PL_GNT01_ISR_Concessão 53234273
WI241665 2018 GLOBAL ASPIRE TTR Amiloidose _ Registro Nacional de Amiloidose Transtirretina - um estudo prospectivo não intervencionista, longitudinal e observacional multicêntrico
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
Informações demográficas, genótipo TTR, histórico médico, histórico familiar da doença e histórico de transplante são avaliados no início do estudo. Nas consultas de retorno, são avaliados sinais e sintomas da doença, são realizados exames gerais e dados laboratoriais, medidas de função neurológica e cardiovascular e qualidade de vida são avaliados de acordo com o padrão de atendimento aos pacientes.
Objetivos e Hipóteses Específicos
Nossas hipóteses de trabalho são:
- A amiloidose TTR afeta pacientes da população do nosso país;
- existem mutações específicas do TTR na população do nosso país;
- há relação genótipo-fenótipo na amiloidose hereditária por TTR;
- existem fatores de risco para amiloidose TTR na população do nosso país. Estas hipóteses serão testadas em nossos objetivos específicos. No objetivo 1. descreveremos a ocorrência de amiloidose TTR na população do nosso país, incluindo as formas hereditárias e adquiridas da doença.
No objetivo 2 iremos determinar e caracterizar mutações de TTR de alta frequência na população do nosso país.
No objetivo 3, determinaremos um perfil clínico dos pacientes e tentaremos melhorar a compreensão da história natural da amiloidose TTR, incluindo a variabilidade, progressão da doença e fatores predisponentes. Avaliaremos a qualidade de vida dos pacientes.
No objetivo 4, buscaremos a relação genótipo-fenótipo na amiloidose TTR hereditária.
No objetivo 5 avaliaremos os efeitos do transplante de fígado e outros tratamentos na progressão da doença em nossos pacientes. Avançaremos o conhecimento da doença para otimizar a avaliação, o tratamento e o monitoramento dos pacientes.
No objetivo 6, formularemos novas hipóteses para futuros estudos prospectivos. Formaremos uma comunidade de médicos especialistas em amiloidose (cardiologistas, neurologistas, médicos de medicina interna, bem como outros especialistas) para criar no futuro centro nacional de amiloidose em nosso país que ofereceria o mais alto padrão de atendimento e reuniria dados clínicos sobre esta doença rara.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Warsaw, Polônia, 04-628
- National Institute of Cardiology
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de inclusão:
- Adultos maiores de 18 anos com diagnóstico confirmado de amiloidose TTR
Critérios de exclusão:
- Recusa em participar do estudo. Amiloidose de cadeia leve.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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progressão da doença
Prazo: Desde a inscrição por pelo menos 12 meses
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Os sinais e sintomas da doença são avaliados, exames gerais são realizados e dados laboratoriais, medidas da função neurológica e cardiovascular e qualidade de vida são avaliados de acordo com o padrão de atendimento aos pacientes.
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Desde a inscrição por pelo menos 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças cardiovasculares
- Doenças cardíacas
- Doenças Neuromusculares
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Deficiências de Proteostase
- Neuropatias Amilóides
- Amiloidose Familiar
- Cardiomiopatias
- Amiloidose
- Neuropatias Amilóides Familiares
Outros números de identificação do estudo
- 53234273
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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