诱导多能干细胞来源的运动神经元前体细胞治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的临床研究 (iPSC-MNP)

纳入标准：

1. 患者本人或其法定监护人必须同意接受本治疗方案并签署知情同意书（ICF）。
2. 年龄在18周岁至60周岁之间，性别不限。
3. 根据世界神经病学联合会标准诊断为ALS，初次诊断日期为筛查日期前6至24个月。
4. 既往接受过标准治疗但疗效不佳或病情进展的患者。
5. 用力肺活量（FVC）应≥50%。
6. 筛查期间任何一个晚上，外周血氧饱和度<90%的总时间不应超过2%。
7. 研究者应认为患者营养状况良好，体重指数（BMI）≥18.5。
8. 男性患者及其配偶以及育龄妇女应同意从签署ICF之时起至开始治疗后一年内实施有效的避孕措施。
9. 患者应能够配合收集和保存病史数据以及就诊过程。

排除标准：

1. 具有神经肌肉无力症状但不能最终确定患有 ALS 的患者。
2. 根据《精神疾病诊断和统计手册》第五版 (DSM-V)，被诊断患有严重认知障碍、临床痴呆或主要精神疾病（包括但不限于精神分裂症、双相情感障碍或严重抑郁症）的患者。
3. 患有任何损害神经或肌肉功能的疾病的患者，例如周围神经病或代谢性肌病。
4. 有恶性肿瘤病史或既往诊断为恶性肿瘤的患者。
5. 在筛查期前两周内，经历过急性活动性感染、需要抗生素、抗病毒药物或抗真菌药物治疗的患者。
6. ALS 患者伴有呼吸衰竭。
7. 之前接受过任何同种异体细胞治疗或器官移植的患者。
8. 筛选前三个月内参加过其他临床试验的患者。
9. 有气管造口史或使用机械通气支持的患者。
10. 有全身麻醉药物严重过敏反应史或之前因其他原因发生严重过敏反应的患者。
11. 患有颅内器质性疾病引起颅内压增高的患者。
12. 筛选期间肝功能检查结果升高的患者，例如总胆红素>正常上限（ULN）1.5倍，或天冬氨酸转氨酶（AST）或丙氨酸转氨酶（ALT）>3倍ULN。
13. 筛选期间肾功能检查结果异常的患者，如血清肌酐>1.5 mg/dL或根据Cockcroft和Gault公式计算的估计肌酐清除率<60 mL/min。
14. 筛选期间其他临床显着的实验室异常。
15. 甲型肝炎、活动性乙型肝炎（HBsAg 阳性且 HBV DNA ≥500 IU/ml，不包括药物或其他引起的肝炎）、活动性丙型肝炎（抗 HCV 抗体阳性且 HCV RNA 阳性）、戊型肝炎、人类免疫缺陷患者病毒（HIV）抗体阳性，或梅毒密螺旋体抗体阳性。
16. 意识障碍患者。
17. 凝血异常（凝血酶原时间[PT]或国际标准化比值[INR]>1.5倍ULN；活化部分凝血活酶时间[APTT]>1.5倍ULN）或目前正在接受抗凝治疗。
18. 高血压控制不佳，治疗后收缩压>160 mmHg和/或舒张压>100 mmHg。
19. 患有晚期并发症的严重糖尿病；患有影响肢体活动能力的其他疾病的患者（例如跛行、骨关节炎、类风湿性关节炎、痛风等）。
20. 过去一个月内接受过手术或经历过外伤（包括骨折）的患者。
21. 孕妇或哺乳期妇女。
22. 研究者认为全身性疾病控制不佳或其他不适合参加本临床研究的患者。