PL_GNT01_ISR_Grant 53234273
WI241665 2018 GLOBAL ASPIRE TTR 아밀로이드증 _ 트랜스티레틴 아밀로이드증 국가 등록소 - 전향적 비중재, 종단, 관찰 다기관 연구
연구 개요
상태
상세 설명
인구통계학적 정보, TTR 유전자형, 병력, 질병의 가족력 및 이식 병력을 기준선에서 평가합니다. 재방문 시 질병의 징후와 증상을 평가하고 일반 검사를 실시하며 실험실 데이터, 신경학적 및 심혈관 기능 측정, 삶의 질을 환자 치료 표준에 따라 평가합니다.
구체적인 목표와 가설
우리의 작업 가설은 다음과 같습니다.
- TTR 아밀로이드증은 우리나라 인구의 환자에게 영향을 미칩니다.
- 우리나라 인구에는 특정 TTR 돌연변이가 있습니다.
- 유전성 TTR 아밀로이드증에는 유전자형-표현형 관계가 있습니다.
- 우리나라 인구에는 TTR 아밀로이드증에 대한 위험 요소가 있습니다. 이러한 가설은 우리의 특정 목표에서 테스트될 것입니다. 목표 1에서는 유전성 및 후천성 질병을 포함하여 우리나라 인구에서 TTR 아밀로이드증의 발생을 설명합니다.
목표 2에서는 우리나라 인구의 고주파 TTR 돌연변이를 확인하고 특성화할 것입니다.
목표 3.에서는 환자의 임상적 프로필을 파악하고, 질병의 변이성, 진행, 유발 요인 등 TTR 아밀로이드증의 자연 경과에 대한 이해를 높이기 위해 노력할 것입니다. 환자의 삶의 질을 평가하겠습니다.
목표 4에서는 유전성 TTR 아밀로이드증에서 유전자형-표현형 관계를 검색합니다.
목표 5에서는 간 이식 및 기타 치료법이 환자의 질병 진행에 미치는 영향을 평가할 것입니다. 우리는 환자의 평가, 치료 및 모니터링을 최적화하기 위해 질병에 대한 지식을 발전시킬 것입니다.
목표 6.에서는 추가 전향적 연구를 위한 새로운 가설을 수립할 것입니다. 우리는 아밀로이드증 의료 전문가(심장병 전문의, 신경과 전문의, 내과 의사 및 기타 전문가) 커뮤니티를 구성하여 최고 수준의 진료를 제공하고 이에 대한 임상 데이터를 수집하는 우리나라의 미래 아밀로이드증 국가 센터를 만들 것입니다. 이 희귀병.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 장소
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Warsaw, 폴란드, 04-628
- National Institute of Cardiology
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- TTR 아밀로이드증으로 진단된 18세 이상의 성인
제외 기준:
- 연구 참여를 거부합니다. 경쇄 아밀로이드증.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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질병 진행
기간: 최소 12개월 동안 등록 후
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질병의 징후와 증상을 평가하고 일반 검사를 실시하며 실험실 데이터, 신경 및 심혈관 기능 측정, 삶의 질을 환자 치료 표준에 따라 평가합니다.
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최소 12개월 동안 등록 후
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 53234273
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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