Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Usprawnione leczenie zaostrzeń płuc u dzieci (STOP PEDS RCT)

31 lipca 2026 zaktualizowane przez: University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Usprawnione leczenie zaostrzeń płuc u dzieci, randomizowane badanie kontrolowane (STOP PEDS RCT)

STOP PEDS RCT to wieloośrodkowe, równoległe, otwarte, randomizowane badanie kontrolowane oceniające długoterminowe (jednoroczne) i krótkoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność dwóch strategii leczenia antybiotykami w leczeniu ambulatoryjnych zaostrzeń płuc (PEx) u dzieci i młodzieży z CF populacja.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie pilotażowe STOP PEDS wykazało, że randomizowane badanie strategii leczenia łagodnych zaostrzeń płuc (PEx) u dzieci chorych na mukowiscydozę było wykonalne i że przypisanie do grupy terapii dostosowanej do indywidualnych potrzeb (zdefiniowanej poniżej) może zmniejszyć ekspozycję na antybiotyki.

W oparciu o priorytety badawcze zidentyfikowane przez rodziny chorych na CF i klinicystów oraz wyniki badania pilotażowego, STOP PEDS RCT jest wieloośrodkowym, równoległym, otwartym, randomizowanym badaniem kontrolowanym, oceniającym długoterminowe (jeden rok) i krótkoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność dwóch strategii leczenia antybiotykowego w leczeniu ambulatoryjnego PEx u dzieci i młodzieży z mukowiscydozą. Dwie grupy leczenia to natychmiastowe antybiotyki i terapia dostosowana do indywidualnych potrzeb. W obu grupach uczestnicy zostaną poinstruowani, aby na początku kwalifikującego się PEx zwiększyć oczyszczanie dróg oddechowych. W grupie otrzymującej natychmiastowe antybiotyki rozpoczną także 14-dniowe podawanie doustnych antybiotyków wybranych wcześniej przez głównych lekarzy zajmujących się mukowiscydozą, natomiast w przypadku terapii dostosowanej do indywidualnych potrzeb rozpoczną podawanie antybiotyków tylko wtedy, gdy zostaną spełnione wcześniej określone kryteria pogorszenia objawów lub braku poprawy.

Do badania STOP PEDS zostaną włączone trzy kohorty. Do głównej kohorty dzieci w wieku 6–18 lat otrzymujące wysoce skuteczną terapię modulatorową (HEMT) zostaną włączone, gdy będą w dobrym stanie, i obserwowane przez 12 miesięcy. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do ramienia terapeutycznego i utrzymają ten przydział leczenia dla wszystkich kolejnych kwalifikujących się PEx podczas 12-miesięcznego okresu rejestracji. Dwie dodatkowe kohorty pilotażowe, grupa przedszkolna (dzieci w wieku od 3 do 5 lat uczestniczące w HEMT) i kohorta nieobjęta HEMT (dzieci w wieku 6–18 lat niekwalifikujące się do HEMT), zostaną włączone do równoległych badań pilotażowych. Uczestnicy zostaną zapisani, gdy będą zdrowi, i będą obserwowani przez jeden losowy PEx.

Uczestnicy badania RCT STOP PEDS w wybranych ośrodkach będą mieli możliwość zapisania się na opcjonalne badania dodatkowe, jeśli będą się kwalifikować. Badania te obejmują:

  • Badanie dodatkowe wymazu z gardła klinicznego
  • Domowe badanie wymazu z gardła i nosa
  • Badanie uzupełniające dotyczące zdalnego monitorowania (monitorowanie w domu czynności płuc, parametrów życiowych, aktywności i snu)

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

430

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Erika Enright
  • Numer telefonu: 206-897-1922
  • E-mail: eenright@uw.edu

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Rekrutacyjny
        • British Columbia Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Jonathan Rayment, MD
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 0A4
        • Rekrutacyjny
        • The Hospital for Sick Children & Toronto Canada CF Centre Pediatrics
        • Główny śledczy:
          • Felix Ratjen, MD
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • The Children's Hospital Alabama & University of Alabama at Birmingham
        • Główny śledczy:
          • Christopher Fowler, MD
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85713
        • Rekrutacyjny
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
        • Główny śledczy:
          • Cori Daines, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Los Angeles & Anton Yelchin Cystic Fibrosis Clinic
        • Główny śledczy:
          • Martha McKinney, MD
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Lori WaiHang Lee, MD
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Rady Children's Hospital at University of California San Diego
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kathryn Akong, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Children's Healthcare of Atlanta & Emory University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ajay Kasi, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago & Northwestern University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Maria Dowell, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Riley Hospital for Children & Indiana University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • D. B. Sanders, MD, MS
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Anthony Fischer, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins Hospital, Johns Hopkins University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Peter Mogayzel, MD, PhD, MBA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-5212
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan Health System
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Samya Nasr, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center & University of Minnesota
        • Główny śledczy:
          • Samuel Goldfarb, MD
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Rekrutacyjny
        • Children's Mercy Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Hugo Escobar, MD
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • St. Louis Children's Hospital & Washington University School of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Jessica Pittman, MD
        • Kontakt:
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • Rekrutacyjny
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Matthew McGraw, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • Rekrutacyjny
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Główny śledczy:
          • Jennifer Goralski, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Rekrutacyjny
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Gary McPhail, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239-3098
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kelvin MacDonald, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia & University of Pennsylvania
        • Główny śledczy:
          • Clement Ren, MD, MBA
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC & University of Pittsburgh Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Daniel Weiner, MD
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Rekrutacyjny
        • Medical University of South Carolina
        • Główny śledczy:
          • Sylvia E Szentpeter, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas Southwestern & Children's Health
        • Główny śledczy:
          • Preeti Sharma, MD
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Texas Children's Hospital & Baylor College of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Fadel Ruiz, MD
        • Kontakt:
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • Rekrutacyjny
        • Vermont Children's Hospital & University of Vermont Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Thomas Lahiri, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Rekrutacyjny
        • Virginia Commonwealth University
        • Główny śledczy:
          • Andrew T. Barber, MD
        • Kontakt:
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • Rekrutacyjny
        • University of Wisconsin
        • Główny śledczy:
          • Hara Levy, MD
        • Kontakt:
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Rekrutacyjny
        • Children's Wisconsin & Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Nicholas Antos, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Wiek

    1. Dla kohorty głównej i kohorty nieobjętej HEMT: wiek od 6 do <19 lat
    2. Dla grupy przedszkolnej: wiek od 3 do <6 lat

  2. Dokumentacja rozpoznania mukowiscydozy potwierdzona jedną lub większą liczbą cech klinicznych zgodnych z fenotypem mukowiscydozy oraz jednym lub większą liczbą następujących kryteriów:

    1. chlorek potu ≥ 60 mEq/litr
    2. dwa chorobotwórcze warianty genu transbłonowego regulatora przewodnictwa mukowiscydozy (CFTR).
  3. Pisemna świadoma zgoda (i zgoda, jeśli ma to zastosowanie) uzyskana od uczestnika lub jego prawnego przedstawiciela oraz zdolność uczestnika do spełnienia wymogów badania

  4. Wysoce skuteczna terapia modulatorowa

    1. Dla kohorty głównej i kohorty w wieku przedszkolnym: Przyjmowanie ETI lub iwakaftoru przez co najmniej 3 miesiące w momencie włączenia do badania
    2. Dla kohorty niebędącej HEMT: niekwalifikujący się do HEMT na podstawie genotypu CFTR lub kwalifikujący się, ale nieprzyjmujący HEMT przez co najmniej 3 miesiące i nieplanujący rozpoczęcia HEMT w następnym roku, a także nieprzyjmujący tezakaftoru-iwakaftoru ani lumakaftoru-iwakaftoru przez co najmniej 3 miesiące
  5. Dla kohorty głównej i kohorty nieobjętej HEMT: możliwość wykonania akceptowalnej i powtarzalnej spirometrii
  6. Dla kohorty głównej i kohorty nieobjętej HEMT: ppFEV1 ≥ 50% przewidywane w chwili włączenia na podstawie równań referencyjnych Global Lung Initiative (GLI)
  7. Możliwość odbierania wiadomości tekstowych i dostępu do Internetu

Kryteria wykluczenia:

  1. Występowanie stanu lub nieprawidłowości, które w opinii Badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu osoby fizycznej lub jakości danych
  2. Otrzymanie ostrego cyklu antybiotyków doustnych lub dożylnych w momencie rejestracji lub w ciągu 14 dni przed rejestracją. Osoby mogą zostać poddane ponownemu badaniu przesiewowemu ≥21 dni po zakończeniu antybiotykoterapii, jeśli ich stan zdrowia jest w wyjściowym stanie, zgodnie z własnym raportem
  3. Leczenie kortykosteroidami o działaniu ogólnoustrojowym w momencie włączenia do badania lub w ciągu 14 dni przed włączeniem. Osoby mogą zostać poddane ponownemu badaniu przesiewowemu ≥21 dni po zakończeniu stosowania kortykosteroidów ogólnoustrojowych, jeśli ich stan kliniczny znajduje się na poziomie wyjściowym, zgodnie z własnym raportem.
  4. Historia przeszczepiania narządów litych
  5. Historia dodatnich posiewów Mycobacterium abscessus w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem do badania
  6. Leczenie antybiotykami wszelkich prątków niegruźliczych (NTM) w momencie włączenia do badania
  7. Trzy lub więcej pacjentów PEx leczonych dożylnie antybiotykami w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem
  8. Leczenie przewlekłymi doustnymi antybiotykami innymi niż azytromycyna w momencie włączenia do badania
  9. Leczenie kortykosteroidami ogólnoustrojowymi z powodu alergicznej aspergilozy oskrzelowo-płucnej (ABPA) w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Natychmiastowe antybiotyki
Zwiększony klirens dróg oddechowych oraz wczesne rozpoczęcie podawania doustnych antybiotyków
Inny: Natychmiastowe doustne antybiotyki
Zwiększ klirens dróg oddechowych i od razu rozpocznij 14-dniowe przyjmowanie wybranych doustnych antybiotyków
Eksperymentalny: Terapia szyta na miarę
Samo zwiększenie klirensu dróg oddechowych z dodatkiem doustnych antybiotyków w przypadku pogorszenia objawów lub braku poprawy
Inny: Leczenie dostosowane do potrzeb: Doustne antybiotyki tylko w przypadku konieczności dodatkowego leczenia
Zwiększ klirens dróg oddechowych i rozpocznij później wybrane doustne antybiotyki, jeśli objawy nasilą się lub nie ustąpią zgodnie z wcześniej określonymi kryteriami

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna zmiana czynności płuc za pomocą pomiaru spirometrycznego ppFEV1
Ramy czasowe: 1 rok
Porównaj różnicę w czynności płuc pomiędzy ramionami, oceniając zmianę procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej (ppFEV1) mierzonej spirometrycznie. Badanie spirometryczne mierzy ilość powietrza, którą dana osoba może na siłę wydychać po głębokim wdechu (wymuszona pojemność życiowa, FVC) oraz ilość powietrza, którą może wydychać w ciągu jednej sekundy (wymuszona objętość wydechowa w ciągu jednej sekundy, FEV1). Niższa zmierzona wartość w porównaniu z wartością referencyjną wskazuje na chorobę płuc.
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna zmiana czynności płuc według LCI
Ramy czasowe: 1 rok
Porównaj różnicę w funkcjonowaniu płuc pomiędzy ramionami, oceniając zmianę wskaźnika klirensu płuc (LCI). LCI wzrasta w przypadku choroby płuc, która powoduje niejednorodność wentylacji. LCI oblicza się jako liczbę obrotów objętości płuc (skumulowana objętość wydychana podzielona przez funkcjonalną pojemność resztkową [FRC]) wymaganą do zmniejszenia końcowo-wydechowego stężenia azotu do 1/40 pierwotnego poziomu.
1 rok

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Powrót do wartości wyjściowych za pomocą ppFEV1 i CRISS po PEx
Ramy czasowe: 28 dni
Porównaj powrót do zdrowia z wartością wyjściową pomiędzy ramionami w okresie 28 dni po pierwszym zaostrzeniu płucnym (PEx), na podstawie procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej mierzonej spirometrycznie (ppFEV1) oraz po wszystkich zaostrzeniach płucnych, mierzonych za pomocą punktacji objawów CRISS. Skala objawów przewlekłej infekcji dróg oddechowych (CRISS) mieści się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższy wynik wskazuje na więcej objawów.
28 dni
Powrót do wartości wyjściowych według wskaźnika klirensu płuc (LCI)
Ramy czasowe: 28 dni
Porównaj powrót do zdrowia z wartością wyjściową pomiędzy ramionami w okresie 28 dni po pierwszym zaostrzeniu płuc (PEx) w LCI i po wszystkich zaostrzeniach w celu uzyskania punktacji objawów. Skala objawów przewlekłej infekcji dróg oddechowych (CRISS) mieści się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższy wynik wskazuje na więcej objawów.
28 dni
Punkt końcowy bezpieczeństwa 1: Skumulowana ekspozycja na antybiotyki doustne
Ramy czasowe: 1 rok
Porównaj skumulowaną ekspozycję na doustne antybiotyki w każdym ramieniu leczenia.
1 rok
Punkt końcowy bezpieczeństwa 2: Liczba chorób układu oddechowego
Ramy czasowe: 1 rok
Porównaj liczbę chorób układu oddechowego zgłoszonych w okresie badania w każdym ramieniu leczenia.
1 rok
Punkt końcowy bezpieczeństwa 3: Odsetek chorób układu oddechowego leczonych antybiotykami podczas PEx
Ramy czasowe: 28 dni
Porównaj odsetek chorób układu oddechowego leczonych antybiotykami podczas 28-dniowego okresu leczenia zaostrzenia płucnego (PEx) w każdym ramieniu leczenia.
28 dni
Punkt końcowy bezpieczeństwa 4: Liczba PEx leczonych antybiotykami dożylnymi
Ramy czasowe: 1 rok
Porównaj liczbę zaostrzeń płucnych (PEx) leczonych antybiotykami dożylnymi w okresie badania w każdym ramieniu leczenia.
1 rok
Punkt końcowy bezpieczeństwa 5: Odsetek PEx, u których objawy nie powróciły do ​​wartości wyjściowych w 28. dniu
Ramy czasowe: 28 dni
Porównać odsetek zaostrzeń płucnych (PEx), u których objawy nie ustąpiły do ​​stanu wyjściowego w 28. dniu w każdym ramieniu leczenia.
28 dni
Punkt końcowy bezpieczeństwa 6: Odsetek PEx z ppFEV1 poniżej wartości wyjściowych w dniu 28
Ramy czasowe: 1 rok
Porównać odsetek zaostrzeń płucnych (PEx) z procentową przewidywaną natężoną objętością wydechową (ppFEV1) zmierzoną spirometrycznie poniżej wartości wyjściowej w 28. dniu w każdym ramieniu leczenia.
1 rok
Punkt końcowy bezpieczeństwa 7: Czas od początkowego randomizowanego PEx do następnej choroby układu oddechowego
Ramy czasowe: 1 rok
Porównaj czas od początkowego, randomizowanego zaostrzenia płuc (PEx) do następnej choroby układu oddechowego w każdym ramieniu leczenia.
1 rok
Punkt końcowy bezpieczeństwa 8: Ukierunkowane zdarzenia niepożądane (raport pacjenta dotyczący skutków ubocznych antybiotyków podczas PEx)
Ramy czasowe: 1 rok
Porównaj docelowe zdarzenia niepożądane (doniesienia pacjentów dotyczące działań niepożądanych antybiotyków w okresie zaostrzenia choroby płuc) w każdym ramieniu leczenia.
1 rok
Punkt końcowy bezpieczeństwa 9: Mikroorganizmy CF powstałe podczas leczenia w klinicznych posiewach dróg oddechowych
Ramy czasowe: 1 rok
Porównanie mikroorganizmów CF pojawiających się w trakcie leczenia w klinicznych posiewach dróg oddechowych w każdym ramieniu leczenia.
1 rok
Ocena jakościowa 1: Doświadczenie opiekunów w zarządzaniu badanym leczeniem
