- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT06654752
Keuhkojen pahenemisvaiheiden virtaviivaistettu hoito pediatriassa (STOP PEDS RCT)
Keuhkojen pahenemisvaiheiden virtaviivainen hoito pediatriassa satunnaistettu kontrolloitu tutkimus (STOP PEDS RCT)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
STOP PEDS -pilottitutkimus osoitti, että satunnaistettu koe hoitostrategioista lievien keuhkojen pahenemisvaiheisiin (PEx) CF-lapsilla oli mahdollista ja että räätälöityyn hoitohaaraan (määritelty alla) saattaminen voi vähentää antibioottialtistusta.
STOP PEDS RCT on monikeskus, rinnakkainen, avoin satunnaistettu kontrolloitu tutkimus, joka perustuu CF-perheiden ja kliinikkojen määrittämiin tutkimusprioriteettiin ja pilottitutkimuksen tuloksiin, jossa arvioidaan pitkän aikavälin (yhden vuoden) ja lyhyen aikavälin turvallisuutta ja tehoa. kahdesta antibioottihoitostrategiasta avohoidon PEx:n hoitoon lasten CF-populaatiossa. Kaksi hoitohaaraa ovat välittömät antibiootit ja räätälöity hoito. Molemmissa käsissä osallistujia neuvotaan lisäämään hengitysteiden puhdistumaa kelvollisen PEx:n alkaessa. Välittömässä antibioottiryhmässä he aloittavat myös 14 päivän oraalisen antibiootin, jonka ensisijaiset CF-toimittajat valitsevat, kun taas räätälöidyssä hoidossa he aloittavat antibioottien vasta, jos ennalta määritellyt kriteerit oireiden pahenemisesta tai paranemisen epäonnistumisesta täyttyvät.
STOP PEDS -tutkimukseen otetaan mukaan kolme kohorttia. Pääkohortissa 6–18-vuotiaat lapset, jotka saavat erittäin tehokasta modulaattorihoitoa (HEMT), otetaan mukaan, kun he ovat hyvin, ja heitä seurataan 12 kuukauden ajan. Osallistujat jaetaan satunnaisesti hoitoryhmään, ja he säilyttävät tämän hoitomääräyksen kaikille myöhemmille kelvollisille PEx:ille 12 kuukauden ilmoittautumisjaksonsa aikana. Kaksi muuta pilottikohorttia, esikoulukohortti (3–5-vuotiaat lapset HEMT:ssä) ja ei-HEMT-kohortti (6–18-vuotiaat lapset, jotka eivät ole oikeutettuja HEMT:hen), otetaan mukaan rinnakkaisiin pilottitutkimuksiin. Osallistujat ilmoittautuvat, kun he ovat hyvin, ja heitä seurataan yhden satunnaistetun PEx:n kautta.
STOP PEDS RCT:n osallistujilla valituissa kohteissa on mahdollisuus ilmoittautua valinnaisiin osatutkimuksiin, jos he ovat kelvollisia. Nämä alatutkimukset sisältävät:
- Klinikan kurkkuvanupuikkoosatutkimus
- Kurkun ja nenän vanupuikko-alatutkimus
- Etäseurannan alatutkimus (keuhkojen toiminnan, elintoimintojen, aktiivisuuden ja unen seuranta kotona)
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Erika Enright
- Puhelinnumero: 206-897-1922
- Sähköposti: eenright@uw.edu
Opiskelupaikat
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- Rekrytointi
- British Columbia Children's Hospital
-
Päätutkija:
- Jonathan Rayment, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Ronak S Ravandi
- Sähköposti: ronak.salamatravandi@bcchr.ca
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 0A4
- Rekrytointi
- The Hospital for Sick Children & Toronto Canada CF Centre Pediatrics
-
Päätutkija:
- Felix Ratjen, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Claire Crompton
- Sähköposti: claire.crompton@sickkids.ca
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Rekrytointi
- The Children's Hospital Alabama & University of Alabama at Birmingham
-
Päätutkija:
- Christopher Fowler, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Valerie Tarn
- Puhelinnumero: 205-638-5134
- Sähköposti: vtarn@uabmc.edu
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85713
- Rekrytointi
- Tucson Cystic Fibrosis Center
-
Päätutkija:
- Cori Daines, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Elizabeth (Lisa) Ryan
- Sähköposti: elizabethryan@arizona.edu
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Los Angeles & Anton Yelchin Cystic Fibrosis Clinic
-
Päätutkija:
- Martha McKinney, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Jared Lopez, BA
- Sähköposti: jalopez@chla.usc.edu
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Rekrytointi
- Stanford University
-
Ottaa yhteyttä:
- Tina Conti, BSRC, RRT, RRT-NPS, C-NPT
- Sähköposti: tconti@stanford.edu
-
Päätutkija:
- Lori WaiHang Lee, MD
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Ei vielä rekrytointia
- Rady Children's Hospital at University of California San Diego
-
Ottaa yhteyttä:
- Lisa Ramos, CRC
