Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Gestroomlijnde behandeling van longexacerbaties in de kindergeneeskunde (STOP PEDS RCT)

31 juli 2026 bijgewerkt door: University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Gestroomlijnde behandeling van pulmonale exacerbaties in de gerandomiseerde gecontroleerde studie bij kinderen (STOP PEDS RCT)

De STOP PEDS RCT is een multicenter, parallel, open-label, gerandomiseerde, gecontroleerde studie waarin de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn (één jaar) en korte termijn worden geëvalueerd van twee behandelingsstrategieën met antibiotica voor de behandeling van poliklinische longexacerbaties (PEx) bij kinderen met CF. bevolking.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De STOP PEDS-pilotstudie heeft aangetoond dat een gerandomiseerd onderzoek naar behandelstrategieën voor milde pulmonale exacerbaties (PEx) bij kinderen met CF haalbaar was en dat toewijzing aan een op maat gemaakte therapie-arm (hieronder gedefinieerd) de blootstelling aan antibiotica kan verminderen.

Gebaseerd op de onderzoeksprioriteiten geïdentificeerd door CF-families en artsen en de resultaten van de pilotstudie, is de STOP PEDS RCT een multicenter, parallelle, open-label gerandomiseerde gecontroleerde studie die de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn (een jaar) en korte termijn evalueert. van twee behandelingsstrategieën met antibiotica voor de behandeling van poliklinische PEx bij de pediatrische CF-populatie. De twee behandelingsarmen zijn onmiddellijke antibiotica en therapie op maat. In beide armen krijgen de deelnemers de opdracht om de luchtwegklaring te vergroten bij het begin van een in aanmerking komende PEx. In de directe antibiotica-arm zullen ze ook beginnen met 14 dagen orale antibiotica, vooraf geselecteerd door hun primaire CF-leveranciers, terwijl ze in de op maat gemaakte therapie alleen met antibiotica zullen beginnen als aan vooraf gespecificeerde criteria voor verergering van de symptomen of het uitblijven van verbetering wordt voldaan.

Voor het STOP PEDS-onderzoek zullen drie cohorten worden ingeschreven. In het hoofdcohort zullen kinderen van 6 tot 18 jaar die zeer effectieve modulatortherapie (HEMT) krijgen, worden opgenomen als ze gezond zijn en gedurende 12 maanden worden gevolgd. Deelnemers worden willekeurig toegewezen aan een behandelingsarm en behouden die behandelingstoewijzing voor alle volgende in aanmerking komende PEx gedurende hun inschrijvingsperiode van 12 maanden. Twee extra pilotcohorten, het kleutercohort (kinderen van 3 tot 5 jaar met HEMT) en het niet-HEMT-cohort (kinderen van 6 tot 18 jaar die niet in aanmerking komen voor HEMT), zullen worden ingeschreven voor parallelle pilotstudies. Deelnemers schrijven zich in als ze gezond zijn en worden gevolgd via één gerandomiseerde PEx.

Deelnemers aan de STOP PEDS RCT op geselecteerde locaties krijgen de mogelijkheid om zich in te schrijven voor optionele deelstudies als ze hiervoor in aanmerking komen. Deze deelstudies omvatten:

  • Klinisch deelonderzoek keeluitstrijkje
  • Deelonderzoek keel- en neusuitstrijkje thuis
  • Deelonderzoek voor monitoring op afstand (thuismonitoring van de longfunctie, vitale functies, activiteit en slaap)

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

430

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Werving
        • British Columbia Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jonathan Rayment, MD
        • Contact:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
        • Werving
        • The Hospital for Sick Children & Toronto Canada CF Centre Pediatrics
        • Hoofdonderzoeker:
          • Felix Ratjen, MD
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Werving
        • The Children's Hospital Alabama & University of Alabama at Birmingham
        • Hoofdonderzoeker:
          • Christopher Fowler, MD
        • Contact:
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85713
        • Werving
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cori Daines, MD
        • Contact:
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Werving
        • Children's Hospital of Los Angeles & Anton Yelchin Cystic Fibrosis Clinic
        • Hoofdonderzoeker:
          • Martha McKinney, MD
        • Contact:
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Werving
        • Stanford University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lori WaiHang Lee, MD
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Nog niet aan het werven
        • Rady Children's Hospital at University of California San Diego
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathryn Akong, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Werving
        • Children's Healthcare of Atlanta & Emory University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ajay Kasi, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago & Northwestern University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maria Dowell, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Riley Hospital for Children & Indiana University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • D. B. Sanders, MD, MS
        • Contact:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Werving
        • University of Iowa
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anthony Fischer, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Werving
        • Johns Hopkins Hospital, Johns Hopkins University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Peter Mogayzel, MD, PhD, MBA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-5212
        • Werving
        • University of Michigan Health System
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Samya Nasr, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Werving
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center & University of Minnesota
        • Hoofdonderzoeker:
          • Samuel Goldfarb, MD
        • Contact:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Werving
        • Children's Mercy Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hugo Escobar, MD
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • St. Louis Children's Hospital & Washington University School of Medicine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jessica Pittman, MD
        • Contact:
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • Werving
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Matthew McGraw, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • Werving
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jennifer Goralski, MD
        • Contact:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Werving
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gary McPhail, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239-3098
        • Werving
        • Oregon Health & Science University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kelvin MacDonald, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Werving
        • Children's Hospital of Philadelphia & University of Pennsylvania
        • Hoofdonderzoeker:
          • Clement Ren, MD, MBA
        • Contact:
        • Contact:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Werving
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC & University of Pittsburgh Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Daniel Weiner, MD
        • Contact:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Werving
        • Medical University of South Carolina
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sylvia E Szentpeter, MD
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Werving
        • University of Texas Southwestern & Children's Health
        • Hoofdonderzoeker:
          • Preeti Sharma, MD
        • Contact:
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Texas Children's Hospital & Baylor College of Medicine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Fadel Ruiz, MD
        • Contact:
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401
        • Werving
        • Vermont Children's Hospital & University of Vermont Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Thomas Lahiri, MD
        • Contact:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
        • Werving
        • University of Wisconsin
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hara Levy, MD
        • Contact:
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Werving
        • Children's Wisconsin & Medical College of Wisconsin
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nicholas Antos, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd

    1. Voor hoofdcohort en niet-HEMT-cohort: leeftijd 6 tot <19 jaar
    2. Voor het kleutercohort: leeftijd 3 tot <6 jaar

  2. Documentatie van een CF-diagnose zoals blijkt uit een of meer klinische kenmerken die consistent zijn met het CF-fenotype en een of meer van de volgende criteria:

    1. zweetchloride ≥ 60 mEq/liter
    2. twee ziekteverwekkende varianten in het gen voor cystische fibrose transmembraangeleidende regulator (CFTR).
  3. Schriftelijke geïnformeerde toestemming (en toestemming indien van toepassing) verkregen van de deelnemer of de wettelijke vertegenwoordiger van de deelnemer en het vermogen van de deelnemer om aan de vereisten van het onderzoek te voldoen

  4. Zeer effectieve modulatortherapie

    1. Voor hoofdcohort en kleutercohort: ETI of ivacaftor gebruiken gedurende minimaal 3 maanden bij inschrijving
    2. Voor niet-HEMT-cohorten: komt niet in aanmerking voor HEMT op basis van het CFTR-genotype of komt in aanmerking, maar neemt gedurende ten minste 3 maanden geen gebruik en geen plannen om het komende jaar met HEMT te beginnen, en gebruikt ook gedurende ten minste 3 maanden geen tezacaftor-ivacaftor of lumacaftor-ivacaftor maanden
  5. Voor hoofdcohort en niet-HEMT-cohort: in staat om acceptabele en reproduceerbare spirometrie uit te voeren
  6. Voor hoofdcohort en niet-HEMT-cohort: ppFEV1 ≥ 50% voorspeld bij inschrijving op basis van de referentievergelijkingen van het Global Long Initiative (GLI)
  7. Mogelijkheid om sms-berichten te ontvangen en toegang te krijgen tot internet

Uitsluitingscriteria:

  1. Aanwezigheid van een aandoening of afwijking die naar de mening van de onderzoeker de veiligheid van het individu of de kwaliteit van de gegevens in gevaar zou brengen
  2. Het ontvangen van een acute kuur met orale of IV-antibiotica op het moment van inschrijving of binnen de 14 dagen voorafgaand aan inschrijving. Individuen kunnen ≥21 dagen na voltooiing van de antibioticabehandeling opnieuw worden gescreend als ze zich in hun basisgezondheidstoestand bevinden, volgens zelfrapportage
  3. Behandeling met systemische corticosteroïden bij inschrijving of binnen de 14 dagen voorafgaand aan inschrijving. Individuen kunnen ≥21 dagen na voltooiing van de systemische corticosteroïden opnieuw worden gescreend als ze zich op hun klinische uitgangswaarde bevinden, volgens zelfrapportage
  4. Geschiedenis van solide orgaantransplantatie
  5. Geschiedenis van positieve kweek voor Mycobacterium abscessus in de 12 maanden voorafgaand aan inschrijving
  6. Behandeling met antibiotica voor eventuele niet-tuberculeuze mycobacteriën (NTM) bij inschrijving
  7. Drie of meer IV-antibiotica behandelde PEx in de 12 maanden voorafgaand aan inschrijving
  8. Behandeling met andere chronische orale antibiotica dan azitromycine bij inschrijving
  9. Behandeling met systemische corticosteroïden voor allergische bronchopulmonale aspergillose (ABPA) in de 12 maanden voorafgaand aan inschrijving

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Onmiddellijke antibiotica
Verhoogde luchtwegklaring plus vroege start van orale antibiotica
Ander: Onmiddellijke orale antibiotica
Verhoog de luchtwegklaring en begin meteen met 14 dagen vooraf geselecteerde orale antibiotica
Experimenteel: Therapie op maat
Alleen al een verhoogde luchtwegklaring, met toevoeging van orale antibiotica voor het verergeren van de symptomen of het uitblijven van verbetering
Ander: Behandeling op maat: Orale antibiotica alleen als aanvullende behandeling nodig is
Vergroot de luchtwegklaring en start later met vooraf geselecteerde orale antibiotica als de symptomen verergeren of niet beter worden volgens vooraf gespecificeerde criteria

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Een jaar durende verandering in de longfunctie door spirometrie-gemeten ppFEV1
Tijdsspanne: 1 jaar
Vergelijk het verschil in longfunctie tussen armen door de verandering in het door spirometrie gemeten percentage voorspeld geforceerd uitademingsvolume (ppFEV1) te evalueren. Een spirometrietest meet de hoeveelheid lucht die een persoon met kracht kan uitademen na een diepe ademhaling (geforceerde vitale capaciteit, of FVC) en de hoeveelheid lucht die hij in één seconde kan uitademen (geforceerd uitademingsvolume in één seconde, of FEV1). Een lagere gemeten waarde ten opzichte van de referentiewaarde duidt op longziekte.
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Een jaar durende verandering in de longfunctie door LCI
Tijdsspanne: 1 jaar
Vergelijk het verschil in longfunctie tussen armen door de verandering in de Lung Clearance Index (LCI) te evalueren. LCI neemt toe als er sprake is van een longziekte, wat inhomogeniteit van de ventilatie veroorzaakt. LCI wordt berekend als het aantal longvolume-omzet (cumulatief uitgeademd volume gedeeld door de functionele restcapaciteit [FRC]) dat nodig is om de stikstofconcentratie aan het einde van de ademhaling te verlagen tot 1/40ste van het oorspronkelijke niveau.
1 jaar

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Herstel naar baseline door ppFEV1 en CRISS na een PEx
Tijdsspanne: 28 dagen
Vergelijk het herstel met de uitgangswaarde tussen de armen gedurende de periode van 28 dagen na de eerste pulmonale exacerbatie (PEx), op basis van het door spirometrie gemeten percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume (ppFEV1), en na alle pulmonale exacerbaties, gemeten op basis van CRISS-symptoomscores. De Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) varieert van 0 tot 100, waarbij hogere scores wijzen op meer symptomen.
28 dagen
Herstel naar baseline volgens de Lung Clearance Index (LCI)
Tijdsspanne: 28 dagen
Vergelijk het herstel met de uitgangswaarde tussen de armen gedurende de periode van 28 dagen na de eerste pulmonale exacerbatie (PEx) in LCI, en na alle exacerbaties voor symptoomscores. De Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) varieert van 0 tot 100, waarbij hogere scores wijzen op meer symptomen.
28 dagen
Veiligheidseindpunt 1: Cumulatieve blootstelling aan orale antibiotica
Tijdsspanne: 1 jaar
Vergelijk de cumulatieve blootstelling aan orale antibiotica in elke behandelarm.
1 jaar
Veiligheidseindpunt 2: Aantal luchtwegaandoeningen
Tijdsspanne: 1 jaar
Vergelijk het aantal luchtwegaandoeningen dat tijdens de onderzoeksperiode in elke behandelingsarm werd gemeld.
1 jaar
Veiligheidseindpunt 3: Aandeel luchtwegaandoeningen dat tijdens PEx met antibiotica wordt behandeld
Tijdsspanne: 28 dagen
Vergelijk het aandeel luchtwegaandoeningen dat met antibiotica werd behandeld tijdens de 28 dagen durende behandelingsperiode voor pulmonale exacerbaties (PEx) in elke behandelarm.
28 dagen
Veiligheidseindpunt 4: Aantal PEx behandeld met IV-antibiotica
Tijdsspanne: 1 jaar
Vergelijk het aantal pulmonale exacerbaties (PEx) behandeld met IV-antibiotica gedurende de onderzoeksperiode in elke behandelarm.
1 jaar
Veiligheidseindpunt 5: Percentage PEx dat zich niet herstelt tot de uitgangssymptomen op dag 28
Tijdsspanne: 28 dagen
Vergelijk het percentage pulmonale exacerbaties (PEx) dat op dag 28 in elke behandelingsarm niet herstelt tot de uitgangssymptomen.
28 dagen
Veiligheidseindpunt 6: Aandeel van PEx met ppFEV1 onder de uitgangswaarde op dag 28
Tijdsspanne: 1 jaar
Vergelijk het aandeel pulmonale exacerbaties (PEx) met het door spirometrie gemeten percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume (ppFEV1) onder de uitgangswaarde op dag 28 in elke behandelingsarm.
1 jaar
Veiligheidseindpunt 7: Tijd vanaf de eerste gerandomiseerde PEx tot de volgende luchtwegaandoening
Tijdsspanne: 1 jaar
Vergelijk de tijd vanaf de initiële gerandomiseerde longexacerbatie (PEx) tot de volgende ademhalingsziekte in elke behandelarm.
1 jaar
Veiligheidseindpunt 8: Gerichte bijwerkingen (patiëntrapport van bijwerkingen van antibiotica tijdens PEx)
Tijdsspanne: 1 jaar
Vergelijk de beoogde bijwerkingen (patiëntrapport van antibiotica-bijwerkingen tijdens de periode van pulmonale exacerbatie) in elke behandelingsarm.
1 jaar
Veiligheidseindpunt 9: Tijdens de behandeling optredende CF-micro-organismen op klinische ademhalingsculturen
Tijdsspanne: 1 jaar
Vergelijk tijdens de behandeling optredende CF-micro-organismen op klinische ademhalingsculturen in elke behandelarm.
1 jaar
Kwalitatieve beoordeling 1: Ervaring van zorgverleners met het beheer van de onderzoeksbehandeling
Tijdsspanne: 1 jaar
Om de voordelen en uitdagingen die verband houden met de toegewezen behandeling te begrijpen door middel van gerichte kwalitatieve interviews met zorgverleners, zullen we de ervaringen van zorgverleners met het beheren van de onderzoeksbehandeling beschrijven en thema's rapporteren die naar voren komen met betrekking tot de ervaringen van zorgverleners.
1 jaar
Kwalitatieve beoordeling 2: Onderzoek naar de impact van de behandeling op het dagelijks leven van kinderen en gezinnen
Tijdsspanne: 1 jaar
Om de voordelen en uitdagingen die gepaard gaan met toegewezen behandeling te begrijpen door middel van gerichte kwalitatieve interviews met zorgverleners, zullen we de impact van de studiebehandeling op het dagelijks leven van kinderen en gezinnen evalueren en thema's rapporteren die naar voren komen met betrekking tot de ervaringen van zorgverleners.
1 jaar
Zorgkosten 1: Totale geschatte kosten van antibiotica
Tijdsspanne: 1 jaar
Vergelijk de totale geschatte kosten van antibiotica die in de loop van het onderzoek tussen de behandelarmen zijn gebruikt.
1 jaar
Zorgkosten 2: Zorggebruik
Tijdsspanne: 1 jaar
Vergelijk het gebruik van gezondheidszorg in de loop van het onderzoek tussen de behandelingsarmen, inclusief het aantal bezoeken aan de eerstelijnszorg en het aantal bezoeken aan de spoedeisende hulp.
1 jaar
Gezondheidszorgkosten 3: Maatregelen voor arbeidsproductiviteit van ouders (WPAI)
Tijdsspanne: 1 jaar
Om de metingen van de arbeidsproductiviteit en activiteitsstoornissen (WPAI) van ouders tussen de onderzoeksarmen te vergelijken. De WPAI omvat vier scores die het ziekteverzuim, het presenteïsme, het verlies aan arbeidsproductiviteit (algehele werkstoornis/absenteïsme plus presenteïsme) en verminderde activiteit in de afgelopen zeven dagen beoordelen. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij hogere scores duiden op een grotere beperking.
1 jaar
Voorschoolse en niet-HEMT Pilot Cohort Primaire haalbaarheid
Tijdsspanne: 28 dagen
Schat het aandeel kleuters en niet-HEMT-deelnemers (Highly Effective Modulator Therapy) gerandomiseerd naar de op maat gemaakte therapie-arm die geen blootstelling aan antibiotica krijgt in de 28 dagen na een longexacerbatie (PEx).
28 dagen
Veiligheidseindpunt 1 voor kleuter- en niet-HEMT-pilotcohort: ppFEV1- en LCI-herstel
Tijdsspanne: 28 dagen
Vergelijk het percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume (ppFEV1) en herstel van de longklaringsindex (LCI) met behulp van de waarden van dag 28, vergeleken met de dichtstbijzijnde pre-PEx-basislijnmeting in beide behandelingsarmen.
28 dagen
Kleuterschool en niet-HEMT Pilot Cohort Veiligheidseindpunt 2: tijd tot symptoomherstel
Tijdsspanne: 28 dagen
Vergelijk de tijd tot symptoomherstel (aantal dagen om te herstellen tot de CRISS-basislijnscore) tussen behandelingsarmen. De Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) varieert van 0 tot 100, waarbij hogere scores wijzen op meer symptomen.
28 dagen
Veiligheidseindpunt 3 van kleuter- en niet-HEMT-pilotcohort: gerichte bijwerkingen
Tijdsspanne: 28 dagen
Vergelijk gerichte bijwerkingen (deelnemerrapport over bijwerkingen van antibiotica tijdens de PEx-periode) tussen behandelingsarmen.
28 dagen
Veiligheidseindpunt 4 van kleuter- en niet-HEMT-pilotcohort: tijdens de behandeling optredende CF-micro-organismen
Tijdsspanne: 28 dagen
Vergelijk tijdens de behandeling optredende CF-micro-organismen op klinische ademhalingsculturen tussen behandelingsarmen.
28 dagen
Veiligheidseindpunt 5 van kleuter- en niet-HEMT-pilotcohort: Behandeling met aanvullende, niet-protocol toegewezen antibiotica
Tijdsspanne: 28 dagen
Vergelijk de behandeling met aanvullende, niet in het protocol toegewezen antibiotica binnen 28 dagen na randomisatie tussen de behandelingsarmen.
28 dagen
Veiligheidseindpunt 6 van kleuter- en niet-HEMT-pilotcohort: tijd tot IV-antibiotica na een gerandomiseerde PEx
Tijdsspanne: 28 dagen
Vergelijk de tijd met IV-antibiotica na een gerandomiseerde PEx (met behulp van CF Foundation Patient Registry-gegevens, indien beschikbaar) tussen behandelingsarmen.
28 dagen
Pilotcohort voor kleuters en niet-HEMT: haalbaarheid van toekomstige grotere klinische onderzoeken 1
Tijdsspanne: 28 dagen
Meet het aandeel benaderde patiënten dat zich inschrijft.
28 dagen
Pilotcohort voor kleuters en niet-HEMT: haalbaarheid van toekomstige grotere klinische onderzoeken 2
Tijdsspanne: 28 dagen
Meet het percentage ademhalingssymptomen dat voldoet aan de randomisatiecriteria.
28 dagen
Pilotcohort voor kleuters en niet-HEMT: haalbaarheid van toekomstige grotere klinische onderzoeken 3
Tijdsspanne: 28 dagen
Meet het percentage ademhalingssymptomen dat voldoet aan de randomisatiecriteria, resulterend in het starten van de behandeling binnen de toegewezen arm.
28 dagen
Pilotcohort voor kleuters en niet-HEMT: haalbaarheid van toekomstige grotere klinische onderzoeken 4
Tijdsspanne: 28 dagen
Door middel van gerichte kwalitatieve interviews met zorgverleners zullen we de ervaringen van zorgverleners met het beheer van de onderzoeksbehandeling beschrijven en thema's rapporteren die naar voren komen met betrekking tot de ervaringen van zorgverleners om de motivaties, voordelen en uitdagingen te begrijpen die verband houden met de toegewezen behandelingstak.
28 dagen
Kliniek Keeluitstrijkje Deelstudie 1: Metagenomische sequencing
Tijdsspanne: 1 jaar
Gebruik kwantitatieve polymerasekettingreactie (qPCR) en metagenomische sequencing om de microbiologie van het keeluitstrijkje kwantitatief te definiëren bij aanvang, bij de diagnose van exacerbaties en na de behandeling. Metagenomische sequencing analyseert de genomen van alle micro-organismen in een monster en biedt zo een breed overzicht van de samenstelling van het ecosysteem. Het kan worden gebruikt om de diversiteit van bacteriën te bestuderen, de overvloed aan microben te detecteren en niet-kweekbare micro-organismen te bestuderen.
1 jaar
Kliniek Keeluitstrijkje Deelstudie 2: Microbiotamaatregelen
Tijdsspanne: 1 jaar
Correleer metingen van de keelmicrobiota (zowel microbiële taxonomische als functionele gen-abundanties vóór de behandeling, en veranderingen in die abondanties) met klinische uitkomstmaten binnen antibioticabehandelingen.
1 jaar
Keel- en neusuitstrijkje voor thuisgebruik Deelstudie 1: Haalbaarheid van het thuis verzamelen van neusuitstrijkjes voor virustesten en ziektefrequentie
Tijdsspanne: 28 dagen
Beoordeel de haalbaarheid van het thuis afnemen van neusuitstrijkjes voor virustesten op het moment van longexacerbatie (PEx) en bepaal de frequentie van virale ziekten op het moment van PEx-diagnose.
28 dagen
Keel- en neusuitstrijkje voor thuisgebruik Deelstudie 2: Haalbaarheid van het thuis verzamelen van keeluitstrijkjes voor bacterietesten
Tijdsspanne: 28 dagen
Beoordeel de haalbaarheid van het thuis afnemen van keeluitstrijkjes voor bacterietesten op het moment van longexacerbatie (PEx).
28 dagen
Home Keel- en neusuitstrijkje Deelstudie 3: Associatie tussen virale ziekten en symptoomherstel
Tijdsspanne: 28 dagen
Evalueer het verband tussen de aanwezigheid van een virale ziekte en symptoomherstel (aantal dagen om te herstellen tot de CRISS-basisscore) tussen behandelingsarmen. De Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) varieert van 0 tot 100, waarbij hogere scores wijzen op meer symptomen.
28 dagen
Home Keel- en neusuitstrijkje Deelstudie 3: Associatie tussen virale ziekten en FEV1
Tijdsspanne: 28 dagen
Evalueer het verband tussen de aanwezigheid van een virale ziekte en het door spirometrie gemeten geforceerde expiratoire volume (FEV1) op dag 28.
28 dagen
Home Keel- en neusuitstrijkje Deelstudie 3: Associatie tussen virale ziekten en behandeling met antibiotica.
Tijdsspanne: 28 dagen
Evalueer het verband tussen de aanwezigheid van een virusziekte en het percentage proefpersonen in de op maat gemaakte therapie-arm die behandeling met antibiotica nodig heeft.
28 dagen
Home Keel- en neusuitstrijkje Deelstudie 5: Identificatie van bacteriële pathogenen, frequentie en impact op veranderingen in de behandeling
Tijdsspanne: 28 dagen
Bepaal de overeenstemming van de bacteriën die zijn geïdentificeerd bij het testen van CF-pathogenen op het moment van longexacerbatie (PEx) in vergelijking met het meest recente routinematige kliniekbezoek. Beoordeel daarnaast hoe vaak nieuwe bacteriële pathogenen worden geïdentificeerd ten tijde van PEx en hoe dit de veranderingen in de behandeling beïnvloedt, inclusief de noodzaak om de antibioticatherapie te veranderen of toe te voegen.
28 dagen
Substudie 1 van monitoring op afstand: Haalbaarheid van thuisspirometriegebruik tijdens PEx
Tijdsspanne: 28 dagen
Beschrijf de haalbaarheid en aanvaardbaarheid voor de gebruiker van thuisspirometrie tijdens longexacerbaties (PEx) bij kinderen met CF via een enquête onder deelnemers aan het einde van het onderzoek.
28 dagen
Deelstudie 2 van monitoring op afstand: Haalbaarheid van het gebruik van BioButtons tijdens PEx
Tijdsspanne: 14 dagen
Beschrijf de haalbaarheid en aanvaardbaarheid voor de gebruiker van het gebruik van BioButton tijdens longexacerbaties bij kinderen met CF via een enquête onder deelnemers aan het einde van het onderzoek.
14 dagen
Substudie 3 van monitoring op afstand: Verandering in FEV1 door thuisspirometrie
Tijdsspanne: 28 dagen
Beschrijf de verandering van de dichtstbijzijnde FEV1-toestand bij aanvang tot de meting van de exacerbatietoestand op dag 0 en het traject van de verandering tijdens de exacerbatietoestand (tot en met dag 28).
28 dagen
Deelonderzoek 4 voor monitoring op afstand: Vergelijk spirometrie thuis versus spirometrie in het ziekenhuis
Tijdsspanne: 28 dagen
Vergelijk metingen en hun verandering gemeten door thuisspirometrie versus klinische spirometrie tijdens de exacerbatie.
28 dagen
Deelonderzoek 5 voor monitoring op afstand: BioButton-gemeten verandering in rusthartslag tijdens PEx
Tijdsspanne: 14 dagen
Beschrijf veranderingen in de hartslag in rust van dag 0 tot en met 14 van de exacerbatie.
14 dagen
Substudie 5 van monitoring op afstand: BioButton-gemeten verandering in ademhalingsfrequentie in rust tijdens PEx
Tijdsspanne: 14 dagen
Beschrijf veranderingen in de ademhalingsfrequentie in rust van dag 0 tot en met 14 van de exacerbatie.
14 dagen
Deelstudie 5 van monitoring op afstand: BioButton-gemeten verandering in activiteitsniveau tijdens PEx
Tijdsspanne: 14 dagen
Beschrijf de veranderingen in het activiteitsniveau, gemeten met behulp van actigrafie en samengevat als het gemiddelde (SD) aantal actieve minuten per dag, van dag 0 tot en met 14 van de exacerbatie.
14 dagen
Substudie 5 van monitoring op afstand: door BioButton gemeten verandering in slaap tijdens PEx
Tijdsspanne: 14 dagen
Beschrijf veranderingen in de slaaptijd van dag 0 tot en met 14 van de exacerbatie.
14 dagen
Deelonderzoek 6 voor monitoring op afstand: Vergelijk de door BioButton gemeten verandering in de hartslag in rust tijdens PEx met basislijngemiddelden
Tijdsspanne: 14 dagen
Vergelijk veranderingen in de hartslag in rust met gemiddelden over een periode van zeven dagen tijdens de basislijn.
14 dagen
Substudie 6 van monitoring op afstand: Vergelijk de door BioButton gemeten verandering in de ademhalingsfrequentie in rust tijdens PEx met basislijngemiddelden
Tijdsspanne: 14 dagen
Vergelijk veranderingen in de door BioButton gemeten rustademhalingsfrequentie met gemiddelden over een periode van 7 dagen tijdens de basislijn.
14 dagen
Substudie 6 van monitoring op afstand: Vergelijk de door BioButton gemeten verandering in activiteitsniveau tijdens PEx met basislijngemiddelden
Tijdsspanne: 14 dagen
Vergelijk de door BioButton gemeten verandering in activiteitsniveau tijdens pulmonale exacerbatie (PEx) met gemiddelden van een periode van 7 dagen tijdens de uitgangssituatie.
14 dagen
Substudie 6 van monitoring op afstand: Vergelijk de door BioButton gemeten verandering in slaap tijdens PEx met basislijngemiddelden
Tijdsspanne: 14 dagen
Vergelijk de BioButton-verandering in slaap tijdens PEx met gemiddelden van een periode van 7 dagen tijdens de uitgangssituatie.
14 dagen
Deelonderzoek 7 voor monitoring op afstand: Correlaties bepalen tussen veranderingen in FEV1 en CRISS en de hartslag in rust
Tijdsspanne: 14 dagen
Bepaal de correlaties tussen veranderingen van dag 0 tot 14 in het geforceerde expiratoire volume (FEV1) en de CRISS-score in rusthartslag (HR). De Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) varieert van 0 tot 100, waarbij hogere scores wijzen op meer symptomen.
14 dagen
Substudie 7 voor monitoring op afstand: Bepaal de correlaties tussen veranderingen in FEV1 en CRISS en de ademhalingsfrequentie in rust
Tijdsspanne: 14 dagen
Bepaal de correlaties tussen veranderingen van dag 0 tot 14 in het geforceerde expiratoire volume (FEV1) en de CRISS-score in rustademhalingsfrequentie. De Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) varieert van 0 tot 100, waarbij hogere scores wijzen op meer symptomen.
14 dagen
Deelonderzoek voor monitoring op afstand 7: Bepaal de correlaties tussen veranderingen in FEV1 en CRISS naar activiteitsniveau
Tijdsspanne: 14 dagen
Bepaal correlaties tussen veranderingen van dag 0 tot 14 in geforceerd expiratoir volume (FEV1) en CRISS-score tot activiteitsniveau, gemeten met actigrafie. De Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) varieert van 0 tot 100, waarbij hogere scores wijzen op meer symptomen.
14 dagen
Substudie 7 voor monitoring op afstand: Bepaal de correlaties tussen veranderingen in FEV1 en de CRISS-slaapduur
Tijdsspanne: 14 dagen
Bepaal correlaties tussen veranderingen van dag 0 tot 14 in geforceerd expiratoir volume (FEV1) en CRISS-score in slaapduur. De Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CRISS) varieert van 0 tot 100, waarbij hogere scores wijzen op meer symptomen.
14 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Medewerkers

Cystic Fibrosis Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
  • Hoofdonderzoeker: D. B. Sanders, MD, MS, Indiana University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 december 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

30 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

28 februari 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 oktober 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 oktober 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 oktober 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STOP PEDS RCT

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren