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Riavvio della tripla terapia con monitoraggio efficace degli eventi avversi (RETRIAL)

30 ottobre 2025 aggiornato da: Gregory Sawicki, Boston Children's Hospital
RETRIAL è uno studio prospettico, longitudinale, osservazionale, multi-sito progettato per osservare cosa succede quando persone affette da fibrosi cistica (PWCF) con una storia di nuovi/peggioramenti di sintomi di salute mentale o tossicità epatica durante l'assunzione di elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI), iniziano prendendo vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VTD).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

RETRIAL è uno studio prospettico, longitudinale, osservazionale, multi-sito progettato per osservare cosa succede quando le persone affette da fibrosi cistica (PWCF) di età pari o superiore a 6 anni iniziano a prendere vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VTD) e hanno una storia di (1) nuovi o peggioramento dei sintomi di salute mentale (MH) durante il trattamento con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) che richiede l'interruzione o la modifica rispetto al dosaggio standard (RETRIAL-MH), OPPURE (2) intolleranza all'ETI correlata al fegato che richiede una modifica della dose o l'interruzione (RETRIAL-Liver) .

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

200

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contatto:
        • Contatto:
          • James Fowler
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • Reclutamento
        • National Jewish Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • CJ Bathgate, PhD
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Reclutamento
        • Nemours Children's
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kimberly Canter, PhD
        • Investigatore principale:
          • David Fedele, PhD
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Reclutamento
        • Nemours Children's
        • Investigatore principale:
          • Kimberly Canter, PhD
        • Investigatore principale:
          • David Fedele, PhD
        • Contatto:
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Reclutamento
        • Nemours Children's
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kimberly Canter, PhD
        • Investigatore principale:
          • David Fedele, PhD
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32514
        • Reclutamento
        • Nemours Children's
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kimberly Canter, PhD
        • Investigatore principale:
          • David Fedele, PhD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory University
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Eric Hunter
        • Investigatore principale:
          • Kimberly Dickinson, MD
    • Indiana
      • Bloomington, Indiana, Stati Uniti, 47405
        • Reclutamento
        • Indiana University
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Mary Heskett
        • Investigatore principale:
          • Emma Tillman, PhD PharmD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • Kansas University Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Amanda Bruce, PhD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins University
        • Investigatore principale:
          • Noah Lechtzin, MD
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Non ancora reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Isabel Neuringer, MD
        • Contatto:
          • Ruobin Wei
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Boston Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Carolyn Snell, PhD
        • Investigatore principale:
          • Mimi Stotsky, PhD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Jessica Carey
        • Investigatore principale:
          • Hanna Phan, PharmD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63130
        • Non ancora reclutamento
        • Washington University at St. Louis
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Stacy Postma
        • Investigatore principale:
          • Andrea Coverston, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Reclutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Traci Kazmerski, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Reclutamento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Meghana Sathe, MD
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • David Finklea, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Persone di sesso femminile e maschile con FC di età pari o superiore a 6 anni che non sono in grado di tollerare la dose completa di ETI (HEMT) a causa di nuovi/peggioramenti di sintomi di salute mentale e/o di tossicità epatica.

Descrizione

Criteri di inclusione:

RIPROVA-MH:

  • PWCF di età pari o superiore a 6 anni (se l'età è < 12 anni, l'assistente della PWCF completerà diari e sondaggi giornalieri; vedere "Criteri di inclusione del partecipante all'assistenza" di seguito)
  • Idoneo per VTD

  • Sintomi di salute mentale nuovi o in peggioramento dopo aver iniziato l'ETI, che hanno portato a uno dei seguenti cambiamenti nel trattamento attualmente in corso:

    1. Nessun modulatore
    2. Un modulatore diverso dall'ETI
    3. Una dose capovolta di ETI
    4. Una dose ridotta di ETI
  • Disposto a ritardare la prima dose tripla di VTD per un breve periodo di tempo per completare le valutazioni di base
  • Ha accesso a un dispositivo intelligente (telefono, tablet, ecc.) in grado di ricevere messaggi di testo
  • È di lingua inglese.

RIPROVA-FEGATO:

  • Una persona con FC di età pari o superiore a 6 anni;
  • Idoneo per VTD;

  • Tossicità epatica riscontrata (come definita dall'équipe sanitaria locale) dopo l'inizio dell'ETI, che ha portato a uno dei seguenti cambiamenti nel trattamento: attualmente

    1. non prendere modulatori; O
    2. prendere un modulatore diverso dall'ETI; O
    3. assumere una dose ridotta o alterata di ETI;
  • Disponibilità a ritardare la prima dose tripla di VTD per un breve periodo di tempo per completare le valutazioni di base;
  • Ha accesso a un dispositivo intelligente (telefono, tablet, ecc.) in grado di ricevere messaggi di testo;
  • È di lingua inglese.

Criteri di esclusione:

RIPROVA-MH:

  • Impossibile accedere a VTD
  • Incapace o riluttante a seguire il protocollo
  • Avere nello stesso nucleo familiare una persona iscritta allo studio (solo per <18 anni)
  • È attivamente elencato in qualsiasi elenco di trapianti o è trascorso meno di 3 mesi dall'intervento chirurgico di trapianto
  • È attualmente incinta (test non richiesto)
  • Qualsiasi situazione, a giudizio dell'Investigatore, comprometterebbe la sicurezza del paziente o la qualità dei dati.

RIPROVA-FEGATO:

  • Impossibile accedere a VTD;
  • Incapace o non disposto a seguire il protocollo;
  • Avere nello stesso nucleo familiare una persona iscritta allo studio (solo <18 anni);
  • Qualsiasi persona con altra malattia epatica nota (non correlata alla FC);
  • È attivamente elencato in qualsiasi elenco di trapianti o ha subito un trapianto di fegato;
  • È attualmente incinta (test non richiesto);
  • Qualsiasi situazione, a giudizio dell'Investigatore, comprometterebbe la sicurezza del paziente o la qualità dei dati.

Partecipante assistente RETRIAL-MH:

Criteri di inclusione:

  • È un caregiver primario e quotidiano di una persona affetta da FC di età inferiore a 12 anni arruolata nello studio
  • Ha accesso a un dispositivo intelligente (telefono, tablet, ecc.) in grado di ricevere messaggi di testo;
  • Può completare il Diario Giornaliero per conto del bambino per un totale di 42 giorni (da 14 giorni pre-VTD a 28 giorni post-inizio VTD);
  • È di lingua inglese.

Criteri di esclusione:

- Qualsiasi situazione, a giudizio dell'investigatore, comprometterebbe la sicurezza del paziente o la qualità dei dati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
RIASSEGNAMENTO-Salute Mentale
Persone con FC di età pari o superiore a 6 anni con una storia di sintomi di salute mentale nuovi o peggiorati (come depressione, ansia, umore, sonno) durante l'assunzione di elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) che hanno richiesto l'interruzione o la modifica del dosaggio standard, che iniziano a prendere vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VTD).
Altro: REPROCESSO-Salute Mentale
I partecipanti completeranno: diari giornalieri per 6 settimane, da circa 2 settimane prima dell'inizio di VTD a circa 4 settimane dopo; sondaggi bisettimanali, da circa 2 settimane prima dell'inizio di VTD a 6 mesi dopo, e 2 sondaggi trimestrali (a 9 mesi e 12 mesi dall'inizio di VTD).
REPROVAZIONE-Neuro
Persone con FC provenienti da RETRIAL-Mental Health che hanno manifestato nuovi sintomi neurocognitivi o un loro peggioramento (come annebbiamento cerebrale o problemi di memoria) durante l'assunzione di elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI).
Altro: RETRIAL-Neuro
I partecipanti completeranno una valutazione neurocognitiva prima di iniziare la VTD e dopo 28 giorni.
REPROVAZIONE-Fegato
Persone con Fibrosi Cistica di età pari o superiore a 6 anni con una storia di danno epatico indotto da farmaci (come enzimi epatici elevati) attribuito a elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) che richiede modifica della dose o interruzione, che iniziano a prendere vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (VTD).
Altro: RETRIAL-Fegato

I partecipanti potrebbero sottoporsi a un test di funzionalità epatica per la ricerca prima di iniziare VTD e 28 giorni dopo, se non effettuato clinicamente.

I partecipanti completeranno i sondaggi: prima di iniziare VTD, un mese dopo e trimestralmente (a circa 3, 6, 9 e 12 mesi) dall'inizio di VTD.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
RETRIAL-Salute Mentale (1° obiettivo - interruzione): incidenza annuale dell'interruzione o modifica del dosaggio standard di VTD a causa di sintomi di salute mentale nuovi/peggiorati.
Lasso di tempo: Da baseline a 12 mesi
Interruzione o modifica della dose standard di VTD a causa di sintomi di salute mentale in qualsiasi momento durante l'anno di follow-up, come riportato in: diari giornalieri, sondaggi bisettimanali o trimestrali, o revisione della cartella clinica.
Da baseline a 12 mesi
RETRIAL-Salute Mentale (2° obiettivo - sintomi): proporzione di partecipanti che sperimentano qualsiasi peggioramento dei sintomi di salute mentale durante il follow-up di 6 mesi
Lasso di tempo: Da baseline a 6 mesi
Variazione rispetto al basale che supera la differenza minimamente importante (MID) / cambiamento minimamente importante (MIC) entro i primi 6 mesi dall'inizio del VTD in una qualsiasi delle seguenti misure di outcome riportate dal paziente: (1) depressione (PHQ-8 o PROMIS depression parent proxy), (2) ansia (GAD-7 o PROMIS anxiety parent proxy), (3) rabbia e irritabilità (PROMIS-anger o PROMIS-anger parent proxy), (4) funzionamento cognitivo (PROMIS-cognitive function o PROMIS-cognitive function parent proxy), (5) disturbi del sonno (PROMIS-sleep disturbance o PROMIS-sleep disturbance parent proxy).
Da baseline a 6 mesi
RETRIAL-Mental Health (3° obiettivo - RETRIAL-Neuro): proporzione di partecipanti che presentano un peggioramento nel punteggio composito della cognizione fluida del NIH Toolbox al follow-up di 1 mese.
Lasso di tempo: Da baseline a Giorno 30
Diminuzione del punteggio standard aggiustato per l'età dal basale a 1 mese sul punteggio composito di cognizione fluida del NIH Toolbox (una misura neurocognitiva basata sulle prestazioni) che supera il MIC ≥ 7,5 punti, indicando un peggioramento della funzione.
Da baseline a Giorno 30
RETRIAL-Liver: incidenza annuale di danno epatico indotto da farmaci (DILI) con VTD, definita da consenso di esperti dopo revisione dei dati clinici e di laboratorio.
Lasso di tempo: Dalla baseline al mese 12
Diagnosi positiva di DILI, incluse quelle caratterizzate come "probabile," "molto probabile" e "altamente probabile," come revisionato da un comitato di epatologia di tre esperti che assegnano questi punteggi di probabilità basandosi sulla revisione dei moduli di segnalazione dei casi, inclusa una specifica narrazione clinica e i valori di laboratorio per valutare altre potenziali eziologie.
Dalla baseline al mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
RETRIAL-Salute Mentale (1° obiettivo - interruzione): incidenza annuale dell'interruzione o della modifica del dosaggio standard di VTD per qualsiasi motivo.
Lasso di tempo: Baseline al mese 12
Interruzione segnalata o modifica rispetto al dosaggio standard di VTD per qualsiasi motivo durante il follow-up di un anno, come riportato in: diari giornalieri, sondaggi bisettimanali o trimestrali, o revisione delle cartelle cliniche.
Baseline al mese 12
RETRIAL-Salute Mentale (2° obiettivo - sintomi): proporzione di partecipanti che sperimentano un peggioramento di _ciascun_ sintomo di salute mentale durante il follow-up di 6 mesi.
Lasso di tempo: Da baseline a 6 mesi
Variazione rispetto al basale che supera il MID/MIC di sintomi nuovi/peggiorati entro i primi 6 mesi dall'inizio del VTD per _ciascuno_ dei seguenti esiti riportati dai pazienti: (1) depressione (PHQ-8 o PROMIS depression parent proxy), (2) ansia (GAD-7 o PROMIS anxiety parent proxy), (3) rabbia e irritabilità (PROMIS-anger o PROMIS-anger parent proxy), (4) funzionamento cognitivo (PROMIS-cognitive function o PROMIS-cognitive function parent proxy), (5) disturbo del sonno (PROMIS-sleep disturbance o PROMIS-sleep disturbance parent proxy).
Da baseline a 6 mesi
RETRIAL-Mental Health (3° obiettivo - RETRIAL-Neuro): proporzione di partecipanti che hanno un peggioramento di _ciascuno_ dei punteggi del dominio cognitivo del NIH Toolbox al follow-up di 1 mese.
Lasso di tempo: Da basale al mese 1
Diminuzione del punteggio standard aggiustato per l'età dal basale a 1 mese che supera la MIC ≥ 7,5 punti per _ciascuno_ dei seguenti domini: (1) Flanker, (2) Dimensional Change Card Sort (DCCS), (3) Picture Sequence Memory Test (PSMT), (4) List Sorting, (5) Pattern Comparison.
Da basale al mese 1
RETRIAL-Liver: incidenza annuale di interruzione o modifica della posologia standard VTD a causa di preoccupazioni per danni epatici segnalate dal paziente o documentate dall'équipe medica.
Lasso di tempo: Da baseline a 12 mesi
Segnalazione di interruzione o modifica della posologia standard di VTD a causa di preoccupazioni per danni epatici durante il follow-up di un anno, come riportato in: indagini trimestrali o ogni 28 giorni, revisione delle cartelle cliniche o moduli di segnalazione di casi.
Da baseline a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Collaboratori

Johns Hopkins University
Massachusetts General Hospital
Washington University School of Medicine
Children's Hospital Colorado
University of Kansas Medical Center
Indiana University
Cystic Fibrosis Foundation
National Jewish Health

Investigatori

  • Investigatore principale: Anna Georgiopoulos, MD, Massachusetts General Hospital
  • Investigatore principale: CJ Bathgate, PhD, National Jewish Health
  • Investigatore principale: Janis Stoll, MD, Washington University at St. Louis

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 maggio 2025

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 novembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

12 novembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

3 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB-P00050262

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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