Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Strømlinet behandling af pulmonale eksacerbationer i pædiatri (STOP PEDS RCT)

12. maj 2026 opdateret af: University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Strømlinet behandling af pulmonale eksacerbationer i pædiatri Randomiseret kontrolleret forsøg (STOP PEDS RCT)

STOP PEDS RCT er et multicenter, parallelt, åbent randomiseret kontrolleret forsøg, der evaluerer den langsigtede (et år) og kortsigtede sikkerhed og effekt af to antibiotikabehandlingsstrategier til håndtering af ambulante pulmonale eksacerbationer (PEx) i pædiatrisk CF befolkning.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

STOP PEDS-pilotstudiet viste, at et randomiseret forsøg med behandlingsstrategier for milde pulmonale eksacerbationer (PEx) hos børn med CF var muligt, og at tildeling til en skræddersyet terapiarm (defineret nedenfor) kan reducere antibiotikaeksponering.

Baseret på forskningsprioriteterne identificeret af CF-familier og klinikere og resultaterne af pilotstudiet, er STOP PEDS RCT et multicenter, parallelt, åbent, randomiseret kontrolleret forsøg, der evaluerer den langsigtede (et år) og kortsigtede sikkerhed og effekt af to antibiotikabehandlingsstrategier til håndtering af ambulant PEx i den pædiatriske CF-population. De to behandlingsarme er øjeblikkelig antibiotika og skræddersyet terapi. I begge arme vil deltagerne blive instrueret i at øge luftvejsclearancen ved begyndelsen af ​​en kvalificeret PEx. I den umiddelbare antibiotika-arm vil de også påbegynde 14 dages orale antibiotika forudvalgt af deres primære CF-udbydere, mens de i den skræddersyede terapi kun vil begynde antibiotika, hvis forudbestemte kriterier for forværring af symptomer eller manglende forbedring er opfyldt.

STOP PEDS-undersøgelsen vil tilmelde tre kohorter. I hovedkohorten vil børn i alderen 6-18 år på højeffektiv modulatorterapi (HEMT) blive tilmeldt, når de er raske og fulgt i 12 måneder. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt en behandlingsarm og opretholde denne behandlingstildeling for alle efterfølgende kvalificerede PEx i løbet af deres 12-måneders tilmeldingsperiode. To yderligere pilotkohorter, førskolekohorten (børn i alderen 3 til 5 år på HEMT) og ikke-HEMT-kohorten (børn i alderen 6-18 år, der ikke er berettiget til HEMT), vil blive tilmeldt parallelle pilotundersøgelser. Deltagerne tilmelder sig, når de er raske, og bliver fulgt gennem én randomiseret PEx.

Deltagere i STOP PEDS RCT på udvalgte steder vil have mulighed for at tilmelde sig valgfrie delstudier, hvis de er kvalificerede. Disse delstudier omfatter:

  • Klinik underundersøgelse af halspodning
  • Hjemmehals- og næsepodningsunderundersøgelse
  • Fjernmonitoreringsdelundersøgelse (hjemmemonitorering af lungefunktion, vitale tegn, aktivitet og søvn)

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

430

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Rekruttering
        • British Columbia Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Jonathan Rayment, MD
        • Kontakt:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
        • Rekruttering
        • The Hospital for Sick Children & Toronto Canada CF Centre Pediatrics
        • Ledende efterforsker:
          • Felix Ratjen, MD
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital Alabama & University of Alabama at Birmingham
        • Ledende efterforsker:
          • Christopher Fowler, MD
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85713
        • Rekruttering
        • Tucson Cystic Fibrosis Center
        • Ledende efterforsker:
          • Cori Daines, MD
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Los Angeles & Anton Yelchin Cystic Fibrosis Clinic
        • Ledende efterforsker:
          • Martha McKinney, MD
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Lori WaiHang Lee, MD
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Rady Children's Hospital at University of California San Diego
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kathryn Akong, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Children's Healthcare of Atlanta & Emory University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ajay Kasi, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago & Northwestern University
        • Ledende efterforsker:
          • Maria Dowell, MD
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children & Indiana University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • D. B. Sanders, MD, MS
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Anthony Fischer, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins Hospital, Johns Hopkins University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Peter Mogayzel, MD, PhD, MBA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5212
        • Rekruttering
        • University of Michigan Health System
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Samya Nasr, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Rekruttering
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
        • Ledende efterforsker:
          • Brooke Moore, MD
        • Kontakt:
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center & University of Minnesota
        • Ledende efterforsker:
          • Samuel Goldfarb, MD
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Rekruttering
        • Children's Mercy Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Hugo Escobar, MD
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • St. Louis Children's Hospital & Washington University School of Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Jessica Pittman, MD
        • Kontakt:
    • New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • Rekruttering
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Ledende efterforsker:
          • Jennifer Goralski, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Gary McPhail, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239-3098
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kelvin MacDonald, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia & University of Pennsylvania
        • Ledende efterforsker:
          • Clement Ren, MD, MBA
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC & University of Pittsburgh Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Daniel Weiner, MD
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sylvia E Szentpeter, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern & Children's Health
        • Ledende efterforsker:
          • Preeti Sharma, MD
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Texas Children's Hospital & Baylor College of Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Fadel Ruiz, MD
        • Kontakt:
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05401
        • Rekruttering
        • Vermont Children's Hospital & University of Vermont Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Thomas Lahiri, MD
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Rekruttering
        • Virginia Commonwealth University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Andrew T. Barber, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Margaret Rosenfeld, MD
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • Rekruttering
        • University of Wisconsin
        • Ledende efterforsker:
          • Hara Levy, MD
        • Kontakt:
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • Children's Wisconsin & Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nicholas Antos, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder

    1. For hovedkohorte og ikke-HEMT-kohorte: alder 6 til <19 år
    2. For førskoleårgange: alder 3 til <6 år

  2. Dokumentation af en CF-diagnose som dokumenteret af et eller flere kliniske træk, der stemmer overens med CF-fænotypen og et eller flere af følgende kriterier:

    1. svedklorid ≥ 60 mEq/liter
    2. to sygdomsfremkaldende varianter i genet for cystisk fibrose transmembrane conductive regulator (CFTR)
  3. Skriftligt informeret samtykke (og samtykke, hvis det er relevant) opnået fra deltageren eller deltagerens juridiske repræsentant og deltagerens evne til at overholde kravene i undersøgelsen

  4. Meget effektiv modulatorterapi

    1. For hovedkohorte og førskolekohorte: Tager ETI eller ivacaftor i mindst 3 måneder ved indskrivning
    2. For ikke-HEMT-kohorte: ikke kvalificeret til HEMT baseret på CFTR-genotype eller kvalificeret, men tager ikke i mindst 3 måneder og ingen planer om at starte HEMT i det næste år, og heller ikke at tage tezacaftor-ivacaftor eller lumacaftor-ivacaftor i mindst 3 måneder
  5. For hovedkohorte og ikke-HEMT kohorte: i stand til at udføre acceptabel og reproducerbar spirometri
  6. For hovedkohorte og ikke-HEMT kohorte: ppFEV1 ≥ 50 % forudsagt ved tilmelding baseret på Global lunge Initiative (GLI) referenceligninger
  7. Mulighed for at modtage tekstbeskeder og få adgang til internettet

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelse af en tilstand eller abnormitet, som efter efterforskerens mening ville kompromittere individets sikkerhed eller kvaliteten af ​​dataene
  2. Modtagelse af en akut kur med oral eller IV antibiotika på tidspunktet for tilmeldingen eller inden for de 14 dage før tilmeldingen. Personer kan blive genscreenet ≥21 dage efter afslutning af antibiotika, hvis de er i deres baseline sundhedstilstand, pr. selvrapport
  3. Behandling med systemiske kortikosteroider ved indskrivning eller inden for de 14 dage før indskrivning. Personer kan genscreenes ≥21 dage efter afslutning af systemiske kortikosteroider, hvis de er ved deres kliniske baseline, pr. selvrapport
  4. Historie om solid organtransplantation
  5. Anamnese med positiv kultur for Mycobacterium abscessus i de 12 måneder forud for indskrivning
  6. Behandling med antibiotika for eventuelle ikke-tuberkuløse mykobakterier (NTM) ved indskrivning
  7. Tre eller flere IV antibiotika-behandlede PEx i de 12 måneder forud for tilmelding
  8. Behandling med andre kroniske orale antibiotika end azithromycin ved indskrivning
  9. Behandling med systemiske kortikosteroider for allergisk bronkopulmonal aspergillose (ABPA) i de 12 måneder før indskrivning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Øjeblikkelige antibiotika
Øget luftvejsclearance plus tidlig påbegyndelse af orale antibiotika
Andet: Øjeblikkelige orale antibiotika
Øg luftvejsclearance og start 14 dage med forudvalgte orale antibiotika med det samme
Eksperimentel: Skræddersyet terapi
Øget luftvejsclearance alene, med tilføjelse af orale antibiotika til forværring af symptomer eller manglende forbedring
Andet: Skræddersyet behandling: Orale antibiotika kun, hvis der er behov for yderligere behandling
Øg luftvejsclearance og start forudvalgte orale antibiotika senere, hvis symptomerne bliver værre eller ikke bliver bedre i henhold til forudspecificerede kriterier

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Et års ændring i lungefunktionen ved spirometri-målt ppFEV1
Tidsramme: 1 år
Sammenlign forskellen i lungefunktion mellem arme ved at evaluere ændring i spirometri-målt procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen (ppFEV1). En spirometritest måler mængden af ​​luft, som en person kan med magt udånde efter en dyb indånding (tvungen vitalkapacitet eller FVC) og mængden af ​​luft, de kan udånde på et sekund (tvunget udåndingsvolumen på et sekund eller FEV1). En lavere målt værdi sammenlignet med referenceværdien indikerer lungesygdom.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Et-års ændring i lungefunktionen ved LCI
Tidsramme: 1 år
Sammenlign forskellen i lungefunktion mellem armene ved at evaluere ændringen i Lung Clearance Index (LCI). LCI stiger, når der er lungesygdom, hvilket forårsager ventilationsinhomogenitet. LCI beregnes som antallet af lungevolumen-omsætninger (kumulativt udløbet volumen divideret med den funktionelle restkapacitet [FRC]), der kræves for at reducere sluttidal nitrogenkoncentration til 1/40 af det oprindelige niveau.
1 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Genopretning til baseline med ppFEV1 og CRISS efter en PEx
Tidsramme: 28 dage
Sammenlign genopretning med baseline mellem armene i løbet af 28-dages perioden efter den første pulmonale eksacerbation (PEx), ved spirometri-målt procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen (ppFEV1) og efter alle pulmonale eksacerbationer, målt ved CRISS symptomscore. Den kroniske luftvejsinfektion Symptom Score (CRISS) varierer fra 0 til 100, med højere score, der indikerer flere symptomer.
28 dage
Genopretning til baseline ved Lung Clearance Index (LCI)
Tidsramme: 28 dage
Sammenlign genopretning med baseline mellem armene over 28-dages perioden efter den første pulmonale eksacerbation (PEx) i LCI og efter alle eksacerbationer for symptomscore. Den kroniske luftvejsinfektion Symptom Score (CRISS) varierer fra 0 til 100, med højere score, der indikerer flere symptomer.
28 dage
Sikkerhedsendepunkt 1: Kumulativ oral antibiotikaeksponering
Tidsramme: 1 år
Sammenlign kumulativ oral antibiotikaeksponering i hver behandlingsarm.
1 år
Sikkerhedsendepunkt 2: Antal luftvejssygdomme
Tidsramme: 1 år
Sammenlign antallet af luftvejssygdomme rapporteret over undersøgelsesperioden i hver behandlingsarm.
1 år
Sikkerhedsendepunkt 3: Andel af luftvejssygdomme behandlet med antibiotika under PEx
Tidsramme: 28 dage
Sammenlign andelen af ​​luftvejssygdomme behandlet med antibiotika i løbet af 28-dages pulmonal exacerbation (PEx) behandlingsperiode i hver behandlingsarm.
28 dage
Sikkerhedsendepunkt 4: Antal PEx behandlet med IV-antibiotika
Tidsramme: 1 år
Sammenlign antallet af pulmonale eksacerbationer (PEx) behandlet med IV-antibiotika i løbet af undersøgelsesperioden i hver behandlingsarm.
1 år
Sikkerhedsendepunkt 5: Andel af PEx, der ikke kommer sig til baseline-symptomer på dag 28
Tidsramme: 28 dage
Sammenlign andelen af ​​pulmonale eksacerbationer (PEx), der ikke kommer sig til baseline-symptomer på dag 28 i hver behandlingsarm.
28 dage
Sikkerhedsendepunkt 6: Andel af PEx med ppFEV1 under baseline på dag 28
Tidsramme: 1 år
Sammenlign andelen af ​​pulmonale eksacerbationer (PEx) med spirometri-målt procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen (ppFEV1) under baseline på dag 28 i hver behandlingsarm.
1 år
Sikkerhedsendepunkt 7: Tid fra initial randomiseret PEx til næste luftvejssygdom
Tidsramme: 1 år
Sammenlign tiden fra initial randomiseret pulmonal eksacerbation (PEx) til næste luftvejssygdom i hver behandlingsarm.
1 år
Sikkerhedsendepunkt 8: Målrettede bivirkninger (patientrapport om antibiotikabivirkninger under PEx)
Tidsramme: 1 år
Sammenlign de målrettede bivirkninger (patientrapport om antibiotikabivirkninger under pulmonal eksacerbationsperiode) i hver behandlingsarm.
1 år
Sikkerhedsendepunkt 9: Behandlingsfremkomne CF-mikroorganismer på kliniske respiratoriske kulturer
Tidsramme: 1 år
Sammenlign behandlingsfremkaldte CF-mikroorganismer på kliniske respiratoriske kulturer i hver behandlingsarm.
1 år
Kvalitativ vurdering 1: Pårørendes erfaring med at lede studiebehandling
Tidsramme: 1 år
For at forstå fordele og udfordringer forbundet med tildelt behandling gennem målrettede kvalitative interviews af pårørende vil vi beskrive pårørendes erfaringer med at styre studiebehandling og rapportere temaer, der dukker op vedrørende pårørendes erfaringer.
1 år
Kvalitativ vurdering 2: Undersøg behandlings indvirkning på børns og families dagligdag
Tidsramme: 1 år
For at forstå fordele og udfordringer forbundet med tildelt behandling gennem målrettede kvalitative interviews af omsorgspersoner vil vi evaluere undersøgelsesbehandlingens indvirkning på børns og families dagligdag og rapportere temaer, der dukker op vedrørende omsorgspersoners erfaringer.
1 år
Udgifter til sundhedspleje 1: Samlede estimerede omkostninger til antibiotika
Tidsramme: 1 år
Sammenlign de samlede estimerede omkostninger for antibiotika brugt i løbet af undersøgelsen mellem behandlingsarme.
1 år
Sundhedsudgifter 2: Udnyttelse af sundhedsvæsenet
Tidsramme: 1 år
Sammenlign sundhedsudnyttelsen i løbet af undersøgelsen mellem behandlingsarme, herunder antal besøg i primærplejen og antal besøg på skadestuen.
1 år
Udgifter til sundhedspleje 3: Forældrearbejdsproduktivitetsmål (WPAI)
Tidsramme: 1 år
At sammenligne forældres arbejdsproduktivitet og aktivitetsnedsættelse (WPAI) mål mellem undersøgelsesarme. WPAI inkluderer fire score, der vurderer fravær, tilstedeværelse, tab af arbejdsproduktivitet (samlet arbejdsnedsættelse/fravær plus tilstedeværelse) og aktivitetsnedsættelse inden for de sidste syv dage. Scorer varierer fra 0 til 100, hvor højere score indikerer større svækkelse.
1 år
Førskole og ikke-HEMT Pilot Cohort Primær gennemførlighed
Tidsramme: 28 dage
Estimer andelen af ​​førskole- og ikke-HEMT-deltagere (Highly Effective Modulator Therapy) randomiseret til den skræddersyede terapiarm, som ikke har nogen antibiotikaeksponering i de 28 dage efter en pulmonal eksacerbation (PEx).
28 dage
Førskole og ikke-HEMT Pilot Cohort Safety Endpoint 1: ppFEV1 og LCI recovery
Tidsramme: 28 dage
Sammenlign procentvis forudsagt forceret eksspiratorisk volumen (ppFEV1) og Lung Clearance Index (LCI) restitution ved brug af dag 28-værdier sammenlignet med nærmeste præ-PEx-baseline-mål i begge behandlingsarme.
28 dage
Førskole og ikke-HEMT pilotkohorte sikkerhedsendepunkt 2: Tid til symptomgendannelse
Tidsramme: 28 dage
Sammenlign tid til symptomgendannelse (antal dage til genopretning til baseline CRISS-score) mellem behandlingsarme. Den kroniske luftvejsinfektion Symptom Score (CRISS) varierer fra 0 til 100, med højere score, der indikerer flere symptomer.
28 dage
Førskole og ikke-HEMT Pilot Cohort Safety Endpoint 3: Målrettede bivirkninger
Tidsramme: 28 dage
Sammenlign målrettede uønskede hændelser (deltagerrapport om antibiotikabivirkninger i PEx-perioden) mellem behandlingsarme.
28 dage
Førskole- og ikke-HEMT-pilotkohorte sikkerhedsendepunkt 4: Behandlingsfremkaldte CF-mikroorganismer
Tidsramme: 28 dage
Sammenlign behandlingsfremkaldte CF-mikroorganismer på kliniske respiratoriske kulturer mellem behandlingsarme.
28 dage
Førskole og ikke-HEMT pilotkohorte sikkerhedsendepunkt 5: Behandling med yderligere ikke-protokoltildelt antibiotika
Tidsramme: 28 dage
Sammenlign behandling med yderligere ikke-protokoltildelte antibiotika inden for de 28 dage efter randomisering mellem behandlingsarme.
28 dage
Førskole og ikke-HEMT pilotkohorte sikkerhedsendepunkt 6: Tid til IV antibiotika efter en randomiseret PEx
Tidsramme: 28 dage
Sammenlign tid med IV-antibiotika efter en randomiseret PEx (ved hjælp af CF Foundation Patient Registry-data, hvis de er tilgængelige) mellem behandlingsarmene.
28 dage
Førskole- og ikke-HEMT-pilotkohorte: Mulighed for fremtidige større kliniske forsøg 1
Tidsramme: 28 dage
Mål andelen af ​​henvendte patienter, der tilmelder sig.
28 dage
Førskole og ikke-HEMT pilotkohorte: Future Larger Clinical Trial Feasibility 2
Tidsramme: 28 dage
Mål andelen af ​​luftvejssymptomer, der opfylder randomiseringskriterier.
28 dage
Førskole og ikke-HEMT pilotkohorte: Future Larger Clinical Trial Feasibility 3
Tidsramme: 28 dage
Mål andelen af ​​luftvejssymptomer, der opfylder randomiseringskriterier, hvilket resulterer i behandlingsstart inden for den tildelte arm.
28 dage
Førskole og ikke-HEMT pilotkohorte: Future Larger Clinical Trial Feasibility 4
Tidsramme: 28 dage
Gennem målrettede kvalitative interviews af pårørende vil vi beskrive pårørendes erfaring med at lede studiebehandling og rapportere temaer, der dukker op vedrørende pårørendes erfaringer med henblik på at forstå motivationer, fordele og udfordringer forbundet med tildelt behandlingsarm.
28 dage
Klinik halspodningsdelstudie 1: Metagenomisk sekventering
Tidsramme: 1 år
Brug kvantitativ polymerasekædereaktion (qPCR) og metagenomisk sekventering til kvantitativt at definere halspodningsmikrobiologi ved baseline, ved eksacerbationsdiagnose og efter behandling. Metagenomisk sekventering analyserer genomerne af alle mikroorganismer i en prøve, hvilket giver et bredt overblik over økosystemets sammensætning. Det kan bruges til at studere mangfoldigheden af ​​bakterier, detektere overflod af mikrober og studere ukulturerbare mikroorganismer.
1 år
Klinik halspodningsdelstudie 2: Mikrobiotaforanstaltninger
Tidsramme: 1 år
Korrelér halsmikrobiotamålinger (både mikrobielle taksonomiske eller funktionelle genforekomster før behandling og ændringer i disse forekomster) med kliniske resultatmål inden for antibiotikabehandlinger.
1 år
Hjemmehals- og næsepodningsunderundersøgelse 1: Mulighed for hjemmeindsamling af næsepodninger til viral testning og sygdomshyppighed
Tidsramme: 28 dage
Vurder gennemførligheden af ​​hjemmeindsamling af næsepodninger til viral testning på tidspunktet for pulmonal eksacerbation (PEx) og bestem hyppigheden af ​​viral sygdom på tidspunktet for PEx-diagnose.
28 dage
Hjemmehals- og næsepodningsunderundersøgelse 2: Mulighed for hjemmeindsamling af halspodninger til bakteriel testning
Tidsramme: 28 dage
Vurder gennemførligheden af ​​hjemmeindsamling af halspodninger til bakteriel testning på tidspunktet for pulmonal eksacerbation (PEx).
28 dage
Hjemmehals- og næsepodning, delstudie 3: Sammenhæng mellem viral sygdom og genopretning af symptomer
Tidsramme: 28 dage
Evaluer sammenhængen mellem tilstedeværelsen af ​​viral sygdom og symptomgendannelse (antal dage til at komme sig til baseline CRISS-score) mellem behandlingsarme. Den kroniske luftvejsinfektion Symptom Score (CRISS) varierer fra 0 til 100, med højere score, der indikerer flere symptomer.
28 dage
Hjemmehals- og næsepodningsunderundersøgelse 3: Sammenhæng mellem virussygdom og FEV1
Tidsramme: 28 dage
Evaluer sammenhængen mellem tilstedeværelsen af ​​viral sygdom og spirometri-målt forceret ekspiratorisk volumen (FEV1) på dag 28.
28 dage
Hjemmehals- og næsepodningsdelstudie 3: Sammenhæng mellem viral sygdom og antibiotikabehandling.
Tidsramme: 28 dage
Evaluer sammenhængen mellem tilstedeværelsen af ​​viral sygdom og procentdelen af ​​forsøgspersoner i den skræddersyede terapiarm, der har behov for antibiotikabehandling.
28 dage
Hjemmehals- og næsepodningsunderundersøgelse 5: Bakteriel patogenidentifikation, hyppighed og indvirkning på behandlingsændringer
Tidsramme: 28 dage
Bestem overensstemmelsen mellem bakterier identificeret ved CF-patogentest på tidspunktet for pulmonal eksacerbation (PEx) sammenlignet med det seneste rutinemæssige klinikbesøg. Vurder desuden, hvor ofte nye bakterielle patogener identificeres på tidspunktet for PEx, og hvordan dette påvirker behandlingsændringer, herunder behovet for at ændre eller tilføje antibiotikabehandling.
28 dage
Fjernovervågning, delstudie 1: Mulighed for hjemmespirometribrug under PEx
Tidsramme: 28 dage
Beskriv gennemførligheden og brugeracceptabiliteten af ​​hjemmespirometri under pulmonale eksacerbationer (PEx) hos børn med CF via undersøgelse af deltagere i slutningen af ​​undersøgelsen.
28 dage
Fjernovervågning, delstudie 2: Mulighed for anvendelse af BioButton under PEx
Tidsramme: 14 dage
Beskriv gennemførligheden og brugeracceptabiliteten af ​​BioButton-brug under pulmonale eksacerbationer hos børn med CF via undersøgelse af deltagere i slutningen af ​​undersøgelsen.
14 dage
Fjernovervågning, delstudie 3: Ændring i FEV1 ved hjemmespirometri
Tidsramme: 28 dage
Beskriv ændringen fra nærmeste baseline-tilstand FEV1 til dag 0-måling af eksacerbationstilstand og ændringsbanen under eksacerbationstilstanden (gennem dag 28).
28 dage
Fjernovervågningsdelstudie 4: Sammenlign hjemmespirometri vs. klinikspirometrimål
Tidsramme: 28 dage
Sammenlign målinger og deres ændring målt ved hjemmespirometri vs. klinikspirometri under eksacerbationstilstanden.
28 dage
Fjernmonitoreringsdelstudie 5: BioButton-målt ændring i hvilepuls under PEx
Tidsramme: 14 dage
Beskriv ændringer i hvilepuls fra dag 0 til 14 i eksacerbationstilstanden.
14 dage
Fjernmonitoreringsdelstudie 5: BioButton-målt ændring i hvilende respirationsfrekvens under PEx
Tidsramme: 14 dage
Beskriv ændringer i hvilende respirationsfrekvens fra dag 0 til 14 i eksacerbationstilstanden.
14 dage
Fjernovervågningsdelstudie 5: BioButton-målt ændring i aktivitetsniveau under PEx
Tidsramme: 14 dage
Beskriv ændringer i aktivitetsniveauet, målt ved hjælp af aktigrafi og opsummeret som det gennemsnitlige (SD) antal aktive minutter på en dag, fra dag 0 til 14 i eksacerbationstilstanden.
14 dage
Fjernovervågning, delstudie 5: BioButton-målt ændring i søvn under PEx
Tidsramme: 14 dage
Beskriv ændringer i søvntiden fra dag 0 til 14 i eksacerbationstilstanden.
14 dage
Fjernovervågningsdelstudie 6: Sammenlign BioButton-målt ændring i hvilepuls under PEx med baseline-gennemsnit
Tidsramme: 14 dage
Sammenlign ændringer i hvile-HR med gennemsnit fra en 7-dages periode under baseline-tilstand.
14 dage
Fjernmonitoreringsdelstudie 6: Sammenlign BioButton-målt ændring i hvilende respirationsfrekvens under PEx med baseline-gennemsnit
Tidsramme: 14 dage
Sammenlign ændringer i BioButton-målt Respirationsfrekvens med gennemsnit fra en 7-dages periode under baseline-tilstand.
14 dage
Fjernovervågningsdelstudie 6: Sammenlign BioButton-målt ændring i aktivitetsniveau under PEx med baseline-gennemsnit
Tidsramme: 14 dage
Sammenlign BioButton-målt ændring i aktivitetsniveau under pulmonal eksacerbation (PEx) med gennemsnit fra en 7-dages periode under baseline-tilstand.
14 dage
Fjernovervågningsdelstudie 6: Sammenlign BioButton-målt ændring i søvn under PEx med baseline-gennemsnit
Tidsramme: 14 dage
Sammenlign BioButton-ændring i søvn under PEx med gennemsnit fra en 7-dages periode under baseline-tilstand.
14 dage
Fjernovervågningsdelstudie 7: Bestem sammenhænge mellem ændringer i FEV1 og CRISS til hvilepuls (HR)
Tidsramme: 14 dage
Bestem korrelationer mellem ændringer fra dag 0 til 14 i forceret udåndingsvolumen (FEV1) og CRISS-score til hvilepuls (HR). Den kroniske luftvejsinfektion Symptom Score (CRISS) varierer fra 0 til 100, med højere score, der indikerer flere symptomer.
14 dage
Fjernmonitoreringsdelstudie 7: Bestem sammenhænge mellem ændringer i FEV1 og CRISS til Respiratory Rate
Tidsramme: 14 dage
Bestem sammenhænge mellem ændringer fra dag 0 til 14 i forceret eksspirationsvolumen (FEV1) og CRISS-score til hvilende respirationsfrekvens. Den kroniske luftvejsinfektion Symptom Score (CRISS) varierer fra 0 til 100, med højere score, der indikerer flere symptomer.
14 dage
Fjernovervågningsdelundersøgelse 7: Bestem sammenhænge mellem ændringer i FEV1 og CRISS til aktivitetsniveau
Tidsramme: 14 dage
Bestem korrelationer mellem ændringer fra dag 0 til 14 i forceret ekspiratorisk volumen (FEV1) og CRISS-score til aktivitetsniveau, målt med aktigrafi. Den kroniske luftvejsinfektion Symptom Score (CRISS) varierer fra 0 til 100, med højere score, der indikerer flere symptomer.
14 dage
Fjernmonitoreringsdelstudie 7: Bestem sammenhænge mellem ændringer i FEV1 og CRISS til søvnvarighed
Tidsramme: 14 dage
Bestem sammenhænge mellem ændringer fra dag 0 til 14 i forceret ekspiratorisk volumen (FEV1) og CRISS-score til søvnvarighed. Den kroniske luftvejsinfektion Symptom Score (CRISS) varierer fra 0 til 100, med højere score, der indikerer flere symptomer.
14 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Washington, the Collaborative Health Studies Coordinating Center

Samarbejdspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Margaret Rosenfeld, MD, MPH, Seattle Children's Hospital
  • Ledende efterforsker: D. B. Sanders, MD, MS, Indiana University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

28. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

23. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STOP PEDS RCT

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Øjeblikkelige orale antibiotika

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner