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소아 고형 종양에서의 PEEL-224, 빈크리스틴 및 테모졸로마이드 (PEEL-224)

2026년 7월 21일 업데이트: Theodore Laetsch

난치성, 진행성 또는 재발성 고형 종양이 있는 어린이를 대상으로 새로운 토포이소머라제 I 억제제 PEEL-224를 단일 제제로 사용하고 빈크리스틴 및 테모졸로미드와 병용하는 1/2상 임상 시험

1상 1차 목표는 PEEL-224의 단일제(1A상) 및 빈크리스틴 및 테모졸로마이드 병용(1B상)의 소아 권장 2상 용량(RP2D)을 결정하는 것입니다. 2상 1차 목표는 빈크리스틴 및 테모졸로미드와 PEEL-224의 RP2D를 함께 치료한 난치성, 진행성 및 재발성 NBL 및 횡문근육종(RMS)이 있는 어린이의 객관적 반응률(ORR)을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

PEEL-224는 소아암 센터에서 수행되는 다기관 연구입니다. 1상에는 불응성, 진행성 또는 재발성 고형 종양을 앓고 있는 1~18세 사이의 약 24명의 대상자(1A상에서 평가 가능한 대상자 최대 12명, 1B상에서 평가 가능한 대상자 최대 12명)가 등록됩니다. 2단계에는 난치성, 진행성 또는 재발성 NBL이 있는 최대 18명의 평가 가능한 대상자와 난치성, 진행성 또는 재발성 RMS가 있는 최대 17명의 평가 가능한 대상자가 등록됩니다. PEEL-224는 21일 주기 중 1일과 8일에 단일 제제(1A상)로 할당된 용량으로 투여되거나, 1일과 8일에는 빈크리스틴, 1~5일에는 테모졸로마이드(1B상 및 1상)와 병용 투여될 예정이다. 2). 피험자는 진행성 질환이나 허용할 수 없는 독성이 없는 경우 최대 24주기(약 18개월) 동안 프로토콜 치료를 계속할 수 있습니다. 피험자는 각 주기의 1일과 8일에 신체 검사와 실험실을 통해 모니터링되며, 질병 반응 평가와 환자 보고 결과 평가는 주기 2, 4, 6, 9, 12, 18, 24 후에 수행됩니다. 1단계 동안 PK 혈액 샘플은 1주기 동안 채취됩니다. 1차 1상 평가변수는 RP2D를 정의하는 주기 1 용량 제한 독성(DLT)입니다. 1차 2단계 평가변수는 ORR을 정의하기 위한 최상의 전반적 객관적 반응입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

59

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90048
        • 모병
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Leo Mascarhenhas, MD
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • 모병
        • University of California, San Francisco
        • 수석 연구원:
          • Jennifer Michlitsch, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • 아직 모집하지 않음
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • 수석 연구원:
          • David Shulman, MD
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • 아직 모집하지 않음
        • Boston Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • David Shulman, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jacquelyn Crane, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • Texas Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Jennifer Foster, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • 아직 모집하지 않음
        • University of Utah Hospital
        • 수석 연구원:
          • Matthew Dietz, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 나이:

    • 1단계: 연령 1세 이상 18세 이하
    • 2단계 신경모세포종(NBL) 코호트: 연령 1세 이상 30세 이하
    • 2단계 횡문근육종(RMS) 코호트: 연령 1세 이상 18세 이하

  2. 진단:

    • 1단계: 최소 1차의 선행 치료를 받은 난치성, 진행성 또는 재발성 비중추신경계(CNS) 고형 종양. 환자는 최초 진단 또는 재발 당시 악성 종양에 대한 조직학적 검증을 받아야 합니다.
    • 2단계: 최소 1차의 선행 치료를 받은 난치성, 진행성 또는 재발성 신경모세포종(NBL) 또는 횡문근육종(RMS). 환자는 최초 진단 또는 재발 당시 악성 종양에 대한 조직학적 검증을 받아야 합니다.

  3. 질병 상태:

    • 1단계: 평가 가능하거나 측정 가능한 질병
    • 2상, 신경모세포종(NBL) 환자: 국제 신경모세포종 반응 기준(INRC)에 따라 평가 가능하거나 측정 가능한 질병; 골수질환만 있는 환자는 자격이 없습니다.
    • 2상, 횡문근육종(RMS) 대상자: 고형 종양 반응 평가 기준(RECIST)1.1에 따라 측정 가능한 질병.
  4. 섹션 5.4.3에 설명된 대로 적절하게 이용 가능한 보관 종양 조직. 적절한 샘플이 있는 경우 가장 최근의 생검 또는 절제에서 얻은 종양 조직이 선호됩니다. 보관된 종양 조직을 이용할 수 없는 경우, 전체 연구 PI 또는 지정자의 사전 승인을 받아 등록이 허용될 수 있습니다.
  5. ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 성과 상태가 0-2(16세 이상) 또는 Lansky 성과 상태가 최소 60(16세 미만)입니다.
  6. 가임기 여성은 소변/혈청 임신 검사 결과가 음성이어야 합니다.

  7. 적절한 골수 기능

    골수 악성 침윤이 없는 1상 모든 대상자 및 2상 대상자에 대한 혈액학적 요건:

    • 절대 호중구 수(ANC)가 750/mm3 이상(단기간 작용하는 골수 성장 인자 약물(예: filgrastim), 지속성 골수성 약물(예: 페그필그라스팀)
    • 혈소판 수 ≥ 75,000mm3(로미플로스팀과 같은 트롬보포이에틴 수용체 작용제를 마지막으로 투여한 후 14일 이상이고, 이전 7일 이내에 혈소판 수혈을 받지 않은 경우)
    • 농축 적혈구 수혈에 불응하지 않음

    골수 악성 침윤이 있는 2상 대상자에 대한 혈액학적 요구 사항:

    • 절대 호중구 수(ANC)가 500/mm3 이상(단기 작용 골수 성장 인자 약물(예: filgrastim), 지속성 골수성 약물(예: 페그필그라스팀))
    • 혈소판 수가 50,000/mm3 이상(로미플로스팀 등 트롬보포이에틴 수용체 작용제를 마지막으로 투여한 후 14일 이상이고, 이전 7일 이내에 혈소판 수혈을 받지 않은 경우)
    • 농축 적혈구 수혈에 불응하지 않음
    • 골수 악성 침윤이 있는 2상 환자의 경우 혈액학적 독성을 평가할 수 없습니다.

  8. Schwartz 방정식(아래 참조)으로 계산한 크레아티닌 청소율, 방사성 동위원소 사구체 여과율(GFR)이 70mL/분/1.73 이상으로 입증된 적절한 신장 기능 m2 또는 최대 혈청 크레아티닌은 다음과 같습니다.

    연령 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL)

    남성 여성 1~2세 미만 0.6 0.6 2~6세 미만 0.8 0.8 6~10세 미만 1 1 10~13세 미만 1.2 1.2 13~16세 미만 1.5 1.4 16세 이상 1.7 1.4 파생된 임계값 사구체 여과를 추정하기 위한 Schwartz 공식에서 CDC에서 발표한 아동 신장 및 키 데이터를 활용한 비율(GFR)(Schwartz et al., J.Peds, 106:522,1985) 18세 미만 피험자에 대한 Schwartz 방정식: eGFR(mL/분/1.73 m2) = 0.413 x [신장(cm)/혈청 크레아티닌(mg/dL)]

  9. 적절한 간 기능

    • 아스파르테이트 아미노전이효소(AST/SGOT): 정상 상한치(ULN)의 3배 이하 또는 질병 관련으로 인한 경우 정상 상한치의 5배 이하. 본 연구의 목적에 따라, 아스파르테이트 아미노전이효소(AST)의 정상 상한(ULN)은 50 U/L입니다.
    • 알라닌 아미노전이효소(ALT/SGPT): ULN의 3배 이하 또는 질병 관련으로 인한 경우 정상 상한치의 5 이하. 본 연구의 목적에 따라 ALT(알라닌 아미노전이효소)의 정상 상한(ULN)은 45 U/L입니다.
    • 총 빌리루빈: 빌리루빈이 기관 정상 상한(ULN)의 3배 미만이어야 하는 길버트 증후군 환자를 제외하고 정상 상한의 1.5배 이하.

  10. 이전 치료: 환자는 위에서 언급한 장기 기능을 제외하고 미국 국립 암 연구소(NCI)의 부작용에 대한 공통 용어 기준(CTCAE) v 5.0에 따라 1등급 이하로 이전 치료의 독성 효과가 해소되어야 합니다. 임상적으로 중요하지 않은 것으로 간주되는 부작용(AE)(예: 탈모증). 환자는 등록 전 다음과 같은 최소 휴약 기간을 충족해야 합니다.

    • 골수억제 화학요법: 골수억제 화학요법 마지막 투여 후 최소 14일
    • 소분자 표적 요법: 소분자 표적 치료제의 마지막 투여 후 최소 7일.
    • 항체 요법: 항-GD2 단클론 항체를 포함한 항체의 마지막 투여 후 최소 21일.
    • 세포치료제: 세포치료제 완료 후 최소 42일(예: 변형 T 세포, NK 세포, 수지상 세포)
    • 자가 조혈 줄기세포 이식 및 줄기세포 추가접종: 피험자는 자가 조혈모세포 이식 또는 줄기세포 추가접종 0일로부터 최소 60일이 지나야 합니다.
    • 골수 성장 인자: 단기 작용 골수 성장 인자 투여 후 최소 7일(예: filgrastim) 및 지속성 골수 성장 인자(예: 페그필그라스팀)
    • 트롬보포이에틴 수용체 작용제: 로미플로스팀과 같은 트롬보포이에틴 수용체 작용제를 마지막으로 투여한 후 최소 14일
    • 인터루킨, 인터페론, 사이토카인(조혈 성장 인자 제외): 인터루킨, 인터페론, IL-2를 포함한 사이토카인 투여 완료 후 최소 21일

    • 방사선요법:

      • 제한된 현장 방사선 치료 후 최소 14일;
      • 전신 방사선 조사, 두개척추 방사선요법 후 최소 90일; 또는 골반의 50% 이상에 대한 방사선 조사;
      • 기타 상당한 BM 방사선이 발생한 경우 최소 42일이 경과해야 합니다.
    • 방사성의약품 치료(예: 방사성 표지 항체, 131I-MIBG): 방사성 의약품 치료 후 최소 42일
    • 대수술: 이전 대수술 후 최소 2주. 참고: 생검, CNS 션트 배치/교정 및 중심선 배치/제거는 주요한 것으로 간주되지 않습니다.
    • 강력한 CYP1A2 및/또는 CYP3A4 억제제 및/또는 유도제: 강력한 CYP1A2 및/또는 CYP3A4 억제제 및/또는 유도제 사용 후 최소 14일. 예제는 부록 1을 참조하세요. (레보플록사신은 임상적으로 필요한 경우 허용됩니다.)
  11. 이리노테칸 및/또는 테모졸로미드를 사용한 사전 치료가 허용됩니다.
  12. 가임 여성 환자는 연구 치료 기간 동안 그리고 PEEL-224 최종 투여 후 최소 6개월 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 가임기 여성 파트너와 함께 있는 가임 남성은 연구 기간 동안 그리고 PEEL-224의 최종 투여 후 최소 6개월 동안 매우 효과적인 약물을 사용해야 합니다.
  13. 피험자는 치료를 받는 동안과 PEEL-224의 마지막 투여 후 4주 동안 자외선 차단 조치를 사용하는 데 동의해야 합니다.
  14. 부모/보호자의 허가(사전 동의) 및 해당하는 경우 아동의 동의.

제외 기준:

  1. PEEL-224로 사전 치료.
  2. 기타 항암제를 투여받고 있는 피험자.
  3. 원발성 중추신경계(CNS) 고형 종양 또는 중추신경계(CNS) 전이성 질환이 있는 피험자.
  4. 이전에 동종 줄기세포 또는 고형 장기 이식을 받은 적이 있는 대상자.
  5. 임신 또는 수유중인 여성.
  6. 인간 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 및/또는 C형 간염 병력이 있는 것으로 알려진 피험자(선별검사의 일부로 검사가 필요하지 않음).
  7. 증상이 있는 울혈성 심부전이 있는 피험자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: PEEL-224
1A상에서는 난치성, 진행성 및 재발성 고형 종양이 있는 소아 환자를 대상으로 단일 제제로서 PEEL-224의 안전성, 내약성 및 PK 프로필을 테스트할 예정입니다.
의약품: PEEL-224
PEEL-224(PEG-[SN22]4)는 새로운 토포이소머라제 I 억제제입니다.
실험적: PEEL-224, 빈크리스틴, 테모졸로마이드
1B상에서는 난치성, 진행성 및 재발성 고형 종양이 있는 소아 환자를 대상으로 빈크리스틴 및 테모졸로미드와 병용하여 PEEL-224의 안전성, 내약성 및 약동학적 프로파일을 테스트할 예정입니다. 2상에서는 난치성, 진행성, 재발성 NBL 및 RMS가 있는 소아 환자를 대상으로 빈크리스틴 및 테모졸로미드와 병용한 PEEL-224의 활성 프로파일을 예비 평가할 예정입니다.
의약품: PEEL-224
PEEL-224(PEG-[SN22]4)는 새로운 토포이소머라제 I 억제제입니다.
의약품: 빈크리스틴
빈크리스틴은 미국 식품의약청(FDA)의 승인을 받은 미세관 형성 억제제로 시판되고 있습니다.
의약품: 테모졸로마이드(TMZ)
테모졸로마이드(Temozolomide)는 FDA의 승인을 받고 시판되는 알킬화제입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1A상 및 1B상: 용량 제한 독성(DLT)을 경험한 참가자 수
기간: 1개월
치료 시작부터 2주기 치료 시작까지의 기간 동안 용량 제한 독성(DLT)이 관찰되거나 DLT가 관찰되지 않습니다. 용량 제한 독성(DLT)은 해당 치료의 용량이나 수준의 증가를 방지할 만큼 심각한 약물 또는 기타 치료의 부작용을 나타냅니다.
1개월
2단계 신경모세포종 코호트(NBL): 완전 반응(CR), 부분 반응(PR) 또는 미미한 반응(MR)을 달성한 참가자 수
기간: 2년
개정된 국제 신경모세포종 반응 기준(INRC)에 의해 평가된 객관적 반응. 반응은 완전 반응(CR), 부분 반응(PR) 또는 경미한 반응(MR)으로 정의되며, 국소 대조 전 어느 시점에서 측정된 최상의 반응을 사용합니다.
2년
2단계 횡문근육종(RMS) 코호트: 완전 반응(CR) 또는 부분 반응(PR)을 달성한 참가자 수
기간: 2년
고형 종양의 반응 평가 기준(RECIST) 1.1에 의해 평가된 객관적 반응. 반응은 완전 반응(CR) 또는 부분 반응(PR)으로 정의되며, 국소 대조 전 어느 시점에서 측정된 최상의 반응을 사용합니다.
2년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
적어도 연구 치료제로 인해 발생했을 가능성이 있는 3등급 이상의 유해사례(AE)가 발생한 피험자 수
기간: 마지막 투여 후 30일
부작용(AE)은 부작용에 대한 공통 용어 기준(CTCAE) 버전 5.0에 따라 등급이 지정됩니다.
마지막 투여 후 30일
PEEL-224의 혈장 농도-시간-곡선 아래 면적
기간: 1개월
PEG(PEEL-224)에 결합된 유리 SN22 및 SN22의 약동학(PK) 프로파일을 특성화하기 위해
1개월
PEEL-224의 항종양 활성을 입증한 참가자 수
기간: 2년
무사건 생존율(EFS)을 추정하여 PEEL-224의 항종양 활성을 예비적으로 평가합니다.
2년
PEEL-224, 빈크리스틴 및 테모졸로미드 조합의 항종양 활성을 입증한 참가자 수
기간: 2년
무사건 생존율(EFS)을 추정하여 PEEL-224, 빈크리스틴 및 테모졸로마이드 병용요법의 항종양 활성을 예비 평가합니다.
2년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Theodore Laetsch

협력자

University of Pennsylvania
Peel Therapeutics Inc

수사관

  • 수석 연구원: Jacquelyn Crane, MD, Children's Hospital of Philadelphia

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 3월 23일

기본 완료 (추정된)

2030년 4월 1일

연구 완료 (추정된)

2031년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 12월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 12월 5일

처음 게시됨 (실제)

2024년 12월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 7월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 7월 21일

마지막으로 확인됨

2026년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 24-022741

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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