Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Keuhkojen pahenemisvaiheiden virtaviivaistettu hoito pediatriassa (STOP PEDS RCT)

Keuhkojen pahenemisvaiheiden virtaviivainen hoito pediatriassa satunnaistettu kontrolloitu tutkimus (STOP PEDS RCT)

STOP PEDS RCT on monikeskus, rinnakkainen, avoin satunnaistettu, kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan kahden antibioottihoitostrategian pitkäaikaista (yksi vuosi) ja lyhytaikaista turvallisuutta ja tehoa avohoidossa olevien keuhkojen pahenemisvaiheiden (PEx) hoidossa lasten CF:ssä. väestöstä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Yksityiskohtainen kuvaus

STOP PEDS -pilottitutkimus osoitti, että satunnaistettu koe hoitostrategioista lievien keuhkojen pahenemisvaiheisiin (PEx) CF-lapsilla oli mahdollista ja että räätälöityyn hoitohaaraan (määritelty alla) saattaminen voi vähentää antibioottialtistusta.

STOP PEDS RCT on monikeskus, rinnakkainen, avoin satunnaistettu kontrolloitu tutkimus, joka perustuu CF-perheiden ja kliinikkojen määrittämiin tutkimusprioriteettiin ja pilottitutkimuksen tuloksiin, jossa arvioidaan pitkän aikavälin (yhden vuoden) ja lyhyen aikavälin turvallisuutta ja tehoa. kahdesta antibioottihoitostrategiasta avohoidon PEx:n hoitoon lasten CF-populaatiossa. Kaksi hoitohaaraa ovat välittömät antibiootit ja räätälöity hoito. Molemmissa käsissä osallistujia neuvotaan lisäämään hengitysteiden puhdistumaa kelvollisen PEx:n alkaessa. Välittömässä antibioottiryhmässä he aloittavat myös 14 päivän oraalisen antibiootin, jonka ensisijaiset CF-toimittajat valitsevat, kun taas räätälöidyssä hoidossa he aloittavat antibioottien vasta, jos ennalta määritellyt kriteerit oireiden pahenemisesta tai paranemisen epäonnistumisesta täyttyvät.

STOP PEDS -tutkimukseen otetaan mukaan kolme kohorttia. Pääkohortissa 6–18-vuotiaat lapset, jotka saavat erittäin tehokasta modulaattorihoitoa (HEMT), otetaan mukaan, kun he ovat hyvin, ja heitä seurataan 12 kuukauden ajan. Osallistujat jaetaan satunnaisesti hoitoryhmään, ja he säilyttävät tämän hoitomääräyksen kaikille myöhemmille kelvollisille PEx:ille 12 kuukauden ilmoittautumisjaksonsa aikana. Kaksi muuta pilottikohorttia, esikoulukohortti (3–5-vuotiaat lapset HEMT:ssä) ja ei-HEMT-kohortti (6–18-vuotiaat lapset, jotka eivät ole oikeutettuja HEMT:hen), otetaan mukaan rinnakkaisiin pilottitutkimuksiin. Osallistujat ilmoittautuvat, kun he ovat hyvin, ja heitä seurataan yhden satunnaistetun PEx:n kautta.

STOP PEDS RCT:n osallistujilla valituissa kohteissa on mahdollisuus ilmoittautua valinnaisiin osatutkimuksiin, jos he ovat kelvollisia. Nämä alatutkimukset sisältävät:

  • Klinikan kurkkuvanupuikkoosatutkimus
  • Kurkun ja nenän vanupuikko-alatutkimus
  • Etäseurannan alatutkimus (keuhkojen toiminnan, elintoimintojen, aktiivisuuden ja unen seuranta kotona)

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

430

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Erika Enright
  • Puhelinnumero: 206-897-1922
  • Sähköposti: eenright@uw.edu

Opiskelupaikat

    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Rekrytointi
        • British Columbia Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Jonathan Rayment, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 0A4
        • Rekrytointi
        • The Hospital for Sick Children & Toronto Canada CF Centre Pediatrics
        • Päätutkija:
          • Felix Ratjen, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Rekrytointi
        • The Children's Hospital Alabama & University of Alabama at Birmingham
        • Päätutkija:
          • Christopher Fowler, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85713
        • Rekrytointi
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
        • Päätutkija:
          • Cori Daines, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Los Angeles & Anton Yelchin Cystic Fibrosis Clinic
        • Päätutkija:
          • Martha McKinney, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Rekrytointi
        • Stanford University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Lori WaiHang Lee, MD
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Ei vielä rekrytointia
        • Rady Children's Hospital at University of California San Diego
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kathryn Akong, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Rekrytointi
        • Children's Healthcare of Atlanta & Emory University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Ajay Kasi, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago & Northwestern University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Maria Dowell, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Rekrytointi
        • Riley Hospital for Children & Indiana University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • D. B. Sanders, MD, MS
        • Ottaa yhteyttä:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Rekrytointi
        • University of Iowa
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Anthony Fischer, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Rekrytointi
        • Johns Hopkins Hospital, Johns Hopkins University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Peter Mogayzel, MD, PhD, MBA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Rekrytointi
        • Boston Children's Hospital & Harvard University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Gregory Sawicki, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5212
        • Rekrytointi
        • University of Michigan Health System
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Samya Nasr, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Rekrytointi
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
        • Päätutkija:
          • Brooke Moore, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Rekrytointi
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center & University of Minnesota
        • Päätutkija:
          • Samuel Goldfarb, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Rekrytointi
        • Children's Mercy Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Hugo Escobar, MD
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • St. Louis Children's Hospital & Washington University School of Medicine
        • Päätutkija:
          • Jessica Pittman, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • Rekrytointi
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Matthew McGraw, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • Rekrytointi
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Päätutkija:
          • Jennifer Goralski, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Gary McPhail, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239-3098
        • Rekrytointi
        • Oregon Health & Science University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Kelvin MacDonald, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia & University of Pennsylvania
        • Päätutkija:
          • Clement Ren, MD, MBA
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC & University of Pittsburgh Medical Center
        • Päätutkija:
          • Daniel Weiner, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Rekrytointi
        • Medical University of South Carolina
        • Päätutkija:
          • Sylvia E Szentpeter, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Rekrytointi
        • University of Texas Southwestern & Children's Health
        • Päätutkija:
          • Preeti Sharma, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Texas Children's Hospital & Baylor College of Medicine
        • Päätutkija:
          • Fadel Ruiz, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
        • Rekrytointi
        • Vermont Children's Hospital & University of Vermont Medical Center
        • Päätutkija:
          • Thomas Lahiri, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Rekrytointi
        • Virginia Commonwealth University
        • Päätutkija:
          • Andrew T. Barber, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • Rekrytointi
        • University of Wisconsin
        • Päätutkija:
          • Hara Levy, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Rekrytointi
        • Children's Wisconsin & Medical College of Wisconsin
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Nicholas Antos, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  1. Ikä

    1. Pääkohortti ja ei-HEMT-kohortti: ikä 6–<19 vuotta
    2. Esikouluikäisille: 3–6-vuotiaat
  2. CF-diagnoosin dokumentointi, jonka todistaa yksi tai useampi CF-fenotyypin mukainen kliininen piirre ja yksi tai useampi seuraavista kriteereistä:

    1. hikikloridi ≥ 60 mekv/litra
    2. kaksi sairautta aiheuttavaa muunnelmaa kystisen fibroosin transmembraanisen johtavan säätelijän (CFTR) geenissä
  3. Osallistujalta tai osallistujan lailliselta edustajalta saatu kirjallinen tietoinen suostumus (ja suostumus tarvittaessa) ja osallistujan kyky noudattaa tutkimuksen vaatimuksia
  4. Erittäin tehokas modulaattoriterapia

    1. Pääkohortti ja esikouluikäryhmä: ETI:n tai ivakaftorin ottaminen vähintään 3 kuukauden ajan ilmoittautumisen yhteydessä
    2. Ei-HEMT-kohortti: ei kelpaa HEMT-hoitoon CFTR-genotyypin perusteella tai kelvollinen, mutta ei kestä vähintään 3 kuukautta eikä aio aloittaa HEMT:tä seuraavan vuoden aikana, eikä myöskään tetsakaftori-ivakaftoria tai lumakaftori-ivakaftoria vähintään 3 kuukauteen kuukautta
  5. Pääkohortti ja ei-HEMT-kohortti: pystyy suorittamaan hyväksyttävän ja toistettavan spirometrian
  6. Pääkohortti ja ei-HEMT-kohortti: ppFEV1 ≥ 50 % ennustettu ilmoittautumisen yhteydessä Global Lung Initiativen (GLI) vertailuyhtälöiden perusteella
  7. Mahdollisuus vastaanottaa tekstiviestejä ja käyttää Internetiä

Poissulkemiskriteerit:

  1. Sellaisen tilan tai poikkeavuuden olemassaolo, joka tutkijan mielestä vaarantaisi yksilön turvallisuuden tai tietojen laadun
  2. Akuutti suun tai suonensisäisen antibioottikuurin saaminen ilmoittautumisen yhteydessä tai 14 päivää ennen ilmoittautumista. Henkilöt voidaan seuloa uudelleen ≥ 21 päivän kuluttua antibioottien lopettamisesta, jos heidän terveydentilansa on lähtötasonsa oman ilmoituksen mukaan
  3. Hoito systeemisillä kortikosteroideilla ilmoittautumisen yhteydessä tai 14 päivän sisällä ennen ilmoittautumista. Henkilöt voidaan seuloa uudelleen ≥ 21 päivää systeemisten kortikosteroidien hoidon päättymisen jälkeen, jos he ovat kliinisen lähtötilanteensa omakohtaisen ilmoituksen mukaan
  4. Kiinteiden elinsiirtojen historia
  5. Mycobacterium abscessus -positiivinen viljelyhistoria 12 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista
  6. Kaikkien ei-tuberkuloottisten mykobakteerien (NTM) antibioottihoito ilmoittautumisen yhteydessä
  7. Kolme tai useampi IV antibiooteilla käsitelty PEx 12 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista
  8. Hoito muilla kroonisilla oraalisilla antibiooteilla kuin atsitromysiinillä ilmoittautumisen yhteydessä
  9. Hoito systeemisillä kortikosteroideilla allergiseen bronkopulmonaariseen aspergilloosiin (ABPA) 12 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Välittömät antibiootit
Lisääntynyt hengitysteiden puhdistuma sekä oraalisten antibioottien varhainen aloitus
Lisää hengitysteiden puhdistumaa ja aloita heti 14 päivän ennalta valittujen oraalisten antibioottien käyttö
Kokeellinen: Räätälöity terapia
Pelkästään lisääntynyt hengitysteiden puhdistuma, johon on lisätty oraalisia antibiootteja oireiden pahenemiseen tai paranemisen epäonnistumiseen
Lisää hengitysteiden puhdistumaa ja aloita ennalta valitut oraaliset antibiootit myöhemmin, jos oireet pahenevat tai eivät parane ennalta määritettyjen kriteerien mukaisesti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yhden vuoden muutos keuhkojen toiminnassa spirometrialla mitatun ppFEV1:n avulla
Aikaikkuna: 1 vuosi
Vertaa keuhkojen toiminnan eroja käsivarsien välillä arvioimalla muutosta spirometrialla mitatun prosentuaalisen ennustetun pakotetun uloshengityksen tilavuudessa (ppFEV1). Spirometriatesti mittaa ilman määrää, jonka henkilö voi väkisin hengittää ulos syvän hengityksen jälkeen (pakotettu vitaalikapasiteetti eli FVC) ja ilmamäärä, jonka hän voi hengittää ulos sekunnissa (pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa eli FEV1). Viitearvoa pienempi mitattu arvo viittaa keuhkosairauteen.
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yhden vuoden muutos keuhkojen toiminnassa LCI:n mukaan
Aikaikkuna: 1 vuosi
Vertaa keuhkojen toiminnan eroja käsivarsien välillä arvioimalla keuhkojen puhdistumaindeksin (LCI) muutosta. LCI kasvaa, kun on keuhkosairaus, mikä aiheuttaa ventilaation epähomogeenisuutta. LCI lasketaan keuhkojen tilavuuden vaihtumisten lukumääränä (kumulatiivinen uloshengitystilavuus jaettuna toiminnallisella jäännöskapasiteetilla [FRC]), joka tarvitaan vähentämään vuoroveden lopun typpipitoisuus 1/40:saan alkuperäisestä tasosta.
1 vuosi

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Palautuminen lähtötasolle ppFEV1:n ja CRISSin avulla PEx:n jälkeen
Aikaikkuna: 28 päivää
Vertaa toipumista lähtötasoon käsien välillä 28 päivän aikana ensimmäisen keuhkojen pahenemisvaiheen (PEx) jälkeen spirometrialla mitatun prosentuaalisen ennustetun pakotetun uloshengityksen tilavuuden perusteella (ppFEV1) ja kaikkien keuhkojen pahenemisvaiheiden jälkeen, mitattuna CRISS-oirepisteillä. CRISS (Cronic Respiratory Infection Symptom Score) -pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän oireita.
28 päivää
Palautuminen lähtötasoon keuhkojen puhdistumaindeksin (LCI) mukaan
Aikaikkuna: 28 päivää
Vertaa toipumista lähtötasoon haarojen välillä 28 päivän aikana ensimmäisen LCI:n keuhkojen pahenemisen (PEx) jälkeen ja kaikkien pahenemisvaiheiden jälkeen oirepisteiden saamiseksi. CRISS (Cronic Respiratory Infection Symptom Score) -pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän oireita.
28 päivää
Turvallisuuspäätepiste 1: Kumulatiivinen oraalinen antibioottialtistus
Aikaikkuna: 1 vuosi
Vertaa kumulatiivista oraalista antibioottialtistusta kussakin hoitohaarassa.
1 vuosi
Turvallisuuspäätepiste 2: Hengitystiesairauksien määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi
Vertaa tutkimusjakson aikana raportoitujen hengitystiesairauksien määrää kussakin hoitohaarassa.
1 vuosi
Turvallisuuspäätepiste 3: Antibiooteilla hoidettujen hengitystiesairauksien osuus PEx-hoidon aikana
Aikaikkuna: 28 päivää
Vertaa antibiooteilla hoidettujen hengitystiesairauksien osuutta 28 päivän keuhkojen pahenemisvaiheen (PEx) aikana kussakin hoitohaarassa.
28 päivää
Turvallisuuspäätepiste 4: IV-antibiooteilla käsiteltyjen PEx:ien lukumäärä
Aikaikkuna: 1 vuosi
Vertaa IV-antibiooteilla hoidettujen keuhkojen pahenemisvaiheiden (PEx) määrää tutkimusjakson aikana kussakin hoitohaarassa.
1 vuosi
Turvallisuuspäätepiste 5: Niiden PEx:ien osuus, jotka eivät toipu perusoireisiin päivänä 28
Aikaikkuna: 28 päivää
Vertaa niiden keuhkojen pahenemisvaiheiden (PEx) osuutta, jotka eivät toipuneet perusoireisiin päivänä 28 kussakin hoitohaarassa.
28 päivää
Turvallisuuspäätepiste 6: PEx:n osuus, jossa ppFEV1 on perustason alapuolella päivänä 28
Aikaikkuna: 1 vuosi
Vertaa keuhkojen pahenemisvaiheiden (PEx) osuutta spirometrisesti mitattuun ennustettuun pakotetun uloshengityksen tilavuuteen (ppFEV1) lähtötason alapuolella päivänä 28 kussakin hoitohaarassa.
1 vuosi
Turvallisuuspäätepiste 7: Aika ensimmäisestä satunnaistetusta PEx:stä seuraavaan hengityssairauteen
Aikaikkuna: 1 vuosi
Vertaa aikaa ensimmäisestä satunnaistetusta keuhkojen pahenemisesta (PEx) seuraavaan hengityselinten sairauteen kussakin hoitohaarassa.
1 vuosi
Turvallisuuspäätepiste 8: Kohdistetut haittatapahtumat (potilasraportti antibioottien sivuvaikutuksista PEx:n aikana)
Aikaikkuna: 1 vuosi
Vertaa kohdennettuja haittavaikutuksia (potilasraportti antibioottien sivuvaikutuksista keuhkojen pahenemisvaiheen aikana) kussakin hoitohaarassa.
1 vuosi
Turvallisuuspäätepiste 9: Hoidossa esiintulevat CF-mikro-organismit kliinisissä hengitystieviljelmissä
Aikaikkuna: 1 vuosi
Vertaa hoitoon tulevia CF-mikro-organismeja kliinisissä hengitysviljelmissä kussakin hoitohaarassa.
1 vuosi
Laadullinen arviointi 1: Omaishoitajien kokemus tutkimushoidon johtamisesta
Aikaikkuna: 1 vuosi
Ymmärtääksemme määrättyyn hoitoon liittyviä etuja ja haasteita omaishoitajien kohdistettujen laadullisten haastattelujen avulla kuvailemme omaishoitajien kokemuksia tutkimushoidon johtamisesta ja raportoimme omaishoitajien kokemuksiin liittyviä teemoja.
1 vuosi
Laadullinen arviointi 2: Tutkimushoidon vaikutus lapsen ja perheen jokapäiväiseen elämään
Aikaikkuna: 1 vuosi
Ymmärtääksemme määrättyyn hoitoon liittyviä etuja ja haasteita kohdennettujen laadullisten hoitajien haastattelujen avulla arvioimme tutkimushoidon vaikutusta lapsen ja perheen jokapäiväiseen elämään ja raportoimme omaishoitajien kokemuksista esiin nousevia teemoja.
1 vuosi
Terveydenhuollon kustannukset 1: Antibioottien arvioidut kokonaiskustannukset
Aikaikkuna: 1 vuosi
Vertaa tutkimuksen aikana käytettyjen antibioottien arvioituja kokonaiskustannuksia hoitoryhmien välillä.
1 vuosi
Terveydenhuollon kulut 2: Terveydenhuollon käyttö
Aikaikkuna: 1 vuosi
Vertaa terveydenhuollon käyttöä tutkimuksen aikana eri hoitoryhmien välillä, mukaan lukien perusterveydenhuollon käyntien määrä ja ensiapukäyntien määrä.
1 vuosi
Terveydenhuollon kustannukset 3: Vanhemman työn tuottavuusmittarit (WPAI)
Aikaikkuna: 1 vuosi
Vertaa vanhempien työn tuottavuuden ja aktiivisuuden heikkenemisen (WPAI) mittareita tutkimusryhmien välillä. WPAI sisältää neljä pistettä, jotka arvioivat poissaoloja, presenteeismia, työn tuottavuuden heikkenemistä (kokonaistyön heikkeneminen/poissaolot plus presenteeismi) ja aktiivisuuden heikkenemistä viimeisen seitsemän päivän aikana. Pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vajaatoimintaa.
1 vuosi
Esikoulu- ja ei-HEMT-pilottikohortin ensisijainen toteutettavuus
Aikaikkuna: 28 päivää
Arvioi esikouluikäisten ja ei-HEMT- (Highly Effective Modulator Therapy) osallistujien osuus, jotka on satunnaistettu räätälöityyn hoitoryhmään, joka ei ole altistunut antibiootteille 28 päivän aikana keuhkojen pahenemisvaihetta (PEx) seuranneen.
28 päivää
Esikouluikäisten ja ei-HEMT-pilottikohortin turvallisuuspäätepiste 1: ppFEV1:n ja LCI:n palautuminen
Aikaikkuna: 28 päivää
Vertaa ennustettua pakotetun uloshengityksen tilavuuden (ppFEV1) prosentuaalista palautumista ja keuhkojen puhdistumaindeksin (LCI) palautumista päivän 28 arvoilla verrattuna lähimpään ennen PEx-perusviivaa molemmissa hoitoryhmissä.
28 päivää
Esikoulu- ja ei-HEMT-pilottikohortin turvallisuuspäätepiste 2: Aika oireiden palautumiseen
Aikaikkuna: 28 päivää
Vertaa aikaa oireiden toipumiseen (päivien lukumäärä toipumiseen CRISS-pistemäärän perusarvoon) eri hoitoryhmien välillä. CRISS (Cronic Respiratory Infection Symptom Score) -pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän oireita.
28 päivää
Esikouluikäisten ja ei-HEMT-pilottikohortin turvallisuuspäätepiste 3: Kohdistetut haittatapahtumat
Aikaikkuna: 28 päivää
Vertaa kohdennettuja haittatapahtumia (osallistujaraportti antibioottien sivuvaikutuksista PEx-jakson aikana) hoitoryhmien välillä.
28 päivää
Esikouluikäisten ja ei-HEMT-pilottikohortin turvallisuuspäätepiste 4: Hoitoon liittyvät CF-mikro-organismit
Aikaikkuna: 28 päivää
Vertaa hoitoon tulevia CF-mikro-organismeja kliinisissä hengitystieviljelmissä hoitoryhmien välillä.
28 päivää
Esikoulu- ja ei-HEMT-pilottikohortin turvallisuuspäätepiste 5: Hoito muilla ei-protokollan mukaisilla antibiooteilla
Aikaikkuna: 28 päivää
Vertaa hoitoa muihin, protokollaan kuulumattomiin antibiootteihin 28 päivän kuluessa satunnaistamisen jälkeen hoitoryhmien välillä.
28 päivää
Esikouluikäisten ja ei-HEMT-pilottikohortin turvallisuuspäätepiste 6: Aika IV-antibiooteihin satunnaistetun PEx-tutkimuksen jälkeen
Aikaikkuna: 28 päivää
Vertaa aikaa IV-antibiootteihin satunnaistetun PEx-tutkimuksen jälkeen (käyttämällä CF Foundation Patient Registry -tietoja, jos saatavilla) hoitoryhmien välillä.
28 päivää
Esikoulu- ja ei-HEMT-pilottikohortti: Tulevaisuuden suuremman kliinisen tutkimuksen toteutettavuus 1
Aikaikkuna: 28 päivää
Mittaa niiden potilaiden osuus, jotka ilmoittautuvat.
28 päivää
Esikouluikäisten ja ei-HEMT-pilottikohortti: Tulevaisuuden suuremman kliinisen tutkimuksen toteutettavuus 2
Aikaikkuna: 28 päivää
Mittaa satunnaistamiskriteerit täyttävien hengitystieoireiden osuus.
28 päivää
Esikouluikäisten ja ei-HEMT-pilottikohortti: Tulevaisuuden suuremman kliinisen tutkimuksen toteutettavuus 3
Aikaikkuna: 28 päivää
Mittaa niiden hengitystieoireiden osuus, jotka täyttävät satunnaistamiskriteerit, jotka johtavat hoidon aloittamiseen määrätyssä käsivarressa.
28 päivää
Esikoulu- ja ei-HEMT-pilottikohortti: Tulevaisuuden suuremman kliinisen tutkimuksen toteutettavuus 4
Aikaikkuna: 28 päivää
Kohdistettujen omaishoitajien laadullisten haastattelujen avulla kuvaamme omaishoitajien kokemuksia tutkimushoidon johtamisesta ja raportoimme omaishoitajien kokemuksista esiin nousevia teemoja ymmärtääksemme määrättyyn hoitoryhmään liittyviä motivaatioita, etuja ja haasteita.
28 päivää
Klinikan kurkkupuikkoosatutkimus 1: Metagenominen sekvensointi
Aikaikkuna: 1 vuosi
Käytä kvantitatiivista polymeraasiketjureaktiota (qPCR) ja metagenomista sekvensointia määrittääksesi kvantitatiivisesti kurkun vanupuikkomikrobiologian lähtötilanteessa, pahenemisdiagnoosin yhteydessä ja hoidon jälkeen. Metagenominen sekvensointi analysoi kaikkien näytteessä olevien mikro-organismien genomit ja tarjoaa laajan yleiskuvan ekosysteemin koostumuksesta. Sen avulla voidaan tutkia bakteerien monimuotoisuutta, havaita mikrobien runsautta ja tutkia viljelemättömiä mikro-organismeja.
1 vuosi
Klinikan kurkkuvanupuikkoosatutkimus 2: Mikrobiotamittaukset
Aikaikkuna: 1 vuosi
Korreloi kurkun mikrobiotamittaukset (sekä hoitoa edeltävät mikrobien taksonomiset tai toiminnalliset geenien määrät ja muutokset niissä) kliinisten tulosmittausten kanssa antibioottihoidossa.
1 vuosi
Kurkun ja nenän vanupuikkokotitutkimus 1: Nenävanupuikkojen kotikeräyksen toteutettavuus virustestausta varten ja sairauksien esiintymistiheys
Aikaikkuna: 28 päivää
Arvioi nenänäytteiden kotikeräyksen toteutettavuus virustestausta varten keuhkojen pahenemisvaiheessa (PEx) ja määritä virustaudin esiintymistiheys PEx-diagnoosin aikana.
28 päivää
Kurkku- ja nenävanupuikkojen kotitutkimus 2: bakteeritestausta varten otettavien kurkkupuikkojen kotikeräyksen toteutettavuus
Aikaikkuna: 28 päivää
Arvioi keuhkojen pahenemisvaiheessa (PEx) bakteeritestausta varten otettavien kurkkunäppäimien kotikeräyksen toteutettavuus.
28 päivää
Koti kurkun ja nenän vanupuikkoosatutkimus 3: Virussairauden ja oireiden paranemisen välinen yhteys
Aikaikkuna: 28 päivää
Arvioi yhteys virussairauden esiintymisen ja oireiden toipumisen välillä (päivien lukumäärä toipumiseen lähtötason CRISS-pisteisiin) hoitoryhmien välillä. CRISS (Cronic Respiratory Infection Symptom Score) -pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän oireita.
28 päivää
Kotikurkku- ja nenäpuikkoosatutkimus 3: Virussairauden ja FEV1:n välinen yhteys
Aikaikkuna: 28 päivää
Arvioi yhteys virussairauden esiintymisen ja spirometrialla mitatun pakotetun uloshengityksen tilavuuden (FEV1) välillä päivänä 28.
28 päivää
Kotikurkun ja nenän vanupuikkoosatutkimus 3: Virussairauden ja antibioottihoidon välinen yhteys.
Aikaikkuna: 28 päivää
Arvioi yhteys virussairauden esiintymisen ja antibioottihoitoa vaativien henkilöiden prosenttiosuuden välillä räätälöidyn hoidon haarassa.
28 päivää
Kodin kurkun ja nenän vanupuikkoosatutkimus 5: Bakteeripatogeenien tunnistaminen, esiintymistiheys ja vaikutus hoidon muutoksiin
Aikaikkuna: 28 päivää
Määritä CF-patogeenitestissä keuhkojen pahenemisvaiheessa (PEx) tunnistettujen bakteerien yhteensopivuus viimeisimpään rutiininomaiseen klinikkakäyntiin verrattuna. Lisäksi arvioi, kuinka usein uusia bakteeripatogeenejä tunnistetaan PEx-hetkellä ja miten tämä vaikuttaa hoidon muutoksiin, mukaan lukien tarve muuttaa tai lisätä antibioottihoitoa.
28 päivää
Etävalvonta Alatutkimus 1: Kotispirometrian käytön toteutettavuus PEx:n aikana
Aikaikkuna: 28 päivää
Kuvaile kotispirometrian toteutettavuutta ja hyväksyttävyyttä keuhkojen pahenemisvaiheiden (PEx) aikana lapsilla, joilla on CF:n osallistujien kyselyn avulla tutkimuksen lopussa.
28 päivää
Etävalvonta Alatutkimus 2: BioButtonin käytön toteutettavuus PEx:n aikana
Aikaikkuna: 14 päivää
Kuvaile BioButtonin käytön toteutettavuutta ja hyväksyttävyyttä keuhkojen pahenemisvaiheessa CF-lapsilla tutkimuksen lopussa osallistujien kyselyllä.
14 päivää
Etämonitoroinnin alatutkimus 3: FEV1:n muutos kotispirometrialla
Aikaikkuna: 28 päivää
Kuvaa muutos lähimmästä perustilan FEV1:stä päivän 0 pahenemistilan mittaukseen ja muutoksen liikerata pahenemistilan aikana (päivän 28 aikana).
28 päivää
Etäseuranta-alatutkimus 4: Vertaa kotispirometriaa klinikan spirometriamittauksiin
Aikaikkuna: 28 päivää
Vertaa kotispirometrialla mitattuja mittauksia ja niiden muutoksia klinikan spirometriaan pahenemistilan aikana.
28 päivää
Etämonitoroinnin alatutkimus 5: BioButtonilla mitattu leposykkeen muutos PEx:n aikana
Aikaikkuna: 14 päivää
Kuvaile leposykkeen muutoksia pahenemistilan päivästä 0 päivään 14.
14 päivää
Etämonitoroinnin alatutkimus 5: BioButtonilla mitattu muutos lepohengitysnopeudessa PEx:n aikana
Aikaikkuna: 14 päivää
Kuvaile lepohengitysnopeuden muutoksia pahenemistilan päivästä 0–14.
14 päivää
Etämonitoroinnin alatutkimus 5: BioButtonilla mitattu aktiivisuustason muutos PEx:n aikana
Aikaikkuna: 14 päivää
Kuvaile aktiivisuustason muutoksia mitattuna aktigrafian avulla ja tiivistettynä aktiivisten minuuttien keskimääräisenä (SD) lukumääränä vuorokaudessa pahenemistilan päivästä 0–14.
14 päivää
Etämonitoroinnin alatutkimus 5: BioButtonilla mitattu muutos unessa PEx:n aikana
Aikaikkuna: 14 päivää
Kuvaile uniajan muutoksia pahenemistilan päivästä 0–14.
14 päivää
Etämonitoroinnin alatutkimus 6: Vertaa BioButtonilla mitattua leposykkeen muutosta PEx:n aikana perusarvoihin
Aikaikkuna: 14 päivää
Vertaa lepotilan sykkeen muutoksia perustilan 7 päivän jakson keskiarvoihin.
14 päivää
Etämonitoroinnin alatutkimus 6: Vertaa BioButtonilla mitattua muutosta lepohengitysnopeudessa PEx:n aikana lähtötason keskiarvoihin
Aikaikkuna: 14 päivää
Vertaa BioButtonilla mitatun lepohengitysnopeuden muutoksia perustilan 7 päivän jakson keskiarvoihin.
14 päivää
Etämonitoroinnin alatutkimus 6: Vertaa BioButtonilla mitattua aktiivisuustason muutosta PEx:n aikana lähtötason keskiarvoihin
Aikaikkuna: 14 päivää
Vertaa BioButtonilla mitattua aktiivisuustason muutosta keuhkojen pahenemisvaiheessa (PEx) 7 päivän jakson keskiarvoihin perustilan aikana.
14 päivää
Etämonitoroinnin alatutkimus 6: Vertaa BioButtonilla mitattua unen muutosta PEx:n aikana lähtötason keskiarvoihin
Aikaikkuna: 14 päivää
Vertaa BioButtonin unen muutosta PEx:n aikana 7 päivän jakson keskiarvoihin perustilan aikana.
14 päivää
Etämonitoroinnin alatutkimus 7: Määritä korrelaatiot FEV1:n ja CRISSin ja leposykkeen (HR) välillä
Aikaikkuna: 14 päivää
Määritä korrelaatiot päivästä 0 päivästä 14:een pakotetun uloshengityksen tilavuuden (FEV1) ja CRISS-pisteiden ja leposykkeen (HR) välillä. CRISS (Cronic Respiratory Infection Symptom Score) -pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän oireita.
14 päivää
Etämonitoroinnin alatutkimus 7: Määritä korrelaatiot FEV1:n ja CRISSin ja lepohengitysnopeuden muutosten välillä
Aikaikkuna: 14 päivää
Määritä korrelaatiot muutosten välillä päivästä 0–14 pakotetun uloshengityksen tilavuuden (FEV1) ja CRISS-pisteiden välillä lepohengitystaajuuteen. CRISS (Cronic Respiratory Infection Symptom Score) -pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän oireita.
14 päivää
Etämonitoroinnin alatutkimus 7: Määritä korrelaatiot FEV1:n ja CRISSin muutosten välillä aktiivisuustasoon
Aikaikkuna: 14 päivää
Määritä korrelaatiot päivästä 0 - 14 tapahtuneiden muutosten välillä pakotetussa uloshengitystilavuudessa (FEV1) ja CRISS-pisteissä aktiivisuustasoon mitattuna aktigrafialla. CRISS (Cronic Respiratory Infection Symptom Score) -pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän oireita.
14 päivää
Etämonitoroinnin alatutkimus 7: Määritä korrelaatiot FEV1:n muutosten ja CRISS-unen keston välillä
Aikaikkuna: 14 päivää
Määritä korrelaatiot muutosten välillä päivästä 0–14 pakotetun uloshengityksen tilavuuden (FEV1) ja CRISS-pisteiden välillä unen kestoon. CRISS (Cronic Respiratory Infection Symptom Score) -pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän oireita.
14 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Yhteistyökumppanit

Tutkijat

  • Päätutkija: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
  • Päätutkija: D. B. Sanders, MD, MS, Indiana University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 28. helmikuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 14. lokakuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. lokakuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 23. lokakuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 3. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 31. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa