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Optimierte Behandlung von Lungenexazerbationen in der Pädiatrie (STOP PEDS RCT)

12. Mai 2026 aktualisiert von: University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Optimierte Behandlung von Lungenexazerbationen in der randomisierten kontrollierten Pädiatriestudie (STOP PEDS RCT)

Bei der STOP PEDS RCT handelt es sich um eine multizentrische, parallele, offene, randomisierte, kontrollierte Studie zur Bewertung der langfristigen (ein Jahr) und kurzfristigen Sicherheit und Wirksamkeit zweier Antibiotika-Behandlungsstrategien zur Behandlung ambulanter pulmonaler Exazerbationen (PEx) bei pädiatrischer CF Bevölkerung.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die STOP PEDS-Pilotstudie zeigte, dass eine randomisierte Studie zu Behandlungsstrategien für leichte pulmonale Exazerbationen (PEx) bei Kindern mit CF machbar ist und dass die Zuordnung zu einem maßgeschneiderten Therapiearm (unten definiert) die Antibiotikaexposition reduzieren kann.

Basierend auf den von CF-Familien und Ärzten ermittelten Forschungsprioritäten und den Ergebnissen der Pilotstudie ist die STOP PEDS RCT eine multizentrische, parallele, offene, randomisierte, kontrollierte Studie zur Bewertung der langfristigen (ein Jahr) und kurzfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von zwei Antibiotika-Behandlungsstrategien für die Behandlung ambulanter PEx in der pädiatrischen CF-Population. Die beiden Behandlungszweige sind sofortige Antibiotika und maßgeschneiderte Therapie. In beiden Armen werden die Teilnehmer angewiesen, die Atemwegsfreigabe zu Beginn eines geeigneten PEx zu erhöhen. Im Arm mit sofortigen Antibiotika beginnen sie außerdem mit einer 14-tägigen oralen Antibiotikagabe, die von ihren primären CF-Anbietern vorab ausgewählt wurde, während sie in der maßgeschneiderten Therapie nur dann mit Antibiotika beginnen, wenn vorab festgelegte Kriterien für eine Verschlechterung der Symptome oder das Ausbleiben einer Besserung erfüllt sind.

An der STOP PEDS-Studie werden drei Kohorten teilnehmen. In die Hauptkohorte werden Kinder im Alter von 6 bis 18 Jahren, die eine hochwirksame Modulatortherapie (HEMT) erhalten, aufgenommen, wenn sie gesund sind, und 12 Monate lang beobachtet. Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip einem Behandlungsarm zugewiesen und behalten diese Behandlungszuweisung für alle nachfolgenden berechtigten PEx während ihres 12-monatigen Anmeldezeitraums bei. Zwei weitere Pilotkohorten, die Vorschulkohorte (Kinder im Alter von 3 bis 5 Jahren mit HEMT) und die Nicht-HEMT-Kohorte (Kinder im Alter von 6 bis 18 Jahren haben keinen Anspruch auf HEMT), werden in parallele Pilotstudien aufgenommen. Die Teilnehmer melden sich an, wenn es ihnen gut geht, und werden durch einen zufälligen PEx begleitet.

Teilnehmer des STOP PEDS RCT an ausgewählten Standorten haben die Möglichkeit, sich bei entsprechender Eignung für optionale Teilstudien einzuschreiben. Zu diesen Teilstudien gehören:

  • Teilstudie zum Rachenabstrich in der Klinik
  • Teilstudie mit Rachen- und Nasenabstrichen zu Hause
  • Teilstudie zur Fernüberwachung (Heimüberwachung von Lungenfunktion, Vitalfunktionen, Aktivität und Schlaf)

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

430

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Rekrutierung
        • British Columbia Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Jonathan Rayment, MD
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 0A4
        • Rekrutierung
        • The Hospital for Sick Children & Toronto Canada CF Centre Pediatrics
        • Hauptermittler:
          • Felix Ratjen, MD
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Rekrutierung
        • The Children's Hospital Alabama & University of Alabama at Birmingham
        • Hauptermittler:
          • Christopher Fowler, MD
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85713
        • Rekrutierung
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
        • Hauptermittler:
          • Cori Daines, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Los Angeles & Anton Yelchin Cystic Fibrosis Clinic
        • Hauptermittler:
          • Martha McKinney, MD
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Rekrutierung
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Lori WaiHang Lee, MD
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Noch keine Rekrutierung
        • Rady Children's Hospital at University of California San Diego
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kathryn Akong, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Children's Healthcare of Atlanta & Emory University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ajay Kasi, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Noch keine Rekrutierung
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago & Northwestern University
        • Hauptermittler:
          • Maria Dowell, MD
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Rekrutierung
        • Riley Hospital for Children & Indiana University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • D. B. Sanders, MD, MS
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Rekrutierung
        • University of Iowa
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Anthony Fischer, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Rekrutierung
        • Johns Hopkins Hospital, Johns Hopkins University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Peter Mogayzel, MD, PhD, MBA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-5212
        • Rekrutierung
        • University of Michigan Health System
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Samya Nasr, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Rekrutierung
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center & University of Minnesota
        • Hauptermittler:
          • Samuel Goldfarb, MD
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Rekrutierung
        • Children's Mercy Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Hugo Escobar, MD
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • St. Louis Children's Hospital & Washington University School of Medicine
        • Hauptermittler:
          • Jessica Pittman, MD
        • Kontakt:
    • New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • Rekrutierung
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Hauptermittler:
          • Jennifer Goralski, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Gary McPhail, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239-3098
        • Rekrutierung
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kelvin MacDonald, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia & University of Pennsylvania
        • Hauptermittler:
          • Clement Ren, MD, MBA
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC & University of Pittsburgh Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Daniel Weiner, MD
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Rekrutierung
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sylvia E Szentpeter, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Rekrutierung
        • University of Texas Southwestern & Children's Health
        • Hauptermittler:
          • Preeti Sharma, MD
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Texas Children's Hospital & Baylor College of Medicine
        • Hauptermittler:
          • Fadel Ruiz, MD
        • Kontakt:
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05401
        • Rekrutierung
        • Vermont Children's Hospital & University of Vermont Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Thomas Lahiri, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • Rekrutierung
        • University of Wisconsin
        • Hauptermittler:
          • Hara Levy, MD
        • Kontakt:
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Rekrutierung
        • Children's Wisconsin & Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nicholas Antos, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter

    1. Für die Hauptkohorte und die Nicht-HEMT-Kohorte: Alter 6 bis <19 Jahre
    2. Für die Vorschulkohorte: Alter 3 bis <6 Jahre

  2. Dokumentation einer CF-Diagnose anhand eines oder mehrerer klinischer Merkmale, die mit dem CF-Phänotyp und einem oder mehreren der folgenden Kriterien übereinstimmen:

    1. Schweißchlorid ≥ 60 mEq/Liter
    2. zwei krankheitsverursachende Varianten im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductive Regulator).
  3. Schriftliche Einverständniserklärung (und gegebenenfalls Zustimmung) des Teilnehmers oder seines gesetzlichen Vertreters und Fähigkeit des Teilnehmers, die Anforderungen der Studie zu erfüllen

  4. Hochwirksame Modulatortherapie

    1. Für Hauptkohorte und Vorschulkohorte: Einnahme von ETI oder Ivacaftor für mindestens 3 Monate bei der Einschreibung
    2. Für die Nicht-HEMT-Kohorte: Aufgrund des CFTR-Genotyps nicht für HEMT geeignet oder geeignet, aber seit mindestens 3 Monaten nicht einzunehmen und keine Pläne, im nächsten Jahr mit HEMT zu beginnen, und außerdem seit mindestens 3 Jahren kein Tezacaftor-Ivacaftor oder Lumacaftor-Ivacaftor einzunehmen Monate
  5. Für die Hauptkohorte und die Nicht-HEMT-Kohorte: Kann eine akzeptable und reproduzierbare Spirometrie durchführen
  6. Für die Hauptkohorte und die Nicht-HEMT-Kohorte: ppFEV1 ≥ 50 %, vorhergesagt bei der Einschreibung, basierend auf den Referenzgleichungen der Global Lung Initiative (GLI).
  7. Möglichkeit, Textnachrichten zu empfangen und auf das Internet zuzugreifen

Ausschlusskriterien:

  1. Vorliegen eines Zustands oder einer Anomalie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Einzelnen oder die Qualität der Daten gefährden würde
  2. Erhalt einer akuten Behandlung mit oralen oder intravenösen Antibiotika zum Zeitpunkt der Einschreibung oder innerhalb der 14 Tage vor der Einschreibung. Personen können ≥ 21 Tage nach Abschluss der Antibiotika-Behandlung erneut untersucht werden, wenn sie laut Selbstbericht ihren Ausgangsgesundheitszustand erreicht haben
  3. Behandlung mit systemischen Kortikosteroiden bei der Einschreibung oder innerhalb der 14 Tage vor der Einschreibung. Personen können ≥ 21 Tage nach Abschluss der systemischen Kortikosteroidtherapie erneut untersucht werden, wenn sie laut Selbstbericht ihren klinischen Ausgangswert erreicht haben
  4. Geschichte der Transplantation solider Organe
  5. Vorgeschichte einer positiven Kultur für Mycobacterium abscessus in den 12 Monaten vor der Einschreibung
  6. Behandlung mit Antibiotika gegen alle nicht-tuberkulösen Mykobakterien (NTM) bei der Einschreibung
  7. Drei oder mehr intravenös mit Antibiotika behandelte PEx in den 12 Monaten vor der Einschreibung
  8. Behandlung mit chronischen oralen Antibiotika außer Azithromycin bei der Einschreibung
  9. Behandlung mit systemischen Kortikosteroiden bei allergischer bronchopulmonaler Aspergillose (ABPA) in den 12 Monaten vor der Einschreibung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Sofort Antibiotika
Erhöhte Atemwegsfreigabe plus frühzeitiger Beginn oraler Antibiotika
Sonstiges: Sofortige orale Antibiotika
Erhöhen Sie die Atemwegsfreiheit und beginnen Sie sofort mit der 14-tägigen Einnahme vorab ausgewählter oraler Antibiotika
Experimental: Maßgeschneiderte Therapie
Erhöhte Atemwegsfreigabe allein, mit zusätzlicher oraler Antibiotikagabe bei Verschlechterung der Symptome oder fehlender Besserung
Sonstiges: Maßgeschneiderte Behandlung: Orale Antibiotika nur, wenn eine zusätzliche Behandlung erforderlich ist
Erhöhen Sie die Atemwegsfreigabe und beginnen Sie später mit der Einnahme von vorab ausgewählten oralen Antibiotika, wenn sich die Symptome verschlimmern oder sich gemäß den festgelegten Kriterien nicht bessern

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einjährige Veränderung der Lungenfunktion durch spirometrisch gemessenes ppFEV1
Zeitfenster: 1 Jahr
Vergleichen Sie den Unterschied in der Lungenfunktion zwischen den Armen, indem Sie die Änderung des durch Spirometrie gemessenen Prozentsatzes des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens (ppFEV1) bewerten. Ein Spirometrietest misst die Luftmenge, die eine Person nach einem tiefen Atemzug kräftig ausatmen kann (forcierte Vitalkapazität, FVC) und die Luftmenge, die sie in einer Sekunde ausatmen kann (forciertes Exspirationsvolumen in einer Sekunde, FEV1). Ein im Vergleich zum Referenzwert niedrigerer Messwert weist auf eine Lungenerkrankung hin.
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einjährige Veränderung der Lungenfunktion durch LCI
Zeitfenster: 1 Jahr
Vergleichen Sie den Unterschied in der Lungenfunktion zwischen den Armen, indem Sie die Veränderung des Lung Clearance Index (LCI) bewerten. Der LCI steigt bei einer Lungenerkrankung, was zu einer Inhomogenität der Beatmung führt. Der LCI wird als die Anzahl der Lungenvolumenumsätze (kumulatives ausgeatmetes Volumen dividiert durch die funktionelle Residualkapazität [FRC]) berechnet, die erforderlich sind, um die endexspiratorische Stickstoffkonzentration auf 1/40 des ursprünglichen Wertes zu senken.
1 Jahr

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erholung auf den Ausgangswert durch ppFEV1 und CRISS nach einer PEx
Zeitfenster: 28 Tage
Vergleichen Sie die Erholung mit dem Ausgangswert zwischen den Armen über den Zeitraum von 28 Tagen nach der ersten pulmonalen Exazerbation (PEx), anhand des Spirometrie-gemessenen Prozentsatzes des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens (ppFEV1) und nach allen pulmonalen Exazerbationen, gemessen anhand der CRISS-Symptom-Scores. Der Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) reicht von 0 bis 100, wobei höhere Werte auf mehr Symptome hinweisen.
28 Tage
Erholung zum Ausgangswert anhand des Lung Clearance Index (LCI)
Zeitfenster: 28 Tage
Vergleichen Sie die Erholung mit dem Ausgangswert zwischen den Armen über den Zeitraum von 28 Tagen nach der ersten pulmonalen Exazerbation (PEx) im LCI und nach allen Exazerbationen für die Symptombewertung. Der Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) reicht von 0 bis 100, wobei höhere Werte auf mehr Symptome hinweisen.
28 Tage
Sicherheitsendpunkt 1: Kumulative orale Antibiotikaexposition
Zeitfenster: 1 Jahr
Vergleichen Sie die kumulative orale Antibiotikaexposition in jedem Behandlungsarm.
1 Jahr
Sicherheitsendpunkt 2: Anzahl der Atemwegserkrankungen
Zeitfenster: 1 Jahr
Vergleichen Sie die Anzahl der im Studienzeitraum gemeldeten Atemwegserkrankungen in jedem Behandlungsarm.
1 Jahr
Sicherheitsendpunkt 3: Anteil der Atemwegserkrankungen, die während der PEx mit Antibiotika behandelt wurden
Zeitfenster: 28 Tage
Vergleichen Sie den Anteil der Atemwegserkrankungen, die während des 28-tägigen Behandlungszeitraums zur Lungenexazerbation (PEx) in jedem Behandlungsarm mit Antibiotika behandelt wurden.
28 Tage
Sicherheitsendpunkt 4: Anzahl der mit IV-Antibiotika behandelten PEx
Zeitfenster: 1 Jahr
Vergleichen Sie die Anzahl der Lungenexazerbationen (PEx), die im Studienzeitraum in jedem Behandlungsarm mit intravenösen Antibiotika behandelt wurden.
1 Jahr
Sicherheitsendpunkt 5: Anteil der PEx, die sich am 28. Tag nicht von den Ausgangssymptomen erholen konnten
Zeitfenster: 28 Tage
Vergleichen Sie den Anteil der pulmonalen Exazerbationen (PEx), die sich am 28. Tag in jedem Behandlungsarm nicht auf die Ausgangssymptome erholen.
28 Tage
Sicherheitsendpunkt 6: Anteil von PEx mit ppFEV1 unter dem Ausgangswert am Tag 28
Zeitfenster: 1 Jahr
Vergleichen Sie den Anteil der pulmonalen Exazerbationen (PEx) mit dem durch Spirometrie gemessenen Prozentsatz des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens (ppFEV1) unter dem Ausgangswert am 28. Tag in jedem Behandlungsarm.
1 Jahr
Sicherheitsendpunkt 7: Zeit von der ersten randomisierten PEx bis zur nächsten Atemwegserkrankung
Zeitfenster: 1 Jahr
Vergleichen Sie die Zeit von der ersten randomisierten Lungenexazerbation (PEx) bis zur nächsten Atemwegserkrankung in jedem Behandlungsarm.
1 Jahr
Sicherheitsendpunkt 8: Gezielte unerwünschte Ereignisse (Patientenbericht über Antibiotika-Nebenwirkungen während der PEx)
Zeitfenster: 1 Jahr
Vergleichen Sie die gezielten unerwünschten Ereignisse (Patientenbericht über Antibiotika-Nebenwirkungen während der Lungenexazerbationsphase) in jedem Behandlungsarm.
1 Jahr
Sicherheitsendpunkt 9: Behandlungsbedingte CF-Mikroorganismen auf klinischen Atemwegskulturen
Zeitfenster: 1 Jahr
Vergleichen Sie behandlungsbedingte CF-Mikroorganismen in klinischen Atemwegskulturen in jedem Behandlungsarm.
1 Jahr
Qualitative Bewertung 1: Erfahrung der Pflegekräfte bei der Verwaltung der Studienbehandlung
Zeitfenster: 1 Jahr
Um die Vorteile und Herausforderungen im Zusammenhang mit der zugewiesenen Behandlung durch gezielte qualitative Interviews mit Betreuern zu verstehen, werden wir die Erfahrungen der Betreuer bei der Verwaltung der Studienbehandlung beschreiben und über Themen berichten, die sich im Zusammenhang mit den Erfahrungen der Betreuer ergeben.
1 Jahr
Qualitative Bewertung 2: Untersuchung der Auswirkungen der Behandlung auf das tägliche Leben von Kindern und Familien
Zeitfenster: 1 Jahr
Um die Vorteile und Herausforderungen im Zusammenhang mit der zugewiesenen Behandlung durch gezielte qualitative Interviews mit Betreuern zu verstehen, werden wir die Auswirkungen der Studienbehandlung auf das tägliche Leben von Kindern und Familien bewerten und über Themen berichten, die sich im Zusammenhang mit den Erfahrungen der Betreuer ergeben.
1 Jahr
Gesundheitskosten 1: Geschätzte Gesamtkosten für Antibiotika
Zeitfenster: 1 Jahr
Vergleichen Sie die geschätzten Gesamtkosten der im Verlauf der Studie verwendeten Antibiotika zwischen den Behandlungsarmen.
1 Jahr
Gesundheitskosten 2: Inanspruchnahme der Gesundheitsversorgung
Zeitfenster: 1 Jahr
Vergleichen Sie die Inanspruchnahme der Gesundheitsversorgung im Verlauf der Studie zwischen den Behandlungsarmen, einschließlich der Anzahl der Besuche in der Grundversorgung und der Anzahl der Besuche in der Notaufnahme.
1 Jahr
Gesundheitskosten 3: Maßnahmen zur Arbeitsproduktivität der Eltern (WPAI)
Zeitfenster: 1 Jahr
Vergleich der WPAI-Messwerte (Work Productivity and Activity Impairment) der Eltern zwischen den Studienarmen. Der WPAI umfasst vier Scores zur Bewertung von Fehlzeiten, Präsentismus, Verlust der Arbeitsproduktivität (allgemeine Arbeitsbeeinträchtigung/Abwesenheit plus Präsentismus) und Aktivitätsbeeinträchtigung in den letzten sieben Tagen. Die Werte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte auf eine stärkere Beeinträchtigung hinweisen.
1 Jahr
Machbarkeit der primären Vorschul- und Nicht-HEMT-Pilotkohorte
Zeitfenster: 28 Tage
Schätzen Sie den Anteil der Teilnehmer im Vorschulalter und ohne HEMT (Highly Effective Modulator Therapy), die randomisiert dem maßgeschneiderten Therapiearm zugewiesen wurden und in den 28 Tagen nach einer Lungenexazerbation (PEx) keiner Antibiotika-Exposition ausgesetzt waren.
28 Tage
Sicherheitsendpunkt 1 der Vorschul- und Nicht-HEMT-Pilotkohorte: ppFEV1- und LCI-Erholung
Zeitfenster: 28 Tage
Vergleichen Sie den Prozentsatz des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens (ppFEV1) und der Erholung des Lung Clearance Index (LCI) anhand der Werte von Tag 28 im Vergleich zum nächstgelegenen Basismesswert vor PEx in beiden Behandlungsarmen.
28 Tage
Sicherheitsendpunkt 2 der Vorschul- und Nicht-HEMT-Pilotkohorte: Zeit bis zur Symptomwiederherstellung
Zeitfenster: 28 Tage
Vergleichen Sie die Zeit bis zur Symptomwiederherstellung (Anzahl der Tage bis zur Wiederherstellung des CRISS-Ausgangswerts) zwischen den Behandlungsarmen. Der Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) reicht von 0 bis 100, wobei höhere Werte auf mehr Symptome hinweisen.
28 Tage
Sicherheitsendpunkt 3 der Vorschul- und Nicht-HEMT-Pilotkohorte: Gezielte unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: 28 Tage
Vergleichen Sie gezielte unerwünschte Ereignisse (Teilnehmerbericht über Antibiotika-Nebenwirkungen während des PEx-Zeitraums) zwischen den Behandlungsarmen.
28 Tage
Sicherheitsendpunkt 4 der Vorschul- und Nicht-HEMT-Pilotkohorte: Behandlungsbedingte CF-Mikroorganismen
Zeitfenster: 28 Tage
Vergleichen Sie behandlungsbedingte CF-Mikroorganismen in klinischen Atemwegskulturen zwischen den Behandlungsarmen.
28 Tage
Sicherheitsendpunkt 5 der Vorschul- und Nicht-HEMT-Pilotkohorte: Behandlung mit zusätzlichen, nicht protokollspezifischen Antibiotika
Zeitfenster: 28 Tage
Vergleichen Sie die Behandlung mit zusätzlichen, nicht protokollmäßig zugewiesenen Antibiotika innerhalb von 28 Tagen nach der Randomisierung zwischen den Behandlungsarmen.
28 Tage
Sicherheitsendpunkt 6 der Vorschul- und Nicht-HEMT-Pilotkohorte: Zeit bis zur intravenösen Antibiotikagabe nach einer randomisierten PEx
Zeitfenster: 28 Tage
Vergleichen Sie die Zeit mit IV-Antibiotika nach einem randomisierten PEx (unter Verwendung der Patientenregisterdaten der CF Foundation, falls verfügbar) zwischen den Behandlungsarmen.
28 Tage
Vorschul- und Nicht-HEMT-Pilotkohorte: Machbarkeit zukünftiger größerer klinischer Studien 1
Zeitfenster: 28 Tage
Messen Sie den Anteil der angesprochenen Patienten, die sich anmelden.
28 Tage
Vorschul- und Nicht-HEMT-Pilotkohorte: Machbarkeit zukünftiger größerer klinischer Studien 2
Zeitfenster: 28 Tage
Messen Sie den Anteil der Atemwegssymptome, die die Randomisierungskriterien erfüllen.
28 Tage
Vorschul- und Nicht-HEMT-Pilotkohorte: Machbarkeit zukünftiger größerer klinischer Studien 3
Zeitfenster: 28 Tage
Messen Sie den Anteil der Atemwegssymptome, die die Randomisierungskriterien erfüllen und zum Beginn der Behandlung innerhalb des zugewiesenen Arms führen.
28 Tage
Vorschul- und Nicht-HEMT-Pilotkohorte: Machbarkeit zukünftiger größerer klinischer Studien 4
Zeitfenster: 28 Tage
Durch gezielte qualitative Interviews mit Betreuern werden wir die Erfahrungen der Betreuer bei der Verwaltung der Studienbehandlung beschreiben und über Themen berichten, die sich im Zusammenhang mit den Erfahrungen der Betreuer ergeben, um Motivationen, Vorteile und Herausforderungen im Zusammenhang mit dem zugewiesenen Behandlungszweig zu verstehen.
28 Tage
Klinische Rachenabstrich-Teilstudie 1: Metagenomische Sequenzierung
Zeitfenster: 1 Jahr
Verwenden Sie die quantitative Polymerasekettenreaktion (qPCR) und die metagenomische Sequenzierung, um die Mikrobiologie von Rachenabstrichen zu Studienbeginn, bei der Exazerbationsdiagnose und nach der Behandlung quantitativ zu definieren. Die metagenomische Sequenzierung analysiert die Genome aller Mikroorganismen in einer Probe und liefert so einen umfassenden Überblick über die Zusammensetzung des Ökosystems. Es kann verwendet werden, um die Vielfalt von Bakterien zu untersuchen, die Häufigkeit von Mikroben zu erkennen und nicht kultivierbare Mikroorganismen zu untersuchen.
1 Jahr
Klinik-Rachenabstrich-Teilstudie 2: Mikrobiota-Messungen
Zeitfenster: 1 Jahr
Korrelieren Sie Messungen der Rachenmikrobiota (sowohl die Häufigkeit mikrobieller taxonomischer oder funktioneller Gene vor der Behandlung als auch Änderungen dieser Häufigkeit) mit klinischen Ergebnismessungen im Rahmen von Antibiotikabehandlungen.
1 Jahr
Teilstudie 1 zu häuslichen Rachen- und Nasenabstrichen: Machbarkeit der häuslichen Sammlung von Nasenabstrichen für Virustests und Krankheitshäufigkeit
Zeitfenster: 28 Tage
Bewerten Sie die Machbarkeit der Heimentnahme von Nasenabstrichen für Virustests zum Zeitpunkt der Lungenexazerbation (PEx) und bestimmen Sie die Häufigkeit viraler Erkrankungen zum Zeitpunkt der PEx-Diagnose.
28 Tage
Teilstudie 2 zu häuslichen Rachen- und Nasenabstrichen: Machbarkeit der häuslichen Entnahme von Rachenabstrichen für Bakterientests
Zeitfenster: 28 Tage
Bewerten Sie die Machbarkeit der Entnahme von Rachenabstrichen zu Hause für Bakterientests zum Zeitpunkt einer Lungenexazerbation (PEx).
28 Tage
Teilstudie 3 zu Hause mit Rachen- und Nasenabstrich: Zusammenhang zwischen Viruserkrankung und Symptomwiederherstellung
Zeitfenster: 28 Tage
Bewerten Sie den Zusammenhang zwischen dem Vorliegen einer Viruserkrankung und der Symptomwiederherstellung (Anzahl der Tage bis zur Wiederherstellung des CRISS-Ausgangswerts) zwischen den Behandlungsarmen. Der Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) reicht von 0 bis 100, wobei höhere Werte auf mehr Symptome hinweisen.
28 Tage
Teilstudie 3 zu Hause mit Rachen- und Nasenabstrich: Zusammenhang zwischen Viruserkrankung und FEV1
Zeitfenster: 28 Tage
Bewerten Sie den Zusammenhang zwischen dem Vorliegen einer Viruserkrankung und dem durch Spirometrie gemessenen forcierten Exspirationsvolumen (FEV1) am 28. Tag.
28 Tage
Teilstudie 3 zu Hause mit Rachen- und Nasenabstrich: Zusammenhang zwischen Viruserkrankungen und Antibiotikabehandlung.
Zeitfenster: 28 Tage
Bewerten Sie den Zusammenhang zwischen dem Vorliegen einer Viruserkrankung und dem Prozentsatz der Probanden im maßgeschneiderten Therapiearm, die eine Antibiotikabehandlung benötigen.
28 Tage
Teilstudie 5 zu Hause mit Rachen- und Nasenabstrich: Identifizierung bakterieller Krankheitserreger, Häufigkeit und Auswirkung auf Behandlungsänderungen
Zeitfenster: 28 Tage
Bestimmen Sie die Übereinstimmung der im CF-Erregertest zum Zeitpunkt der Lungenexazerbation (PEx) identifizierten Bakterien im Vergleich zum letzten routinemäßigen Klinikbesuch. Bewerten Sie außerdem, wie häufig zum Zeitpunkt der PEx neue bakterielle Krankheitserreger identifiziert werden und wie sich dies auf Behandlungsänderungen auswirkt, einschließlich der Notwendigkeit, die Antibiotikatherapie zu ändern oder hinzuzufügen.
28 Tage
Teilstudie 1 zur Fernüberwachung: Machbarkeit der Verwendung der Heimspirometrie während der PEx
Zeitfenster: 28 Tage
Beschreiben Sie die Machbarkeit und Benutzerakzeptanz der Heimspirometrie bei Lungenexazerbationen (PEx) bei Kindern mit CF anhand einer Teilnehmerbefragung am Ende der Studie.
28 Tage
Teilstudie 2 zur Fernüberwachung: Machbarkeit der Verwendung von BioButton während der PEx
Zeitfenster: 14 Tage
Beschreiben Sie die Machbarkeit und Benutzerakzeptanz der Verwendung von BioButton bei Lungenexazerbationen bei Kindern mit CF anhand einer Teilnehmerbefragung am Ende der Studie.
14 Tage
Teilstudie 3 zur Fernüberwachung: Änderung des FEV1 durch Heimspirometrie
Zeitfenster: 28 Tage
Beschreiben Sie die Änderung vom nächsten FEV1-Basiszustand zur Messung des Exazerbationszustands am Tag 0 und den Verlauf der Änderung während des Exazerbationszustands (bis Tag 28).
28 Tage
Teilstudie 4 zur Fernüberwachung: Vergleich von Heimspirometrie- und Klinik-Spirometriemessungen
Zeitfenster: 28 Tage
Vergleichen Sie Messungen und deren Veränderung, die durch Spirometrie zu Hause mit der Spirometrie in der Klinik während des Exazerbationszustands gemessen wurden.
28 Tage
Teilstudie 5 zur Fernüberwachung: Mit BioButton gemessene Änderung der Ruheherzfrequenz während PEx
Zeitfenster: 14 Tage
Beschreiben Sie die Veränderungen der Ruheherzfrequenz vom 0. bis zum 14. Tag des Exazerbationszustands.
14 Tage
Teilstudie 5 zur Fernüberwachung: Mit BioButton gemessene Änderung der Ruheatemfrequenz während PEx
Zeitfenster: 14 Tage
Beschreiben Sie die Veränderungen der Ruheatemfrequenz vom 0. bis zum 14. Tag des Exazerbationszustands.
14 Tage
Teilstudie 5 zur Fernüberwachung: Mit BioButton gemessene Änderung des Aktivitätsniveaus während der PEx
Zeitfenster: 14 Tage
Beschreiben Sie die Veränderungen des Aktivitätsniveaus, die mithilfe der Aktigraphie gemessen und als mittlere (SD) Anzahl aktiver Minuten pro Tag vom 0. bis zum 14. Tag des Exazerbationszustands zusammengefasst werden.
14 Tage
Teilstudie 5 zur Fernüberwachung: Mit BioButton gemessene Veränderung des Schlafs während der PEx
Zeitfenster: 14 Tage
Beschreiben Sie die Veränderungen der Schlafzeit vom 0. bis zum 14. Tag des Exazerbationszustands.
14 Tage
Teilstudie 6 zur Fernüberwachung: Vergleichen Sie die von BioButton gemessene Änderung der Ruheherzfrequenz während der PEx mit den Basisdurchschnitten
Zeitfenster: 14 Tage
Vergleichen Sie Veränderungen der Ruhe-Herzfrequenz mit Durchschnittswerten aus einem 7-Tage-Zeitraum im Ausgangszustand.
14 Tage
Teilstudie 6 zur Fernüberwachung: Vergleichen Sie die von BioButton gemessene Änderung der Ruheatemfrequenz während der PEx mit den Basisdurchschnitten
Zeitfenster: 14 Tage
Vergleichen Sie Änderungen der mit BioButton gemessenen Ruheatemfrequenz mit Durchschnittswerten aus einem 7-Tage-Zeitraum im Ausgangszustand.
14 Tage
Teilstudie 6 zur Fernüberwachung: Vergleichen Sie die von BioButton gemessene Änderung des Aktivitätsniveaus während der PEx mit den Basisdurchschnitten
Zeitfenster: 14 Tage
Vergleichen Sie die von BioButton gemessene Änderung des Aktivitätsniveaus während einer Lungenexazerbation (PEx) mit Durchschnittswerten aus einem 7-Tage-Zeitraum im Ausgangszustand.
14 Tage
Teilstudie 6 zur Fernüberwachung: Vergleichen Sie die von BioButton gemessene Veränderung des Schlafes während der PEx mit den Basisdurchschnitten
Zeitfenster: 14 Tage
Vergleichen Sie die Veränderung des BioButton-Schlafs während der PEx mit den Durchschnittswerten aus einem 7-Tage-Zeitraum im Ausgangszustand.
14 Tage
Teilstudie 7 zur Fernüberwachung: Bestimmen Sie die Korrelationen zwischen Änderungen von FEV1 und CRISS mit der Ruheherzfrequenz (HR)
Zeitfenster: 14 Tage
Bestimmen Sie die Korrelationen zwischen den Veränderungen des forcierten Exspirationsvolumens (FEV1) und des CRISS-Scores vom Tag 0 bis 14 zur Ruheherzfrequenz (HR). Der Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) reicht von 0 bis 100, wobei höhere Werte auf mehr Symptome hinweisen.
14 Tage
Teilstudie 7 zur Fernüberwachung: Bestimmen Sie die Korrelationen zwischen Änderungen von FEV1 und CRISS mit der Ruheatemfrequenz
Zeitfenster: 14 Tage
Bestimmen Sie die Korrelationen zwischen den Veränderungen des forcierten Exspirationsvolumens (FEV1) und des CRISS-Scores vom Tag 0 bis 14 zur Ruheatemfrequenz. Der Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) reicht von 0 bis 100, wobei höhere Werte auf mehr Symptome hinweisen.
14 Tage
Teilstudie 7 zur Fernüberwachung: Bestimmen Sie die Korrelationen zwischen Änderungen von FEV1 und CRISS zum Aktivitätsniveau
Zeitfenster: 14 Tage
Bestimmen Sie Korrelationen zwischen Änderungen des forcierten Exspirationsvolumens (FEV1) und des CRISS-Scores vom Tag 0 bis 14 zum Aktivitätsniveau, gemessen mit Aktigraphie. Der Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) reicht von 0 bis 100, wobei höhere Werte auf mehr Symptome hinweisen.
14 Tage
Teilstudie 7 zur Fernüberwachung: Bestimmen Sie die Korrelationen zwischen Änderungen von FEV1 und CRISS mit der Schlafdauer
Zeitfenster: 14 Tage
Bestimmen Sie die Korrelationen zwischen den Veränderungen des forcierten Exspirationsvolumens (FEV1) und des CRISS-Scores vom Tag 0 bis 14 zur Schlafdauer. Der Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) reicht von 0 bis 100, wobei höhere Werte auf mehr Symptome hinweisen.
14 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Mitarbeiter

Cystic Fibrosis Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
  • Hauptermittler: D. B. Sanders, MD, MS, Indiana University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

28. Februar 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Oktober 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Oktober 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. Oktober 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STOP PEDS RCT

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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