- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT06683092
Herstarten van triple therapie met robuuste monitoring op bijwerkingen (RETRIAL)
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Evelyn Bord, BS
- Telefoonnummer: 617-919-6154
- E-mail: evelyn.bord@childrens.harvard.edu
Studie Contact Back-up
- Naam: Callie Bacon, MPH
- Telefoonnummer: 617-919-7696
- E-mail: callie.bacon@childrens.harvard.edu
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
OPNIEUW-MH:
- PWCF van 6 jaar en ouder (als de leeftijd < 12 jaar oud is, vult de zorgverlener van de PWCF dagelijkse dagboeken en enquêtes in; zie "Inclusiecriteria voor zorgverlenerdeelnemers" hieronder)
- Komt in aanmerking voor VTD
Nieuwe of verslechterende psychische symptomen ervaren na het starten van ETI, wat leidde tot een van de volgende veranderingen in de behandeling ten opzichte van de huidige behandeling:
- Geen modulatoren
- Een andere modulator dan ETI
- Een omgedraaide dosis ETI
- Een verlaagde dosis ETI
- Bereid om de eerste drievoudige VTD-dosis voor een korte periode uit te stellen om de basislijnbeoordelingen te voltooien
- Heeft toegang tot een smart device (telefoon, tablet, etc.) dat sms-berichten kan ontvangen
- Engelstalig.
HERHAAL-LEVER:
- Een persoon met CF van 6 jaar en ouder;
- Komt in aanmerking voor VTD;
Ervaren levertoxiciteit (zoals gedefinieerd door het lokale zorgteam) na het starten van ETI, wat leidde tot een van de volgende veranderingen in de behandeling: momenteel
- geen modulatoren gebruiken; of
- het nemen van een andere modulator dan ETI; of
- het nemen van een verlaagde of gewijzigde dosis ETI;
- Bereid om de eerste drievoudige dosis VTD voor een korte periode uit te stellen om de basislijnbeoordelingen te voltooien;
- Heeft toegang tot een smart device (telefoon, tablet, etc.) waarmee sms-berichten kunnen worden ontvangen;
- Engelstalig.
Uitsluitingscriteria:
OPNIEUW-MH:
- Geen toegang tot VTD
- Kan of wil het protocol niet volgen
- Een persoon in hetzelfde huishouden hebben die ook aan het onderzoek deelneemt (alleen voor <18 jaar)
- Staat actief vermeld op een transplantatielijst, of is minder dan 3 maanden na de transplantatieoperatie aanwezig
- Is momenteel zwanger (test niet vereist)
- Elke situatie zou naar de mening van de onderzoeker de veiligheid van de patiënt of de kwaliteit van de gegevens in gevaar brengen.
HERHAAL-LEVER:
- Geen toegang tot VTD;
- Het protocol niet kunnen of willen volgen;
- Een persoon in hetzelfde huishouden hebben die ook aan het onderzoek deelneemt (alleen voor <18 jaar);
- Elke persoon met een andere bekende leverziekte (niet-CF-gerelateerd);
- Is actief vermeld op een transplantatielijst of heeft een levertransplantatie ondergaan;
- Momenteel zwanger is (test niet vereist);
- Elke situatie zou naar de mening van de onderzoeker de veiligheid van de patiënt of de kwaliteit van de gegevens in gevaar brengen.
RETRIAL-MH Zorgverlenerdeelnemer:
Inclusiecriteria:
- Is een primaire, dagelijkse verzorger van een persoon met CF jonger dan 12 jaar die aan het onderzoek deelneemt
- Heeft toegang tot een smart device (telefoon, tablet, etc.) waarmee sms-berichten kunnen worden ontvangen;
- Kan in totaal 42 dagen namens het kind de Dagagenda invullen (van 14 dagen vóór VTD tot 28 dagen na aanvang VTD);
- Engelstalig.
Uitsluitingscriteria:
- Elke situatie zou naar de mening van de onderzoeker de veiligheid van de patiënt of de kwaliteit van de gegevens in gevaar brengen.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
---|---|
OPNIEUW-MH
Mensen met CF van 6 jaar en ouder met een voorgeschiedenis van nieuwe of verergerende psychische symptomen (MH) terwijl ze elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) gebruiken en waarbij stopzetting of verandering van de standaarddosering nodig is, die beginnen met het gebruik van vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VTD).
|
deelnemers zullen tweewekelijkse enquêtes invullen, vanaf 2 weken voorafgaand aan het starten van VTD tot 6 maanden erna, en 2 driemaandelijkse enquêtes (op 9 en 12 maanden).
|
RETRIAL-Neuro
Mensen met CF van RETRIAL-MH die nieuwe/verergerende neurocognitieve symptomen ervoeren tijdens het gebruik van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI).
|
deelnemers voltooien een neurologische beoordeling voorafgaand aan het starten van VTD en 28 dagen erna.
|
RETRIAL-lever
Mensen met cystische fibrose van 6 jaar en ouder en een voorgeschiedenis van levergerelateerde intolerantie voor elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI), waarbij dosisaanpassing of stopzetting nodig is, beginnen met het gebruik van vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VTD).
|
Deelnemers zullen een leverfunctietest ondergaan voorafgaand aan het starten van VTD en 28 dagen erna.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Stopzetting of wijziging van de standaarddosering van VTD.
Tijdsspanne: Dag 0 tot maand 12
|
Stopzetting of wijziging van de standaarddosering van VTD vanwege nieuwe/verergerende psychische symptomen zoals gerapporteerd in dagelijkse dagboeken van 14 dagen vóór tot 28 dagen na het begin van VTD, tweewekelijkse Patient Reported Outcome Measures (PROMS) bij baseline tot en met 6 maanden, follow-up enquêtes (9 en 12 maanden), elektronische medische dossiers en/of casusrapportformulieren die veranderingen in het VTD-gebruik documenteren.
|
Dag 0 tot maand 12
|
Het optreden van door geneesmiddelen geïnduceerde leverbeschadiging (DILI) met VTD.
Tijdsspanne: Dag 0 tot maand 12
|
Positieve DILI-diagnose, inclusief diagnoses die worden gekarakteriseerd als ‘waarschijnlijk’, ‘waarschijnlijk’ en ‘zeer waarschijnlijk’.
Dit zal degenen met een negatieve DILI-diagnose uitsluiten, waaronder de "onwaarschijnlijke" gevallen.
|
Dag 0 tot maand 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Veranderingen in psychische symptomen binnen de eerste 6 maanden
Tijdsspanne: Dag 0 tot maand 6
|
Verhogingen die groter zijn dan het minimaal belangrijke verschil (MID)/minimaal belangrijke verandering (MIC) op een samengestelde maatstaf voor nieuwe/verslechterende psychische symptomen binnen de eerste 6 maanden na het starten van VTD op een of meer van de volgende door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten (PROMS ): depressie (PHQ-8 of PROMIS depressie ouder proxy), angst (GAD-7 of PROMIS angst ouder proxy), woede en prikkelbaarheid (PROMIS-woede of PROMIS-woede ouder proxy), cognitief functioneren (PROMIS-cognitieve functie of PROMIS-cognitieve functie ouder proxy), slaapstoornissen (PROMIS-slaapstoornis of PROMIS-slaapstoornis ouder proxy).
|
Dag 0 tot maand 6
|
Veranderingen in psychische symptomen binnen de eerste maand
Tijdsspanne: Dag 0 tot dag 30
|
Ecological Momentary Assessment (EMA)-modellering van veranderingen in geestelijke gezondheidssymptomen (slaap, levendige dromen of nachtmerries, vermoeidheid/gebrek aan energie, hersenmist, vergeetachtigheid, verwarring of langzaam denken, concentratieproblemen, prikkelbaarheid/agitatie, depressieve symptomen en angst symptomen) zoals gerapporteerd in dagelijkse dagboeken van 14 dagen vóór het starten van VTD tot 1 maand na het starten van VTD.
|
Dag 0 tot dag 30
|
Veranderingen in neurocognitieve symptomen
Tijdsspanne: Dag 0 tot dag 30
|
Een significante afname van een volledig gecorrigeerde T-score vanaf de uitgangswaarde tot 1 maand op de Fluid Cognition Composite Score van de NIH Toolbox (een op prestaties gebaseerde neurocognitieve maatstaf), wat duidt op een verslechtering van het functioneren.
Een minimaal belangrijk verschil is 5, met T=50 als gemiddelde.
|
Dag 0 tot dag 30
|
Stopzetting of wijziging van de standaarddosering van VTD vanwege verhoogde AST- of ALT-concentratie
Tijdsspanne: Dag 0 tot maand 12
|
Verhoogde AST (aspartaattransferase) of ALT (alaninetransaminase) > 5x ULN (bovengrens van normaal) of GGT (gamma-glutamyltransferase) > 3x ULN met of zonder verhoogd direct bilirubine vanaf de uitgangswaarde, wat op elk tijdstip na het starten van VTD kan optreden.
|
Dag 0 tot maand 12
|
Tarieven van stopzetting of wijziging van de standaarddosering van VTD
Tijdsspanne: Dag 0 tot maand 12
|
Het percentage stopzettingen of dosisaanpassingen van VTD die nodig zijn vanwege een stijging van de leverenzymen versus psychische symptomen.
|
Dag 0 tot maand 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Anna Georgiopoulos, MD, Massachusetts General Hospital
- Hoofdonderzoeker: CJ Bathgate, PhD, National Jewish Health
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RETRIAL
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreOnbekendTaaislijmziekte | Cystic Fibrosis Longexacerbatie | Cystische fibrose bij kinderen | Cystic Fibrosis Met ExacerbatieBrazilië
-
Boston Children's HospitalVoltooidTaaislijmziekte | Aan cystic fibrosis gerelateerde diabetes | Cystic Fibrosis Met Intestinale ManifestatiesVerenigde Staten
-
Rhode Island HospitalCystic Fibrosis FoundationWervingTaaislijmziekte | Aan cystic fibrosis gerelateerde diabetes | Cystic Fibrosis Met Intestinale ManifestatiesVerenigde Staten
-
Royal College of Surgeons, IrelandThe Hospital for Sick Children; Imperial College London; Erasmus Medical Center; University... en andere medewerkersActief, niet wervendTaaislijmziekte | Aanhankelijkheid, medicatie | Cystic Fibrosis gastro-intestinale ziekte | Cystische fibrose bij kinderen | Cystic Fibrosis LeverziekteVerenigd Koninkrijk, Ierland
-
University of Colorado, DenverCystic Fibrosis FoundationBeëindigdAan cystic fibrosis gerelateerde diabetes | Cystic Fibrosis Longexacerbatie | Cystische fibrose bij kinderenVerenigde Staten
-
Herlev and Gentofte HospitalCopenhagen University Hospital, DenmarkActief, niet wervendMyocardinfarct | Hartziekten | Hartfalen | Hartinfarct | Taaislijmziekte | Hartfalen, diastolisch | Hartfalen, systolisch | Linkerventrikeldisfunctie | Aan cystic fibrosis gerelateerde diabetes | Cystic Fibrosis gastro-intestinale ziekte | Cystische fibrose van de alvleesklier | Cystische fibrose, long | Cystic...Denemarken
-
Synspira, Inc.BeëindigdLongziekten | Taaislijmziekte | Longziekte | Antibioticaresistente infectie | Aandoening van de luchtwegen | Cystic Fibrosis Longexacerbatie | Longontsteking | Burkholderia-infecties | Long infectie | Multi-antibioticaresistentie | Longontsteking | Longinfectie Pseudomonaal | Cystic Fibrosis Long | Cystic Fibrosis... en andere voorwaardenVerenigd Koninkrijk
-
University Hospitals Cleveland Medical CenterVoltooidTaaislijmziekte | Hepatische steatose | Aan cystic fibrosis gerelateerde diabetes | Cystic Fibrosis Leverziekte | Pancreas SteatoseVerenigde Staten
-
Dartmouth-Hitchcock Medical CenterTrustees of Dartmouth CollegeIngetrokkenAan cystic fibrosis gerelateerde diabetes | Cystic Fibrosis Leverziekte | CF - Cystische fibroseVerenigde Staten
-
University Hospital TuebingenVoltooidGecombineerde droog poeder tobramycine en vernevelde colistine-inhalatie bij CF-patiënten (CotoCFII)Cystic Fibrosis Met Pulmonale Manifestaties
Klinische onderzoeken op OPNIEUW-MH
-
VA Office of Research and DevelopmentVoltooidPsychotische stoornissen | Stemmingsstoornissen | Stressstoornissen, posttraumatischVerenigde Staten
-
Weill Medical College of Cornell UniversityNational Institute of Mental Health (NIMH); New York City Department for the...VoltooidDepressieVerenigde Staten
-
VA Office of Research and DevelopmentVoltooidMentale gezondheid | Verschillen in de gezondheidszorgVerenigde Staten
-
Assistance Publique Hopitaux De MarseilleOnbekendEvalueer beide technieken op de duur van de procedure | Kenmerken en peri-operatieve complicatiesFrankrijk
-
El Instituto Nacional de Neurologia y Neurocirugia...Voltooid
-
The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical...VoltooidInterne beperkende membraanpeeling
-
VA Office of Research and DevelopmentVoltooidDepressie | PTSS | Obesitas | OngerustheidVerenigde Staten
-
City University of New York, School of Public HealthHealthfirst; Harlem Congregation for Community Improvement, Inc.WervingDepressie, angst | Geestelijke gezondheid Welzijn | Stressgerelateerd probleemVerenigde Staten
-
University of Illinois at Urbana-ChampaignAmericares; Royal Health Awareness SocietyVoltooidHypertensie | Suikerziekte | Mentale stressJordanië
-
University of WashingtonNational Institute of Mental Health (NIMH); Ministry of Health, Mozambique; Comité...Werving