청소년 특발성 관절염에서 TNFi 실패 후 순차적 약물 투여에 대한 시험 (SMART-JIA)
연구 개요
상세 설명
이 연구의 목표는 JIA 환자가 초기 bDMARD에 실패할 경우 순차적 약물 선택을 위한 증거 기반을 제공하는 것입니다. SMART-JIA는 pcJIA가 있는 2~17세 어린이를 대상으로 두 번째 TFi(활성 대조)를 사용한 치료를 3가지 다른 약물(IL-6i, JAKi 또는 ABA) 각각과 비교하는 실용적이고 국제적이며 공개 라벨이 지정된 무작위 시험입니다. 초기 TNFi에 대한 부적절한 반응. 순차 다중 할당 무작위 시험(SMART) 설계 방법론을 활용하여 첫 번째 연구 약물에 대한 반응이 부적절할 경우 약물 변경의 효과를 평가하기 위해 두 번째 무작위 배정을 시행할 것입니다. 이 접근법을 통해 개인의 특성을 기반으로 약물 순서를 결정하는 최적의 전략을 식별할 수 있으며 향후 연구에 정보를 제공하는 중요한 통찰력을 제공합니다.
SMART-JIA는 현재 pcJIA 치료에 사용되는 미국 식품의약청(FDA) 승인 및 유럽 연합(EU) 승인 비 TNFi 약물 3개와 비교하여 두 번째 TFi(활성 대조)의 효능을 연구할 예정입니다. IL-6i, JAKi 및 ABA). TNFi, IL-6i, ABA는 매주, 격주 또는 3주마다 피하주사(SQ)로 투여하고, JAKi(예: 토파시티닙)는 1일 2회 경구 투여한다. 모든 연구 치료법은 유사한 안전성 프로필을 가지며 전 세계적으로 표준 치료(SOC)입니다. 이는 임상시험의 실용적이고 전면적인 성격에 더해 임상시험의 완료를 보장할 것입니다. 이 임상시험의 성공적인 완료는 pcJIA 아동의 임상 치료 및 결과에 실질적인 영향을 미쳐 현재의 시행착오 치료 패러다임을 스마트하고 정확한 접근 방식으로 전환할 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Laura E Schanberg (Contact PI)
- 전화번호: 919-373-3863
- 이메일: laura.schanberg@duke.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Huiman Barnhart (Dual PI)
- 전화번호: 919-668-8828
- 이메일: huiman.barnhart@duke.edu
연구 장소
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North Rhine-Westphalia
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Sankt Augustin, North Rhine-Westphalia, 독일, 53757
- 모병
- Asklepios Children's Hospital
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연락하다:
- Jana Kipp
- 전화번호: +49 (2241) 249-201
- 이메일: j.kipp@asklepios.com
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연락하다:
- Verena Lutz-Wiegers
- 이메일: v.lutz@asklepios.com
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수석 연구원:
- Gerd Horneff, Prof. Dr.
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California
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San Francisco, California, 미국, 94158
- 모병
- University of California San Francisco Pediatric Rheumatology
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연락하다:
- Study Coordinator
- 전화번호: 415-353-1301
- 이메일: zilan.zheng@ucsf.edu
-
수석 연구원:
- Susan Kim
-
-
Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- 모병
- University of Florida
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수석 연구원:
- Melissa Elder
-
연락하다:
- Study Coordinator
- 전화번호: 352-294-8556
- 이메일: melissa.lingis@peds.ufl.edu
-
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- 모병
- Hackensack Meridian Health - Joseph M. Sanzari Children's Hospital
-
수석 연구원:
- Ginger Janow
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연락하다:
- Clinical Research Coordinator
- 전화번호: 551-996-3345
- 이메일: kate.sidwell@hmhn.org
-
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- 모병
- Nationwide Children's Hospital
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연락하다:
- Study Coordinator
- 전화번호: 614-722-5525
- 이메일: joanne.drew@nationwidechildrens.org
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수석 연구원:
- Alysha Taxter
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Liguria
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Genoa, Liguria, 이탈리아, 16147
- 모병
- IRCCS Giannina Gaslini Institute
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연락하다:
- Research Assistant
- 전화번호: +39 010 56361
- 이메일: elisapatrone@gaslini.org
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수석 연구원:
- Alessandro Consolaro
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 다관절 코스 JIA
- 3개월 이상 초기 TNF 치료에도 불구하고 중등도 또는 고질환 활성(cJADAS10 >5)
- 연령 ≥2세, <18세, 체중 ≥ 10kg
- 기준선 방문 전 ≥2주 동안 0.2 mg/kg/일(최대 10 mg/일)의 안정적인 용량으로 전신 글루코코르티코이드 또는 전신 글루코코르티코이드를 사용하지 않음
- 부모/간병인/환자로부터 얻은 문서화된 사전 동의/동의
제외 기준:
- 전신 JIA
- 골부착염 관련 관절염/청소년 척추관절염(2001 International League of Associations for Rheumatology [ILAR] 기준)30
- 염증성 장질환 병력이 있거나 현재 진행 중인 염증성 장질환
- 건선 병력 또는 현재 진행 중인 건선
- 기준선 방문 후 3개월 이내에 활동성 포도막염
- 천장관절염의 병력 또는 현재 활동성
- 악성종양의 병력 또는 현재의 악성종양
- 활동성 결핵(TB) 또는 불완전하게 치료된 결핵의 병력 정제된 단백질 유도체(PPD) 또는 QuantiFERON-TB 양성 환자(활동성 결핵 없음), 환자가 결핵에 대해 적절하게 치료를 받았고 현장 조사자의 의학적 판단에 따라 생물학적 제제로 치료를 시작할 수 있다는 것이 문서화되지 않은 경우 및/ 또는 전염병 전문가; 폐외 결핵 감염이 의심됩니다. 또는 활동성 또는 잠복성 결핵 환자와의 긴밀한 접촉 등 결핵에 걸릴 위험이 높은 사람
- 하나 이상의 TNFα 분자를 사용한 사전 치료; 동일한 TNFi 분자의 두 개 이상의 바이오시밀러에 대한 노출이 허용됩니다.
- 비TNFi bDMARD 및/또는 JAKi를 사용한 사전 치료
- 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 또는 알라닌 트랜스아미나제(ALT) ≥3 × 연령 및 성별 정상 상한치(ULN)
- 연령 및 성별에 따른 혈청 크레아티닌 >1.5 × ULN
- 혈소판 수 <150 × 103/μL(<150,000/mm3)
- 헤모글로빈 <7.0g/dL(<4.3mmol/L)
- 백혈구(WBC) 수치 <3,000/mm3(<3.0 × 109/L)
- 호중구수 <1,500/mm3 (<1.5 × 109/L)
- 활동성 급성, 아급성, 만성 또는 재발성 세균, 바이러스 또는 전신 진균 감염 또는 스크리닝 동안 입원이나 치료가 필요한 감염의 주요 에피소드 또는 스크리닝 방문 후 4주 이내에 완료되는 IV 항생제 치료 또는 2주 이내에 완료되는 경구 항생제 치료 상영관 방문 중
- 현장 조사자의 의견으로 아달리무맙, 에타네르셉트, 토파시티닙, ABA 또는 IL-6 억제제 또는 이들의 바이오시밀러 사용에 대한 금기사항/안전성 문제로 간주될 수 있는 모든 병력
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 2차 TNFi(종양괴사인자억제제) 치료제
아달리무맙 창시자 또는 바이오시밀러; 참가자가 실패한 TNF에 따라 에타너셉트 오리지널 또는 바이오시밀러.
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아달리무맙 10kg(22lbs) ~ 에타너셉트 ≥63kg(138lb) 매주 50mg |
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활성 비교기: 아바타셉트
50 mg, 87.5 mg 및 125 mg SQ 용량은 체중 기반 용량으로 제공됩니다.
첫 번째 또는 두 번째 단계 무작위 배정에서 아바타셉트에 무작위로 배정된 모든 참가자는 참가자의 체중을 기준으로 한 복용량으로 매주 아바타셉트 SQ를 받게 됩니다.
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10kg ~ ≥50kg 125mg 주 1회 |
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활성 비교기: Tocilizumab 오리지널 제품 또는 바이오시밀러
토실리주맙은 사전 충전된 주사기(162mg 토실리주맙/0.9mL 용액)로 제공됩니다.
1단계 또는 2단계 무작위 배정에서 토실리주맙에 무작위 배정된 모든 참가자는 체중 기준에 따른 투여 간격으로 사전 충전된 주사기(162mg) 1개를 받게 됩니다.
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2주에 한 번 ≥30kg 162mg |
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활성 비교기: 토파시티닙
토파시티닙은 경구 정제(토파시티닙 구연산염 5mg)와 경구 용액(1mg/mL)으로 제공됩니다.
1단계 또는 2단계 무작위 배정에서 토파시티닙을 투여받는 모든 참가자는 참가자의 체중에 따른 용량으로 토파시티닙 경구 정제 또는 경구 용액을 매일 2회, 약 12시간 간격으로 아침과 저녁에 투여받게 됩니다.
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10 ~ ≥40kg 5mg(5mg 정제 1개 또는 경구 용액 5mL) BID |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MiDA 참가자 수
기간: 6개월
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cJADAS10에 의해 평가된 6개월차의 최소 질병 활성도(MiDA) ≤5 MiDA는 이 프로토콜에서 저질환 활성 및 비활성 질환입니다. cJADAS10의 점수 범위(총계): 0 - 30. 질병 상태 cJADAS10 점수 비활동성 질병 ≤2.5 저질병 활동성 2.6 - 5 중등도 질병 활동성 5.1 - 16 고질병 활동성 >16 최소 질병 활성도(MiDA)는 환자와 의사 모두에게 유용한 치료 목표로 간주되는 낮은 질병 활성도 또는 완화 상태입니다. 임상 청소년 관절염 질환 활동 점수(cJADAS10)는 비전신성 청소년 특발성 관절염(JIA)의 질병 활동 수준을 측정하는 데 사용되는 도구입니다. 다음을 포함한 여러 소스의 정보를 결합하는 복합 인덱스입니다.
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6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6개월차 PROMIS® 통증 간섭
기간: 6개월
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS). 대부분의 PROMIS 장비의 경우 50점은 미국 일반 인구의 평균이며 표준 편차는 10입니다. 왜냐하면 교정 테스트가 일반 인구의 대규모 표본을 대상으로 수행되었기 때문입니다. PROMIS 측정의 경우 점수가 높을수록 측정되는 개념이 더 많아집니다(예: 피로도 증가, 신체 기능 증가). 따라서 60점은 평균 참조 모집단보다 1표준편차 높습니다. 이는 측정되는 개념에 따라 바람직하거나 바람직하지 않은 결과일 수 있습니다. |
6개월
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6개월차의 PROMIS® 피로
기간: 6개월
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS). 대부분의 PROMIS 장비의 경우 50점은 미국 일반 인구의 평균이며 표준 편차는 10입니다. 왜냐하면 교정 테스트가 일반 인구의 대규모 표본을 대상으로 수행되었기 때문입니다. PROMIS 측정의 경우 점수가 높을수록 측정되는 개념이 더 많아집니다(예: 피로도 증가, 신체 기능 증가). 따라서 60점은 평균 참조 모집단보다 1표준편차 높습니다. 이는 측정되는 개념에 따라 바람직하거나 바람직하지 않은 결과일 수 있습니다. |
6개월
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6개월차의 PROMIS® 신체 기능
기간: 6개월
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS). 대부분의 PROMIS 장비의 경우 50점은 미국 일반 인구의 평균이며 표준 편차는 10입니다. 왜냐하면 교정 테스트가 일반 인구의 대규모 표본을 대상으로 수행되었기 때문입니다. PROMIS 측정의 경우 점수가 높을수록 측정되는 개념이 더 많아집니다(예: 피로도 증가, 신체 기능 증가). 따라서 60점은 평균 참조 모집단보다 1표준편차 높습니다. 이는 측정되는 개념에 따라 바람직하거나 바람직하지 않은 결과일 수 있습니다. |
6개월
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관절염 질환 활동의 변화(cJADAS10)
기간: 6개월
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cJADAS10에 의해 평가된 6개월차의 최소 질병 활성도(MiDA) ≤5 MiDA는 이 프로토콜에서 저질환 활성 및 비활성 질환입니다. cJADAS10의 점수 범위(총계): 0 - 30. 질병 상태 cJADAS10 점수 비활동성 질병 ≤2.5 저질병 활동성 2.6 - 5 중등도 질병 활동성 5.1 - 16 고질병 활동성 >16 최소 질병 활성도(MiDA)는 환자와 의사 모두에게 유용한 치료 목표로 간주되는 낮은 질병 활성도 또는 완화 상태입니다. |
6개월
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6개월차 관절염 질환 활동의 변화(JIA 미국 류마티스 학회 소아과 70 [ACR 70])
기간: 6개월
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ACR 점수는 류마티스 관절염 증상의 변화를 측정하는 척도입니다. ACR70 반응은 압통 및 부종 관절 수가 70% 이상 개선되었음을 나타냅니다. |
6개월
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MiDA 참가자 수(12개월차 관절염 활동 변화[cJADAS10])
기간: 12개월
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cJADAS10으로 평가한 12개월차의 최소 질병 활성도(MiDA) ≤5 MiDA는 이 프로토콜에서 저질환 활성 및 비활성 질환입니다. cJADAS10의 점수 범위(총계): 0 - 30. 질병 상태 cJADAS10 점수 비활동성 질병 ≤2.5 저질병 활동성 2.6 - 5 중등도 질병 활동성 5.1 - 16 고질병 활동성 >16 최소 질병 활성도(MiDA)는 환자와 의사 모두에게 유용한 치료 목표로 간주되는 낮은 질병 활성도 또는 완화 상태입니다. |
12개월
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Pro00115808
- PLACER-2022C3-30331 (기타 보조금/기금 번호: PCORI)
- EPM #8533 (기타 보조금/기금 번호: DukeUMC)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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