- Sähköposti: lramosvallejo@health.ucsd.edu
-
Päätutkija:
- Kathryn Akong, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Colorado
-
Päätutkija:
- Jordana Hoppe, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Mary Cross
- Sähköposti: Mary.Cross@childrenscolorado.org
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Rekrytointi
- Children's Healthcare of Atlanta & Emory University
-
Ottaa yhteyttä:
- Joy Dangerfield
- Sähköposti: jdanger@emory.edu
-
Päätutkija:
- Ajay Kasi, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Rekrytointi
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago & Northwestern University
-
Ottaa yhteyttä:
- Larissa Rugg
- Sähköposti: lrugg@luriechildrens.org
-
Päätutkija:
- Maria Dowell, MD
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Rekrytointi
- Riley Hospital for Children & Indiana University
-
Ottaa yhteyttä:
- Lisa Bendy
- Sähköposti: lbendy@iu.edu
-
Päätutkija:
- D. B. Sanders, MD, MS
-
Ottaa yhteyttä:
- Misty Thompson
- Sähköposti: misthomp@iu.edu
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Rekrytointi
- University of Iowa
-
Ottaa yhteyttä:
- Mary Teresi
- Sähköposti: mary-teresi@uiowa.edu
-
Päätutkija:
- Anthony Fischer, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Rekrytointi
- Johns Hopkins Hospital, Johns Hopkins University
-
Ottaa yhteyttä:
- Jamelia Maynard
- Sähköposti: jmaynar8@jhmi.edu
-
Päätutkija:
- Peter Mogayzel, MD, PhD, MBA
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Rekrytointi
- Boston Children's Hospital & Harvard University
-
Ottaa yhteyttä:
- Monica Ulles
- Sähköposti: monica.ulles@childrens.harvard.edu
-
Päätutkija:
- Gregory Sawicki, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5212
- Rekrytointi
- University of Michigan Health System
-
Ottaa yhteyttä:
- Dawn Kruse
- Sähköposti: dmkruse@med.umich.edu
-
Päätutkija:
- Samya Nasr, MD
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Rekrytointi
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
Päätutkija:
- Brooke Moore, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Danniella Balangoy
- Sähköposti: Danniella.Balangoy@childrensmn.org
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- Rekrytointi
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center & University of Minnesota
-
Päätutkija:
- Samuel Goldfarb, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Alyssa Perry
- Sähköposti: ahperry@umn.edu
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Rekrytointi
- Children's Mercy Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Jana Lomonte
- Sähköposti: jblomonte@cmh.edu
-
Päätutkija:
- Hugo Escobar, MD
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Rekrytointi
- St. Louis Children's Hospital & Washington University School of Medicine
-
Päätutkija:
- Jessica Pittman, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Emily Schulte, RN, BSN
- Sähköposti: e.burns@wustl.edu
-
-
New York
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- Rekrytointi
- University of Rochester Medical Center Strong Memorial
-
Ottaa yhteyttä:
- Barbara Johnson, RN
- Sähköposti: Barbara_johnson@urmc.rochester.edu
-
Päätutkija:
- Matthew McGraw, MD
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- Rekrytointi
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Päätutkija:
- Jennifer Goralski, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Caroline Flowers, CRC
- Sähköposti: caroline_flowers@med.unc.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Rekrytointi
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Sharon Kadon, RN, BSN, CPN
- Sähköposti: sharon.kadon@cchmc.org
-
Päätutkija:
- Gary McPhail, MD
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239-3098
- Rekrytointi
- Oregon Health & Science University
-
Ottaa yhteyttä:
- Pierce Nusbaum
- Sähköposti: nusbaum@ohsu.edu
-
Päätutkija:
- Kelvin MacDonald, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Philadelphia & University of Pennsylvania
-
Päätutkija:
- Clement Ren, MD, MBA
-
Ottaa yhteyttä:
- Matthew Gari
- Sähköposti: garim@chop.edu
-
Ottaa yhteyttä:
- Erin Donnelly
- Sähköposti: donnellye4@chop.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC & University of Pittsburgh Medical Center
-
Päätutkija:
- Daniel Weiner, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Adrienne DeRicco, RN
- Sähköposti: adrienne.dericco2@upmc.edu
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Rekrytointi
- Medical University of South Carolina
-
Päätutkija:
- Sylvia E Szentpeter, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Sarah Shine
- Sähköposti: shinesa@musc.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- Rekrytointi
- University of Texas Southwestern & Children's Health
-
Päätutkija:
- Preeti Sharma, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Lindsay Allen, CRC
- Sähköposti: Lindsay.Allen@utsouthwestern.edu
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Texas Children's Hospital & Baylor College of Medicine
-
Päätutkija:
- Fadel Ruiz, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Mayel Yepez
- Sähköposti: Mayel.YepezDonado@bcm.edu
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
- Rekrytointi
- Vermont Children's Hospital & University of Vermont Medical Center
-
Päätutkija:
- Thomas Lahiri, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Zachary Dichard
- Sähköposti: Zachary.Dichard@uvmhealth.org
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Rekrytointi
- Virginia Commonwealth University
-
Päätutkija:
- Andrew T. Barber, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Aleksander Subotic, CRC
- Sähköposti: aleksandar.subotic@vcuhealth.org
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Rekrytointi
- Seattle Children's Hospital
-
Päätutkija:
- Margaret Rosenfeld, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Alan Genatossio
- Puhelinnumero: 206-987-3317
- Sähköposti: alan.genatossio@seattlechildrens.org
-
Ottaa yhteyttä:
- Marissa Nelson, CRC
- Puhelinnumero: 206-987-3921
- Sähköposti: marissa.nelsen@seattlechildrens.org
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- Rekrytointi
- University of Wisconsin
-
Päätutkija:
- Hara Levy, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Nikki Cole, BS, RRT, CCRC
- Sähköposti: ndondlinger@wisc.edu
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Rekrytointi
- Children's Wisconsin & Medical College of Wisconsin
-
Ottaa yhteyttä:
- Laura Roth, CCRC
- Sähköposti: lroth@mcw.edu
-
Päätutkija:
- Nicholas Antos, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
Ikä
- Pääkohortti ja ei-HEMT-kohortti: ikä 6–<19 vuotta
- Esikouluikäisille: 3–6-vuotiaat
CF-diagnoosin dokumentointi, jonka todistaa yksi tai useampi CF-fenotyypin mukainen kliininen piirre ja yksi tai useampi seuraavista kriteereistä:
- hikikloridi ≥ 60 mekv/litra
- kaksi sairautta aiheuttavaa muunnelmaa kystisen fibroosin transmembraanisen johtavan säätelijän (CFTR) geenissä
- Osallistujalta tai osallistujan lailliselta edustajalta saatu kirjallinen tietoinen suostumus (ja suostumus tarvittaessa) ja osallistujan kyky noudattaa tutkimuksen vaatimuksia
Erittäin tehokas modulaattoriterapia
- Pääkohortti ja esikouluikäryhmä: ETI:n tai ivakaftorin ottaminen vähintään 3 kuukauden ajan ilmoittautumisen yhteydessä
- Ei-HEMT-kohortti: ei kelpaa HEMT-hoitoon CFTR-genotyypin perusteella tai kelvollinen, mutta ei kestä vähintään 3 kuukautta eikä aio aloittaa HEMT:tä seuraavan vuoden aikana, eikä myöskään tetsakaftori-ivakaftoria tai lumakaftori-ivakaftoria vähintään 3 kuukauteen kuukautta
- Pääkohortti ja ei-HEMT-kohortti: pystyy suorittamaan hyväksyttävän ja toistettavan spirometrian
- Pääkohortti ja ei-HEMT-kohortti: ppFEV1 ≥ 50 % ennustettu ilmoittautumisen yhteydessä Global Lung Initiativen (GLI) vertailuyhtälöiden perusteella
- Mahdollisuus vastaanottaa tekstiviestejä ja käyttää Internetiä
Poissulkemiskriteerit:
- Sellaisen tilan tai poikkeavuuden olemassaolo, joka tutkijan mielestä vaarantaisi yksilön turvallisuuden tai tietojen laadun
- Akuutti suun tai suonensisäisen antibioottikuurin saaminen ilmoittautumisen yhteydessä tai 14 päivää ennen ilmoittautumista. Henkilöt voidaan seuloa uudelleen ≥ 21 päivän kuluttua antibioottien lopettamisesta, jos heidän terveydentilansa on lähtötasonsa oman ilmoituksen mukaan
- Hoito systeemisillä kortikosteroideilla ilmoittautumisen yhteydessä tai 14 päivän sisällä ennen ilmoittautumista. Henkilöt voidaan seuloa uudelleen ≥ 21 päivää systeemisten kortikosteroidien hoidon päättymisen jälkeen, jos he ovat kliinisen lähtötilanteensa omakohtaisen ilmoituksen mukaan
- Kiinteiden elinsiirtojen historia
- Mycobacterium abscessus -positiivinen viljelyhistoria 12 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista
- Kaikkien ei-tuberkuloottisten mykobakteerien (NTM) antibioottihoito ilmoittautumisen yhteydessä
- Kolme tai useampi IV antibiooteilla käsitelty PEx 12 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista
- Hoito muilla kroonisilla oraalisilla antibiooteilla kuin atsitromysiinillä ilmoittautumisen yhteydessä
- Hoito systeemisillä kortikosteroideilla allergiseen bronkopulmonaariseen aspergilloosiin (ABPA) 12 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Välittömät antibiootit
Lisääntynyt hengitysteiden puhdistuma sekä oraalisten antibioottien varhainen aloitus
|
Lisää hengitysteiden puhdistumaa ja aloita heti 14 päivän ennalta valittujen oraalisten antibioottien käyttö
|
|
Kokeellinen: Räätälöity terapia
Pelkästään lisääntynyt hengitysteiden puhdistuma, johon on lisätty oraalisia antibiootteja oireiden pahenemiseen tai paranemisen epäonnistumiseen
|
Lisää hengitysteiden puhdistumaa ja aloita ennalta valitut oraaliset antibiootit myöhemmin, jos oireet pahenevat tai eivät parane ennalta määritettyjen kriteerien mukaisesti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhden vuoden muutos keuhkojen toiminnassa spirometrialla mitatun ppFEV1:n avulla
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Vertaa keuhkojen toiminnan eroja käsivarsien välillä arvioimalla muutosta spirometrialla mitatun prosentuaalisen ennustetun pakotetun uloshengityksen tilavuudessa (ppFEV1).
Spirometriatesti mittaa ilman määrää, jonka henkilö voi väkisin hengittää ulos syvän hengityksen jälkeen (pakotettu vitaalikapasiteetti eli FVC) ja ilmamäärä, jonka hän voi hengittää ulos sekunnissa (pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa eli FEV1).
Viitearvoa pienempi mitattu arvo viittaa keuhkosairauteen.
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhden vuoden muutos keuhkojen toiminnassa LCI:n mukaan
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Vertaa keuhkojen toiminnan eroja käsivarsien välillä arvioimalla keuhkojen puhdistumaindeksin (LCI) muutosta.
LCI kasvaa, kun on keuhkosairaus, mikä aiheuttaa ventilaation epähomogeenisuutta.
LCI lasketaan keuhkojen tilavuuden vaihtumisten lukumääränä (kumulatiivinen uloshengitystilavuus jaettuna toiminnallisella jäännöskapasiteetilla [FRC]), joka tarvitaan vähentämään vuoroveden lopun typpipitoisuus 1/40:saan alkuperäisestä tasosta.
|
1 vuosi
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Palautuminen lähtötasolle ppFEV1:n ja CRISSin avulla PEx:n jälkeen
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Vertaa toipumista lähtötasoon käsien välillä 28 päivän aikana ensimmäisen keuhkojen pahenemisvaiheen (PEx) jälkeen spirometrialla mitatun prosentuaalisen ennustetun pakotetun uloshengityksen tilavuuden perusteella (ppFEV1) ja kaikkien keuhkojen pahenemisvaiheiden jälkeen, mitattuna CRISS-oirepisteillä.
CRISS (Cronic Respiratory Infection Symptom Score) -pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän oireita.
|
28 päivää
|
|
Palautuminen lähtötasoon keuhkojen puhdistumaindeksin (LCI) mukaan
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Vertaa toipumista lähtötasoon haarojen välillä 28 päivän aikana ensimmäisen LCI:n keuhkojen pahenemisen (PEx) jälkeen ja kaikkien pahenemisvaiheiden jälkeen oirepisteiden saamiseksi.
CRISS (Cronic Respiratory Infection Symptom Score) -pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän oireita.
|
28 päivää
|
|
Turvallisuuspäätepiste 1: Kumulatiivinen oraalinen antibioottialtistus
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Vertaa kumulatiivista oraalista antibioottialtistusta kussakin hoitohaarassa.
|
1 vuosi
|
|
Turvallisuuspäätepiste 2: Hengitystiesairauksien määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Vertaa tutkimusjakson aikana raportoitujen hengitystiesairauksien määrää kussakin hoitohaarassa.
|
1 vuosi
|
|
Turvallisuuspäätepiste 3: Antibiooteilla hoidettujen hengitystiesairauksien osuus PEx-hoidon aikana
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Vertaa antibiooteilla hoidettujen hengitystiesairauksien osuutta 28 päivän keuhkojen pahenemisvaiheen (PEx) aikana kussakin hoitohaarassa.
|
28 päivää
|
|
Turvallisuuspäätepiste 4: IV-antibiooteilla käsiteltyjen PEx:ien lukumäärä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Vertaa IV-antibiooteilla hoidettujen keuhkojen pahenemisvaiheiden (PEx) määrää tutkimusjakson aikana kussakin hoitohaarassa.
|
1 vuosi
|
|
Turvallisuuspäätepiste 5: Niiden PEx:ien osuus, jotka eivät toipu perusoireisiin päivänä 28
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Vertaa niiden keuhkojen pahenemisvaiheiden (PEx) osuutta, jotka eivät toipuneet perusoireisiin päivänä 28 kussakin hoitohaarassa.
|
28 päivää
|
|
Turvallisuuspäätepiste 6: PEx:n osuus, jossa ppFEV1 on perustason alapuolella päivänä 28
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Vertaa keuhkojen pahenemisvaiheiden (PEx) osuutta spirometrisesti mitattuun ennustettuun pakotetun uloshengityksen tilavuuteen (ppFEV1) lähtötason alapuolella päivänä 28 kussakin hoitohaarassa.
|
1 vuosi
|
|
Turvallisuuspäätepiste 7: Aika ensimmäisestä satunnaistetusta PEx:stä seuraavaan hengityssairauteen
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Vertaa aikaa ensimmäisestä satunnaistetusta keuhkojen pahenemisesta (PEx) seuraavaan hengityselinten sairauteen kussakin hoitohaarassa.
|
1 vuosi
|
|
Turvallisuuspäätepiste 8: Kohdistetut haittatapahtumat (potilasraportti antibioottien sivuvaikutuksista PEx:n aikana)
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Vertaa kohdennettuja haittavaikutuksia (potilasraportti antibioottien sivuvaikutuksista keuhkojen pahenemisvaiheen aikana) kussakin hoitohaarassa.
|
1 vuosi
|
|
Turvallisuuspäätepiste 9: Hoidossa esiintulevat CF-mikro-organismit kliinisissä hengitystieviljelmissä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Vertaa hoitoon tulevia CF-mikro-organismeja kliinisissä hengitysviljelmissä kussakin hoitohaarassa.
|
1 vuosi
|
|
Laadullinen arviointi 1: Omaishoitajien kokemus tutkimushoidon johtamisesta
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Ymmärtääksemme määrättyyn hoitoon liittyviä etuja ja haasteita omaishoitajien kohdistettujen laadullisten haastattelujen avulla kuvailemme omaishoitajien kokemuksia tutkimushoidon johtamisesta ja raportoimme omaishoitajien kokemuksiin liittyviä teemoja.
|
1 vuosi
|
|
Laadullinen arviointi 2: Tutkimushoidon vaikutus lapsen ja perheen jokapäiväiseen elämään
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Ymmärtääksemme määrättyyn hoitoon liittyviä etuja ja haasteita kohdennettujen laadullisten hoitajien haastattelujen avulla arvioimme tutkimushoidon vaikutusta lapsen ja perheen jokapäiväiseen elämään ja raportoimme omaishoitajien kokemuksista esiin nousevia teemoja.
|
1 vuosi
|
|
Terveydenhuollon kustannukset 1: Antibioottien arvioidut kokonaiskustannukset
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Vertaa tutkimuksen aikana käytettyjen antibioottien arvioituja kokonaiskustannuksia hoitoryhmien välillä.
|
1 vuosi
|
|
Terveydenhuollon kulut 2: Terveydenhuollon käyttö
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Vertaa terveydenhuollon käyttöä tutkimuksen aikana eri hoitoryhmien välillä, mukaan lukien perusterveydenhuollon käyntien määrä ja ensiapukäyntien määrä.
|
1 vuosi
|
|
Terveydenhuollon kustannukset 3: Vanhemman työn tuottavuusmittarit (WPAI)
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Vertaa vanhempien työn tuottavuuden ja aktiivisuuden heikkenemisen (WPAI) mittareita tutkimusryhmien välillä.
WPAI sisältää neljä pistettä, jotka arvioivat poissaoloja, presenteeismia, työn tuottavuuden heikkenemistä (kokonaistyön heikkeneminen/poissaolot plus presenteeismi) ja aktiivisuuden heikkenemistä viimeisen seitsemän päivän aikana.
Pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vajaatoimintaa.
|
1 vuosi
|
|
Esikoulu- ja ei-HEMT-pilottikohortin ensisijainen toteutettavuus
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Arvioi esikouluikäisten ja ei-HEMT- (Highly Effective Modulator Therapy) osallistujien osuus, jotka on satunnaistettu räätälöityyn hoitoryhmään, joka ei ole altistunut antibiootteille 28 päivän aikana keuhkojen pahenemisvaihetta (PEx) seuranneen.
|
28 päivää
|
|
Esikouluikäisten ja ei-HEMT-pilottikohortin turvallisuuspäätepiste 1: ppFEV1:n ja LCI:n palautuminen
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Vertaa ennustettua pakotetun uloshengityksen tilavuuden (ppFEV1) prosentuaalista palautumista ja keuhkojen puhdistumaindeksin (LCI) palautumista päivän 28 arvoilla verrattuna lähimpään ennen PEx-perusviivaa molemmissa hoitoryhmissä.
|
28 päivää
|
|
Esikoulu- ja ei-HEMT-pilottikohortin turvallisuuspäätepiste 2: Aika oireiden palautumiseen
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Vertaa aikaa oireiden toipumiseen (päivien lukumäärä toipumiseen CRISS-pistemäärän perusarvoon) eri hoitoryhmien välillä.
CRISS (Cronic Respiratory Infection Symptom Score) -pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän oireita.
|
28 päivää
|
|
Esikouluikäisten ja ei-HEMT-pilottikohortin turvallisuuspäätepiste 3: Kohdistetut haittatapahtumat
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Vertaa kohdennettuja haittatapahtumia (osallistujaraportti antibioottien sivuvaikutuksista PEx-jakson aikana) hoitoryhmien välillä.
|
28 päivää
|
|
Esikouluikäisten ja ei-HEMT-pilottikohortin turvallisuuspäätepiste 4: Hoitoon liittyvät CF-mikro-organismit
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Vertaa hoitoon tulevia CF-mikro-organismeja kliinisissä hengitystieviljelmissä hoitoryhmien välillä.
|
28 päivää
|
|
Esikoulu- ja ei-HEMT-pilottikohortin turvallisuuspäätepiste 5: Hoito muilla ei-protokollan mukaisilla antibiooteilla
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Vertaa hoitoa muihin, protokollaan kuulumattomiin antibiootteihin 28 päivän kuluessa satunnaistamisen jälkeen hoitoryhmien välillä.
|
28 päivää
|
|
Esikouluikäisten ja ei-HEMT-pilottikohortin turvallisuuspäätepiste 6: Aika IV-antibiooteihin satunnaistetun PEx-tutkimuksen jälkeen
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Vertaa aikaa IV-antibiootteihin satunnaistetun PEx-tutkimuksen jälkeen (käyttämällä CF Foundation Patient Registry -tietoja, jos saatavilla) hoitoryhmien välillä.
|
28 päivää
|
|
Esikoulu- ja ei-HEMT-pilottikohortti: Tulevaisuuden suuremman kliinisen tutkimuksen toteutettavuus 1
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Mittaa niiden potilaiden osuus, jotka ilmoittautuvat.
|
28 päivää
|
|
Esikouluikäisten ja ei-HEMT-pilottikohortti: Tulevaisuuden suuremman kliinisen tutkimuksen toteutettavuus 2
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Mittaa satunnaistamiskriteerit täyttävien hengitystieoireiden osuus.
|
28 päivää
|
|
Esikouluikäisten ja ei-HEMT-pilottikohortti: Tulevaisuuden suuremman kliinisen tutkimuksen toteutettavuus 3
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Mittaa niiden hengitystieoireiden osuus, jotka täyttävät satunnaistamiskriteerit, jotka johtavat hoidon aloittamiseen määrätyssä käsivarressa.
|
28 päivää
|
|
Esikoulu- ja ei-HEMT-pilottikohortti: Tulevaisuuden suuremman kliinisen tutkimuksen toteutettavuus 4
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Kohdistettujen omaishoitajien laadullisten haastattelujen avulla kuvaamme omaishoitajien kokemuksia tutkimushoidon johtamisesta ja raportoimme omaishoitajien kokemuksista esiin nousevia teemoja ymmärtääksemme määrättyyn hoitoryhmään liittyviä motivaatioita, etuja ja haasteita.
|
28 päivää
|
|
Klinikan kurkkupuikkoosatutkimus 1: Metagenominen sekvensointi
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Käytä kvantitatiivista polymeraasiketjureaktiota (qPCR) ja metagenomista sekvensointia määrittääksesi kvantitatiivisesti kurkun vanupuikkomikrobiologian lähtötilanteessa, pahenemisdiagnoosin yhteydessä ja hoidon jälkeen.
Metagenominen sekvensointi analysoi kaikkien näytteessä olevien mikro-organismien genomit ja tarjoaa laajan yleiskuvan ekosysteemin koostumuksesta.
Sen avulla voidaan tutkia bakteerien monimuotoisuutta, havaita mikrobien runsautta ja tutkia viljelemättömiä mikro-organismeja.
|
1 vuosi
|
|
Klinikan kurkkuvanupuikkoosatutkimus 2: Mikrobiotamittaukset
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Korreloi kurkun mikrobiotamittaukset (sekä hoitoa edeltävät mikrobien taksonomiset tai toiminnalliset geenien määrät ja muutokset niissä) kliinisten tulosmittausten kanssa antibioottihoidossa.
|
1 vuosi
|
|
Kurkun ja nenän vanupuikkokotitutkimus 1: Nenävanupuikkojen kotikeräyksen toteutettavuus virustestausta varten ja sairauksien esiintymistiheys
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Arvioi nenänäytteiden kotikeräyksen toteutettavuus virustestausta varten keuhkojen pahenemisvaiheessa (PEx) ja määritä virustaudin esiintymistiheys PEx-diagnoosin aikana.
|
28 päivää
|
|
Kurkku- ja nenävanupuikkojen kotitutkimus 2: bakteeritestausta varten otettavien kurkkupuikkojen kotikeräyksen toteutettavuus
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Arvioi keuhkojen pahenemisvaiheessa (PEx) bakteeritestausta varten otettavien kurkkunäppäimien kotikeräyksen toteutettavuus.
|
28 päivää
|
|
Koti kurkun ja nenän vanupuikkoosatutkimus 3: Virussairauden ja oireiden paranemisen välinen yhteys
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Arvioi yhteys virussairauden esiintymisen ja oireiden toipumisen välillä (päivien lukumäärä toipumiseen lähtötason CRISS-pisteisiin) hoitoryhmien välillä.
CRISS (Cronic Respiratory Infection Symptom Score) -pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän oireita.
|
28 päivää
|
|
Kotikurkku- ja nenäpuikkoosatutkimus 3: Virussairauden ja FEV1:n välinen yhteys
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Arvioi yhteys virussairauden esiintymisen ja spirometrialla mitatun pakotetun uloshengityksen tilavuuden (FEV1) välillä päivänä 28.
|
28 päivää
|
|
Kotikurkun ja nenän vanupuikkoosatutkimus 3: Virussairauden ja antibioottihoidon välinen yhteys.
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Arvioi yhteys virussairauden esiintymisen ja antibioottihoitoa vaativien henkilöiden prosenttiosuuden välillä räätälöidyn hoidon haarassa.
|
28 päivää
|
|
Kodin kurkun ja nenän vanupuikkoosatutkimus 5: Bakteeripatogeenien tunnistaminen, esiintymistiheys ja vaikutus hoidon muutoksiin
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Määritä CF-patogeenitestissä keuhkojen pahenemisvaiheessa (PEx) tunnistettujen bakteerien yhteensopivuus viimeisimpään rutiininomaiseen klinikkakäyntiin verrattuna.
Lisäksi arvioi, kuinka usein uusia bakteeripatogeenejä tunnistetaan PEx-hetkellä ja miten tämä vaikuttaa hoidon muutoksiin, mukaan lukien tarve muuttaa tai lisätä antibioottihoitoa.
|
28 päivää
|
|
Etävalvonta Alatutkimus 1: Kotispirometrian käytön toteutettavuus PEx:n aikana
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Kuvaile kotispirometrian toteutettavuutta ja hyväksyttävyyttä keuhkojen pahenemisvaiheiden (PEx) aikana lapsilla, joilla on CF:n osallistujien kyselyn avulla tutkimuksen lopussa.
|
28 päivää
|
|
Etävalvonta Alatutkimus 2: BioButtonin käytön toteutettavuus PEx:n aikana
Aikaikkuna: 14 päivää
|
Kuvaile BioButtonin käytön toteutettavuutta ja hyväksyttävyyttä keuhkojen pahenemisvaiheessa CF-lapsilla tutkimuksen lopussa osallistujien kyselyllä.
|
14 päivää
|
|
Etämonitoroinnin alatutkimus 3: FEV1:n muutos kotispirometrialla
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Kuvaa muutos lähimmästä perustilan FEV1:stä päivän 0 pahenemistilan mittaukseen ja muutoksen liikerata pahenemistilan aikana (päivän 28 aikana).
|
28 päivää
|
|
Etäseuranta-alatutkimus 4: Vertaa kotispirometriaa klinikan spirometriamittauksiin
Aikaikkuna: 28 päivää
|
Vertaa kotispirometrialla mitattuja mittauksia ja niiden muutoksia klinikan spirometriaan pahenemistilan aikana.
|
28 päivää
|
|
Etämonitoroinnin alatutkimus 5: BioButtonilla mitattu leposykkeen muutos PEx:n aikana
Aikaikkuna: 14 päivää
|
Kuvaile leposykkeen muutoksia pahenemistilan päivästä 0 päivään 14.
|
14 päivää
|
|
Etämonitoroinnin alatutkimus 5: BioButtonilla mitattu muutos lepohengitysnopeudessa PEx:n aikana
Aikaikkuna: 14 päivää
|
Kuvaile lepohengitysnopeuden muutoksia pahenemistilan päivästä 0–14.
|
14 päivää
|
|
Etämonitoroinnin alatutkimus 5: BioButtonilla mitattu aktiivisuustason muutos PEx:n aikana
Aikaikkuna: 14 päivää
|
Kuvaile aktiivisuustason muutoksia mitattuna aktigrafian avulla ja tiivistettynä aktiivisten minuuttien keskimääräisenä (SD) lukumääränä vuorokaudessa pahenemistilan päivästä 0–14.
|
14 päivää
|
|
Etämonitoroinnin alatutkimus 5: BioButtonilla mitattu muutos unessa PEx:n aikana
Aikaikkuna: 14 päivää
|
Kuvaile uniajan muutoksia pahenemistilan päivästä 0–14.
|
14 päivää
|
|
Etämonitoroinnin alatutkimus 6: Vertaa BioButtonilla mitattua leposykkeen muutosta PEx:n aikana perusarvoihin
Aikaikkuna: 14 päivää
|
Vertaa lepotilan sykkeen muutoksia perustilan 7 päivän jakson keskiarvoihin.
|
14 päivää
|
|
Etämonitoroinnin alatutkimus 6: Vertaa BioButtonilla mitattua muutosta lepohengitysnopeudessa PEx:n aikana lähtötason keskiarvoihin
Aikaikkuna: 14 päivää
|
Vertaa BioButtonilla mitatun lepohengitysnopeuden muutoksia perustilan 7 päivän jakson keskiarvoihin.
|
14 päivää
|
|
Etämonitoroinnin alatutkimus 6: Vertaa BioButtonilla mitattua aktiivisuustason muutosta PEx:n aikana lähtötason keskiarvoihin
Aikaikkuna: 14 päivää
|
Vertaa BioButtonilla mitattua aktiivisuustason muutosta keuhkojen pahenemisvaiheessa (PEx) 7 päivän jakson keskiarvoihin perustilan aikana.
|
14 päivää
|
|
Etämonitoroinnin alatutkimus 6: Vertaa BioButtonilla mitattua unen muutosta PEx:n aikana lähtötason keskiarvoihin
Aikaikkuna: 14 päivää
|
Vertaa BioButtonin unen muutosta PEx:n aikana 7 päivän jakson keskiarvoihin perustilan aikana.
|
14 päivää
|
|
Etämonitoroinnin alatutkimus 7: Määritä korrelaatiot FEV1:n ja CRISSin ja leposykkeen (HR) välillä
Aikaikkuna: 14 päivää
|
Määritä korrelaatiot päivästä 0 päivästä 14:een pakotetun uloshengityksen tilavuuden (FEV1) ja CRISS-pisteiden ja leposykkeen (HR) välillä.
CRISS (Cronic Respiratory Infection Symptom Score) -pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän oireita.
|
14 päivää
|
|
Etämonitoroinnin alatutkimus 7: Määritä korrelaatiot FEV1:n ja CRISSin ja lepohengitysnopeuden muutosten välillä
Aikaikkuna: 14 päivää
|
Määritä korrelaatiot muutosten välillä päivästä 0–14 pakotetun uloshengityksen tilavuuden (FEV1) ja CRISS-pisteiden välillä lepohengitystaajuuteen.
CRISS (Cronic Respiratory Infection Symptom Score) -pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän oireita.
|
14 päivää
|
|
Etämonitoroinnin alatutkimus 7: Määritä korrelaatiot FEV1:n ja CRISSin muutosten välillä aktiivisuustasoon
Aikaikkuna: 14 päivää
|
Määritä korrelaatiot päivästä 0 - 14 tapahtuneiden muutosten välillä pakotetussa uloshengitystilavuudessa (FEV1) ja CRISS-pisteissä aktiivisuustasoon mitattuna aktigrafialla.
CRISS (Cronic Respiratory Infection Symptom Score) -pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän oireita.
|
14 päivää
|
|
Etämonitoroinnin alatutkimus 7: Määritä korrelaatiot FEV1:n muutosten ja CRISS-unen keston välillä
Aikaikkuna: 14 päivää
|
Määritä korrelaatiot muutosten välillä päivästä 0–14 pakotetun uloshengityksen tilavuuden (FEV1) ja CRISS-pisteiden välillä unen kestoon.
CRISS (Cronic Respiratory Infection Symptom Score) -pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän oireita.
|
14 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
- Päätutkija: D. B. Sanders, MD, MS, Indiana University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Haiman sairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Kystinen fibroosi
- Infektiota estävät aineet
- Tuberkulaariset aineet
- Bakteerien vastaiset aineet
- Antibiootit, antituberkulaariset
Muut tutkimustunnusnumerot
- STOP PEDS RCT
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .