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Tratamiento simplificado de las exacerbaciones pulmonares en pediatría (STOP PEDS RCT)

31 de julio de 2026 actualizado por: University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Tratamiento simplificado de las exacerbaciones pulmonares en un ensayo controlado aleatorio en pediatría (STOP PEDS RCT)

El STOP PEDS RCT es un ensayo controlado aleatorio, multicéntrico, paralelo y abierto que evalúa la seguridad y eficacia a largo plazo (un año) y a corto plazo de dos estrategias de tratamiento con antibióticos para el tratamiento de las exacerbaciones pulmonares (PEx) ambulatorias en la FQ pediátrica. población.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio piloto STOP PEDS demostró que un ensayo aleatorio de estrategias de tratamiento para exacerbaciones pulmonares (PEx) leves en niños con FQ era factible y que la asignación a un grupo de terapia personalizada (definido a continuación) puede reducir la exposición a los antibióticos.

Basado en las prioridades de investigación identificadas por las familias y los médicos de la FQ y los resultados del estudio piloto, el STOP PEDS RCT es un ensayo controlado aleatorio multicéntrico, paralelo y abierto que evalúa la seguridad y eficacia a largo plazo (un año) y a corto plazo. de dos estrategias de tratamiento con antibióticos para el tratamiento de la PEx ambulatoria en la población pediátrica con FQ. Los dos brazos de tratamiento son antibióticos inmediatos y terapia personalizada. En ambos brazos, se indicará a los participantes que aumenten la limpieza de las vías respiratorias al inicio de un PEx elegible. En el grupo de antibióticos inmediatos, también comenzarán 14 días de antibióticos orales preseleccionados por sus proveedores primarios de FQ, mientras que en la terapia personalizada solo comenzarán con antibióticos si se cumplen los criterios preespecificados de empeoramiento de los síntomas o falta de mejoría.

El estudio STOP PEDS inscribirá a tres cohortes. En la cohorte principal, los niños de 6 a 18 años que reciben terapia moduladora altamente eficaz (HEMT) se inscribirán cuando estén bien y se les dará seguimiento durante 12 meses. Los participantes serán asignados aleatoriamente a un grupo de tratamiento y mantendrán esa asignación de tratamiento para todos los PEx elegibles posteriores durante su período de inscripción de 12 meses. Se inscribirán en estudios piloto paralelos dos cohortes piloto adicionales, la cohorte preescolar (niños de 3 a 5 años que reciben HEMT) y la cohorte que no es HEMT (niños de 6 a 18 años que no son elegibles para HEMT). Los participantes se inscribirán cuando estén bien y serán seguidos a través de un PEx aleatorio.

Los participantes en el RCT STOP PEDS en sitios seleccionados tendrán la oportunidad de inscribirse en subestudios opcionales si son elegibles. Estos subestudios incluyen:

  • Subestudio clínico de hisopo de garganta
  • Subestudio de hisopado nasal y de garganta en casa
  • Subestudio de monitorización remota (Monitorización domiciliaria de la función pulmonar, signos vitales, actividad y sueño)

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

430

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Erika Enright
  • Número de teléfono: 206-897-1922
  • Correo electrónico: eenright@uw.edu

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • Reclutamiento
        • British Columbia Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Jonathan Rayment, MD
        • Contacto:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 0A4
        • Reclutamiento
        • The Hospital for Sick Children & Toronto Canada CF Centre Pediatrics
        • Investigador principal:
          • Felix Ratjen, MD
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Reclutamiento
        • The Children's Hospital Alabama & University of Alabama at Birmingham
        • Investigador principal:
          • Christopher Fowler, MD
        • Contacto:
          • Valerie Tarn
          • Número de teléfono: 205-638-5134
          • Correo electrónico: vtarn@uabmc.edu
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85713
        • Reclutamiento
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
        • Investigador principal:
          • Cori Daines, MD
        • Contacto:
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Los Angeles & Anton Yelchin Cystic Fibrosis Clinic
        • Investigador principal:
          • Martha McKinney, MD
        • Contacto:
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Reclutamiento
        • Stanford University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lori WaiHang Lee, MD
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Aún no reclutando
        • Rady Children's Hospital at University of California San Diego
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kathryn Akong, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Colorado
        • Investigador principal:
          • Jordana Hoppe, MD
        • Contacto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Children's Healthcare of Atlanta & Emory University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ajay Kasi, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago & Northwestern University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Maria Dowell, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Riley Hospital for Children & Indiana University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • D. B. Sanders, MD, MS
        • Contacto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • University of Iowa
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Anthony Fischer, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Reclutamiento
        • Johns Hopkins Hospital, Johns Hopkins University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Peter Mogayzel, MD, PhD, MBA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Reclutamiento
        • Boston Children's Hospital & Harvard University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Gregory Sawicki, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5212
        • Reclutamiento
        • University of Michigan Health System
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Samya Nasr, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Reclutamiento
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
        • Investigador principal:
          • Brooke Moore, MD
        • Contacto:
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Reclutamiento
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center & University of Minnesota
        • Investigador principal:
          • Samuel Goldfarb, MD
        • Contacto:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Reclutamiento
        • Children's Mercy Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Hugo Escobar, MD
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • St. Louis Children's Hospital & Washington University School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Jessica Pittman, MD
        • Contacto:
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Reclutamiento
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Matthew McGraw, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Reclutamiento
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Investigador principal:
          • Jennifer Goralski, MD
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Gary McPhail, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-3098
        • Reclutamiento
        • Oregon Health & Science University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Kelvin MacDonald, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia & University of Pennsylvania
        • Investigador principal:
          • Clement Ren, MD, MBA
        • Contacto:
        • Contacto:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC & University of Pittsburgh Medical Center
        • Investigador principal:
          • Daniel Weiner, MD
        • Contacto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • Medical University of South Carolina
        • Investigador principal:
          • Sylvia E Szentpeter, MD
        • Contacto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Reclutamiento
        • University of Texas Southwestern & Children's Health
        • Investigador principal:
          • Preeti Sharma, MD
        • Contacto:
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Texas Children's Hospital & Baylor College of Medicine
        • Investigador principal:
          • Fadel Ruiz, MD
        • Contacto:
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • Reclutamiento
        • Vermont Children's Hospital & University of Vermont Medical Center
        • Investigador principal:
          • Thomas Lahiri, MD
        • Contacto:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Reclutamiento
        • Virginia Commonwealth University
        • Investigador principal:
          • Andrew T. Barber, MD
        • Contacto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • Reclutamiento
        • University of Wisconsin
        • Investigador principal:
          • Hara Levy, MD
        • Contacto:
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Reclutamiento
        • Children's Wisconsin & Medical College of Wisconsin
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nicholas Antos, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad

    1. Para cohorte principal y cohorte no HEMT: de 6 a <19 años
    2. Para cohorte preescolar: de 3 a <6 años

  2. Documentación de un diagnóstico de FQ evidenciado por una o más características clínicas consistentes con el fenotipo de FQ y uno o más de los siguientes criterios:

    1. cloruro en el sudor ≥ 60 mEq/litro
    2. dos variantes que causan enfermedades en el gen regulador conductor transmembrana de la fibrosis quística (CFTR)
  3. Consentimiento informado por escrito (y asentimiento cuando corresponda) obtenido del participante o de su representante legal y capacidad del participante para cumplir con los requisitos del estudio.

  4. Terapia moduladora altamente efectiva

    1. Para cohorte principal y cohorte preescolar: tomar ETI o ivacaftor durante al menos 3 meses al momento de la inscripción
    2. Para la cohorte que no es HEMT: no es elegible para HEMT según el genotipo CFTR o es elegible pero no toma durante al menos 3 meses y no tiene planes de comenzar HEMT en el próximo año, y tampoco toma tezacaftor-ivacaftor o lumacaftor-ivacaftor durante al menos 3 meses
  5. Para la cohorte principal y la cohorte sin HEMT: capaz de realizar una espirometría aceptable y reproducible
  6. Para la cohorte principal y la cohorte que no es HEMT: ppFEV1 ≥ 50% previsto en el momento de la inscripción según las ecuaciones de referencia de la Iniciativa Global del Pulmón (GLI)
  7. Capacidad para recibir mensajes de texto y acceder a Internet.

Criterios de exclusión:

  1. Presencia de una condición o anomalía que en opinión del Investigador comprometería la seguridad del individuo o la calidad de los datos.
  2. Recibir un ciclo agudo de antibióticos orales o intravenosos en el momento de la inscripción o dentro de los 14 días anteriores a la inscripción. Las personas pueden volver a ser examinadas ≥21 días después de completar los antibióticos si se encuentran en su estado de salud inicial, según el autoinforme
  3. Tratamiento con corticosteroides sistémicos al momento de la inscripción o dentro de los 14 días anteriores a la inscripción. Los individuos pueden volver a ser evaluados ≥21 días después de completar los corticosteroides sistémicos si se encuentran en su nivel clínico inicial, según el autoinforme
  4. Historia del trasplante de órganos sólidos.
  5. Historial de cultivo positivo para Mycobacterium abscessus en los 12 meses anteriores a la inscripción
  6. Tratamiento con antibióticos para cualquier micobacteria no tuberculosa (NTM) al momento de la inscripción.
  7. Tres o más PEx tratados con antibióticos por vía intravenosa en los 12 meses anteriores a la inscripción
  8. Tratamiento con antibióticos orales crónicos distintos de azitromicina en el momento de la inscripción
  9. Tratamiento con corticosteroides sistémicos para la aspergilosis broncopulmonar alérgica (ABPA) en los 12 meses anteriores a la inscripción

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Antibióticos inmediatos
Aumento del aclaramiento de las vías respiratorias más inicio temprano de antibióticos orales
Otro: Antibióticos orales inmediatos
Aumente el aclaramiento de las vías respiratorias y comience de inmediato 14 días de antibióticos orales preseleccionados
Experimental: Terapia personalizada
Aumento del aclaramiento de las vías respiratorias solo, con la adición de antibióticos orales si los síntomas empeoran o no mejoran
Otro: Tratamiento personalizado: antibióticos orales solo si se necesita tratamiento adicional
Aumentar el aclaramiento de las vías respiratorias y comenzar con antibióticos orales preseleccionados más tarde si los síntomas empeoran o no mejoran según criterios preespecificados.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio de un año en la función pulmonar mediante ppFEV1 medido por espirometría
Periodo de tiempo: 1 año
Compare la diferencia en la función pulmonar entre los brazos evaluando el cambio en el porcentaje del volumen espiratorio forzado previsto (ppFEV1) medido por espirometría. Una prueba de espirometría mide la cantidad de aire que una persona puede exhalar con fuerza después de una respiración profunda (capacidad vital forzada o FVC) y la cantidad de aire que puede exhalar en un segundo (volumen espiratorio forzado en un segundo o FEV1). Un valor medido más bajo en comparación con el valor de referencia indica enfermedad pulmonar.
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio de un año en la función pulmonar según LCI
Periodo de tiempo: 1 año
Compare la diferencia en la función pulmonar entre brazos evaluando el cambio en el índice de depuración pulmonar (LCI). El LCI aumenta cuando hay enfermedad pulmonar, lo que provoca falta de homogeneidad en la ventilación. El LCI se calcula como el número de recambios de volumen pulmonar (volumen espirado acumulado dividido por la capacidad residual funcional [FRC]) necesarios para reducir la concentración de nitrógeno al final de la espiración a 1/40 del nivel original.
1 año

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Recuperación al valor inicial mediante ppFEV1 y CRISS después de un PEx
Periodo de tiempo: 28 dias
Compare la recuperación con el valor inicial entre los brazos durante el período de 28 días después de la primera exacerbación pulmonar (PEx), mediante el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto (ppFEV1) medido por espirometría y después de todas las exacerbaciones pulmonares, medido mediante las puntuaciones de síntomas CRISS. La puntuación de síntomas de infección respiratoria crónica (CRISS) varía de 0 a 100, y las puntuaciones más altas indican más síntomas.
28 dias
Recuperación al valor inicial según el índice de depuración pulmonar (LCI)
Periodo de tiempo: 28 dias
Compare la recuperación con el valor inicial entre los brazos durante el período de 28 días después de la primera exacerbación pulmonar (PEx) en LCI y después de todas las exacerbaciones para las puntuaciones de los síntomas. La puntuación de síntomas de infección respiratoria crónica (CRISS) varía de 0 a 100, y las puntuaciones más altas indican más síntomas.
28 dias
Criterio de valoración de seguridad 1: exposición acumulativa a antibióticos orales
Periodo de tiempo: 1 año
Compare la exposición acumulada a antibióticos orales en cada grupo de tratamiento.
1 año
Criterio de seguridad 2: Número de enfermedades respiratorias
Periodo de tiempo: 1 año
Compare la cantidad de enfermedades respiratorias reportadas durante el período del estudio en cada grupo de tratamiento.
1 año
Criterio de valoración de seguridad 3: proporción de enfermedades respiratorias tratadas con antibióticos durante la PEx
Periodo de tiempo: 28 dias
Compare la proporción de enfermedades respiratorias tratadas con antibióticos durante el período de tratamiento de exacerbación pulmonar (PEx) de 28 días en cada grupo de tratamiento.
28 dias
Criterio de valoración de seguridad 4: Número de PEx tratados con antibióticos intravenosos
Periodo de tiempo: 1 año
Compare el número de exacerbaciones pulmonares (PEx) tratadas con antibióticos intravenosos durante el período de estudio en cada grupo de tratamiento.
1 año
Criterio de valoración de seguridad 5: Proporción de PEx que no lograron recuperarse de los síntomas iniciales el día 28
Periodo de tiempo: 28 dias
Compare la proporción de exacerbaciones pulmonares (PEx) que no lograron recuperarse de los síntomas iniciales el día 28 en cada grupo de tratamiento.
28 dias
Criterio de valoración de seguridad 6: Proporción de PEx con ppFEV1 por debajo del valor inicial en el día 28
Periodo de tiempo: 1 año
Compare la proporción de exacerbaciones pulmonares (PEx) con el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto (ppFEV1) medido por espirometría por debajo del valor inicial el día 28 en cada grupo de tratamiento.
1 año
Criterio de valoración de seguridad 7: tiempo desde la PEx inicial aleatoria hasta la siguiente enfermedad respiratoria
Periodo de tiempo: 1 año
Compare el tiempo desde la exacerbación pulmonar aleatoria inicial (PEx) hasta la siguiente enfermedad respiratoria en cada grupo de tratamiento.
1 año
Criterio de valoración de seguridad 8: eventos adversos específicos (informe del paciente sobre los efectos secundarios de los antibióticos durante la PEx)
Periodo de tiempo: 1 año
Compare los eventos adversos específicos (informe del paciente sobre los efectos secundarios de los antibióticos durante el período de exacerbación pulmonar) en cada grupo de tratamiento.
1 año
Criterio de valoración de seguridad 9: Microorganismos de la FQ emergentes del tratamiento en cultivos respiratorios clínicos
Periodo de tiempo: 1 año
Compare los microorganismos de la FQ emergentes del tratamiento en cultivos respiratorios clínicos en cada brazo de tratamiento.
1 año
Evaluación cualitativa 1: experiencia de los cuidadores en el manejo del tratamiento del estudio
Periodo de tiempo: 1 año
Para comprender los beneficios y desafíos asociados con el tratamiento asignado a través de entrevistas cualitativas específicas de los cuidadores, describiremos la experiencia de los cuidadores en el manejo del tratamiento del estudio e informaremos sobre los temas que surjan con respecto a las experiencias de los cuidadores.
1 año
Evaluación cualitativa 2: Impacto del tratamiento del estudio en la vida diaria del niño y la familia
Periodo de tiempo: 1 año
Para comprender los beneficios y desafíos asociados con el tratamiento asignado a través de entrevistas cualitativas específicas de los cuidadores, evaluaremos el impacto del tratamiento del estudio en la vida diaria del niño y la familia e informaremos sobre los temas que surjan con respecto a las experiencias de los cuidadores.
1 año
Costos de atención médica 1: Costo total estimado de los antibióticos
Periodo de tiempo: 1 año
Compare el costo total estimado de los antibióticos utilizados durante el transcurso del estudio entre los brazos de tratamiento.
1 año
Costos de atención médica 2: utilización de la atención médica
Periodo de tiempo: 1 año
Compare la utilización de la atención médica durante el transcurso del estudio entre los brazos de tratamiento, incluido el número de visitas a la atención primaria y el número de visitas a la sala de emergencias.
1 año
Costos de atención médica 3: Medidas de productividad laboral de los padres (WPAI)
Periodo de tiempo: 1 año
Comparar las medidas de productividad laboral y deterioro de la actividad (WPAI) de los padres entre los brazos del estudio. El WPAI incluye cuatro puntuaciones que evalúan el ausentismo, el presentismo, la pérdida de productividad laboral (deterioro laboral general/ausentismo más presentismo) y el deterioro de la actividad en los últimos siete días. Las puntuaciones varían de 0 a 100, y las puntuaciones más altas indican un mayor deterioro.
1 año
Viabilidad primaria de la cohorte piloto preescolar y no HEMT
Periodo de tiempo: 28 dias
Calcule la proporción de participantes en edad preescolar y sin HEMT (terapia moduladora altamente efectiva) asignados al azar al grupo de terapia personalizada que no tiene exposición a antibióticos en los 28 días posteriores a una exacerbación pulmonar (PEx).
28 dias
Criterio de seguridad 1 de la cohorte piloto preescolar y no HEMT: recuperación de ppFEV1 y LCI
Periodo de tiempo: 28 dias
Compare el porcentaje de recuperación previsto del volumen espiratorio forzado (ppFEV1) y del índice de depuración pulmonar (LCI) utilizando los valores del día 28 en comparación con la medida inicial previa a la PEx más cercana en ambos brazos de tratamiento.
28 dias
Criterio de seguridad 2 de la cohorte piloto de preescolares y no HEMT: tiempo hasta la recuperación de los síntomas
Periodo de tiempo: 28 dias
Compare el tiempo hasta la recuperación de los síntomas (número de días para recuperarse de la puntuación CRISS inicial) entre los brazos de tratamiento. La puntuación de síntomas de infección respiratoria crónica (CRISS) varía de 0 a 100, y las puntuaciones más altas indican más síntomas.
28 dias
Criterio de valoración de seguridad 3 de la cohorte piloto preescolar y no HEMT: eventos adversos específicos
Periodo de tiempo: 28 dias
Compare los eventos adversos específicos (informe del participante sobre los efectos secundarios de los antibióticos durante el período PEx) entre los brazos de tratamiento.
28 dias
Criterio de seguridad 4 de la cohorte piloto preescolar y no HEMT: Microorganismos de la FQ emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: 28 dias
Compare los microorganismos de la FQ emergentes del tratamiento en cultivos respiratorios clínicos entre los brazos de tratamiento.
28 dias
Criterio de seguridad 5 de la cohorte piloto preescolar y no HEMT: tratamiento con antibióticos adicionales no asignados por el protocolo
Periodo de tiempo: 28 dias
Comparar el tratamiento con antibióticos adicionales no asignados por el protocolo dentro de los 28 días posteriores a la aleatorización entre los brazos de tratamiento.
28 dias
Criterio de valoración de seguridad 6 de la cohorte piloto de preescolares y no HEMT: tiempo hasta la administración de antibióticos por vía intravenosa después de una PEx aleatoria
Periodo de tiempo: 28 dias
Compare el tiempo con los antibióticos intravenosos después de una PEx aleatoria (utilizando los datos del Registro de pacientes de la CF Foundation, si están disponibles) entre los brazos de tratamiento.
28 dias
Cohorte piloto preescolar y no HEMT: Viabilidad de futuros ensayos clínicos más amplios 1
Periodo de tiempo: 28 dias
Mida la proporción de pacientes abordados que se inscriben.
28 dias
Cohorte piloto preescolar y no HEMT: Viabilidad futura de ensayos clínicos más amplios 2
Periodo de tiempo: 28 dias
Mida la proporción de síntomas respiratorios que cumplen con los criterios de aleatorización.
28 dias
Cohorte piloto preescolar y no HEMT: Viabilidad futura de ensayos clínicos más amplios 3
Periodo de tiempo: 28 dias
Mida la proporción de síntomas respiratorios que cumplen con los criterios de aleatorización y dan como resultado el inicio del tratamiento dentro del brazo asignado.
28 dias
Cohorte piloto preescolar y no HEMT: Viabilidad de futuros ensayos clínicos más amplios 4
Periodo de tiempo: 28 dias
A través de entrevistas cualitativas específicas de los cuidadores, describiremos la experiencia de los cuidadores en la gestión del tratamiento del estudio e informaremos sobre los temas que surjan con respecto a las experiencias de los cuidadores para comprender las motivaciones, los beneficios y los desafíos asociados con el brazo de tratamiento asignado.
28 dias
Subestudio clínico 1 con hisopo de garganta: secuenciación metagenómica
Periodo de tiempo: 1 año
Utilice la reacción en cadena de la polimerasa cuantitativa (qPCR) y la secuenciación metagenómica para definir cuantitativamente la microbiología del hisopo de garganta al inicio del estudio, en el momento del diagnóstico de exacerbación y después del tratamiento. La secuenciación metagenómica analiza los genomas de todos los microorganismos en una muestra, proporcionando una visión general amplia de la composición del ecosistema. Puede utilizarse para estudiar la diversidad de bacterias, detectar la abundancia de microbios y estudiar microorganismos no cultivables.
1 año
Subestudio clínico 2 con hisopo de garganta: medidas de microbiota
Periodo de tiempo: 1 año
Correlacionar las medidas de la microbiota de la garganta (tanto la abundancia de genes funcionales o taxonómicos microbianos previos al tratamiento como los cambios en esas abundancias) con las medidas de resultados clínicos dentro de los tratamientos con antibióticos.
1 año
Subestudio 1 de hisopos nasales y de garganta en el hogar: Viabilidad de la recolección domiciliaria de hisopos nasales para pruebas virales y frecuencia de enfermedades
Periodo de tiempo: 28 dias
Evaluar la viabilidad de la recolección domiciliaria de hisopos nasales para pruebas virales en el momento de la exacerbación pulmonar (PEx) y determinar la frecuencia de la enfermedad viral en el momento del diagnóstico de PEx.
28 dias
Subestudio 2 de hisopos nasales y de garganta en el hogar: Viabilidad de la recolección domiciliaria de hisopos de garganta para pruebas bacterianas
Periodo de tiempo: 28 dias
Evaluar la viabilidad de la recolección domiciliaria de hisopos de garganta para pruebas bacterianas en el momento de la exacerbación pulmonar (PEx).
28 dias
Inicio Subestudio 3 de hisopado nasal y de garganta: Asociación entre enfermedades virales y recuperación de síntomas
Periodo de tiempo: 28 dias
Evaluar la asociación entre la presencia de enfermedad viral y la recuperación de los síntomas (número de días para recuperarse a la puntuación CRISS inicial) entre los brazos de tratamiento. La puntuación de síntomas de infección respiratoria crónica (CRISS) varía de 0 a 100, y las puntuaciones más altas indican más síntomas.
28 dias
Subestudio 3 de hisopado nasal y de garganta en el hogar: asociación entre enfermedades virales y FEV1
Periodo de tiempo: 28 dias
Evaluar la asociación entre la presencia de enfermedad viral y el volumen espiratorio forzado (FEV1) medido por espirometría el día 28.
28 dias
Subestudio 3 de hisopado nasal y de garganta en el hogar: Asociación entre enfermedades virales y tratamiento con antibióticos.
Periodo de tiempo: 28 dias
Evaluar la asociación entre la presencia de enfermedad viral y el porcentaje de sujetos en el grupo de terapia personalizada que requieren tratamiento con antibióticos.
28 dias
Subestudio 5 de hisopos nasales y de garganta en el hogar: identificación de patógenos bacterianos, frecuencia e impacto en los cambios de tratamiento
Periodo de tiempo: 28 dias
Determine la concordancia de bacterias identificadas en las pruebas de patógenos de la FQ en el momento de la exacerbación pulmonar (PEx) en comparación con la visita clínica de rutina más reciente. Además, evalúe la frecuencia con la que se identifican nuevos patógenos bacterianos en el momento de la PEx y cómo esto afecta los cambios en el tratamiento, incluida la necesidad de cambiar o agregar una terapia con antibióticos.
28 dias
Subestudio de monitorización remota 1: Viabilidad del uso de espirometría domiciliaria durante PEx
Periodo de tiempo: 28 dias
Describir la viabilidad y aceptabilidad del usuario de la espirometría domiciliaria durante las exacerbaciones pulmonares (PEx) en niños con FQ mediante una encuesta a los participantes al final del estudio.
28 dias
Subestudio de monitoreo remoto 2: Viabilidad del uso de BioButton durante PEx
Periodo de tiempo: 14 dias
Describir la viabilidad y aceptabilidad del usuario del uso de BioButton durante las exacerbaciones pulmonares en niños con FQ mediante una encuesta a los participantes al final del estudio.
14 dias
Subestudio de monitorización remota 3: cambio en el FEV1 mediante espirometría domiciliaria
Periodo de tiempo: 28 dias
Describir el cambio desde el FEV1 del estado inicial más cercano a la medición del estado de exacerbación del día 0 y la trayectoria del cambio durante el estado de exacerbación (hasta el día 28).
28 dias
Subestudio de monitorización remota 4: Comparación de las medidas de espirometría domiciliaria y clínica
Periodo de tiempo: 28 dias
Comparar las mediciones y su cambio medido mediante espirometría domiciliaria versus espirometría clínica durante el estado de exacerbación.
28 dias
Subestudio de monitorización remota 5: Cambio medido con BioButton en la frecuencia cardíaca en reposo durante PEx
Periodo de tiempo: 14 dias
Describir los cambios en la frecuencia cardíaca en reposo desde el día 0 al 14 del estado de exacerbación.
14 dias
Subestudio de monitorización remota 5: Cambio medido con BioButton en la frecuencia respiratoria en reposo durante PEx
Periodo de tiempo: 14 dias
Describir los cambios en la frecuencia respiratoria en reposo desde el día 0 al 14 del estado de exacerbación.
14 dias
Subestudio de monitoreo remoto 5: Cambio en el nivel de actividad medido con BioButton durante PEx
Periodo de tiempo: 14 dias
Describir los cambios en el nivel de actividad, medidos mediante actigrafía y resumidos como el número medio (DE) de minutos activos en un día, desde el día 0 al 14 del estado de exacerbación.
14 dias
Subestudio de monitoreo remoto 5: Cambio en el sueño medido con BioButton durante PEx
Periodo de tiempo: 14 dias
Describir los cambios en el tiempo de sueño desde el día 0 al 14 del estado de exacerbación.
14 dias
Subestudio de monitoreo remoto 6: Comparar el cambio medido con BioButton en la frecuencia cardíaca en reposo durante PEx con los promedios iniciales
Periodo de tiempo: 14 dias
Compare los cambios en la FC en reposo con los promedios de un período de 7 días durante el estado inicial.
14 dias
Subestudio de monitoreo remoto 6: Comparar el cambio medido con BioButton en la frecuencia respiratoria en reposo durante PEx con los promedios iniciales
Periodo de tiempo: 14 dias
Compare los cambios en la frecuencia respiratoria en reposo medida con BioButton con los promedios de un período de 7 días durante el estado inicial.
14 dias
Subestudio de monitoreo remoto 6: Comparar el cambio medido con BioButton en el nivel de actividad durante PEx con los promedios de referencia
Periodo de tiempo: 14 dias
Compare el cambio medido con BioButton en el nivel de actividad durante la exacerbación pulmonar (PEx) con los promedios de un período de 7 días durante el estado inicial.
14 dias
Subestudio de monitoreo remoto 6: Comparar el cambio en el sueño medido con BioButton durante PEx con los promedios iniciales
Periodo de tiempo: 14 dias
Compare el cambio de BioButton en el sueño durante PEx con los promedios de un período de 7 días durante el estado inicial.
14 dias
Subestudio de monitorización remota 7: Determinar las correlaciones entre los cambios en el FEV1 y CRISS con la frecuencia cardíaca en reposo (FC)
Periodo de tiempo: 14 dias
Determine las correlaciones entre los cambios del día 0 al 14 en el volumen espiratorio forzado (FEV1) y la puntuación CRISS con la frecuencia cardíaca en reposo (FC). La puntuación de síntomas de infección respiratoria crónica (CRISS) varía de 0 a 100, y las puntuaciones más altas indican más síntomas.
14 dias
Subestudio de monitorización remota 7: Determinar las correlaciones entre los cambios en el FEV1 y CRISS con la frecuencia respiratoria en reposo
Periodo de tiempo: 14 dias
Determine las correlaciones entre los cambios del día 0 al 14 en el volumen espiratorio forzado (FEV1) y la puntuación CRISS con la frecuencia respiratoria en reposo. La puntuación de síntomas de infección respiratoria crónica (CRISS) varía de 0 a 100, y las puntuaciones más altas indican más síntomas.
14 dias
Subestudio de monitoreo remoto 7: Determinar correlaciones entre los cambios en FEV1 y CRISS con el nivel de actividad
Periodo de tiempo: 14 dias
Determine las correlaciones entre los cambios del día 0 al 14 en el volumen espiratorio forzado (FEV1) y la puntuación CRISS con el nivel de actividad, medido con actigrafía. La puntuación de síntomas de infección respiratoria crónica (CRISS) varía de 0 a 100, y las puntuaciones más altas indican más síntomas.
14 dias
Subestudio de monitorización remota 7: Determinar las correlaciones entre los cambios en el FEV1 y CRISS con la duración del sueño
Periodo de tiempo: 14 dias
Determine las correlaciones entre los cambios del día 0 al 14 en el volumen espiratorio forzado (FEV1) y la puntuación CRISS con la duración del sueño. La puntuación de síntomas de infección respiratoria crónica (CRISS) varía de 0 a 100, y las puntuaciones más altas indican más síntomas.
14 dias

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Colaboradores

Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
  • Investigador principal: D. B. Sanders, MD, MS, Indiana University

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

30 de diciembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

28 de febrero de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de octubre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de octubre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

23 de octubre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • STOP PEDS RCT

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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