Ramy czasowe: 1 rok
Aby zrozumieć korzyści i wyzwania związane z przydzielonym leczeniem na podstawie ukierunkowanych wywiadów jakościowych z opiekunami, opiszemy doświadczenia opiekunów w zarządzaniu leczeniem objętym badaniem i zgłosimy tematy, które wyłaniają się w związku z doświadczeniami opiekunów.
1 rok
Ocena jakościowa 2: Badanie wpływu leczenia na codzienne życie dziecka i rodziny
Ramy czasowe: 1 rok
Aby zrozumieć korzyści i wyzwania związane z przydzielonym leczeniem na podstawie ukierunkowanych wywiadów jakościowych z opiekunami, ocenimy wpływ leczenia w ramach badania na codzienne życie dziecka i rodziny oraz przedstawimy pojawiające się tematy dotyczące doświadczeń opiekunów.
1 rok
Koszty opieki zdrowotnej 1: Całkowity szacunkowy koszt antybiotyków
Ramy czasowe: 1 rok
Porównaj całkowity szacunkowy koszt antybiotyków stosowanych w trakcie badania w różnych ramionach leczenia.
1 rok
Koszty opieki zdrowotnej 2: Wykorzystanie opieki zdrowotnej
Ramy czasowe: 1 rok
Porównaj wykorzystanie opieki zdrowotnej w trakcie badania w różnych ramionach leczenia, w tym liczbę wizyt w ramach podstawowej opieki zdrowotnej i liczbę wizyt na izbie przyjęć.
1 rok
Koszty opieki zdrowotnej 3: Miary produktywności pracy rodziców (WPAI)
Ramy czasowe: 1 rok
Porównanie wskaźników upośledzenia wydajności pracy i aktywności rodziców (WPAI) pomiędzy ramionami badania. WPAI obejmuje cztery wyniki oceniające absencję, prezentyzm, utratę produktywności w pracy (ogólne upośledzenie w pracy/absencja plus prezenteizm) i upośledzenie aktywności w ciągu ostatnich siedmiu dni. Wyniki wahają się od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe upośledzenie.
1 rok
Podstawowa wykonalność kohorty pilotażowej w wieku przedszkolnym i nieobjętym HEMT
Ramy czasowe: 28 dni
Oszacuj odsetek dzieci w wieku przedszkolnym i osób niepoddawanych HEMT (wysoce skutecznej terapii modulatorowej), losowo przydzielonych do grupy terapii dostosowanej do indywidualnych potrzeb, która nie była narażona na antybiotyki w ciągu 28 dni po zaostrzeniu płuc (PEx).
28 dni
Punkt końcowy bezpieczeństwa w kohorcie pilotażowej w wieku przedszkolnym i nieobjętym HEMT. Punkt końcowy 1: ppFEV1 i powrót do zdrowia LCI
Ramy czasowe: 28 dni
Porównaj procent przewidywanej natężonej objętości wydechowej (ppFEV1) i wskaźnik klirensu płuc (LCI) na podstawie wartości z dnia 28 w porównaniu z najbliższym pomiarem wyjściowym przed PEx w obu ramionach leczenia.
28 dni
Punkt końcowy bezpieczeństwa w kohorcie pilotażowej w wieku przedszkolnym i nieobjętym HEMT. Punkt końcowy 2: Czas do ustąpienia objawów
Ramy czasowe: 28 dni
Porównanie czasu do ustąpienia objawów (liczba dni do powrotu do wyjściowego wyniku CRISS) pomiędzy ramionami leczenia. Skala objawów przewlekłej infekcji dróg oddechowych (CRISS) mieści się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższy wynik wskazuje na więcej objawów.
28 dni
Punkt końcowy bezpieczeństwa w kohorcie pilotażowej w wieku przedszkolnym i nieobjętym HEMT. Punkt końcowy 3: Ukierunkowane zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 28 dni
Porównanie ukierunkowanych zdarzeń niepożądanych (raport uczestnika dotyczący działań niepożądanych antybiotyków w okresie PEx) pomiędzy ramionami leczenia.
28 dni
Kohorta pilotażowa w wieku przedszkolnym i nieobjętym HEMT Punkt końcowy bezpieczeństwa 4: Mikroorganizmy CF pojawiające się w trakcie leczenia
Ramy czasowe: 28 dni
Porównanie mikroorganizmów CF pojawiających się w trakcie leczenia w klinicznych posiewach dróg oddechowych pomiędzy ramionami leczenia.
28 dni
Kohorta pilotażowa w wieku przedszkolnym i nieobjętym HEMT Punkt końcowy bezpieczeństwa 5: Leczenie dodatkowymi antybiotykami nieprzypisanymi do protokołu
Ramy czasowe: 28 dni
Porównaj leczenie z dodatkowymi antybiotykami nieprzypisanymi do protokołu w ciągu 28 dni po randomizacji pomiędzy ramionami leczenia.
28 dni
Kohorta pilotażowa w wieku przedszkolnym i nie-HEMT Punkt końcowy bezpieczeństwa 6: Czas do dożylnego podania antybiotyków po randomizowanym PEx
Ramy czasowe: 28 dni
Porównaj czas podawania antybiotyków dożylnych po randomizowanym badaniu PEx (z wykorzystaniem danych z rejestru pacjentów Fundacji CF, jeśli są dostępne) pomiędzy ramionami leczenia.
28 dni
Kohorta pilotażowa w wieku przedszkolnym i nienależącym do HEMT: wykonalność przyszłych większych badań klinicznych 1
Ramy czasowe: 28 dni
Zmierz odsetek zarejestrowanych pacjentów, do których się zgłosiłeś.
28 dni
Kohorta pilotażowa w wieku przedszkolnym i nienależącym do HEMT: wykonalność przyszłych większych badań klinicznych 2
Ramy czasowe: 28 dni
Zmierz odsetek objawów ze strony układu oddechowego spełniających kryteria randomizacji.
28 dni
Kohorta pilotażowa w wieku przedszkolnym i nienależącym do HEMT: wykonalność przyszłych większych badań klinicznych 3
Ramy czasowe: 28 dni
Zmierzyć odsetek objawów ze strony układu oddechowego spełniających kryteria randomizacji, skutkujących rozpoczęciem leczenia w ramach przypisanego ramienia.
28 dni
Kohorta pilotażowa w wieku przedszkolnym i nienależącym do HEMT: wykonalność przyszłych większych badań klinicznych 4
Ramy czasowe: 28 dni
Poprzez ukierunkowane wywiady jakościowe z opiekunami opiszemy doświadczenia opiekunów w zarządzaniu badanym leczeniem i przedstawimy pojawiające się tematy dotyczące doświadczeń opiekunów, aby zrozumieć motywacje, korzyści i wyzwania związane z przypisaną grupą leczenia.
28 dni
Badanie cząstkowe wymazu z gardła klinicznego 1: Sekwencjonowanie metagenomiczne
Ramy czasowe: 1 rok
Użyj ilościowej reakcji łańcuchowej polimerazy (qPCR) i sekwencjonowania metagenomicznego, aby ilościowo określić mikrobiologię wymazu z gardła na początku leczenia, w momencie rozpoznania zaostrzenia i po leczeniu. Sekwencjonowanie metagenomiczne analizuje genomy wszystkich mikroorganizmów w próbce, zapewniając szeroki przegląd składu ekosystemu. Można go używać do badania różnorodności bakterii, wykrywania liczebności drobnoustrojów i badania mikroorganizmów, których nie można hodować.
1 rok
Badanie kliniczne wymazu z gardła, badanie cząstkowe 2: Pomiary mikrobioty
Ramy czasowe: 1 rok
Powiązać pomiary mikroflory gardła (zarówno liczebność taksonomicznych lub funkcjonalnych genów drobnoustrojów przed leczeniem, jak i zmiany w tej liczebności) z miarami wyników klinicznych w ramach leczenia antybiotykami.
1 rok
Pobranie wymazu z gardła i nosa w domu Badanie cząstkowe 1: Możliwość pobierania wymazu z nosa w domu do badania na obecność wirusów i częstości występowania chorób
Ramy czasowe: 28 dni
Ocenić możliwość pobrania w domu wymazów z nosa do badań wirusologicznych w momencie zaostrzenia płuc (PEx) i określić częstość występowania chorób wirusowych w momencie rozpoznania PEx.
28 dni
Wymaz z gardła i nosa w domu Badanie cząstkowe 2: Możliwość pobrania w domu wymazu z gardła do badań bakteryjnych
Ramy czasowe: 28 dni
Ocena możliwości pobrania w domu wymazu z gardła do badań bakteryjnych w momencie zaostrzenia choroby płuc (PEx).
28 dni
Strona główna Wymaz z gardła i nosa Badanie dodatkowe 3: Związek między chorobą wirusową a ustąpieniem objawów
Ramy czasowe: 28 dni
Ocenić związek między obecnością choroby wirusowej a ustąpieniem objawów (liczba dni potrzebnych do powrotu do wyjściowego wyniku CRISS) pomiędzy ramionami leczenia. Skala objawów przewlekłej infekcji dróg oddechowych (CRISS) mieści się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższy wynik wskazuje na więcej objawów.
28 dni
Strona główna Wymaz z gardła i nosa Badanie dodatkowe 3: Związek między chorobą wirusową a FEV1
Ramy czasowe: 28 dni
Ocenić związek między obecnością choroby wirusowej a natężoną objętością wydechową (FEV1) zmierzoną spirometrycznie w 28. dniu.
28 dni
Strona główna Wymaz z gardła i nosa Badanie dodatkowe 3: Związek między chorobą wirusową a leczeniem antybiotykami.
Ramy czasowe: 28 dni
Ocenić związek pomiędzy obecnością choroby wirusowej a odsetkiem pacjentów w grupie terapii dostosowanej, wymagających leczenia antybiotykami.
28 dni
Strona główna Wymaz z gardła i nosa Badanie dodatkowe 5: Identyfikacja patogenu bakteryjnego, częstotliwość i wpływ na zmiany w leczeniu
Ramy czasowe: 28 dni
Określ zgodność bakterii zidentyfikowanych w badaniu patogenu CF w momencie zaostrzenia płucnego (PEx) w porównaniu z ostatnią rutynową wizytą w klinice. Ponadto należy ocenić, jak często identyfikowane są nowe patogeny bakteryjne w czasie PEx i jaki ma to wpływ na zmiany w leczeniu, w tym na konieczność zmiany lub uzupełnienia terapii antybiotykowej.
28 dni
Badanie dodatkowe nr 1 dotyczące zdalnego monitorowania: Możliwość stosowania spirometrii w domu podczas PEx
Ramy czasowe: 28 dni
Opisać wykonalność i akceptowalność przez użytkowników domowej spirometrii podczas zaostrzeń płuc (PEx) u dzieci chorych na mukowiscydozę poprzez ankietę wśród uczestników pod koniec badania.
28 dni
Badanie zdalne nr 2: Możliwość użycia przycisku BioButton podczas PEx
Ramy czasowe: 14 dni
Opisać wykonalność i akceptowalność stosowania preparatu BioButton przez użytkowników podczas zaostrzeń płuc u dzieci chorych na mukowiscydozę, poprzez ankietę przeprowadzoną wśród uczestników na koniec badania.
14 dni
Badanie zdalne 3: Zmiana FEV1 za pomocą spirometrii domowej
Ramy czasowe: 28 dni
Opisać zmianę od najbliższego stanu wyjściowego FEV1 do pomiaru stanu zaostrzenia w dniu 0 oraz trajektorię zmian w stanie zaostrzenia (do dnia 28).
28 dni
Badanie zdalne nr 4: Porównanie spirometrii domowej i spirometrii klinicznej
Ramy czasowe: 28 dni
Porównaj pomiary i ich zmianę mierzoną spirometrią domową i spirometrią kliniczną w stanie zaostrzenia.
28 dni
Badanie zdalne monitorowania nr 5: Zmiana tętna spoczynkowego mierzona za pomocą przycisku BioButton podczas PEx
Ramy czasowe: 14 dni
Opisać zmiany w częstości akcji serca spoczynkowego od dnia 0 do 14 stanu zaostrzenia.
14 dni
Zdalne monitorowanie Badanie cząstkowe 5: Zmierzona za pomocą przycisku BioButton zmiana częstości oddechów spoczynkowych podczas PEx
Ramy czasowe: 14 dni
Opisać zmiany w częstości oddechów spoczynkowych od 0 do 14 dnia stanu zaostrzenia.
14 dni
Badanie cząstkowe zdalnego monitorowania 5: Zmiana poziomu aktywności mierzona za pomocą BioButton podczas PEx
Ramy czasowe: 14 dni
Opisać zmiany poziomu aktywności, zmierzone za pomocą aktygrafii i podsumowane jako średnia (SD) liczba aktywnych minut w ciągu dnia, od dnia 0 do 14 stanu zaostrzenia.
14 dni
Badanie cząstkowe zdalnego monitorowania 5: Zmiana snu podczas PEx mierzona za pomocą narzędzia BioButton
Ramy czasowe: 14 dni
Opisać zmiany w czasie snu od 0 do 14 dnia stanu zaostrzenia.
14 dni
Zdalne monitorowanie Badanie cząstkowe 6: Porównanie zmierzonej za pomocą przycisku BioButton zmiany tętna spoczynkowego podczas PEx ze średnimi wartościami wyjściowymi
Ramy czasowe: 14 dni
Porównaj zmiany tętna spoczynkowego ze średnimi z okresu 7 dni w stanie wyjściowym.
14 dni
Badanie zdalne nr 6: Porównanie zmierzonej za pomocą przycisku BioButton zmiany częstości oddechów spoczynkowych podczas PEx ze średnimi wartościami wyjściowymi
Ramy czasowe: 14 dni
Porównaj zmiany częstości oddechów spoczynkowych mierzonej za pomocą BioButton ze średnimi z okresu 7 dni w stanie wyjściowym.
14 dni
Zdalne monitorowanie Badanie cząstkowe 6: Porównanie zmierzonej za pomocą BioButton zmiany poziomu aktywności podczas PEx ze średnimi wartościami wyjściowymi
Ramy czasowe: 14 dni
Porównaj zmierzoną za pomocą BioButton zmianę poziomu aktywności podczas zaostrzenia płucnego (PEx) ze średnimi z 7-dniowego okresu w stanie wyjściowym.
14 dni
Badanie cząstkowe zdalnego monitorowania 6: Porównanie zmiany snu podczas PEx zmierzonej za pomocą narzędzia BioButton ze średnimi wartościami wyjściowymi
Ramy czasowe: 14 dni
Porównaj zmianę snu BioButton podczas PEx ze średnimi z okresu 7 dni w stanie wyjściowym.
14 dni
Badanie zdalne monitorowania 7: Określenie korelacji między zmianami FEV1 i CRISS a częstością akcji serca spoczynkowego (HR)
Ramy czasowe: 14 dni
Określ korelacje między zmianami natężonej objętości wydechowej (FEV1) i wynikiem CRISS a częstością akcji serca spoczynkowego (HR) od dnia 0 do 14. Skala objawów przewlekłej infekcji dróg oddechowych (CRISS) mieści się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższy wynik wskazuje na więcej objawów.
14 dni
Badanie zdalne nr 7: Określenie korelacji między zmianami FEV1 i CRISS a spoczynkową częstością oddechów
Ramy czasowe: 14 dni
Określ korelacje między zmianami natężonej objętości wydechowej (FEV1) od dnia 0 do 14 i wynikiem CRISS a częstością oddechów spoczynkowych. Skala objawów przewlekłej infekcji dróg oddechowych (CRISS) mieści się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższy wynik wskazuje na więcej objawów.
14 dni
Badanie zdalne 7: Określenie korelacji między zmianami FEV1 i CRISS a poziomem aktywności
Ramy czasowe: 14 dni
Określ korelacje między zmianami natężonej objętości wydechowej (FEV1) i wynikiem CRISS a poziomem aktywności od dnia 0 do 14, mierzonym za pomocą aktygrafii. Skala objawów przewlekłej infekcji dróg oddechowych (CRISS) mieści się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższy wynik wskazuje na więcej objawów.
14 dni
Badanie zdalne 7: Określenie korelacji między zmianami FEV1 i CRISS a czasem trwania snu
Ramy czasowe: 14 dni
Określ korelacje między zmianami natężonej objętości wydechowej (FEV1) i wynikiem CRISS a czasem trwania snu od dnia 0 do 14. Skala objawów przewlekłej infekcji dróg oddechowych (CRISS) mieści się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższy wynik wskazuje na więcej objawów.
14 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Współpracownicy

Cystic Fibrosis Foundation

Śledczy

  • Główny śledczy: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
  • Główny śledczy: D. B. Sanders, MD, MS, Indiana University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

28 lutego 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 października 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 października 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 października 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STOP PEDS RCT

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj