근위축성 측색경화증(ALS)에 대한 유도만능줄기세포 유래 운동신경원 전구세포 치료에 대한 임상 연구 (iPSC-MNP)

포함 기준:

1. 환자 자신 또는 법적 보호자는 이 치료 프로토콜을 받는 데 동의하고 사전 동의서(ICF)에 서명해야 합니다.
2. 성별 제한 없이 18세부터 60세까지 가능합니다.
3. 세계신경학회 기준에 따라 루게릭병으로 진단되며, 최초 진단일은 검진일로부터 6~24개월 전입니다.
4. 과거에 표준치료를 받았으나 유효성이 낮거나 질병이 진행된 환자.
5. 강제 폐활량(FVC)은 ≥50%여야 합니다.
6. 스크리닝 기간 중 밤 동안 말초 혈액 산소 포화도가 90% 미만인 총 시간이 2%를 초과해서는 안 됩니다.
7. 연구자는 환자의 영양 상태가 양호하고 체질량지수(BMI)가 18.5 이상인 것으로 간주해야 합니다.
8. 남성 환자와 그 배우자, 가임기 여성은 ICF 서명 시점부터 치료 시작 후 1년까지 효과적인 피임법을 시행하는 데 동의해야 합니다.
9. 환자는 병력 데이터의 수집 및 보존과 방문 과정에 협조할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

1. 신경근 약화 증상이 있지만 ALS라고 결론 내릴 수 없는 환자.
2. 정신 장애 진단 및 통계 매뉴얼 제5판(DSM-V)에 따라 중증 인지 장애, 임상적 치매 또는 정신분열증, 양극성 장애 또는 중증 우울증을 포함하되 이에 국한되지 않는 주요 정신 질환으로 진단받은 환자.
3. 말초신경병증, 대사성근병증 등 신경이나 근육의 기능을 손상시키는 질병을 앓고 있는 환자.
4. 악성 종양의 병력이 있거나 이전에 악성 종양 진단을 받은 환자.
5. 스크리닝 기간 전 2주 이내에 항생제, 항바이러스제 또는 항진균제 치료가 필요한 급성 활동성 감염을 경험한 환자.
6. 호흡부전을 동반한 ALS 환자.
7. 이전에 동종세포치료나 장기이식을 받은 환자.
8. 스크리닝 전 3개월 이내에 다른 임상시험에 참여한 환자.
9. 기관절개술 병력이 있거나 기계적 환기 보조 장치를 사용하는 환자.
10. 전신마취제에 대한 중증 알레르기 반응의 병력이 있거나 다른 이유로 이전에 중증 알레르기 반응이 있었던 것으로 기록된 환자.
11. 두개내압 상승을 유발하는 두개내 기질질환 환자.
12. 스크리닝 기간 동안 총 빌리루빈이 정상 상한치(ULN)의 1.5배를 초과하거나, 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 또는 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT)가 ULN의 3배를 초과하는 등 간 기능 검사 결과가 상승된 환자.
13. 스크리닝 기간 동안 혈청 크레아티닌 >1.5 mg/dL 또는 Cockcroft and Gault 공식으로 계산한 추정 크레아티닌 청소율 <60 mL/min 등 신장 기능 검사 결과가 비정상인 환자.
14. 스크리닝 기간 동안 기타 임상적으로 유의미한 실험실적 이상.
15. A형 간염, 활동성 B형 간염(HBsAg 양성 및 HBV DNA ≥500 IU/ml, 약물 또는 기타 원인 간염 제외), 활동성 C형 간염(항HCV 항체 양성 및 HCV RNA 양성), E형 간염, 인체 면역결핍 환자 바이러스(HIV) 항체 양성 또는 매독 트레포네마 항체 양성.
16. 의식 장애가 있는 환자.
17. 응고 이상(프로트롬빈 시간(PT) 또는 국제 표준화 비율(INR) >1.5배 ULN, 활성화 부분 트롬보플라스틴 시간(APTT) >1.5배 ULN) 또는 현재 항응고 요법을 받고 있는 환자.
18. 치료 후 수축기 혈압 >160mmHg 및/또는 확장기 혈압 >100mmHg로 제대로 조절되지 않은 고혈압.
19. 후기 합병증을 동반한 중증 당뇨병; 사지의 이동성에 영향을 미치는 기타 질병(예: 절름발이, 골관절염, 류마티스 관절염, 통풍 등)이 있는 환자.
20. 최근 1개월 이내에 수술을 받았거나 외상(골절 포함)을 경험한 환자.
21. 임신 또는 모유 수유 여성.
22. 연구자의 의견에 따르면, 조절되지 않는 전신 질환 또는 본 임상 연구에 참여하기에 부적합한 기타 상태를 가진 환자.