Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effektiviserad behandling av lungexacerbationer inom pediatrik (STOP PEDS RCT)

31 juli 2026 uppdaterad av: University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Effektiviserad behandling av pulmonella exacerbationer i pediatrik Randomiserad kontrollerad studie (STOP PEDS RCT)

STOP PEDS RCT är en multicenter, parallell, öppen, randomiserad kontrollerad studie som utvärderar den långsiktiga (ett år) och kortsiktiga säkerheten och effekten av två antibiotikabehandlingsstrategier för hantering av polikliniska pulmonella exacerbationer (PEx) i pediatrisk CF befolkning.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

STOP PEDS-pilotstudien visade att en randomiserad studie av behandlingsstrategier för milda pulmonella exacerbationer (PEx) hos barn med CF var genomförbar och att tilldelning till en skräddarsydd terapiarm (definierad nedan) kan minska antibiotikaexponeringen.

Baserat på de forskningsprioriteringar som identifierats av CF-familjer och kliniker och resultaten av pilotstudien, är STOP PEDS RCT en multicenter, parallell, öppen, randomiserad kontrollerad studie som utvärderar den långsiktiga (ett år) och kortsiktiga säkerheten och effekten av två antibiotikabehandlingsstrategier för hantering av poliklinisk PEx i den pediatriska CF-populationen. De två behandlingsarmarna är omedelbar antibiotika och skräddarsydd terapi. I båda armarna kommer deltagarna att instrueras att öka luftvägsclearancen vid början av en kvalificerad PEx. I den omedelbara antibiotikaarmen kommer de också att påbörja 14 dagars orala antibiotika förvalda av deras primära CF-leverantörer, medan de i den skräddarsydda behandlingen endast kommer att börja antibiotika om förutspecificerade kriterier för förvärrade symtom eller misslyckande att förbättra uppfylls.

STOP PEDS-studien kommer att registrera tre kohorter. I huvudkohorten kommer barn i åldern 6-18 på högeffektiv modulatorterapi (HEMT) att registreras när de är friska och följas i 12 månader. Deltagarna kommer att slumpmässigt tilldelas en behandlingsarm och bibehålla den behandlingstilldelningen för alla efterföljande kvalificerade PEx under sin 12-månaders registreringsperiod. Ytterligare två pilotkohorter, förskolekohorten (barn i åldrarna 3 till 5 på HEMT) och icke-HEMT-kohorten (barn i åldrarna 6-18 år som inte är berättigade till HEMT), kommer att skrivas in i parallella pilotstudier. Deltagarna kommer att registrera sig när de är friska och följas genom en randomiserad PEx.

Deltagare i STOP PEDS RCT på utvalda platser kommer att ha möjlighet att anmäla sig till valfria delstudier om de är berättigade. Dessa delstudier inkluderar:

  • Understudie för kliniken med halsprovning
  • Hemma svalg och näsprover delstudie
  • Delstudie för fjärrövervakning (hemövervakning av lungfunktion, vitala tecken, aktivitet och sömn)

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

430

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • Rekrytering
        • The Children's Hospital Alabama & University of Alabama at Birmingham
        • Huvudutredare:
          • Christopher Fowler, MD
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85713
        • Rekrytering
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
        • Huvudutredare:
          • Cori Daines, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Los Angeles & Anton Yelchin Cystic Fibrosis Clinic
        • Huvudutredare:
          • Martha McKinney, MD
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Rekrytering
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Lori WaiHang Lee, MD
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Har inte rekryterat ännu
        • Rady Children's Hospital at University of California San Diego
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Kathryn Akong, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Rekrytering
        • Children's Healthcare of Atlanta & Emory University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Ajay Kasi, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago & Northwestern University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Maria Dowell, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Rekrytering
        • Riley Hospital for Children & Indiana University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • D. B. Sanders, MD, MS
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Rekrytering
        • University of Iowa
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Anthony Fischer, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Rekrytering
        • Johns Hopkins Hospital, Johns Hopkins University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Peter Mogayzel, MD, PhD, MBA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-5212
        • Rekrytering
        • University of Michigan Health System
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Samya Nasr, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Rekrytering
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center & University of Minnesota
        • Huvudutredare:
          • Samuel Goldfarb, MD
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Rekrytering
        • Children's Mercy Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Hugo Escobar, MD
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • St. Louis Children's Hospital & Washington University School of Medicine
        • Huvudutredare:
          • Jessica Pittman, MD
        • Kontakt:
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • Rekrytering
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Matthew McGraw, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
        • Rekrytering
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Huvudutredare:
          • Jennifer Goralski, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Rekrytering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Gary McPhail, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239-3098
        • Rekrytering
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Kelvin MacDonald, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Philadelphia & University of Pennsylvania
        • Huvudutredare:
          • Clement Ren, MD, MBA
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC & University of Pittsburgh Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Daniel Weiner, MD
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Rekrytering
        • Medical University of South Carolina
        • Huvudutredare:
          • Sylvia E Szentpeter, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Rekrytering
        • University of Texas Southwestern & Children's Health
        • Huvudutredare:
          • Preeti Sharma, MD
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Texas Children's Hospital & Baylor College of Medicine
        • Huvudutredare:
          • Fadel Ruiz, MD
        • Kontakt:
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05401
        • Rekrytering
        • Vermont Children's Hospital & University of Vermont Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Thomas Lahiri, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
        • Rekrytering
        • University of Wisconsin
        • Huvudutredare:
          • Hara Levy, MD
        • Kontakt:
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Rekrytering
        • Children's Wisconsin & Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Nicholas Antos, MD
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Rekrytering
        • British Columbia Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Jonathan Rayment, MD
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 0A4
        • Rekrytering
        • The Hospital for Sick Children & Toronto Canada CF Centre Pediatrics
        • Huvudutredare:
          • Felix Ratjen, MD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Åldras

    1. För huvudkohort och icke-HEMT-kohort: ålder 6 till <19 år
    2. För förskolekull: ålder 3 till <6 år

  2. Dokumentation av en CF-diagnos som bevisas av en eller flera kliniska egenskaper som överensstämmer med CF-fenotypen och ett eller flera av följande kriterier:

    1. svettklorid ≥ 60 mekv/liter
    2. två sjukdomsframkallande varianter i genen för cystisk fibros transmembrane conductive regulator (CFTR)
  3. Skriftligt informerat samtycke (och samtycke när det är tillämpligt) erhållet från deltagaren eller deltagarens juridiska ombud och deltagarens förmåga att uppfylla kraven i studien

  4. Mycket effektiv modulatorterapi

    1. För huvudkull och förskolekohort: tar ETI eller ivacaftor i minst 3 månader vid inskrivning
    2. För icke-HEMT-kohort: inte kvalificerad för HEMT baserat på CFTR-genotyp eller kvalificerad men tar inte på minst 3 månader och inga planer på att starta HEMT under nästa år, och inte heller ta tezacaftor-ivacaftor eller lumacaftor-ivacaftor i minst 3 månader
  5. För huvudkohort och icke-HEMT-kohort: kunna utföra acceptabel och reproducerbar spirometri
  6. För huvudkohort och icke-HEMT-kohort: ppFEV1 ≥ 50 % förutspått vid inskrivningen baserat på Global lung Initiative (GLI) referensekvationer
  7. Möjlighet att ta emot textmeddelanden och komma åt internet

Uteslutningskriterier:

  1. Förekomst av ett tillstånd eller abnormitet som enligt utredarens åsikt skulle äventyra individens säkerhet eller kvaliteten på data
  2. Att få en akut kur med oral eller IV antibiotika vid tidpunkten för inskrivningen eller inom 14 dagar före inskrivningen. Individer kan screenas på nytt ≥21 dagar efter avslutad antibiotikabehandling om de är i sitt baslinjehälsotillstånd, per självrapport
  3. Behandling med systemiska kortikosteroider vid inskrivning eller inom 14 dagar före inskrivning. Individer kan genomgå en ny screening ≥21 dagar efter avslutad systemisk kortikosteroid om de befinner sig vid sin kliniska baslinje, per självrapport
  4. Historia om solid organtransplantation
  5. Historik med positiv odling för Mycobacterium abcessus under de 12 månaderna före inskrivningen
  6. Behandling med antibiotika för eventuella icke-tuberkulösa mykobakterier (NTM) vid inskrivningen
  7. Tre eller fler IV-antibiotikabehandlade PEx under de 12 månaderna före inskrivningen
  8. Behandling med andra kroniska orala antibiotika än azitromycin vid inskrivning
  9. Behandling med systemiska kortikosteroider för allergisk bronkopulmonell aspergillos (ABPA) under de 12 månaderna före inskrivningen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Omedelbar antibiotika
Ökat luftvägsclearance plus tidig initiering av orala antibiotika
Övrig: Omedelbar oral antibiotika
Öka luftvägsclearancen och börja genast 14 dagar med förvalda orala antibiotika
Experimentell: Skräddarsydd terapi
Enbart ökad luftvägsclearance, med tillsats av orala antibiotika för att förvärra symtomen eller för att inte förbättras
Övrig: Skräddarsydd behandling: Oral antibiotika endast om ytterligare behandling behövs
Öka luftvägsclearancen och påbörja förvalda orala antibiotika senare om symtomen förvärras eller inte blir bättre enligt fördefinierade kriterier

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ett års förändring av lungfunktionen genom spirometri-uppmätt ppFEV1
Tidsram: 1 år
Jämför skillnaden i lungfunktion mellan armarna genom att utvärdera förändring i spirometri-uppmätt procent förutsagd forcerad utandningsvolym (ppFEV1). Ett spirometritest mäter mängden luft som en person med tvång kan andas ut efter ett djupt andetag (forcerad vitalkapacitet, eller FVC) och mängden luft de kan andas ut på en sekund (forcerad expiratorisk volym på en sekund, eller FEV1). Ett lägre uppmätt värde jämfört med referensvärdet indikerar lungsjukdom.
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ett års förändring av lungfunktionen av LCI
Tidsram: 1 år
Jämför skillnaden i lungfunktion mellan armarna genom att utvärdera förändringen i Lung Clearance Index (LCI). LCI ökar när det finns lungsjukdom, vilket orsakar ventilationsinhomogenitet. LCI beräknas som antalet lungvolymomsättningar (kumulativ förfallen volym dividerat med den funktionella kvarvarande kapaciteten [FRC]) som krävs för att reducera kvävekoncentrationen i sluttid till 1/40 av den ursprungliga nivån.
1 år

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Återhämtning till baslinjen genom ppFEV1 och CRISS efter en PEx
Tidsram: 28 dagar
Jämför återhämtningen med baslinjen mellan armarna under 28-dagarsperioden efter den första pulmonella exacerbationen (PEx), med spirometri-mätt procent förutsagd forcerad utandningsvolym (ppFEV1), och efter alla pulmonella exacerbationer, mätt med CRISS-symptompoäng. Symptompoängen för kronisk luftvägsinfektion (CRISS) varierar från 0 till 100, med högre poäng som indikerar fler symtom.
28 dagar
Återhämtning till baslinjen enligt Lung Clearance Index (LCI)
Tidsram: 28 dagar
Jämför återhämtningen med baslinjen mellan armarna under 28-dagarsperioden efter den första pulmonella exacerbationen (PEx) i LCI, och efter alla exacerbationer för symtompoäng. Symptompoängen för kronisk luftvägsinfektion (CRISS) varierar från 0 till 100, med högre poäng som indikerar fler symtom.
28 dagar
Säkerhet Endpoint 1: Kumulativ oral antibiotikaexponering
Tidsram: 1 år
Jämför kumulativ oral antibiotikaexponering i varje behandlingsarm.
1 år
Safety Endpoint 2: Antal luftvägssjukdomar
Tidsram: 1 år
Jämför antalet luftvägssjukdomar som rapporterats under studieperioden i varje behandlingsarm.
1 år
Safety Endpoint 3: Andel andningssjukdomar som behandlas med antibiotika under PEx
Tidsram: 28 dagar
Jämför andelen luftvägssjukdomar som behandlats med antibiotika under behandlingsperioden för 28 dagars lungexacerbation (PEx) i varje behandlingsarm.
28 dagar
Säkerhetsändpunkt 4: Antal PEx som behandlats med IV-antibiotika
Tidsram: 1 år
Jämför antalet pulmonella exacerbationer (PEx) som behandlats med IV-antibiotika under studieperioden i varje behandlingsarm.
1 år
Safety Endpoint 5: Andel PEx som inte återhämtar sig till baslinjesymtomen vid dag 28
Tidsram: 28 dagar
Jämför andelen pulmonella exacerbationer (PEx) som misslyckas med att återhämta sig till baslinjesymtomen på dag 28 i varje behandlingsarm.
28 dagar
Säkerhetsändpunkt 6: Andel PEx med ppFEV1 under baslinjen vid dag 28
Tidsram: 1 år
Jämför andelen pulmonella exacerbationer (PEx) med spirometri-mätt procent förutsagd forcerad utandningsvolym (ppFEV1) under baslinjen vid dag 28 i varje behandlingsarm.
1 år
Safety Endpoint 7: Tid från initial randomiserad PEx till nästa andningssjukdom
Tidsram: 1 år
Jämför tiden från initial randomiserad pulmonell exacerbation (PEx) till nästa respiratoriska sjukdom i varje behandlingsarm.
1 år
Safety Endpoint 8: Riktade biverkningar (patientrapport om antibiotikabiverkningar under PEx)
Tidsram: 1 år
Jämför de riktade biverkningarna (patientens rapport om antibiotikabiverkningar under pulmonell exacerbationsperiod) i varje behandlingsarm.
1 år
Säkerhetsändpunkt 9: Behandlingsuppkomna CF-mikroorganismer på kliniska respiratoriska kulturer
Tidsram: 1 år
Jämför behandlingsuppkomna CF-mikroorganismer på kliniska respiratoriska kulturer i varje behandlingsarm.
1 år
Kvalitativ bedömning 1: Vårdgivares erfarenhet av att hantera studiebehandling
Tidsram: 1 år
För att förstå fördelar och utmaningar förknippade med tilldelad behandling genom riktade kvalitativa intervjuer av vårdgivare kommer vi att beskriva vårdgivares erfarenhet av att hantera studiebehandling och rapportera teman som dyker upp angående vårdgivares erfarenheter.
1 år
Kvalitativ bedömning 2: Studera behandlingens inverkan på barns och familjens dagliga liv
Tidsram: 1 år
För att förstå fördelar och utmaningar som är förknippade med tilldelad behandling genom riktade kvalitativa intervjuer av vårdgivare kommer vi att utvärdera studiebehandlingens inverkan på barns och familjs dagliga liv och rapportera teman som dyker upp angående vårdgivares erfarenheter.
1 år
Sjukvårdskostnader 1: Total beräknad kostnad för antibiotika
Tidsram: 1 år
Jämför total beräknad kostnad för antibiotika som använts under studiens gång mellan behandlingsarmarna.
1 år
Sjukvårdskostnader 2: Sjukvårdsutnyttjande
Tidsram: 1 år
Jämför vårdutnyttjandet under studiens gång mellan behandlingsarmarna, inklusive antal primärvårdsbesök och antal akutbesök.
1 år
Hälsovårdskostnader 3: Föräldraarbete produktivitetsmått (WPAI)
Tidsram: 1 år
Att jämföra mått på förälders arbetsproduktivitet och aktivitetsnedsättning (WPAI) mellan studiegrenar. WPAI inkluderar fyra poäng som bedömer frånvaro, närvaro, arbetsproduktivitetsförlust (övergripande arbetsnedsättning/frånvaro plus närvaro) och aktivitetsnedsättning under de senaste sju dagarna. Poäng varierar från 0 till 100, med högre poäng tyder på större försämring.
1 år
Förskola och icke-HEMT Pilot Cohort Primär genomförbarhet
Tidsram: 28 dagar
Uppskatta andelen förskole- och icke-HEMT-deltagare (Highly Effective Modulator Therapy) som randomiserats till den skräddarsydda terapiarmen som inte har någon antibiotikaexponering under de 28 dagarna efter en pulmonell exacerbation (PEx).
28 dagar
Förskola och icke-HEMT Pilot Cohort Safety Endpoint 1: ppFEV1 och LCI återhämtning
Tidsram: 28 dagar
Jämför procentuell återhämtning av förväntad forcerad utandningsvolym (ppFEV1) och Lung Clearance Index (LCI) med hjälp av dag 28-värden jämfört med närmaste pre-Pex baslinjemått i båda behandlingsarmarna.
28 dagar
Förskole- och icke-HEMT-pilotkohort Safety Endpoint 2: Dags för symtomåterhämtning
Tidsram: 28 dagar
Jämför tid till återhämtning av symtom (antal dagar att återhämta sig med baslinje CRISS-poäng) mellan behandlingsarmarna. Symptompoängen för kronisk luftvägsinfektion (CRISS) varierar från 0 till 100, med högre poäng som indikerar fler symtom.
28 dagar
Förskole- och icke-HEMT-pilotkohort Safety Endpoint 3: Riktade biverkningar
Tidsram: 28 dagar
Jämför riktade biverkningar (deltagares rapport om antibiotikabiverkningar under PEx-perioden) mellan behandlingsarmarna.
28 dagar
Förskola och icke-HEMT pilotkohort säkerhetsslutpunkt 4: behandlingsuppkomna CF-mikroorganismer
Tidsram: 28 dagar
Jämför behandlingsuppkomna CF-mikroorganismer på kliniska respiratoriska kulturer mellan behandlingsarmarna.
28 dagar
Förskola och icke-HEMT pilotkohort säkerhetsslutpunkt 5: Behandling med ytterligare icke-protokolltilldelade antibiotika
Tidsram: 28 dagar
Jämför behandling med ytterligare icke-protokolltilldelade antibiotika inom 28 dagar efter randomisering mellan behandlingsarmarna.
28 dagar
Förskola och icke-HEMT pilotkohort säkerhetsslutpunkt 6: Tid till IV antibiotika efter en randomiserad PEx
Tidsram: 28 dagar
Jämför tid med IV-antibiotika efter en randomiserad PEx (med hjälp av CF Foundation Patient Registry-data, om tillgängligt) mellan behandlingsarmarna.
28 dagar
Förskola och icke-HEMT pilotkohort: Future Larger Clinical Trial Feasibility 1
Tidsram: 28 dagar
Mät andelen tillfrågade patienter som registrerar sig.
28 dagar
Förskole- och icke-HEMT-pilotkohort: Future Larger Clinical Trial Feasibility 2
Tidsram: 28 dagar
Mät andelen luftvägssymtom som uppfyller randomiseringskriterierna.
28 dagar
Förskola och icke-HEMT pilotkohort: Future Larger Clinical Trial Feasibility 3
Tidsram: 28 dagar
Mät andelen luftvägssymtom som uppfyller randomiseringskriterierna vilket resulterar i behandlingsstart inom den tilldelade armen.
28 dagar
Förskole- och icke-HEMT-pilotkohort: Future Larger Clinical Trial Feasibility 4
Tidsram: 28 dagar
Genom riktade kvalitativa intervjuer av vårdgivare kommer vi att beskriva vårdgivares erfarenhet av att hantera studiebehandling och redovisa teman som framkommer kring vårdgivares upplevelser för att förstå motivation, fördelar och utmaningar kopplade till tilldelad behandlingsarm.
28 dagar
Clinic Throat Swab Substudie 1: Metagenomic Sequencing
Tidsram: 1 år
Använd kvantitativ polymeraskedjereaktion (qPCR) och metagenomisk sekvensering för att kvantitativt definiera mikrobiologin för halsprovning vid baslinjen, vid exacerbationsdiagnos och efter behandling. Metagenomisk sekvensering analyserar genomen för alla mikroorganismer i ett prov, vilket ger en bred översikt över ekosystemets sammansättning. Den kan användas för att studera mångfalden av bakterier, upptäcka mängden mikrober och studera oodlingsbara mikroorganismer.
1 år
Clinic Throat Swab Delstudie 2: Mikrobiotaåtgärder
Tidsram: 1 år
Korrelera mått på halsmikrobiota (både mikrobiella taxonomiska eller funktionella genförekomster före behandling och förändringar i dessa förekomster) med kliniska resultatmått inom antibiotikabehandlingar.
1 år
Understudie 1 för hemmet hals och näspinnar: Möjligheten att samla in näsprover hemma för virustestning och sjukdomsfrekvens
Tidsram: 28 dagar
Bedöm genomförbarheten av heminsamling av näsprover för virustestning vid tidpunkten för pulmonell exacerbation (PEx) och bestäm frekvensen av virussjukdom vid tidpunkten för PEx-diagnosen.
28 dagar
Understudie 2 för hemmet hals- och näspinnar: Möjligheten att samla in halsprover för bakterietestning
Tidsram: 28 dagar
Bedöm genomförbarheten av heminsamling av halsprover för bakterietestning vid tidpunkten för pulmonell exacerbation (PEx).
28 dagar
Hem Hals- och näsprover, delstudie 3: samband mellan virussjukdom och återhämtning av symtom
Tidsram: 28 dagar
Utvärdera sambandet mellan förekomsten av virussjukdom och symtomåterhämtning (antal dagar för att återhämta sig till baslinjens CRISS-poäng) mellan behandlingsarmarna. Symptompoängen för kronisk luftvägsinfektion (CRISS) varierar från 0 till 100, med högre poäng som indikerar fler symtom.
28 dagar
Understudie 3: Samband mellan virussjukdom och FEV1
Tidsram: 28 dagar
Utvärdera sambandet mellan förekomsten av virussjukdom och spirometriuppmätt forcerad utandningsvolym (FEV1) på dag 28.
28 dagar
Home Throat and Nasal Swab Delstudie 3: Association Between Viral Illness och antibiotikabehandling.
Tidsram: 28 dagar
Utvärdera sambandet mellan förekomsten av virussjukdom och andelen patienter i den skräddarsydda terapiarmen som behöver antibiotikabehandling.
28 dagar
Hem-hals- och näspinnedelstudie 5: Identifiering av bakteriell patogen, frekvens och inverkan på behandlingsförändringar
Tidsram: 28 dagar
Bestäm överensstämmelsen mellan bakterier som identifierats vid CF-patogentestning vid tidpunkten för pulmonell exacerbation (PEx) jämfört med det senaste rutinbesöket på kliniken. Utvärdera dessutom hur ofta nya bakteriella patogener identifieras vid tidpunkten för PEx och hur detta påverkar behandlingsförändringar, inklusive behovet av att ändra eller lägga till antibiotikabehandling.
28 dagar
Fjärrövervakning, delstudie 1: Möjligheten att använda hemspirometri under PEx
Tidsram: 28 dagar
Beskriv genomförbarheten och användaracceptansen av hemspirometri under pulmonella exacerbationer (PEx) hos barn med CF via enkät till deltagare i slutet av studien.
28 dagar
Fjärrövervakning delstudie 2: Genomförbarhet av BioButton-användning under PEx
Tidsram: 14 dagar
Beskriv genomförbarheten och användaracceptansen av BioButton-användning under lungexacerbationer hos barn med CF via enkät till deltagare i slutet av studien.
14 dagar
Fjärrövervakning delstudie 3: Förändring i FEV1 genom hemspirometri
Tidsram: 28 dagar
Beskriv förändringen från närmaste baslinjetillstånd FEV1 till dag 0 exacerbationstillståndsmätning och förändringsbanan under exacerbationstillståndet (till och med dag 28).
28 dagar
Fjärrövervakning delstudie 4: Jämför hemspirometri vs. kliniska spirometriåtgärder
Tidsram: 28 dagar
Jämför mätningar och deras förändring mätt med hemspirometri vs klinikspirometri under exacerbationstillståndet.
28 dagar
Fjärrövervakning delstudie 5: BioButton-mätt förändring i vilopuls under PEx
Tidsram: 14 dagar
Beskriv förändringar i vilopuls från dag 0 till 14 i exacerbationstillståndet.
14 dagar
Fjärrövervakning delstudie 5: BioButton-mätt förändring i andningsfrekvens i vila under PEx
Tidsram: 14 dagar
Beskriv förändringar i andningsfrekvensen i vila från dag 0 till 14 i exacerbationstillståndet.
14 dagar
Fjärrövervakning, delstudie 5: BioButton-mätt förändring i aktivitetsnivå under PEx
Tidsram: 14 dagar
Beskriv förändringar av aktivitetsnivån, mätt med aktigrafi, och sammanfattad som medeltalet (SD) aktiva minuter på en dag, från dag 0 till 14 i exacerbationstillståndet.
14 dagar
Fjärrövervakning delstudie 5: BioButton-mätt förändring i sömn under PEx
Tidsram: 14 dagar
Beskriv förändringar i sömntiden från dag 0 till 14 i exacerbationstillståndet.
14 dagar
Fjärrövervakning delstudie 6: Jämför BioButton-uppmätt förändring i vilopuls under PEx med baslinjegenomsnitt
Tidsram: 14 dagar
Jämför förändringar i vilopuls med genomsnitt från en 7-dagarsperiod under baslinjetillståndet.
14 dagar
Fjärrövervakning, delstudie 6: Jämför BioButton-uppmätt förändring av andningsfrekvens i vila under PEx med baslinjemedelvärden
Tidsram: 14 dagar
Jämför förändringar i BioButton-uppmätt andningsfrekvens i vila med genomsnitt från en 7-dagarsperiod under baslinjetillståndet.
14 dagar
Fjärrövervakning delstudie 6: Jämför BioButton-mätta förändringar i aktivitetsnivå under PEx med Baseline Averages
Tidsram: 14 dagar
Jämför BioButton-uppmätt förändring i aktivitetsnivå under pulmonell exacerbation (PEx) med medelvärden från en 7-dagarsperiod under baslinjetillstånd.
14 dagar
Fjärrövervakning delstudie 6: Jämför BioButton-mätta förändringar i sömn under PEx med baslinjegenomsnitt
Tidsram: 14 dagar
Jämför BioButton-förändring i sömn under PEx med genomsnitt från en 7-dagarsperiod under baslinjetillstånd.
14 dagar
Fjärrövervakning delstudie 7: Bestäm korrelationer mellan förändringar i FEV1 och CRISS till vilopuls (HR)
Tidsram: 14 dagar
Bestäm korrelationer mellan förändringar från dag 0 till 14 i forcerad utandningsvolym (FEV1) och CRISS-poäng till vilopuls (HR). Symptompoängen för kronisk luftvägsinfektion (CRISS) varierar från 0 till 100, med högre poäng som indikerar fler symtom.
14 dagar
Fjärrövervakning delstudie 7: Bestäm korrelationer mellan förändringar i FEV1 och CRISS till andningsfrekvens i vila
Tidsram: 14 dagar
Bestäm korrelationer mellan förändringar från dag 0 till 14 i forcerad utandningsvolym (FEV1) och CRISS-poäng till andningsfrekvens i vila. Symptompoängen för kronisk luftvägsinfektion (CRISS) varierar från 0 till 100, med högre poäng som indikerar fler symtom.
14 dagar
Fjärrövervakning delstudie 7: Bestäm korrelationer mellan förändringar i FEV1 och CRISS till aktivitetsnivå
Tidsram: 14 dagar
Bestäm korrelationer mellan förändringar från dag 0 till 14 i forcerad utandningsvolym (FEV1) och CRISS-poäng till aktivitetsnivå, mätt med aktigrafi. Symptompoängen för kronisk luftvägsinfektion (CRISS) varierar från 0 till 100, med högre poäng som indikerar fler symtom.
14 dagar
Fjärrövervakning delstudie 7: Bestäm korrelationer mellan förändringar i FEV1 och CRISS till sömnvaraktighet
Tidsram: 14 dagar
Bestäm korrelationer mellan förändringar från dag 0 till 14 i forcerad utandningsvolym (FEV1) och CRISS-poäng till sömnvaraktighet. Symptompoängen för kronisk luftvägsinfektion (CRISS) varierar från 0 till 100, med högre poäng som indikerar fler symtom.
14 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Samarbetspartners

Cystic Fibrosis Foundation

Utredare

  • Huvudutredare: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
  • Huvudutredare: D. B. Sanders, MD, MS, Indiana University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 december 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

30 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

28 februari 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 oktober 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 oktober 2024

Första postat (Faktisk)

23 oktober 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • STOP PEDS RCT

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera