Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Strømlinjeformet behandling av lungeeksaserbasjoner i pediatri (STOP PEDS RCT)

Strømlinjeformet behandling av lungeeksaserbasjoner i pediatri Randomisert kontrollert forsøk (STOP PEDS RCT)

STOP PEDS RCT er en multisenter, parallell, åpen randomisert kontrollert studie som evaluerer langsiktig (ett år) og kortsiktig sikkerhet og effekt av to antibiotikabehandlingsstrategier for håndtering av polikliniske lungeeksaserbasjoner (PEx) i pediatrisk CF befolkning.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

STOP PEDS-pilotstudien viste at en randomisert studie av behandlingsstrategier for milde pulmonale eksaserbasjoner (PEx) hos barn med CF var mulig, og at tildeling til en skreddersydd terapiarm (definert nedenfor) kan redusere antibiotikaeksponering.

Basert på forskningsprioriteringene identifisert av CF-familier og klinikere og resultatene av pilotstudien, er STOP PEDS RCT en multisenter, parallell, åpen randomisert kontrollert studie som evaluerer langsiktig (ett år) og kortsiktig sikkerhet og effekt av to antibiotikabehandlingsstrategier for behandling av poliklinisk PEx i den pediatriske CF-populasjonen. De to behandlingsarmene er øyeblikkelig antibiotika og skreddersydd terapi. I begge armer vil deltakerne bli bedt om å øke luftveisklaringen ved begynnelsen av en kvalifisert PEx. I den umiddelbare antibiotika-armen vil de også begynne 14 dager med orale antibiotika forhåndsvalgt av deres primære CF-leverandører, mens i den skreddersydde behandlingen vil de bare starte antibiotika dersom forhåndsdefinerte kriterier for forverring av symptomer eller manglende forbedring er oppfylt.

STOP PEDS-studien vil registrere tre kohorter. I hovedkohorten vil barn i alderen 6-18 år på høyeffektiv modulatorterapi (HEMT) bli registrert når de er friske og fulgt i 12 måneder. Deltakerne vil bli tilfeldig tildelt en behandlingsarm og opprettholde denne behandlingstildelingen for alle påfølgende kvalifiserte PEx i løpet av deres 12-måneders registreringsperiode. To ekstra pilotkohorter, førskolekohorten (barn i alderen 3 til 5 år på HEMT) og ikke-HEMT-kohorten (barn i alderen 6-18 år som ikke er kvalifisert for HEMT), vil bli registrert i parallelle pilotstudier. Deltakerne vil registrere seg når de er friske og følges gjennom en randomisert PEx.

Deltakere i STOP PEDS RCT på utvalgte steder vil ha muligheten til å melde seg på valgfrie delstudier hvis de er kvalifisert. Disse delstudiene inkluderer:

  • Klinikk understudie med halsprøver
  • Hjemme-hals- og neseprøvedelstudie
  • Delstudie med fjernovervåking (hjemmeovervåking av lungefunksjon, vitale tegn, aktivitet og søvn)

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

430

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Rekruttering
        • British Columbia Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Jonathan Rayment, MD
        • Ta kontakt med:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
        • Rekruttering
        • The Hospital for Sick Children & Toronto Canada CF Centre Pediatrics
        • Hovedetterforsker:
          • Felix Ratjen, MD
        • Ta kontakt med:
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital Alabama & University of Alabama at Birmingham
        • Hovedetterforsker:
          • Christopher Fowler, MD
        • Ta kontakt med:
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85713
        • Rekruttering
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
        • Hovedetterforsker:
          • Cori Daines, MD
        • Ta kontakt med:
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Los Angeles & Anton Yelchin Cystic Fibrosis Clinic
        • Hovedetterforsker:
          • Martha McKinney, MD
        • Ta kontakt med:
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Lori WaiHang Lee, MD
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Rady Children's Hospital at University of California San Diego
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kathryn Akong, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta & Emory University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ajay Kasi, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago & Northwestern University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Maria Dowell, MD
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children & Indiana University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • D. B. Sanders, MD, MS
        • Ta kontakt med:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Anthony Fischer, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins Hospital, Johns Hopkins University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Peter Mogayzel, MD, PhD, MBA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital & Harvard University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Gregory Sawicki, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5212
        • Rekruttering
        • University of Michigan Health System
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Samya Nasr, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Rekruttering
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
        • Hovedetterforsker:
          • Brooke Moore, MD
        • Ta kontakt med:
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Rekruttering
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center & University of Minnesota
        • Hovedetterforsker:
          • Samuel Goldfarb, MD
        • Ta kontakt med:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Rekruttering
        • Children's Mercy Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Hugo Escobar, MD
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • St. Louis Children's Hospital & Washington University School of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Jessica Pittman, MD
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • Rekruttering
        • University of Rochester Medical Center Strong Memorial
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Matthew McGraw, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • Rekruttering
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Hovedetterforsker:
          • Jennifer Goralski, MD
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Gary McPhail, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239-3098
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kelvin MacDonald, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia & University of Pennsylvania
        • Hovedetterforsker:
          • Clement Ren, MD, MBA
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC & University of Pittsburgh Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Daniel Weiner, MD
        • Ta kontakt med:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Hovedetterforsker:
          • Sylvia E Szentpeter, MD
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern & Children's Health
        • Hovedetterforsker:
          • Preeti Sharma, MD
        • Ta kontakt med:
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Texas Children's Hospital & Baylor College of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Fadel Ruiz, MD
        • Ta kontakt med:
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forente stater, 05401
        • Rekruttering
        • Vermont Children's Hospital & University of Vermont Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Thomas Lahiri, MD
        • Ta kontakt med:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Rekruttering
        • Virginia Commonwealth University
        • Hovedetterforsker:
          • Andrew T. Barber, MD
        • Ta kontakt med:
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • Rekruttering
        • University of Wisconsin
        • Hovedetterforsker:
          • Hara Levy, MD
        • Ta kontakt med:
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Rekruttering
        • Children's Wisconsin & Medical College of Wisconsin
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Nicholas Antos, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Alder

    1. For hovedkohort og ikke-HEMT-kohort: alder 6 til <19 år
    2. For førskolekull: alder 3 til <6 år
  2. Dokumentasjon av en CF-diagnose som dokumentert av ett eller flere kliniske trekk i samsvar med CF-fenotypen og ett eller flere av følgende kriterier:

    1. svetteklorid ≥ 60 mEq/liter
    2. to sykdomsfremkallende varianter i genet for cystisk fibrose transmembrane conductive regulator (CFTR)
  3. Skriftlig informert samtykke (og samtykke når det er aktuelt) innhentet fra deltakeren eller deltakerens juridiske representant og deltakerens evne til å overholde kravene i studien
  4. Svært effektiv modulatorterapi

    1. For hovedkull og førskolekull: Tar ETI eller ivacaftor i minst 3 måneder ved påmelding
    2. For ikke-HEMT-kohort: ikke kvalifisert for HEMT basert på CFTR-genotype eller kvalifisert, men tar ikke på minst 3 måneder og ingen planer om å starte HEMT i neste år, og heller ikke å ta tezacaftor-ivacaftor eller lumacaftor-ivacaftor i minst 3 måneder
  5. For hovedkohort og ikke-HEMT-kohort: i stand til å utføre akseptabel og reproduserbar spirometri
  6. For hovedkohort og ikke-HEMT-kohort: ppFEV1 ≥ 50 % spådd ved innmelding basert på Global lunge Initiative (GLI) referanseligninger
  7. Evne til å motta tekstmeldinger og få tilgang til internett

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelse av en tilstand eller abnormitet som etter etterforskerens mening ville kompromittere sikkerheten til individet eller kvaliteten på dataene
  2. Mottak av en akutt kur med oral eller IV antibiotika ved påmelding eller innen 14 dager før påmelding. Enkeltpersoner kan screenes på nytt ≥ 21 dager etter fullført antibiotika hvis de er ved baseline helsetilstand, per egenrapport
  3. Behandling med systemiske kortikosteroider ved påmelding eller innen 14 dager før påmelding. Individer kan screenes på nytt ≥21 dager etter fullført systemiske kortikosteroider hvis de er ved sin kliniske baseline, per egenrapport
  4. Historie om solid organtransplantasjon
  5. Historie med positiv kultur for Mycobacterium abscessus i de 12 månedene før registrering
  6. Behandling med antibiotika for eventuelle ikke-tuberkuløse mykobakterier (NTM) ved påmelding
  7. Tre eller flere IV antibiotika-behandlede PEx i løpet av de 12 månedene før påmelding
  8. Behandling med andre kroniske orale antibiotika enn azitromycin ved innskrivning
  9. Behandling med systemiske kortikosteroider for allergisk bronkopulmonal aspergillose (ABPA) i de 12 månedene før påmelding

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Umiddelbare antibiotika
Økt luftveisclearance pluss tidlig oppstart av orale antibiotika
Øk luftveisklaringen og start 14 dager med forhåndsvalgte orale antibiotika umiddelbart
Eksperimentell: Skreddersydd terapi
Økt luftveisklaring alene, med tillegg av orale antibiotika for forverrede symptomer eller manglende forbedring
Øk luftveisklaringen og start forhåndsvalgte orale antibiotika senere hvis symptomene blir verre eller ikke blir bedre i henhold til forhåndsdefinerte kriterier

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ett års endring i lungefunksjon ved spirometri-målt ppFEV1
Tidsramme: 1 år
Sammenlign forskjellen i lungefunksjon mellom armene ved å evaluere endring i spirometri-målt prosent predikert forsert ekspiratorisk volum (ppFEV1). En spirometritest måler mengden luft en person kan tvangspuste ut etter et dypt pust (tvungen vitalkapasitet, eller FVC) og mengden luft de kan puste ut i løpet av ett sekund (tvungen ekspirasjonsvolum i ett sekund, eller FEV1). En lavere målt verdi sammenlignet med referanseverdien indikerer lungesykdom.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Ett års endring i lungefunksjon av LCI
Tidsramme: 1 år
Sammenlign forskjellen i lungefunksjon mellom armene ved å evaluere endring i Lung Clearance Index (LCI). LCI øker når det er lungesykdom, som forårsaker ventilasjonsinhomogenitet. LCI beregnes som antall lungevolumomsetninger (kumulativt utløpt volum delt på funksjonell restkapasitet [FRC]) som kreves for å redusere endetidal nitrogenkonsentrasjon til 1/40 av det opprinnelige nivået.
1 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjenoppretting til baseline ved ppFEV1 og CRISS etter en PEx
Tidsramme: 28 dager
Sammenlign utvinning med baseline mellom armene i løpet av 28-dagersperioden etter den første lungeeksaserbasjonen (PEx), ved spirometri-målt prosent predikert forsert ekspiratorisk volum (ppFEV1), og etter alle pulmonale eksaserbasjoner, målt ved CRISS symptomscore. Symptomscore for kronisk luftveisinfeksjon (CRISS) varierer fra 0 til 100, med høyere score som indikerer flere symptomer.
28 dager
Gjenoppretting til baseline etter Lung Clearance Index (LCI)
Tidsramme: 28 dager
Sammenlign utvinning med baseline mellom armene i løpet av 28-dagersperioden etter den første lungeeksaserbasjonen (PEx) i LCI, og etter alle forverringer for symptomscore. Symptomscore for kronisk luftveisinfeksjon (CRISS) varierer fra 0 til 100, med høyere score som indikerer flere symptomer.
28 dager
Sikkerhetsendepunkt 1: Kumulativ oral antibiotikaeksponering
Tidsramme: 1 år
Sammenlign kumulativ oral antibiotikaeksponering i hver behandlingsarm.
1 år
Sikkerhetsendepunkt 2: Antall luftveissykdommer
Tidsramme: 1 år
Sammenlign antall luftveissykdommer rapportert over studieperioden i hver behandlingsarm.
1 år
Sikkerhetsendepunkt 3: Andel luftveissykdommer behandlet med antibiotika under PEx
Tidsramme: 28 dager
Sammenlign andelen luftveissykdommer behandlet med antibiotika i løpet av den 28-dagers behandlingsperioden for pulmonal eksacerbasjon (PEx) i hver behandlingsarm.
28 dager
Sikkerhetsendepunkt 4: Antall PEx behandlet med IV-antibiotika
Tidsramme: 1 år
Sammenlign antall lungeeksaserbasjoner (PEx) behandlet med IV-antibiotika over studieperioden i hver behandlingsarm.
1 år
Sikkerhetsendepunkt 5: Andel av PEx som ikke klarer å komme seg til grunnlinjesymptomer på dag 28
Tidsramme: 28 dager
Sammenlign andelen av pulmonale eksaserbasjoner (PEx) som ikke klarer å komme seg til grunnlinjesymptomer på dag 28 i hver behandlingsarm.
28 dager
Sikkerhetsendepunkt 6: Andel PEx med ppFEV1 under baseline på dag 28
Tidsramme: 1 år
Sammenlign andelen av pulmonale eksaserbasjoner (PEx) med spirometri-målt prosent predikert forsert ekspiratorisk volum (ppFEV1) under baseline på dag 28 i hver behandlingsarm.
1 år
Sikkerhetsendepunkt 7: Tid fra initial randomisert PEx til neste luftveissykdom
Tidsramme: 1 år
Sammenlign tiden fra initial randomisert lungeeksaserbasjon (PEx) til neste luftveissykdom i hver behandlingsarm.
1 år
Sikkerhetsendepunkt 8: Målrettede bivirkninger (pasientrapport om antibiotikabivirkninger under PEx)
Tidsramme: 1 år
Sammenlign de målrettede bivirkningene (pasientrapport om antibiotikabivirkninger under pulmonal eksaserbasjonsperiode) i hver behandlingsarm.
1 år
Sikkerhetsendepunkt 9: Behandlingsfremkommende CF-mikroorganismer på kliniske respiratoriske kulturer
Tidsramme: 1 år
Sammenlign behandlingsfremkomne CF-mikroorganismer på kliniske respirasjonskulturer i hver behandlingsarm.
1 år
Kvalitativ vurdering 1: Omsorgspersoners erfaring med å lede studiebehandling
Tidsramme: 1 år
For å forstå fordeler og utfordringer knyttet til tildelt behandling gjennom målrettede kvalitative intervjuer av omsorgspersoner vil vi beskrive omsorgspersoners erfaring med å lede studiebehandling og rapportere temaer som dukker opp angående omsorgspersoners erfaringer.
1 år
Kvalitativ vurdering 2: Studiebehandlingens innvirkning på barns og families daglige liv
Tidsramme: 1 år
For å forstå fordeler og utfordringer knyttet til tildelt behandling gjennom målrettede kvalitative intervjuer av omsorgspersoner vil vi evaluere studiebehandlingens innvirkning på barns og families daglige liv og rapportere temaer som dukker opp angående omsorgspersoners erfaringer.
1 år
Helsekostnader 1: Total beregnet kostnad for antibiotika
Tidsramme: 1 år
Sammenlign de totale estimerte kostnadene for antibiotika brukt i løpet av studien mellom behandlingsarmene.
1 år
Helsekostnader 2: Helseutnyttelse
Tidsramme: 1 år
Sammenlign bruk av helsetjenester i løpet av studien mellom behandlingsarmer, inkludert antall besøk i primærhelsetjenesten og antall legevaktbesøk.
1 år
Helsekostnader 3: Arbeidsproduktivitetstiltak for foreldre (WPAI)
Tidsramme: 1 år
For å sammenligne mål for foreldres arbeidsproduktivitet og aktivitetssvikt (WPAI) mellom studiearmer. WPAI inkluderer fire skårer som vurderer fravær, presenteeisme, arbeidsproduktivitetstap (generelt nedsatt arbeidsevne/fravær pluss presenteeism) og aktivitetssvikt de siste syv dagene. Poeng varierer fra 0 til 100, med høyere poengsum indikerer større svekkelse.
1 år
Førskole og ikke-HEMT Pilot Cohort Primær gjennomførbarhet
Tidsramme: 28 dager
Estimer andelen førskole- og ikke-HEMT-deltakere (Highly Effective Modulator Therapy) randomisert til den skreddersydde terapiarmen som ikke har noen antibiotikaeksponering i løpet av de 28 dagene etter en pulmonal eksaserbasjon (PEx).
28 dager
Førskole og ikke-HEMT Pilot Cohort Safety Endpoint 1: ppFEV1 og LCI-gjenoppretting
Tidsramme: 28 dager
Sammenlign prosentvis predikert forsert ekspiratorisk volum (ppFEV1) og Lung Clearance Index (LCI) gjenoppretting ved å bruke Dag 28-verdier sammenlignet med nærmeste pre-Pex baseline-mål i begge behandlingsarmene.
28 dager
Førskole og ikke-HEMT pilotkohort sikkerhetsendepunkt 2: Tid til symptomgjenoppretting
Tidsramme: 28 dager
Sammenlign tid til symptomgjenoppretting (antall dager til gjenoppretting med baseline CRISS-score) mellom behandlingsarmene. Symptomscore for kronisk luftveisinfeksjon (CRISS) varierer fra 0 til 100, med høyere score som indikerer flere symptomer.
28 dager
Førskole og ikke-HEMT Pilot Cohort Safety Endpoint 3: Målrettede uønskede hendelser
Tidsramme: 28 dager
Sammenlign målrettede uønskede hendelser (deltakerrapport om antibiotikabivirkninger i PEx-perioden) mellom behandlingsarmene.
28 dager
Førskole og ikke-HEMT Pilot Cohort Safety Endpoint 4: Behandlingsfremkallende CF-mikroorganismer
Tidsramme: 28 dager
Sammenlign behandlingsfremkomne CF-mikroorganismer på kliniske respirasjonskulturer mellom behandlingsarmene.
28 dager
Førskole- og ikke-HEMT-pilotkohort sikkerhetsendepunkt 5: Behandling med tilleggsantibiotika uten protokoll
Tidsramme: 28 dager
Sammenlign behandling med ytterligere ikke-protokolltildelte antibiotika innen 28 dager etter randomisering mellom behandlingsarmene.
28 dager
Førskole og ikke-HEMT Pilot Cohort Safety Endpoint 6: Tid til IV antibiotika etter en randomisert PEx
Tidsramme: 28 dager
Sammenlign tid med IV-antibiotika etter en randomisert PEx (ved hjelp av CF Foundation Patient Registry-data, hvis tilgjengelig) mellom behandlingsarmene.
28 dager
Førskole- og ikke-HEMT-pilotkohort: Future Larger Clinical Trial Feasibility 1
Tidsramme: 28 dager
Mål andelen av oppsøkte pasienter som melder seg inn.
28 dager
Førskole- og ikke-HEMT-pilotkohort: Future Larger Clinical Trial Feasibility 2
Tidsramme: 28 dager
Mål andelen av luftveissymptomer som oppfyller randomiseringskriteriene.
28 dager
Førskole- og ikke-HEMT-pilotkohort: Future Larger Clinical Trial Feasibility 3
Tidsramme: 28 dager
Mål andelen av luftveissymptomer som oppfyller randomiseringskriteriene som resulterer i behandlingsstart innenfor tildelt arm.
28 dager
Førskole og ikke-HEMT pilotkohort: Future Larger Clinical Trial Feasibility 4
Tidsramme: 28 dager
Gjennom målrettede kvalitative intervjuer av omsorgspersoner vil vi beskrive omsorgspersoners erfaring med å lede studiebehandling og rapportere temaer som dukker opp angående omsorgspersoners erfaringer for å forstå motivasjoner, fordeler og utfordringer knyttet til tildelt behandlingsarm.
28 dager
Clinic Throat Swab Delstudie 1: Metagenomisk sekvensering
Tidsramme: 1 år
Bruk kvantitativ polymerasekjedereaksjon (qPCR) og metagenomisk sekvensering for å kvantitativt definere strupeprøvemikrobiologi ved baseline, ved eksacerbasjonsdiagnose og etter behandling. Metagenomisk sekvensering analyserer genomene til alle mikroorganismer i en prøve, og gir en bred oversikt over økosystemets sammensetning. Den kan brukes til å studere mangfoldet av bakterier, oppdage overflod av mikrober og studere ukulturerbare mikroorganismer.
1 år
Clinic Throat Swab Delstudie 2: Mikrobiotatiltak
Tidsramme: 1 år
Korreler halsmikrobiotamål (både mikrobielle taksonomiske eller funksjonelle genforekomster før behandling, og endringer i disse forekomstene) med kliniske resultatmål innen antibiotikabehandlinger.
1 år
Hjemmehals- og neseprøvedelstudie 1: Mulighet for hjemmeinnsamling av neseprøver for virustesting og sykdomsfrekvens
Tidsramme: 28 dager
Vurder gjennomførbarheten av hjemmeinnsamling av neseprøver for virustesting på tidspunktet for pulmonal eksacerbasjon (PEx) og bestem hyppigheten av virussykdom på tidspunktet for PEx-diagnose.
28 dager
Hjemmehals- og neseprøvedelstudie 2: Gjennomførbarhet for hjemmeinnsamling av strupeprøver for bakterietesting
Tidsramme: 28 dager
Vurder muligheten for hjemmeinnsamling av svelgprøver for bakterietesting på tidspunktet for lungeforverring (PEx).
28 dager
Hjemmehals- og nesepinnedelstudie 3: Sammenheng mellom virussykdom og symptomgjenoppretting
Tidsramme: 28 dager
Evaluer sammenhengen mellom tilstedeværelsen av viral sykdom og symptomgjenoppretting (antall dager å gjenopprette til baseline CRISS-score) mellom behandlingsarmene. Symptomscore for kronisk luftveisinfeksjon (CRISS) varierer fra 0 til 100, med høyere score som indikerer flere symptomer.
28 dager
Hjemmehals- og neseprøvedelstudie 3: Sammenheng mellom virussykdom og FEV1
Tidsramme: 28 dager
Evaluer sammenhengen mellom tilstedeværelsen av virussykdom og spirometri-målt tvungen ekspirasjonsvolum (FEV1) på dag 28.
28 dager
Home Throat and Nasal Swab Delstudie 3: Association Between Viral Illness og antibiotikabehandling.
Tidsramme: 28 dager
Evaluer sammenhengen mellom tilstedeværelsen av virussykdom og prosentandelen av individer i den skreddersydde terapiarmen som trenger antibiotikabehandling.
28 dager
Hjemmehals- og nesepinnedelstudie 5: Bakteriell patogenidentifikasjon, hyppighet og innvirkning på behandlingsendringer
Tidsramme: 28 dager
Bestem samsvaret mellom bakterier identifisert på CF-patogentesting på tidspunktet for pulmonal eksacerbasjon (PEx) sammenlignet med det siste rutinemessige klinikkbesøket. Vurder i tillegg hvor ofte nye bakterielle patogener identifiseres på tidspunktet for PEx og hvordan dette påvirker behandlingsendringer, inkludert behovet for å endre eller legge til antibiotikabehandling.
28 dager
Fjernovervåking, delstudie 1: Mulighet for hjemmespirometribruk under PEx
Tidsramme: 28 dager
Beskriv gjennomførbarheten og brukerakseptabiliteten av hjemmespirometri under lungeeksaserbasjoner (PEx) hos barn med CF via undersøkelse av deltakere på slutten av studien.
28 dager
Fjernovervåking, delstudie 2: Mulighet for bruk av BioButton under PEx
Tidsramme: 14 dager
Beskriv gjennomførbarheten og brukerakseptabiliteten av BioButton-bruk under lungeeksaserbasjoner hos barn med CF via undersøkelse av deltakere på slutten av studien.
14 dager
Fjernovervåking delstudie 3: Endring i FEV1 ved hjemmespirometri
Tidsramme: 28 dager
Beskriv endringen fra nærmeste baseline-tilstand FEV1 til dag 0-måling av eksaserbasjonstilstand og endringsbanen under eksacerbasjonstilstanden (gjennom dag 28).
28 dager
Fjernovervåking, delstudie 4: Sammenlign hjemmespirometri vs. kliniske spirometritiltak
Tidsramme: 28 dager
Sammenlign målinger og deres endring målt ved hjemmespirometri vs klinikkspirometri under eksaserbasjonstilstanden.
28 dager
Remote Monitoring Substudie 5: BioButton-målt endring i hvilepuls under PEx
Tidsramme: 14 dager
Beskriv endringer i hvilepuls fra dag 0 til 14 i eksacerbasjonstilstanden.
14 dager
Fjernovervåking, delstudie 5: BioButton-målt endring i respirasjonsfrekvens i hvile under PEx
Tidsramme: 14 dager
Beskriv endringer i respirasjonsfrekvens i hvile fra dag 0 til 14 i eksaserbasjonstilstanden.
14 dager
Remote Monitoring Substudie 5: BioButton-målt endring i aktivitetsnivå under PEx
Tidsramme: 14 dager
Beskriv endringer i aktivitetsnivå, målt ved hjelp av aktigrafi, og oppsummert som gjennomsnittlig (SD) antall aktive minutter i løpet av en dag, fra dag 0 til 14 i eksacerbasjonstilstanden.
14 dager
Fjernovervåking, delstudie 5: BioButton-målt endring i søvn under PEx
Tidsramme: 14 dager
Beskriv endringer i søvntid fra dag 0 til 14 i eksacerbasjonstilstanden.
14 dager
Remote Monitoring Substudie 6: Sammenlign BioButton-målt endring i hvilepuls under PEx med baseline-gjennomsnitt
Tidsramme: 14 dager
Sammenlign endringer i hvile-HR med gjennomsnitt fra en 7-dagers periode under baseline-tilstand.
14 dager
Fjernovervåking, delstudie 6: Sammenlign BioButton-målt endring i respirasjonsfrekvens i hvile under PEx med baseline-gjennomsnitt
Tidsramme: 14 dager
Sammenlign endringer i BioButton-målt respirasjonsfrekvens i hvile med gjennomsnitt fra en 7-dagers periode under baseline-tilstand.
14 dager
Remote Monitoring Substudie 6: Sammenlign BioButton-målt endring i aktivitetsnivå under PEx med baseline-gjennomsnitt
Tidsramme: 14 dager
Sammenlign BioButton-målt endring i aktivitetsnivå under pulmonal eksacerbasjon (PEx) med gjennomsnitt fra en 7-dagers periode under baseline-tilstand.
14 dager
Remote Monitoring Substudie 6: Sammenlign BioButton-målt endring i søvn under PEx med baseline-gjennomsnitt
Tidsramme: 14 dager
Sammenlign BioButton-endring i søvn under PEx med gjennomsnitt fra en 7-dagers periode under baseline-tilstand.
14 dager
Fjernovervåking delstudie 7: Bestem korrelasjoner mellom endringer i FEV1 og CRISS til hvilepuls (HR)
Tidsramme: 14 dager
Bestem korrelasjoner mellom endringer fra dag 0 til 14 i forsert ekspirasjonsvolum (FEV1) og CRISS-score til hvilepuls (HR). Symptomscore for kronisk luftveisinfeksjon (CRISS) varierer fra 0 til 100, med høyere score som indikerer flere symptomer.
14 dager
Fjernovervåking, delstudie 7: Bestem korrelasjoner mellom endringer i FEV1 og CRISS til hvilende respirasjonsfrekvens
Tidsramme: 14 dager
Bestem korrelasjoner mellom endringer fra dag 0 til 14 i forsert ekspirasjonsvolum (FEV1) og CRISS-score til hvilende respirasjonsfrekvens. Symptomscore for kronisk luftveisinfeksjon (CRISS) varierer fra 0 til 100, med høyere score som indikerer flere symptomer.
14 dager
Fjernovervåking delstudie 7: Bestem korrelasjoner mellom endringer i FEV1 og CRISS til aktivitetsnivå
Tidsramme: 14 dager
Bestem korrelasjoner mellom endringer fra dag 0 til 14 i forsert ekspirasjonsvolum (FEV1) og CRISS-score til aktivitetsnivå, målt med aktigrafi. Symptomscore for kronisk luftveisinfeksjon (CRISS) varierer fra 0 til 100, med høyere score som indikerer flere symptomer.
14 dager
Fjernovervåking delstudie 7: Bestem korrelasjoner mellom endringer i FEV1 og CRISS til søvnvarighet
Tidsramme: 14 dager
Bestem korrelasjoner mellom endringer fra dag 0 til 14 i forsert ekspirasjonsvolum (FEV1) og CRISS-score til søvnvarighet. Symptomscore for kronisk luftveisinfeksjon (CRISS) varierer fra 0 til 100, med høyere score som indikerer flere symptomer.
14 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Samarbeidspartnere

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
  • Hovedetterforsker: D. B. Sanders, MD, MS, Indiana University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. desember 2024

Primær fullføring (Antatt)

30. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

28. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. oktober 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. oktober 2024

Først lagt ut (Faktiske)

23. oktober 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere