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Trattamento semplificato delle riacutizzazioni polmonari in pediatria (STOP PEDS RCT)

12 maggio 2026 aggiornato da: University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Trattamento semplificato delle riacutizzazioni polmonari in uno studio randomizzato e controllato pediatrico (STOP PEDS RCT)

Lo STOP PEDS RCT è uno studio multicentrico, parallelo, randomizzato, controllato, in aperto che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine (un anno) e a breve termine di due strategie di trattamento antibiotico per la gestione delle esacerbazioni polmonari ambulatoriali (PEx) nella fibrosi cistica pediatrica. popolazione.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio pilota STOP PEDS ha dimostrato che uno studio randomizzato sulle strategie di trattamento per le esacerbazioni polmonari lievi (PEx) nei bambini con FC era fattibile e che l’assegnazione a un braccio terapeutico su misura (definito di seguito) può ridurre l’esposizione agli antibiotici.

Sulla base delle priorità di ricerca identificate dalle famiglie e dai medici affetti da fibrosi cistica e dai risultati dello studio pilota, lo STOP PEDS RCT è uno studio multicentrico, parallelo, randomizzato, controllato, in aperto che valuta la sicurezza e l'efficacia a lungo termine (un anno) e a breve termine. di due strategie di trattamento antibiotico per la gestione del PEx ambulatoriale nella popolazione pediatrica con fibrosi cistica. I due bracci di trattamento sono antibiotici immediati e terapia su misura. In entrambi i bracci, ai partecipanti verrà chiesto di aumentare la clearance delle vie aeree all'inizio di un PEx ammissibile. Nel braccio degli antibiotici immediati, inizieranno anche 14 giorni di antibiotici orali preselezionati dai loro principali fornitori di fibrosi cistica, mentre nella terapia su misura inizieranno gli antibiotici solo se vengono soddisfatti criteri prespecificati per il peggioramento dei sintomi o il mancato miglioramento.

Lo studio STOP PEDS arruolerà tre coorti. Nella coorte principale, i bambini di età compresa tra 6 e 18 anni in terapia con modulatore altamente efficace (HEMT) saranno arruolati quando stanno bene e seguiti per 12 mesi. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a un braccio di trattamento e manterranno tale assegnazione di trattamento per tutti i successivi PEx idonei durante il periodo di iscrizione di 12 mesi. Due ulteriori coorti pilota, la coorte prescolare (bambini di età compresa tra 3 e 5 anni in HEMT) e la coorte non-HEMT (bambini di età compresa tra 6 e 18 anni non idonei per l'HEMT), saranno arruolate in studi pilota paralleli. I partecipanti si registreranno quando staranno bene e saranno seguiti attraverso un PEx randomizzato.

I partecipanti allo STOP PEDS RCT presso siti selezionati avranno l'opportunità di iscriversi a sottostudi opzionali, se idonei. Questi sottostudi includono:

  • Sottostudio clinico relativo al tampone faringeo
  • Sottostudio domiciliare con tampone faringeo e nasale
  • Sottostudio sul monitoraggio remoto (monitoraggio domiciliare della funzionalità polmonare, dei segni vitali, dell'attività e del sonno)

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

430

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Erika Enright
  • Numero di telefono: 206-897-1922
  • Email: eenright@uw.edu

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Reclutamento
        • British Columbia Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Jonathan Rayment, MD
        • Contatto:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
        • Reclutamento
        • The Hospital for Sick Children & Toronto Canada CF Centre Pediatrics
        • Investigatore principale:
          • Felix Ratjen, MD
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • The Children's Hospital Alabama & University of Alabama at Birmingham
        • Investigatore principale:
          • Christopher Fowler, MD
        • Contatto:
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85713
        • Reclutamento
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
        • Investigatore principale:
          • Cori Daines, MD
        • Contatto:
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Los Angeles & Anton Yelchin Cystic Fibrosis Clinic
        • Investigatore principale:
          • Martha McKinney, MD
        • Contatto:
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Reclutamento
        • Stanford University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lori WaiHang Lee, MD
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Non ancora reclutamento
        • Rady Children's Hospital at University of California San Diego
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kathryn Akong, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta & Emory University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ajay Kasi, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Non ancora reclutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago & Northwestern University
        • Investigatore principale:
          • Maria Dowell, MD
        • Contatto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Riley Hospital for Children & Indiana University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • D. B. Sanders, MD, MS
        • Contatto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anthony Fischer, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins Hospital, Johns Hopkins University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Peter Mogayzel, MD, PhD, MBA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Boston Children's Hospital & Harvard University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Gregory Sawicki, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-5212
        • Reclutamento
        • University of Michigan Health System
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Samya Nasr, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Reclutamento
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
        • Investigatore principale:
          • Brooke Moore, MD
        • Contatto:
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center & University of Minnesota
        • Investigatore principale:
          • Samuel Goldfarb, MD
        • Contatto:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Reclutamento
        • Children's Mercy Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hugo Escobar, MD
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • St. Louis Children's Hospital & Washington University School of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Jessica Pittman, MD
        • Contatto:
    • New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • Reclutamento
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Investigatore principale:
          • Jennifer Goralski, MD
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Gary McPhail, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239-3098
        • Reclutamento
        • Oregon Health & Science University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kelvin MacDonald, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia & University of Pennsylvania
        • Investigatore principale:
          • Clement Ren, MD, MBA
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC & University of Pittsburgh Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Daniel Weiner, MD
        • Contatto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sylvia E Szentpeter, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Reclutamento
        • University of Texas Southwestern & Children's Health
        • Investigatore principale:
          • Preeti Sharma, MD
        • Contatto:
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Texas Children's Hospital & Baylor College of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Fadel Ruiz, MD
        • Contatto:
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
        • Reclutamento
        • Vermont Children's Hospital & University of Vermont Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Thomas Lahiri, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Reclutamento
        • Virginia Commonwealth University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Andrew T. Barber, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Reclutamento
        • Seattle Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Margaret Rosenfeld, MD
        • Contatto:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • Reclutamento
        • University of Wisconsin
        • Investigatore principale:
          • Hara Levy, MD
        • Contatto:
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Children's Wisconsin & Medical College of Wisconsin
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nicholas Antos, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Età

    1. Per la coorte principale e la coorte non HEMT: età compresa tra 6 e <19 anni
    2. Per la coorte prescolare: età da 3 a <6 anni

  2. Documentazione di una diagnosi di FC evidenziata da una o più caratteristiche cliniche coerenti con il fenotipo CF e uno o più dei seguenti criteri:

    1. cloruro nel sudore ≥ 60 mEq/litro
    2. due varianti patogenetiche nel gene del regolatore conduttivo transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
  3. Consenso informato scritto (e consenso ove applicabile) ottenuto dal partecipante o dal suo rappresentante legale e capacità del partecipante di rispettare i requisiti dello studio

  4. Terapia modulatrice altamente efficace

    1. Per il gruppo principale e il gruppo prescolare: assunzione di ETI o ivacaftor per almeno 3 mesi al momento dell'iscrizione
    2. Per la coorte non HEMT: non idonei per HEMT in base al genotipo CFTR o idonei ma che non assumono HEMT per almeno 3 mesi e non hanno intenzione di iniziare HEMT nell'anno successivo e inoltre non assumono tezacaftor-ivacaftor o lumacaftor-ivacaftor per almeno 3 mesi
  5. Per la coorte principale e la coorte non HEMT: in grado di eseguire una spirometria accettabile e riproducibile
  6. Per la coorte principale e la coorte non-HEMT: ppFEV1 ≥ 50% previsto al momento dell'arruolamento sulla base delle equazioni di riferimento della Global lung Initiative (GLI)
  7. Possibilità di ricevere messaggi di testo e accedere a Internet

Criteri di esclusione:

  1. Presenza di una condizione o anomalia che secondo l'opinione dell'investigatore comprometterebbe la sicurezza dell'individuo o la qualità dei dati
  2. Ricevere un ciclo acuto di antibiotici per via orale o endovenosa al momento dell'arruolamento o entro 14 giorni prima dell'arruolamento. Gli individui possono essere nuovamente sottoposti a screening ≥ 21 giorni dopo il completamento della terapia antibiotica se sono al loro stato di salute basale, secondo autovalutazione
  3. Trattamento con corticosteroidi sistemici al momento dell'arruolamento o entro i 14 giorni precedenti l'arruolamento. Gli individui possono essere nuovamente sottoposti a screening ≥ 21 giorni dopo il completamento della terapia con corticosteroidi sistemici se sono al loro basale clinico, secondo autovalutazione
  4. Storia del trapianto di organi solidi
  5. Anamnesi di coltura positiva per Mycobacterium abscessus nei 12 mesi precedenti l'arruolamento
  6. Trattamento con antibiotici per eventuali micobatteri non tubercolari (NTM) al momento dell'arruolamento
  7. Tre o più PEx trattati con antibiotici per via endovenosa nei 12 mesi precedenti l'arruolamento
  8. Trattamento con antibiotici orali cronici diversi dall'azitromicina al momento dell'arruolamento
  9. Trattamento con corticosteroidi sistemici per l'aspergillosi broncopolmonare allergica (ABPA) nei 12 mesi precedenti l'arruolamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Antibiotici immediati
Maggiore clearance delle vie aeree e inizio precoce della terapia antibiotica orale
Altro: Antibiotici orali immediati
Aumentare la clearance delle vie aeree e iniziare subito 14 giorni di antibiotici orali preselezionati
Sperimentale: Terapia su misura
Solo aumento della clearance delle vie aeree, con aggiunta di antibiotici orali in caso di peggioramento dei sintomi o mancato miglioramento
Altro: Trattamento su misura: antibiotici orali solo se necessario un trattamento aggiuntivo
Aumentare la clearance delle vie aeree e iniziare successivamente gli antibiotici orali preselezionati se i sintomi peggiorano o non migliorano secondo criteri prespecificati

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione ad un anno della funzione polmonare mediante ppFEV1 misurata con spirometria
Lasso di tempo: 1 anno
Confrontare la differenza nella funzione polmonare tra i bracci valutando la variazione della percentuale del volume espiratorio forzato previsto misurata con la spirometria (ppFEV1). Un test spirometrico misura la quantità di aria che una persona può espirare forzatamente dopo un respiro profondo (capacità vitale forzata, o FVC) e la quantità di aria che può espirare in un secondo (volume espiratorio forzato in un secondo, o FEV1). Un valore misurato inferiore rispetto al valore di riferimento indica una malattia polmonare.
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento di un anno nella funzione polmonare da parte di LCI
Lasso di tempo: 1 anno
Confrontare la differenza nella funzione polmonare tra i bracci valutando la variazione dell'indice di clearance polmonare (LCI). L’LCI aumenta in presenza di una malattia polmonare, che causa disomogeneità della ventilazione. L'LCI è calcolato come il numero di turnover del volume polmonare (volume espirato cumulativo diviso per la capacità funzionale residua [FRC]) richiesto per ridurre la concentrazione di azoto di fine espirazione a 1/40 del livello originale.
1 anno

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Recupero al basale mediante ppFEV1 e CRISS dopo un PEx
Lasso di tempo: 28 giorni
Confrontare il recupero con il basale tra i bracci nel periodo di 28 giorni dopo la prima esacerbazione polmonare (PEx), mediante la percentuale di volume espiratorio forzato previsto misurata con la spirometria (ppFEV1) e dopo tutte le esacerbazioni polmonari, misurata mediante i punteggi dei sintomi CRISS. Il Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) varia da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano più sintomi.
28 giorni
Recupero al basale mediante indice di clearance polmonare (LCI)
Lasso di tempo: 28 giorni
Confrontare il recupero con il basale tra i bracci nel periodo di 28 giorni dopo la prima riacutizzazione polmonare (PEx) nell'LCI e dopo tutte le riacutizzazioni per i punteggi dei sintomi. Il Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) varia da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano più sintomi.
28 giorni
Endpoint di sicurezza 1: esposizione cumulativa agli antibiotici per via orale
Lasso di tempo: 1 anno
Confrontare l’esposizione cumulativa agli antibiotici orali in ciascun braccio di trattamento.
1 anno
Endpoint di sicurezza 2: numero di malattie respiratorie
Lasso di tempo: 1 anno
Confrontare il numero di malattie respiratorie segnalate durante il periodo di studio in ciascun braccio di trattamento.
1 anno
Endpoint di sicurezza 3: proporzione di malattie respiratorie trattate con antibiotici durante PEx
Lasso di tempo: 28 giorni
Confrontare la percentuale di malattie respiratorie trattate con antibiotici durante il periodo di trattamento di 28 giorni di esacerbazione polmonare (PEx) in ciascun braccio di trattamento.
28 giorni
Endpoint di sicurezza 4: numero di PEx trattati con antibiotici IV
Lasso di tempo: 1 anno
Confrontare il numero di esacerbazioni polmonari (PEx) trattate con antibiotici IV durante il periodo di studio in ciascun braccio di trattamento.
1 anno
Endpoint di sicurezza 5: percentuale di PEx che non riescono a recuperare i sintomi basali al giorno 28
Lasso di tempo: 28 giorni
Confrontare la percentuale di esacerbazioni polmonari (PEx) che non sono riuscite a recuperare i sintomi basali al giorno 28 in ciascun braccio di trattamento.
28 giorni
Endpoint di sicurezza 6: proporzione di PEx con ppFEV1 inferiore al basale al giorno 28
Lasso di tempo: 1 anno
Confrontare la percentuale di esacerbazioni polmonari (PEx) con la percentuale di volume espiratorio forzato previsto misurato tramite spirometria (ppFEV1) al di sotto del basale al giorno 28 in ciascun braccio di trattamento.
1 anno
Endpoint di sicurezza 7: tempo dal PEx iniziale randomizzato alla successiva malattia respiratoria
Lasso di tempo: 1 anno
Confrontare il tempo trascorso dall'iniziale esacerbazione polmonare randomizzata (PEx) alla successiva malattia respiratoria in ciascun braccio di trattamento.
1 anno
Endpoint di sicurezza 8: eventi avversi mirati (segnalazione da parte del paziente di effetti collaterali degli antibiotici durante PEx)
Lasso di tempo: 1 anno
Confrontare gli eventi avversi mirati (segnalazione del paziente di effetti collaterali degli antibiotici durante il periodo di esacerbazione polmonare) in ciascun braccio di trattamento.
1 anno
Endpoint di sicurezza 9: microrganismi CF emergenti dal trattamento su colture respiratorie cliniche
Lasso di tempo: 1 anno
Confrontare i microrganismi CF emergenti dal trattamento su colture cliniche respiratorie in ciascun braccio di trattamento.
1 anno
Valutazione qualitativa 1: Esperienza dei caregiver nella gestione del trattamento in studio
Lasso di tempo: 1 anno
Per comprendere i benefici e le sfide associati al trattamento assegnato attraverso interviste qualitative mirate ai caregiver, descriveremo l'esperienza dei caregiver nella gestione del trattamento in studio e riporteremo i temi che emergono riguardo alle esperienze dei caregiver.
1 anno
Valutazione qualitativa 2: studiare l'impatto del trattamento sulla vita quotidiana del bambino e della famiglia
Lasso di tempo: 1 anno
Per comprendere i benefici e le sfide associati al trattamento assegnato attraverso interviste qualitative mirate ai caregiver, valuteremo l'impatto del trattamento in studio sulla vita quotidiana del bambino e della famiglia e riporteremo i temi che emergono riguardo alle esperienze dei caregiver.
1 anno
Costi sanitari 1: costo totale stimato degli antibiotici
Lasso di tempo: 1 anno
Confrontare il costo totale stimato degli antibiotici utilizzati nel corso dello studio tra i bracci di trattamento.
1 anno
Costi sanitari 2: Utilizzo dell'assistenza sanitaria
Lasso di tempo: 1 anno
Confrontare l’utilizzo dell’assistenza sanitaria nel corso dello studio tra i bracci di trattamento, incluso il numero di visite di assistenza primaria e il numero di visite al pronto soccorso.
1 anno
Costi sanitari 3: Misure di produttività del lavoro dei genitori (WPAI)
Lasso di tempo: 1 anno
Confrontare le misure della produttività lavorativa e del deterioramento delle attività (WPAI) dei genitori tra i bracci di studio. Il WPAI comprende quattro punteggi che valutano l'assenteismo, il presenzialismo, la perdita di produttività lavorativa (compromissione complessiva del lavoro/assenteismo più presenzialismo) e la compromissione dell'attività negli ultimi sette giorni. I punteggi vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una maggiore compromissione.
1 anno
Fattibilità primaria di coorti pilota prescolari e non HEMT
Lasso di tempo: 28 giorni
Stimare la percentuale di partecipanti in età prescolare e non HEMT (terapia modulatrice altamente efficace) randomizzati al braccio terapeutico su misura che non hanno avuto esposizione agli antibiotici nei 28 giorni successivi a una riacutizzazione polmonare (PEx).
28 giorni
Endpoint di sicurezza 1 per coorti pilota in età prescolare e non HEMT: recupero di ppFEV1 e LCI
Lasso di tempo: 28 giorni
Confrontare la percentuale di recupero del volume espiratorio forzato previsto (ppFEV1) e dell'indice di clearance polmonare (LCI) utilizzando i valori del giorno 28 rispetto alla misura basale pre-PEx più vicina in entrambi i bracci di trattamento.
28 giorni
Endpoint di sicurezza 2 per coorti pilota in età prescolare e non HEMT: tempo necessario al recupero dei sintomi
Lasso di tempo: 28 giorni
Confrontare il tempo necessario al recupero dei sintomi (numero di giorni per tornare al punteggio CRISS basale) tra i bracci di trattamento. Il Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) varia da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano più sintomi.
28 giorni
Endpoint di sicurezza 3 della coorte pilota in età prescolare e non HEMT: eventi avversi mirati
Lasso di tempo: 28 giorni
Confrontare gli eventi avversi mirati (segnalazione dei partecipanti sugli effetti collaterali degli antibiotici durante il periodo PEx) tra i bracci di trattamento.
28 giorni
Endpoint di sicurezza 4 della coorte pilota in età prescolare e non HEMT: microrganismi CF emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 28 giorni
Confrontare i microrganismi CF emergenti dal trattamento su colture respiratorie cliniche tra bracci di trattamento.
28 giorni
Endpoint di sicurezza 5 della coorte pilota in età prescolare e non-HEMT: trattamento con antibiotici aggiuntivi non assegnati dal protocollo
Lasso di tempo: 28 giorni
Confrontare il trattamento con ulteriori antibiotici non assegnati dal protocollo entro i 28 giorni successivi alla randomizzazione tra i bracci di trattamento.
28 giorni
Endpoint di sicurezza 6 della coorte pilota in età prescolare e non-HEMT: tempo alla somministrazione di antibiotici per via endovenosa a seguito di un PEx randomizzato
Lasso di tempo: 28 giorni
Confrontare il tempo con gli antibiotici per via endovenosa dopo un PEx randomizzato (utilizzando i dati del registro dei pazienti della CF Foundation, se disponibili) tra i bracci di trattamento.
28 giorni
Coorte pilota in età prescolare e non HEMT: fattibilità di futuri studi clinici più ampi 1
Lasso di tempo: 28 giorni
Misurare la percentuale di pazienti contattati che si arruolano.
28 giorni
Coorte pilota in età prescolare e non HEMT: fattibilità di futuri studi clinici più ampi 2
Lasso di tempo: 28 giorni
Misurare la percentuale di sintomi respiratori che soddisfano i criteri di randomizzazione.
28 giorni
Coorte pilota in età prescolare e non HEMT: fattibilità di futuri studi clinici più ampi 3
Lasso di tempo: 28 giorni
Misurare la percentuale di sintomi respiratori che soddisfano i criteri di randomizzazione risultanti nell’inizio del trattamento all’interno del braccio assegnato.
28 giorni
Coorte pilota in età prescolare e non HEMT: fattibilità di futuri studi clinici più ampi 4
Lasso di tempo: 28 giorni
Attraverso interviste qualitative mirate ai caregiver descriveremo l'esperienza dei caregiver nella gestione del trattamento in studio e riporteremo i temi che emergono riguardo alle esperienze dei caregiver al fine di comprendere motivazioni, benefici e sfide associati al braccio di trattamento assegnato.
28 giorni
Sottostudio 1 sul tampone faringeo clinico: Sequenziamento metagenomico
Lasso di tempo: 1 anno
Utilizzare la reazione a catena della polimerasi quantitativa (qPCR) e il sequenziamento metagenomico per definire quantitativamente la microbiologia del tampone faringeo al basale, alla diagnosi di riacutizzazione e dopo il trattamento. Il sequenziamento metagenomico analizza i genomi di tutti i microrganismi presenti in un campione, fornendo un'ampia panoramica della composizione dell'ecosistema. Può essere utilizzato per studiare la diversità dei batteri, rilevare l'abbondanza di microbi e studiare i microrganismi non coltivabili.
1 anno
Sottostudio 2 sul tampone faringeo clinico: misurazioni del microbiota
Lasso di tempo: 1 anno
Correlare le misure del microbiota della gola (sia le abbondanze tassonomiche microbiche o di geni funzionali pre-trattamento, sia i cambiamenti in tali abbondanze) con le misure dei risultati clinici nell’ambito dei trattamenti antibiotici.
1 anno
Sottostudio 1 sui tamponi nasali e faringei domiciliari: fattibilità della raccolta domiciliare di tamponi nasali per i test virali e frequenza delle malattie
Lasso di tempo: 28 giorni
Valutare la fattibilità della raccolta domiciliare di tamponi nasali per i test virali al momento dell’esacerbazione polmonare (PEx) e determinare la frequenza della malattia virale al momento della diagnosi di PEx.
28 giorni
Sottostudio 2 sui tamponi faringei e nasali domiciliari: fattibilità del prelievo domiciliare di tamponi faringei per i test batterici
Lasso di tempo: 28 giorni
Valutare la fattibilità della raccolta domiciliare di tamponi faringei per test batterici al momento dell'esacerbazione polmonare (PEx).
28 giorni
Sottostudio 3 su tampone nasale e gola domiciliare: associazione tra malattia virale e guarigione dei sintomi
Lasso di tempo: 28 giorni
Valutare l'associazione tra la presenza di malattia virale e il recupero dei sintomi (numero di giorni per tornare al punteggio CRISS basale) tra i bracci di trattamento. Il Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) varia da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano più sintomi.
28 giorni
Sottostudio 3 su tampone faringeo e nasale domiciliare: associazione tra malattia virale e FEV1
Lasso di tempo: 28 giorni
Valutare l'associazione tra la presenza di malattia virale e il volume espiratorio forzato (FEV1) misurato con la spirometria al giorno 28.
28 giorni
Sottostudio 3 su tampone nasale e gola domiciliare: associazione tra malattia virale e trattamento antibiotico.
Lasso di tempo: 28 giorni
Valutare l'associazione tra la presenza di malattia virale e la percentuale di soggetti nel braccio di terapia personalizzata che necessitano di trattamento antibiotico.
28 giorni
Home Sottostudio 5 su tampone nasale e gola: Identificazione dell'agente patogeno batterico, frequenza e impatto sulle modifiche del trattamento
Lasso di tempo: 28 giorni
Determinare la concordanza dei batteri identificati sui test dei patogeni CF al momento dell'esacerbazione polmonare (PEx) rispetto alla più recente visita clinica di routine. Inoltre, valutare la frequenza con cui vengono identificati nuovi agenti patogeni batterici al momento del PEx e in che modo ciò influisce sui cambiamenti del trattamento, inclusa la necessità di modificare o aggiungere la terapia antibiotica.
28 giorni
Sottostudio 1 sul monitoraggio remoto: fattibilità dell'uso della spirometria domiciliare durante il PEx
Lasso di tempo: 28 giorni
Descrivere la fattibilità e l'accettabilità da parte dell'utente della spirometria domiciliare durante le esacerbazioni polmonari (PEx) nei bambini con FC tramite sondaggio tra i partecipanti alla fine dello studio.
28 giorni
Sottostudio 2 sul monitoraggio remoto: fattibilità dell'uso del BioButton durante il PEx
Lasso di tempo: 14 giorni
Descrivere la fattibilità e l'accettabilità da parte dell'utente dell'uso di BioButton durante le riacutizzazioni polmonari nei bambini con fibrosi cistica attraverso un sondaggio tra i partecipanti alla fine dello studio.
14 giorni
Sottostudio 3 Monitoraggio remoto: variazione del FEV1 mediante spirometria domiciliare
Lasso di tempo: 28 giorni
Descrivere il cambiamento dal FEV1 più vicino allo stato basale alla misurazione dello stato di esacerbazione del giorno 0 e la traiettoria del cambiamento durante lo stato di esacerbazione (fino al giorno 28).
28 giorni
Sottostudio 4 sul monitoraggio remoto: confrontare le misurazioni della spirometria domiciliare con quelle della spirometria clinica
Lasso di tempo: 28 giorni
Confrontare le misurazioni e il loro cambiamento misurato dalla spirometria domiciliare rispetto alla spirometria clinica durante lo stato di riacutizzazione.
28 giorni
Sottostudio 5 sul monitoraggio remoto: variazione misurata dal BioButton della frequenza cardiaca a riposo durante la PEx
Lasso di tempo: 14 giorni
Descrivere i cambiamenti nella frequenza cardiaca a riposo dal giorno 0 al giorno 14 dello stato di esacerbazione.
14 giorni
Sottostudio 5 Monitoraggio remoto: variazione misurata dal BioButton della frequenza respiratoria a riposo durante PEx
Lasso di tempo: 14 giorni
Descrivere i cambiamenti nella frequenza respiratoria a riposo dal giorno 0 al giorno 14 dello stato di riacutizzazione.
14 giorni
Sottostudio 5 sul monitoraggio remoto: variazione del livello di attività misurata dal BioButton durante il PEx
Lasso di tempo: 14 giorni
Descrivere i cambiamenti nel livello di attività, misurati utilizzando l'actigrafia e riassunti come numero medio (DS) di minuti attivi in ​​un giorno, dal giorno 0 al giorno 14 dello stato di esacerbazione.
14 giorni
Sottostudio 5 sul monitoraggio remoto: variazione del sonno misurata dal BioButton durante il PEx
Lasso di tempo: 14 giorni
Descrivere i cambiamenti nel tempo di sonno dal giorno 0 al giorno 14 dello stato di esacerbazione.
14 giorni
Sottostudio 6 sul monitoraggio remoto: confrontare la variazione della frequenza cardiaca a riposo misurata dal BioButton durante il PEx con le medie di base
Lasso di tempo: 14 giorni
Confrontare i cambiamenti nella FC a riposo con le medie di un periodo di 7 giorni durante lo stato basale.
14 giorni
Sottostudio 6 sul monitoraggio remoto: confrontare la variazione misurata dal BioButton della frequenza respiratoria a riposo durante il PEx con le medie basali
Lasso di tempo: 14 giorni
Confrontare i cambiamenti nella frequenza respiratoria a riposo misurata dal BioButton con le medie di un periodo di 7 giorni durante lo stato basale.
14 giorni
Sottostudio 6 sul monitoraggio remoto: confrontare la variazione del livello di attività misurata dal BioButton durante il PEx con le medie di riferimento
Lasso di tempo: 14 giorni
Confrontare la variazione del livello di attività misurata da BioButton durante l'esacerbazione polmonare (PEx) con le medie di un periodo di 7 giorni durante lo stato basale.
14 giorni
Sottostudio 6 sul monitoraggio remoto: confrontare la variazione del sonno misurata dal BioButton durante il PEx con le medie di base
Lasso di tempo: 14 giorni
Confronta la variazione del sonno di BioButton durante PEx con le medie di un periodo di 7 giorni durante lo stato basale.
14 giorni
Sottostudio 7 Monitoraggio remoto: Determinare le correlazioni tra le variazioni di FEV1 e CRISS e la frequenza cardiaca a riposo (FC)
Lasso di tempo: 14 giorni
Determinare le correlazioni tra i cambiamenti dal giorno 0 al giorno 14 nel volume espiratorio forzato (FEV1) e il punteggio CRISS rispetto alla frequenza cardiaca a riposo (FC). Il Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) varia da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano più sintomi.
14 giorni
Sottostudio 7 Monitoraggio remoto: Determinare le correlazioni tra le variazioni di FEV1 e CRISS e la frequenza respiratoria a riposo
Lasso di tempo: 14 giorni
Determinare le correlazioni tra i cambiamenti dal giorno 0 al giorno 14 nel volume espiratorio forzato (FEV1) e il punteggio CRISS rispetto alla frequenza respiratoria a riposo. Il Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) varia da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano più sintomi.
14 giorni
Sottostudio 7 Monitoraggio remoto: Determinare le correlazioni tra le variazioni di FEV1 e CRISS rispetto al livello di attività
Lasso di tempo: 14 giorni
Determinare le correlazioni tra i cambiamenti dal giorno 0 al giorno 14 nel volume espiratorio forzato (FEV1) e il punteggio CRISS al livello di attività, misurato con actigrafia. Il Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) varia da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano più sintomi.
14 giorni
Sottostudio 7 Monitoraggio remoto: Determinare le correlazioni tra le variazioni di FEV1 e CRISS e la durata del sonno
Lasso di tempo: 14 giorni
Determinare le correlazioni tra i cambiamenti dal giorno 0 al giorno 14 nel volume espiratorio forzato (FEV1) e il punteggio CRISS rispetto alla durata del sonno. Il Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) varia da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano più sintomi.
14 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Collaboratori

Cystic Fibrosis Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
  • Investigatore principale: D. B. Sanders, MD, MS, Indiana University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2024

Completamento primario (Stimato)

30 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

28 febbraio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

23 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STOP PEDS RCT

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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