Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wznowienie terapii potrójnej ze szczegółowym monitorowaniem działań niepożądanych (PONOWNA PRÓBA)

30 października 2025 zaktualizowane przez: Gregory Sawicki, Boston Children's Hospital
RETRIAL to prospektywne, podłużne, obserwacyjne, wieloośrodkowe badanie mające na celu obserwację, co się dzieje, gdy osoby chore na mukowiscydozę (PWCF) z nowymi/pogarszającymi się objawami zdrowia psychicznego lub toksycznością wątroby w wywiadzie rozpoczynają leczenie eleksakaftorem/tezakaftorem/iwakaftorem (ETI) przyjmujący vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VTD).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

RETRIAL to prospektywne, podłużne, obserwacyjne, wieloośrodkowe badanie mające na celu obserwację, co się dzieje, gdy osoby chore na mukowiscydozę (PWCF) w wieku 6 lat i starsze rozpoczynają przyjmowanie vanzakaftoru/tezakaftoru/deutivakaftoru (VTD) i mają w przeszłości (1) nowe lub pogorszenie objawów zdrowia psychicznego (MH) podczas leczenia eleksakaftorem/tezakaftorem/iwakaftorem (ETI), wymagające przerwania leczenia lub zmiany standardowe dawkowanie (RETRIAL-MH), LUB (2) związana z wątrobą nietolerancja ETI wymagająca modyfikacji dawki lub przerwania leczenia (RETRIAL-Liver).

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

200

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • James Fowler
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • Rekrutacyjny
        • National Jewish Health
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • CJ Bathgate, PhD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Rekrutacyjny
        • Nemours Children's
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kimberly Canter, PhD
        • Główny śledczy:
          • David Fedele, PhD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Rekrutacyjny
        • Nemours Children's
        • Główny śledczy:
          • Kimberly Canter, PhD
        • Główny śledczy:
          • David Fedele, PhD
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Rekrutacyjny
        • Nemours Children's
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kimberly Canter, PhD
        • Główny śledczy:
          • David Fedele, PhD
      • Pensacola, Florida, Stany Zjednoczone, 32514
        • Rekrutacyjny
        • Nemours Children's
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Kimberly Canter, PhD
        • Główny śledczy:
          • David Fedele, PhD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Emory University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Eric Hunter
        • Główny śledczy:
          • Kimberly Dickinson, MD
    • Indiana
      • Bloomington, Indiana, Stany Zjednoczone, 47405
        • Rekrutacyjny
        • Indiana University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Mary Heskett
        • Główny śledczy:
          • Emma Tillman, PhD PharmD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Rekrutacyjny
        • Kansas University Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Amanda Bruce, PhD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins University
        • Główny śledczy:
          • Noah Lechtzin, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Isabel Neuringer, MD
        • Kontakt:
          • Ruobin Wei
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Rekrutacyjny
        • Boston Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Carolyn Snell, PhD
        • Główny śledczy:
          • Mimi Stotsky, PhD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Jessica Carey
        • Główny śledczy:
          • Hanna Phan, PharmD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63130
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Washington University at St. Louis
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Stacy Postma
        • Główny śledczy:
          • Andrea Coverston, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Traci Kazmerski, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Meghana Sathe, MD
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • David Finklea, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Kobiety i mężczyźni chorzy na mukowiscydozę w wieku 6 lat i starsi, którzy nie tolerują pełnej dawki ETI (HEMT) ze względu na nowe/pogarszające się objawy zdrowia psychicznego i/lub toksyczność wątroby.

Opis

Kryteria włączenia:

PONOWNA PRÓBA-MH:

  • PWCF w wieku 6 lat i więcej (jeśli wiek wynosi < 12 lat, opiekun PWCF będzie wypełniał codzienne dzienniki i ankiety; patrz „Kryteria włączenia uczestnika opiekuna” poniżej)
  • Kwalifikuje się do VTD

  • Doświadczyłeś nowych lub nasilających się objawów zdrowia psychicznego po rozpoczęciu stosowania ETI, co doprowadziło do jednej z następujących zmian w leczeniu obecnie stosowanym:

    1. Żadnych modulatorów
    2. Modulator inny niż ETI
    3. Odwrócona dawka ETI
    4. Zmniejszona dawka ETI
  • Chęć opóźnienia pierwszej potrójnej dawki VTD na krótki okres czasu, aby ukończyć ocenę wyjściową
  • Ma dostęp do inteligentnego urządzenia (telefonu, tabletu itp.) umożliwiającego odbieranie wiadomości tekstowych
  • Jest anglojęzyczny.

PONOWNA PRÓBA WĄTROBY:

  • Osoba z mukowiscydozą w wieku 6 lat i więcej;
  • Kwalifikuje się do VTD;

  • Doświadczona toksyczność wobec wątroby (zgodnie z definicją lokalnego zespołu opieki) po rozpoczęciu stosowania ETI, która doprowadziła do jednej z następujących zmian w leczeniu: obecnie

    1. nie stosować modulatorów; Lub
    2. przyjęcie modulatora innego niż ETI; Lub
    3. przyjmowanie zmniejszonej lub zmienionej dawki ETI;
  • Chęć odroczenia pierwszej potrójnej dawki VTD na krótki okres czasu w celu ukończenia ocen wyjściowych;
  • Ma dostęp do inteligentnego urządzenia (telefonu, tabletu itp.) umożliwiającego odbieranie wiadomości tekstowych;
  • Jest anglojęzyczny.

Kryteria wykluczenia:

PONOWNA PRÓBA-MH:

  • Nie można uzyskać dostępu do VTD
  • Nie można lub nie chce się stosować do protokołu
  • Posiadanie w tym samym gospodarstwie domowym osoby, która również jest objęta badaniem (tylko dla <18 lat)
  • Jest aktywnie wymieniony na dowolnej liście przeszczepów lub jest mniej niż 3 miesiące po operacji przeszczepu
  • Obecnie jest w ciąży (test nie jest wymagany)
  • Zdaniem Badacza każda sytuacja zagrażałaby bezpieczeństwu pacjenta lub jakości danych.

PONOWNA PRÓBA WĄTROBY:

  • Brak dostępu do VTD;
  • Niemożność lub chęć przestrzegania protokołu;
  • Posiadanie w tym samym gospodarstwie domowym osoby, która również jest objęta badaniem (tylko <18 lat);
  • Każda osoba z inną znaną chorobą wątroby (nie związaną z mukowiscydozą);
  • Jest aktywnie wpisany na jakąkolwiek listę przeszczepów lub miał przeszczepioną wątrobę;
  • jest obecnie w ciąży (test nie jest wymagany);
  • Zdaniem Badacza każda sytuacja zagrażałaby bezpieczeństwu pacjenta lub jakości danych.

Uczestnik-opiekun RETRIAL-MH:

Kryteria włączenia:

  • Jest głównym, codziennym opiekunem osoby chorej na mukowiscydozę w wieku poniżej 12 lat uczestniczącej w badaniu
  • Ma dostęp do inteligentnego urządzenia (telefonu, tabletu itp.) umożliwiającego odbieranie wiadomości tekstowych;
  • Potrafi wypełnić Dziennik Dzienny w imieniu dziecka łącznie przez 42 dni (od 14 dni przed wystąpieniem VTD do 28 dni po rozpoczęciu VTD);
  • Jest anglojęzyczny.

Kryteria wykluczenia:

- Zdaniem Badacza każda sytuacja zagrażałaby bezpieczeństwu pacjenta lub jakości danych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
RETRIAL-Zdrowie Psychiczne
Osoby z mukowiscydozą w wieku 6 lat i starsze z historią nowych lub nasilających się objawów zdrowia psychicznego (takich jak depresja, lęk, nastrój, sen) podczas stosowania elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI), wymagających przerwania leczenia lub zmiany standardowego dawkowania, które rozpoczynają przyjmowanie vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VTD).
Inny: RETRIAL-Zdrowie Psychiczne
Uczestnicy będą wypełniać: codzienne dzienniki przez 6 tygodni, od około 2 tygodni przed rozpoczęciem VTD do około 4 tygodni po; ankiety dwutygodniowe, od około 2 tygodni przed rozpoczęciem VTD do 6 miesięcy po, oraz 2 ankiety kwartalne (w 9. i 12. miesiącu po rozpoczęciu VTD).
RETRIAL-Neuro
Osoby z mukowiscydozą (CF) z badania RETRIAL-Mental Health, u których wystąpiły nowe/pogarszające się objawy neuropoznawcze (takie jak mgła mózgowa lub problemy z pamięcią) podczas przyjmowania eleksakaftoru/tezakaftoru/iwakaftoru (ETI).
Inny: RETRIAL-Neuro
Uczestnicy wykonają ocenę neuropoznawczą przed rozpoczęciem terapii VTD oraz 28 dni po jej rozpoczęciu.
RETRIAL-Wątroba
Osoby z mukowiscydozą w wieku 6 lat i starsze z historią polekowego uszkodzenia wątroby (takiego jak podwyższone enzymy wątrobowe) przypisywanego eleksakaftorowi/tezakaftorowi/iwaftorowi (ETI), wymagające modyfikacji dawki lub przerwania leczenia, które rozpoczynają przyjmowanie wanazakaftoru/tezakaftoru/deutiwakaftoru (VTD).
Inny: RETRIAL-Wątroba

Uczestnicy mogą mieć wykonane badanie funkcji wątroby w ramach badań przed rozpoczęciem VTD i 28 dni po, jeśli nie zostało wykonane klinicznie.

Uczestnicy będą wypełniać ankiety: przed rozpoczęciem VTD, miesiąc po oraz kwartalnie (około 3, 6, 9 i 12 miesięcy) od rozpoczęcia VTD.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
RETRIAL-Zdrowie psychiczne (1. cel - przerwanie leczenia): jednoroczna częstość przerwania leczenia lub zmiany standardowego dawkowania VTD z powodu nowych/pogarszających się objawów zdrowia psychicznego.
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 12. miesiąca
Przerwanie lub zmiana standardowego dawkowania VTD z powodu objawów zdrowia psychicznego w dowolnym momencie podczas rocznej obserwacji, zgłoszone w: dzienniczkach codziennych, badaniach dwutygodniowych lub kwartalnych, lub przeglądzie dokumentacji medycznej.
Od wartości wyjściowej do 12. miesiąca
RETRIAL-Zdrowie psychiczne (2. cel - objawy): odsetek uczestników doświadczających jakiegokolwiek pogorszenia objawów zdrowia psychicznego podczas 6-miesięcznej obserwacji
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 6. miesiąca
Zmiana od wartości wyjściowej przekraczająca minimalną istotną różnicę (MID) / minimalną istotną zmianę (MIC) w ciągu pierwszych 6 miesięcy od rozpoczęcia VTD w którejkolwiek z następujących miar zgłaszanych przez pacjentów: (1) depresja (PHQ-8 lub PROMIS depression parent proxy), (2) lęk (GAD-7 lub PROMIS anxiety parent proxy), (3) gniew i drażliwość (PROMIS-anger lub PROMIS-anger parent proxy), (4) funkcjonowanie poznawcze (PROMIS cognitive function lub PROMIS-cognitive function parent proxy), (5) zaburzenia snu (PROMIS-sleep disturbance lub PROMIS-sleep disturbance parent proxy).
Od wartości wyjściowej do 6. miesiąca
RETRIAL-Zdrowie Psychiczne (3. cel - RETRIAL-Neuro): odsetek uczestników, u których nastąpiło pogorszenie wyniku złożonego płynności poznawczej NIH Toolbox w 1-miesięcznej obserwacji.
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 30
Zmniejszenie skorygowanego wiekowo standardowego wyniku od wartości początkowej do 1 miesiąca w skali Fluid Cognition Composite Score w NIH Toolbox (opartej na wykonaniu miarze neuropoznawczej) przekraczające MIC ≥ 7,5 punktów, co oznacza pogorszenie funkcji.
Od wartości wyjściowej do dnia 30
RETRIAL-Wątroba: roczna częstość występowania polekowego uszkodzenia wątroby (DILI) z VTD, zdefiniowana na podstawie konsensusu ekspertów po przeanalizowaniu danych klinicznych i laboratoryjnych.
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 12. miesiąca
Pozytywne rozpoznanie DILI, w tym określone jako "prawdopodobne", "wysoce prawdopodobne" i "bardzo prawdopodobne", potwierdzone przez panel hepatologiczny trzech ekspertów, którzy nadają te oceny prawdopodobieństwa na podstawie przeglądu formularzy zgłoszeń przypadków, w tym szczegółowego opisu klinicznego i wartości laboratoryjnych oceniających inne potencjalne etiologie.
Od punktu wyjściowego do 12. miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
RETRIAL-Zdrowie Psychiczne (1. cel - przerwanie leczenia): roczna częstość przerwania leczenia lub zmiany standardowego dawkowania VTD z jakiegokolwiek powodu.
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 12. miesiąca
Zgłoszone przerwanie lub zmiana standardowego dawkowania VTD z jakiegokolwiek powodu w trakcie rocznej obserwacji, zgodnie z danymi zgromadzonymi w: dzienniczkach pacjentów, ankietach dwutygodniowych lub kwartalnych, lub przeglądzie dokumentacji medycznej.
Od linii podstawowej do 12. miesiąca
RETRIAL-Zdrowie psychiczne (2. cel - objawy): odsetek uczestników doświadczających pogorszenia _każdego_ objawu zdrowia psychicznego podczas 6-miesięcznego okresu obserwacji.
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 6. miesiąca
Zmiana od wartości wyjściowej przekraczająca MID/MIC nowych/pogarszających się objawów w ciągu pierwszych 6 miesięcy od rozpoczęcia VTD dla *każdego* z poniższych wyników zgłaszanych przez pacjentów: (1) depresja (PHQ-8 lub PROMIS depresja rodzic-proxy), (2) lęk (GAD-7 lub PROMIS lęk rodzic-proxy), (3) gniew i drażliwość (PROMIS-gniew lub PROMIS-gniew rodzic-proxy), (4) funkcjonowanie poznawcze (PROMIS-funkcja poznawcza lub PROMIS-funkcja poznawcza rodzic-proxy), (5) zaburzenia snu (PROMIS-zaburzenia snu lub PROMIS-zaburzenia snu rodzic-proxy).
Od punktu wyjściowego do 6. miesiąca
RETRIAL-Mental Health (3. cel - RETRIAL-Neuro): odsetek uczestników, u których nastąpiło pogorszenie _każdego_ z wyników domeny poznawczej NIH Toolbox po 1 miesiącu obserwacji.
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do miesiąca 1
Zmniejszenie dostosowanego do wieku wyniku standardowego od wartości początkowej do 1 miesiąca, przekraczające MIC ≥ 7,5 punktów dla _każdej_ z następujących domen: (1) Flanker, (2) Sortowanie kart zmiany wymiarów (DCCS), (3) Test pamięci sekwencji obrazów (PSMT), (4) Sortowanie listy, (5) Porównanie wzorów.
Od wartości wyjściowej do miesiąca 1
RETRIAL-Liver: roczna częstość przerwania leczenia lub zmiany standardowego dawkowania VTD z powodu zgłoszonych przez pacjenta lub udokumentowanych przez zespół medyczny obaw dotyczących uszkodzenia wątroby.
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do miesiąca 12
Zgłoszone przerwanie lub zmiana standardowego dawkowania VTD z powodu obaw dotyczących uszkodzenia wątroby w trakcie rocznej obserwacji, zgodnie z danymi zgłoszonymi w: 28-dniowych lub kwartalnych ankietach, przeglądzie dokumentacji medycznej lub formularzach raportów przypadku.
Od punktu wyjściowego do miesiąca 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Współpracownicy

Johns Hopkins University
Massachusetts General Hospital
Washington University School of Medicine
Children's Hospital Colorado
University of Kansas Medical Center
Indiana University
Cystic Fibrosis Foundation
National Jewish Health

Śledczy

  • Główny śledczy: Anna Georgiopoulos, MD, Massachusetts General Hospital
  • Główny śledczy: CJ Bathgate, PhD, National Jewish Health
  • Główny śledczy: Janis Stoll, MD, Washington University at St. Louis

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 listopada 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 listopada 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 listopada 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

3 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB-P00050262

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj