유해사례에 대한 강력한 모니터링을 통한 삼중 치료 재개(재시도)
2025년 10월 30일 업데이트: Gregory Sawicki, Boston Children's Hospital
RETRIAL은 ETI(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)를 복용하는 동안 정신 건강 증상이 새로 나타나거나 악화되거나 간 독성이 있는 낭포성 섬유증(PWCF) 환자가 치료를 시작하면 어떤 일이 일어나는지 관찰하기 위해 설계된 전향적, 종적, 관찰적, 다중 현장 연구입니다. vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor(VTD) 복용.
연구 개요
상세 설명
RETRIAL은 6세 이상의 낭포성 섬유증(PWCF) 환자가 반자카프터/테자카프터/듀티바카프터(VTD)를 복용하기 시작하고 (1) 신규 또는 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor(ETI)를 복용하는 동안 중단 또는 표준 복용량 변경이 필요한 정신 건강 증상(MH) 악화 (RETRIAL-MH), 또는 (2) 용량 조절 또는 중단이 필요한 ETI에 대한 간 관련 불내증(RETRIAL-Liver).
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
200
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Evelyn Bord, BS
- 전화번호: 617-919-6154
- 이메일: evelyn.bord@childrens.harvard.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Callie Bacon, MPH
- 전화번호: 617-919-7696
- 이메일: callie.bacon@childrens.harvard.edu
연구 장소
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-
Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- 모병
- University of Alabama at Birmingham
-
연락하다:
- Kathryn Monroe
- 이메일: kathrynmonroe@uabmc.edu
-
연락하다:
- James Fowler
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- Children's Hospital Colorado
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연락하다:
- Allison Keck
- 이메일: allison.keck@childrenscolorado.org
-
수석 연구원:
- Emma Lyons, PhD
-
Denver, Colorado, 미국, 80206
- 모병
- National Jewish Health
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연락하다:
- Katie Poch
- 이메일: pochk@njhealth.org
-
수석 연구원:
- CJ Bathgate, PhD
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-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- 모병
- Nemours Children's
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연락하다:
- Kimmy Renner
- 이메일: kimberly.renner@nemours.org
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수석 연구원:
- Kimberly Canter, PhD
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수석 연구원:
- David Fedele, PhD
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- 모병
- Nemours Children's
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수석 연구원:
- Kimberly Canter, PhD
-
수석 연구원:
- David Fedele, PhD
-
연락하다:
- Jennifer Gafford
- 이메일: jennifer.gafford@nemours.org
-
Orlando, Florida, 미국, 32827
- 모병
- Nemours Children's
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연락하다:
- Sherry Wooldridge
- 이메일: sherry.wooldridge@nemours.org
-
수석 연구원:
- Kimberly Canter, PhD
-
수석 연구원:
- David Fedele, PhD
-
Pensacola, Florida, 미국, 32514
- 모병
- Nemours Children's
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연락하다:
- Rebecca Davis
- 이메일: rebecca.davis@nemours.org
-
수석 연구원:
- Kimberly Canter, PhD
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수석 연구원:
- David Fedele, PhD
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- 모병
- Emory University
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연락하다:
- Ashleigh Streby
- 이메일: ashleigh.streby@emory.edu
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연락하다:
- Eric Hunter
-
수석 연구원:
- Kimberly Dickinson, MD
-
-
Indiana
-
Bloomington, Indiana, 미국, 47405
- 모병
- Indiana University
-
연락하다:
- Lisa Bendy
- 이메일: lbendy@iu.edu
-
연락하다:
- Mary Heskett
-
수석 연구원:
- Emma Tillman, PhD PharmD
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-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- 모병
- Kansas University Medical Center
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수석 연구원:
- Amanda Bruce, PhD
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연락하다:
- Lawrence Scott
- 이메일: lscott2@kumc.edu
-
연락하다:
- Megan Behrman
- 이메일: mbehrman@kumc.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- 모병
- Johns Hopkins University
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수석 연구원:
- Noah Lechtzin, MD
-
연락하다:
- Josephine Yodzis
- 이메일: jyodzis1@jh.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 아직 모집하지 않음
- Massachusetts General Hospital
-
연락하다:
- Margot Hardcastle
- 이메일: mhardcastle@mgh.harvard.edu
-
수석 연구원:
- Isabel Neuringer, MD
-
연락하다:
- Ruobin Wei
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- 모병
- Boston Children's Hospital
-
연락하다:
- Sara Carvalho
- 이메일: sara.carvalho@childrens.harvard.edu
-
수석 연구원:
- Carolyn Snell, PhD
-
수석 연구원:
- Mimi Stotsky, PhD
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- 모병
- University of Michigan
-
연락하다:
- Dawn Kruse
- 이메일: dmkruse@med.umich.edu
-
연락하다:
- Jessica Carey
-
수석 연구원:
- Hanna Phan, PharmD
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, 미국, 63130
- 아직 모집하지 않음
- Washington University at St. Louis
-
연락하다:
- Irma Bauer
- 이메일: irmabauer@wustl.edu
-
연락하다:
- Stacy Postma
-
수석 연구원:
- Andrea Coverston, MD
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- 모병
- University of Pittsburgh Medical Center
-
연락하다:
- Adrienne DeRicco
- 이메일: adrienne.dericco2@upmc.edu
-
수석 연구원:
- Traci Kazmerski, MD
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75235
- 모병
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
수석 연구원:
- Meghana Sathe, MD
-
연락하다:
- Keianna Brown
- 이메일: Keianna.brown@utsouthwestern.edu
-
수석 연구원:
- David Finklea, MD
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-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98105
- 모병
- Seattle Children's Hospital
-
수석 연구원:
- Freda Liu, PhD
-
연락하다:
- Gracia Bridges
- 이메일: gracia.bridges@seattlechildrens.org
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
새로운/악화되는 정신 건강 증상 및/또는 간 독성으로 인해 ETI(HEMT)의 전체 용량을 견딜 수 없는 6세 이상의 CF 환자 여성 및 남성.
설명
포함 기준:
재시도-MH:
- PWCF 6세 이상(연령이 12세 미만인 경우 PWCF의 간병인은 일일 일지 및 설문 조사를 작성합니다. 아래 "간병인 참가자 포함 기준" 참조)
- VTD 자격
ETI 시작 후 정신 건강 증상이 새로 나타나거나 악화되어 현재 복용 중인 치료에 다음 중 하나의 변화가 발생했습니다.
- 변조기 없음
- ETI 이외의 변조기
- ETI의 역량
- ETI의 복용량 감소
- 기본 평가를 완료하기 위해 짧은 기간 동안 첫 번째 VTD 삼중 투여를 연기할 의향이 있음
- 문자 메시지를 수신할 수 있는 스마트 기기(휴대폰, 태블릿 등)에 액세스할 수 있습니다.
- 영어를 사용합니다.
재시도-간:
- 6세 이상의 CF 환자
- VTD 자격이 있습니다.
ETI 시작 후 경험한 간 독성(현지 치료팀의 정의에 따라)으로 인해 치료에 다음과 같은 변화 중 하나가 발생했습니다.
- 변조기를 사용하지 않음; 또는
- ETI 이외의 변조기를 사용하는 경우; 또는
- 감소되거나 변경된 ETI 용량을 복용하는 것;
- 기본 평가를 완료하기 위해 짧은 기간 동안 첫 번째 VTD 삼중 투여를 연기할 의향이 있습니다.
- 문자 메시지를 수신할 수 있는 스마트 장치(휴대폰, 태블릿 등)에 액세스할 수 있어야 합니다.
- 영어를 사용합니다.
제외 기준:
재시도-MH:
- VTD에 액세스할 수 없습니다.
- 프로토콜을 따를 수 없거나 따를 의사가 없음
- 같은 가구에 연구에 등록된 사람이 있는 경우(만 18세 미만)
- 이식 목록에 적극적으로 등재되어 있거나 이식 수술 후 3개월 미만인 경우
- 현재 임신 중임(검사 불필요)
- 연구자의 의견으로는 어떤 상황이라도 환자의 안전이나 데이터의 품질을 손상시킬 수 있습니다.
재시도-간:
- VTD에 액세스할 수 없습니다.
- 프로토콜을 따를 수 없거나 따를 의사가 없습니다.
- 같은 가구에 연구에 등록된 사람이 있는 경우(18세 미만만 해당)
- 기타 알려진 간 질환(CF와 관련되지 않은)이 있는 사람
- 이식 목록에 적극적으로 등재되어 있거나 간 이식을 받은 경우
- 현재 임신 중입니다(검사가 필요하지 않음).
- 연구자의 의견으로는 어떤 상황이라도 환자의 안전이나 데이터의 품질을 손상시킬 수 있습니다.
재시도-MH 간병인 참가자:
포함 기준:
- 연구에 등록된 12세 미만 CF 환자의 일차적인 일일 간병인입니다.
- 문자 메시지를 수신할 수 있는 스마트 장치(휴대폰, 태블릿 등)에 액세스할 수 있어야 합니다.
- 총 42일 동안(VTD 전 14일부터 VTD 시작 후 28일까지) 자녀를 대신하여 일일 일기를 작성할 수 있습니다.
- 영어를 사용합니다.
제외 기준:
- 연구자가 판단하는 모든 상황은 환자의 안전이나 데이터의 품질을 손상시킬 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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재심-정신 건강
만 6세 이상의 낭포성 섬유증 환자 중 엘렉사캑터/테자캑터/이바캑터(ETI) 복용 중 새로운 정신 건강 증상(예: 우울증, 불안, 기분, 수면 장애)이 나타나거나 악화되어 표준 용량 중단 또는 변경이 필요했으며, 반자캑터/테자캑터/도이티바캑터(VTD) 복용을 시작한 사람들
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참가자는 다음을 완료합니다: VTD 시작 약 2주 전부터 약 4주 후까지 6주 동안 매일 일기 작성; VTD 시작 약 2주 전부터 6개월 후까지 격주 설문조사; 그리고 분기별 설문조사 2회(VTD 시작 후 9개월 및 12개월).
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RETRIAL-Neuro
RETRIAL-정신 건강 참가자 중에서 엘렉사카프토르/테자카프토르/이바카프토르(ETI) 복용 중 새롭게 발생하거나 악화된 신경인지 증상(예: 뇌 포그 또는 기억력 문제)을 경험한 낭포성섬유증 환자
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참가자는 VTD 시작 전과 28일 후에 신경인지 평가를 완료할 것입니다.
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재심판-간
엘렉사캐프터/테자캐프터/이바캐프터(ETI)로 인한 약물 유발성 간 손상(간 효소 수치 상승 등)으로 용량 조절 또는 투약 중단이 필요한 6세 이상의 낭포성 섬유증 환자가 반자캐프터/테자캐프터/도이티바캐프터(VTD) 복용을 시작하는 경우.
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참가자는 VTD 시작 전과 시작 후 28일째에 임상적으로 시행되지 않은 경우 연구용 간 기능 검사를 받을 수 있습니다. 참가자는 설문조사를 완료합니다: VTD 시작 전, 시작 후 1개월, 그리고 VTD 시작 후 분기별(약 3, 6, 9, 12개월)로 시행됩니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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RETRIAL-정신 건강 (1차 목표 - 투약 중단): 새로운/악화된 정신 건강 증상으로 인한 VTD 표준 용량 중단 또는 변경의 1년 발생률
기간: 기준 시점부터 12개월
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1년 추적 관찰 기간 중 언제든지 정신 건강 증상으로 인한 VTD 표준 용량 중단 또는 변경. 보고된 출처: 일일 일지, 격주 또는 분기별 설문조사, 또는 차트 검토.
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기준 시점부터 12개월
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RETRIAL-정신 건강 (2차 목표 - 증상): 6개월 추적 관찰 기간 동안 정신 건강 증상이 악화된 참가자 비율
기간: 기준선부터 6개월까지
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베이스라인 대비 변화가 VTD 시작 후 6개월 이내에 다음 환자 보고 결과 측정치 중 하나 이상에서 최소 중요 차이(MID) / 최소 중요 변화(MIC)를 초과하는 경우: (1) 우울증(PHQ-8 또는 PROMIS 우울증 부모 대리), (2) 불안(GAD-7 또는 PROMIS 불안 부모 대리), (3) 분노 및 과민성(PROMIS 분노 또는 PROMIS 분노 부모 대리), (4) 인지 기능(PROMIS 인지 기능 또는 PROMIS 인지 기능 부모 대리), (5) 수면 장애(PROMIS 수면 장애 또는 PROMIS 수면 장애 부모 대리).
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기준선부터 6개월까지
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RETRIAL-정신 건강 (3차 목표 - RETRIAL-신경): 1개월 추적 관찰에서 NIH Toolbox의 유동 인지 복합 점수가 악화된 참가자 비율
기간: 기준선부터 30일까지
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NIH Toolbox의 유동 인지 복합 점수(수행 기반 신경인지 측정)에서 기준선부터 1개월까지 연령 조정 표준 점수의 감소가 MIC ≥ 7.5점을 초과하여 기능 악화를 의미합니다.
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기준선부터 30일까지
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RETRIAL-Liver: 임상 및 검사실 데이터 검토 후 전문가 합의에 의해 정의된 VTD에 의한 약물유발성간손상(DILI)의 1년 발생률
기간: 기준선부터 12개월까지
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세 명의 전문가로 구성된 간학 전문가 패널이 검토한 사례 보고서 양식(특정 임상 경과 및 다른 잠재적 원인 평가를 위한 검사실 수치 포함)을 바탕으로 가능성 점수를 부여하여 "가능성 높음", "개연성 있음", "매우 개연성 높음"으로 특정된 것을 포함한 양성 DILI 진단
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기준선부터 12개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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RETRIAL-정신 건강 (1차 목표 - 중단): 모든 이유로 인한 VTD 표준 용량의 1년 중단 또는 변경 발생률
기간: 기준 시점부터 12개월까지
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일일 일기, 격주 또는 분기별 설문조사, 또는 차트 검토에서 보고된 바와 같이 1년 추적 관찰 기간 동안 어떠한 이유로든 VTD 표준 용량 투여의 중단 또는 변경이 보고된 경우
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기준 시점부터 12개월까지
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재시도-정신 건강 (2차 목표 - 증상): 6개월 추적 관찰 기간 동안 각 정신 건강 증상이 악화된 참가자의 비율
기간: 기준점부터 6개월까지
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VTD 시작 후 첫 6개월 이내에 새로운/악화된 증상의 MID/MIC를 초과하는 기준선 대비 변화를 _각_ 다음 환자 보고 결과에 대해: (1) 우울증(PHQ-8 또는 PROMIS 우울증 부모 대리), (2) 불안(GAD-7 또는 PROMIS 불안 부모 대리), (3) 분노 및 과민성(PROMIS-분노 또는 PROMIS 분노 부모 대리), (4) 인지 기능(PROMIS 인지 기능 또는 PROMIS 인지 기능 부모 대리), (5) 수면 장애(PROMIS 수면 장애 또는 PROMIS 수면 장애 부모 대리).
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기준점부터 6개월까지
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RETRIAL-정신 건강(3차 목표 - RETRIAL-신경): 1개월 추적 관찰 시 NIH 툴박스 인지 영역 점수의 각 항목이 악화된 참가자 비율
기간: 기준선부터 1개월까지
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기저선에서 1개월까지의 연령 보정 표준 점수 감소가 다음 각 영역에서 MIC ≥ 7.5점을 초과하는 경우: (1) 플랭커, (2) 차원 변화 카드 분류(DCCS), (3) 그림 순서 기억 검사(PSMT), (4) 목록 정렬, (5) 패턴 비교
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기준선부터 1개월까지
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RETRIAL-Liver: 환자 보고 또는 의료팀이 문서화한 간 손상 우려로 인한 VTD 표준 용량 중단 또는 변경의 1년 발생률
기간: 기준 시점부터 12개월까지
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1년 추적 관찰 기간 동안 간 손상 우려로 인한 VTD 표준 용량 중단 또는 변경이 다음에서 보고된 경우: 28일 또는 분기별 설문조사, 차트 검토, 또는 증례 보고서 양식.
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기준 시점부터 12개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Anna Georgiopoulos, MD, Massachusetts General Hospital
- 수석 연구원: CJ Bathgate, PhD, National Jewish Health
- 수석 연구원: Janis Stoll, MD, Washington University at St. Louis
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 5월 1일
기본 완료 (추정된)
2028년 3월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 11월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 11월 8일
처음 게시됨 (실제)
2024년 11월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 11월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 10월 30일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .