- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT06654752
Strømlinjeformet behandling av lungeeksaserbasjoner i pediatri (STOP PEDS RCT)
Strømlinjeformet behandling av lungeeksaserbasjoner i pediatri Randomisert kontrollert forsøk (STOP PEDS RCT)
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
STOP PEDS-pilotstudien viste at en randomisert studie av behandlingsstrategier for milde pulmonale eksaserbasjoner (PEx) hos barn med CF var mulig, og at tildeling til en skreddersydd terapiarm (definert nedenfor) kan redusere antibiotikaeksponering.
Basert på forskningsprioriteringene identifisert av CF-familier og klinikere og resultatene av pilotstudien, er STOP PEDS RCT en multisenter, parallell, åpen randomisert kontrollert studie som evaluerer langsiktig (ett år) og kortsiktig sikkerhet og effekt av to antibiotikabehandlingsstrategier for behandling av poliklinisk PEx i den pediatriske CF-populasjonen. De to behandlingsarmene er øyeblikkelig antibiotika og skreddersydd terapi. I begge armer vil deltakerne bli bedt om å øke luftveisklaringen ved begynnelsen av en kvalifisert PEx. I den umiddelbare antibiotika-armen vil de også begynne 14 dager med orale antibiotika forhåndsvalgt av deres primære CF-leverandører, mens i den skreddersydde behandlingen vil de bare starte antibiotika dersom forhåndsdefinerte kriterier for forverring av symptomer eller manglende forbedring er oppfylt.
STOP PEDS-studien vil registrere tre kohorter. I hovedkohorten vil barn i alderen 6-18 år på høyeffektiv modulatorterapi (HEMT) bli registrert når de er friske og fulgt i 12 måneder. Deltakerne vil bli tilfeldig tildelt en behandlingsarm og opprettholde denne behandlingstildelingen for alle påfølgende kvalifiserte PEx i løpet av deres 12-måneders registreringsperiode. To ekstra pilotkohorter, førskolekohorten (barn i alderen 3 til 5 år på HEMT) og ikke-HEMT-kohorten (barn i alderen 6-18 år som ikke er kvalifisert for HEMT), vil bli registrert i parallelle pilotstudier. Deltakerne vil registrere seg når de er friske og følges gjennom en randomisert PEx.
Deltakere i STOP PEDS RCT på utvalgte steder vil ha muligheten til å melde seg på valgfrie delstudier hvis de er kvalifisert. Disse delstudiene inkluderer:
- Klinikk understudie med halsprøver
- Hjemme-hals- og neseprøvedelstudie
- Delstudie med fjernovervåking (hjemmeovervåking av lungefunksjon, vitale tegn, aktivitet og søvn)
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Erika Enright
- Telefonnummer: 206-897-1922
- E-post: eenright@uw.edu
Studiesteder
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
- Rekruttering
- British Columbia Children's Hospital
-
Hovedetterforsker:
- Jonathan Rayment, MD
-
Ta kontakt med:
- Ronak S Ravandi
- E-post: ronak.salamatravandi@bcchr.ca
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
- Rekruttering
- The Hospital for Sick Children & Toronto Canada CF Centre Pediatrics
-
Hovedetterforsker:
- Felix Ratjen, MD
-
Ta kontakt med:
- Claire Crompton
- E-post: claire.crompton@sickkids.ca
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- Rekruttering
- The Children's Hospital Alabama & University of Alabama at Birmingham
-
Hovedetterforsker:
- Christopher Fowler, MD
-
Ta kontakt med:
- Valerie Tarn
- Telefonnummer: 205-638-5134
- E-post: vtarn@uabmc.edu
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Forente stater, 85713
- Rekruttering
- Tucson Cystic Fibrosis Center
-
Hovedetterforsker:
- Cori Daines, MD
-
Ta kontakt med:
- Elizabeth (Lisa) Ryan
- E-post: elizabethryan@arizona.edu
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Rekruttering
- Children's Hospital of Los Angeles & Anton Yelchin Cystic Fibrosis Clinic
-
Hovedetterforsker:
- Martha McKinney, MD
-
Ta kontakt med:
- Jared Lopez, BA
- E-post: jalopez@chla.usc.edu
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Rekruttering
- Stanford University
-
Ta kontakt med:
- Tina Conti, BSRC, RRT, RRT-NPS, C-NPT
- E-post: tconti@stanford.edu
-
Hovedetterforsker:
- Lori WaiHang Lee, MD
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- Har ikke rekruttert ennå
- Rady Children's Hospital at University of California San Diego
-
Ta kontakt med:
- Lisa Ramos, CRC
- E-post: lramosvallejo@health.ucsd.edu
-
Hovedetterforsker:
- Kathryn Akong, MD
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Rekruttering
- Children's Hospital of Colorado
-
Hovedetterforsker:
- Jordana Hoppe, MD
-
Ta kontakt med:
- Mary Cross
- E-post: Mary.Cross@childrenscolorado.org
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Rekruttering
- Children's Healthcare of Atlanta & Emory University
-
Ta kontakt med:
- Joy Dangerfield
- E-post: jdanger@emory.edu
-
Hovedetterforsker:
- Ajay Kasi, MD
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Rekruttering
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago & Northwestern University
-
Ta kontakt med:
- Larissa Rugg
- E-post: lrugg@luriechildrens.org
-
Hovedetterforsker:
- Maria Dowell, MD
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Rekruttering
- Riley Hospital for Children & Indiana University
-
Ta kontakt med:
- Lisa Bendy
- E-post: lbendy@iu.edu
-
Hovedetterforsker:
- D. B. Sanders, MD, MS
-
Ta kontakt med:
- Misty Thompson
- E-post: misthomp@iu.edu
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Rekruttering
- University of Iowa
-
Ta kontakt med:
- Mary Teresi
- E-post: mary-teresi@uiowa.edu
-
Hovedetterforsker:
- Anthony Fischer, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Rekruttering
- Johns Hopkins Hospital, Johns Hopkins University
-
Ta kontakt med:
- Jamelia Maynard
- E-post: jmaynar8@jhmi.edu
-
Hovedetterforsker:
- Peter Mogayzel, MD, PhD, MBA
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Rekruttering
- Boston Children's Hospital & Harvard University
-
Ta kontakt med:
- Monica Ulles
- E-post: monica.ulles@childrens.harvard.edu
-
Hovedetterforsker:
- Gregory Sawicki, MD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5212
- Rekruttering
- University of Michigan Health System
-
Ta kontakt med:
- Dawn Kruse
- E-post: dmkruse@med.umich.edu
-
Hovedetterforsker:
- Samya Nasr, MD
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
- Rekruttering
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
Hovedetterforsker:
- Brooke Moore, MD
-
Ta kontakt med:
- Danniella Balangoy
- E-post: Danniella.Balangoy@childrensmn.org
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- Rekruttering
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center & University of Minnesota
-
Hovedetterforsker:
- Samuel Goldfarb, MD
-
Ta kontakt med:
- Alyssa Perry
- E-post: ahperry@umn.edu
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- Rekruttering
- Children's Mercy Hospital
-
Ta kontakt med:
- Jana Lomonte
- E-post: jblomonte@cmh.edu
-
Hovedetterforsker:
- Hugo Escobar, MD
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Rekruttering
- St. Louis Children's Hospital & Washington University School of Medicine
-
Hovedetterforsker:
- Jessica Pittman, MD
-
Ta kontakt med:
- Emily Schulte, RN, BSN
- E-post: e.burns@wustl.edu
-
-
New York
-
Rochester, New York, Forente stater, 14642
- Rekruttering
- University of Rochester Medical Center Strong Memorial
-
Ta kontakt med:
- Barbara Johnson, RN
- E-post: Barbara_johnson@urmc.rochester.edu
-
Hovedetterforsker:
- Matthew McGraw, MD
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
- Rekruttering
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Hovedetterforsker:
- Jennifer Goralski, MD
-
Ta kontakt med:
- Caroline Flowers, CRC
- E-post: caroline_flowers@med.unc.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Rekruttering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Sharon Kadon, RN, BSN, CPN
- E-post: sharon.kadon@cchmc.org
-
Hovedetterforsker:
- Gary McPhail, MD
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239-3098
- Rekruttering
- Oregon Health & Science University
-
Ta kontakt med:
- Pierce Nusbaum
- E-post: nusbaum@ohsu.edu
-
Hovedetterforsker:
- Kelvin MacDonald, MD
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia & University of Pennsylvania
-
Hovedetterforsker:
- Clement Ren, MD, MBA
-
Ta kontakt med:
- Matthew Gari
- E-post: garim@chop.edu
-
Ta kontakt med:
- Erin Donnelly
- E-post: donnellye4@chop.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Rekruttering
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC & University of Pittsburgh Medical Center
-
Hovedetterforsker:
- Daniel Weiner, MD
-
Ta kontakt med:
- Adrienne DeRicco, RN
- E-post: adrienne.dericco2@upmc.edu
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Rekruttering
- Medical University of South Carolina
-
Hovedetterforsker:
- Sylvia E Szentpeter, MD
-
Ta kontakt med:
- Sarah Shine
- E-post: shinesa@musc.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75235
- Rekruttering
- University of Texas Southwestern & Children's Health
-
Hovedetterforsker:
- Preeti Sharma, MD
-
Ta kontakt med:
- Lindsay Allen, CRC
- E-post: Lindsay.Allen@utsouthwestern.edu
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Rekruttering
- Texas Children's Hospital & Baylor College of Medicine
-
Hovedetterforsker:
- Fadel Ruiz, MD
-
Ta kontakt med:
- Mayel Yepez
- E-post: Mayel.YepezDonado@bcm.edu
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Forente stater, 05401
- Rekruttering
- Vermont Children's Hospital & University of Vermont Medical Center
-
Hovedetterforsker:
- Thomas Lahiri, MD
-
Ta kontakt med:
- Zachary Dichard
- E-post: Zachary.Dichard@uvmhealth.org
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
- Rekruttering
- Virginia Commonwealth University
-
Hovedetterforsker:
- Andrew T. Barber, MD
-
Ta kontakt med:
- Aleksander Subotic, CRC
- E-post: aleksandar.subotic@vcuhealth.org
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Rekruttering
- Seattle Children's Hospital
-
Hovedetterforsker:
- Margaret Rosenfeld, MD
-
Ta kontakt med:
- Alan Genatossio
- Telefonnummer: 206-987-3317
- E-post: alan.genatossio@seattlechildrens.org
-
Ta kontakt med:
- Marissa Nelson, CRC
- Telefonnummer: 206-987-3921
- E-post: marissa.nelsen@seattlechildrens.org
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
- Rekruttering
- University of Wisconsin
-
Hovedetterforsker:
- Hara Levy, MD
-
Ta kontakt med:
- Nikki Cole, BS, RRT, CCRC
- E-post: ndondlinger@wisc.edu
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Rekruttering
- Children's Wisconsin & Medical College of Wisconsin
-
Ta kontakt med:
- Laura Roth, CCRC
- E-post: lroth@mcw.edu
-
Hovedetterforsker:
- Nicholas Antos, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
Alder
- For hovedkohort og ikke-HEMT-kohort: alder 6 til <19 år
- For førskolekull: alder 3 til <6 år
Dokumentasjon av en CF-diagnose som dokumentert av ett eller flere kliniske trekk i samsvar med CF-fenotypen og ett eller flere av følgende kriterier:
- svetteklorid ≥ 60 mEq/liter
- to sykdomsfremkallende varianter i genet for cystisk fibrose transmembrane conductive regulator (CFTR)
- Skriftlig informert samtykke (og samtykke når det er aktuelt) innhentet fra deltakeren eller deltakerens juridiske representant og deltakerens evne til å overholde kravene i studien
Svært effektiv modulatorterapi
- For hovedkull og førskolekull: Tar ETI eller ivacaftor i minst 3 måneder ved påmelding
- For ikke-HEMT-kohort: ikke kvalifisert for HEMT basert på CFTR-genotype eller kvalifisert, men tar ikke på minst 3 måneder og ingen planer om å starte HEMT i neste år, og heller ikke å ta tezacaftor-ivacaftor eller lumacaftor-ivacaftor i minst 3 måneder
- For hovedkohort og ikke-HEMT-kohort: i stand til å utføre akseptabel og reproduserbar spirometri
- For hovedkohort og ikke-HEMT-kohort: ppFEV1 ≥ 50 % spådd ved innmelding basert på Global lunge Initiative (GLI) referanseligninger
- Evne til å motta tekstmeldinger og få tilgang til internett
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse av en tilstand eller abnormitet som etter etterforskerens mening ville kompromittere sikkerheten til individet eller kvaliteten på dataene
- Mottak av en akutt kur med oral eller IV antibiotika ved påmelding eller innen 14 dager før påmelding. Enkeltpersoner kan screenes på nytt ≥ 21 dager etter fullført antibiotika hvis de er ved baseline helsetilstand, per egenrapport
- Behandling med systemiske kortikosteroider ved påmelding eller innen 14 dager før påmelding. Individer kan screenes på nytt ≥21 dager etter fullført systemiske kortikosteroider hvis de er ved sin kliniske baseline, per egenrapport
- Historie om solid organtransplantasjon
- Historie med positiv kultur for Mycobacterium abscessus i de 12 månedene før registrering
- Behandling med antibiotika for eventuelle ikke-tuberkuløse mykobakterier (NTM) ved påmelding
- Tre eller flere IV antibiotika-behandlede PEx i løpet av de 12 månedene før påmelding
- Behandling med andre kroniske orale antibiotika enn azitromycin ved innskrivning
- Behandling med systemiske kortikosteroider for allergisk bronkopulmonal aspergillose (ABPA) i de 12 månedene før påmelding
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Umiddelbare antibiotika
Økt luftveisclearance pluss tidlig oppstart av orale antibiotika
|
Øk luftveisklaringen og start 14 dager med forhåndsvalgte orale antibiotika umiddelbart
|
|
Eksperimentell: Skreddersydd terapi
Økt luftveisklaring alene, med tillegg av orale antibiotika for forverrede symptomer eller manglende forbedring
|
Øk luftveisklaringen og start forhåndsvalgte orale antibiotika senere hvis symptomene blir verre eller ikke blir bedre i henhold til forhåndsdefinerte kriterier
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ett års endring i lungefunksjon ved spirometri-målt ppFEV1
Tidsramme: 1 år
|
Sammenlign forskjellen i lungefunksjon mellom armene ved å evaluere endring i spirometri-målt prosent predikert forsert ekspiratorisk volum (ppFEV1).
En spirometritest måler mengden luft en person kan tvangspuste ut etter et dypt pust (tvungen vitalkapasitet, eller FVC) og mengden luft de kan puste ut i løpet av ett sekund (tvungen ekspirasjonsvolum i ett sekund, eller FEV1).
En lavere målt verdi sammenlignet med referanseverdien indikerer lungesykdom.
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ett års endring i lungefunksjon av LCI
Tidsramme: 1 år
|
Sammenlign forskjellen i lungefunksjon mellom armene ved å evaluere endring i Lung Clearance Index (LCI).
LCI øker når det er lungesykdom, som forårsaker ventilasjonsinhomogenitet.
LCI beregnes som antall lungevolumomsetninger (kumulativt utløpt volum delt på funksjonell restkapasitet [FRC]) som kreves for å redusere endetidal nitrogenkonsentrasjon til 1/40 av det opprinnelige nivået.
|
1 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Gjenoppretting til baseline ved ppFEV1 og CRISS etter en PEx
Tidsramme: 28 dager
|
Sammenlign utvinning med baseline mellom armene i løpet av 28-dagersperioden etter den første lungeeksaserbasjonen (PEx), ved spirometri-målt prosent predikert forsert ekspiratorisk volum (ppFEV1), og etter alle pulmonale eksaserbasjoner, målt ved CRISS symptomscore.
Symptomscore for kronisk luftveisinfeksjon (CRISS) varierer fra 0 til 100, med høyere score som indikerer flere symptomer.
|
28 dager
|
|
Gjenoppretting til baseline etter Lung Clearance Index (LCI)
Tidsramme: 28 dager
|
Sammenlign utvinning med baseline mellom armene i løpet av 28-dagersperioden etter den første lungeeksaserbasjonen (PEx) i LCI, og etter alle forverringer for symptomscore.
Symptomscore for kronisk luftveisinfeksjon (CRISS) varierer fra 0 til 100, med høyere score som indikerer flere symptomer.
|
28 dager
|
|
Sikkerhetsendepunkt 1: Kumulativ oral antibiotikaeksponering
Tidsramme: 1 år
|
Sammenlign kumulativ oral antibiotikaeksponering i hver behandlingsarm.
|
1 år
|
|
Sikkerhetsendepunkt 2: Antall luftveissykdommer
Tidsramme: 1 år
|
Sammenlign antall luftveissykdommer rapportert over studieperioden i hver behandlingsarm.
|
1 år
|
|
Sikkerhetsendepunkt 3: Andel luftveissykdommer behandlet med antibiotika under PEx
Tidsramme: 28 dager
|
Sammenlign andelen luftveissykdommer behandlet med antibiotika i løpet av den 28-dagers behandlingsperioden for pulmonal eksacerbasjon (PEx) i hver behandlingsarm.
|
28 dager
|
|
Sikkerhetsendepunkt 4: Antall PEx behandlet med IV-antibiotika
Tidsramme: 1 år
|
Sammenlign antall lungeeksaserbasjoner (PEx) behandlet med IV-antibiotika over studieperioden i hver behandlingsarm.
|
1 år
|
|
Sikkerhetsendepunkt 5: Andel av PEx som ikke klarer å komme seg til grunnlinjesymptomer på dag 28
Tidsramme: 28 dager
|
Sammenlign andelen av pulmonale eksaserbasjoner (PEx) som ikke klarer å komme seg til grunnlinjesymptomer på dag 28 i hver behandlingsarm.
|
28 dager
|
|
Sikkerhetsendepunkt 6: Andel PEx med ppFEV1 under baseline på dag 28
Tidsramme: 1 år
|
Sammenlign andelen av pulmonale eksaserbasjoner (PEx) med spirometri-målt prosent predikert forsert ekspiratorisk volum (ppFEV1) under baseline på dag 28 i hver behandlingsarm.
|
1 år
|
|
Sikkerhetsendepunkt 7: Tid fra initial randomisert PEx til neste luftveissykdom
Tidsramme: 1 år
|
Sammenlign tiden fra initial randomisert lungeeksaserbasjon (PEx) til neste luftveissykdom i hver behandlingsarm.
|
1 år
|
|
Sikkerhetsendepunkt 8: Målrettede bivirkninger (pasientrapport om antibiotikabivirkninger under PEx)
Tidsramme: 1 år
|
Sammenlign de målrettede bivirkningene (pasientrapport om antibiotikabivirkninger under pulmonal eksaserbasjonsperiode) i hver behandlingsarm.
|
1 år
|
|
Sikkerhetsendepunkt 9: Behandlingsfremkommende CF-mikroorganismer på kliniske respiratoriske kulturer
Tidsramme: 1 år
|
Sammenlign behandlingsfremkomne CF-mikroorganismer på kliniske respirasjonskulturer i hver behandlingsarm.
|
1 år
|
|
Kvalitativ vurdering 1: Omsorgspersoners erfaring med å lede studiebehandling
Tidsramme: 1 år
|
For å forstå fordeler og utfordringer knyttet til tildelt behandling gjennom målrettede kvalitative intervjuer av omsorgspersoner vil vi beskrive omsorgspersoners erfaring med å lede studiebehandling og rapportere temaer som dukker opp angående omsorgspersoners erfaringer.
|
1 år
|
|
Kvalitativ vurdering 2: Studiebehandlingens innvirkning på barns og families daglige liv
Tidsramme: 1 år
|
For å forstå fordeler og utfordringer knyttet til tildelt behandling gjennom målrettede kvalitative intervjuer av omsorgspersoner vil vi evaluere studiebehandlingens innvirkning på barns og families daglige liv og rapportere temaer som dukker opp angående omsorgspersoners erfaringer.
|
1 år
|
|
Helsekostnader 1: Total beregnet kostnad for antibiotika
Tidsramme: 1 år
|
Sammenlign de totale estimerte kostnadene for antibiotika brukt i løpet av studien mellom behandlingsarmene.
|
1 år
|
|
Helsekostnader 2: Helseutnyttelse
Tidsramme: 1 år
|
Sammenlign bruk av helsetjenester i løpet av studien mellom behandlingsarmer, inkludert antall besøk i primærhelsetjenesten og antall legevaktbesøk.
|
1 år
|
|
Helsekostnader 3: Arbeidsproduktivitetstiltak for foreldre (WPAI)
Tidsramme: 1 år
|
For å sammenligne mål for foreldres arbeidsproduktivitet og aktivitetssvikt (WPAI) mellom studiearmer.
WPAI inkluderer fire skårer som vurderer fravær, presenteeisme, arbeidsproduktivitetstap (generelt nedsatt arbeidsevne/fravær pluss presenteeism) og aktivitetssvikt de siste syv dagene.
Poeng varierer fra 0 til 100, med høyere poengsum indikerer større svekkelse.
|
1 år
|
|
Førskole og ikke-HEMT Pilot Cohort Primær gjennomførbarhet
Tidsramme: 28 dager
|
Estimer andelen førskole- og ikke-HEMT-deltakere (Highly Effective Modulator Therapy) randomisert til den skreddersydde terapiarmen som ikke har noen antibiotikaeksponering i løpet av de 28 dagene etter en pulmonal eksaserbasjon (PEx).
|
28 dager
|
|
Førskole og ikke-HEMT Pilot Cohort Safety Endpoint 1: ppFEV1 og LCI-gjenoppretting
Tidsramme: 28 dager
|
Sammenlign prosentvis predikert forsert ekspiratorisk volum (ppFEV1) og Lung Clearance Index (LCI) gjenoppretting ved å bruke Dag 28-verdier sammenlignet med nærmeste pre-Pex baseline-mål i begge behandlingsarmene.
|
28 dager
|
|
Førskole og ikke-HEMT pilotkohort sikkerhetsendepunkt 2: Tid til symptomgjenoppretting
Tidsramme: 28 dager
|
Sammenlign tid til symptomgjenoppretting (antall dager til gjenoppretting med baseline CRISS-score) mellom behandlingsarmene.
Symptomscore for kronisk luftveisinfeksjon (CRISS) varierer fra 0 til 100, med høyere score som indikerer flere symptomer.
|
28 dager
|
|
Førskole og ikke-HEMT Pilot Cohort Safety Endpoint 3: Målrettede uønskede hendelser
Tidsramme: 28 dager
|
Sammenlign målrettede uønskede hendelser (deltakerrapport om antibiotikabivirkninger i PEx-perioden) mellom behandlingsarmene.
|
28 dager
|
|
Førskole og ikke-HEMT Pilot Cohort Safety Endpoint 4: Behandlingsfremkallende CF-mikroorganismer
Tidsramme: 28 dager
|
Sammenlign behandlingsfremkomne CF-mikroorganismer på kliniske respirasjonskulturer mellom behandlingsarmene.
|
28 dager
|
|
Førskole- og ikke-HEMT-pilotkohort sikkerhetsendepunkt 5: Behandling med tilleggsantibiotika uten protokoll
Tidsramme: 28 dager
|
Sammenlign behandling med ytterligere ikke-protokolltildelte antibiotika innen 28 dager etter randomisering mellom behandlingsarmene.
|
28 dager
|
|
Førskole og ikke-HEMT Pilot Cohort Safety Endpoint 6: Tid til IV antibiotika etter en randomisert PEx
Tidsramme: 28 dager
|
Sammenlign tid med IV-antibiotika etter en randomisert PEx (ved hjelp av CF Foundation Patient Registry-data, hvis tilgjengelig) mellom behandlingsarmene.
|
28 dager
|
|
Førskole- og ikke-HEMT-pilotkohort: Future Larger Clinical Trial Feasibility 1
Tidsramme: 28 dager
|
Mål andelen av oppsøkte pasienter som melder seg inn.
|
28 dager
|
|
Førskole- og ikke-HEMT-pilotkohort: Future Larger Clinical Trial Feasibility 2
Tidsramme: 28 dager
|
Mål andelen av luftveissymptomer som oppfyller randomiseringskriteriene.
|
28 dager
|
|
Førskole- og ikke-HEMT-pilotkohort: Future Larger Clinical Trial Feasibility 3
Tidsramme: 28 dager
|
Mål andelen av luftveissymptomer som oppfyller randomiseringskriteriene som resulterer i behandlingsstart innenfor tildelt arm.
|
28 dager
|
|
Førskole og ikke-HEMT pilotkohort: Future Larger Clinical Trial Feasibility 4
Tidsramme: 28 dager
|
Gjennom målrettede kvalitative intervjuer av omsorgspersoner vil vi beskrive omsorgspersoners erfaring med å lede studiebehandling og rapportere temaer som dukker opp angående omsorgspersoners erfaringer for å forstå motivasjoner, fordeler og utfordringer knyttet til tildelt behandlingsarm.
|
28 dager
|
|
Clinic Throat Swab Delstudie 1: Metagenomisk sekvensering
Tidsramme: 1 år
|
Bruk kvantitativ polymerasekjedereaksjon (qPCR) og metagenomisk sekvensering for å kvantitativt definere strupeprøvemikrobiologi ved baseline, ved eksacerbasjonsdiagnose og etter behandling.
Metagenomisk sekvensering analyserer genomene til alle mikroorganismer i en prøve, og gir en bred oversikt over økosystemets sammensetning.
Den kan brukes til å studere mangfoldet av bakterier, oppdage overflod av mikrober og studere ukulturerbare mikroorganismer.
|
1 år
|
|
Clinic Throat Swab Delstudie 2: Mikrobiotatiltak
Tidsramme: 1 år
|
Korreler halsmikrobiotamål (både mikrobielle taksonomiske eller funksjonelle genforekomster før behandling, og endringer i disse forekomstene) med kliniske resultatmål innen antibiotikabehandlinger.
|
1 år
|
|
Hjemmehals- og neseprøvedelstudie 1: Mulighet for hjemmeinnsamling av neseprøver for virustesting og sykdomsfrekvens
Tidsramme: 28 dager
|
Vurder gjennomførbarheten av hjemmeinnsamling av neseprøver for virustesting på tidspunktet for pulmonal eksacerbasjon (PEx) og bestem hyppigheten av virussykdom på tidspunktet for PEx-diagnose.
|
28 dager
|
|
Hjemmehals- og neseprøvedelstudie 2: Gjennomførbarhet for hjemmeinnsamling av strupeprøver for bakterietesting
Tidsramme: 28 dager
|
Vurder muligheten for hjemmeinnsamling av svelgprøver for bakterietesting på tidspunktet for lungeforverring (PEx).
|
28 dager
|
|
Hjemmehals- og nesepinnedelstudie 3: Sammenheng mellom virussykdom og symptomgjenoppretting
Tidsramme: 28 dager
|
Evaluer sammenhengen mellom tilstedeværelsen av viral sykdom og symptomgjenoppretting (antall dager å gjenopprette til baseline CRISS-score) mellom behandlingsarmene.
Symptomscore for kronisk luftveisinfeksjon (CRISS) varierer fra 0 til 100, med høyere score som indikerer flere symptomer.
|
28 dager
|
|
Hjemmehals- og neseprøvedelstudie 3: Sammenheng mellom virussykdom og FEV1
Tidsramme: 28 dager
|
Evaluer sammenhengen mellom tilstedeværelsen av virussykdom og spirometri-målt tvungen ekspirasjonsvolum (FEV1) på dag 28.
|
28 dager
|
|
Home Throat and Nasal Swab Delstudie 3: Association Between Viral Illness og antibiotikabehandling.
Tidsramme: 28 dager
|
Evaluer sammenhengen mellom tilstedeværelsen av virussykdom og prosentandelen av individer i den skreddersydde terapiarmen som trenger antibiotikabehandling.
|
28 dager
|
|
Hjemmehals- og nesepinnedelstudie 5: Bakteriell patogenidentifikasjon, hyppighet og innvirkning på behandlingsendringer
Tidsramme: 28 dager
|
Bestem samsvaret mellom bakterier identifisert på CF-patogentesting på tidspunktet for pulmonal eksacerbasjon (PEx) sammenlignet med det siste rutinemessige klinikkbesøket.
Vurder i tillegg hvor ofte nye bakterielle patogener identifiseres på tidspunktet for PEx og hvordan dette påvirker behandlingsendringer, inkludert behovet for å endre eller legge til antibiotikabehandling.
|
28 dager
|
|
Fjernovervåking, delstudie 1: Mulighet for hjemmespirometribruk under PEx
Tidsramme: 28 dager
|
Beskriv gjennomførbarheten og brukerakseptabiliteten av hjemmespirometri under lungeeksaserbasjoner (PEx) hos barn med CF via undersøkelse av deltakere på slutten av studien.
|
28 dager
|
|
Fjernovervåking, delstudie 2: Mulighet for bruk av BioButton under PEx
Tidsramme: 14 dager
|
Beskriv gjennomførbarheten og brukerakseptabiliteten av BioButton-bruk under lungeeksaserbasjoner hos barn med CF via undersøkelse av deltakere på slutten av studien.
|
14 dager
|
|
Fjernovervåking delstudie 3: Endring i FEV1 ved hjemmespirometri
Tidsramme: 28 dager
|
Beskriv endringen fra nærmeste baseline-tilstand FEV1 til dag 0-måling av eksaserbasjonstilstand og endringsbanen under eksacerbasjonstilstanden (gjennom dag 28).
|
28 dager
|
|
Fjernovervåking, delstudie 4: Sammenlign hjemmespirometri vs. kliniske spirometritiltak
Tidsramme: 28 dager
|
Sammenlign målinger og deres endring målt ved hjemmespirometri vs klinikkspirometri under eksaserbasjonstilstanden.
|
28 dager
|
|
Remote Monitoring Substudie 5: BioButton-målt endring i hvilepuls under PEx
Tidsramme: 14 dager
|
Beskriv endringer i hvilepuls fra dag 0 til 14 i eksacerbasjonstilstanden.
|
14 dager
|
|
Fjernovervåking, delstudie 5: BioButton-målt endring i respirasjonsfrekvens i hvile under PEx
Tidsramme: 14 dager
|
Beskriv endringer i respirasjonsfrekvens i hvile fra dag 0 til 14 i eksaserbasjonstilstanden.
|
14 dager
|
|
Remote Monitoring Substudie 5: BioButton-målt endring i aktivitetsnivå under PEx
Tidsramme: 14 dager
|
Beskriv endringer i aktivitetsnivå, målt ved hjelp av aktigrafi, og oppsummert som gjennomsnittlig (SD) antall aktive minutter i løpet av en dag, fra dag 0 til 14 i eksacerbasjonstilstanden.
|
14 dager
|
|
Fjernovervåking, delstudie 5: BioButton-målt endring i søvn under PEx
Tidsramme: 14 dager
|
Beskriv endringer i søvntid fra dag 0 til 14 i eksacerbasjonstilstanden.
|
14 dager
|
|
Remote Monitoring Substudie 6: Sammenlign BioButton-målt endring i hvilepuls under PEx med baseline-gjennomsnitt
Tidsramme: 14 dager
|
Sammenlign endringer i hvile-HR med gjennomsnitt fra en 7-dagers periode under baseline-tilstand.
|
14 dager
|
|
Fjernovervåking, delstudie 6: Sammenlign BioButton-målt endring i respirasjonsfrekvens i hvile under PEx med baseline-gjennomsnitt
Tidsramme: 14 dager
|
Sammenlign endringer i BioButton-målt respirasjonsfrekvens i hvile med gjennomsnitt fra en 7-dagers periode under baseline-tilstand.
|
14 dager
|
|
Remote Monitoring Substudie 6: Sammenlign BioButton-målt endring i aktivitetsnivå under PEx med baseline-gjennomsnitt
Tidsramme: 14 dager
|
Sammenlign BioButton-målt endring i aktivitetsnivå under pulmonal eksacerbasjon (PEx) med gjennomsnitt fra en 7-dagers periode under baseline-tilstand.
|
14 dager
|
|
Remote Monitoring Substudie 6: Sammenlign BioButton-målt endring i søvn under PEx med baseline-gjennomsnitt
Tidsramme: 14 dager
|
Sammenlign BioButton-endring i søvn under PEx med gjennomsnitt fra en 7-dagers periode under baseline-tilstand.
|
14 dager
|
|
Fjernovervåking delstudie 7: Bestem korrelasjoner mellom endringer i FEV1 og CRISS til hvilepuls (HR)
Tidsramme: 14 dager
|
Bestem korrelasjoner mellom endringer fra dag 0 til 14 i forsert ekspirasjonsvolum (FEV1) og CRISS-score til hvilepuls (HR).
Symptomscore for kronisk luftveisinfeksjon (CRISS) varierer fra 0 til 100, med høyere score som indikerer flere symptomer.
|
14 dager
|
|
Fjernovervåking, delstudie 7: Bestem korrelasjoner mellom endringer i FEV1 og CRISS til hvilende respirasjonsfrekvens
Tidsramme: 14 dager
|
Bestem korrelasjoner mellom endringer fra dag 0 til 14 i forsert ekspirasjonsvolum (FEV1) og CRISS-score til hvilende respirasjonsfrekvens.
Symptomscore for kronisk luftveisinfeksjon (CRISS) varierer fra 0 til 100, med høyere score som indikerer flere symptomer.
|
14 dager
|
|
Fjernovervåking delstudie 7: Bestem korrelasjoner mellom endringer i FEV1 og CRISS til aktivitetsnivå
Tidsramme: 14 dager
|
Bestem korrelasjoner mellom endringer fra dag 0 til 14 i forsert ekspirasjonsvolum (FEV1) og CRISS-score til aktivitetsnivå, målt med aktigrafi.
Symptomscore for kronisk luftveisinfeksjon (CRISS) varierer fra 0 til 100, med høyere score som indikerer flere symptomer.
|
14 dager
|
|
Fjernovervåking delstudie 7: Bestem korrelasjoner mellom endringer i FEV1 og CRISS til søvnvarighet
Tidsramme: 14 dager
|
Bestem korrelasjoner mellom endringer fra dag 0 til 14 i forsert ekspirasjonsvolum (FEV1) og CRISS-score til søvnvarighet.
Symptomscore for kronisk luftveisinfeksjon (CRISS) varierer fra 0 til 100, med høyere score som indikerer flere symptomer.
|
14 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
- Hovedetterforsker: D. B. Sanders, MD, MS, Indiana University
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i luftveiene
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Pankreassykdommer
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Cystisk fibrose
- Anti-infeksjonsmidler
- Antituberkulære midler
- Antibakterielle midler
- Antibiotika, Antituberkulær
Andre studie-ID-numre
- STOP PEDS RCT
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .