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Traitement rationalisé des exacerbations pulmonaires en pédiatrie (STOP PEDS RCT)

31 juillet 2026 mis à jour par: University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Traitement rationalisé des exacerbations pulmonaires dans le cadre d'un essai contrôlé randomisé en pédiatrie (STOP PEDS RCT)

L'ECR STOP PEDS est un essai contrôlé randomisé multicentrique, parallèle et ouvert évaluant l'innocuité et l'efficacité à long terme (un an) et à court terme de deux stratégies de traitement antibiotique pour la prise en charge des exacerbations pulmonaires ambulatoires (PEx) dans la FK pédiatrique. population.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude pilote STOP PEDS a démontré qu'un essai randomisé de stratégies de traitement pour les exacerbations pulmonaires légères (PEx) chez les enfants atteints de mucoviscidose était réalisable et que l'affectation à un groupe thérapeutique personnalisé (défini ci-dessous) pouvait réduire l'exposition aux antibiotiques.

Basé sur les priorités de recherche identifiées par les familles FK et les cliniciens et les résultats de l'étude pilote, l'ECR STOP PEDS est un essai contrôlé randomisé multicentrique, parallèle et ouvert évaluant la sécurité et l'efficacité à long terme (un an) et à court terme. de deux stratégies de traitement antibiotique pour la prise en charge des PEx ambulatoires dans la population pédiatrique FK. Les deux bras de traitement sont des antibiotiques immédiats et une thérapie sur mesure. Dans les deux bras, les participants seront invités à augmenter le dégagement des voies respiratoires au début d'un PEx éligible. Dans le bras antibiotiques immédiat, ils commenceront également 14 jours d'antibiotiques oraux présélectionnés par leurs principaux prestataires de FK, tandis que dans le traitement sur mesure, ils ne commenceront les antibiotiques que si les critères prédéfinis d'aggravation des symptômes ou d'échec d'amélioration sont remplis.

L'étude STOP PEDS recrutera trois cohortes. Dans la cohorte principale, les enfants âgés de 6 à 18 ans sous thérapie modulatrice hautement efficace (HEMT) seront inscrits lorsqu'ils seront en bonne santé et suivis pendant 12 mois. Les participants seront assignés au hasard à un bras de traitement et maintiendront cette affectation de traitement pour tous les PEx éligibles ultérieurs pendant leur période d'inscription de 12 mois. Deux cohortes pilotes supplémentaires, la cohorte préscolaire (enfants âgés de 3 à 5 ans sous HEMT) et la cohorte non-HEMT (enfants âgés de 6 à 18 ans non éligibles à l'HEMT), seront inscrites dans des études pilotes parallèles. Les participants s'inscriront lorsqu'ils se porteront bien et seront suivis via un PEx randomisé.

Les participants à l'ECR STOP PEDS sur des sites sélectionnés auront la possibilité de s'inscrire à des sous-études facultatives s'ils sont éligibles. Ces sous-études comprennent :

  • Sous-étude sur un écouvillonnage de gorge en clinique
  • Sous-étude sur la gorge et les écouvillons nasaux à domicile
  • Sous-étude de surveillance à distance (surveillance à domicile de la fonction pulmonaire, des signes vitaux, de l'activité et du sommeil)

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

430

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Erika Enright
  • Numéro de téléphone: 206-897-1922
  • E-mail: eenright@uw.edu

Lieux d'étude

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Recrutement
        • British Columbia Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Jonathan Rayment, MD
        • Contact:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
        • Recrutement
        • The Hospital for Sick Children & Toronto Canada CF Centre Pediatrics
        • Chercheur principal:
          • Felix Ratjen, MD
        • Contact:
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Recrutement
        • The Children's Hospital Alabama & University of Alabama at Birmingham
        • Chercheur principal:
          • Christopher Fowler, MD
        • Contact:
          • Valerie Tarn
          • Numéro de téléphone: 205-638-5134
          • E-mail: vtarn@uabmc.edu
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85713
        • Recrutement
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
        • Chercheur principal:
          • Cori Daines, MD
        • Contact:
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Los Angeles & Anton Yelchin Cystic Fibrosis Clinic
        • Chercheur principal:
          • Martha McKinney, MD
        • Contact:
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Recrutement
        • Stanford University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Lori WaiHang Lee, MD
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Pas encore de recrutement
        • Rady Children's Hospital at University of California San Diego
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kathryn Akong, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Recrutement
        • Children's Healthcare of Atlanta & Emory University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ajay Kasi, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago & Northwestern University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Maria Dowell, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Recrutement
        • Riley Hospital for Children & Indiana University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • D. B. Sanders, MD, MS
        • Contact:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Recrutement
        • University of Iowa
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Anthony Fischer, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Recrutement
        • Johns Hopkins Hospital, Johns Hopkins University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Peter Mogayzel, MD, PhD, MBA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-5212
        • Recrutement
        • University of Michigan Health System
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Samya Nasr, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Recrutement
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center & University of Minnesota
        • Chercheur principal:
          • Samuel Goldfarb, MD
        • Contact:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Recrutement
        • Children's Mercy Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Hugo Escobar, MD
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Recrutement
        • St. Louis Children's Hospital & Washington University School of Medicine
        • Chercheur principal:
          • Jessica Pittman, MD
        • Contact:
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • Recrutement
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Matthew McGraw, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • Recrutement
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Chercheur principal:
          • Jennifer Goralski, MD
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Recrutement
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Gary McPhail, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239-3098
        • Recrutement
        • Oregon Health & Science University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kelvin MacDonald, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia & University of Pennsylvania
        • Chercheur principal:
          • Clement Ren, MD, MBA
        • Contact:
        • Contact:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC & University of Pittsburgh Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Daniel Weiner, MD
        • Contact:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Recrutement
        • Medical University of South Carolina
        • Chercheur principal:
          • Sylvia E Szentpeter, MD
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Recrutement
        • University of Texas Southwestern & Children's Health
        • Chercheur principal:
          • Preeti Sharma, MD
        • Contact:
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Texas Children's Hospital & Baylor College of Medicine
        • Chercheur principal:
          • Fadel Ruiz, MD
        • Contact:
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05401
        • Recrutement
        • Vermont Children's Hospital & University of Vermont Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Thomas Lahiri, MD
        • Contact:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Recrutement
        • Virginia Commonwealth University
        • Chercheur principal:
          • Andrew T. Barber, MD
        • Contact:
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • Recrutement
        • University of Wisconsin
        • Chercheur principal:
          • Hara Levy, MD
        • Contact:
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Recrutement
        • Children's Wisconsin & Medical College of Wisconsin
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Nicholas Antos, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  1. Âge

    1. Pour la cohorte principale et la cohorte non HEMT : âge 6 à <19 ans
    2. Pour la cohorte préscolaire : 3 à <6 ans

  2. Documentation d'un diagnostic de FK, mis en évidence par une ou plusieurs caractéristiques cliniques compatibles avec le phénotype FK et un ou plusieurs des critères suivants :

    1. chlorure de sueur ≥ 60 mEq/litre
    2. deux variantes pathogènes du gène du régulateur conducteur transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR)
  3. Consentement éclairé écrit (et assentiment le cas échéant) obtenu du participant ou de son représentant légal et capacité du participant à se conformer aux exigences de l'étude

  4. Thérapie modulatrice très efficace

    1. Pour la cohorte principale et la cohorte préscolaire : prise d'ETI ou d'ivacaftor pendant au moins 3 mois au moment de l'inscription
    2. Pour la cohorte non-HEMT : non éligible à l'HEMT sur la base du génotype CFTR ou éligible mais ne prenant pas depuis au moins 3 mois et ne prévoyant pas de commencer l'HEMT l'année suivante, et ne prenant pas non plus de tézacaftor-ivacaftor ou de lumacaftor-ivacaftor pendant au moins 3 mois. mois
  5. Pour la cohorte principale et la cohorte non HEMT : capable d'effectuer une spirométrie acceptable et reproductible
  6. Pour la cohorte principale et la cohorte non HEMT : ppFEV1 ≥ 50 % prédit au moment de l'inscription sur la base des équations de référence de la Global pulmonaire Initiative (GLI)
  7. Possibilité de recevoir des SMS et d'accéder à Internet

Critères d'exclusion :

  1. Présence d'une condition ou d'une anomalie qui, de l'avis de l'enquêteur, compromettrait la sécurité de la personne ou la qualité des données
  2. Recevoir un traitement aigu d'antibiotiques oraux ou IV au moment de l'inscription ou dans les 14 jours précédant l'inscription. Les individus peuvent être soumis à un nouveau dépistage ≥ 21 jours après la fin du traitement antibiotique s'ils sont dans leur état de santé de base, selon leur auto-évaluation.
  3. Traitement par corticostéroïdes systémiques au moment de l'inscription ou dans les 14 jours précédant l'inscription. Les individus peuvent être soumis à un nouveau dépistage ≥ 21 jours après la fin du traitement par corticostéroïdes systémiques s'ils ont atteint leur niveau de référence clinique, selon leur auto-évaluation.
  4. Histoire de la transplantation d'organes solides
  5. Antécédents de culture positive pour Mycobacterium abscessus dans les 12 mois précédant l'inscription
  6. Traitement avec des antibiotiques pour toute mycobactérie non tuberculeuse (MNT) au moment de l'inscription
  7. Trois PEx ou plus traités aux antibiotiques IV au cours des 12 mois précédant l'inscription
  8. Traitement avec des antibiotiques oraux chroniques autres que l'azithromycine au moment de l'inscription
  9. Traitement par corticostéroïdes systémiques pour l'aspergillose broncho-pulmonaire allergique (ABPA) dans les 12 mois précédant l'inscription

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Antibiotiques immédiats
Augmentation du dégagement des voies respiratoires et initiation précoce des antibiotiques oraux
Autre: Antibiotiques oraux immédiats
Augmentez le dégagement des voies respiratoires et commencez immédiatement 14 jours de traitement antibiotique oral présélectionné
Expérimental: Thérapie sur mesure
Augmentation du dégagement des voies respiratoires seule, avec ajout d'antibiotiques oraux en cas d'aggravation des symptômes ou d'incapacité à s'améliorer
Autre: Traitement sur mesure : antibiotiques oraux uniquement si un traitement supplémentaire est nécessaire
Augmentez le dégagement des voies respiratoires et commencez plus tard les antibiotiques oraux présélectionnés si les symptômes s'aggravent ou ne s'améliorent pas selon des critères prédéfinis.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification sur un an de la fonction pulmonaire par ppFEV1 mesuré par spirométrie
Délai: 1 an
Comparez la différence de fonction pulmonaire entre les bras en évaluant la modification du pourcentage de volume expiratoire forcé prédit mesuré par spirométrie (ppFEV1). Un test de spirométrie mesure la quantité d'air qu'une personne peut expirer de force après une respiration profonde (capacité vitale forcée, ou CVF) et la quantité d'air qu'elle peut expirer en une seconde (volume expiratoire forcé en une seconde, ou VEMS). Une valeur mesurée inférieure à la valeur de référence indique une maladie pulmonaire.
1 an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement sur un an de la fonction pulmonaire par LCI
Délai: 1 an
Comparez la différence de fonction pulmonaire entre les bras en évaluant la modification de l'indice de clairance pulmonaire (LCI). LCI augmente en cas de maladie pulmonaire, ce qui entraîne une inhomogénéité de la ventilation. LCI est calculé comme le nombre de renouvellements de volume pulmonaire (volume expiré cumulé divisé par la capacité résiduelle fonctionnelle [FRC]) requis pour réduire la concentration d'azote de fin d'expiration à 1/40ème du niveau d'origine.
1 an

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Récupération à la ligne de base par ppFEV1 et CRISS suite à un PEx
Délai: 28 jours
Comparez la récupération à la ligne de base entre les bras au cours de la période de 28 jours après la première exacerbation pulmonaire (PEx), par pourcentage mesuré par spirométrie volume expiratoire forcé prédit (ppFEV1), et après toutes les exacerbations pulmonaires, mesurées par les scores des symptômes CRISS. Le score des symptômes d'infection respiratoire chronique (CRISS) varie de 0 à 100, les scores plus élevés indiquant davantage de symptômes.
28 jours
Récupération jusqu'à la ligne de base selon l'indice de clairance pulmonaire (LCI)
Délai: 28 jours
Comparez la récupération à la valeur initiale entre les bras sur la période de 28 jours après la première exacerbation pulmonaire (PEx) dans le LCI et après toutes les exacerbations pour les scores de symptômes. Le score des symptômes d'infection respiratoire chronique (CRISS) varie de 0 à 100, les scores plus élevés indiquant davantage de symptômes.
28 jours
Critère de sécurité 1 : exposition cumulative aux antibiotiques par voie orale
Délai: 1 an
Comparez l'exposition cumulée aux antibiotiques oraux dans chaque bras de traitement.
1 an
Critère de sécurité 2 : Nombre de maladies respiratoires
Délai: 1 an
Comparez le nombre de maladies respiratoires signalées au cours de la période d'étude dans chaque bras de traitement.
1 an
Critère de sécurité 3 : Proportion de maladies respiratoires traitées avec des antibiotiques pendant le PEx
Délai: 28 jours
Comparez la proportion de maladies respiratoires traitées avec des antibiotiques pendant la période de traitement d'exacerbation pulmonaire (PEx) de 28 jours dans chaque bras de traitement.
28 jours
Critère de sécurité 4 : nombre de PEx traités avec des antibiotiques IV
Délai: 1 an
Comparez le nombre d'exacerbations pulmonaires (PEx) traitées avec des antibiotiques IV au cours de la période d'étude dans chaque bras de traitement.
1 an
Critère de sécurité 5 : Proportion de PEx ne parvenant pas à retrouver les symptômes de base au jour 28
Délai: 28 jours
Comparez la proportion d'exacerbations pulmonaires (PEx) qui ne parviennent pas à retrouver les symptômes de base au jour 28 dans chaque bras de traitement.
28 jours
Critère de sécurité 6 : Proportion de PEx avec ppFEV1 en dessous de la ligne de base au jour 28
Délai: 1 an
Comparez la proportion d'exacerbations pulmonaires (PEx) avec le pourcentage de volume expiratoire forcé prévu (ppFEV1) mesuré par spirométrie en dessous de la ligne de base au jour 28 dans chaque bras de traitement.
1 an
Critère de sécurité 7 : temps écoulé entre le PEx randomisé initial et la prochaine maladie respiratoire
Délai: 1 an
Comparez le temps écoulé entre l'exacerbation pulmonaire randomisée initiale (PEx) et la prochaine maladie respiratoire dans chaque bras de traitement.
1 an
Critère de sécurité 8 : événements indésirables ciblés (rapport du patient sur les effets secondaires des antibiotiques pendant le PEx)
Délai: 1 an
Comparez les événements indésirables ciblés (rapport du patient sur les effets secondaires des antibiotiques pendant la période d'exacerbation pulmonaire) dans chaque bras de traitement.
1 an
Critère de sécurité 9 : Microorganismes FK apparus pendant le traitement sur des cultures respiratoires cliniques
Délai: 1 an
Comparez les micro-organismes FK apparus pendant le traitement sur les cultures respiratoires cliniques dans chaque bras de traitement.
1 an
Évaluation qualitative 1 : expérience des soignants dans la gestion du traitement à l'étude
Délai: 1 an
Pour comprendre les avantages et les défis associés au traitement assigné grâce à des entretiens qualitatifs ciblés avec les soignants, nous décrirons l'expérience des soignants dans la gestion du traitement à l'étude et rapporterons les thèmes qui émergent concernant les expériences des soignants.
1 an
Évaluation qualitative 2 : Étudier l'impact du traitement sur la vie quotidienne de l'enfant et de sa famille
Délai: 1 an
Pour comprendre les avantages et les défis associés au traitement assigné grâce à des entretiens qualitatifs ciblés avec les soignants, nous évaluerons l'impact du traitement de l'étude sur la vie quotidienne de l'enfant et de la famille et rapporterons les thèmes qui émergent concernant les expériences des soignants.
1 an
Coûts des soins de santé 1 : Coût total estimé des antibiotiques
Délai: 1 an
Comparez le coût total estimé des antibiotiques utilisés au cours de l'étude entre les bras de traitement.
1 an
Coûts des soins de santé 2 : Utilisation des soins de santé
Délai: 1 an
Comparez l'utilisation des soins de santé au cours de l'étude entre les bras de traitement, y compris le nombre de visites en soins primaires et le nombre de visites aux urgences.
1 an
Coûts des soins de santé 3 : Mesures de productivité du travail des parents (WPAI)
Délai: 1 an
Comparer les mesures de productivité au travail et de déficience d'activité (WPAI) des parents entre les groupes d'étude. Le WPAI comprend quatre scores évaluant l'absentéisme, le présentéisme, la perte de productivité au travail (déficience globale au travail/absentéisme plus présentéisme) et la déficience d'activité au cours des sept derniers jours. Les scores vont de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une plus grande déficience.
1 an
Faisabilité primaire de la cohorte pilote préscolaire et non HEMT
Délai: 28 jours
Estimer la proportion de participants préscolaires et non HEMT (thérapie modulatrice hautement efficace) randomisés dans le bras de thérapie sur mesure qui n'a pas été exposé aux antibiotiques dans les 28 jours suivant une exacerbation pulmonaire (PEx).
28 jours
Critère de sécurité 1 de la cohorte pilote préscolaire et non HEMT : ppFEV1 et récupération du LCI
Délai: 28 jours
Comparez le pourcentage de récupération du volume expiratoire forcé prévu (ppFEV1) et de l'indice de clairance pulmonaire (LCI) en utilisant les valeurs du jour 28 par rapport à la mesure de base pré-PEx la plus proche dans les deux bras de traitement.
28 jours
Point final de sécurité 2 de la cohorte pilote préscolaire et non HEMT : délai jusqu'à la guérison des symptômes
Délai: 28 jours
Comparez le temps nécessaire à la récupération des symptômes (nombre de jours pour récupérer le score CRISS de base) entre les bras de traitement. Le score des symptômes d'infection respiratoire chronique (CRISS) varie de 0 à 100, les scores plus élevés indiquant davantage de symptômes.
28 jours
Critère de sécurité 3 de la cohorte pilote préscolaire et non HEMT : événements indésirables ciblés
Délai: 28 jours
Comparez les événements indésirables ciblés (rapport des participants sur les effets secondaires des antibiotiques pendant la période PEx) entre les bras de traitement.
28 jours
Critère de sécurité 4 de la cohorte pilote préscolaire et non HEMT : micro-organismes FK apparus pendant le traitement
Délai: 28 jours
Comparez les micro-organismes FK apparus pendant le traitement sur les cultures respiratoires cliniques entre les bras de traitement.
28 jours
Critère d'évaluation 5 de la cohorte pilote préscolaire et non HEMT : traitement avec des antibiotiques supplémentaires non assignés au protocole
Délai: 28 jours
Comparez le traitement avec des antibiotiques supplémentaires non assignés au protocole dans les 28 jours suivant la randomisation entre les bras de traitement.
28 jours
Critère d'évaluation de sécurité 6 de la cohorte pilote préscolaire et non HEMT : délai avant l'administration d'antibiotiques IV après un PEx randomisé
Délai: 28 jours
Comparez le temps nécessaire aux antibiotiques IV après un PEx randomisé (en utilisant les données du registre des patients de la Fondation CF, si disponible) entre les bras de traitement.
28 jours
Cohorte pilote préscolaire et non HEMT : faisabilité d'essais cliniques à plus grande échelle 1
Délai: 28 jours
Mesurez la proportion de patients approchés qui s’inscrivent.
28 jours
Cohorte pilote préscolaire et non HEMT : faisabilité d'essais cliniques à plus grande échelle 2
Délai: 28 jours
Mesurer la proportion de symptômes respiratoires répondant aux critères de randomisation.
28 jours
Cohorte pilote préscolaire et non HEMT : faisabilité d'essais cliniques à plus grande échelle 3
Délai: 28 jours
Mesurer la proportion de symptômes respiratoires répondant aux critères de randomisation entraînant l'initiation du traitement dans le bras assigné.
28 jours
Cohorte pilote préscolaire et non HEMT : faisabilité d'essais cliniques à plus grande échelle 4
Délai: 28 jours
Grâce à des entretiens qualitatifs ciblés avec des soignants, nous décrirons l'expérience des soignants dans la gestion du traitement à l'étude et rapporterons les thèmes qui émergent concernant les expériences des soignants afin de comprendre les motivations, les avantages et les défis associés au bras de traitement attribué.
28 jours
Sous-étude 1 sur prélèvement de gorge en clinique : séquençage métagénomique
Délai: 1 an
Utilisez la réaction en chaîne par polymérase quantitative (qPCR) et le séquençage métagénomique pour définir quantitativement la microbiologie des prélèvements de gorge au départ, au diagnostic d'exacerbation et après le traitement. Le séquençage métagénomique analyse les génomes de tous les micro-organismes présents dans un échantillon, fournissant ainsi un large aperçu de la composition de l'écosystème. Il peut être utilisé pour étudier la diversité des bactéries, détecter l’abondance des microbes et étudier les micro-organismes incultivables.
1 an
Sous-étude 2 sur l'écouvillonnage de la gorge en clinique : mesures du microbiote
Délai: 1 an
Corréler les mesures du microbiote de la gorge (à la fois l'abondance des gènes taxonomiques ou fonctionnels microbiens avant le traitement, et les changements dans ces abondances) avec les mesures des résultats cliniques dans les traitements antibiotiques.
1 an
Sous-étude 1 sur la gorge et les écouvillons nasaux à domicile : Faisabilité du prélèvement à domicile d'écouvillons nasaux pour les tests viraux et la fréquence des maladies
Délai: 28 jours
Évaluer la faisabilité du prélèvement à domicile d'écouvillons nasaux pour les tests viraux au moment de l'exacerbation pulmonaire (PEx) et déterminer la fréquence de la maladie virale au moment du diagnostic PEx.
28 jours
Sous-étude 2 sur les écouvillons de gorge et nasaux à domicile : faisabilité du prélèvement à domicile d'écouvillons de gorge pour les tests bactériens
Délai: 28 jours
Évaluer la faisabilité du prélèvement à domicile de prélèvements de gorge pour des tests bactériens au moment d'une exacerbation pulmonaire (PEx).
28 jours
Sous-étude 3 sur la gorge et les écouvillons nasaux à domicile : association entre la maladie virale et la guérison des symptômes
Délai: 28 jours
Évaluer l'association entre la présence d'une maladie virale et la guérison des symptômes (nombre de jours pour récupérer le score CRISS de base) entre les bras de traitement. Le score des symptômes d'infection respiratoire chronique (CRISS) varie de 0 à 100, les scores plus élevés indiquant davantage de symptômes.
28 jours
Sous-étude 3 sur la gorge à domicile et les écouvillons nasaux : association entre la maladie virale et le VEMS
Délai: 28 jours
Évaluer l'association entre la présence d'une maladie virale et le volume expiratoire forcé (VEMS) mesuré par spirométrie au jour 28.
28 jours
Sous-étude 3 sur la gorge à domicile et les écouvillons nasaux : association entre les maladies virales et le traitement antibiotique.
Délai: 28 jours
Évaluer l'association entre la présence d'une maladie virale et le pourcentage de sujets du bras thérapeutique personnalisé nécessitant un traitement antibiotique.
28 jours
Sous-étude 5 sur la gorge et les écouvillons nasaux à domicile : identification des agents pathogènes bactériens, fréquence et impact sur les changements de traitement
Délai: 28 jours
Déterminer la concordance des bactéries identifiées lors des tests d'agents pathogènes FK au moment de l'exacerbation pulmonaire (PEx) par rapport à la visite clinique de routine la plus récente. De plus, évaluez la fréquence à laquelle de nouveaux agents pathogènes bactériens sont identifiés au moment du PEx et quel impact cela a sur les changements de traitement, y compris la nécessité de modifier ou d'ajouter une antibiothérapie.
28 jours
Sous-étude 1 de surveillance à distance : Faisabilité de l'utilisation de la spirométrie à domicile pendant le PEx
Délai: 28 jours
Décrire la faisabilité et l'acceptabilité par l'utilisateur de la spirométrie à domicile lors d'exacerbations pulmonaires (PEx) chez les enfants atteints de mucoviscidose via une enquête auprès des participants à la fin de l'étude.
28 jours
Sous-étude 2 de surveillance à distance : Faisabilité de l'utilisation du BioButton pendant le PEx
Délai: 14 jours
Décrire la faisabilité et l'acceptabilité par l'utilisateur de l'utilisation de BioButton lors d'exacerbations pulmonaires chez les enfants atteints de mucoviscidose via une enquête auprès des participants à la fin de l'étude.
14 jours
Sous-étude 3 de surveillance à distance : évolution du VEMS par spirométrie à domicile
Délai: 28 jours
Décrire le changement entre la mesure du VEMS à l'état de référence le plus proche et la mesure de l'état d'exacerbation au jour 0 et la trajectoire du changement au cours de l'état d'exacerbation (jusqu'au jour 28).
28 jours
Sous-étude 4 de surveillance à distance : Comparez les mesures de spirométrie à domicile et celles en clinique
Délai: 28 jours
Comparez les mesures et leur changement mesuré par la spirométrie à domicile par rapport à la spirométrie clinique pendant l'état d'exacerbation.
28 jours
Sous-étude 5 de surveillance à distance : modification de la fréquence cardiaque au repos mesurée par BioButton pendant le PEx
Délai: 14 jours
Décrire les changements dans la fréquence cardiaque au repos entre le jour 0 et le jour 14 de l'état d'exacerbation.
14 jours
Sous-étude 5 de surveillance à distance : modification de la fréquence respiratoire au repos mesurée par BioButton pendant le PEx
Délai: 14 jours
Décrire les changements dans la fréquence respiratoire au repos du jour 0 au jour 14 de l'état d'exacerbation.
14 jours
Sous-étude 5 de surveillance à distance : changement du niveau d'activité mesuré par BioButton pendant le PEx
Délai: 14 jours
Décrire les changements de niveau d'activité, mesurés à l'aide de l'actigraphie et résumés sous la forme du nombre moyen (SD) de minutes actives dans une journée, du jour 0 au jour 14 de l'état d'exacerbation.
14 jours
Sous-étude 5 de surveillance à distance : changement du sommeil mesuré par BioButton pendant le PEx
Délai: 14 jours
Décrire les changements dans la durée du sommeil entre le jour 0 et le jour 14 de l'état d'exacerbation.
14 jours
Sous-étude 6 de surveillance à distance : comparez les changements de fréquence cardiaque au repos mesurés par BioButton pendant le PEx avec les moyennes de base
Délai: 14 jours
Comparez les changements de la FC au repos aux moyennes d’une période de 7 jours au cours de l’état de référence.
14 jours
Sous-étude 6 de surveillance à distance : comparer la modification de la fréquence respiratoire au repos mesurée par BioButton pendant le PEx avec les moyennes de base
Délai: 14 jours
Comparez les changements de la fréquence respiratoire au repos mesurée par BioButton aux moyennes d'une période de 7 jours au cours de l'état de base.
14 jours
Sous-étude 6 de surveillance à distance : comparer les changements du niveau d'activité mesurés par BioButton pendant le PEx avec les moyennes de référence
Délai: 14 jours
Comparez le changement du niveau d'activité mesuré par BioButton pendant une exacerbation pulmonaire (PEx) aux moyennes sur une période de 7 jours pendant l'état de référence.
14 jours
Sous-étude 6 de surveillance à distance : comparez les changements de sommeil mesurés par BioButton pendant le PEx avec les moyennes de base
Délai: 14 jours
Comparez le changement de sommeil de BioButton pendant PEx aux moyennes d’une période de 7 jours pendant l’état de référence.
14 jours
Sous-étude de surveillance à distance 7 : Déterminer les corrélations entre les changements du VEMS et du CRISS par rapport à la fréquence cardiaque au repos (FC)
Délai: 14 jours
Déterminer les corrélations entre les changements du jour 0 au jour 14 du volume expiratoire forcé (VEMS) et du score CRISS par rapport à la fréquence cardiaque au repos (FC). Le score des symptômes d'infection respiratoire chronique (CRISS) varie de 0 à 100, les scores plus élevés indiquant davantage de symptômes.
14 jours
Sous-étude 7 de surveillance à distance : Déterminer les corrélations entre les changements du VEMS et du CRISS par rapport à la fréquence respiratoire au repos
Délai: 14 jours
Déterminer les corrélations entre les changements du jour 0 au jour 14 du volume expiratoire forcé (VEMS) et du score CRISS par rapport à la fréquence respiratoire au repos. Le score des symptômes d'infection respiratoire chronique (CRISS) varie de 0 à 100, les scores plus élevés indiquant davantage de symptômes.
14 jours
Sous-étude 7 de surveillance à distance : Déterminer les corrélations entre les changements du VEMS et du CRISS par rapport au niveau d'activité
Délai: 14 jours
Déterminer les corrélations entre les changements du jour 0 au jour 14 du volume expiratoire forcé (VEMS) et du score CRISS au niveau d'activité, mesuré par actigraphie. Le score des symptômes d'infection respiratoire chronique (CRISS) varie de 0 à 100, les scores plus élevés indiquant davantage de symptômes.
14 jours
Sous-étude 7 de surveillance à distance : Déterminer les corrélations entre les changements du VEMS et du CRISS par rapport à la durée du sommeil
Délai: 14 jours
Déterminer les corrélations entre les changements du jour 0 au jour 14 du volume expiratoire forcé (VEMS) et du score CRISS par rapport à la durée du sommeil. Le score des symptômes d'infection respiratoire chronique (CRISS) varie de 0 à 100, les scores plus élevés indiquant davantage de symptômes.
14 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Collaborateurs

Cystic Fibrosis Foundation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
  • Chercheur principal: D. B. Sanders, MD, MS, Indiana University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 décembre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

30 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

28 février 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 octobre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 octobre 2024

Première publication (Réel)

23 octobre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • STOP PEDS RCT

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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