 비결핵항산균(NTM)에 대한 항생제 치료
- 등록 전 12개월 동안 3회 이상의 IV 항생제 치료 PEx
- 등록 시 아지스로마이신 이외의 만성 경구 항생제로 치료
- 등록 전 12개월 동안 알레르기성 기관지폐 아스페르길루스증(ABPA)에 대한 전신 코르티코스테로이드 치료
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 즉시 항생제
기도 청소 증가 및 경구 항생제의 조기 시작
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기도 청소를 늘리고 미리 선택된 경구 항생제를 14일 동안 즉시 시작하세요.
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|
실험적: 맞춤형 치료
증상이 악화되거나 호전되지 않을 경우 경구 항생제를 추가하여 기도 청소만 증가
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증상이 악화되거나 미리 정해진 기준에 따라 호전되지 않으면 기도 청소를 늘리고 미리 선택된 경구 항생제를 나중에 시작하십시오.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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폐활량 측정으로 측정한 ppFEV1에 의한 폐 기능의 1년 변화
기간: 1년
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폐활량 측정으로 측정한 예측 강제 호기량(ppFEV1)의 변화를 평가하여 팔 간의 폐 기능 차이를 비교합니다.
폐활량 측정 테스트는 사람이 심호흡 후 강제로 내쉴 수 있는 공기의 양(강제 폐활량, FVC)과 1초 동안 내쉴 수 있는 공기의 양(1초 동안 강제 호기량, FEV1)을 측정합니다.
기준값에 비해 측정값이 낮을수록 폐질환을 나타냅니다.
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1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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LCI에 의한 폐 기능의 1년 변화
기간: 1년
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폐 청소 지수(LCI)의 변화를 평가하여 팔 간 폐 기능의 차이를 비교합니다.
폐 질환이 있는 경우 LCI가 증가하여 환기 불균일성이 발생합니다.
LCI는 호기말 질소 농도를 원래 수준의 1/40으로 줄이는 데 필요한 폐 용적 전환 횟수(누적 호기 용적을 기능적 잔류 용량[FRC]으로 나눈 값)으로 계산됩니다.
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1년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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PEx 이후 ppFEV1 및 CRISS에 의한 기준선으로 복구
기간: 28일
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첫 번째 폐악화(PEx) 후 28일 동안 각 군의 기준치와 회복을 비교하고, 폐활량계로 측정한 예측 강제 호기량(ppFEV1)과 모든 폐악화 후 CRISS 증상 점수로 측정했습니다.
만성 호흡기 감염 증상 점수(CRISS)의 범위는 0~100점이며, 점수가 높을수록 증상이 더 많다는 것을 의미합니다.
|
28일
|
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LCI(폐청소지수)를 통해 기준선으로 회복
기간: 28일
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LCI에서 첫 번째 폐악화(PEx) 후 28일 동안의 기간과 증상 점수에 대한 모든 악화 후의 두 군 간의 회복을 기준선과 비교합니다.
만성 호흡기 감염 증상 점수(CRISS)의 범위는 0~100점이며, 점수가 높을수록 증상이 더 많다는 것을 의미합니다.
|
28일
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안전성 종점 1: 누적 경구 항생제 노출
기간: 1년
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각 치료군에서 누적 경구 항생제 노출을 비교합니다.
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1년
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안전성 종점 2: 호흡기 질환자 수
기간: 1년
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각 치료 부문에서 연구 기간 동안 보고된 호흡기 질환의 수를 비교하십시오.
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1년
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안전성 종점 3: PEx 동안 항생제로 치료된 호흡기 질환의 비율
기간: 28일
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각 치료군에서 28일간의 폐악화(PEx) 치료 기간 동안 항생제로 치료받은 호흡기 질환의 비율을 비교합니다.
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28일
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안전성 종점 4: IV 항생제로 치료된 PEx 수
기간: 1년
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각 치료군에서 연구 기간 동안 IV 항생제로 치료한 폐악화(PEx) 횟수를 비교합니다.
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1년
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안전성 종점 5: 28일차 기준 증상으로 회복하지 못한 PEx의 비율
기간: 28일
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각 치료군에서 28일차 기준 증상으로 회복되지 못한 폐악화(PEx)의 비율을 비교합니다.
|
28일
|
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안전성 종점 6: 28일차에 기준선보다 ppFEV1이 낮은 PEx의 비율
기간: 1년
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폐악화(PEx)의 비율을 각 치료군에서 28일째에 기준선 이하로 폐활량계로 측정한 예측 강제 호기량(ppFEV1)과 비교합니다.
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1년
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안전성 종점 7: 초기 무작위 PEEx부터 다음 호흡기 질환까지의 시간
기간: 1년
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각 치료 부문에서 초기 무작위 폐악화(PEx)부터 다음 호흡기 질환까지의 시간을 비교합니다.
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1년
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안전성 종점 8: 표적 부작용(PEx 동안 항생제 부작용에 대한 환자 보고)
기간: 1년
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각 치료 부문에서 표적 부작용(폐악화 기간 동안 항생제 부작용에 대한 환자 보고)을 비교합니다.
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1년
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안전성 종점 9: 임상 호흡기 배양에서 치료 후 발생하는 CF 미생물
기간: 1년
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각 치료 부문의 임상 호흡기 배양에서 치료 후 발생한 CF 미생물을 비교합니다.
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1년
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정성적 평가 1: 간병인의 연구 치료 관리 경험
기간: 1년
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간병인을 대상으로 한 정성적 인터뷰를 통해 배정된 치료와 관련된 이점과 어려움을 이해하기 위해 간병인의 연구 치료 관리 경험을 설명하고 간병인의 경험과 관련하여 나타나는 주제를 보고할 것입니다.
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1년
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정성적 평가 2: 연구 치료가 아동 및 가족의 일상생활에 미치는 영향
기간: 1년
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간병인의 표적화된 질적 인터뷰를 통해 배정된 치료와 관련된 이점과 어려움을 이해하기 위해 우리는 연구 치료가 아동 및 가족의 일상 생활에 미치는 영향을 평가하고 간병인의 경험과 관련하여 나타나는 주제를 보고할 것입니다.
|
1년
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의료비 1: 항생제 총 추정비용
기간: 1년
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연구 기간 동안 치료군 간에 사용된 항생제의 총 추정 비용을 비교합니다.
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1년
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의료비 2: 의료이용
기간: 1년
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일차 진료 방문 횟수와 응급실 방문 횟수를 포함하여 연구 기간 동안 치료 부문 간의 의료 이용률을 비교합니다.
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1년
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의료 비용 3: 부모 작업 생산성 측정(WPAI)
기간: 1년
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연구 부문 간 상위 작업 생산성 및 활동 장애(WPAI) 측정값을 비교합니다.
WPAI에는 지난 7일 동안 결근, 잔업, 업무 생산성 손실(전반적인 업무 장애/결근 + 잔업) 및 활동 장애를 평가하는 4가지 점수가 포함됩니다.
점수 범위는 0에서 100까지이며, 점수가 높을수록 장애가 심한 것을 의미합니다.
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1년
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유치원 및 비 HEMT 파일럿 코호트 1차 타당성
기간: 28일
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폐악화(PEx) 후 28일 동안 항생제에 노출되지 않은 맞춤형 치료군에 무작위로 배정된 미취학 아동 및 비HEMT(고효율 변조기 치료) 참가자의 비율을 추정합니다.
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28일
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유치원 및 비HEMT 파일럿 코호트 안전 종점 1: ppFEV1 및 LCI 복구
기간: 28일
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28일차 값을 사용하여 예측 강제 호기량(ppFEV1) 및 폐 청소 지수(LCI) 회복률을 두 치료군 모두에서 가장 가까운 사전 PEx 기준선 측정치와 비교합니다.
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28일
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유치원 및 비HEMT 파일럿 코호트 안전 종점 2: 증상 회복 시간
기간: 28일
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치료군 간 증상 회복 시간(기준 CRISS 점수로 회복하는 데 걸리는 일수)을 비교합니다.
만성 호흡기 감염 증상 점수(CRISS)의 범위는 0~100점이며, 점수가 높을수록 증상이 더 많다는 것을 의미합니다.
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28일
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유치원 및 비-HEMT 파일럿 코호트 안전성 종점 3: 표적 부작용
기간: 28일
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치료군 간 표적 부작용(PEx 기간 동안 항생제 부작용에 대한 참가자 보고)을 비교합니다.
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28일
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유치원 및 비HEMT 파일럿 코호트 안전성 종점 4: 치료로 인해 발생하는 CF 미생물
기간: 28일
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치료군 간 임상 호흡기 배양에서 치료 후 발생한 CF 미생물을 비교합니다.
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28일
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유치원 및 비-HEMT 파일럿 코호트 안전성 종점 5: 추가 비프로토콜 할당 항생제를 사용한 치료
기간: 28일
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치료군 간 무작위 배정 후 28일 이내에 추가 비프로토콜 할당 항생제와 치료를 비교합니다.
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28일
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유치원 및 비-HEMT 파일럿 코호트 안전성 종점 6: 무작위 PEx 후 IV 항생제 투여까지의 시간
기간: 28일
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치료군 간 무작위 PEx(사용 가능한 경우 CF Foundation Patient Registry 데이터 사용) 후 IV 항생제와 시간을 비교합니다.
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28일
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유치원 및 비 HEMT 파일럿 코호트: 향후 대규모 임상 시험 타당성 1
기간: 28일
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등록한 접근 환자의 비율을 측정합니다.
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28일
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유치원 및 비 HEMT 파일럿 코호트: 향후 대규모 임상 시험 타당성 2
기간: 28일
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무작위 기준을 충족하는 호흡기 증상의 비율을 측정합니다.
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28일
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유치원 및 비 HEMT 파일럿 코호트: 향후 대규모 임상 시험 타당성 3
기간: 28일
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할당된 부문 내에서 치료를 개시하게 된 무작위 기준을 충족하는 호흡기 증상의 비율을 측정합니다.
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28일
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유치원 및 비 HEMT 파일럿 코호트: 향후 대규모 임상 시험 타당성 4
기간: 28일
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간병인의 표적화된 질적 인터뷰를 통해 우리는 간병인의 연구 치료 관리 경험을 설명하고 간병인의 경험과 관련하여 나타나는 주제를 보고하여 할당된 치료 부문과 관련된 동기, 이점 및 과제를 이해합니다.
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28일
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클리닉 인후 면봉 채취 하위 연구 1: 메타게놈 서열 분석
기간: 1년
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정량적 중합효소연쇄반응(qPCR)과 메타게놈 시퀀싱을 사용하여 기준선, 악화 진단 및 치료 후 인후 면봉 미생물학을 정량적으로 정의합니다.
Metagenomic 시퀀싱은 샘플에 포함된 모든 미생물의 게놈을 분석하여 생태계 구성에 대한 광범위한 개요를 제공합니다.
박테리아의 다양성을 연구하고, 미생물의 풍부함을 검출하며, 배양 불가능한 미생물을 연구하는 데 사용할 수 있습니다.
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1년
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클리닉 인후 면봉 채취 하위 연구 2: 미생물 측정
기간: 1년
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인후 미생물군 측정(치료 전 미생물 분류학적 또는 기능적 유전자 풍부도 및 이러한 풍부도의 변화 모두)을 항생제 치료 내 임상 결과 측정과 연관시킵니다.
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1년
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가정의 인후 및 비강 면봉 채취 하위 연구 1: 바이러스 검사 및 질병 빈도에 대한 비강 면봉의 가정 수집 타당성
기간: 28일
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폐악화(PEx) 시 바이러스 검사를 위한 비강 면봉 채취의 타당성을 평가하고 PEx 진단 시 바이러스 질병의 빈도를 결정합니다.
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28일
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가정의 인후 및 비강 면봉 채취 하위 연구 2: 박테리아 테스트를 위한 인후 면봉의 가정 수집 타당성
기간: 28일
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폐악화(PEx) 시 박테리아 검사를 위해 인후 면봉을 집에서 수집하는 것이 타당성을 평가합니다.
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28일
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가정에서 인후 및 비강 면봉 채취 하위 연구 3: 바이러스성 질병과 증상 회복 사이의 연관성
기간: 28일
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치료군 간 바이러스 질환의 존재와 증상 회복(기준선 CRISS 점수로 회복하는 데 걸리는 일수) 사이의 연관성을 평가합니다.
만성 호흡기 감염 증상 점수(CRISS)의 범위는 0~100점이며, 점수가 높을수록 증상이 더 많다는 것을 의미합니다.
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28일
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가정에서 인후 및 비강 면봉 채취 하위 연구 3: 바이러스성 질병과 FEV1 사이의 연관성
기간: 28일
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28일차에 바이러스성 질병의 존재와 폐활량 측정으로 측정한 강제 호기량(FEV1) 사이의 연관성을 평가합니다.
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28일
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가정에서 인후 및 비강 면봉 채취 하위 연구 3: 바이러스성 질병과 항생제 치료 사이의 연관성.
기간: 28일
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바이러스성 질병의 존재와 항생제 치료가 필요한 맞춤형 치료 부문의 피험자 비율 사이의 연관성을 평가합니다.
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28일
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가정의 인후 및 비강 면봉 채취 하위 연구 5: 세균성 병원체 식별, 빈도 및 치료 변화에 미치는 영향
기간: 28일
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가장 최근의 정기 진료소 방문과 비교하여 폐악화(PEx) 당시 CF 병원체 검사에서 확인된 박테리아의 일치성을 확인합니다.
또한, PEx 시 새로운 세균성 병원체가 얼마나 자주 식별되는지, 이것이 항생제 치료 변경 또는 추가 필요성을 포함하여 치료 변화에 어떤 영향을 미치는지 평가합니다.
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28일
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원격 모니터링 하위 연구 1: PEx 중 가정 폐활량 측정 사용의 타당성
기간: 28일
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연구가 끝날 때 참가자에 대한 설문 조사를 통해 CF 아동의 폐악화(PEx) 중 가정 폐활량 측정의 타당성과 사용자 수용성을 설명합니다.
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28일
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원격 모니터링 하위 연구 2: PEx 중 BioButton 사용의 타당성
기간: 14일
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연구가 끝날 때 참가자를 대상으로 한 설문 조사를 통해 CF 아동의 폐 악화 중 BioButton 사용의 타당성과 사용자 수용 가능성을 설명합니다.
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14일
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원격 모니터링 하위 연구 3: 가정용 폐활량 측정법에 의한 FEV1 변화
기간: 28일
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가장 가까운 기준 상태 FEV1에서 0일 악화 상태 측정까지의 변화와 악화 상태(28일까지) 동안의 변화 궤적을 설명합니다.
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28일
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원격 모니터링 하위 연구 4: 가정용 폐활량 측정법과 병원 폐활량 측정법 비교
기간: 28일
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악화 상태 동안 가정 폐활량 측정법과 진료소 폐활량 측정법으로 측정한 측정값과 변화를 비교합니다.
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28일
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원격 모니터링 하위 연구 5: PEx 중 안정시 심박수의 BioButton 측정 변화
기간: 14일
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악화 상태의 0일부터 14일까지 안정시 심박수의 변화를 설명합니다.
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14일
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원격 모니터링 하위 연구 5: PEx 중 휴식 호흡수의 BioButton 측정 변화
기간: 14일
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악화 상태의 0일부터 14일까지 안정시 호흡수의 변화를 설명합니다.
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14일
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원격 모니터링 하위 연구 5: PEx 중 BioButton으로 측정된 활동 수준 변화
기간: 14일
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악화 상태의 0일부터 14일까지 액티그래피를 사용하여 측정하고 하루 평균 활동 시간(분)으로 요약한 활동 수준의 변화를 설명합니다.
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14일
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원격 모니터링 하위 연구 5: PEx 중 BioButton으로 측정한 수면 변화
기간: 14일
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악화 상태의 0일부터 14일까지 수면 시간의 변화를 설명합니다.
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14일
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원격 모니터링 하위 연구 6: BioButton으로 측정한 PEx 중 안정시 심박수의 변화를 기준 평균과 비교
기간: 14일
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기준 상태 중 7일 기간의 평균과 휴식 중인 HR의 변화를 비교합니다.
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14일
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원격 모니터링 하위 연구 6: PEx 동안 BioButton으로 측정한 안정 호흡수의 변화를 기준 평균과 비교
기간: 14일
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BioButton으로 측정한 안정기 호흡수의 변화를 기준 상태 동안 7일 동안의 평균과 비교합니다.
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14일
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원격 모니터링 하위 연구 6: PEx 동안 BioButton으로 측정한 활동 수준 변화를 기준 평균과 비교
기간: 14일
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폐악화(PEx) 동안 BioButton으로 측정한 활동 수준의 변화를 기준 상태의 7일 기간 평균과 비교합니다.
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14일
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원격 모니터링 하위 연구 6: PEx 중 BioButton으로 측정한 수면 변화를 기준 평균과 비교
기간: 14일
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PEEx 중 BioButton의 수면 변화를 기준 상태 중 7일 기간의 평균과 비교합니다.
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14일
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원격 모니터링 하위 연구 7: FEV1과 CRISS의 변화와 안정시 심박수(HR) 사이의 상관 관계 확인
기간: 14일
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0일부터 14일까지의 강제 호기량(FEV1) 변화와 안정시 심박수(HR)에 대한 CRISS 점수 간의 상관 관계를 확인합니다.
만성 호흡기 감염 증상 점수(CRISS)의 범위는 0~100점이며, 점수가 높을수록 증상이 더 많다는 것을 의미합니다.
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14일
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원격 모니터링 하위 연구 7: FEV1과 CRISS의 변화와 안정 호흡수 사이의 상관관계 확인
기간: 14일
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0일부터 14일까지의 강제 호기량(FEV1) 변화와 안정 호흡수에 대한 CRISS 점수 간의 상관 관계를 확인합니다.
만성 호흡기 감염 증상 점수(CRISS)의 범위는 0~100점이며, 점수가 높을수록 증상이 더 많다는 것을 의미합니다.
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14일
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원격 모니터링 하위 연구 7: FEV1과 CRISS의 활동 수준 변화 간의 상관 관계 결정
기간: 14일
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액티그래피로 측정한 강제 호기량(FEV1)과 CRISS 점수의 활동 수준에 대한 0일부터 14일까지의 변화 사이의 상관 관계를 확인합니다.
만성 호흡기 감염 증상 점수(CRISS)의 범위는 0~100점이며, 점수가 높을수록 증상이 더 많다는 것을 의미합니다.
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14일
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원격 모니터링 하위 연구 7: FEV1과 CRISS의 수면 기간 변화 간 상관 관계 확인
기간: 14일
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0일부터 14일까지의 강제 호기량(FEV1) 변화와 CRISS 점수와 수면 시간 간의 상관 관계를 확인합니다.
만성 호흡기 감염 증상 점수(CRISS)의 범위는 0~100점이며, 점수가 높을수록 증상이 더 많다는 것을 의미합니다.
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14일
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
- 수석 연구원: D. B. Sanders, MD, MS, Indiana University
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